CHART-C3G/CLNP023B12011

Iptacopan

Volwassen patiënten met C3G die starten met iptacopan-behandeling in de routinezorg

Ander: Iptacopan

Er is geen behandelingsallocatie voor NIS-trials. Patiënten die Iptacopan op voorschrift krijgen toegediend, worden ingeschreven.

Andere namen:

• LNP023B

Demografie: Aantal patiënten per leeftijd

Leeftijd bij aanvang in jaren

Demografie: Aantal patiënten per geslacht

Vrouw Man

Demografie: Aantal patiënten per locatie

Academisch ziekenhuis Andere locaties

Demografie: Body mass index

Body mass index gemeld op baseline, of de dichtstbijzijnde waarde voor baseline. Bij afwezigheid van gegevens voor body mass index kan deze worden berekend met behulp van gegevens over lengte en gewicht.

Demografie: Aantal patiënten met biopsie die C3G bevestigt

Nee Ja

Klinische symptomen: Proteinurie - Aantal deelnemers per 24-uurs uPCR

Nee Ja 24-uurs uPCR < 1 g/g 24-uurs uPCR ≥ 1 g/g

Proteinurie - Aantal deelnemers volgens spot uPCR

No Yes Spot uPCR < 1 g/g Spot uPCR ≥ 1 g/g

Proteinurie, 24-uurs uPCR in g/g

Absolute waarde van uPCR op basis van een 24-uurs urinecollectie

Proteinurie, spot uPCR in g/g

Absolute waarde van uPCR gebaseerd op een spot urinecollectie

Klinische symptomen: Albuminurie

Nee Ja

Albuminurie - Aantal deelnemers per spot uACR

Nee Ja

Albuminurie, 24-uurs uACR in g/g

Absolute waarde van uACR gebaseerd op een 24-uurs urinecollectie

Albuminurie, spot uACR in g/g

Nee Ja

Klinische symptomen: Aantal deelnemers volgens Hematurie - dipstick resultaten

Nee Ja Microscopisch (≥3RBCs/HPF) Macroscopisch (zichtbaar met het blote oog)

Hematurie - Aantal deelnemers op basis van urineonderzoeksresultaten

0-2 rode bloedcellen

≥3 rode bloedcellen

Hematurie - urineonderzoek, aantal rode bloedcellen

Aantal rode bloedcellen gedetecteerd via urineonderzoek

Klinische symptomen: Aantal deelnemers met aanwezigheid van oedeem

Aanwezigheid van oedeem. Nee Ja

Klinische symptomen: Systolische en diastolische bloeddruk

Bloeddrukmeting

Klinische symptomen: Aantal deelnemers met hypertensie

Gedefinieerd als een systolische bloeddruk ≥140 mmHg of een diastolische bloeddruk ≥90 mmHg Nee Ja

Klinische symptomen: Serumcreatinine bij aanvang

Absolute waarde van serumcreatinine

Klinische symptomen: Gerapporteerde eGFR bij aanvang

Gebaseerd op medische dossiers van eGFR

Klinische symptomen: Aantal deelnemers per vergelijking gebruikt in gerapporteerde eGFR bij aanvang

2021 CKD-EPI creatinine 2021 CKD-EPI creatinine-cystatine C 2012 CKD-EPI cystatine C 2012 CKD-EPI creatinine-cystatine C 2009 CKD-EPI creatinine MDRD (gebaseerd op creatinine) Cockroft-Gault (gebaseerd op creatinine) Schwartz-vergelijking (gebaseerd op creatinine) Niet gespecificeerd

Klinische symptomen: Berekende eGFR bij aanvang

eGFR berekend in de studieanalyse

Klinische symptomen: Serum C3 bij aanvang

Referentiebereik: LLN = 4,33-5,00 μmol/L ULN = 9,05-11,16 μmol/L

Klinische gebeurtenissen en uitkomsten: Tijd sinds C3G-diagnose (dagen/maanden)

Tijd sinds de eerste C3G-diagnose tot baseline

Klinische gebeurtenissen en uitkomsten: Aantal deelnemers met chronische nierziekte (CKD) en stadium

Nee Ja Fase 1 Fase 2 Fase 3 Fase 4 Fase 5

Klinische gebeurtenissen en uitkomsten: Aantal deelnemers met een voorgeschiedenis van nierfalen

Nee Ja (een van de onderstaande categorieën) eGFR ≤ 15 Geschiedenis van dialyse Geschiedenis van niertransplantatie

Klinische gebeurtenissen en uitkomsten: Aantal deelnemers per dialysestatus

Nee Ja Dialyse bij diagnose van C3G Onderhoudsdialyse Andere typen

Klinische gebeurtenissen en uitkomsten: Tijd vanaf C3G-diagnose tot dialyse (maanden)

