Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Monihaarainen alustakoe Neuroblastoman uusintumiselle (BEACON2)

maanantai 5. tammikuuta 2026 päivittänyt: University of Birmingham

Monihaarainen, Monivaiheinen Alustakoe Neuroblastoman Uusiutumisesta Kärsiville Potilaille

Neuroblastoma on yksi yleisimmistä kiinteistä lapsuuden syövistä ja merkittävä syy syöpään liittyviin kuolemiin lapsilla. Yli 1200 lasta/nuorta aikuista vuodessa diagnosoidaan Yhdysvalloissa ja Euroopassa. Noin 600 näistä tapauksista luokitellaan korkean riskin neuroblastomaksi, mikä tarkoittaa, että syöpä on vaikeammin onnistuneesti hoidettavissa. Huolimatta selviytymisen parantumisesta viime vuosikymmeninä, merkittävä osa korkean riskin neuroblastomapotilaista sairastaa tautia, joka ei reagoi standardihoidon (refraktori neuroblastoma) tai joka palaa standardin ensilinjan hoidon päätyttyä (relapsoitunut neuroblastoma). Siksi on tarve kehittää uusia hoitostrategioita ja testata uusia lääkkeitä parantaakseen neuroblastomapotilaiden ennustetta.

BEACON2-tutkimuksen tavoitteet

  • Parantaa relapsoituneen neuroblastoman potilaiden selviytymistä kehittämällä uusia hoitoyhdistelmiä
  • Arvioida uusia hoitoyhdistelmiä relapsoituneessa neuroblastomassa vaiheen I/II tutkimuksessa, joka voi vaikuttaa kliiniseen käytäntöön, samalla mahdollistaen uusien lupaavien yhdistelmien annoksen vahvistamisen
  • Arvioida näiden uusien hoitoyhdistelmien turvallisuutta, aktiivisuutta, tehokkuutta ja vaikutusta elämänlaatuun relapsoituneen neuroblastoman potilailla
  • Parantaa ymmärrystämme relapsoituneen neuroblastoman biologiasta ja edistää kohdennettujen hoitojen kehittämistä biomarkkereiden avulla suorittamalla kattavan biomarkkerinäytteen keräyksen.

Tutkimuksen suunnittelu BEACON2 on satunnaistettu vaiheen I/vaiheen II, avoimen etiketin, kansainvälinen tutkimus. Tutkimuksessa on kaksi tasoa: Taso 1 on pääsatunnaistus kahdelle hoitoryhmälle aluksi. Osallistujat satunnaistetaan tutkimukseen liittyessään saamaan yhden saatavilla olevista hoitosuunnitelmista, hoito A tai hoito B. Taso 2 sisältää pienempiä annoksen laajennus/vahvistuskohortteja uusille kokeellisille hoitoyhdistelmille (Ryhmä C ja tulevat ryhmät), joilla on mahdollisuus siirtyä Tasolle 1.

Nykyiset Tason 1 (Satunnaistustaso) hoitoryhmät BEACON2-tutkimuksessa:

Ryhmä A: dbIT-hoito dinutuximab beetalla, irinotekaanilla ja temosolomidilla, 3 viikon välein x12 jaksoa Ryhmä B: BIT-hoito bevatsumumabilla, irinotekaanilla ja temosolomidilla, 3 viikon välein x12 jaksoa

Nykyiset Tason 2 (Vain rekisteröintitaso) hoitoryhmät BEACON2-tutkimuksessa:

Ryhmä C: dbBIT-hoito dinutuximab beetalla, bevatsumumabilla, irinotekaanilla ja temosolomidilla, 3 viikon välein x12 jaksoa

Potilasjoukko ja otoskoko Potilaat, jotka ovat vähintään 1-vuotiaita ja joilla on relapsoitunut neuroblastoma. Jokaista Tason 1 ryhmää varten rekrytoidaan enintään 75 potilasta vaiheen 2 tutkimusten suorittamiseksi. Jokaista Tason 2 ryhmää varten rekrytoidaan 10 potilasta vaiheen I tutkimusten suorittamiseksi. Alustavasti suunnitellaan noin 160 osallistujaa, 75 kummassakin Tason 1 ryhmässä ja 10 osallistujaa yhdelle annoksen vahvistuskohortille Tasolla 2.

