CHART-C3G/CLNP023B12011

Iptacopan

Erwachsene Patienten mit C3G, die mit einer Iptacopan-Behandlung in der Regelversorgung beginnen

Sonstiges: Iptacopan

Für NIS-Studien gibt es keine Behandlungszuweisung. Patienten, denen Iptacopan auf Rezept verabreicht wird, werden eingeschrieben.

Andere Namen:

• LNP023B

Demografie: Anzahl der Patienten nach Alter

Alter bei Studienbeginn in Jahren

Demografie: Anzahl der Patienten nach Geschlecht

Weiblich Männlich

Demografische Daten: Anzahl der Patienten nach Standort

Akademisches Krankenhaus Andere Standorte

Demografie: Body-Mass-Index

Body-Mass-Index, der zum Baseline-Zeitpunkt oder mit dem nächstgelegenen Wert vor Baseline erfasst wurde. Falls keine Aufzeichnungen zum Body-Mass-Index vorliegen, kann dieser anhand von Größen- und Gewichtsaufzeichnungen berechnet werden.

Demografie: Anzahl der Patienten mit Biopsie, die C3G bestätigt

Nein Ja

Klinische Symptome: Proteinurie - Anzahl der Teilnehmer nach 24-Stunden-uPCR

Nein Ja 24-Stunden-uPCR < 1 g/g 24-Stunden-uPCR ≥ 1 g/g

Proteinurie - Anzahl der Teilnehmer nach spot uPCR

Nein Ja Spot uPCR < 1 g/g Spot uPCR ≥ 1 g/g

Proteinurie, 24-Stunden-uPCR in g/g

Absolutwert des uPCR basierend auf einer 24-Stunden-Urinsammlung

Proteinurie, Spot-uPCR in g/g

Absoluter Wert des uPCR basierend auf einer Spontanurinprobe

Klinische Symptome: Albuminurie

Nein Ja

Albuminurie - Anzahl der Teilnehmer nach Spot-uACR

Nein Ja

Albuminurie, 24-Stunden-uACR in g/g

Absoluter Wert des uACR basierend auf einer 24-Stunden-Urinsammlung

Albuminurie, Spot-uACR in g/g

Nein Ja

Klinische Symptome: Anzahl der Teilnehmer nach Hämaturie - Dipstick-Ergebnissen

Nein Ja Mikroskopisch (≥3 Erythrozyten/Gesichtsfeld) Makroskopisch (mit bloßem Auge sichtbar)

Hämaturie - Anzahl der Teilnehmer nach Urinanalyseergebnissen

0-2 rote Blutkörperchen

≥3 rote Blutkörperchen

Hämaturie - Urinanalyse, Anzahl der roten Blutkörperchen

Anzahl der roten Blutkörperchen, die durch Urinanalyse nachgewiesen wurden

Klinische Symptome: Anzahl der Teilnehmer mit Ödem

Vorhandensein von Ödemen. Nein Ja

Klinische Symptome: Systolischer und diastolischer Blutdruck

Blutdruckmessung

Klinische Symptome: Anzahl der Teilnehmer mit Bluthochdruck

Definiert als systolischer Blutdruck ≥140 mmHg oder ein diastolischer Blutdruck ≥90 mmHg Nein Ja

Klinische Symptome: Serumkreatinin bei Studienbeginn

Absolutwert des Serumkreatinins

Klinische Symptome: Berichtete eGFR zu Studienbeginn

Basierend auf medizinischen Aufzeichnungen der eGFR

Klinische Symptome: Anzahl der Teilnehmer nach Formel zur Berechnung der berichteten eGFR zu Studienbeginn

2021 CKD-EPI Kreatinin 2021 CKD-EPI Kreatinin-Cystatin C 2012 CKD-EPI Cystatin C 2012 CKD-EPI Kreatinin-Cystatin C 2009 CKD-EPI Kreatinin MDRD (basierend auf Kreatinin) Cockroft-Gault (basierend auf Kreatinin) Schwartz-Gleichung (basierend auf Kreatinin) Nicht spezifiziert

Klinische Symptome: Berechnete eGFR bei Studienbeginn

eGFR im Studienanalyse berechnet

Klinische Symptome: Serum C3 bei Studienbeginn

Referenzbereich: LLN = 4,33-5,00 μmol/L ULN = 9,05-11,16 μmol/L

Klinische Ereignisse und Ergebnisse: Zeit seit C3G-Diagnose (Tage/Monate)

Zeit seit der ersten C3G-Diagnose bis zum Ausgangswert

Klinische Ereignisse und Ergebnisse: Anzahl der Teilnehmer mit chronischer Nierenerkrankung (CKD) und Stadium

Nein Ja Stadium 1 Stadium 2 Stadium 3 Stadium 4 Stadium 5

Klinische Ereignisse und Ergebnisse: Anzahl der Teilnehmer mit Vorgeschichte von Nierenversagen

Nein Ja (eine der untenstehenden Kategorien) eGFR ≤ 15 Dialyse in der Vorgeschichte Nierentransplantation in der Vorgeschichte

Klinische Ereignisse und Ergebnisse: Anzahl der Teilnehmer nach Dialysestatus

Nein Ja Dialyse bei Diagnose von C3G Erhaltungsdialyse Andere Arten

Klinische Ereignisse und Ergebnisse: Zeit von der C3G-Diagnose bis zur Dialyse (Monate)

