Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

AEF0217 Downin oireyhtymään sairastuvilla osallistujilla

perjantai 3. huhtikuuta 2026 päivittänyt: Aelis Farma

Satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, rinnakkaisryhmä, monikeskuksinen, vaiheen 2b koe, jossa arvioidaan AEF0217:n tehoa, turvallisuutta ja siedettävyyttä 24 viikon ajan aikuisilla ja vanhemmilla nuorilla Downin oireyhtymästä kärsivillä.

Tämän kliinisen tutkimuksen tavoitteena on selvittää, parantaako AEF0217 adaptiivista käyttäytymistä (jokapäiväisiä elämäntoimintoja) aikuisilla ja vanhemmilla nuorilla Downin oireyhtymässä. Se tutkii myös AEF0217:n turvallisuutta.

Tutkimuksen keskeiset tavoitteet ovat:

  • Parantaako AEF0217 osallistujien jokapäiväisiä elämäntoimintoja 24 viikon päivittäisen annostelun jälkeen?
  • Parantaako AEF0217 nestemäistä kognitiivista toimintaa (kognitiivisia kykyjä, jotka eivät riipu aiemmasta tiedosta) ja kiteytynyttä kognitiivista toimintaa (kulttuurin kautta hankittua tietoa, mukaan lukien kielelliset kyvyt ja sosiaalinen tieto), elämänlaatua sekä unen laatua osallistujilla 24 viikon päivittäisen annostelun jälkeen?
  • Mitä lääketieteellisiä ongelmia osallistujilla ilmenee AEF0217:n käytön aikana?

Tutkijat vertailevat kolmea AEF0217-annosta lumelääkkeeseen (lääkettä sisältämätön, samannäköinen aine) selvittääkseen, parantaako AEF0217 adaptiivista käyttäytymistä Downin oireyhtymässä.

Osallistujat:

  • Ottavat AEF0217:tä tai lumelääkettä päivittäin 24 viikon ajan
  • Vierailevat klinikalla 6 kertaa huoltajansa kanssa tarkastuksissa, suorittaen testejä tablet-laitteella ja vastaamalla kyselylomakkeisiin.
  • Saanut 5 puhelinsoittoa kotiin varmistamaan, että heillä on hyvin.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä tutkimus on satunnaistettu, kaksoissokko, lumekontrolloitu, rinnakkaisryhmä, monikeskuksinen vaiheen 2B koe.

Suunnilleen 188 osallistujaa rekrytoidaan kliinisissä keskuksissa Espanjassa, Ranskassa ja Italiassa.

Päivän 1 vierailun (perusmittaus) tutkimuspaikalle ja päivän 2 puhelu-/videovierailun jälkeen tutkimukseen kuuluu 3 vierailua tutkimuspaikalle hoitojakson aikana, eli viikkojen 4, 12 ja 24 lopussa, ja seurantavierailu tapahtuu 8 viikkoa hoidon päätyttyä (viikolla 32). Lisäpuheluvierailut (puhelimitse tai videopuhelu) suoritetaan viikkojen 1, 2, 8 ja 18 lopussa.

Osallistujat, jotka suorittavat 24 viikon hoidon, kutsutaan mukaan avoimen leiman 12 kuukauden jatkotutkimukseen (OLE), kun se hyväksytään, ja jos he valitsevat osallistua, siirtyvät suoraan jatkotutkimukseen. Osallistujat, jotka eivät valitse osallistua jatkotutkimukseen, siirtyvät seurantajaksoon. Osallistujat, jotka suorittavat tutkimuksen ennen jatkotutkimuksen alkamista, voivat liittyä siihen sen alkaessa.

Turvallisuusarvioinnit suoritetaan jokaisella kliinisen tutkimuspaikan vierailulla ja sisältävät verinäytteenoton kliiniseen kemiaan, hematologiaan sekä AEF0217:n ja endokannabinoidien pitoisuuksien määrittämiseen viikoilla 12 ja 24. Lisäksi kerätään virtsanäytteitä.

Tehokkuusarvioinnit suoritetaan hoidon aikana viikon 4 lopussa (sopeutumiskäyttäytyminen, kognitio ja unen tehokkuus), viikon 12 lopussa (sopeutumiskäyttäytyminen, kognitio, elämänlaatu, unen tehokkuus ja lääkärin toiminnallinen arviointi), viikon 24 lopussa (sopeutumiskäyttäytyminen, kognitio, elämänlaatu, lääkärin toiminnallinen arviointi ja uni) ja viikon 32 lopussa seurantajakson päätyttyä (sopeutumiskäyttäytyminen, kognitio, unen tehokkuus ja lääkärin toiminnallinen arviointi) vain niille osallistujille, jotka siirtyvät seurantajaksoon.

Yksittäisen osallistujan kokonaistutkimusaika on jopa 36 viikkoa.

Perustetaan tutkimuksen rahoittajasta ja tutkimuskeskuksista riippumaton turvallisuusdataseurantakomitea (IDMC), joka vastaa riippumattoman väliaineiston turvallisuusanalyysin suorittamisesta vähintään sen jälkeen, kun vähintään 40 osallistujaa on hoidettu 12 viikkoa. IDMC:n jäsenyys (mukaan lukien lääkärit, joilla on kokemusta Downin syndroomasta ja kliinisistä farmakologeista), rooli ja vastuut määritellään erityisessä peruskirjassa ennen tutkimuksen alkua. IDMC antaa suosituksia mahdollisista turvallisuusongelmista/signaaleista tutkimuksen ohjaavalle komitealle (eli koordinoivalle tutkijalle, pääpaikan tutkijalle ja vastaavalle lääkärille kussakin paikassa sekä rahoittajan edustajille).

Tutkimus suoritetaan Helsingin julistuksen ja ICH:n hyvän kliinisen käytännön mukaisesti.

Ennen tutkimuksen aloittamista kliinisen tutkimuksen pöytäkirja, kirjallinen osallistujatiedotus ja tietoon perustuvat suostumuslomakkeet, tutkijan esite, rekrytointimateriaali ja kaikki muut osallistujille ja huoltajille tarkoitetut tiedot toimitetaan keskeisille eettisille komiteoille ja kansallisille terveysviranomaisille hyväksyttäviksi soveltuvin osin.

Pääasiallinen tilastoanalyysi:

Ensisijaista päätepistettä varten kuvaileva analyysi sisältää: 1. VABS 3:n 9 alatason raakapisteet; 2. 100:aan standardoidut 9 alatason raakapisteet; ja 3. Muutos perusmittauksesta viikkoon 24. Nämä muuttujat esitetään hoidon, annoksen ja vierailun (perusmittaus ja 24 viikkoa) mukaan.

Ensisijaisen päätepisteen arvioimiseen käytetään MMRM-mallia. Malli sisältää riippuvana muuttujana muutoksen perusmittauksesta viikkoon 24 VABS 3:n 9 alatason raakapisteistä standardoituina 100:aan ja tekijöinä:

  1. Hoito (lume, AEF0217)
  2. Annos (0 [lume], 0.1, 0.2, 0.6 mg AEF0217) sisäkkäin hoidon kanssa
  3. Alatason: vastaanottava, ilmaiseva, kirjallinen, henkilökohtainen, yhteisöllinen, kotitaloudellinen, ihmissuhteet, leikki ja vapaa-aika, selviytymistaidot
  4. Perusmittauksen vajaakuntoisuustaso
  5. Hoidon vuorovaikutukset alatason ja/tai perusmittauksen vajaakuntoisuustason kanssa.
  6. Annoksen vuorovaikutukset alatason ja/tai perusmittauksen vajaakuntoisuustason kanssa

Malli käyttää rajoitettua suurimman uskottavuuden (REML) menetelmää, ja käytetään rakenteetonta kovarianssimatriisia. Jos mallia ei voida estimoida, käytetään sen sijaan yhdistelmäsymmetria-rakennetta. Ensisijainen päätepiste saavutetaan, jos on tilastollisesti merkitsevä (p<0.05) hoito- tai annosvaikutus tai mikä tahansa merkitsevä (p<0.05) vuorovaikutus hoidon tai annoksen ja alatason ja/tai edellisten tekijöiden kanssa perusmittauksen vajaakuntoisuuden kanssa.

Muille tehokkuuspäätepisteille (toissijaisille ja tutkiville) ja farmakodynaamisille päätepisteille käytetään samaa mallia sopivilla mukautuksilla, kuten kuvataan SAP:ssa.

Turvallisuuspäätepisteet: TEAE:t raportoidaan yksittäisissä dataluetteloissa ja taajuustaulukoissa. Raportoiduista termeistä TEAE:t koodataan ja taulukoidaan MedDRA SOC:n ja PT:n mukaan. AE:t luokitellaan vakavuuden (lievä, kohtalainen, vakava) ja syy-yhteyden (liittyvä tai ei liittyvä) sekä lopputuloksen perusteella.

Annetaan yhteenvetotilastot elintoiminnoista, EKG:stä ja turvallisuuslaboratoriomittareista (normaalialueiden ulkopuolella olevien ja kliinisesti merkittävänä pidettävien arvojen merkinnöin).

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

188

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskelupaikat

  • Espanja
      • Barcelona, Espanja, 08003
        • Rekrytointi
        • Integrative Pharmacology and Systems Neurosciences, Hospital del Mar Research Institute
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Rafael DE LA TORRE FORNELL, PhD, PharmD
        • Alatutkija:
          • Ana ALDEA PERONA, MD
      • Madrid, Espanja, 28006
        • Ei vielä rekrytointia
        • Servicio de Medicina Interna, Hospital Universitario De La Princesa
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Diego REAL DE ASUA, MD
  • Italia
      • Bologna, Italia, 40139
        • Rekrytointi
        • IRCCS Istituto Delle Scienze Neurologiche, Azienda Unita Sanitaria Locale Di Bologna
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Luisa SAMBATI, MD
        • Alatutkija:
          • Gian Luca PIRAZZOLI, MD
      • Roma, Italia, 00168
        • Rekrytointi
        • Centro di Medicina dell'Invecchiamento, Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Angelo CARFI, MD
      • Troina, Italia, 94018
        • Rekrytointi
        • UOR of Neurofarmacology and Translational Neurosciences, Associazione Oasi Maria S.S.Onlus
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Filipo CARACI, MD
  • Ranska
      • Bordeaux, Ranska, 33000
        • Ei vielä rekrytointia
        • CHU de Bordeaux
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Emilie ROQUAND WAGNER, MD
      • Lyon, Ranska, 69500
        • Ei vielä rekrytointia
        • Genetics department, Hospices Civils de Lyon
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Damien SANLAVILLE, MD
      • Montpellier, Ranska, 34295
        • Rekrytointi
        • Service Génétique Médicale, CHU de Montpellier
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Marjolaine WILLEMS, MD
      • Paris, Ranska, 75725
        • Rekrytointi
        • Genetics department, Institut Jérôme Lejeune
        • Ottaa yhteyttä:
        • Ottaa yhteyttä:
          • Puhelinnumero: +33156586300
        • Päätutkija:
          • Pierre Yves MAILLARD, MD
      • Saint-Etienne, Ranska, 42270
        • Rekrytointi
        • Service de Génétique, Chromosomique et Moléculaire, Chu de Saint Etienne
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Renaud TOURAINE, MD

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Ottamiskriteerit:

  • 1. Miehet ja naiset. Miehille: Koko kokeen ajan ja kokeen päättymiseen asti miesosallistujien tulisi pidättäytyä sperman luovuttamisesta ja, jos he ovat seksuaalisesti aktiivisia, käyttää kaksinkertaisia ehkäisymenetelmiä (eli mieskondomeita ja spermatisidejä), tai naispuolisen kumppanin on käytettävä samoja erittäin tehokkaita ehkäisymenetelmiä kuin naispuolisilla koehenkilöillä.

Naisille: Lastensynnyttämiskykyiset naisosallistujat, jotka määritellään sellaisiksi, joilla on kuukautiskierto, joka vahvistetaan ennen osallistumista, on käytettävä erittäin tehokkaita ehkäisymenetelmiä koko kokeen ajan ja 3 kuukautta viimeisen koelääkkeen annoksen jälkeen, olla seksuaalisesti pidättyväisiä tai olla vasektomoidun kumppanin kanssa.

  • 2. Ikä ≥16 - ≤32 vuotta.
  • 3. BMI ≥18,0 ja ≤35 kg/m².
  • 4. Downin oireyhtymän kliininen diagnoosi (täysi trisomia 21 tai translokaatiot), joka on dokumentoitu kromosomianalyysillä (karyotyyppaus).
  • 5. On oltava itsenäisesti liikkuva ja riittävän näkö- ja kuulokykyinen osallistuakseen kokeen arviointeihin.
  • 6. ÄO >35-70 mitattuna Leiter-3 -testillä. Henkilöt, joiden ÄO on >35 - <40, on oltava riittävän kognitiiviset ja käyttäytymiskyvyt pääasiantutkijan arvion mukaan.
  • 7. WISC-V -kielitestin VCI-pistetulos >4, perustuen henkiseen ikään (arvioitu ÄO:n kautta).
  • 8. On kyettävä ymmärtämään suurimman osan ajasta ja ilmaisemaan, jos hän ei ymmärrä siinä määrin, että hän voi hyväksyä kokeen menettelyt. Ei saa käyttää muita viestintämuotoja, viittomakieltä, symbolilautoja tai laitteita ensisijaisena viestintämuotonaan.
  • 9. Hänellä on oltava vanhempi tai muu luotettava hoitaja, joka suostuu saattamaan osallistujan kaikkiin klinikkakäynteihin, antamaan tarvittavat tiedot osallistujasta tutkimussuunnitelman mukaisesti ja varmistamaan lääkityskaavion ja tutkimussuunnitelman vaatimusten noudattamisen.
  • 10. Vanhemman tai hoitajan on oltava jatkuva ja luotettava tietolähde, jolla on riittävästi kontakteja osallistujaan tunteakseen yksityiskohtaisesti osallistujan sopeutumistoimintoja voidakseen vastata tarkasti neuropsykologin arvioinneissa esittämiin kysymyksiin.

  • 11. Elintoimintojen mittaukset, EKG ja turvallisuuslaboratorio3-parametrit eivät saa sisältää kliinisesti merkittäviä poikkeamia tutkijan arvion mukaan, lukuun ottamatta:

    • Stabiilia tyypin 1 tai 2 diabetesta, mikäli osallistujaa seurataan säännöllisesti ennen ja kokeen aikana varmistamaan riittävä glukoositasapaino.
    • Hipotyreoosia, joka on hoidolla hallittu siten, että osallistuja on eutyreoottinen ja T4-taso vakaa (alue 77-155 nmol/L) vähintään 6 viikkoa ennen satunnaistamista. TSH:n vaihtelut enintään 10 mIU/L sallitaan.
  • 12. a. Osallistujan suostumus ja laillisen edustajan/en suostumus osallistujan puolesta tai b. Osallistujan suostumus tilanteissa, joissa osallistuja voi antaa suostumuksen suostumuksen sijaan.
  • 13. Osallistujan hoitajan tietoon perustuva suostumus ottaa hoitajan velvollisuudet tässä kokeessa.

Poissulkemiskriteerit:

  • 1. Raskaana oleva tai imettävä nainen. Downin oireyhtymä
  • 2. Mosaiikki-Downin oireyhtymä tai Downin oireyhtymän regressiohäiriö (DSRD). Sairaushistoria ja kliininen tila
  • 3. Aktiiviset tai kliinisesti merkittävät tilat, jotka tutkijan arvion mukaan voivat vaikuttaa koelääkkeen imeytymiseen, jakautumiseen tai aineenvaihduntaan (esim. tulehduksellinen suolistosairaus, mahahaava tai pohjukaissuolen haava tai vakava laktoosi-intoleranssi); hallittu keliakia sallitaan.
  • 4. Kliinisesti merkittävä obstruktiivinen keuhkosairaus tai hoitamaton astma. Potilaat, joiden hoito (inhalointi tai suun kautta) on ollut hyvin hallinnassa vähintään 6 viikkoa ennen seulontaa, voidaan sisällyttää, mikäli tutkija pitää sitä turvallisena.
  • 5. Tunnettu vakava obstruktiivinen uniapnea tai jos tutkija katsoo, että henkilö tulisi ohjata obstruktiivisen uniapnean diagnoosia/hoitoa varten.
  • 6. Viimeaikaiset (≤1 vuosi) tai meneillään olevat hematologiset tai onkologiset sairaudet (lievä anemia sallitaan).
  • 7. Historia lapsuusiän kouristuksista/kouristeluista/epilepsiasta, vakavasta päävammasta tai keskushermoston infektiosta (esim. aivokalvontulehdus), lukuun ottamatta eristettyjä kuumeen aiheuttamia kouristuksia yli 8 vuotta sitten.
  • 8. Kliinisesti merkittävä epävakaa ruoansulatus-, munuais-, maksa-, sisäeritys- (mukaan lukien metabolinen oireyhtymä) tai verenkiertoelimistön sairaus tutkijan arvion mukaan.
  • 9. Mikä tahansa vallitseva DSM-5:llä diagnosoitu psyykkinen häiriö, joka hallitsee henkilön yleistä kliinistä tilaa Downin oireyhtymän ulkopuolella. Jos seulonta-arvioinnissa (NPI-Q) havaitaan psyykkiseen sairauteen diagnoosia vastaavia oireita ja niitä pidetään hallitsevina, tutkija voi pyytää psykiatrista arviointia. Tarvittaessa konsultoiva psykiatri vastaa lopullisesta diagnoosista, koska tämä ei ole tutkijan vastuulla.
  • 10. Osallistujat, joilla on toissijaisia psyykkisiä häiriöitä, mukaan lukien käyttäytymishäiriöt, tarkkaavaisuus- ja ylivilkkaushäiriö, masennushäiriöt, ahdistuneisuushäiriöt ja muut, jotka: 1) hallitsevat yleistä kliinistä tilaa tutkijan arvion mukaan; ja/tai 2) eivät ole vakiintuneet lääkinnällisillä tai käyttäytymishoidoilla, vakiintuneella hoidolla tarkoitetaan vakaa hoitosuunnitelma ja annos 3 kuukautta ennen satunnaistamista; ja/tai 3) farmakologisen hoidon tyyppi on kiellettyjen lääkkeiden listalla.
  • 11. Varhaisen dementiaoireet, jotka on vahvistettu NTG-EDSD:llä.
  • 12. Päihdekäyttöhäiriö DSM-5:n määritelmän mukaan.
  • 13. Positiivinen virtsatesti alkoholille ja väärinkäytetyille huumeille seulonnassa ja ennen ensimmäistä annosta.
  • 14. Nykyinen epilepsiadiagnoosi.
  • 15. Historia tahallisesta itsensä vahingoittamisesta tai itsemurhayrityksistä, joita on aiheuttanut itsemurha-ajatukset. Itsemurha-ajatukset 12 kuukauden aikana ennen seulontaa, vaikka itsemurhayritystä tai tahallista itsensä vahingoittamista ei olisi tapahtunut. Arvioitu käyttäen 3 erillistä kysymystä itsemurhakäyttäytymisestä, itsemurha-ajatuksista ja kaikista itsensä vahingoittamisista.
  • 16. Tunnettu yliherkkyys AEF0217:lle tai fruktoosi-intoleranssi.
  • 17. Kliinisesti merkittävä sairaus, kuten aktiiviset infektiot, 2 viikon sisällä ennen satunnaistamista, tutkijan arvion mukaan.
  • 18. Mikä tahansa nykyinen hengenvaarallinen sairaus.
  • 19. Mikä tahansa muu kliinisesti merkittävä samanaikainen sairaus, tila tai seulontatulos, joka tutkijan mielestä saattaa vaarantaa osallistujan turvallisuuden, häiritä kokeen suorittamista ja siihen liittyviä menettelyjä tai vaikuttaa siihen, kuinka kokeen tuloksia tulkitaan.
  • 20. Hoito 1. sukupolven neurolepteillä tällä hetkellä tai 3 kuukauden sisällä ennen satunnaistamista ja bentsodiatsepiineillä tällä hetkellä tai 4 viikon sisällä ennen perusarviointeja.
  • 21. EGCG:tä sisältävien tuotteiden (esim. TEAVIGO, Mega Green Tea Capsules Life Extension tai Font-UP Grand Fontaine Laboratories) käyttö tällä hetkellä tai viimeisten 4 viikon aikana ennen perusarviointeja.
  • 22. Hoito lääkkeillä tai erittäin säännöllinen hedelmien (esim. pomelo/grapefruit) tai luonnonvalmisteiden (esim. kuismalajikkeet) käyttö, jotka tunnetaan voimakkaasti tai kohtalaisesti indusoiviksi tai estäviksi CYP3A4/5 P450-isotyyppejä kohtaan.
  • 23. Kokeellisen lääkeaineen, mukaan lukien AEF0217, antaminen viimeisten 3 kuukauden aikana ennen satunnaistamista.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: AEF0217 0,1 mg
1 annospussi AEF0217 100µg + 1 annospussi lumelääke
Lääke: AEF0217 100 µg
Jauheen pussitus
Muut nimet:
  • 3β-bentsyylioksi-17α-metyylipregn-5-en-20-oni
Lääke: Placebo
annospussi vastaavia lumelääkegranulaatteja
Kokeellinen: AEF0217 0,2 mg
2 pussia AEF0217 100 µg
Lääke: AEF0217 100 µg
Jauheen pussitus
Muut nimet:
  • 3β-bentsyylioksi-17α-metyylipregn-5-en-20-oni
Kokeellinen: AEF0217 0,6 mg
2 pussia AEF0217 300µg
Lääke: AEF0217 300 µg
granulaattipussi
Muut nimet:
  • 3β-bentsyylioksi-17α-metyylipregn-5-en-20-oni
Placebo Comparator: Placebo
2 annospussia plaseboa
Lääke: Placebo
annospussi vastaavia lumelääkegranulaatteja

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos lähtöarvosta VABS-3:n 9 alatason normalisoitujen pistemäärien osalta viikolla 24 (hoidon päättyminen)
Aikaikkuna: Perustaso ja viikko 24
Raaka-arvot normalisoidaan asteikolle 100. Korkeammat VABS-3-pisteet osoittavat parempaa sopeutumistoimintaa.
Perustaso ja viikko 24

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Perusarvon muutokset NIH-ToolBoxin aineellisen kognition yhdistelmämuutoksen herkässä pisteessä älyllisille puutteille viikolla 24 (hoidon päättyminen)
Aikaikkuna: Alkutila ja viikko 24
NIH-TCB-testin korkeammat pisteet ID:lle osoittavat parempaa suorituskykyä
Alkutila ja viikko 24
Perusarvosta tapahtuneet muutokset yksilöllisissä muutosherkissä pisteissä Flanker-inhibitiokontrolli & huomiotestissä, jota käytetään NIH-TB:n nestemäisen kognition mittaamiseen ID:lle viikolla 24 (hoidon lopussa).
Aikaikkuna: Alkuarvo ja viikko 24
Korkeammat pisteet osoittavat parempaa suoritusta
Alkuarvo ja viikko 24
Muutokset lähtöarvosta NIH-TB:n ID:n nestemäisen kognition mittaukseen käytettävän Picture Sequence Memory -testin yksilöllisen muutoksen herkillä pisteytyksillä viikolla 24 (hoidon päätyttyä).
Aikaikkuna: Perustaso ja viikko 24
Korkeammat pisteet osoittavat parempaa suorituskykyä
Perustaso ja viikko 24
Muutokset lähtötilanteeseen verrattuna NIH-TB:n ID:n nestemäistä kognitiota mittaavan Listan lajittelu -työmuistitestin yksilöllisissä muutosherkillä pisteytyksissä viikolla 24 (hoidon päättyminen).
Aikaikkuna: Perustaso ja viikko 24
Korkeammat pisteet osoittavat parempaa suorituskykyä
Perustaso ja viikko 24
Muutokset lähtötasosta NIH-TB:n Dimensional Change Card Sort -testin yksilöllisissä muutosherkissä pisteissä, joilla mitataan nestemäistä kognitiota ID:lle viikolla 24 (hoidon päättyminen).
Aikaikkuna: Alkutila ja viikko 24
Korkeammat pisteet osoittavat parempaa suorituskykyä
Alkutila ja viikko 24
Muutokset lähtöarvosta Pattern Comparison Process Speed -testin yksilöllisissä muutoksentuntoisissa pisteissä, joita käytetään NIH-TB:n nestemäisen kognition mittaamiseen ID:lle viikolla 24 (hoidon päättyminen).
Aikaikkuna: Alkutilanne ja viikko 24
Korkeammat pisteet osoittavat parempaa suorituskykyä
Alkutilanne ja viikko 24
Muutokset seulontavaiheen arvoista, joita käytettiin WISC-V:n sanallisen ymmärtämisindeksin perusarvona 24. viikolla (hoidon lopussa).
Aikaikkuna: Alkuperäinen ja viikko 24
Korkeammat VCI-pisteet osoittavat parempaa kiteytynyttä kognitiota
Alkuperäinen ja viikko 24
Muutokset seulontatutkimuksessa käytetyistä arvoista, jotka toimivat WISC-V:n sanastotestin perusarvona viikolla 24 (hoidon päättyessä).
Aikaikkuna: Alkutilanne ja viikko 24
Korkeammat pisteet osoittavat parempaa suorituskykyä
Alkutilanne ja viikko 24
Muutokset seulontatutkimuksen arvoista, joita käytettiin perusarvona WISC-V:n "Samankaltaisuudet"-testissä viikolla 24 (hoidon päättyessä).
Aikaikkuna: Alkutilanne ja viikko 24
Korkeammat pisteet osoittavat parempaa suorituskykyä
Alkutilanne ja viikko 24
Perusarvosta tapahtuneet muutokset Peds-QL:n yleisen pistemäärän asteikon kokonaispisteissä viikolla 24 (hoidon päättyessä)
Aikaikkuna: Perustaso ja viikko 24
Korkeammat pisteet osoittavat parempaa terveyteen liittyvää elämänlaatua
Perustaso ja viikko 24
Muutokset alkuarvosta kognitiivisen toiminnan asteikon kokonaispisteissä Peds-QL:ssä viikolla 24 (hoidon päättyessä)
Aikaikkuna: Perustaso ja viikko 24
Korkeammat pisteet osoittavat parempaa terveyteen liittyvää elämänlaatua
Perustaso ja viikko 24
Peds-QL:n perheen vaikutusasteikon kokonaispisteen muutokset lähtötasosta viikolla 24 (hoidon päättyminen)
Aikaikkuna: Perustaso ja viikko 24
Korkeammat pisteet osoittavat parempaa terveyteen liittyvää elämänlaatua
Perustaso ja viikko 24
Peds-QL:n psykososiaalisen terveyden yhteenvetopisteen muutokset lähtötasosta viikolla 24 (hoidon lopussa)
Aikaikkuna: Alkutila ja viikko 24
Korkeammat pisteet osoittavat parempaa terveyteen liittyvää elämänlaatua
Alkutila ja viikko 24
Perusarvosta tapahtuneet muutokset Peds-QL:n fyysisen terveyden yhteenvetopisteessä viikolla 24 (hoidon loppu)
Aikaikkuna: Perusarvo ja viikko 24
Korkeammat pisteet osoittavat parempaa terveyteen liittyvää elämänlaatua
Perusarvo ja viikko 24
Perustason muutokset vanhemman HRQL-yhteenvetopisteessä Peds-QL:stä viikolla 24 (hoidon päättyminen)
Aikaikkuna: Perustaso ja viikko 24
Korkeammat pisteet osoittavat parempaa terveyteen liittyvää elämänlaatua
Perustaso ja viikko 24
Peds-QL:n perhetoiminnan yhteenvetopisteen muutokset lähtötasosta viikolla 24 (hoidon lopussa)
Aikaikkuna: Perustaso ja viikko 24
Korkeammat pisteet osoittavat parempaa terveyteen liittyvää elämänlaatua
Perustaso ja viikko 24
Muutokset lähtötasosta jokaisen Generic Core Scale -mittakaavan muodostavan alueen keskiarvoasteikon pistemäärässä viikolla 24 (hoidon päättyessä)
Aikaikkuna: Alkutilanne ja viikko 24
Keskimääräiset asteikkoarvot analysoidaan normalisoinnin jälkeen 100:aan. Korkeammat pisteet osoittavat parempaa terveyteen liittyvää elämänlaatua
Alkutilanne ja viikko 24
Perusarvosta tapahtuneet muutokset kunkin vaikutusperhekyyselyn muodostavien osa-alueiden keskiarvoasteikon pisteissä viikolla 24 (hoidon päättyessä)
Aikaikkuna: Alkutilanne ja viikko 24
Keskimääräiset asteikkoarvot analysoidaan normalisoinnin jälkeen 100:aan. Korkeammat pisteet osoittavat parempaa terveyteen liittyvää elämänlaatua.
Alkutilanne ja viikko 24
Muutokset lähtöarvosta PSQI:n unen tehokkuusarvosanaan viikolla 24 (hoidon loppu)
Aikaikkuna: Perustaso ja viikko 24
Alhaisemmat pisteet osoittavat parempaa unen laatua
Perustaso ja viikko 24
Osallistujien määrä, jolla ilmenee lääkehoidon aikana ilmenevä haittavaikutus.
Aikaikkuna: Päivästä 1 viikkoon 24 tai viikkoon 32
Esitetty hoitoryhmittäin; Tutkimuksen päättymiseksi määritellään viikko 24, jos osallistuja siirtyy jatko-avointutkimukseen, tai viikko 32 (seurannan päättyminen), jos ei siirry.
Päivästä 1 viikkoon 24 tai viikkoon 32
Osallistujien prosenttiosuus, joilla oli haittavaikutus
Aikaikkuna: Päivästä 1 viikkoon 24 tai viikkoon 32
Esitetty hoitoryhmittäin; Tutkimuksen päättymisenä pidetään viikkoa 24, jos osallistuja siirtyy avoimen leiman jatkotutkimukseen, tai viikkoa 32 (seurannan päättymistä), jos ei.
Päivästä 1 viikkoon 24 tai viikkoon 32
Raportoidut tapahtumat (AEs ja TEAEs)
Aikaikkuna: Päivästä 1 viikkoon 24 tai viikkoon 32
Esitetty hoitoryhmittäin ; Kokeen loppu määritellään viikoksi 24, jos osallistuja siirtyy avoimen leiman jatkotutkimukseen, tai viikoksi 32 (seurannan loppu), jos ei.
Päivästä 1 viikkoon 24 tai viikkoon 32
Hoidon aiheuttamien ja hoidon kanssa yhteydessä olemattomien TEAE:iden esiintyvyys
Aikaikkuna: Päivästä 1 aina kokeen loppuun 24. viikolla tai 32. viikolla
Vertailtu hoitoryhmän mukaan; Koejakson päättymisajankohdaksi määritellään viikko 24, jos osallistuja osallistuu avoimen leiman jatkotutkimukseen, tai viikko 32 (seurannan päättyminen), jos ei.
Päivästä 1 aina kokeen loppuun 24. viikolla tai 32. viikolla
Aiheeseen liittyvien tai ei liittyvien hoidon aikana ilmaantuneiden vakavien haittatapahtumien esiintyvyys
Aikaikkuna: Päivästä 1 viikkoon 24 tai viikkoon 32
Esitetty hoitoryhmittäin; Koetilaisuuden loppu määritellään viikoksi 24, jos osallistuja osallistuu avoimen leiman jatkotutkimukseen, tai viikoksi 32 (seurannan loppu), jos ei.
Päivästä 1 viikkoon 24 tai viikkoon 32
Vitalsignaalit: Systolinen verenpaine
Aikaikkuna: Alkutilanne ja viikolla 4, viikolla 12, viikolla 24, viikolla 32
Muutokset systolisessa verenpaineessa (mmHg) tutkimusjakson aikana
Alkutilanne ja viikolla 4, viikolla 12, viikolla 24, viikolla 32
Elintoiminnot : Diastolinen verenpaine
Aikaikkuna: Alkutilanne ja viikolla 4, viikolla 12, viikolla 24, viikolla 32
Muutokset diastolisessa verenpaineessa (mmHg) tutkimusjakson aikana
Alkutilanne ja viikolla 4, viikolla 12, viikolla 24, viikolla 32
Vital Signs : Heart Rate
Aikaikkuna: Perustaso ja viikolla 4, viikolla 12, viikolla 24, viikolla 32
Muutokset sydämen sykkeessä (lyöntiä minuutissa) tutkimusjakson aikana
Perustaso ja viikolla 4, viikolla 12, viikolla 24, viikolla 32
12-liittimen elektrokardiografiatesti
Aikaikkuna: Alkutila ja viikolla 4, viikolla 12, viikolla 24, viikolla 32
12-liitoksen elektrokardiogrammin (EKG) parametrien muutokset PR-, QRS-, QT-, QTcF- ja RR-intervallaissa tutkimusjakson aikana
Alkutila ja viikolla 4, viikolla 12, viikolla 24, viikolla 32
Muutokset lähtöarvosta Anxiety, Depression, and Mood Scale (ADAMS) -asteikon kokonaispisteissä 24. viikolla
Aikaikkuna: Alkutilanne ja viikolla 24

ADAMS-kysely mittaa ahdistusta, masennusta ja mielialaa. Se esitetään hoitoryhmittäin.

Arvot vaihtelevat 0–87, jossa korkeammat pisteet osoittavat vakavampia oireita.
Alkutilanne ja viikolla 24
Muutokset lähtötasosta Anxiety, Depression, and Mood Scale (ADAMS) -mittarin kokonaispisteissä viikolla 32.
Aikaikkuna: Perustaso ja viikolla 32
ADAMS-kysely mittaa ahdistusta, masennusta ja mielialaa. Esitetään hoitoryhmittäin. Asteikko on 0–87, jossa korkeammat pisteet osoittavat vakavampia oireita.
Perustaso ja viikolla 32
Muutokset perustasosta koetaukon päättymiseen mania/hyperaktiivinen käyttäytyminen -ala-asteikon pisteissä Anxiety, Depression, and Mood Scale (ADAMS) -asteikolla koetaukon päättymisessä.
Aikaikkuna: Alkutila ja viikolla 24 tai viikolla 32

Kokeen päättymisenä pidetään viikkoa 24, jos osallistuja jatkaa avoimen etiketin jatkokokeeseen, tai viikkoa 32 (seurannan päättyminen), jos ei.

Arvoalue on 0–15, jossa korkeammat pisteet osoittavat vakavampaa oireilua.
Alkutila ja viikolla 24 tai viikolla 32
Muutokset lähtöarvosta ahdistuneisuuden, masennuksen ja mielialan asteikon (ADAMS) pakonomaiseen käyttäytymiseen liittyvän ala-asteikon pisteissä kokeen lopussa.
Aikaikkuna: Perustaso ja viikolla 24 tai viikolla 32

Kokeen päättymisajankohdaksi määritellään viikko 24, jos osallistuja osallistuu avoimen leiman jatkokokeeseen, tai viikko 32 (seurannan päättyminen), jos ei.

Asteikko on 0–9, jossa korkeammat pisteet osoittavat vakavampaa oireilua.
Perustaso ja viikolla 24 tai viikolla 32
Perusarvosta tapahtuneet muutokset yleisen ahdistuneisuuden alaskaalan pisteissä (Anxiety, Depression and Mood scale, ADAMS) kokeen loppuun mennessä.
Aikaikkuna: Alkutilanne ja viikolla 24 tai viikolla 32

Tutkimuksen päättymisajankohdaksi määritellään viikko 24, jos osallistuja osallistuu avoimen jatkotutkimuksen vaiheeseen, tai viikko 32 (seurantajakson loppu), jos ei.

Arvoalue on 0–21, jossa korkeammat pisteet osoittavat vakavampia oireita.
Alkutilanne ja viikolla 24 tai viikolla 32
Muutokset lähtötason masentuneen mielialan ala-asteikon pisteissä (Anxiety, Depression and Mood scale, ADAMS) kokeen loppuun mennessä.
Aikaikkuna: Alkutilanne ja viikolla 24 tai viikolla 32

- Koejakson päättymiseksi määritellään viikko 24, jos osallistuja siirtyy avoimen etiketin jatkokokeeseen, tai viikko 32 (seurannan loppu), jos ei.

Arvoalue on 0–21, jossa korkeammat pisteet osoittavat vakavampaa oireilua.
Alkutilanne ja viikolla 24 tai viikolla 32
Muutokset lähtötasosta sosiaalisen välttelyn ala-asteikon pisteissä (Anxiety, Depression and Mood Scale, ADAMS) koejakson loppuun mennessä.
Aikaikkuna: Perustaso ja viikolla 24 tai viikolla 32

Koekauden päättymisenä määritellään viikko 24, jos osallistuja siirtyy avoimen seurannan jatkotutkimukseen, tai viikko 32 (seurannan loppu), jos ei.

Asteikko on 0–21, jossa korkeammat pisteet osoittavat vakavampia oireita.
Perustaso ja viikolla 24 tai viikolla 32

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Aelis Farma

Yhteistyökumppanit

European Commission
Hospital del Mar Research Institute (IMIM)
BioClever 2005 S.L.
Eurofins ADME, S.L.
Pharmalex

Tutkijat

  • Opintojen puheenjohtaja: Pier Vincenzo PIAZZA, MD, PhD, Aelis Farma
  • Päätutkija: Rafael DE LA TORRE FORNELL, PharmD, PhD, Hospital del Mar Research Institute

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 22. joulukuuta 2025

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Perjantai 31. joulukuuta 2027

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Perjantai 31. joulukuuta 2027

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 20. marraskuuta 2025

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 6. tammikuuta 2026

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Maanantai 12. tammikuuta 2026

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Keskiviikko 8. huhtikuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 3. huhtikuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. huhtikuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • AEF0217-201
  • 2025-521013-10-00 (Ctis)

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa