CHART-C3G/CLNP023B12011

Iptacopan

Dospělí pacienti s C3G zahajující léčbu iptacopanem v běžné péči

Jiný: Iptacopan

Pro NIS studie není přidělení léčby. Pacienti, kterým byl Iptacopan předepsán, budou zařazeni.

Ostatní jména:

• LNP023B

Demografické údaje: Počet pacientů podle věku

Věk v letech výchozí hodnoty

Demografické údaje: Počet pacientů podle pohlaví

Žena Muž

Demografické údaje: Počet pacientů podle místa

Akademická nemocnice Ostatní místa

Demografie: Index tělesné hmotnosti

Index tělesné hmotnosti zaznamenaný na začátku studie nebo nejbližší hodnota před začátkem studie. Při absenci záznamů o indexu tělesné hmotnosti lze jej vypočítat pomocí záznamů o výšce a hmotnosti.

Demografické údaje: Počet pacientů s biopsií potvrzující C3G

Ne Ano

Klinické příznaky: Proteinurie - Počet účastníků podle 24hodinového uPCR

Ne Ano 24hodinová uPCR < 1 g/g 24hodinová uPCR ≥ 1 g/g

Proteinurie - Počet účastníků podle spotového uPCR

Ne Ano Spot uPCR < 1 g/g Spot uPCR ≥ 1 g/g

Proteinurie, 24hodinový uPCR v g/g

Absolutní hodnota uPCR na základě 24hodinového sběru moči

Proteinurie, spot uPCR v g/g

Absolutní hodnota uPCR založená na odběru jediného vzorku moči

Klinické příznaky: Albuminurie

Ne Ano

Albuminurie - Počet účastníků podle spotového uACR

Ne Ano

Albuminurie, 24hodinová uACR v g/g

Absolutní hodnota uACR na základě 24hodinového sběru moči

Albuminurie, jednorázový uACR v g/g

Ne Ano

Klinické příznaky: Počet účastníků podle výsledků hematurie - testovací proužky

Ne Ano Mikroskopický (≥3RBCs/HPF) Makroskopický (viditelný pouhým okem)

Hematurie - Počet účastníků podle výsledků vyšetření moči

0–2 červené krvinky

≥3 červené krvinky

Hematurie - analýza moči, počet červených krvinek

Počet červených krvinek zjištěných analýzou moči

Klinické příznaky: Počet účastníků s přítomností edému

Přítomnost otoku. Ne Ano

Klinické příznaky: Systolický a diastolický krevní tlak

Měření krevního tlaku

Klinické příznaky: Počet účastníků s hypertenzí

Definováno jako systolický krevní tlak ≥140 mmHg nebo diastolický krevní tlak ≥90 mmHg Ne Ano

Klinické příznaky: Sérový kreatinin na počátku

Absolutní hodnota sérového kreatininu

Klinické příznaky: Nahlášené eGFR výchozí hodnoty

Na základě lékařských záznamů o eGFR

Klinické příznaky: Počet účastníků podle použité rovnice pro hlášenou eGFR při vstupu do studie

2021 CKD-EPI kreatinin 2021 CKD-EPI kreatinin-cystatin C 2012 CKD-EPI cystatin C 2012 CKD-EPI kreatinin-cystatin C 2009 CKD-EPI kreatinin MDRD (založeno na kreatininu) Cockroft-Gault (založeno na kreatininu) Schwartzova rovnice (založeno na kreatininu) Nespecifikováno

Klinické příznaky: Vypočtené eGFR výchozí hodnoty

eGFR vypočítaný v analýze studie

Klinické příznaky: Sérový C3 na začátku studie

Referenční rozmezí: LLN = 4,33–5,00 µmol/l ULN = 9,05–11,16 µmol/l

Klinické události a výsledky: Čas od diagnózy C3G (dny/měsíce)

Doba od první diagnózy C3G do výchozího stavu

Klinické události a výsledky: Počet účastníků s chronickým onemocněním ledvin (CKD) a stádium

Ne Ano Fáze 1 Fáze 2 Fáze 3 Fáze 4 Fáze 5

Klinické události a výsledky: Počet účastníků s anamnézou selhání ledvin

Ne Ano (jedna z níže uvedených kategorií) eGFR ≤ 15 Historie dialýzy Historie transplantace ledviny