Betrifft nur Patienten mit Dialyse bei oder vor dem Ausgangswert

Klinische Ereignisse und Ergebnisse: Zeit von der Dialyse bis zur Basislinie (Monate)

Betrifft nur Patienten mit Dialyse bei oder vor der Basisuntersuchung

Klinische Ereignisse und Ergebnisse: Anzahl der Teilnehmer nach Transplantationsstatus bei Studienbeginn

Nein (Niere des Patienten) Ja Biopsie-bestätigte Erkrankung in der Niere des Patienten Kein Hinweis auf Krankheitsrückfall Wiederkehrende Erkrankung in der transplantierten Niere

Klinische Ereignisse und Ergebnisse: Zeit von der C3G-Diagnose bis zur Nierentransplantation vor der Baseline (Monate)

Betrifft nur Patienten mit einer Nierentransplantation (oder Nierentransplantatversagen) zum oder vor dem Ausgangszeitpunkt

Klinische Ereignisse und Ergebnisse: Zeit von der Nierentransplantation vor der Baseline bis zur Baseline (Monate)

Betrifft nur Patienten mit einer Nierentransplantation (oder einem Nierentransplantatversagen) zum oder vor dem Ausgangszeitpunkt

Klinische Ereignisse und Ergebnisse: Anzahl der Teilnehmer mit C3G-Rezidiv nach Transplantation und/oder Transplantatversagen

Betrifft nur Patienten mit einer Nierentransplantation (oder einem Nierentransplantatversagen) zum oder vor dem Ausgangszeitpunkt.

Nein Ja

Klinische Ereignisse und Ergebnisse: Anzahl der Teilnehmer mit Komorbiditäten

Zum Beispiel, Vorgeschichte von Herzinsuffizienz, Vorgeschichte von Schlaganfall, Diabetes mellitus, Demenz, Malignität

Renale histopathologische Parameter: Anzahl der Teilnehmer mit Vorhandensein von Zysten

Nein Ja

Renale histopathologische Parameter: Anzahl der Teilnehmer mit Tumoren

Nein Ja

Renale histopathologische Parameter: Anzahl der Teilnehmer mit Vorhandensein von interstitieller Fibrose oder tubulärer Atrophie

Mild Mäßig Schwer

Nierenhistopathologische Parameter: Anzahl der Teilnehmer mit Vorhandensein von Glomerulosklerose

Mild Mäßig Schwer

Renale histopathologische Parameter: Endokapilläre Hyperzellularität

Vorhandensein von Zellen in den Kapillarschlingen mit Schleifenokklusion 0 = 0 % (Im Wesentlichen normal oder keine Läsion)

1. = 1–25 % (Nur ein kleiner Teil der Schleifen ist durch Hyperzellularität verschlossen)
2. = 26–50 % (Etwa ein Viertel bis die Hälfte der Schleifen zeigen Okklusion)
3. = ≥51 % (Mehr als die Hälfte der Schleifen sind verschlossen, was auf eine ausgeprägte endokapilläre Proliferation hinweist)

Renale histopathologische Parameter: Neutrophile in Kapillarlumina (jedes Glomerulum wird bewertet)

0 = 0% (Keine Neutrophile in irgendwelchen Kapillarschlingen des Glomerulus)

1. = 1-25% (Leichte Beteiligung: Neutrophile in bis zu ¼ der Schlingen vorhanden)
2. = 26-50% (Mäßige Beteiligung: Neutrophile in etwa ¼ bis zur Hälfte der Schlingen)
3. = ≥51% (Schwere Beteiligung: Neutrophile in mehr als der Hälfte der Schlingen)

Nierenhistopathologische Parameter: Mesangiale Hyperzellularität

Mehr als 4 Zellen in einem mesangialen Bereich entfernt vom Hilus

0 = 0% (Keine mesangialen Bereiche mit >4 Zellen)

1. = 1-25% (Leichte Beteiligung: 1-25% der mesangialen Bereiche zeigen Hyperzellularität)
2. = 26-50% (Mäßige Beteiligung: 26-50% der mesangialen Bereiche betroffen)
3. = ≥51% (Schwere Beteiligung: Mehr als die Hälfte der mesangialen Bereiche zeigt Hyperzellularität)

Nierenhistopathologische Parameter: Nekrose

Nekrose in der glomerulären Pathologie bezeichnet aktive destruktive Läsionen, die durch folgende Merkmale gekennzeichnet sind:

Zerstörung der glomerulären Basalmembran (GBM) Fibrinexsudation in den Bowman-Raum oder Kapillarschlingen Karyorrhexis (Fragmentierung der Kerne von Entzündungszellen) - mindestens 2 dieser 3 Läsionen müssen vorhanden sein, um die Kriterien für Nekrose zu erfüllen.

0 = 0% (Keine Glomeruli zeigen Nekrose)

1. = 1-10% (Leicht: 1-10% der Glomeruli weisen Nekrose auf)
2. = 11-25% (Mäßig: 11-25% der Glomeruli sind betroffen)
3. = ≥25% (Schwer: Mehr als 25% der Glomeruli zeigen Nekrose)

Renale histopathologische Parameter: Zelluläre oder fibrozelluläre Halbmonde

0 = 0% (Keine Halbmonde in irgendwelchen Glomeruli)

1. = 1-10% (Mild: 1-10% der Glomeruli haben Halbmonde)
2. = 11-25% (Mäßig: 11-25% der Glomeruli betroffen)
3. = >25% (Schwer: Mehr als 25% der Glomeruli zeigen Halbmonde)

Nierenhistopathologische Parameter: Aktivitätsindex

Eine Punktzahl zwischen 0 und 15, berechnet durch die Summierung der Punktzahlen aus den oben genannten Aktivitätsindexparametern (Endokapilläre Hyperzellularität, Neutrophile in Kapillarlumina, Mesangiale Hyperzellularität, Nekrose und zelluläre oder fibröszelluläre Halbmonde).