Betreft alleen patiënten met dialyse bij of vóór de basislijn

Klinische gebeurtenissen en uitkomsten: Tijd van dialyse tot baseline (maanden)

Betreft alleen patiënten met dialyse op of voor de uitgangswaarde

Klinische gebeurtenissen en uitkomsten: Aantal deelnemers naar transplantatiestatus bij aanvang

Nee (nieren van de patiënt zelf) Ja Biopsie-bevestigde ziekte in de eigen nier Geen bewijs van terugkeer van de ziekte Terugkerende ziekte in de getransplanteerde nier

Klinische gebeurtenissen en uitkomsten: Tijd vanaf C3G-diagnose tot niertransplantatie voor de baseline (maanden)

Betreft alleen patiënten met een niertransplantatie (of falen van een niertransplantatie) bij of vóór de baseline

Klinische gebeurtenissen en uitkomsten: Tijd vanaf niertransplantatie voor baseline tot baseline (maanden)

Betreft alleen patiënten met een niertransplantatie (of niertransplantatiefalen) op of vóór de baseline

Klinische gebeurtenissen en uitkomsten: Aantal deelnemers met C3G-ziekterecidief na transplantatie en/of transplantaatfalen

Betreft alleen patiënten met een niertransplantatie (of falen van een niertransplantatie) bij of voor de startmeting.

Nee Ja

Klinische gebeurtenissen en uitkomsten: Aantal deelnemers met comorbiditeiten

Bijvoorbeeld, geschiedenis van hartfalen, geschiedenis van beroerte, diabetes mellitus, dementie, maligniteit

Renale histopathologische parameters: Aantal deelnemers met aanwezigheid van cysten

Nee Ja

Renale histopathologische parameters: Aantal deelnemers met aanwezigheid van tumoren

Nee Ja

Renale histopathologische parameters: Aantal deelnemers met aanwezigheid van interstitiële fibrose of tubulaire atrofie

Mild Matig Ernstig

Renale histopathologische parameters: Aantal deelnemers met aanwezigheid van glomerulosclerose

Mild Matig Ernstig

Renale histopathologische parameters: Endocapillaire hypercellulariteit

Aanwezigheid van cellen in haarvatloops met loopocclusie 0 = 0% (In wezen normaal of geen laesie)

1. = 1-25% (Slechts een klein deel van de loops is occluded door hypercellulariteit)
2. = 26-50% (Ongeveer een kwart tot de helft van de loops vertoont occlusie)
3. = ≥51% (Meer dan de helft van de loops is occluded, wat duidt op uitgebreide endocapillaire proliferatie)

Renale histopathologische parameters: Neutrofielen in capillaire lumina (elke glomerulus wordt gescoord)

0 = 0% (Geen neutrofielen in enige haarvatloops van de glomerulus)

1. = 1-25% (Milde betrokkenheid: neutrofielen aanwezig in maximaal ¼ van de loops)
2. = 26-50% (Matige betrokkenheid: neutrofielen in ongeveer ¼ tot de helft van de loops)
3. = ≥51% (Ernstige betrokkenheid: neutrofielen in meer dan de helft van de loops)

Renale histopathologische parameters: Mesangiale hypercellulariteit

Meer dan 4 cellen in een mesangiaal gebied verwijderd van de hilus

0 = 0% (Geen mesangiale gebieden met >4 cellen)

1. = 1-25% (Milde betrokkenheid: 1-25% van de mesangiale gebieden vertoont hypercellulariteit)
2. = 26-50% (Matige betrokkenheid: 26-50% van de mesangiale gebieden aangetast)
3. = ≥51% (Ernstige betrokkenheid: Meer dan de helft van de mesangiale gebieden vertoont hypercellulariteit)

Nier histopathologische parameters: Necrose

Necrose in glomerulaire pathologie verwijst naar actieve destructieve laesies die worden gekenmerkt door:

Verstoring van de glomerulaire basale membraan (GBM) Fibrine-exsudatie in de Bowman-ruimte of capillaire lussen Karyorrhexis (fragmentatie van kernen van ontstekingscellen) - ten minste 2 van deze 3 laesies moeten aanwezig zijn om te voldoen aan de criteria voor necrose.