Tutkimuksen odotetaan rekrytoivan potilaita 3 vuoden ajan ja sitten päättävän potilasseurannan lisä 5 vuoden jälkeen.

Translatiivinen alatutkimus / Biologiset tutkimukset

On standardihoitokäytäntö relapsoituneen neuroblastoman diagnosoiduille potilaille:

  • Olla kerännyt kasvainnäyte alkuperäisen diagnoosin yhteydessä (joko biopsian tai leikkauksen aikana)
  • Olla kerännyt verinäytteitä ennen relapsoituneen neuroblastoman hoidon aloittamista ja hoidon aikana
  • Suorittaa luuytimenäytteenotto/trepanaatioproseduuri relapsin vahvistamiseksi. Nämä näytteet tarjoavat erittäin tärkeitä mahdollisuuksia lisätutkimuksille, ja tutkimuksen tutkijat haluavat hyödyntää nämä mahdollisuudet täysin keräämällä jo näille näytteille suoritetut analyysit ja keräämällä joitakin lisänäytteitä (samaan aikaan standardinäytteiden kanssa) oppiakseen ja ymmärtääkseen enemmän neuroblastomasta ja sen hoidosta. Näytteet käydään läpi tutkimusanalyysissä kansallisissa SIOPEN-viitelaboratorioissa.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

160

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskelupaikat

  • Australia
      • Sydney, Australia
        • Ei vielä rekrytointia
        • Sydney Children's Hospital (SCH)
  • Belgia
      • Brussels, Belgia
        • Ei vielä rekrytointia
        • Cliniques Universitaires Saint-Luc (CUSL)
  • Itävalta
      • Vienna, Itävalta
        • Ei vielä rekrytointia
        • St. Anna Children´s Hospital
  • Uusi Seelanti
      • Auckland, Uusi Seelanti
        • Ei vielä rekrytointia
        • Starship Children's Hospital (SSH)
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • Aberdeen, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Rekrytointi
        • Royal Aberdeen Children's Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
          • Principal Investigator
      • Belfast, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Ei vielä rekrytointia
        • Royal Belfast Hospital for Sick Children
        • Ottaa yhteyttä:
          • Principal Investigator
      • Birmingham, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Rekrytointi
        • Birmingham Children's Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
          • Principal Investigator
      • Bristol, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Rekrytointi
        • Bristol Royal Hospital for Children
        • Ottaa yhteyttä:
          • Principal Investigator
      • Cambridge, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Rekrytointi
        • Addenbrookes Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
          • Principal Investigator
      • Cardiff, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Rekrytointi
        • Children's Hospital for Wales
        • Ottaa yhteyttä:
          • Principal Investigator
      • Edinburgh, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Ei vielä rekrytointia
        • Royal Hospital for Sick Children
        • Ottaa yhteyttä:
          • Principal Investigator
      • Glasgow, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Ei vielä rekrytointia
        • Royal Hospital for Children
        • Ottaa yhteyttä:
          • Principal Investigator
      • Leeds, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Rekrytointi
        • Leeds General Infirmary
        • Ottaa yhteyttä:
          • Principal Investigator
      • Liverpool, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Rekrytointi
        • Alder Hey Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
          • Principal Investigator
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Rekrytointi
        • Great Ormond Street Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
          • Principal Investigator
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Ei vielä rekrytointia
        • University College London Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
          • Principal Investigator
      • Manchester, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Rekrytointi
        • Royal Manchester Children's Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
          • Principal Investigator
      • Newcastle upon Tyne, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Rekrytointi
        • Royal Victoria Infirmary
        • Ottaa yhteyttä:
          • Principal Investigator
      • Nottingham, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Ei vielä rekrytointia
        • Nottingham Children's Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
          • Principal Investigator
      • Oxford, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Ei vielä rekrytointia
        • John Radcliffe Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
          • Principal Investigator
      • Sheffield, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Rekrytointi
        • Sheffield Children's Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
          • Principal Investigator
      • Southampton, Yhdistynyt kuningaskunta
      • Sutton, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Rekrytointi
        • Royal Marsden Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
          • Principal Investigator