Punktzahl 0: Keine aktiven Läsionen. Die Niere zeigt nur chronische Veränderungen, jedoch keine anhaltende Entzündung.

Eine höhere Punktzahl deutet auf eine nicht aggressiv aktive Erkrankung hin, und die Nierenschädigung ist wahrscheinlich stabil oder schreitet langsam voran.

Renale histopathologische Parameter: Bewertungsskala für Entzündungen

Sowohl kontinuierlich (Bewertungsskala für Entzündungen) als auch kategorisch (keine, leichte, mittelschwere, schwere).

Kontinuierliche Skala (numerischer Wert)

1. Niedriger Wert (z.B. 0-3) Minimale Entzündungsaktivität
2. Hoher Wert (z.B. ≥9) Ausgedehnte aktive Läsionen (Nekrose, Halbmonde, starke Infiltration)

Kategoriale Skala (Keine, Leicht, Mittel, Schwer)

1. Keine: Keine signifikante Entzündung; wahrscheinlich chronische oder inaktive Erkrankung.
2. Leicht: Kleine, fokale Beteiligung; frühe oder kontrollierte Erkrankung.
3. Mittel: Verbreitet, aber nicht diffus; aktive Erkrankung, die behandelt werden muss.
4. Schwer: Diffuse, aggressive Entzündung; hohes Risiko einer raschen Progression zu Nierenversagen.

Renale histopathologische Parameter: Anzahl der Teilnehmer nach Typ der Entzündung

Art der Entzündung: keine, leicht, mittel, schwer

Chronizitätsindex-Parameter: Anzahl der Teilnehmer mit glomerulärer (oder segmentaler) Sklerose

0 = ≤10%

1. = 11-25%
2. = 26-50%
3. = ≥51%

Chronizitätsindex-Parameter: Anzahl der Teilnehmer mit fibrösen Halbmonden

0 = keine

1. = ≤25%
2. = 26-50% 3= >51%

Chronizitätsindex-Parameter: Anzahl der Teilnehmer mit tubulärer Atrophie

0 = ≤5%

1. = 6-25%
2. = 26-50%
3. = ≥51%

Chronizitätsindex-Parameter: Anzahl der Teilnehmer mit interstitieller Fibrose

0 = ≤5%

1. = 6-25%
2. = 26-50%
3. = ≥51%

Renale histopathologische Parameter: Chronizitätsindex

Ein Wert zwischen 0 und 12, berechnet durch die Summierung der Werte der oben genannten Chronizitätsindex-Parameter (Glomeruläre (oder segmentale) Sklerose, Fibrotische Halbmonde, Tubuläre Atrophie und Interstitielle Fibrose)

Niedrigere Werte deuten auf weniger chronische Schäden hin, höhere Werte auf mehr Narbenbildung und eine schlechte Prognose.

0-3 (Minimal bis Leicht)

→ Sehr wenig irreversible Schäden. Die Prognose ist generell günstig, wenn der Aktivitätsindex ebenfalls niedrig ist.

4-6 (Mäßig)

• Signifikante chronische Veränderungen; das Erholungspotenzial ist begrenzt. 7-12 (Schwer)
• Ausgedehnte Narbenbildung; Immunsuppression wird die Schäden wahrscheinlich nicht rückgängig machen

Klinische Ereignisse und Ergebnisse: Anzahl der Teilnehmer mit Nierenversagen während der Nachbeobachtungszeit

Nein Ja

Klinische Ereignisse und Ergebnisse: Zeit von der C3G-Diagnose bis zum Nierenversagen und Zeit vom Ausgangswert bis zum Nierenversagen

Betrifft nur Patienten mit Nierenversagen während der Nachbeobachtung

Klinische Ereignisse und Ergebnisse: Anzahl der Teilnehmer mit Dialyse während der Nachbeobachtungszeit

Nein Ja Erhaltungsdialyse Andere Arten

Klinische Ereignisse und Ergebnisse: Zeit von Nierenversagen bis zur ersten Dialyse (Monate)

Betrifft nur Patienten mit Dialyse während der Nachbeobachtung

Klinische Ereignisse und Ergebnisse: Zeit von der Basislinie bis zur ersten Dialyse (Monate)

Betrifft nur Patienten mit Dialyse während der Nachbeobachtungszeit

Klinische Ereignisse und Ergebnisse: Zeit von Nierenversagen bis zur Erhaltungsdialyse (Monate)

Betrifft nur Patienten mit Erhaltungsdialyse während der Nachbeobachtung

Klinische Ereignisse und Ergebnisse: Zeit von der C3G-Diagnose bis zur Erhaltungsdialyse (Monate)

Betrifft nur Patienten mit Erhaltungsdialyse während der Nachbeobachtungszeit

Klinische Ereignisse und Ergebnisse: Zeit von der Ausgangsuntersuchung bis zur Erhaltungsdialyse (Monate)