Klinické události a výsledky: Počet účastníků podle stavu dialýzy

Ne Ano Dialýza při diagnóze C3G Udržovací dialýza Jiné typy

Klinické události a výsledky: Doba od diagnózy C3G do dialýzy (měsíce)

Týká se pouze pacientů s dialýzou v době vstupního vyšetření nebo před ním

Klinické události a výsledky: Čas od zahájení dialýzy k výchozímu bodu (měsíce)

Týká se pouze pacientů s dialýzou v době zahájení studie nebo před ní

Klinické události a výsledky: Počet účastníků podle stavu transplantace na začátku studie

Ne (vlastní ledvina) Ano Biopsií potvrzené onemocnění ve vlastní ledvině Žádné známky recidivy onemocnění Recidivující onemocnění v transplantované ledvině

Klinické události a výsledky: Čas od diagnózy C3G k transplantaci ledviny před výchozím stavem (měsíce)

Týká se pouze pacientů s transplantací ledviny (nebo selháním transplantace ledviny) v době zahájení studie nebo před ní

Klinické události a výsledky: Doba od transplantace ledviny před výchozím stavem k výchozímu stavu (měsíce)

Týká se pouze pacientů s transplantací ledviny (nebo selháním transplantace ledviny) v době zahájení studie nebo před ní

Klinické události a výsledky: Počet účastníků s recidivou onemocnění C3G po transplantaci a/nebo selháním transplantace

Zahrnuje pouze pacienty s transplantací ledviny (nebo selháním transplantace ledviny) v době baseline nebo dříve.

Ne Ano

Klinické události a výsledky: Počet účastníků s komorbiditami

Například anamnéza srdečního selhání, anamnéza cévní mozkové příhody, diabetes mellitus, demence, malignita

Renální histopatologické parametry: Počet účastníků s přítomností cyst

Ne Ano

Renální histopatologické parametry: Počet účastníků s přítomností nádorů

Ne Ano

Renální histopatologické parametry: Počet účastníků s přítomností intersticiální fibrózy nebo tubulární atrofie

Mírný Středně těžký Těžký

Renální histopatologické parametry: Počet účastníků s přítomností glomerulosklerózy

Mírný Středně těžký Těžký

Renální histopatologické parametry: Endokapilární hypercelularita

Přítomnost buněk v kapilárních kličkách s okluzí kličky 0 = 0% (V podstatě normální nebo žádná léze)

1. = 1-25% (Pouze malá část kliček je okludována hypercelularitou)
2. = 26-50% (Přibližně čtvrtina až polovina kliček vykazuje okluzi)
3. = ≥51% (Více než polovina kliček je okludována, což naznačuje rozsáhlou endokapilární proliferaci)

Renální histopatologické parametry: Neutrofily v kapilárních luzích (každý glomerulus je hodnocen)

0 = 0 % (Žádné neutrofily v žádné kapilární kličce glomerulu)

1. = 1-25 % (Mírné postižení: neutrofily přítomny až ve čtvrtině kliček)
2. = 26-50 % (Středně těžké postižení: neutrofily přibližně ve čtvrtině až polovině kliček)
3. = ≥51 % (Těžké postižení: neutrofily ve více než polovině kliček)

Renální histopatologické parametry: Mezangiální hypercelularita

Více než 4 buňky v mezangiální oblasti vzdálené od hilu

0 = 0 % (Žádná mezangiální oblast s >4 buňkami)

1. = 1–25 % (Mírné postižení: 1–25 % mezangiálních oblastí vykazuje hypercelularitu)
2. = 26–50 % (Středně těžké postižení: 26–50 % mezangiálních oblastí je postiženo)
3. = ≥51 % (Těžké postižení: Více než polovina mezangiálních oblastí vykazuje hypercelularitu)

Renální histopatologické parametry: Nekróza

Nekróza v glomerulární patologii označuje aktivní destruktivní léze charakterizované:

Narušením glomerulární bazální membrány (GBM) Exsudací fibrinu do Bowmanova prostoru nebo kapilárních kliček Karyorexí (fragmentací jader zánětlivých buněk) - alespoň 2 z těchto 3 lézí musí být přítomny, aby byly splněna kritéria pro nekrózu.