0 = 0% (Geen glomeruli vertonen necrose)

1. = 1-10% (Mild: 1-10% van de glomeruli hebben necrose)
2. = 11-25% (Matig: 11-25% van de glomeruli is aangedaan)
3. = ≥25% (Ernstig: Meer dan 25% van de glomeruli vertoont necrose)

Nier histopathologische parameters: Cellulaire of fibrocellulaire halvemaantjes

0 = 0% (Geen halvemaantjes in enige glomeruli)

1. = 1-10% (Mild: 1-10% van de glomeruli heeft halvemaantjes)
2. = 11-25% (Matig: 11-25% van de glomeruli is aangedaan)
3. = >25% (Ernstig: Meer dan 25% van de glomeruli vertoont halvemaantjes)

Renale histopathologische parameters: Activiteitsindex

Een score tussen 0 en 15, berekend door de scores van de bovenstaande activiteitsindexparameters op te tellen (Endocapillaire hypercellulariteit, neutrofielen in capillaire lumina, mesangiale hypercellulariteit, necrose en cellulaire of fibrocellulaire halvemaantjes).

Score 0: Geen actieve laesies. De nier vertoont alleen chronische veranderingen, maar geen voortdurende ontsteking.

Een hogere score impliceert niet agressief actief, en nierbeschadiging is waarschijnlijk stabiel of vordert langzaam.

Renale histopathologische parameters: score ontstekingsbeoordelingsschaal

Zowel continu (score ontstekingsbeoordelingsschaal) als categorisch (geen, mild, matig, ernstig).

Continue schaal (numerieke score)

1. Lage score (bijv. 0-3) Minimale ontstekingsactiviteit
2. Hoge score (bijv. ≥9) Uitgebreide actieve laesies (necrose, crescenten, zware infiltratie)

Categorische schaal (Geen, Mild, Matig, Ernstig)

1. Geen: Geen significante ontsteking; waarschijnlijk chronische of inactieve ziekte.
2. Mild: Kleine, focale betrokkenheid; vroege of gecontroleerde ziekte.
3. Matig: Wijdverspreid maar niet diffuus; actieve ziekte die behandeling vereist.
4. Ernstig: Diffuse, agressieve ontsteking; hoog risico op snelle progressie naar nierfalen.

Renale histopathologische parameters: Aantal deelnemers per type ontsteking

Type ontsteking: geen, mild, matig, ernstig

Chronificatie-index parameters: Aantal deelnemers met glomerulaire (of segmentale) sclerose

0 = ≤10%

1. = 11-25%
2. = 26-50%
3. = ≥51%

Chroniciteitindex parameters: Aantal deelnemers met fibreuze halvemaantjes

0 = geen

1. = ≤25%
2. = 26-50% 3= >51%

Chronischheidsindexparameters: Aantal deelnemers met tubulaire atrofie

0 = ≤5%

1. = 6-25%
2. = 26-50%
3. = ≥51%

Chronificatie-indexparameters: Aantal deelnemers met interstitiële fibrose

0 = ≤5%

1. = 6-25%
2. = 26-50%
3. = ≥51%

Renale histopathologische parameters: Chroniciteitsindex

Een score tussen 0 en 12, berekend door de scores van de bovenstaande chroniciteitsindexparameters op te tellen (Glomerulaire (of segmentale) sclerose, Vezelige halvemaantjes, Tubulaire atrofie en Interstitiële fibrose)

Lagere scores wijzen op minder chronische schade, hogere scores wijzen op meer littekenvorming en een slechte prognose.

0-3 (Minimaal tot Mild)

→ Zeer weinig onomkeerbare schade. Prognose is over het algemeen gunstig als de activiteitsindex ook laag is.

4-6 (Matig)

• Significante chronische veranderingen; herstelpotentieel is beperkt. 7-12 (Ernstig)
• Uitgebreide littekenvorming; immunosuppressie zal de schade waarschijnlijk niet omkeren

Klinische gebeurtenissen en uitkomsten: Aantal deelnemers met nierfalen tijdens follow-up

Nee Ja

Klinische gebeurtenissen en resultaten: Tijd vanaf C3G-diagnose tot nierfalen en tijd vanaf baseline tot nierfalen

Betreft alleen patiënten met nierfalen tijdens de follow-up

Klinische gebeurtenissen en uitkomsten: Aantal deelnemers met dialyse tijdens de follow-up

Nee Ja Onderhoudsdialyse Andere typen

Klinische gebeurtenissen en uitkomsten:Tijd vanaf nierfalen tot eerste dialyse (maanden)

Betreft alleen patiënten met dialyse tijdens de follow-up

Klinische gebeurtenissen en uitkomsten: Tijd vanaf baseline tot eerste dialyse (maanden)

Betreft alleen patiënten die tijdens de follow-up dialyse ondergaan

Klinische gebeurtenissen en uitkomsten: Tijd vanaf nierfalen tot onderhoudsdialyse (maanden)

Betreft alleen patiënten met onderhoudsdialyse tijdens de follow-up

Klinische gebeurtenissen en uitkomsten: Tijd van C3G-diagnose tot onderhoudsdialyse (maanden)

Betreft alleen patiënten die tijdens de follow-up onderhoudsdialyse ondergaan

Klinische gebeurtenissen en uitkomsten: Tijd van baseline tot onderhoudsdialyse (maanden)

Betreft alleen patiënten met onderhoudsdialyse tijdens de follow-up

Klinische gebeurtenissen en uitkomsten: Aantal deelnemers met volledige remissie (gecontroleerd) van C3G tijdens follow-up

Nee Ja

Klinische gebeurtenissen en uitkomsten: Aantal deelnemers met nefrotisch-bereik en niet-nefrotisch bereik proteïnurie tijdens follow-up

Niet-nefrotische-range proteïnurie (0,15-3,5 g eiwit in een 24-uurs urinecollectie) Nefrotische-range proteïnurie (> 3,5 g eiwit in een 24-uurs urinecollectie)

Klinische gebeurtenissen en uitkomsten: Aantal deelnemers met een renale terugval, progressie naar een hoger CKD-stadium of chronische nierfunctievervangende therapie tijdens de follow-up

Nee Ja Nierrecidief Progressie naar een hoger CKD-stadium Chronische nierfunctievervangende therapie

Klinische gebeurtenissen en resultaten: Aantal transplantaatfalen per patiënt tijdens de follow-up

Transplantfalen wordt gedefinieerd als een follow-upregistratie van ofwel onderhoudsdialyse, een aanhoudende eGFR <15 mL/min/1.73m², of een hertransplantatie

Klinische gebeurtenissen en resultaten: Aantal deelnemers met CKD en stadium bij 12-maanden follow-up

Nee Ja Stadium 1 Stadium 2 Stadium 3 Stadium 4 Stadium 5

Klinische gebeurtenissen en resultaten: Aantal deelnemers naar transplantatiestatus na 12 maanden follow-up

Nee (nieren eigen lichaam) Ja Biopsie-bevestigde ziekte in eigen nier Geen bewijs van ziekteherhaling Terugkerende ziekte in getransplanteerde nier

Klinische gebeurtenissen en uitkomsten: Aantal deelnemers met niertransplantatie tijdens de follow-up

Nee Ja Nee transplantaatfalen tijdens follow-up Transplantaatfalen tijdens follow-up

Klinische gebeurtenissen en uitkomsten: Tijd vanaf nierfalen tot transplantatie tijdens follow-up (maanden)

Betreft alleen patiënten met een niertransplantatie (of falen van een niertransplantatie) tijdens de follow-up

Klinische gebeurtenissen en uitkomsten: Tijd vanaf transplantatie tijdens follow-up tot post-transplantatie C3G-ziekterecidief (maanden)

Betreft alleen patiënten met een niertransplantatie (of falen van niertransplantatie) tijdens de follow-up en een terugkeer van C3G-ziekte na transplantatie tijdens de follow-up

Klinische gebeurtenissen en uitkomsten: Tijd van transplantatie tot transplantatiefalen (maanden)

Betreft alleen patiënten met een niertransplantatie tijdens de follow-up en een transplantatiefalen tijdens de follow-up

Klinische gebeurtenissen en uitkomsten: Aantal deelnemers met C3G-ziekterecidief na transplantatie en/of transplantatiefalen

Betreft alleen patiënten met een niertransplantatie (of falen van een niertransplantatie) tijdens de follow-up.

Nee Ja C3G-ziekterecidief na transplantatie Transplantfalen C3G-ziekterecidief na transplantatie en transplantfalen

Klinische gebeurtenissen en uitkomsten: Tijd vanaf C3G-ziekterecidief tot transplantatiefalen

Betreft alleen patiënten met de combinatie van niertransplantatie tijdens follow-up, C3G-ziekterecidief na transplantatie en daaropvolgend transplantatiefalen

Klinische gebeurtenissen en resultaten: Tijd vanaf transplantatie op elk moment tot post-transplantatie C3G-ziekteherhaling

Betreft patiënten met een niertransplantatie (of nierfalen) op elk moment, inclusief baseline en follow-up, en post-transplant C3G-ziektereccur op elk moment, inclusief baseline en follow-up

Klinische gebeurtenissen en uitkomsten: Aantal deelnemers met overlijden tijdens follow-up

Nee Ja

Klinische gebeurtenissen en uitkomsten: Aantal deelnemers per doodsoorzaak

Betreft alleen patiënten met overlijden tijdens follow-up. Nierfalen Infectieziekten Hart- en vaatziekten Andere oorzaken

Laboratoriummetingen: Serumcreatinine of eGFR

Serumcreatinine (voorkeur) of eGFR

Laboratoriummetingen: eGFR helling gedurende de 24 maanden voorafgaand aan de baseline

Gemiddelde eGFR-helling berekend met behulp van baseline berekende eGFR en beschikbare historische serumcreatininewaarden (voorkeur) of eGFR

Laboratoriummetingen: Verandering in gerapporteerde eGFR van baseline tot 12-maanden follow-up, mL/min/1.73m²

Verschil in absolute waarde van gerapporteerde eGFR tussen einde follow-up en baseline

Laboratoriummetingen: Vergelijking gebruikt in gerapporteerde 12-maanden follow-up eGFR

Vergelijking gebruikt in gerapporteerde 12-maanden follow-up eGFR:

2021 CKD-EPI creatinine 2021 CKD-EPI creatinine-cystatine C 2012 CKD-EPI cystatine C MDRD (gebaseerd op creatinine) Cockroft-Gault (gebaseerd op creatinine) Schwartz-vergelijking (gebaseerd op creatinine) Niet gespecificeerd

Laboratoriummetingen: Follow-up serumcreatinine of eGFR 6 maanden na baseline

Serumcreatinine (voorkeur) of eGFR 6 maanden na baseline

Laboratoriummetingen: eGFR-verloop gedurende de 12 maanden na de baseline, mL/min/1.73m²/jaar

Gemiddelde eGFR-helling berekend met beschikbare opvolgingsserumcreatininewaarden (voorkeur) of eGFR

Laboratoriummetingen: Verandering in berekende eGFR van baseline tot 12 maanden, mL/min/1.73m²

Verschil in absolute waarde van berekende eGFR tussen einde follow-up en baseline

Laboratoriummetingen: Aantal deelnemers met Proteinurie 24-uurs uPCR

Nee Ja 24-uurs uPCR < 1 g/g 24-uurs uPCR ≥ 1 g/g

Laboratoriummetingen: Aantal deelnemers met proteinurie bij 12-maanden follow-up - spot uPCR

Nee Ja Spot uPCR < 1 g/g Spot uPCR ≥ 1 g/g

Laboratoriummetingen: Proteinurie na 12 maanden, spot uPCR in g/g

Absolute waarde van uPCR gebaseerd op een spoturinecollectie

Laboratoriummetingen: Proteinurie na 12 maanden follow-up, 24-uurs uPCR in g/g

Absolute waarde van uPCR gebaseerd op een 24-uurs urinecollectie

Laboratoriummetingen: Verandering in proteïnurie van baseline tot 12-maanden follow-up, 24-uurs uPCR in g/g

Verschil in absolute waarde van 24-uurs uPCR van baseline tot 12-maanden follow-up, in g/g

Laboratoriummetingen: Verandering in proteïnurie van baseline tot 12-maanden follow-up, spot uPCR in g/g

Verschil in absolute waarde van spot uPCR van baseline tot 12-maanden follow-up, in g/g

Laboratoriummetingen: Verandering in proteinurie van baseline tot 12-maanden follow-up in mg/mmol - 24-uurs uPCR

Verandering van uPCR gebaseerd op een 24-uurs urineverzameling van baseline tot 12-maanden follow-up, in mg/mmol Onder 100 mg/mmol Boven 100 mg/mmol

Laboratoriummetingen: Verandering in proteïnurie van baseline tot 12-maanden follow-up in mg/mmol - spot uPCR

Verandering van uPCR op basis van een spoturinecollectie van baseline tot 12-maanden follow-up, in mg/mmol Onder 100 mg/mmol Boven 100 mg/mmol

Laboratoriummetingen: Verandering in proteinurie van baseline tot 12-maanden follow-up in g/g - 24-uurs uPCR

Verandering van uPCR gebaseerd op een 24-uurs urineverzameling van baseline tot 12-maanden follow-up, in mg/mmol Onder 1 g/g Boven 1 g/g

Laboratoriummetingen: Verandering in proteinurie van baseline tot 12-maanden follow-up in g/g - spot uPCR

Verandering van uPCR gebaseerd op een spot urinecollectie van baseline tot 12-maanden follow-up, in mg/mmol Onder 1 g/g Boven 1 g/g

Laboratoriummetingen: Aantal deelnemers met albuminurie

Nee Ja

Laboratoriummetingen: Aantal deelnemers met albuminurie bij 12-maanden follow-up - spot uACR

Nee Ja

Laboratoriummetingen: Albuminurie na 12 maanden follow-up, 24-uurs uACR in g/g

Absolute waarde van uACR gebaseerd op een 24-uurs urinecollectie

Laboratoriummetingen: Albuminurie bij 12-maanden follow-up, spot uACR in g/g

Absolute waarde van uACR gebaseerd op een spoturinecollectie

Laboratoriummetingen: Verandering in albuminurie van baseline tot 12-maanden follow-up, 24-uurs uACR in g/g

Verschil in absolute waarde van 24-uurs uACR van baseline tot 12-maanden follow-up

Laboratoriummetingen: Verandering in albuminurie van baseline tot 12-maanden follow-up, spot uACR in g/g

Verschil in absolute waarde van spot uACR van baseline tot 12-maanden follow-up

Laboratoriummetingen: Aantal deelnemers met hematurie teststrookje

Nee Ja Microscopisch Macroscopisch

Laboratoriummetingen: Hematurie - Aantal deelnemers naar urinetestresultaten

0-2 rode bloedcellen

≥3 rode bloedcellen

Laboratoriummetingen: Hematurie - urineonderzoek, aantal rode bloedcellen

Aantal rode bloedcellen gedetecteerd via urineonderzoek

Laboratoriummetingen: Verandering in hematurie vanaf baseline tot 12-maanden follow-up

Geen verandering Van nee naar ja Van ja naar nee

Laboratoriummetingen: Verandering in hematurie bij urineonderzoek van baseline tot 12-maanden follow-up, aantal rode bloedcellen

Verschil in absoluut aantal rode bloedcellen gedetecteerd via urineonderzoek van baseline tot 12-maanden follow-up

Laboratoriummetingen: Aantal deelnemers met aanwezigheid van auto-antilichamen

Geen aanwezigheid van een van de onderstaande autoantilichamen C3NeF C4NeF C5NeF Anti-factor H autoantilichamen Anti-factor B autoantilichamen Anti-C3b autoantilichamen

Laboratoriummetingen: CH50 en CH100

CH50: 50% activiteit van het klassieke complementpad CH100: Totale activiteit van het klassieke complementpad

Laboratoriummetingen: AH50 en AH100

AH50: De 50% activiteit van het alternatieve pad van het complement AH100: Totale activiteit van het alternatieve pad van het complement

Laboratoriummetingen: Wieslab-activiteit van het alternatieve complementpad

Wieslab-activiteitswaarden worden op een schaal verstrekt waarbij 100% activiteit normale activiteit is. Volledige remming van het alternatieve pad komt overeen met een waarde van 0

Laboratoriummetingen: Serum C3, Serum C4 en Serum C5

Serum C3 Referentiewaarde: LLN = 4,33-5,00 µmol/L ; ULN = 9,05-11,16 µmol/L Serum C4 Referentiewaarde: LLN = 0,50-0,70 µmol/L ; ULN = 2,00-2,60 µmol/L Serum C5 Referentiewaarde: LLN = 50 µg/mL ; ULN = 115 µg/mL

Laboratoriummetingen: Fibrinogeenafbraak; (FD)

Referentiebereik:

LLN = 1437 µg/L ULN = 3966 µg/L

Laboratoriummetingen: fragment a van complementfactor B (Ba)

Referentiewaarden:

LLN = 338 ng/mL ULN = 1164 ng/mL

Laboratoriummetingen: fragment b van complementfactor B (Bb)

Referentiebereik:

LLN = 0,49 mg/L ULN = 1,42 mg/L

Laboratoriummetingen: oplosbaar terminaal complement activatiefragment (sC5b-9)

Referentiebereik: LLN = 95 µg/L ULN = 467 µg/L

Ziektebeheer: Aantal deelnemers per status van vaccinatie en profylactisch antibioticum bij aanvang

Vaccinatiestatus bij aanvang Neisseria meningitidis Staphylococcus pneumoniae Gevaccineerd voor beide Ontvangen profylactische antibioticabehandeling

Ziektebeheer: Aantal deelnemers per dagelijkse dosis Iptacopan

Dagelijkse dosis Iptacopan bij aanvang en aan het einde van de follow-up (of bij stopzetting)

Ziektebeheer: Aantal deelnemers per verandering in dagelijkse dosis Iptacopan van baseline tot het einde van de follow-up

Dosisverhoging Dosisverlaging Geen wijziging

Ziektebeheer: Tijd tot eerste aanpassing van iptacopan-dosering (dagen)

Tijd vanaf baseline tot de eerste wijziging van de dagelijkse dosis iptacopan

Ziektebeheer: Aantal deelnemers per reden voor aanpassing van iptacopan-dosering tijdens de follow-up

Reden voor wijziging van iptacopan-dosering tijdens follow-up

Ziektebeheer: Gemiste of vertraagde dosis iptacopan tijdens follow-up

0 1-2 3-4 5 of meer

Ziektebeheer: Aantal deelnemers met eerder gebruik van immunosuppressieve medicatie

Immunosuppressieve medicatie gebruikt voor de baseline en/of gestopt voor de baseline.

Nee Ja Corticosteroïden Prednisolon Methylprednisolon Cyclofosfamide Complementremmers C5-remmers (bijv. eculizumab) Andere complementremmers (specificeren) Mycophenolaat mofetil Rituximab Tacrolimus mTORi (everolimus/sirolimus) Andere C3G-medicatie (specificeren)

Ziektebeheer: Tijd vanaf C3G-diagnose tot het eerste complementremmer voor de basislijn

Betreft alleen patiënten met eerder gebruik van complementremmers.

Ziektebeheer: Aantal deelnemers per gelijktijdige C3G-behandeling

Gebruik van andere C3G-behandeling gelijktijdig met iptacopan. Nee Ja ACE-remmers/ARB's Corticosteroïden Prednisolon Methylprednisolon Cyclofosfamide Complementremmers C5-remmers (bijv. eculizumab) Andere complementremmers (specificeren) Mycofenolaatmofetil Rituximab SGLT2-remmers Tacrolimus mTOR-remmers (everolimus/sirolimus) Andere C3G-medicatie (specificeren)

Ziektebeheer: Duur van C3G-behandelingen tijdens follow-up

Duur van elk van de volgende C3G-behandelingen tijdens de follow-up:

ACEi/ARB Corticosteroïden Prednisolon Methylprednisolon Cyclofosfamide Complementremmers C5-remmers (bijv. eculizumab) Andere complementremmers (specificeren) Mycophenolaat mofetil Rituximab SGLT2-remmers Tacrolimus mTOR-remmers (everolimus/sirolimus) Andere C3G-medicatie (specificeren)

Ziektebeheer: Aantal deelnemers per reden van stopzetting van C3G-behandelingen tijdens de follow-up

behandelingen tijdens de follow-up: ACEi/ARB Corticosteroïden Prednisolon Methylprednisolon Cyclofosfamide Complementremmers C5-remmers (bijv. eculizumab) Andere complementremmers (specificeren) Mycophenolaat mofetil Rituximab SGLT2-remmers Tacrolimus mTOR-remmers (everolimus/sirolimus) Andere C3G-medicatie (specificeren)

Ziektebeheer: Aantal deelnemers met antibioticabehandeling gerelateerd aan C3G tijdens follow-up

Elke antibioticatherapie tijdens de follow-up Nee Ja

Ziektebeheer: Therapietrouw aan iptacopan-behandeling - PDC

PDC berekend als het totale aantal dagen tussen de start van iptacopan en het staken van de behandeling of overlijden. Patiënten worden gecensureerd bij uitschrijving of bij het bereiken van het einde van de follow-up

Ziektebeheer: Aantal deelnemers naar therapietrouw aan iptacopan-behandeling

PDC < 80% PDC ≥ 80%

Ziektebeheer: Aantal deelnemers met stopzetting van iptacopan tijdens follow-up

Aantal deelnemers met staken van iptacopan tijdens de follow-up en reden voor staken van iptacopan

Ziektebeheer: Tijd tot stopzetting van iptacopan-behandeling - TTD

Tijd vanaf start van iptacopan tot stopzetting van iptacopan of overlijden. Patiënten worden gecensureerd bij uitschrijving of bij het bereiken van het einde van de follow-up

Ziektebeheer: Aantal deelnemers met C3G-behandelingswijziging na stopzetting van iptacopan

Reden van stopzetting van elk van de volgende C3G-behandelingen tijdens de follow-up:

ACEi/ARB Corticosteroïden Prednisolon Methylprednisolon Cyclofosfamide Complementremmers C5-remmers (bijv. eculizumab) Andere complementremmers (specificeren) Mycophenolaat mofetil Rituximab SGLT2-remmers Tacrolimus mTOR-remmers (everolimus/sirolimus) Andere C3G-medicatie (specificeren)

Ziektebeheer: Aantal deelnemers per antibioticabehandeling gerelateerd aan C3G tijdens follow-up

Elke antibioticatherapie tijdens de follow-up Nee Ja

Ziektebeheer: Therapietrouw aan iptacopan-behandeling - PDC, %

PDC berekend als het totale aantal dagen tussen de start van iptacopan en het stoppen van de behandeling of overlijden. Patiënten worden gecensureerd bij uitschrijving of bij het bereiken van het einde van de follow-up

Ziektebeheer: Therapietrouw aan iptacopan-behandeling, n (%)

PDC < 80% PDC ≥ 80%

Ziektebeheer: Aantal deelnemers dat iptacopan tijdens de follow-up heeft gestaakt

Stopzetting van iptacopan, zonder hervatting tijdens de follow-upperiode. Nee Ja

Ziektebeheer: Aantal deelnemers naar reden voor stopzetting van iptacopan, n (%)

Alleen betreffende patiënten met iptacopan-onderbreking tijdens follow-up. Infectie Andere bijwerkingen Overlijden Verlies aan follow-up Andere redenen (mogelijk te definiëren tijdens analyse)

Ziektebeheer: Tijd tot stopzetting van iptacopan-behandeling - TTD, dagen

Tijd vanaf start iptacopan tot stopzetting iptacopan of overlijden. Patiënten worden gecensureerd bij uitschrijving of bij bereiken van het einde van de follow-up

Ziektebeheer: C3G-behandelingswijziging na stopzetting van iptacopan, n (%)

Alleen betreffende patiënten met iptacopan-onderbreking tijdens de follow-up. Nee Ja ACEi/ARB Corticosteroïden Prednisolon Methylprednisolon Cyclofosfamide Complementremmers C5-remmers (bijv. eculizumab) Andere complementremmers (specificeren) Mycophenolaat mofetil Rituximab SGLT2i Tacrolimus mTORi (everolimus/sirolimus) Andere C3G-medicatie (specificeren)

Gebruik van gezondheidszorgbronnen: Aantal ziekenhuisopnames gedurende de 12-maanden periode voorafgaand aan de baseline

Aantal ziekenhuisopnames, ongeacht de oorzaak, gedurende de 12-maanden periode voorafgaand aan de baseline

Gebruik van gezondheidszorgbronnen: Aantal deelnemers per oorzaak van eerste ziekenhuisopname tijdens de 12-maanden periode voorafgaand aan de baseline

Betreft alleen patiënten met 1 of meer ziekenhuisopnames tijdens de 12-maanden periode voorafgaand aan de basislijn.

Gebruik van gezondheidszorgbronnen: Duur van de eerste ziekenhuisopname tijdens de 12-maanden periode voorafgaand aan de baseline

Betreft alleen patiënten met 1 of meer ziekenhuisopnames gedurende de 12-maanden periode voorafgaand aan de baseline

Gebruik van gezondheidszorgbronnen: Aantal deelnemers per oorzaak van eerste heropname na eerste ziekenhuisopname tijdens de 12-maanden periode voorafgaand aan baseline

Alleen betreffende patiënten met 2 of meer ziekenhuisopnames tijdens de 12-maanden periode voorafgaand aan de baseline

Gebruik van gezondheidszorgbronnen: Duur van de eerste heropname na de eerste ziekenhuisopname tijdens de 12-maanden periode voor de baseline

Betreft alleen patiënten met 2 of meer ziekenhuisopnames tijdens de 12-maanden periode voorafgaand aan de baseline

Gebruik van gezondheidszorgbronnen: Aantal ziekenhuisopnames vanwege infectie gedurende de 12-maanden periode voorafgaand aan de basislijn

Aantal ziekenhuisopnames door infectie tijdens de 12-maanden periode voor de baseline per Type (inclusief pathogeen) van infecties

Gebruik van gezondheidszorgbronnen: Aantal ziekenhuisopnames tijdens follow-up

Aantal ziekenhuisopnames, ongeacht de oorzaak, van de basislijn tot de 12-maanden follow-up

Gebruik van gezondheidszorgbronnen: Aantal deelnemers per oorzaak van eerste ziekenhuisopname tijdens follow-up

Betreft alleen patiënten met 1 of meer ziekenhuisopnames tijdens de follow-upperiode.

Categorieën die tijdens de analysestap worden gedefinieerd.

Gebruik van gezondheidszorgbronnen: Duur van de eerste ziekenhuisopname tijdens de follow-up

Betreft alleen patiënten met 1 of meer ziekenhuisopnames tijdens de follow-upperiode

Gebruik van gezondheidszorgbronnen: Aantal deelnemers per oorzaak van eerste heropname na eerste ziekenhuisopname tijdens follow-up

Alleen betreffende patiënten met 2 of meer ziekenhuisopnames tijdens de follow-upperiode.

Categorieën die tijdens de analysestap worden gedefinieerd.

Gebruik van gezondheidszorgbronnen: Duur van de eerste heropname na de eerste ziekenhuisopname tijdens de follow-up

Alleen voor patiënten met 2 of meer ziekenhuisopnames tijdens de follow-upperiode

Gebruik van gezondheidszorgbronnen: Aantal ziekenhuisopnames vanwege infectie tijdens follow-up

Aantal ziekenhuisopnames door infectie tijdens follow-up en Type (incl. pathogeen) van infecties