Betrifft nur Patienten mit Erhaltungsdialyse während der Nachbeobachtung

Klinische Ereignisse und Ergebnisse: Anzahl der Teilnehmer mit vollständiger Remission (kontrolliert) von C3G während der Nachbeobachtung

Nein Ja

Klinische Ereignisse und Ergebnisse: Anzahl der Teilnehmer mit nephrotischem und nicht-nephrotischem Proteinurie-Bereich während der Nachbeobachtung

Nicht-nephrotische Proteinurie (0,15–3,5 g Protein in einer 24-Stunden-Urinsammlung) Nephrotische Proteinurie (> 3,5 g Protein in einer 24-Stunden-Urinsammlung)

Klinische Ereignisse und Ergebnisse: Anzahl der Teilnehmer mit Nierenrückfall, Progression zu einem höheren CKD-Stadium oder chronischer Nierenersatztherapie während der Nachbeobachtung

Nein Ja Nierenrückfall Fortschreiten zu einem höheren CKD-Stadium Chronische Nierenersatztherapie

Klinische Ereignisse und Ergebnisse: Anzahl der Transplantatversagen pro Patient während der Nachbeobachtung

Transplantatversagen ist definiert als ein Follow-up-Bericht über entweder Erhaltungsdialyse, anhaltende eGFR <15 mL/min/1,73 m² oder Re-Transplantation

Klinische Ereignisse und Ergebnisse: Anzahl der Teilnehmer mit CKD und Stadium bei der 12-Monats-Nachuntersuchung

Nein Ja Stadium 1 Stadium 2 Stadium 3 Stadium 4 Stadium 5

Klinische Ereignisse und Ergebnisse: Anzahl der Teilnehmer nach Transplantationsstatus bei 12-monatiger Nachbeobachtung

Nein (native Niere) Ja Biopsie-bestätigte Erkrankung in der nativen Niere Kein Hinweis auf Krankheitsrezidiv Rezidivierende Erkrankung im transplantierten Nieren

Klinische Ereignisse und Ergebnisse: Anzahl der Teilnehmer mit Nierentransplantation während der Nachbeobachtungszeit

Nein Ja Nein Transplantatversagen während der Nachbeobachtung Transplantatversagen während der Nachbeobachtung

Klinische Ereignisse und Ergebnisse: Zeit von Nierenversagen bis zur Transplantation während der Nachbeobachtung (Monate)

Betrifft nur Patienten mit einer Nierentransplantation (oder Nierentransplantatversagen) während der Nachbeobachtung

Klinische Ereignisse und Ergebnisse: Zeit von der Transplantation während der Nachbeobachtung bis zum Wiederauftreten der C3G-Erkrankung nach der Transplantation (Monate)

Betrifft nur Patienten mit einer Nierentransplantation (oder einem Nierentransplantatversagen) während der Nachbeobachtung und einer C3G-Erkrankungsrezidiv nach der Transplantation während der Nachbeobachtung

Klinische Ereignisse und Ergebnisse: Zeit von der Transplantation bis zum Transplantatversagen (Monate)

Betrifft nur Patienten mit einer Nierentransplantation während der Nachbeobachtung und einem Transplantatversagen während der Nachbeobachtung

Klinische Ereignisse und Ergebnisse: Anzahl der Teilnehmer mit C3G-Krankheitsrezidiv nach der Transplantation und/oder Transplantatversagen

Betrifft nur Patienten mit einer Nierentransplantation (oder Nierentransplantatversagen) während der Nachbeobachtung.

Nein Ja C3G-Rezidiv nach Transplantation Transplantatversagen C3G-Rezidiv nach Transplantation und Transplantatversagen

Klinische Ereignisse und Ergebnisse: Zeit von C3G-Rezidiv bis Transplantatversagen

Betrifft nur Patienten mit der Kombination aus Nierentransplantation während der Nachbeobachtung, C3G-Erkrankungsrezidiv nach der Transplantation und anschließendem Transplantatversagen

Klinische Ereignisse und Ergebnisse: Zeit vom Transplantat zu jedem Zeitpunkt bis zum Wiederauftreten der C3G-Erkrankung nach der Transplantation

Betrifft Patienten mit einer Nierentransplantation (oder Nierenversagen) zu jedem Zeitpunkt, einschließlich Ausgangs- und Nachbeobachtungszeitraum, und post-transplantatäre C3G-Rezidiverkrankung zu jedem Zeitpunkt, einschließlich Ausgangs- und Nachbeobachtungszeitraum

Klinische Ereignisse und Ergebnisse: Anzahl der Teilnehmer mit Tod während der Nachbeobachtungszeit

Nein Ja

Klinische Ereignisse und Ergebnisse: Anzahl der Teilnehmer nach Todesursache

Betrifft nur Patienten mit Tod während der Nachbeobachtungszeit. Nierenversagen Infektionskrankheiten Herz-Kreislauf-Erkrankungen Andere Ursachen

Laboruntersuchungen: Serumkreatinin oder eGFR

Serumkreatinin (bevorzugt) oder eGFR

Laborparameter: eGFR-Steigung während der 24 Monate vor dem Baseline

Durchschnittliche eGFR-Steigung, berechnet unter Verwendung der berechneten eGFR-Baseline und verfügbarer historischer Serumkreatininwerte (bevorzugt) oder eGFR

