CHART-C3G/CLNP023B12011

Iptacopan

Patients adultes atteints de C3G initiant un traitement par iptacopan dans le cadre des soins de routine

Autre: Iptacopan

Il n'y a pas d'attribution de traitement pour les études NIS. Les patients recevant de l'Iptacopan sur ordonnance seront inclus.

Autres noms:

• LNP023B

Démographie : Nombre de patients par âge

Âge de base en années

Démographie : Nombre de patients par sexe

Femme Homme

Démographie : Nombre de patients par site

Hôpital universitaire Autres sites

Démographie : Indice de masse corporelle

Indice de masse corporelle rapporté à la ligne de base, ou la valeur la plus proche avant la ligne de base.
En l'absence d'enregistrements pour l'indice de masse corporelle, il peut être calculé à l'aide des enregistrements de taille et de poids.

Démographie : Nombre de patients avec biopsie confirmant une C3G

Non Oui

Symptômes cliniques : Protéinurie - Nombre de participants par uPCR de 24 heures

Non Oui uPCR de 24 heures < 1 g/g uPCR de 24 heures ≥ 1 g/g

Protéinurie - Nombre de participants par uPCR ponctuel

Non Oui Spot uPCR < 1 g/g Spot uPCR ≥ 1 g/g

Protéinurie, rapport protéine/créatinine urinaire sur 24 heures en g/g

Valeur absolue de l'uPCR basée sur un recueil d'urine de 24 heures

Proteinurie, uPCR sur échantillon ponctuel en g/g

Valeur absolue de la protéinurie sur un échantillon d'urine isolée

Symptômes cliniques : Albuminurie

Non Oui

Albuminurie - Nombre de participants par uACR ponctuel

Non Oui

Albuminurie, uACR sur 24 heures en g/g

Valeur absolue du uACR basée sur un recueil d'urines de 24 heures

Albuminurie, uACR ponctuel en g/g

Non Oui

Symptômes cliniques : Nombre de participants selon les résultats de l'hématurie - bandelette réactive

Non Oui Microscopique (≥3 globules rouges/champ) Macroscopique (visible à l'œil nu)

Hématurie - Nombre de participants selon les résultats d'analyse d'urine

0-2 globules rouges

≥3 globules rouges

Hématurie - analyse d'urine, nombre de globules rouges

Nombre de globules rouges détectés par analyse d'urine

Symptômes cliniques : Nombre de participants présentant un œdème

Présence d'œdème. Non Oui

Symptômes cliniques : Pression artérielle systolique et diastolique

Mesure de la pression artérielle

Symptômes cliniques : Nombre de participants souffrant d'hypertension

Défini comme une pression artérielle systolique ≥140 mmHg ou une pression artérielle diastolique ≥90 mmHg Non Oui

Symptômes cliniques : Créatinine sérique au départ de l'étude

Valeur absolue de la créatinine sérique

Symptômes cliniques : DFGe rapporté à l'inclusion

Basé sur les dossiers médicaux de la DFGe

Symptômes cliniques : Nombre de participants par équation utilisée pour le DFGe rapporté au départ

2021 CKD-EPI créatinine 2021 CKD-EPI créatinine-cystatine C 2012 CKD-EPI cystatine C 2012 CKD-EPI créatinine-cystatine C 2009 CKD-EPI créatinine MDRD (basé sur la créatinine) Cockroft-Gault (basé sur la créatinine) Équation de Schwartz (basé sur la créatinine) Non spécifié

Symptômes cliniques : eGFR calculé à la baseline

DFGe calculé dans l'analyse de l'étude

Symptômes cliniques : C3 sérique à l'inclusion

Plage de référence : LLN = 4,33-5,00 μmol/L ULN = 9,05-11,16 μmol/L

Événements cliniques et résultats : Temps écoulé depuis le diagnostic de C3G (jours/mois)

Temps écoulé entre le premier diagnostic de C3G et la ligne de base

Événements cliniques et résultats : Nombre de participants atteints de maladie rénale chronique (MRC) et stade

Non Oui Étape 1 Étape 2 Étape 3 Étape 4 Étape 5

Événements et résultats cliniques : Nombre de participants avec antécédents d'insuffisance rénale

Non Oui (l'une des catégories ci-dessous) eGFR ≤ 15 Antécédents de dialyse Antécédents de greffe rénale

Événements et résultats cliniques : Nombre de participants selon le statut de dialyse

Non Oui Dialyse au diagnostic de C3G Dialyse d'entretien Autres types

Événements cliniques et résultats : Délai entre le diagnostic de C3G et la dialyse (mois)