0 = 0 % (Žádné glomeruly nevykazují nekrózu)

1. = 1-10 % (Mírná: 1-10 % glomerulů má nekrózu)
2. = 11-25 % (Střední: postiženo 11-25 % glomerulů)
3. = ≥25 % (Těžká: více než 25 % glomerulů vykazuje nekrózu)

Renální histopatologické parametry: Buněčné nebo fibrocelulární srpky

0 = 0 % (V žádném glomerulu nejsou srpky)

1. = 1-10 % (Mírné: 1-10 % glomerulů obsahuje srpky)
2. = 11-25 % (Střední: 11-25 % glomerulů je postiženo)
3. = >25 % (Těžké: Více než 25 % glomerulů vykazuje srpky)

Renální histopatologické parametry: Index aktivity

Skóre mezi 0 a 15, vypočítané sečtením bodů z výše uvedených parametrů indexu aktivity (Endokapilární hypercelularita, Neutrofily v kapilárních luzích, Mezangiální hypercelularita, Nekróza a Buněčné nebo fibrobuněčné půlměsíce).

Skóre 0: Žádné aktivní léze. Ledvina vykazuje pouze chronické změny, ale žádný probíhající zánět.

Vyšší skóre znamená, že onemocnění není agresivně aktivní a poškození ledvin je pravděpodobně stabilní nebo pomalu postupuje.

Renální histopatologické parametry: hodnotící škála zánětu

Jak kontinuálně (hodnocení zánětu pomocí bodovací škály) tak kategoricky (žádný, mírný, střední, těžký).

Kontinuální škála (číselné skóre)

1. Nízké skóre (např. 0-3) Minimální zánětlivá aktivita
2. Vysoké skóre (např. ≥9) Rozsáhlé aktivní léze (nekróza, půlměsíčky, masivní infiltrace)

Kategorická škála (žádný, mírný, střední, těžký)

1. Žádný: Žádný významný zánět; pravděpodobně chronické nebo neaktivní onemocnění.
2. Mírný: Malé, fokální postižení; časné nebo kontrolované onemocnění.
3. Střední: Rozšířené, ale ne difúzní postižení; aktivní onemocnění vyžadující léčbu.
4. Těžký: Difúzní, agresivní zánět; vysoké riziko rychlé progrese k selhání ledvin.

Renální histopatologické parametry: Počet účastníků podle typu zánětu

Typ zánětu: žádný, mírný, středně těžký, těžký

Parametry indexu chronicity: Počet účastníků s glomerulární (nebo segmentální) sklerózou

0 = ≤10%

1. = 11-25%
2. = 26-50%
3. = ≥51%

Parametry indexu chronicity: Počet účastníků s vláknitými srpky

0 = žádné

1. = ≤25%
2. = 26-50% 3= >51%

Parametry indexu chronicity: Počet účastníků s atrofií tubulů

0 = ≤5%

1. = 6-25%
2. = 26-50%
3. = ≥51%

Parametry indexu chronicity: Počet účastníků s intersticiální fibrózou

0 = ≤5%

1. = 6-25%
2. = 26-50%
3. = ≥51%

Renální histopatologické parametry: Index chronicity

Skóre v rozmezí 0 až 12, vypočítané sečtením bodů z výše uvedených parametrů indexu chronicity (Glomerulární (nebo segmentální) skleróza, Fibrózní poloměsíčky, Tubulární atrofie a Intersticiální fibróza)

Nižší skóre znamená menší chronické poškození, vyšší skóre znamená větší jizvení a špatnou prognózu.

0-3 (Minimální až mírné)

→ Velmi malé nevratné poškození. Prognóza je obecně příznivá, pokud je také nízký index aktivity.

4-6 (Střední)

• Významné chronické změny; potenciál zotavení je omezený. 7-12 (Těžké)
• Rozsáhlé jizvení; imunosuprese pravděpodobně nezvratí poškození

Klinické události a výsledky: Počet účastníků s selháním ledvin během sledování

Ne Ano

Klinické události a výsledky: Čas od diagnózy C3G do selhání ledvin a čas od výchozího bodu do selhání ledvin

Obavy se týkají pouze pacientů se selháním ledvin během sledování

Klinické události a výsledky: Počet účastníků s dialýzou během sledování

Ne Ano Udržovací dialýza Jiné typy

Klinické události a výsledky: Čas od selhání ledvin do první dialýzy (měsíce)

Týká se pouze pacientů s dialýzou během sledování

Klinické události a výsledky: Čas od výchozího stavu k první dialýze (měsíce)

Pouze se týká pacientů s dialýzou během sledování

Klinické události a výsledky: Čas od selhání ledvin do zahájení udržovací dialýzy (měsíce)