Laborwerte: Veränderung des gemeldeten eGFR von der Ausgangsuntersuchung bis zur 12-Monats-Nachuntersuchung, mL/min/1,73m²

Unterschied im absoluten Wert des gemeldeten eGFR zwischen Ende der Nachbeobachtung und Ausgangswert

Laboratoriumsmessungen: In der gemeldeten 12-Monats-Nachuntersuchung verwendete eGFR-Gleichung

Gleichung, die im berichteten 12-Monats-Follow-up eGFR verwendet wird:

2021 CKD-EPI Kreatinin 2021 CKD-EPI Kreatinin-Cystatin C 2012 CKD-EPI Cystatin C MDRD (basierend auf Kreatinin) Cockroft-Gault (basierend auf Kreatinin) Schwartz-Gleichung (basierend auf Kreatinin) Nicht spezifiziert

Laboratoriumsmessungen: Nachuntersuchung von Serumkreatinin oder eGFR 6 Monate nach dem Ausgangswert

Serumkreatinin (bevorzugt) oder eGFR 6 Monate nach dem Ausgangswert

Laboruntersuchungen: eGFR-Steigung während der 12 Monate nach dem Ausgangswert, ml/min/1,73m²/Jahr

Durchschnittliche eGFR-Steigung berechnet unter Verwendung verfügbarer Nachbeobachtungs-Serumkreatininwerte (bevorzugt) oder eGFR

Laborwerte: Veränderung des berechneten eGFR vom Ausgangswert bis zum 12. Monat, ml/min/1,73m²

Unterschied im absoluten Wert des berechneten eGFR zwischen Ende der Nachbeobachtungszeit und Baseline

Laboruntersuchungen: Anzahl der Teilnehmer mit Proteinurie 24-Stunden-uPCR

Nein Ja 24-Stunden-uPCR < 1 g/g 24-Stunden-uPCR ≥ 1 g/g

Laboruntersuchungen: Anzahl der Teilnehmer mit Proteinurie bei der 12-Monats-Nachuntersuchung – Einzel-U-PCR

Nein Ja Punkt-uPCR < 1 g/g Punkt-uPCR ≥ 1 g/g

Laboruntersuchungen: Proteinurie nach 12 Monaten, Einzelurin-uPCR in g/g

Absoluter Wert des uPCR basierend auf einer Spontanurinprobe

Laboruntersuchungen: Proteinurie bei der 12-Monats-Nachsorge, 24-Stunden-uPCR in g/g

Absoluter Wert von uPCR basierend auf einer 24-Stunden-Urinsammlung

Laboruntersuchungen: Veränderung der Proteinurie von der Ausgangsuntersuchung bis zur 12-Monats-Nachuntersuchung, 24-Stunden-uPCR in g/g

Unterschied im Absolutwert des 24-Stunden-uPCR vom Ausgangswert bis zur 12-Monats-Nachbeobachtung, in g/g

Laboratoriumsmessungen: Veränderung der Proteinurie vom Ausgangswert bis zur 12-monatigen Nachuntersuchung, spot uPCR in g/g

Unterschied im absoluten Wert von uPCR im Spontanurin von der Baseline bis zur 12-Monats-Nachbeobachtung, in g/g

Laborwerte: Änderung der Proteinurie von Ausgangswert bis zur 12-Monats-Nachuntersuchung in mg/mmol - 24-Stunden-uPCR

Veränderung des uPCR basierend auf einer 24-Stunden-Urinsammlung von Baseline bis zur 12-Monats-Nachuntersuchung, in mg/mmol Unter 100 mg/mmol Über 100 mg/mmol

Laboratoriumsmessungen: Veränderung der Proteinurie vom Ausgangswert bis zur 12-Monats-Nachbeobachtung in mg/mmol - Spot-uPCR

Änderung des uPCR-Werts basierend auf einer Spontanurinprobe von der Ausgangsuntersuchung bis zur 12-Monats-Nachuntersuchung, in mg/mmol Unter 100 mg/mmol Über 100 mg/mmol

Laborparameter: Veränderung der Proteinurie von Ausgangswert bis zur 12-Monats-Nachuntersuchung in g/g - 24-Stunden-uPCR

Veränderung des uPCR basierend auf einer 24-Stunden-Urinsammlung von der Basislinie bis zur 12-Monats-Nachuntersuchung, in mg/mmol Unter 1 g/g Über 1 g/g

Laborparameter: Veränderung der Proteinurie von Ausgangswert bis zur 12-Monats-Nachuntersuchung in g/g – Spot-uPCR

Änderung des uPCR basierend auf einer Spontanurinprobe von der Ausgangsuntersuchung bis zur 12-Monats-Nachuntersuchung, in mg/mmol Unter 1 g/g Über 1 g/g

Laboruntersuchungen: Anzahl der Teilnehmer mit Albuminurie

Nein Ja

Laboratoriumsmessungen: Anzahl der Teilnehmer mit Albuminurie bei der 12-Monats-Nachuntersuchung - Spot-uACR

Nein Ja

Laboruntersuchungen: Albuminurie nach 12-monatigem Follow-up, 24-Stunden-uACR in g/g

Absolutwert von uACR basierend auf einer 24-Stunden-Urinsammlung

Laboratoriumsmessungen: Albuminurie bei der 12-Monats-Nachuntersuchung, Spontan-uACR in g/g