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Osallistumiskriteerit:

  • Taudille ominaiset

    • Histologisesti todistettu neuroblastoma kansainvälisen neuroblastoman luokitusjärjestelmän (INSS)[1] määritelmän mukaisesti
    • Korkean riskin uusiutunut neuroblastoma (uusiutunut tai edennyt diagnoosin jälkeen korkean riskin määritelmän jälkeen tai edennyt/uusiutunut korkean riskin neuroblastomana)
    • Mitattu sairaus poikkileikkaustutkimuksella tai arvioitava sairaus (MIBG-skannauksessa kertymä ilman tai luuydinhistologian kanssa) INRC:n [2, 3] mukaisesti. Vain luuydinhavaintoihin perustuva sairaus (luuydinnäyte tai trepaani) ei kelpaa tutkimukseen. Yleiset
    • Ikä ≥1 vuosi
    • Osallistujan, vanhemman tai huoltajan allekirjoitettu tietoon perustuva suostumus. Suorituskyky ja elintoiminto

    • Suorituskykytila

      o Lansky (potilaille ≤12 vuotta) tai Karnofsky (yli 12-vuotiaille) ≥ 50 % (Potilaat, jotka eivät pysty kävelemään halvauksen vuoksi, mutta pystyvät istumaan pyörätuolissa ilman apua, katsotaan liikunnallisiksi suorituskykypisteytyksen kannalta).

    • Elinajanodote ≥12 viikkoa

    • Luuydintoiminta (72 tunnin sisällä ennen satunnaistamista):

      • Verihiutaleet ≥ 50 × 10⁹/L (72 tuntia ilman tukea)
      • Neutrofiilit (ANC) ≥ 0,50 × 10⁹/L (72 tuntia ilman G-CSF-tukea)
      • Hemoglobiini > 8 g/dL (verensiirrot sallittuja)

    • Munuaistoiminta (72 tunnin sisällä ennen satunnaistamista):

      • Kliinisesti merkittävän proteiinin puute virtsassa (joko aamuvirtsan testiliuska ≤ 2+) tai jos testiliuska osoittaa > 2+ proteiinia, proteiini:kreatiini-suhde (Pr/Cr) on oltava < 0,5 tai 24 tunnin proteiinierityksen on oltava < 0,5 g
      • Seerumin kreatiini ≤ 1,5 × ikärajan ylärajaa; jos korkeampi, mitatun GFR:n (radioisotoopin tai 24 tunnin virtsan laskettu kreatiinipuhdistus) on oltava ≥ 60 ml/min/1,73 m²

    • Maksatoiminta (72 tunnin sisällä ennen satunnaistamista):

      o Kliinisesti merkittävien maksatoimintahäiriöiden puute. AST tai ALT ≤ 3,0 × ylärajaa ja kokonaisbilirubiini ≤ 1,5 × ylärajaa. Potilaille, joilla on maksan etäpesäkkeitä, sallitaan AST tai ALT ≤ 5 × ylärajaa ja kokonaisbilirubiini ≤ 2,5 × ylärajaa.

    • Hyytymistoiminta:

      • Osallistujilla ei saa olla aktiivista hallitsematonta hyytymishäiriötä.
      • Antikoagulaatiota sallitaan, kunhan INR tai APTT on terapeuttisissa rajoissa (laitoksen lääketieteellisen standardin mukaan) ja osallistuja on saanut vakaata antikoagulaanttiannosta vähintään kaksi viikkoa ennen tutkimukseen osallistumista.
    • Verenpaine alle 95. prosentiili ikään ja sukupuoleen nähden. Osallistujilla ≥18 vuotta verenpaineen on oltava ≤150/90 mmHg (72 tunnin sisällä ennen satunnaistamista). Verenpainelääkitys on sallittua.