Týká se pouze pacientů na udržovací dialýze během sledování

Klinické události a výsledky: Doba od diagnózy C3G do zahájení udržovací dialýzy (měsíce)

Týká se pouze pacientů na udržovací dialýze během sledování

Klinické události a výsledky: Doba od výchozího stavu k udržovací dialýze (měsíce)

Pouze u pacientů s udržovací dialýzou během sledování

Klinické události a výsledky: Počet účastníků s úplnou remisí (kontrolovanou) C3G během sledování

Ne Ano

Klinické události a výsledky: Počet účastníků s nefrotickým a nenefrotickým rozsahem proteinurie během sledování

Proteinurie mimo nefrotické rozmezí (0,15-3,5 g bílkovin ve 24hodinovém sběru moči) Proteinurie v nefrotickém rozmezí (> 3,5 g bílkovin ve 24hodinovém sběru moči)

Klinické události a výsledky: Počet účastníků s renálním relapsem, progresí do vyššího stádia CKD nebo chronickou náhradou renální funkce během sledování

Ne Ano Renální relaps Progrese do vyššího stadia CKD Chronická náhrada ledvinných funkcí

Klinické události a výsledky: Počet selhání transplantace na pacienta během sledování

Transplantační selhání je definováno jako následný záznam buď udržovací dialýzy, trvalé eGFR <15 ml/min/1,73 m², nebo retransplantace

Klinické události a výsledky: Počet účastníků s CKD a stádiem při 12měsíčním sledování

Ne Ano Stupeň 1 Stupeň 2 Stupeň 3 Stupeň 4 Stupeň 5

Klinické události a výsledky: Počet účastníků podle stavu transplantace při 12měsíčním sledování

Ne (vlastní ledvina) Ano Biopsií potvrzené onemocnění ve vlastní ledvině Žádný důkaz rekurence onemocnění Recidivující onemocnění v transplantované ledvině

Klinické události a výsledky: Počet účastníků s transplantací ledviny během sledování

Ne Ano Ne selhání transplantátu během sledování Selhání transplantátu během sledování

Klinické události a výsledky: Čas od selhání ledvin k transplantaci během sledování (měsíce)

Týká se pouze pacientů s transplantací ledviny (nebo selhání transplantace ledviny) během sledování

Klinické události a výsledky: Doba od transplantace během sledování do recidivy onemocnění C3G po transplantaci (měsíce)

Týká se pouze pacientů s transplantací ledviny (nebo selháním transplantace ledviny) během sledování a recidivou onemocnění C3G po transplantaci během sledování

Klinické události a výsledky: Čas od transplantace do selhání transplantace (měsíce)

Týká se pouze pacientů s transplantovanou ledvinou během sledování a selháním transplantátu během sledování

Klinické události a výsledky: Počet účastníků s recidivou onemocnění C3G po transplantaci a/nebo selhání transplantace

Vztahuje se pouze na pacienty s transplantací ledviny (nebo selháním transplantace ledviny) během sledování.

Ne Ano Recidiva onemocnění C3G po transplantaci Selhání transplantace Recidiva onemocnění C3G po transplantaci a selhání transplantace

Klinické události a výsledky: Čas od recidivy onemocnění C3G do selhání transplantace

Týká se pouze pacientů s kombinací transplantace ledvin během sledování, recidivy onemocnění C3G po transplantaci a následného selhání transplantace

Klinické události a výsledky: Čas od transplantace kdykoli po transplantaci k recidivě onemocnění C3G

Týká se pacientů s transplantací ledviny (nebo selháním ledvin) kdykoli, včetně výchozího stavu a sledování, a opakování C3G onemocnění po transplantaci kdykoli, včetně výchozího stavu a sledování

Klinické události a výsledky: Počet účastníků s úmrtím během sledování

Ne Ano

Klinické události a výsledky: Počet účastníků podle příčiny úmrtí

Týká se pouze pacientů, kteří během sledování zemřeli. Selhání ledvin Infekční onemocnění Kardiovaskulární onemocnění Jiné příčiny

Laboratorní měření: Sérový kreatinin nebo eGFR

Sérový kreatinin (preferovaný) nebo eGFR

Laboratorní měření: sklon eGFR během 24 měsíců před výchozím stavem

Průměrný sklon eGFR vypočtený pomocí vypočteného eGFR výchozího stavu a dostupných historických hodnot sérového kreatininu (preferováno) nebo eGFR