Absoluter Wert von uACR basierend auf einer Urin-Stichprobenentnahme

Laboruntersuchungen: Veränderung der Albuminurie vom Ausgangswert bis zur 12-monatigen Nachbeobachtung, 24-Stunden-uACR in g/g

Unterschied im absoluten Wert des 24-Stunden-uACR vom Ausgangswert bis zur 12-Monats-Nachuntersuchung

Laborwerte: Veränderung der Albuminurie vom Ausgangswert bis zur 12-Monats-Nachuntersuchung, Spot-uACR in g/g

Differenz im Absolutwert von Spot-uACR zwischen Basiswert und 12-Monats-Nachuntersuchung

Laboruntersuchungen: Anzahl der Teilnehmer mit Hämaturie-Teststreifen

Nein Ja Mikroskopisch Makroskopisch

Laboruntersuchungen: Hämaturie - Anzahl der Teilnehmer nach Urinuntersuchungsergebnissen

0-2 rote Blutkörperchen

≥3 rote Blutkörperchen

Laboruntersuchungen: Hämaturie - Urinanalyse, Anzahl roter Blutkörperchen

Anzahl der durch Urinanalyse nachgewiesenen roten Blutkörperchen

Laborwerte: Veränderung der Hämaturie vom Ausgangswert bis zur 12-Monats-Nachuntersuchung

Keine Änderung Von Nein zu Ja Von Ja zu Nein

Laboruntersuchungen: Veränderung der Hämaturie in der Urinanalyse vom Ausgangswert bis zur 12-monatigen Nachuntersuchung, Anzahl der roten Blutkörperchen

Unterschied in der absoluten Anzahl roter Blutkörperchen, die durch Urinanalyse von der Ausgangsuntersuchung bis zur 12-Monats-Nachuntersuchung festgestellt wurden

Laboruntersuchungen: Anzahl der Teilnehmer mit Nachweis von Autoantikörpern

Kein Vorhandensein eines der folgenden Autoantikörper: C3NeF, C4NeF, C5NeF, Anti-Faktor-H-Autoantikörper, Anti-Faktor-B-Autoantikörper, Anti-C3b-Autoantikörper

Laboratoriumsmessungen: CH50 und CH100

CH50: Die 50%ige Aktivität des klassischen Komplementwegs CH100: Gesamtaktivität des klassischen Komplementwegs

Laboratoriumsmessungen: AH50 und AH100

AH50: Die 50%ige Aktivität des alternativen Weges des Komplements AH100: Gesamtaktivität des alternativen Weges des Komplements

Laboruntersuchungen: Wieslab-Aktivität des alternativen Komplementwegs

Wieslab-Aktivitätswerte werden auf einer Skala angegeben, bei der 100 % Aktivität der normalen Aktivität entsprechen. Eine vollständige Hemmung des alternativen Weges entspricht einem Wert von 0

Laboratoriumsmessungen: Serum C3, Serum C4 und Serum C5

Serum-C3-Referenzbereich: LLN = 4,33-5,00 µmol/L ; ULN = 9,05-11,16 µmol/L Serum-C4-Referenzbereich: LLN = 0,50-0,70 µmol/L ; ULN = 2,00-2,60 µmol/L Serum-C5-Referenzbereich: LLN = 50 µg/mL ; ULN = 115 µg/mL

Laborbestimmungen: Fibrinogenabbau; (FD)

Referenzbereich:

LLN = 1437 µg/L ULN = 3966 µg/L

Laborbestimmungen: Fragment a des Komplementfaktors B (Ba)

Referenzbereich:

LLN = 338 ng/mL ULN = 1164 ng/mL

Laboratoriumsmessungen: Fragment b des Komplementfaktors B (Bb)

Referenzbereich:

LLN = 0,49 mg/L ULN = 1,42 mg/L

Laborbestimmungen: lösliches terminales Komplementaktivierungsfragment (sC5b-9)

Referenzbereich: LLN = 95 µg/L ULN = 467 µg/L

Krankheitsmanagement: Anzahl der Teilnehmer nach Impfstatus und prophylaktischer Antibiotikabehandlung zum Ausgangszeitpunkt

Impfstatus zu Studienbeginn Neisseria meningitidis Staphylococcus pneumoniae Gegen beide geimpft Prophylaktische Antibiotikabehandlung erhalten

Krankheitsmanagement: Anzahl der Teilnehmer nach täglicher Iptacopan-Dosis

Iptacopan-Tagesdosis zu Beginn und am Ende der Nachbeobachtung (oder bei Abbruch)

Krankheitsmanagement: Anzahl der Teilnehmer nach Änderung der täglichen Iptacopan-Dosis von der Baseline bis zum Ende der Nachbeobachtungszeit

Dosiserhöhung Dosisreduzierung Keine Änderung

Krankheitsmanagement: Zeit bis zur ersten Änderung der iptacopan-Dosierung (Tage)

Zeit von der Ausgangsbewertung bis zur ersten Änderung der täglichen Dosis von Iptacopan

Krankheitsmanagement: Anzahl der Teilnehmer nach Grund für die Änderung der Iptacopan-Dosierung während der Nachbeobachtung

Grund für die Änderung der Iptacopan-Dosierung während der Nachbeobachtung

Krankheitsmanagement: Ausgelassene oder verspätete Dosis von Iptacopan während der Nachbeobachtung

0 1-2 3-4 5 oder mehr

Krankheitsmanagement: Anzahl der Teilnehmer mit vorheriger Anwendung von immunsuppressiven Medikamenten

Immunsuppressive Medikamente, die vor Baseline eingesetzt und/oder vor Baseline abgesetzt wurden.

Nein Ja Kortikosteroide Prednisolon Methylprednisolon Cyclophosphamid Komplementinhibitoren C5-Inhibitoren (z.B. Eculizumab) Andere Komplementinhibitoren (bitte angeben) Mycophenolat-Mofetil Rituximab Tacrolimus mTORi (Everolimus/Sirolimus) Andere C3G-Medikamente (bitte angeben)

Krankheitsmanagement: Zeit von der C3G-Diagnose bis zum ersten Komplementinhibitor vor der Baseline

Betrifft nur Patienten mit vorheriger Anwendung von Komplementinhibitoren.

Krankheitsmanagement: Anzahl der Teilnehmer nach begleitenden C3G-Behandlungen

Verwendung anderer C3G-Behandlungen gleichzeitig mit Iptacopan. Nein Ja ACEi/ARB Kortikosteroide Prednisolon Methylprednisolon Cyclophosphamid Komplementinhibitoren C5-Inhibitoren (z.B. Eculizumab) Andere Komplementinhibitoren (angeben) Mycophenolat-Mofetil Rituximab SGLT2i Tacrolimus mTORi (Everolimus/Sirolimus) Andere C3G-Medikamente (angeben)

Krankheitsmanagement: Dauer der C3G-Behandlungen während der Nachbeobachtung

Dauer jeder der folgenden C3G-Behandlungen während der Nachbeobachtung:<\/p>

ACEi\/ARB Kortikosteroide Prednisolon Methylprednisolon Cyclophosphamid Komplementinhibitoren C5-Inhibitoren (z.B. Eculizumab) Andere Komplementinhibitoren (angeben) Mycophenolat-Mofetil Rituximab SGLT2i Tacrolimus mTORi (Everolimus\/Sirolimus) Andere C3G-Medikamente (angeben)<\/p>

Krankheitsmanagement: Anzahl der Teilnehmer nach Grund für den Abbruch der C3G-Behandlung während der Nachbeobachtungsphase

Behandlungen während der Nachbeobachtung: ACEi/ARB Kortikosteroide Prednisolon Methylprednisolon Cyclophosphamid Komplementinhibitoren C5-Inhibitoren (z. B. Eculizumab) Andere Komplementinhibitoren (angeben) Mycophenolat-Mofetil Rituximab SGLT2i Tacrolimus mTORi (Everolimus/Sirolimus) Andere C3G-Medikamente (angeben)

Krankheitsmanagement: Anzahl der Teilnehmer mit einer Antibiotikatherapie im Zusammenhang mit C3G während der Nachbeobachtung

Jede Antibiotikatherapie während der Nachbeobachtung Nein Ja

Krankheitsmanagement: Einhaltung der iptacopan-Behandlung - PDC

PDC wird als Gesamtzahl der Tage zwischen Beginn der Iptacopan-Behandlung und dem Abbruch der Behandlung oder dem Tod berechnet. Patienten werden bei Abmeldung oder Erreichen des Endes der Nachbeobachtungszeit zensiert.

Krankheitsmanagement: Anzahl der Teilnehmer nach Einhaltung der Iptacopan-Behandlung

PDC < 80% PDC ≥ 80%

Krankheitsmanagement: Anzahl der Teilnehmer mit Abbruch von Iptacopan während der Nachbeobachtung

Anzahl der Teilnehmer mit Abbruch von Iptacopan während der Nachbeobachtung und Grund für den Abbruch von Iptacopan

Disease management: Time to iptacopan treatment discontinuation - TTD

Zeit von der Iptacopan-Initiation bis zur Iptacopan-Discontinuation oder Tod. Patienten werden bei Abmeldung oder Erreichen des Follow-up-Endes zensiert.

Krankheitsmanagement: Anzahl der Teilnehmer mit C3G-Behandlungsänderung nach Absetzen von Iptacopan

Grund für das Absetzen jeder der folgenden C3G-Behandlungen während der Nachbeobachtung:

ACEi/ARB Kortikosteroide Prednisolon Methylprednisolon Cyclophosphamid Komplementinhibitoren C5-Inhibitoren (z. B. Eculizumab) Andere Komplementinhibitoren (angeben) Mycophenolat-Mofetil Rituximab SGLT2i Tacrolimus mTORi (Everolimus/Sirolimus) Andere C3G-Medikamente (angeben)

Krankheitsmanagement: Anzahl der Teilnehmer nach Antibiotikabehandlung in Bezug auf C3G während der Nachbeobachtungsphase

Jede Antibiotikatherapie während der Nachbeobachtung Nein Ja

Disease management: Adherence to iptacopan treatment - PDC, %

PDC berechnet als die Gesamtzahl der Tage zwischen Beginn der Iptacopan-Behandlung und dem Abbruch der Behandlung oder dem Tod. Patienten werden beim Ausscheiden aus der Studie oder am Ende des Nachbeobachtungszeitraums zensiert.

