Esta página se tradujo automáticamente y no se garantiza la precisión de la traducción. por favor refiérase a versión inglesa para un texto fuente.

AEF0217 en participantes con síndrome de Down

3 de abril de 2026 actualizado por: Aelis Farma

Un ensayo aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, de grupos paralelos, multicéntrico, de fase 2b para evaluar la eficacia, seguridad y tolerabilidad de AEF0217 durante 24 semanas en adultos y adolescentes mayores con síndrome de Down.

El objetivo de este ensayo clínico es determinar si AEF0217 muestra una mejora en los comportamientos adaptativos (actividades de la vida diaria) en adultos y adolescentes mayores con síndrome de Down. También se estudiará la seguridad de AEF0217.

Las principales preguntas que pretende responder son:

  • ¿Mejora AEF0217 las actividades de la vida diaria de los participantes después de administrarse diariamente durante 24 semanas?
  • ¿Mejora AEF0217 la función cognitiva fluida (habilidades cognitivas que no dependen de conocimientos previos) y la cristalizada (conocimiento adquirido a través de la propia cultura, incluyendo la habilidad verbal y el conocimiento social), la calidad de vida y el sueño de los participantes después de administrarse diariamente durante 24 semanas?
  • ¿Qué problemas médicos tienen los participantes al tomar AEF0217?

Los investigadores compararán 3 dosis de AEF0217 con un placebo (una sustancia similar que no contiene fármaco) para ver si AEF0217 mejora los comportamientos adaptativos en personas con síndrome de Down.

Los participantes:

  • Tomarán AEF0217 o un placebo cada día durante 24 semanas.
  • Visitarán la clínica 6 veces con su cuidador para controles, realizando pruebas en una tableta y respondiendo cuestionarios.
  • Serán llamados por teléfono en casa 5 veces para comprobar que se encuentran bien.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Descripción detallada

Este ensayo es un estudio aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo, de grupos paralelos, multicéntrico y de fase 2B.

Aproximadamente 188 participantes serán reclutados en centros clínicos de España, Francia e Italia.

Después de la visita del Día 1 (basal) en el centro y la visita del Día 2 por teléfono/vídeo, el ensayo incluirá 3 visitas al centro durante el período de tratamiento, es decir, al final de las semanas 4, 12 y 24, y habrá una visita de seguimiento 8 semanas después del final del tratamiento (en la semana 32). Se realizarán visitas telefónicas adicionales (por teléfono o videollamada) al final de las semanas 1, 2, 8 y 18.

Los participantes que completen 24 semanas de tratamiento serán invitados a entrar en un ensayo de extensión de etiqueta abierta de 12 meses (OLE) cuando esté aprobado y, si eligen hacerlo, continuarán directamente en el ensayo de extensión. Los participantes que no elijan entrar en el ensayo de extensión entrarán en el período de seguimiento. Los participantes que completen el ensayo, antes de que comience el ensayo de extensión, podrán entrar cuando éste comience.

Las evaluaciones de seguridad se realizarán en cada visita al centro clínico e incluirán muestras de sangre para química clínica, hematología y determinación de las concentraciones de AEF0217 y endocannabinoides en las semanas 12 y 24. Además, se recogerán muestras de orina.

Las evaluaciones de eficacia se realizarán durante el tratamiento al final de la semana 4 (conductas adaptativas, cognición y eficiencia del sueño), semana 12 (conductas adaptativas, cognición, calidad de vida, eficiencia del sueño y evaluación funcional del clínico), semana 24 (conductas adaptativas, cognición, calidad de vida, evaluación funcional del clínico y sueño) y semana 32 al final del período de seguimiento (conductas adaptativas, cognición, eficiencia del sueño y evaluación funcional del clínico) solo para los participantes que entren en el período de seguimiento.

La duración total del ensayo para un participante individual será de hasta 36 semanas.

Se establecerá un comité independiente de monitorización de datos de seguridad (IDMC, por sus siglas en inglés) (independiente del promotor y de los centros de investigación) encargado de realizar un análisis intermedio independiente de seguridad como mínimo después de que 40 participantes (como mínimo) hayan sido tratados durante 12 semanas. La membresía (incluyendo médicos con experiencia en síndrome de Down y farmacólogos clínicos), el papel y las responsabilidades del IDMC se definirán en un estatuto específico antes de que comience el ensayo. El IDMC hará recomendaciones relacionadas con cualquier problema/señal de seguridad potencial al Comité Directivo del ensayo (es decir, el investigador coordinador, el investigador principal del sitio y médico responsable en cada centro y representantes del promotor).