Laboratorní měření: Změna hlášeného eGFR od výchozí hodnoty po 12měsíční sledování, mL/min/1,73m²

Rozdíl v absolutní hodnotě hlášené eGFR mezi koncem sledování a vstupním stavem

Laboratorní měření: Rovnice použitá v hlášeném eGFR při 12měsíčním sledování

Použitá rovnice v hlášeném 12měsíčním sledování eGFR:

2021 CKD-EPI kreatinin 2021 CKD-EPI kreatinin-cystatin C 2012 CKD-EPI cystatin C MDRD (na základě kreatininu) Cockroft-Gault (na základě kreatininu) Schwartzova rovnice (na základě kreatininu) Nespecifikováno

Laboratorní měření: Kontrolní sérový kreatinin nebo eGFR 6 měsíců po výchozím měření

Sérový kreatinin (preferovaný) nebo eGFR 6 měsíců po výchozím měření

Laboratorní měření: Sklon eGFR během 12 měsíců po výchozím bodě, ml/min/1,73m²/rok

Průměrný sklon eGFR vypočítaný pomocí dostupných hodnot sérového kreatininu z následného sledování (preferovaně) nebo eGFR

Laboratorní měření: Změna vypočtené eGFR od výchozí hodnoty do 12. měsíce, ml/min/1,73m

Rozdíl v absolutní hodnotě vypočteného eGFR mezi koncem sledování a výchozí hodnotou

Laboratorní měření: Počet účastníků s proteinurií 24hodinový uPCR

Ne Ano 24hodinová uPCR < 1 g/g 24hodinová uPCR ≥ 1 g/g

Laboratorní měření: Počet účastníků s proteinurií při 12měsíčním sledování - náhodný poměr uPCR

Ne Ano Spot uPCR < 1 g/g Spot uPCR ≥ 1 g/g

Laboratorní měření: Proteinurie po 12 měsících, spot uPCR v g/g

Absolutní hodnota uPCR založená na jednorázovém odběru moči

Laboratorní měření: Proteinurie při 12měsíčním sledování, 24hodinový uPCR v g/g

Absolutní hodnota uPCR na základě 24hodinového sběru moči

Laboratorní měření: Změna proteinurie od výchozí hodnoty do 12měsíčního sledování, 24hodinový uPCR v g/g

Rozdíl v absolutní hodnotě 24hodinového uPCR od výchozího stavu po 12měsíční sledování, v g/g

Laboratorní měření: Změna proteinurie od výchozí hodnoty do 12měsíčního sledování, spot uPCR v g/g

Rozdíl v absolutní hodnotě spotového uPCR od výchozího stavu do 12měsíčního sledování, v g/g

Laboratorní měření: Změna proteinurie od výchozí hodnoty po 12měsíční sledování v mg/mmol - 24hodinové uPCR

Změna uPCR na základě 24hodinového sběru moči od výchozí hodnoty k 12měsíčnímu sledování, v mg/mmol Pod 100 mg/mmol Nad 100 mg/mmol

Laboratorní měření: Změna proteinurie od výchozí hodnoty po 12měsíční sledování v mg/mmol - spot uPCR

Změna uPCR na základě jednorázového odběru moči od výchozího stavu po 12měsíční sledování, v mg/mmol Pod 100 mg/mmol Nad 100 mg/mmol

Laboratorní měření: Změna proteinurie od výchozího stavu do 12měsíčního sledování v g/g - 24hodinový uPCR

Změna uPCR na základě 24hodinového sběru moči od výchozího stavu k 12měsíčnímu sledování, v mg/mmol Pod 1 g/g Nad 1 g/g

Laboratorní měření: Změna proteinurie od výchozí hodnoty do 12měsíčního sledování v g/g - spot uPCR

Změna uPCR na základě odběru jednorázové moči od výchozí hodnoty po 12měsíční sledování, v mg/mmol Pod 1 g/g Nad 1 g/g

Laboratorní měření: Počet účastníků s albuminurií

Ne Ano

Laboratorní měření: Počet účastníků s albuminurií při 12měsíčním sledování - náhodná uACR

Ne Ano

Laboratorní měření: Albuminurie při 12měsíčním sledování, 24hodinové uACR v g/g

Absolutní hodnota uACR na základě 24hodinového sběru moči

Laboratorní měření: Albuminurie při 12měsíčním sledování, spot uACR v g/g

Absolutní hodnota uACR na základě sběru jednorázového vzorku moči

Laboratorní měření: Změna albuminurie od výchozí hodnoty k 12měsíčnímu sledování, 24hodinová uACR v g/g

Rozdíl v absolutní hodnotě 24hodinové uACR od výchozí hodnoty do 12měsíčního sledování

Laboratorní měření: Změna albuminurie od výchozího stavu do 12měsíčního sledování, náhodný poměr albuminu a kreatininu v moči (uACR) v g/g

Rozdíl v absolutní hodnotě spot uACR od výchozí hodnoty k 12měsíčnímu sledování

Laboratorní měření: Počet účastníků s Hematurií testovacím proužkem

Ne Ano Mikroskopické Makroskopické

Laboratorní měření: Hematurie - Počet účastníků podle výsledků vyšetření moči

0–2 červené krvinky

≥3 červené krvinky

Laboratorní měření: Hematurie - analýza moči, počet červených krvinek

Počet červených krvinek zjištěných analýzou moči

Laboratorní měření: Změna hematurie od výchozí hodnoty k 12měsíčnímu sledování

Žádná změna Z ne na ano Z ano na ne

Laboratorní měření: Změna hematurie v moči od výchozí hodnoty po 12měsíční sledování, počet červených krvinek

Rozdíl v absolutním počtu červených krvinek zjištěných analýzou moči od výchozího stavu do 12měsíčního sledování

Laboratorní měření: Počet účastníků s přítomností autoprotilátek

Žádná přítomnost některého z následujících autoprotilátek: C3NeF, C4NeF, C5NeF, autoprotilátky proti faktoru H, autoprotilátky proti faktoru B, autoprotilátky proti C3b

Laboratorní měření: CH50 a CH100

CH50: 50% aktivita klasické dráhy komplementu CH100: Celková aktivita klasické dráhy komplementu

Laboratorní měření: AH50 a AH100

AH50: 50% aktivita alternativní dráhy komplementu AH100: Celková aktivita alternativní dráhy komplementu

Laboratorní měření: Wieslab aktivita alternativní dráhy komplementu

Wieslab hodnoty aktivity jsou poskytovány na stupnici, kde 100% aktivity představuje normální aktivitu. Úplná inhibice alternativní dráhy odpovídá hodnotě 0

Laboratorní měření: Sérový C3, Sérový C4 a Sérový C5

Referenční rozmezí séra C3: LLN = 4,33-5,00 µmol/l ; ULN = 9,05-11,16 µmol/l Referenční rozmezí séra C4: LLN = 0,50-0,70 µmol/l ; ULN = 2,00-2,60 µmol/l Referenční rozmezí séra C5: LLN = 50 µg/ml ; ULN = 115 µg/ml

Laboratorní měření: Degradace fibrinogenu; (FD)

Referenční rozmezí:

LLN = 1437 µg/L ULN = 3966 µg/L

Laboratorní měření: fragment a komplementového faktoru B (Ba)

Referenční rozmezí:

LLN = 338 ng/mL ULN = 1164 ng/mL

Laboratorní měření: fragment b komplementového faktoru B (Bb)

Referenční rozmezí:

LLN = 0,49 mg/L ULN = 1,42 mg/L

Laboratorní měření: rozpustný terminální komplementový aktivační fragment (sC5b-9)

Referenční rozmezí: LLN = 95 µg/L ULN = 467 µg/L

Řízení onemocnění: Počet účastníků podle stavu očkování a profylaktické léčby antibiotiky na začátku studie

Očkovací stav na začátku studie Neisseria meningitidis Staphylococcus pneumoniae Očkován proti oběma bakteriím Obdržel profylaktickou antibiotickou léčbu

Řízení onemocnění: Počet účastníků podle denní dávky Iptacopanu

Denní dávka iptakopanu na začátku a na konci sledování (nebo při ukončení léčby)

Řízení onemocnění: Počet účastníků podle změny denní dávky Iptacopanu od výchozího stavu do konce sledování

Zvýšení dávky Snížení dávky Žádná úprava

Řízení onemocnění: Čas do první úpravy dávkování iptakopanu (dny)

Čas od výchozí hodnoty k první úpravě denní dávky iptacopanu

Disease management: Počet účastníků podle důvodu úpravy dávkování iptacopanu během sledování

Důvod úpravy dávkování iptakopanu během sledování

Řízení onemocnění: Vynechaná nebo opožděná dávka iptacopanu během sledování

0 1-2 3-4 5 a více

Řízení onemocnění: Počet účastníků s předchozím užíváním imunosupresivních léků

Imunosupresivní medikace užívaná před výchozím vyšetřením a/nebo vysazená před výchozím vyšetřením.