Krankheitsmanagement: Einhaltung der iptacopan-Behandlung, n (%)

PDC < 80% PDC ≥ 80%

Krankheitsmanagement: Anzahl der Teilnehmer, die Iptacopan während der Nachbeobachtung absetzen

Absetzen von Iptacopan ohne Wiederaufnahme während der Nachbeobachtungszeit. Nein Ja

Krankheitsmanagement: Anzahl der Teilnehmer nach Grund für das Absetzen von Iptacopan, n (%)

Betrifft nur Patienten mit iptacopan-Abbruch während der Nachbeobachtungsphase. Infektion Andere unerwünschte Wirkungen Tod Verlust in der Nachbeobachtung Andere Gründe (möglicherweise während der Analyse zu definieren)

Krankheitsmanagement: Zeit bis zum Behandlungsabbruch mit Iptacopan - TTD, Tage

Zeit vom Beginn der Iptacopan-Therapie bis zur Beendigung der Iptacopan-Therapie oder Tod.
Patienten werden beim Ausscheiden aus der Studie oder beim Erreichen des Endes der Nachbeobachtungszeit zensiert.

Krankheitsmanagement: C3G-Behandlungsänderung nach Iptacopan-Abbruch, n (%)

Betrifft nur Patienten mit Iptacopan-Abbruch während der Nachbeobachtung. Nein Ja ACEi/ARB Kortikosteroide Prednisolon Methylprednisolon Cyclophosphamid Komplementinhibitoren C5-Inhibitoren (z.B. Eculizumab) Andere Komplementinhibitoren (angeben) Mycophenolat-Mofetil Rituximab SGLT2i Tacrolimus mTORi (Everolimus/Sirolimus) Andere C3G-Medikamente (angeben)

Inanspruchnahme von Gesundheitsressourcen: Anzahl der Krankenhausaufenthalte während des 12-monatigen Zeitraums vor der Baseline

Anzahl der Krankenhausaufenthalte aus beliebigem Grund während des 12-Monats-Zeitraums vor Studienbeginn

Nutzung von Gesundheitsressourcen: Anzahl der Teilnehmer nach Grund für den ersten Krankenhausaufenthalt während des 12-monatigen Zeitraums vor Studienbeginn

Betrifft nur Patienten mit 1 oder mehr Krankenhausaufenthalten während des 12-Monats-Zeitraums vor der Baseline.

Inanspruchnahme von Gesundheitsressourcen: Dauer des ersten Krankenhausaufenthalts während des 12-monatigen Zeitraums vor dem Basiszeitpunkt

Betrifft nur Patienten mit 1 oder mehr Krankenhausaufenthalten während der 12-monatigen Periode vor dem Ausgangszeitpunkt

Inanspruchnahme von Gesundheitsressourcen: Anzahl der Teilnehmer nach Ursache der ersten Wiederaufnahme nach dem ersten Krankenhausaufenthalt während des 12-monatigen Zeitraums vor dem Ausgangszeitpunkt

Betreffend nur Patienten mit 2 oder mehr Krankenhausaufenthalten während des 12-Monats-Zeitraums vor der Baseline

Inanspruchnahme von Gesundheitsressourcen: Dauer der ersten Wiederaufnahme nach dem ersten Krankenhausaufenthalt während des 12-Monats-Zeitraums vor dem Basiszeitpunkt

Betrifft nur Patienten mit 2 oder mehr Krankenhausaufenthalten während des 12-Monats-Zeitraums vor der Baseline

Nutzung von Gesundheitsressourcen: Anzahl der Krankenhausaufenthalte aufgrund von Infektionen während des 12-monatigen Zeitraums vor dem Ausgangswert

Anzahl der Krankenhausaufenthalte aufgrund von Infektionen während der 12-monatigen Periode vor Studienbeginn nach Infektionstyp (inkl. Erreger)

Inanspruchnahme von Gesundheitsressourcen: Anzahl der Krankenhausaufenthalte während der Nachbeobachtungszeit

Anzahl der Krankenhausaufenthalte aus jeglicher Ursache vom Ausgangswert bis zur 12-Monats-Nachuntersuchung

Inanspruchnahme von Gesundheitsressourcen: Anzahl der Teilnehmer nach Ursache der ersten Krankenhauseinweisung während der Nachbeobachtungszeit

Betrifft nur Patienten mit 1 oder mehr Krankenhausaufenthalten während der Nachbeobachtungszeit.

Kategorien werden in der Analysephase definiert.

Gesundheitsressourcennutzung: Dauer des ersten Krankenhausaufenthalts während der Nachbeobachtung

Betrifft nur Patienten mit einem oder mehreren Krankenhausaufenthalten während des Nachbeobachtungszeitraums

Nutzung von Gesundheitsressourcen: Anzahl der Teilnehmer nach Ursache der ersten Wiederaufnahme nach dem ersten Krankenhausaufenthalt während der Nachbeobachtung

Betrifft nur Patienten mit 2 oder mehr Krankenhausaufenthalten während des Nachbeobachtungszeitraums.

Kategorien werden im Analyse-Stadium definiert.

Inanspruchnahme von Gesundheitsressourcen: Dauer der ersten Wiederaufnahme nach der ersten Krankenhausaufnahme während der Nachbeobachtung

Betrifft nur Patienten mit 2 oder mehr Krankenhausaufenthalten während des Nachbeobachtungszeitraums

Inanspruchnahme von Gesundheitsressourcen: Anzahl der Krankenhausaufenthalte aufgrund von Infektionen während der Nachbeobachtungszeit

Anzahl der Krankenhausaufenthalte aufgrund von Infektionen während der Nachbeobachtung und Art (inkl. Erreger) der Infektionen