El ensayo se llevará a cabo de acuerdo con la Declaración de Helsinki y la Buena Práctica Clínica de la ICH.

Antes de iniciar el ensayo, el protocolo del ensayo clínico, la información escrita para el participante y los formularios de consentimiento informado, el folleto del investigador, el material de reclutamiento y cualquier otra información para los participantes y cuidadores se enviarán a los comités de ética centrales y a las autoridades sanitarias nacionales, según corresponda, para su aprobación.

Análisis estadístico principal:

Para el criterio de valoración principal, el análisis descriptivo incluirá: 1. Las puntuaciones brutas de los 9 subdominios del VABS 3; 2. Las puntuaciones brutas de los 9 subdominios estandarizadas a 100; y 3. El cambio desde el basal hasta la semana 24. Estas variables se presentarán por tratamiento, dosis y visita (basal y 24 semanas).

Se utilizará un MMRM para evaluar el criterio de valoración principal. El modelo contendrá como variable dependiente el cambio desde el basal hasta la semana 24 de las puntuaciones brutas de los 9 subdominios del VABS 3 estandarizadas a 100 y como factores:

  1. Tratamiento (placebo, AEF0217)
  2. Dosis (0 [placebo], 0.1, 0.2, 0.6 mg de AEF0217) anidada al tratamiento
  3. Subdominios: receptivo, expresivo, escrito, personal, comunitario, doméstico, relaciones interpersonales, juego y tiempo libre, habilidades de afrontamiento
  4. Nivel de deterioro en el basal
  5. Interacciones del tratamiento con el subdominio y/o el nivel de deterioro en el basal.
  6. Interacciones de la dosis con el subdominio y/o el nivel de deterioro en el basal

El modelo utilizará un método de máxima verosimilitud restringida (REML) y se empleará una matriz de covarianza no estructurada. Si el modelo no es estimable, se utilizará en su lugar una estructura de simetría compuesta. Se alcanzará el criterio de valoración principal si hay un efecto principal estadísticamente significativo (p<0.05) del tratamiento o la dosis o cualquier interacción significativa (p<0.05) entre el tratamiento o la dosis y el subdominio y/o los factores anteriores con el deterioro en el basal.

Para los otros criterios de valoración de eficacia (secundarios y exploratorios) y los criterios de valoración farmacodinámicos se utilizará el mismo modelo con las adaptaciones apropiadas, como se describirá en el SAP.

Criterios de valoración de seguridad: Los TEAEs se reportarán en listados de datos individuales y tablas de frecuencia. Basándose en los términos reportados, los TEAEs se codificarán y tabularán por SOC y PT de MedDRA. Los AEs se clasificarán según su gravedad (leve, moderado, grave) y causalidad (relacionado o no relacionado) y desenlace.

Se proporcionarán estadísticas resumidas de los signos vitales, ECG y parámetros de laboratorio de seguridad (marcando los valores fuera de los rangos normales y considerados clínicamente significativos).

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Estimado)

188

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Ubicaciones de estudio

  • España
      • Barcelona, España, 08003
        • Reclutamiento
        • Integrative Pharmacology and Systems Neurosciences, Hospital del Mar Research Institute
        • Contacto:
          • Rafael DE LA TORRE FORNELL, PharmD, PhD
          • Número de teléfono: +34933160484
          • Correo electrónico: rtorre2@researchmar.net
        • Investigador principal:
          • Rafael DE LA TORRE FORNELL, PhD, PharmD
        • Sub-Investigador:
          • Ana ALDEA PERONA, MD
      • Madrid, España, 28006
        • Aún no reclutando
        • Servicio de Medicina Interna, Hospital Universitario De La Princesa
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Diego REAL DE ASUA, MD
  • Francia
      • Bordeaux, Francia, 33000
        • Aún no reclutando
        • CHU de Bordeaux
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Emilie ROQUAND WAGNER, MD
      • Lyon, Francia, 69500
        • Aún no reclutando
        • Genetics department, Hospices Civils de Lyon
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Damien SANLAVILLE, MD
      • Montpellier, Francia, 34295
        • Reclutamiento
        • Service Génétique Médicale, CHU de Montpellier
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Marjolaine WILLEMS, MD
      • Paris, Francia, 75725
        • Reclutamiento
        • Genetics department, Institut Jérôme Lejeune
        • Contacto:
        • Contacto:
          • Número de teléfono: +33156586300
        • Investigador principal:
          • Pierre Yves MAILLARD, MD
      • Saint-Etienne, Francia, 42270
        • Reclutamiento
        • Service de Génétique, Chromosomique et Moléculaire, Chu de Saint Etienne
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Renaud TOURAINE, MD
  • Italia
      • Bologna, Italia, 40139
        • Reclutamiento
        • IRCCS Istituto Delle Scienze Neurologiche, Azienda Unita Sanitaria Locale Di Bologna
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Luisa SAMBATI, MD
        • Sub-Investigador:
          • Gian Luca PIRAZZOLI, MD
      • Roma, Italia, 00168
        • Reclutamiento
        • Centro di Medicina dell'Invecchiamento, Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Angelo CARFI, MD
      • Troina, Italia, 94018
        • Reclutamiento
        • UOR of Neurofarmacology and Translational Neurosciences, Associazione Oasi Maria S.S.Onlus
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Filipo CARACI, MD

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño
  • Adulto

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • 1. Hombres y mujeres. Para los hombres: Durante todo el ensayo y hasta el final del mismo, los participantes masculinos deben abstenerse de donar esperma y, si son sexualmente activos, utilizar métodos anticonceptivos de doble barrera (es decir, preservativos masculinos y espermicida), o la pareja femenina debe utilizar los mismos métodos anticonceptivos altamente eficaces que las participantes femeninas del ensayo.

Para las mujeres: Las participantes femeninas con capacidad reproductiva, definidas como aquellas que tienen un ciclo menstrual confirmado antes de la inscripción, deben utilizar anticoncepción altamente eficaz durante todo el ensayo y hasta 3 meses después de la última dosis de la intervención del ensayo, abstenerse sexualmente o tener una pareja vasectomizada.

  • 2. Edad ≥16 a ≤32 años.
  • 3. IMC ≥18,0 y ≤35 kg/m².
  • 4. Diagnóstico clínico de síndrome de Down (trisomía 21 completa o translocaciones) documentado mediante análisis cromosómico (cariotipo).
  • 5. Debe ser independientemente móvil y tener suficiente visión y audición para participar en las evaluaciones del ensayo.
  • 6. CI >35-70 medido con Leiter-3. Los individuos con CI desde >35 hasta <40 deben tener capacidades cognitivas y conductuales adecuadas según el criterio del investigador principal.
  • 7. Puntuación VCI de la prueba de lenguaje WISC-V >4, basada en la edad mental (estimada mediante el CI).
  • 8. Debe poder comprender la mayor parte del tiempo y expresar si no entiende en la medida en que pueda aceptar los procedimientos del ensayo. No debe utilizar otras formas de comunicación, signos, tableros de símbolos o dispositivos como su forma principal de comunicación.
  • 9. Debe tener un padre u otro cuidador confiable que acepte acompañar al participante a todas las visitas clínicas, proporcionar información sobre el participante según lo requiera el protocolo y garantizar el cumplimiento del horario de medicación y los requisitos del protocolo.
  • 10. El padre o cuidador debe ser un informante constante y confiable con suficiente contacto con el participante para tener un conocimiento detallado del funcionamiento adaptativo del participante y poder responder con precisión las preguntas formuladas por un neuropsicólogo en las evaluaciones.

  • 11. Los signos vitales, el ECG y los parámetros de laboratorio de seguridad3 deben estar sin anomalías clínicamente relevantes según el criterio del investigador, excepto por:

    • Diabetes tipo 1 o 2 estable, siempre que el participante sea monitoreado regularmente antes y durante el ensayo para garantizar un control adecuado de la glucosa.
    • Hipotiroidismo controlado por tratamiento de modo que el participante esté eutiroideo y la T4 estable (rango 77-155 nmol/L) durante al menos 6 semanas antes de la aleatorización. Se permiten fluctuaciones en la TSH hasta un máximo de 10 mUI/L.
  • 12. a. Asentimiento del participante y consentimiento del(s) representante(s) legal(es) autorizado(s) en nombre del participante o b. Consentimiento del participante en situaciones en las que el participante pueda proporcionar consentimiento en lugar de asentimiento.
  • 13. Consentimiento informado del cuidador del participante para asumir las obligaciones del cuidador en este ensayo.

Criterios de exclusión:

  • 1. Mujer embarazada o en período de lactancia. Síndrome de Down
  • 2. Síndrome de Down en mosaico o Trastorno de Regresión del Síndrome de Down (DSRD). Antecedentes médicos y estado clínico
  • 3. Condiciones activas o clínicamente relevantes que, en el criterio del investigador, puedan afectar la absorción, distribución o metabolismo del medicamento del ensayo (por ejemplo, enfermedad inflamatoria intestinal, úlceras gástricas o duodenales o intolerancia grave a la lactosa); se permite la enfermedad celíaca controlada.
  • 4. Enfermedad pulmonar obstructiva clínicamente relevante o asma no tratada. Los pacientes bien controlados con tratamiento (inhalación u oral) durante al menos 6 semanas antes del cribado pueden ser incluidos si el investigador considera que es seguro.
  • 5. Apnea obstructiva del sueño grave conocida o si el investigador considera que la persona debe ser remitida para diagnóstico/tratamiento de apnea obstructiva del sueño.
  • 6. Trastornos hematológicos u oncológicos recientes (≤1 año) o en curso (se permite anemia leve).
  • 7. Antecedentes de espasmos/convulsiones/epilepsia infantiles, traumatismo craneal grave o infecciones del sistema nervioso central (por ejemplo, meningitis), excepto episodios aislados de convulsiones febriles hace más de 8 años.
  • 8. Enfermedad clínicamente relevante e inestable del sistema gastrointestinal, renal, hepático, endocrino (incluyendo síndrome metabólico) o cardiovascular según el criterio del investigador.
  • 9. Cualquier trastorno psiquiátrico predominante diagnosticado mediante el DSM-5 que domine la condición clínica general de una persona fuera del síndrome de Down. Si se detectan síntomas consistentes con un diagnóstico de enfermedad psiquiátrica durante la evaluación de cribado (NPI-Q) y se consideran dominantes, el investigador puede solicitar una evaluación psiquiátrica. Si es necesario, un psiquiatra consultor será responsable del diagnóstico final, ya que esta no es responsabilidad del investigador.