Concernent uniquement les patients sous dialyse au moment du début de l'étude ou avant

Événements cliniques et résultats : Temps entre la dialyse et la ligne de base (mois)

Concerns only patients with dialysis at or before baseline

Événements cliniques et résultats : Nombre de participants selon le statut de transplantation à l'inclusion

Non (rein natif) Oui Maladie confirmée par biopsie dans le rein natif Aucune preuve de récidive de la maladie Maladie récurrente dans le rein transplanté

Événements cliniques et résultats : Temps entre le diagnostic de C3G et la transplantation rénale avant la ligne de base (mois)

Ne concerne que les patients ayant subi une greffe de rein (ou un échec de greffe rénale) au moment de l'inclusion ou avant

Événements cliniques et résultats : Temps écoulé entre la transplantation rénale et la ligne de base (mois)

Concernent uniquement les patients ayant subi une greffe de rein (ou un échec de greffe de rein) au moment de l'inclusion ou avant celle-ci

Événements et résultats cliniques : Nombre de participants présentant une récidive de la maladie C3G après la transplantation et/ou un échec de la transplantation

Ne concerne que les patients ayant reçu une transplantation rénale (ou ayant eu un échec de transplantation rénale) à la date de référence ou avant celle-ci.

Non Oui

Événements cliniques et résultats : Nombre de participants présentant des comorbidités

Par exemple, antécédents d'insuffisance cardiaque, antécédents d'accident vasculaire cérébral, diabète sucré, démence, tumeur maligne

Paramètres histopathologiques rénaux : Nombre de participants présentant des kystes

Non Oui

Paramètres histopathologiques rénaux : Nombre de participants présentant des tumeurs

Non Oui

Paramètres histopathologiques rénaux : Nombre de participants présentant une fibrose interstitielle ou une atrophie tubulaire

Légère Modérée Sévère

Paramètres histopathologiques rénaux : Nombre de participants présentant une glomérulosclérose

Légère Modérée Sévère

Paramètres histopathologiques rénaux : Hypercellularité endocapillaire

Présence de cellules dans les anses capillaires avec occlusion des anses 0 = 0 % (Essentiellement normal ou sans lésion)

1. = 1-25 % (Seule une petite fraction des anses est occluse par une hypercellularité)
2. = 26-50 % (Environ un quart à la moitié des anses présentent une occlusion)
3. = ≥51 % (Plus de la moitié des anses sont occluses, indiquant une prolifération endocapillaire étendue)

Paramètres histopathologiques rénaux : Neutrophiles dans les lumières capillaires (chaque glomérule est noté)

0 = 0 % (Absence de neutrophiles dans toutes les anses capillaires du glomérule)

1. = 1-25 % (Atteinte légère : neutrophiles présents dans jusqu'à ¼ des anses)
2. = 26-50 % (Atteinte modérée : neutrophiles dans environ ¼ à la moitié des anses)
3. = ≥51 % (Atteinte sévère : neutrophiles dans plus de la moitié des anses)

Paramètres histopathologiques rénaux : Hypercellularité mésangiale

Plus de 4 cellules dans une zone mésangiale éloignée du hile

0 = 0% (Aucune zone mésangiale avec >4 cellules)

1. = 1-25% (Atteinte légère : 1-25% des zones mésangiales présentent une hypercellularité)
2. = 26-50% (Atteinte modérée : 26-50% des zones mésangiales affectées)
3. = ≥51% (Atteinte sévère : Plus de la moitié des zones mésangiales présentent une hypercellularité)

Paramètres histopathologiques rénaux : Nécrose

La nécrose dans la pathologie glomérulaire fait référence à des lésions destructives actives caractérisées par :

Rupture de la membrane basale glomérulaire (MBG) Exsudation de fibrine dans l'espace de Bowman ou les anses capillaires Caryorrhexie (fragmentation des noyaux des cellules inflammatoires) - au moins 2 de ces 3 lésions doivent être présentes pour répondre aux critères de nécrose.

0 = 0% (Aucun glomérule ne présente de nécrose)

1. = 1-10% (Légère : 1-10% des glomérules présentent une nécrose)
2. = 11-25% (Modérée : 11-25% des glomérules touchés)
3. = ≥25% (Sévère : Plus de 25% des glomérules présentent une nécrose)

Paramètres histopathologiques rénaux : Croissants cellulaires ou fibrocellulaires

0 = 0 % (Pas de croissants dans aucun glomérule)

1. = 1-10 % (Léger : 1-10 % des glomérules ont des croissants)
2. = 11-25 % (Modéré : 11-25 % des glomérules affectés)
3. = >25 % (Sévère : Plus de 25 % des glomérules présentent des croissants)

Paramètres histopathologiques rénaux : Indice d'activité

Un score entre 0 et 15, calculé en additionnant les scores des paramètres de l'indice d'activité ci-dessus (Hypercellularité endocapillaire, Neutrophiles dans les lumières capillaires, Hypercellularité mésangiale, Nécrose et Croissants cellulaires ou fibrocellulaires).

Score 0 : Aucune lésion active. Le rein ne présente que des modifications chroniques, sans inflammation en cours.

Un score plus élevé implique une activité non agressive, et les lésions rénales sont probablement stables ou évoluent lentement.

Paramètres histopathologiques rénaux : échelle d'évaluation du score d'inflammation

À la fois de manière continue (échelle d'évaluation de l'inflammation par score) et de manière catégorielle (aucune, légère, modérée, sévère).

Échelle continue (score numérique)

1. Score bas (par ex., 0-3) : Activité inflammatoire minimale
2. Score élevé (par ex., ≥9) : Lésions actives étendues (nécrose, croissants, infiltration importante)

Échelle catégorielle (Aucune, Légère, Modérée, Sévère)

1. Aucune : Pas d'inflammation significative ; maladie probablement chronique ou inactive.
2. Légère : Atteinte focale limitée ; maladie précoce ou contrôlée.
3. Modérée : Atteinte étendue mais non diffuse ; maladie active nécessitant un traitement.
4. Sévère : Inflammation diffuse et agressive ; risque élevé de progression rapide vers l'insuffisance rénale.

Paramètres histopathologiques rénaux : Nombre de participants par type d'inflammation

Type d'inflammation : aucune, légère, modérée, sévère

Paramètres de l'indice de chronicité : Nombre de participants avec une sclérose glomérulaire (ou segmentaire)

0 = ≤10%

1. = 11-25%
2. = 26-50%
3. = ≥51%

Paramètres de l'indice de chronicité : Nombre de participants avec des croissants fibreux

0 = aucun

1. = ≤25%
2. = 26-50% 3= >51%

Paramètres de l'indice de chronicité : Nombre de participants avec atrophie tubulaire

0 = ≤5%

1. = 6-25%
2. = 26-50%
3. = ≥51%

Paramètres de l'indice de chronicité : Nombre de participants avec fibrose interstitielle

0 = ≤5%

1. = 6-25%
2. = 26-50%
3. = ≥51%

Paramètres histopathologiques rénaux : Indice de chronicité

Un score compris entre 0 et 12, calculé en additionnant les scores des paramètres de l'indice de chronicité ci-dessus (sclérose glomérulaire (ou segmentaire), croissants fibreux, atrophie tubulaire et fibrose interstitielle)

Des scores plus bas indiquent moins de dommages chroniques, des scores plus élevés indiquent plus de cicatrisation et un pronostic défavorable.

0-3 (Minime à Léger)

→ Très peu de dommages irréversibles. Le pronostic est généralement favorable si l'indice d'activité est également bas.

4-6 (Modéré)

• Changements chroniques significatifs ; le potentiel de récupération est limité. 7-12 (Sévère)
• Cicatrisation étendue ; l'immunosuppression est peu susceptible d'inverser les dommages

Événements cliniques et résultats : Nombre de participants ayant présenté une insuffisance rénale pendant le suivi

Non Oui

Événements et résultats cliniques : Temps entre le diagnostic de C3G et l'insuffisance rénale, et temps entre la ligne de base et l'insuffisance rénale

Ne concerne que les patients souffrant d'insuffisance rénale au cours du suivi

Événements cliniques et résultats : Nombre de participants ayant nécessité une dialyse durant le suivi

Non Oui Dialyse de maintenance Autres types

Événements cliniques et résultats : Temps entre l'insuffisance rénale et la première dialyse (mois)

Ne concerne que les patients sous dialyse pendant le suivi

Événements cliniques et résultats : Temps écoulé entre le début de l'étude et la première dialyse (mois)

Ne concerne que les patients sous dialyse pendant le suivi

Événements cliniques et résultats : Temps entre l'insuffisance rénale et la dialyse d'entretien (mois)

Concerns only patients with maintenance dialysis during follow-up

Événements cliniques et résultats : Temps entre le diagnostic de C3G et la dialyse de maintien (mois)

Ne concerne que les patients sous dialyse d'entretien pendant le suivi

Événements cliniques et résultats : Temps écoulé depuis la ligne de base jusqu'à la dialyse d'entretien (mois)

Ne concerne que les patients sous dialyse d'entretien pendant le suivi

Événements cliniques et résultats : Nombre de participants présentant une rémission complète (contrôlée) de la C3G pendant le suivi

Non Oui

Événements et résultats cliniques : Nombre de participants présentant une protéinurie de type néphrotique et non néphrotique pendant le suivi

Protéinurie non néphrotique (0,15-3,5 g de protéines dans une collecte d'urine de 24 heures) Protéinurie néphrotique (> 3,5 g de protéines dans une collecte d'urine de 24 heures)

Événements et résultats cliniques : Nombre de participants présentant une rechute rénale, une progression vers un stade d'IRC plus avancé ou nécessitant un traitement de suppléance rénale chronique pendant le suivi

Non Oui Rechute rénale Progression vers un stade d'IRC plus élevé Traitement de suppléance rénale chronique

Événements et résultats cliniques : Nombre d'échecs de greffe par patient pendant le suivi

L'échec de greffe est défini comme un dossier de suivi indiquant soit une dialyse d'entretien, un DFGe soutenu <15 mL/min/1,73m², soit une re-greffe

Événements cliniques et résultats : Nombre de participants atteints de MRC et stade au suivi de 12 mois

Non Oui Stade 1 Stade 2 Stade 3 Stade 4 Stade 5

Événements cliniques et résultats : Nombre de participants selon le statut de transplantation au suivi de 12 mois

Non (rein natif) Oui Maladie confirmée par biopsie dans le rein natif Aucune preuve de récidive de la maladie Maladie récurrente dans le rein transplanté

Événements cliniques et résultats : Nombre de participants ayant bénéficié d'une greffe rénale pendant le suivi

Non Oui Non échec de greffe pendant le suivi Échec de greffe pendant le suivi

Événements cliniques et résultats : Temps entre l'insuffisance rénale et la transplantation pendant le suivi (mois)

Concernent uniquement les patients ayant bénéficié d'une transplantation rénale (ou présentant un échec de transplantation rénale) pendant le suivi

Événements cliniques et résultats : Délai entre la transplantation et la récidive de la maladie C3G après la transplantation (mois) pendant le suivi

Ne concerne que les patients ayant bénéficié d'une greffe de rein (ou présentant un échec de greffe rénale) au cours du suivi et une récidive de la maladie C3G post-greffe pendant le suivi

Événements cliniques et résultats : Temps écoulé entre la transplantation et l'échec de la transplantation (mois)

Concerns only patients with a kidney transplant during follow-up and a transplant failure during follow-up

Événements et résultats cliniques : Nombre de participants avec récidive de la maladie C3G post-transplantation et/ou échec de la transplantation

Concernent uniquement les patients ayant subi une transplantation rénale (ou un échec de transplantation rénale) pendant le suivi.

Non Oui Récurrence de la maladie C3G post-transplantation Échec de la transplantation Récurrence de la maladie C3G post-transplantation et échec de la transplantation

Événements cliniques et résultats : Délai entre la récidive de la maladie C3G et l'échec de la transplantation

Ne concerne que les patients présentant la combinaison de transplantation rénale pendant le suivi, de récidive de la maladie C3G après la transplantation et d'échec ultérieur de la transplantation

Événements cliniques et résultats : Temps écoulé depuis la transplantation jusqu'à la récidive de la maladie C3G après la transplantation à tout moment

Concerne les patients avec une greffe rénale (ou une insuffisance rénale) à tout moment, y compris au départ et lors du suivi, et la récidive de la maladie C3G post-greffe à tout moment, y compris au départ et lors du suivi

Événements cliniques et résultats : Nombre de participants avec décès pendant le suivi

Non Oui

Événements cliniques et résultats : Nombre de participants par cause de décès

Ne concerne que les patients décédés pendant le suivi. Insuffisance rénale Maladie infectieuse Maladie cardiovasculaire Autres causes

Mesures de laboratoire : Créatinine sérique ou DFGe

Créatinine sérique (préférable) ou DFGe

Mesures de laboratoire : pente du DFGe pendant les 24 mois précédant la valeur de base

Pente moyenne du DFGe calculée à l'aide du DFGe calculé de base et des valeurs historiques disponibles de créatinine sérique (préféré) ou du DFGe

Mesures de laboratoire : Variation de la DFGe rapportée entre la valeur initiale et le suivi à 12 mois, mL/min/1,73m²

Différence en valeur absolue du DFGe rapporté entre la fin du suivi et la valeur initiale

Mesures de laboratoire : Équation utilisée dans le DFGe rapporté au suivi de 12 mois

Équation utilisée dans le suivi de la DFGe rapporté à 12 mois :

2021 CKD-EPI créatinine 2021 CKD-EPI créatinine-cystatine C 2012 CKD-EPI cystatine C MDRD (basée sur la créatinine) Cockroft-Gault (basée sur la créatinine) Équation de Schwartz (basée sur la créatinine) Non spécifié

Mesures de laboratoire : Suivi de la créatinine sérique ou du DFGe 6 mois après le début de l'étude

Créatinine sérique (préférée) ou DFGe à 6 mois après la ligne de base

Mesures de laboratoire : pente du DFGe pendant les 12 mois suivant le départ de l'étude, mL/min/1,73m²/an

Pente moyenne de la DFGe calculée en utilisant les valeurs de créatinine sérique disponibles au suivi (préférable) ou la DFGe

Mesures de laboratoire : Variation de la eGFR calculée par rapport à la valeur initiale à 12 mois, mL/min/1.73m²

Différence en valeur absolue du DFGe calculé entre la fin du suivi et la valeur initiale

Mesures de laboratoire : Nombre de participants avec une protéinurie (uPCR sur 24 heures)

Non Oui uPCR 24 heures < 1 g/g uPCR 24 heures ≥ 1 g/g

Mesures de laboratoire : Nombre de participants avec protéinurie au suivi de 12 mois - uPCR sur échantillon ponctuel

Non Oui Spot uPCR < 1 g/g Spot uPCR ≥ 1 g/g

Mesures de laboratoire : Protéinurie à 12 mois, uPCR ponctuelle en g/g

Valeur absolue de l'uPCR basée sur un recueil d'urine isolée

Mesures de laboratoire : Protéinurie au suivi de 12 mois, uPCR de 24 heures en g/g

Valeur absolue de l'uPCR basée sur une collecte d'urine de 24 heures

Mesures de laboratoire : Évolution de la protéinurie du début de l'étude jusqu'au suivi à 12 mois, uPCR sur 24 heures en g/g

Différence en valeur absolue de l'uPCR sur 24 heures entre la valeur initiale et le suivi à 12 mois, en g/g

Mesures de laboratoire : Variation de la protéinurie entre la valeur de base et le suivi à 12 mois, uPCR sur échantillon ponctuel en g/g

Différence de la valeur absolue de l'uPCR sur spot entre la valeur initiale et le suivi à 12 mois, en g/g

Mesures de laboratoire : Variation de la protéinurie de la valeur initiale au suivi de 12 mois en mg/mmol - uPCR de 24 heures

Variation de l'uPCR basée sur une collecte d'urine de 24 heures de la valeur initiale au suivi à 12 mois, en mg/mmol Inférieur à 100 mg/mmol Supérieur à 100 mg/mmol

Mesures de laboratoire : Variation de la protéinurie de la valeur initiale au suivi à 12 mois en mg/mmol - uPCR sur échantillon ponctuel

Changement de l'uPCR basé sur un recueil d'urine sur échantillon ponctuel du point de départ au suivi à 12 mois, en mg/mmol En dessous de 100 mg/mmol Au-dessus de 100 mg/mmol

Mesures de laboratoire : Variation de la protéinurie de la valeur initiale au suivi de 12 mois en g/g - uPCR de 24 heures

Variation de l'uPCR basée sur une collecte d'urine de 24 heures, du départ au suivi à 12 mois, en mg/mmol En dessous de 1 g/g Au-dessus de 1 g/g

Mesures de laboratoire : Changement de la protéinurie par rapport à la valeur de base jusqu'au suivi de 12 mois en g/g - uPCR sur échantillon ponctuel

Variation de l'uPCR basée sur un prélèvement d'urine ponctuel de la valeur initiale au suivi à 12 mois, en mg/mmol
En dessous de 1 g/g
Au-dessus de 1 g/g

Mesures de laboratoire : Nombre de participants atteints d'albuminurie

Non Oui

Mesures de laboratoire : Nombre de participants avec albuminurie au suivi de 12 mois - uACR sur échantillon ponctuel

Non Oui

Mesures de laboratoire : Albuminurie au suivi de 12 mois, uACR de 24 heures en g/g

Valeur absolue du RACu basée sur une collecte d'urine de 24 heures

Mesures de laboratoire : Albuminurie au suivi de 12 mois, uACR ponctuel en g/g

Valeur absolue de l'uACR basée sur un échantillon d'urine isolé

Mesures de laboratoire : Variation de l'albuminurie entre la valeur initiale et le suivi à 12 mois, uACR sur 24 heures en g/g

Différence en valeur absolue de l'uACR sur 24 heures entre le début de l'étude et le suivi à 12 mois

Mesures de laboratoire : Variation de l'albuminurie de la valeur initiale au suivi de 12 mois, uACR sur échantillon ponctuel en g/g

Différence de la valeur absolue du rapport albumine/créatinine urinaire (RACU) ponctuel entre la valeur initiale et le suivi à 12 mois

Mesures de laboratoire : Nombre de participants avec hématurie à la bandelette

Non Oui Microscopique Macroscopique

Mesures de laboratoire : Hématurie - Nombre de participants par résultats d'analyse d'urine

0-2 globules rouges

≥3 globules rouges

Mesures de laboratoire : Hématurie - analyse d'urine, nombre de globules rouges

Nombre de globules rouges détectés par analyse d'urine

Mesures de laboratoire : Changement de l'hématurie par rapport à la valeur initiale jusqu'au suivi à 12 mois

Aucun changement De non à oui De oui à non

Mesures de laboratoire : Évolution de l'hématurie à l'analyse d'urine entre le début de l'étude et le suivi à 12 mois, nombre de globules rouges

Différence en nombre absolu de globules rouges détectés par analyse d'urine entre le début de l'étude et le suivi à 12 mois

Mesures de laboratoire : Nombre de participants présentant des auto-anticorps

Absence de l'un des auto-anticorps suivants : C3NeF, C4NeF, C5NeF, auto-anticorps anti-facteur H, auto-anticorps anti-facteur B, auto-anticorps anti-C3b

Mesures de laboratoire : CH50 et CH100

CH50 : Activité à 50 % de la voie classique du complément CH100 : Activité totale de la voie classique du complément

Mesures de laboratoire : AH50 et AH100

AH50 : L'activité à 50 % de la voie alterne du complément AH100 : L'activité totale de la voie alterne du complément

Mesures de laboratoire : Activité de la voie alterne du complément par Wieslab

Les valeurs d'activité Wieslab sont fournies sur une échelle telle que 100 % d'activité correspond à une activité normale. Une inhibition complète de la voie alterne correspond à une valeur de 0

Mesures de laboratoire : C3 sérique, C4 sérique et C5 sérique

Sérum C3 Plage de référence : LLN = 4,33-5,00 µmol/L ; ULN = 9,05-11,16 µmol/L Sérum C4 Plage de référence : LLN = 0,50-0,70 µmol/L ; ULN = 2,00-2,60 µmol/L Sérum C5 Plage de référence : LLN = 50 µg/mL ; ULN = 115 µg/mL

Mesures de laboratoire : Dégradation du fibrinogène ; (FD)

Plage de référence :

LLN = 1437 µg/L ULN = 3966 µg/L

Mesures de laboratoire : fragment a du facteur B du complément (Ba)

Plage de référence :

LLN = 338 ng/mL ULN = 1164 ng/mL

Mesures de laboratoire : fragment b du facteur B du complément (Bb)

Plage de référence :

LLN = 0,49 mg/L ULN = 1,42 mg/L

Mesures de laboratoire : fragment soluble d'activation du complément terminal (sC5b-9)

Plage de référence : LLN = 95 µg/L ULN = 467 µg/L

Prise en charge de la maladie : Nombre de participants selon le statut de vaccination et l'antibiothérapie prophylactique au départ de l'étude

Statut vaccinal au départ Neisseria meningitidis Staphylococcus pneumoniae Vacciné pour les deux A reçu un traitement antibiotique prophylactique

Prise en charge de la maladie : Nombre de participants par dose quotidienne d'Iptacopan

Dose quotidienne d'iptacopan au début et à la fin du suivi (ou à l'arrêt)

Gestion de la maladie : Nombre de participants par modification de la dose quotidienne d'Iptacopan de la valeur initiale à la fin du suivi

Augmentation de dose Diminution de dose Aucune modification

Prise en charge de la maladie : Délai jusqu'à la première modification de la posologie d'iptacopan (jours)

Délai entre la valeur initiale et la première modification de la dose quotidienne d'iptacopan

Gestion de la maladie : Nombre de participants par raison de modification de la posologie d'iptacopan pendant le suivi

Raison de la modification de la posologie d'iptacopan pendant le suivi

Prise en charge de la maladie : Dose d'iptacopan manquée ou retardée pendant le suivi

0 1-2 3-4 5 ou plus

Prise en charge de la maladie : Nombre de participants ayant déjà utilisé des médicaments immunosuppresseurs

Médicament immunosuppresseur utilisé avant la ligne de base et/ou arrêté avant la ligne de base.

Non Oui Corticostéroïdes Prednisolone Méthylprednisolone Cyclophosphamide Inhibiteurs du complément Inhibiteurs C5 (par exemple, éculizumab) Autres inhibiteurs du complément (préciser) Mycophénolate mofétil Rituximab Tacrolimus mTORi (évérolimus/sirolimus) Autre médicament C3G (préciser)

Gestion de la maladie : Temps entre le diagnostic de C3G et le premier inhibiteur du complément avant la ligne de base

Concerne uniquement les patients ayant déjà utilisé des inhibiteurs du complément.

Prise en charge de la maladie : Nombre de participants par traitements concomitants C3G

Utilisation d'autres traitements de C3G concomitants à l'iptacopan. Non Oui IEC/ARA2 Corticostéroïdes Prednisolone Méthylprednisolone Cyclophosphamide Inhibiteurs du complément Inhibiteurs du C5 (par exemple, éculizumab) Autres inhibiteurs du complément (préciser) Mycophénolate mofétil Rituximab ISGLT2 Tacrolimus mTORi (évérolimus/sirolimus) Autre médicament pour C3G (préciser)

Gestion de la maladie : Durée des traitements C3G pendant le suivi

Durée de chacun des traitements C3G suivants pendant le suivi :

ACEi/ARB Corticostéroïdes Prednisolone Méthylprednisolone Cyclophosphamide Inhibiteurs du complément Inhibiteurs C5 (par exemple, éculizumab) Autres inhibiteurs du complément (précisez) Mycophénolate mofétil Rituximab SGLT2i Tacrolimus mTORi (évérolimus/sirolimus) Autre médicament C3G (précisez)

Gestion de la maladie : Nombre de participants par raison d'arrêt des traitements C3G pendant le suivi

traitements pendant le suivi : ACEi/ARB Corticostéroïdes Prednisolone Méthylprednisolone Cyclophosphamide Inhibiteurs du complément Inhibiteurs du C5 (par exemple, éculizumab) Autres inhibiteurs du complément (préciser) Mycophénolate mofétil Rituximab SGLT2i Tacrolimus mTORi (évérolimus/sirolimus) Autres médicaments pour la C3G (préciser)

Gestion de la maladie : Nombre de participants ayant reçu un traitement antibiotique lié à la C3G pendant le suivi

Toute antibiothérapie pendant le suivi Non Oui

Gestion de la maladie : Adhérence au traitement par iptacopan - PDC

PDC calculé comme le nombre total de jours entre le début de l'iptacopan et l'arrêt du traitement ou le décès. Les patients sont censurés lors du désengagement ou à la fin du suivi.

Gestion de la maladie : Nombre de participants selon l'adhésion au traitement par iptacopan

PDC < 80% PDC ≥ 80%

Prise en charge de la maladie : Nombre de participants ayant arrêté l'iptacopan pendant le suivi

Nombre de participants ayant arrêté l'iptacopan pendant le suivi et raison de l'arrêt de l'iptacopan

Prise en charge de la maladie : Temps jusqu'à l'arrêt du traitement par l'iptacopan - TTD

Délai entre le début du traitement par iptacopan et l'arrêt de l'iptacopan ou le décès.
Les patients sont censurés en cas de désinscription ou à la fin du suivi.

Prise en charge de la maladie : Nombre de participants ayant modifié leur traitement pour la C3G après l'arrêt de l'iptacopan

Raison de l'arrêt de chacun des traitements suivants pour la C3G pendant le suivi :

ACEi/ARB Corticostéroïdes Prednisolone Méthylprednisolone Cyclophosphamide Inhibiteurs du complément Inhibiteurs du C5 (par exemple, éculizumab) Autres inhibiteurs du complément (préciser) Mycophénolate mofétil Rituximab SGLT2i Tacrolimus mTORi (évérolimus/sirolimus) Autre médicament pour la C3G (préciser)

Gestion de la maladie : Nombre de participants par traitement antibiotique lié au C3G pendant le suivi

Toute antibiothérapie pendant le suivi Non Oui

Gestion de la maladie : Adhérence au traitement par iptacopan - PDC, %

PDC calculé comme le nombre total de jours entre l'initiation de l'iptacopan et l'arrêt du traitement ou le décès.
Les patients sont censurés lors du désenrôlement ou à la fin du suivi

Prise en charge de la maladie : Adhésion au traitement par iptacopan, n (%)

PDC < 80% PDC ≥ 80%

Prise en charge de la maladie : Nombre de participants ayant interrompu l'iptacopan pendant le suivi

Arrêt de l'iptacopan, sans reprise pendant la période de suivi. Non Oui

Prise en charge de la maladie : Nombre de participants par motif d'arrêt de l'iptacopan, n (%)

Concernant uniquement les patients ayant interrompu l'iptacopan pendant le suivi. Infection Autres effets indésirables Décès Perdu de vue Autres raisons (à définir potentiellement lors de l'analyse)

Gestion de la maladie : Délai jusqu'à l'arrêt du traitement par iptacopan - TTD, jours

Temps entre l'initiation de l'iptacopan et l'arrêt de l'iptacopan ou le décès.
Les patients sont censurés lors du désengagement ou à la fin du suivi.

Prise en charge de la maladie : Changement de traitement C3G après l'arrêt de l'iptacopan, n (%)

Concernant uniquement les patients ayant interrompu l'iptacopan pendant le suivi. Non Oui IEC/ARA2 Corticostéroïdes Prednisolone Méthylprednisolone Cyclophosphamide Inhibiteurs du complément Inhibiteurs du C5 (par ex., éculizumab) Autres inhibiteurs du complément (préciser) Mycophénolate mofétil Rituximab ISGLT2 Tacrolimus Inhibiteurs de mTOR (évérolimus/sirolimus) Autre médicament pour C3G (préciser)

Utilisation des ressources de santé : Nombre d'hospitalisations au cours des 12 mois précédant la ligne de base

Nombre d'hospitalisations, toutes causes confondues, pendant la période de 12 mois précédant la ligne de base

Utilisation des ressources de santé : Nombre de participants par cause de la première hospitalisation au cours de la période de 12 mois avant la ligne de base

Ne concerne que les patients ayant eu 1 ou plusieurs hospitalisations pendant la période de 12 mois précédant le début de l'étude.

Utilisation des ressources de santé : Durée de la première hospitalisation au cours de la période de 12 mois précédant le point de référence

Concerns only patients with 1 or more hospitalizations during the 12-month period before baseline

Utilisation des ressources de santé : Nombre de participants par cause de première réadmission après la première hospitalisation au cours de la période de 12 mois avant le début de l'étude

Concernant uniquement les patients ayant eu 2 hospitalisations ou plus au cours de la période de 12 mois précédant le début de l'étude

Utilisation des ressources de santé : Durée de la première réadmission après la première hospitalisation au cours de la période de 12 mois avant la ligne de base

Concernant uniquement les patients ayant eu 2 hospitalisations ou plus au cours des 12 mois précédant la période de référence

Utilisation des ressources de santé : Nombre d'hospitalisations dues à une infection au cours de la période de 12 mois précédant la ligne de base

Nombre d'hospitalisations dues à une infection pendant la période de 12 mois avant le début de l'étude par Type (incl. pathogène) d'infections

Utilisation des ressources de santé : Nombre d'hospitalisations pendant le suivi

Nombre d'hospitalisations, toutes causes confondues, de la ligne de base au suivi à 12 mois

Utilisation des ressources de santé : Nombre de participants par cause de la première hospitalisation pendant le suivi

Ne concerne que les patients ayant eu 1 hospitalisation ou plus pendant la période de suivi.

Les catégories seront définies au stade de l'analyse.

Utilisation des ressources de santé : Durée de la première hospitalisation pendant le suivi

Concernant uniquement les patients ayant eu 1 ou plusieurs hospitalisations durant la période de suivi

Utilisation des ressources de santé : Nombre de participants par cause de la première réadmission après la première hospitalisation pendant le suivi

Concernant uniquement les patients ayant eu 2 hospitalisations ou plus durant la période de suivi.

Catégories à définir au stade de l'analyse.

Utilisation des ressources de santé : Durée de la première réadmission après la première hospitalisation pendant le suivi

Concernant uniquement les patients avec 2 hospitalisations ou plus pendant la période de suivi

Utilisation des ressources de santé : Nombre d'hospitalisations dues à une infection pendant le suivi

Nombre d'hospitalisations dues à une infection pendant le suivi et Type (incl. pathogène) des infections