Taso 2:n erityiset osallistumiskriteerit

• Useampi kuin yksi uusiutumistapahtuma tai kelpaamaton tasolle 1.

HUOM. Seuraavat aiemmat hoidot ovat sallittuja, jos pääasiantutkija arvioi hyöty/riski-suhteen suotuisaksi (esim. potilaat voivat saada mahdollista hyötyä taso 2:n yhdistelmästä):

  • bevasitsumabi,
  • mikä tahansa anti-GD2-vasta-aine, joka on annettu kemoterapian kanssa ('kemoi-immunoterapia')
  • aiempi hoito temotsolomidin kanssa irinotekaanin kanssa

Poissulkemiskriteerit:

  • • Tunnettu vasta-aihe tai yliherkkyys:

    • Mihin tahansa tutkimuslääkkeeseen tai valmisteosan osaan
    • Kiinan hamsterin munasarjat tuotteisiin tai muihin rekombinantteihin ihmis- tai humanisoituihin vasta-aineisiin.

    • Osallistujat, joilla on ollut lieviä aiempi yliherkkyysreaktioita anti-GD2-vasta-aineisiin, voidaan sisällyttää, mutta ne, joilla on vakavia (tai G4) yliherkkyysreaktioita anti-GD2-vasta-aineisiin, suljetaan pois.

      • Kliinisesti merkittävä neurologinen myrkyllisyys, hallitsematon kouristus tai objektiivinen hermoston vaurio (> aste 2). (Aiemmasta selkäydinpuristuksesta tai leikkauksista aiheutuneet ratkaisemattomat neurologiset vauriot ovat hyväksyttäviä). Osallistujat, joilla on ollut aiemmin ≥ asteen 3 motorinen neurotoksisuus anti-GD2:n aiheuttamana, suljetaan pois, vaikka olisivat toipuneet.
      • Aiemmat vakavat arteriaaliset tromboemboliset tapahtumat (esim. sydänisemia, aivoverenvuoto, perifeerinen arteriaalinen tromboosi) tai minkä tahansa meneillään olevat arteriaaliset tromboemboliset tapahtumat
      • Edeltävä (ei-infektiöinen) keuhkokuume, joka on vaatinut steroideja, tai nykyinen keuhkokuume.
      • Potilaat, jotka ovat allergisia kaikille Pneumocystis jirovecii -keuhkokuumeen hoitomuodoille eivätkä voi siten saaa PJP-profilaksiaa
      • Hallitsematon infektio
      • Riittämätön toipuminen aiemmasta leikkauksesta, jossa on meneillään ≥ asteen 3 leikkauskomplikaatioita. Haavan avautuminen ≥ aste 2.
      • Äskettäiset leikkausmenettelyt (tutkimushoidon alussa). Potilas voidaan satunnaistaa jopa 48 h ennen näiden ajanjaksojen päättymistä, edellyttäen että tutkimushoito alkaa vasta kaikkien ehtojen täyttymisen jälkeen:
    • Ydinbiopsiat edellisen 24 h:n sisällä
    • Avoimet poistobiopsiat edellisen 48 h:n sisällä
    • Suuri leikkaus edellisen 2 viikon sisällä
    • Luuydinnäytteet/trepaanit edellisen 48 h:n sisällä

    • Käytetyt keskusliniot edellisen 48 h:n sisällä

      • Pesu aiemmista hoidoista (tutkimushoidon alussa):

    • Kemoterapia edellisen 2 viikon sisällä (1 viikko suun kautta annettaville metronomisille kemoterapiaregimeille)
    • Mikä tahansa anti-GD2-hoito edellisen 2 viikon sisällä
    • Kranio-spinaali sädehoito tai MIBG-hoito edellisen 6 viikon sisällä
    • Sädehoito kasvainalueeseen edellisen 2 viikon sisällä (ei pesua palliatiiviselle sädehoidolle)
    • Myeloablatiivinen hoito hematopoieettisellä kantasolupelastuksella (autologinen kantasolusiirto) edellisen 8 viikon sisällä
    • Allogeeninen kantasolusiirto edellisen 12 viikon sisällä (ilman aktiivista ≥ G2:n akuuttia GVHD:tä)