  • 10. Participantes con trastornos psiquiátricos secundarios que incluyen trastornos de conducta, trastorno por déficit de atención e hiperactividad, trastornos depresivos, trastornos de ansiedad y otros que: 1) dominen la condición clínica general según la evaluación del investigador; y/o 2) no estén estabilizados por tratamientos médicos o conductuales, definiéndose un tratamiento estabilizado como un régimen terapéutico y dosis estables durante los 3 meses anteriores a la aleatorización; y/o 3) el tipo de tratamiento farmacológico esté en la lista de fármacos prohibidos.
  • 11. Síntomas de demencia temprana confirmados por el NTG-EDSD.
  • 12. Trastorno por uso de sustancias según lo definido por el DSM-5.
  • 13. Prueba de orina positiva para alcohol y drogas de abuso en el cribado y antes de la primera dosis.
  • 14. Diagnóstico actual de epilepsia.
  • 15. Antecedentes de autolesión intencional o intentos de suicidio provocados por pensamientos suicidas. Ideación suicida en los 12 meses anteriores al cribado, incluso si no hubo intento de suicidio o autolesión intencional. Evaluado mediante 3 preguntas distintas sobre comportamiento suicida, ideación suicida y cualquier acción autolesiva.
  • 16. Hipersensibilidad conocida a AEF0217 o intolerancia a la fructosa.
  • 17. Enfermedad clínicamente significativa, como infecciones activas, dentro de las 2 semanas anteriores a la aleatorización, según el criterio del investigador.
  • 18. Cualquier enfermedad potencialmente mortal actual.
  • 19. Cualquier enfermedad concomitante, condición o resultado de cribado clínicamente significativo adicional que, en opinión del investigador, pueda poner en peligro la seguridad del participante, interferir con la realización del ensayo y los procedimientos relacionados, o influir en cómo se interpretan los resultados del ensayo.
  • 20. Tratamiento con fármacos neurolépticos de primera generación actualmente o dentro de los 3 meses anteriores a la aleatorización y benzodiacepinas actualmente o en las 4 semanas anteriores a las evaluaciones basales.
  • 21. Ingesta de productos que contengan EGCG (por ejemplo, TEAVIGO, Mega Green Tea Capsules Life Extension o Font-UP Grand Fontaine Laboratories) actualmente o durante las últimas 4 semanas antes de las evaluaciones basales.
  • 22. Tratamiento con medicamentos o consumo muy regular de frutas (es decir, pomelo/toronja) o remedios naturales (es decir, preparaciones de hipérico) conocidos por inducir o inhibir fuertemente o moderadamente las isoenzimas CYP3A4/5 P450.
  • 23. Administración de un producto medicinal en investigación, incluido AEF0217, dentro de los últimos 3 meses antes de la aleatorización.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Experimental: AEF0217 0.1 mg
1 sobre de AEF0217 100µg + 1 sobre de Placebo
Droga: AEF0217 100 µg
Sobre de gránulos
Otros nombres:
  • 3β-benciloxi-17α-metil-pregn-5-en-20-ona
Droga: Placebo
sobre de gránulos de placebo coincidente
Experimental: AEF0217 0,2 mg
2 sobres de AEF0217 100µg
Droga: AEF0217 100 µg
Sobre de gránulos
Otros nombres:
  • 3β-benciloxi-17α-metil-pregn-5-en-20-ona
Experimental: AEF0217 0,6 mg
2 sobres de AEF0217 300µg
Droga: AEF0217 300 µg
sobre de gránulos
Otros nombres:
  • 3β-benciloxi-17α-metil-pregn-5-en-20-ona
Comparador de placebos: Placebo
2 sobres de placebo
Droga: Placebo
sobre de gránulos de placebo coincidente

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio desde el inicio del estudio de las puntuaciones normalizadas de los 9 subdominios del VABS-3 en la semana 24 (fin del tratamiento)
Periodo de tiempo: Línea de base y Semana 24
Las puntuaciones brutas se normalizarán a 100. Las puntuaciones más altas en el VABS-3 indican un mejor funcionamiento adaptativo.
Línea de base y Semana 24

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambios desde el inicio en la puntuación de cambio sensible del compuesto de cognición fluida del NIH-ToolBox para Deficiencias Intelectuales en la Semana 24 (fin del tratamiento)
Periodo de tiempo: Baseline y Semana 24
Las puntuaciones más altas en el NIH-TCB para ID indican un mejor rendimiento
Baseline y Semana 24
Cambios desde la línea de base en las puntuaciones sensibles al cambio individual de la prueba de control inhibitorio y atención Flanker utilizada para medir la cognición fluida en el NIH-TB para ID en la semana 24 (fin del tratamiento).
Periodo de tiempo: Baseline y Semana 24
Las puntuaciones más altas indican un mejor rendimiento
Baseline y Semana 24
Cambios respecto al valor basal en las puntuaciones de cambio individual sensibles de la prueba de memoria de secuencia de imágenes utilizada para medir la cognición fluida en el NIH-TB para ID en la semana 24 (fin del tratamiento).
Periodo de tiempo: Baseline y Semana 24
Las puntuaciones más altas indican un mejor rendimiento
Baseline y Semana 24
Cambios respecto a la línea de base en las puntuaciones de cambio individual sensibles de la prueba de memoria de trabajo de clasificación de listas utilizada para medir la cognición fluida en la NIH-TB para ID en la semana 24 (fin del tratamiento).
Periodo de tiempo: Línea basal y Semana 24
Las puntuaciones más altas indican un mejor rendimiento
Línea basal y Semana 24
Cambios desde la línea de base en las puntuaciones sensibles al cambio individual de la prueba de clasificación de tarjetas con cambio dimensional utilizada para medir la cognición fluida en el NIH-TB para ID en la semana 24 (fin del tratamiento).
Periodo de tiempo: Baseline y Semana 24
Las puntuaciones más altas indican un mejor rendimiento
Baseline y Semana 24
Cambios desde el inicio en las puntuaciones sensibles al cambio individual de la prueba de velocidad de procesamiento de comparación de patrones utilizada para medir la cognición fluida en el NIH-TB para ID en la semana 24 (fin del tratamiento).
Periodo de tiempo: Baseline y Semana 24
Las puntuaciones más altas indican un mejor rendimiento
Baseline y Semana 24
Cambios desde los valores de selección utilizados como línea base del Índice de Comprensión Verbal del WISC-V en la Semana 24 (fin del tratamiento).
Periodo de tiempo: Baseline y Semana 24
Las puntuaciones más altas en el VCI indican una mejor cognición cristalizada
Baseline y Semana 24
Cambios respecto a los valores del cribado utilizados como línea base de la prueba de Vocabulario de la WISC-V en la semana 24 (fin del tratamiento).
Periodo de tiempo: Baseline y Semana 24
Puntuaciones más altas indican un mejor rendimiento
Baseline y Semana 24
Cambios desde los valores de cribado utilizados como línea base de la prueba "Semejanzas" de la WISC-V en la Semana 24 (final del tratamiento).
Periodo de tiempo: Baseline y Semana 24
Las puntuaciones más altas indican un mejor rendimiento
Baseline y Semana 24
Cambios respecto al valor basal de la puntuación total de la Escala de Puntuación Genérica del Peds-QL en la semana 24 (fin del tratamiento)
Periodo de tiempo: Línea basal y semana 24
Las puntuaciones más altas indican una mejor calidad de vida relacionada con la salud
Línea basal y semana 24
Cambios desde el valor basal de la puntuación total de la escala de funcionamiento cognitivo del Peds-QL en la Semana 24 (fin del tratamiento)
Periodo de tiempo: Baseline y semana 24
Las puntuaciones más altas indican una mejor calidad de vida relacionada con la salud
Baseline y semana 24
Cambios desde la línea de base de la puntuación total de la escala de Impacto Familiar del Peds-QL en la Semana 24 (fin del tratamiento)
Periodo de tiempo: Línea base y semana 24
Las puntuaciones más altas indican una mejor calidad de vida relacionada con la salud
Línea base y semana 24
Cambios desde el valor basal de la puntuación resumen de Salud Psicosocial del Peds-QL en la semana 24 (fin del tratamiento)
Periodo de tiempo: Baseline y semana 24
Las puntuaciones más altas indican una mejor calidad de vida relacionada con la salud
Baseline y semana 24
Cambios desde el valor basal de la puntuación resumida de Salud Física del Peds-QL en la semana 24 (final del tratamiento)
Periodo de tiempo: Línea de base y semana 24
Las puntuaciones más altas indican una mejor calidad de vida relacionada con la salud
Línea de base y semana 24
Cambios respecto al valor basal de la puntuación resumen de la CVRS de los padres del Peds-QL en la semana 24 (fin del tratamiento)
Periodo de tiempo: Línea basal y semana 24
Las puntuaciones más altas indican una mejor calidad de vida relacionada con la salud
Línea basal y semana 24
Cambios desde el valor basal de la puntuación resumen del Funcionamiento Familiar del Peds-QL en la semana 24 (fin del tratamiento)
Periodo de tiempo: Línea de base y semana 24
Las puntuaciones más altas indican una mejor calidad de vida relacionada con la salud
Línea de base y semana 24
Cambios desde el valor basal de cada puntuación media de escala de los dominios que componen la Escala Genérica Central en la Semana 24 (final del tratamiento)
Periodo de tiempo: Línea base y semana 24
Las puntuaciones medias de la escala se analizarán tras su normalización a 100. Las puntuaciones más altas indican una mejor calidad de vida relacionada con la salud.
Línea base y semana 24
Cambios desde el inicio del estudio de cada puntuación media de las escalas de los dominios que componen el Impact Family Questionnaire en la Semana 24 (final del tratamiento)
Periodo de tiempo: Línea de base y semana 24
Las puntuaciones medias de las escalas se analizarán tras la normalización a 100. Las puntuaciones más altas indican una mejor calidad de vida relacionada con la salud.
Línea de base y semana 24
Cambios desde el valor basal de la puntuación de eficiencia del sueño del PSQI en la semana 24 (final del tratamiento)
Periodo de tiempo: Baseline y semana 24
Las puntuaciones más bajas indican una mejor calidad del sueño
Baseline y semana 24
Número de participantes que notificaron un evento adverso emergente del tratamiento.
Periodo de tiempo: Desde el Día 1 hasta la Semana 24 o la Semana 32
Presentado por grupo de tratamiento ; El final del ensayo se define como la semana 24 si el participante entra en el ensayo de extensión en abierto o la semana 32 (final del seguimiento) si no.
Desde el Día 1 hasta la Semana 24 o la Semana 32
Porcentaje de participantes con un evento adverso
Periodo de tiempo: Desde el día 1 hasta la semana 24 o la semana 32
Presentado por grupo de tratamiento ; El final del ensayo se define como la semana 24 si el participante entra en el ensayo de extensión de etiqueta abierta o la semana 32 (final del seguimiento) si no.
Desde el día 1 hasta la semana 24 o la semana 32
Número de eventos notificados (EA y EAT)
Periodo de tiempo: Desde el día 1 hasta la semana 24 o la semana 32
Presentado por grupo de tratamiento; el final del ensayo se define como la semana 24 si el participante entra en el ensayo de extensión de etiqueta abierta o la semana 32 (final del seguimiento) si no.
Desde el día 1 hasta la semana 24 o la semana 32
Incidencia de TEAEs relacionados con el tratamiento y no relacionados
Periodo de tiempo: Desde el día 1 hasta el final del ensayo en la semana 24 o en la semana 32
Comparado por grupo de tratamiento; el final del ensayo se define como la semana 24 si el participante entra en el ensayo de extensión de etiqueta abierta o la semana 32 (fin del seguimiento) si no.
Desde el día 1 hasta el final del ensayo en la semana 24 o en la semana 32
Incidencia de SAEs emergentes del tratamiento relacionados o no
Periodo de tiempo: Desde el Día 1 hasta la semana 24 o la semana 32
Presentado por grupo de tratamiento; El final del ensayo se define como la semana 24 si el participante entra en el ensayo de extensión de etiqueta abierta o la semana 32 (final del seguimiento) si no.
Desde el Día 1 hasta la semana 24 o la semana 32
Signos Vitales: Presión Arterial Sistólica
Periodo de tiempo: Línea basal y en la semana 4, semana 12, semana 24, semana 32
Cambios en la Presión Arterial Sistólica (mmHg) durante el período de estudio
Línea basal y en la semana 4, semana 12, semana 24, semana 32
Signos Vitales : Presión Arterial Diastólica
Periodo de tiempo: Línea de base y en la semana 4, semana 12, semana 24, semana 32
Cambios en la presión arterial diastólica (mmHg) durante el período de estudio
Línea de base y en la semana 4, semana 12, semana 24, semana 32
Signos Vitales: Frecuencia Cardíaca
Periodo de tiempo: Basal y en la semana 4, semana 12, semana 24, semana 32
Cambios en la frecuencia cardíaca (lpm) durante el período de estudio
Basal y en la semana 4, semana 12, semana 24, semana 32
Prueba de electrocardiograma de 12 derivaciones
Periodo de tiempo: Al inicio y en la semana 4, la semana 12, la semana 24, la semana 32
Cambios en los parámetros del electrocardiograma (ECG) de 12 derivaciones en los intervalos PR, QRS, QT, QTcF y RR durante el periodo de estudio
Al inicio y en la semana 4, la semana 12, la semana 24, la semana 32
Cambios respecto al valor basal en la puntuación total de la Escala de Ansiedad, Depresión y Estado de Ánimo (ADAMS) en la semana 24
Periodo de tiempo: Basal y en la semana 24

El cuestionario ADAMS mide ansiedad, depresión y estado de ánimo. Se presentará por grupo de tratamiento.

El rango es de 0 a 87, donde puntuaciones más altas indican una sintomatología más grave.
Basal y en la semana 24
Cambios desde el valor basal en la puntuación total de la Escala de Ansiedad, Depresión y Estado de Ánimo (ADAMS) en la semana 32.
Periodo de tiempo: Línea basal y a la semana 32
El cuestionario ADAMS mide la ansiedad, la depresión y el estado de ánimo. Se presentará por grupo de tratamiento. El rango es de 0 a 87, donde las puntuaciones más altas indican una sintomatología más grave.
Línea basal y a la semana 32
Cambios desde el inicio hasta el final del ensayo en la puntuación de la subescala de comportamiento maníaco/hiperactivo de la Escala de Ansiedad, Depresión y Estado de Ánimo (ADAMS) al final del ensayo.
Periodo de tiempo: Línea basal y en la semana 24 o en la semana 32

El final del ensayo se define como la semana 24 si el participante ingresa en el ensayo de extensión de etiqueta abierta o la semana 32 (final del seguimiento) si no lo hace.

El rango es de 0 a 15, donde puntuaciones más altas indican una sintomatología más grave.
Línea basal y en la semana 24 o en la semana 32
Cambios desde el inicio en la puntuación de la subescala de conducta compulsiva de la Escala de Ansiedad, Depresión y Estado de Ánimo (ADAMS) al final del ensayo.
Periodo de tiempo: Línea de base y en la semana 24 o en la semana 32

El final del ensayo se define como la semana 24 si el participante entra en la extensión de etiqueta abierta o la semana 32 (fin del seguimiento) si no lo hace.

El rango es de 0 a 9, donde puntuaciones más altas indican una sintomatología más grave.
Línea de base y en la semana 24 o en la semana 32
Cambios desde el inicio en las puntuaciones de la subescala de ansiedad general de la escala de Ansiedad, Depresión y Estado de Ánimo (ADAMS) hasta el final del ensayo.
Periodo de tiempo: En el momento basal y en la semana 24 o en la semana 32

El fin del ensayo se define como la semana 24 si el participante entra en el ensayo de extensión abierta o la semana 32 (fin del seguimiento) si no lo hace.

El rango es de 0 a 21, donde puntuaciones más altas indican una sintomatología más grave.
En el momento basal y en la semana 24 o en la semana 32
Cambios desde el inicio en las puntuaciones de la subescala de estado de ánimo deprimido de la escala de ansiedad, depresión y estado de ánimo (ADAMS) hasta el final del ensayo.
Periodo de tiempo: Baseline y en la semana 24 o en la semana 32

- El final del ensayo se define como la semana 24 si el participante entra en el ensayo de extensión de etiqueta abierta o la semana 32 (fin del seguimiento) si no lo hace.

El rango es de 0 a 21, donde puntuaciones más altas indican una sintomatología más grave.
Baseline y en la semana 24 o en la semana 32
Cambios desde el inicio en las puntuaciones de la subescala de evitación social de la Escala de Ansiedad, Depresión y Estado de Ánimo (ADAMS) hasta el final del ensayo.
Periodo de tiempo: Baseline y en la semana 24 o en la semana 32

El final del ensayo se define como la semana 24 si el participante entra en el ensayo de extensión de etiqueta abierta o la semana 32 (final del seguimiento) si no lo hace.

El rango es de 0 a 21, donde puntuaciones más altas indican una sintomatología más grave.
Baseline y en la semana 24 o en la semana 32

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Aelis Farma

Colaboradores

European Commission
Hospital del Mar Research Institute (IMIM)
BioClever 2005 S.L.
Eurofins ADME, S.L.
Pharmalex

Investigadores

  • Silla de estudio: Pier Vincenzo PIAZZA, MD, PhD, Aelis Farma
  • Investigador principal: Rafael DE LA TORRE FORNELL, PharmD, PhD, Hospital del Mar Research Institute

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

22 de diciembre de 2025

Finalización primaria (Estimado)

31 de diciembre de 2027

Finalización del estudio (Estimado)

31 de diciembre de 2027

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

20 de noviembre de 2025

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

6 de enero de 2026

Publicado por primera vez (Actual)

12 de enero de 2026

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

8 de abril de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

3 de abril de 2026

Última verificación

1 de abril de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • AEF0217-201
  • 2025-521013-10-00 (Ctis)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

Suscribir