Ne Ano Kortikosteroidy Prednisolon Methylprednisolon Cyklofosfamid Inhibitory komplementu Inhibitory C5 (např. eculizumab) Ostatní inhibitory komplementu (specifikujte) Mykofenolát mofetil Rituximab Takrolimus mTORi (everolimus/sirolimus) Ostatní medikace C3G (specifikujte)

Řízení onemocnění: Čas od diagnózy C3G do prvního inhibitoru komplementu před výchozím měřením

Obavy se týkají pouze pacientů s předchozím užíváním inhibitorů komplementu.

Řízení onemocnění: Počet účastníků podle souběžných léčebných postupů C3G

Použití jiné léčby C3G současně s iptacopanem. Ne Ano ACEi/ARB Kortikosteroidy Prednisolon Methylprednisolon Cyklofosfamid Inhibitory komplementu Inhibitory C5 (např. eculizumab) Jiné inhibitory komplementu (specifikujte) Mykofenolát mofetil Rituximab SGLT2i Takrolimus mTORi (everolimus/sirolimus) Jiné léky na C3G (specifikujte)

Řízení onemocnění: Délka léčby C3G během sledování

Délka každé z následujících léčeb C3G během sledování:

ACEi/ARB Kortikosteroidy Prednisolon Methylprednisolon Cyklofosfamid Inhibitory komplementu Inhibitory C5 (např. eculizumab) Jiné inhibitory komplementu (specifikujte) Mykofenolát mofetil Rituximab SGLT2i Takrolimus mTORi (everolimus/sirolimus) Jiné léky na C3G (specifikujte)

Řízení onemocnění: Počet účastníků podle důvodu ukončení léčby C3G během sledování

léčba během sledování: ACEi/ARB Kortikosteroidy Prednisolon Methylprednisolon Cyklofosfamid Inhibitory komplementu Inhibitory C5 (např. eculizumab) Jiné inhibitory komplementu (specifikujte) Mykofenolát mofetil Rituximab SGLT2i Takrolimus mTORi (everolimus/sirolimus) Jiná C3G medikace (specifikujte)

Řízení onemocnění: Počet účastníků s antibiotickou léčbou související s C3G během sledování

Během sledování žádná antibiotická léčba Ano

Řízení onemocnění: Dodržování léčby iptacopanem - PDC

PDC vypočteno jako celkový počet dnů mezi zahájením léčby iptacopanem a ukončením léčby nebo úmrtím. Pacienti jsou cenzurováni při odhlášení ze studie nebo při dosažení konce sledování.

Řízení onemocnění: Počet účastníků podle dodržování léčby iptacopanem

PDC < 80 % PDC ≥ 80 %

Řízení onemocnění: Počet účastníků s ukončením léčby iptacopanem během sledování

Počet účastníků s ukončením léčby iptacopanem během sledování a důvod ukončení léčby iptacopanem

Disease management: Time to iptacopan treatment discontinuation - TTD

Čas od zahájení léčby iptacopanem do ukončení léčby iptacopanem nebo úmrtí. Pacienti jsou cenzurováni při odhlášení ze studie nebo po dosažení konce sledování.

Řízení onemocnění: Počet účastníků se změnou léčby C3G po ukončení léčby iptacopanem

Důvod ukončení každé z následujících léčebných postupů C3G během sledování:

ACE inhibitory/ARB Kortikosteroidy Prednisolon Methylprednisolon Cyklofosfamid Inhibitory komplementu C5 inhibitory (např. eculizumab) Ostatní inhibitory komplementu (specifikujte) Mykofenolát mofetil Rituximab SGLT2 inhibitory Takrolimus mTOR inhibitory (everolimus/sirolimus) Ostatní léčiva pro C3G (specifikujte)

Řízení onemocnění: Počet účastníků podle léčby antibiotiky související s C3G během sledování

Jakákoli antibiotická terapie během sledování Ne Ano

Řízení onemocnění: Dodržování léčby iptacopanem - PDC, %

PDC vypočítán jako celkový počet dní mezi zahájením léčby iptakopanem a ukončením léčby nebo úmrtím. Pacienti jsou cenzurováni při odhlášení z léčby nebo při dosažení konce sledování.

Řízení onemocnění: Dodržování léčby iptacopanem, n (%)

PDC < 80% PDC ≥ 80%

Řízení onemocnění: Počet účastníků, kteří přerušili léčbu iptacopanem během sledování

Ukončení léčby iptacopanem bez obnovení během sledovacího období. Ne Ano

Řízení onemocnění: Počet účastníků podle důvodu ukončení léčby přípravkem iptacopan, n (%)

Pouze u pacientů s ukončením léčby iptacopanem během sledování. Infekce Jiné nežádoucí účinky Úmrtí Ztráta ze sledování Jiné důvody (potenciálně definované během analýzy)

Řízení onemocnění: Čas do ukončení léčby iptacopanem - TTD, dny

Čas od zahájení léčby iptacopanem do ukončení léčby iptacopanem nebo úmrtí. Pacienti jsou cenzurováni při odhlášení ze studie nebo při dosažení konce sledování.

Řízení onemocnění: Změna léčby C3G po ukončení iptacopanu, n (%)

Pouze u pacientů s ukončením léčby iptacopanem během sledování. Ne Ano ACEi/ARB Kortikosteroidy Prednisolon Methylprednisolon Cyklofosfamid Inhibitory komplementu Inhibitory C5 (např. eculizumab) Ostatní inhibitory komplementu (specifikujte) Mykofenolát mofetil Rituximab SGLT2i Takrolimus mTORi (everolimus/sirolimus) Ostatní léky na C3G (specifikujte)

Využívání zdravotnických zdrojů: Počet hospitalizací během 12měsíčního období před výchozím bodem

Počet hospitalizací z jakékoli příčiny během 12měsíčního období před výchozím stavem

Využívání zdravotnických zdrojů: Počet účastníků podle příčiny první hospitalizace během 12měsíčního období před výchozím bodem

Týká se pouze pacientů s 1 nebo více hospitalizacemi během 12měsíčního období před vstupem do studie.

Využití zdravotnických zdrojů: Délka první hospitalizace během 12měsíčního období před výchozím měřením

Zahrnuje pouze pacienty s 1 nebo více hospitalizacemi během 12měsíčního období před výchozím bodem

Využívání zdravotnických zdrojů: Počet účastníků podle příčiny první rehospitalizace po první hospitalizaci během 12měsíčního období před výchozím stavem

Pouze u pacientů se 2 nebo více hospitalizacemi během 12měsíčního období před výchozím stavem

Využití zdravotnických zdrojů: Délka první readmise po první hospitalizaci během 12měsíčního období před výchozím bodem

Týká se pouze pacientů se 2 nebo více hospitalizacemi během 12měsíčního období před výchozím měřením

Využívání zdravotnických zdrojů: Počet hospitalizací z důvodu infekce během 12měsíčního období před výchozím bodem

Počet hospitalizací v důsledku infekce během 12měsíčního období před výchozím stavem podle typu (včetně patogenu) infekcí

Využití zdravotnických zdrojů: Počet hospitalizací během sledování

Počet hospitalizací, z jakéhokoli důvodu, od výchozího stavu do 12měsíčního sledování

Využívání zdravotnických zdrojů: Počet účastníků podle příčiny první hospitalizace během sledování

Zahrnuje pouze pacienty s 1 nebo více hospitalizacemi během sledovaného období.

Kategorie budou definovány ve fázi analýzy.

Využívání zdravotnických zdrojů: Délka první hospitalizace během sledování

Týká se pouze pacientů s 1 nebo více hospitalizacemi během sledovacího období

Využívání zdravotnických zdrojů: Počet účastníků podle příčiny první rehospitalizace po první hospitalizaci během sledování

Pouze u pacientů se 2 nebo více hospitalizacemi během sledovaného období.

Kategorie budou definovány ve fázi analýzy.

Využívání zdravotnických zdrojů: Délka první čtené hospitalizace po první hospitalizaci během sledování

Pouze u pacientů se 2 nebo více hospitalizacemi během sledovacího období

Využívání zdravotnických zdrojů: Počet hospitalizací způsobených infekcí během sledování

Počet hospitalizací v důsledku infekce během sledování a typ infekcí (včetně patogenu)