    • 14 päivää tai 5 puoliintumisaikaa (kumpi myöhemmin) viimeisestä kokeellisen lääkeaineen annoksesta kokeellisessa lääketutkimuksessa

      • Verenvuotoetäpesäkkeet (osallistujia, joilla on keskushermoston etäpesäkkeitä, voidaan ottaa mukaan, kunhan etäpesäkkeet eivät vuoda). Vähintään 6 kuukautta mistä tahansa ≥ G3:n hemoptysistä tai keuhkovuodosta
      • Entsyymiä indusoivien kouristuslääkkeiden käyttö 72 h:n sisällä tutkimushoidon alusta
      • Olotilat, jotka lisäävät bevasitsumabiin liittyvien myrkyllisyyksien riskiä:
    • Perinnöllisen verenvuototaipumuksen tai merkittävän hyytymishäiriön historia tai merkkejä, joka aiheuttaa verenvuotoriskin (ts. ilman terapeuttista antikoagulaatiota)
    • Vatsafistelan, ruoansulatuskanavan perforaation, vatsaontelon abskessin tai aktiivisen ruoansulatuskanavan vuodon historia 6 kuukauden sisällä ennen tutkimukseen osallistumista

    • Nykyinen krooninen suolistotulehdussairaus/suolitukos

      • Laktoosin ja fruktoosin sietämättömyys, laktaasin puutos ja/tai laktoosin ja fruktoosin imeytymishäiriö
      • Sukukypsiä miehiä tai naisia ei voi osallistua, elleivät he suostu käyttämään erittäin tehokasta ehkäisykeinoa, ts. alle 1 % vuosittainen epäonnistumisprosentti (esim. implantit, ruiskeet, yhdistetyt ehkäisypillerit, kierukat, seksuaalinen pidättyväisyys tai vasektomisoitu kumppani) tutkimushoidon ajan ja jopa 6 kuukautta viimeisen tutkimuslääkkeen annoksen jälkeen. Negatiivinen virtsa- tai seerumin raskaustesti on saatava 72 tunnin sisällä ennen annostelua menarkeen saavuttaneilla naisilla.
      • Raskaana oleva tai imettävä osallistuja
      • Elävät tai elävät heikennetyt rokotteet, jotka on annettu edellisen 28 päivän sisällä ennen tutkimukseen osallistumista
      • Mikä tahansa hallitsematon lääketieteellinen tila, joka aiheuttaa lisäriskin osallistujalle

Taso 1:n erityiset poissulkemiskriteerit

  • Useampi kuin yksi uusiutumis-/etenemistapahtuma korkean riskin neuroblastomahoidon aloittamisen jälkeen

  • Aiemmat hoidot, jotka eivät ole sallittuja

    • Bevasitsumabi uusiutuneeseen neuroblastomaan. Potilaat, jotka ovat saaneet BIT:ää refraktaariseen tautiin, eivät ole suljettuja pois, mikäli taudin etenemistä ei tapahtunut tämän hoidon aikana.
    • Hoito millä tahansa anti-GD2-vasta-aineella, joka on annettu kemoterapian kanssa ('kemoi-immunoterapia') uusiutuneen neuroblastoman hoidossa. Aiempi hoito kemoi-immunoterapialla refraktaariseen tautiin on sallittu, mikäli taudin etenemistä ei tapahtunut tämän hoidon aikana.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Active Comparator: Haara A: dinutuximab, irinotekaani ja temoslomidi (dbIT)
Lääke: Topotekaani
Topotekaani
Lääke: Dinutuximab beta
Dinutuximab beta
Lääke: Irinotekaani (lääke)
Irinotekaani
Lääke: Temozolomiidi (TMZ)
Temozolomiidikapseli
Lääke: Temozolomiidi (TMZ)
Temotsolomidin nestemäinen suspensio
Kokeellinen: Ryhmä B: bevatsimumabi, irinotekaani ja temosolomidi (BIT)
Lääke: Bevasitsumabi
Bevasitsumabi
Lääke: Topotekaani
Topotekaani
Lääke: Irinotekaani (lääke)
Irinotekaani
Lääke: Temozolomiidi (TMZ)
Temozolomiidikapseli
Lääke: Temozolomiidi (TMZ)
Temotsolomidin nestemäinen suspensio
Kokeellinen: Arm C: dinutuximab, bevatsumabi, irinotekaani ja temostolomiidi (dbBIT)
Lääke: Bevasitsumabi
Bevasitsumabi
Lääke: Topotekaani
Topotekaani
Lääke: Dinutuximab beta
Dinutuximab beta
Lääke: Irinotekaani (lääke)
Irinotekaani
Lääke: Temozolomiidi (TMZ)
Temozolomiidikapseli
Lääke: Temozolomiidi (TMZ)
Temotsolomidin nestemäinen suspensio

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Progression-Free Survival time
Aikaikkuna: Satunnaistamispäivästä ensimmäiseen dokumentoituun epäonnistumistapahtumaan (etenemiseen tai kuolemaan) asti, arviointiaika jopa 60 kuukautta.
• Progression-Free Survival -aika (International Neuroblastoma Response Criteria -kriteerien mukaisesti (PD: etenevä sairaus, SD: vakaa sairaus, MR: lievä vaste, PR: osittainen vaste, CR: täydellinen vaste) INRC 2017) - Tier 1:lle (satunnaistettu vertailu)
Satunnaistamispäivästä ensimmäiseen dokumentoituun epäonnistumistapahtumaan (etenemiseen tai kuolemaan) asti, arviointiaika jopa 60 kuukautta.
Annosrajoittavien toksisten vaikutusten esiintyminen turvallisen ja siedettävän yhdistelmähoidon määrittelyssä
Aikaikkuna: Satunnaistamisesta ensimmäiseen dokumentoituun epäonnistumistapahtumaan (etenemiseen tai kuolemaan) asti, arvioitu jopa 60 kuukauden ajan.
Taso 2 (annoksen laajennus-vahvistuskohortit): Turvallisen ja siedettävän (eli ≤ 3 annosrajoittavaa toksisuutta) yhdistelmähoitojakson määritelmä
Satunnaistamisesta ensimmäiseen dokumentoituun epäonnistumistapahtumaan (etenemiseen tai kuolemaan) asti, arvioitu jopa 60 kuukauden ajan.

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Paras objektiivinen vaste
Aikaikkuna: Viimeisen hoidonjakson lopussa, enintään 12 jaksoa (kukin jakso on 21 päivää)
Paras objektiivinen vaste (täydellinen ja osittainen vaste) INRC 2017:n mukaisesti koekäsittelyn aikana (12 sykliä)
Viimeisen hoidonjakson lopussa, enintään 12 jaksoa (kukin jakso on 21 päivää)
Kliininen hyöty
Aikaikkuna: Viimeisen hoitokierroksen päätteeksi, enintään 12 kierrosta (jokainen kierros on 21 päivää)
Kliininen hyöty (täydellinen, osittainen ja vähäinen vaste sekä pysyvä tauti) INRC 2017:n mukaisesti (International Neuroblastoma Response Criteria (PD Taudin eteneminen, SD Pysyvä tauti, MR Vähäinen vaste, PR Osittainen vaste, CR Täydellinen vaste))
Viimeisen hoitokierroksen päätteeksi, enintään 12 kierrosta (jokainen kierros on 21 päivää)
Aika vasteeseen etenemiseen
Aikaikkuna: Vastauksen päivämäärästä (täydellinen vastaus, osittainen vastaus tai vähäinen vastaus INRC:n mukaan) ensimmäisen dokumentoidun epäonnistumistapahtuman (eteneminen tai kuolema) päivämäärään asti, arvioitu jopa 60 kuukauden ajan.
Aika vastauksen ja etenemisen välillä (eli vastauksen kesto) potilaille, jotka vastaavat
Vastauksen päivämäärästä (täydellinen vastaus, osittainen vastaus tai vähäinen vastaus INRC:n mukaan) ensimmäisen dokumentoidun epäonnistumistapahtuman (eteneminen tai kuolema) päivämäärään asti, arvioitu jopa 60 kuukauden ajan.
Kokonaiselinaika
Aikaikkuna: Tutkimukseen osallistumisesta ensimmäiseen dokumentoituun epäonnistumistapahtumaan (eteneminen tai kuolema) asti, arviointiaika enintään 60 kuukautta.
Kokonaiselossaoloaika
Tutkimukseen osallistumisesta ensimmäiseen dokumentoituun epäonnistumistapahtumaan (eteneminen tai kuolema) asti, arviointiaika enintään 60 kuukautta.
Potilaiden elämänlaatu mitattuna Peds-QL-kyselylomakkeilla
Aikaikkuna: Viimeisen hoidonjakson lopussa, enintään 12 jaksoa (jokainen jakso on 21 päivää)
Potilaiden elämänlaatu mitattuna Pediatric Quality of Life Inventory (Peds-QL) -kyselyillä. 0-100 asteikko (0 = 100, 1 = 75, 2 = 50, 3 = 25, 4 = 0), joten korkeammat PedsQL 3.0 -pisteet osoittavat parempaa terveyteen liittyvää elämänlaatua (HRQOL).
Viimeisen hoidonjakson lopussa, enintään 12 jaksoa (jokainen jakso on 21 päivää)
AEs:n esiintyvyys ja vakavuus
Aikaikkuna: Tutkimukseen osallistumisesta viimeiseen seurantaan asti, arvioituna jopa 60 kuukauden ajan.
Haittavaikutusten esiintyvyys ja vakavuus
Tutkimukseen osallistumisesta viimeiseen seurantaan asti, arvioituna jopa 60 kuukauden ajan.

Muut tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Omaishoitajien elämänlaatu mitattuna Peds-QL -kyselylomakkeilla
Aikaikkuna: Viimeisen hoitokierroksen lopussa, enintään 12 kierrosta (jokainen kierros on 21 päivää)
Huoltajien elämänlaatu mitattuna Pediatric Quality of Life Inventory (Peds-QL) -kyselylomakkeilla. 0-100-asteikko (0 = 100, 1 = 75, 2 = 50, 3 = 25, 4 = 0), joten korkeammat PedsQL 3.0 -pisteet osoittavat parempaa terveyteen liittyvää elämänlaatua (HRQOL).
Viimeisen hoitokierroksen lopussa, enintään 12 kierrosta (jokainen kierros on 21 päivää)
Korrelaatio objektiivisen vastauksen (käyttäen INRC 2017) ja PFS/OS:n välillä
Aikaikkuna: Viimeisen hoitokierroksen lopussa, enintään 12 kierrosta (jokainen kierros on 21 päivää)
Korrelaatio objektiivisen vastauksen välillä käyttäen INRC 2017 -kriteerejä ja PFS/OS
Viimeisen hoitokierroksen lopussa, enintään 12 kierrosta (jokainen kierros on 21 päivää)
Muutokset kiertävissä biomarkkereissa ja kasvaimen molekyyliprofiileissa kasvaimessa ja veressä
Aikaikkuna: Viimeisen hoitokierroksen päätteeksi, enintään 12 kierrosta (kukin kierros on 21 päivää)
Muuttaa kasvaimen ja veren molekyyli- ja geneettistä profiilia, mitattuna geneettisellä analyysillä tutkimuksen alussa ja sen aikana.
Viimeisen hoitokierroksen päätteeksi, enintään 12 kierrosta (kukin kierros on 21 päivää)

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

University of Birmingham

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 11. marraskuuta 2024

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Tiistai 31. joulukuuta 2030

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Tiistai 31. joulukuuta 2030

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Perjantai 12. syyskuuta 2025

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 5. tammikuuta 2026

Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)

Maanantai 12. tammikuuta 2026

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)

Maanantai 12. tammikuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 5. tammikuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Torstai 1. tammikuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • RG_22-136

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

PÄÄTTÄMÄTÖN

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa