Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

AEF0217 Down-szindrómás résztvevőknél

2026. április 3. frissítette: Aelis Farma

Egy randomizált, kettős vak, placebó-kontrollált, párhuzamos csoportos, multicentrikus, 2b fázisú vizsgálat a Down-szindrómás felnőttek és idősebb serdülők körében AEF0217 hatékonyságának, biztonságosságának és jól tolerálhatóságának 24 hetes értékelésére.

Ennek a klinikai vizsgálatnak a célja annak azonosítása, hogy az AEF0217 javítja-e az adaptív viselkedést (a mindennapi élet tevékenységeit) Down-szindrómás felnőttek és idősebb serdülők esetében. A vizsgálat az AEF0217 biztonságosságáról is tájékozódik.

A fő kérdések, amelyekre választ szeretne találni:

  • Javítja-e az AEF0217 a résztvevők mindennapi élet tevékenységeit, miután 24 hétig naponta beadva?
  • Javítja-e az AEF0217 a folyékony kognitív funkciót (az előzetes tudástól független kognitív képességeket) és a kristályosodott kognitív funkciót (az egyén kultúráján keresztül szerzett tudást, beleértve a verbális képességet és a társadalmi tudást), valamint a résztvevők életminőségét és alvását, miután 24 hétig naponta beadva?
  • Milyen egészségügyi problémákat tapasztalnak a résztvevők az AEF0217 szedése során?

A kutatók összehasonlítják az AEF0217 három dózisát egy placebóval (egy gyógyszer nélküli, hasonló megjelenésű anyaggal), hogy megtudják, javítja-e az AEF0217 az adaptív viselkedést Down-szindrómás személyeknél.

A résztvevők:

  • Naponta szednek AEF0217-et vagy placebót 24 hétig
  • Hat alkalommal látogatnak el a klinikára gondozójukkal ellenőrzésekre, táblagépen teszteket végeznek és kérdőíveket töltenek ki.
  • Ötször kapnak telefonhívást otthon, hogy ellenőrizzék, jól vannak-e.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Ez a vizsgálat egy randomizált, kettős vak, placebó-kontrollált, párhuzamos csoportos, multicentrikus, 2B fázisú vizsgálat.

Körülbelül 188 résztvevőt vesznek fel Spanyolország, Franciaország és Olaszország klinikai központjaiban.

A 1. napi (alapvonal) helyszíni látogatás és a 2. napi telefonos/videós látogatás után a vizsgálat a kezelési időszak alatt 3 helyszíni látogatást fog tartalmazni, nevezetesen a 4., 12. és 24. hét végén, valamint egy utókövetési látogatás lesz a kezelés befejezése után 8 héttel (a 32. héten).
További telefonos látogatásokat (telefonon vagy videóhíváson keresztül) hajtanak végre az 1., 2., 8. és 18. hét végén.

A 24 hetes kezelést befejező résztvevőket meghívják egy nyílt címkézésű, 12 hónapos hosszabbítási vizsgálatba (OLE), amikor az jóváhagyásra kerül, és ha ezt választják, közvetlenül folytatják a hosszabbítási vizsgálatban.
Azok a résztvevők, akik nem választják a hosszabbítási vizsgálatba való belépést, az utókövetési időszakba lépnek.
Azok a résztvevők, akik a vizsgálatot a hosszabbítási vizsgálat megkezdése előtt fejezik be, beléphetnek annak megkezdésekor.

Biztonsági értékeléseket végeznek minden egyes klinikai helyszíni látogatáskor, beleértve vérmintavételt klinikai kémia, hematológia, valamint AEF0217 és endokannabinoidok koncentrációjának meghatározására a 12. és 24. héten.
Ezen kívül vizeletmintákat gyűjtenek.

A hatékonysági értékeléseket a kezelés során végeznek a 4. hét végén (adaptív viselkedések, kogníció és alvási hatékonyság), a 12. hét végén (adaptív viselkedések, kogníció, életminőség, alvási hatékonyság és klinikus funkcionális értékelés), a 24. hét végén (adaptív viselkedések, kogníció, életminőség, klinikus funkcionális értékelés és alvás) és a 32. hét végén az utókövetési időszak végén (adaptív viselkedések, kogníció, alvási hatékonyság és klinikus funkcionális értékelés) kizárólag azoknak a résztvevőknek, akik az utókövetési időszakba lépnek.

A vizsgálat teljes időtartama egy egyéni résztvevő számára legfeljebb 36 hét lesz.

Egy független (a szponzortól és a vizsgálati központoktól) biztonsági adatmonitorozó bizottság (IDMC) jön létre, amely feladata egy független időközi biztonsági elemzés elvégzése legalább 40 résztvevő (legalább) 12 hetes kezelése után.
Az IDMC tagságát (beleértve a Down-szindrómával rendelkező tapasztalattal rendelkező orvosokat és klinikai farmakológusokat), szerepét és felelősségét egy speciális alapszabályban határozzák meg a vizsgálat megkezdése előtt.
Az IDMC ajánlásokat fog tenni a vizsgálat Irányító Bizottságának (azaz a koordináló vizsgálóvezetőnek, a fő helyszíni vizsgálóvezetőnek és felelős orvosnak minden egyes helyszínen, valamint a szponzor képviselőinek) bármilyen potenciális biztonsági probléma/jelzéssel kapcsolatban.

A vizsgálatot a Helsinki Nyilatkozat és az ICH Jó Klinikai Gyakorlat szerint kell végrehajtani.

A vizsgálat megkezdése előtt a klinikai vizsgálati protokollt, az írásos résztvevői tájékoztatót és tájékozott beleegyezési nyomtatványokat, a vizsgálóvezetői brosúrát, a toborzási anyagot, valamint bármely egyéb résztvevőkre és gondozókra vonatkozó információt benyújtják és jóváhagyják a központi etikai bizottságok és a nemzeti egészségügyi hatóságok, amennyiben alkalmazható.

Fő statisztikai elemzés:

A primer végpont leíró elemzése tartalmazza: 1. A VABS 3 9 aldomainjának nyers pontszámait; 2. A 100-ra standardizált 9 aldomain nyers pontszámait; és 3. Az alapvonaltól a 24. hétig bekövetkezett változást.
Ezeket a változókat kezelés, dózis és látogatás (alapvonal és 24 hét) szerint mutatják be.

Egy MMRM-et használnak a primer végpont értékelésére.
A modell függő változóként tartalmazza az alapvonaltól a 24. hétig bekövetkezett változást a VABS 3 9 aldomainjának 100-ra standardizált nyers pontszámaiban, és tényezőkként:

  1. Kezelés (placebó, AEF0217)
  2. Dózis (0 [placebó], 0,1, 0,2, 0,6 mg AEF0217) beágyazva a kezelésbe
  3. Aldomainok: receptív, expresszív, írásbeli, személyes, közösségi, háztartási, interperszonális kapcsolatok, játék és szabadidő, megküzdési készségek
  4. Károsodás szintje az alapvonaltól
  5. Kezelési interakciók az aldomainnal és/vagy a károsodás szintjével az alapvonaltól
  6. Dózis interakciók az aldomainnal és/vagy a károsodás szintjével az alapvonaltól

A modell korlátozott maximum likelihood (REML) módszert fog használni, és strukturálatlan kovarianciamátrixot alkalmaznak.
Ha a modell nem becsülhető, akkor helyette összetett szimmetria struktúrát használnak.
A primer végpontot elérik, ha van statisztikailag szignifikáns (p<0,05) fő hatása a kezelésnek vagy dózisnak, vagy bármilyen szignifikáns (p<0,05) interakció a kezelés vagy dózis és az aldomain és/vagy az előző tényezők között a károsodással az alapvonaltól.

A többi hatékonysági végpont (másodlagos és feltáró) és farmakodinamikai végpont esetén ugyanezt a modellt használják a megfelelő adaptációkkal, ahogyan az az SAP-ben le lesz írva.

Biztonsági végpontok: A TEAE-ket egyéni adatlistákban és gyakorisági táblázatokban jelentik.
A jelentett kifejezések alapján a TEAE-ket kódolják és táblázatba foglalják MedDRA SOC és PT szerint.
Az AE-k súlyosság (enyhe, közepes, súlyos) és ok-okozati összefüggés (kapcsolatos vagy nem kapcolatos) és kimenet alapján lesznek osztályozva.

Összegző statisztikákat biztosítanak a vitalis jelekről, EKG-ről és biztonsági laboratóriumi paraméterekről (a normál tartományon kívüli és klinikailag jelentősnek tekintett értékek megjelölésével).

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Becsült)

188

Fázis

  • 2. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányi helyek

  • Franciaország
      • Bordeaux, Franciaország, 33000
        • Még nincs toborzás
        • CHU de Bordeaux
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Emilie ROQUAND WAGNER, MD
      • Lyon, Franciaország, 69500
        • Még nincs toborzás
        • Genetics department, Hospices Civils de Lyon
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Damien SANLAVILLE, MD
      • Montpellier, Franciaország, 34295
        • Toborzás
        • Service Génétique Médicale, CHU de Montpellier
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Marjolaine WILLEMS, MD
      • Paris, Franciaország, 75725
        • Toborzás
        • Genetics department, Institut Jérôme Lejeune
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kapcsolatba lépni:
          • Telefonszám: +33156586300
        • Kutatásvezető:
          • Pierre Yves MAILLARD, MD
      • Saint-Etienne, Franciaország, 42270
        • Toborzás
        • Service de Génétique, Chromosomique et Moléculaire, Chu de Saint Etienne
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Renaud TOURAINE, MD
  • Olaszország
      • Bologna, Olaszország, 40139
        • Toborzás
        • IRCCS Istituto Delle Scienze Neurologiche, Azienda Unita Sanitaria Locale Di Bologna
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Luisa SAMBATI, MD
        • Alkutató:
          • Gian Luca PIRAZZOLI, MD
      • Roma, Olaszország, 00168
        • Toborzás
        • Centro di Medicina dell'Invecchiamento, Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Angelo CARFI, MD
      • Troina, Olaszország, 94018
        • Toborzás
        • UOR of Neurofarmacology and Translational Neurosciences, Associazione Oasi Maria S.S.Onlus
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Filipo CARACI, MD
  • Spanyolország
      • Barcelona, Spanyolország, 08003
        • Toborzás
        • Integrative Pharmacology and Systems Neurosciences, Hospital del Mar Research Institute
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Rafael DE LA TORRE FORNELL, PhD, PharmD
        • Alkutató:
          • Ana ALDEA PERONA, MD
      • Madrid, Spanyolország, 28006
        • Még nincs toborzás
        • Servicio de Medicina Interna, Hospital Universitario De La Princesa
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Diego REAL DE ASUA, MD

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • Gyermek
  • Felnőtt

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • 1. Férfi és nő.
    A férfiaknál: A vizsgálat során és a vizsgálat végéig a férfi résztvevőknek kerülniük kell a spermiumadományozást, és ha szexuálisan aktívak, dupla akadályos fogamzásgátló módszereket kell alkalmazniuk (azaz férfi óvszert és spermicidet), vagy a női partnernek ugyanolyan magas hatékonyságú fogamzásgátló módszereket kell használnia, mint a női vizsgálati résztvevők.

A nőknél: A gyermekvállalásra képes női résztvevőknek, akiket a beiratkozás előtt megerősített menstruációs ciklus jellemez, magas hatékonyságú fogamzásgátlást kell alkalmazniuk a vizsgálat során és a vizsgálati beavatkozás utolsó adagjától számított 3 hónapig, szexuális absztinenciát kell gyakorolniuk, vagy vazektomizált partnerrel kell rendelkezniük.

  • 2. Életkor ≥16 és ≤32 év.
  • 3. BMI ≥18,0 és ≤35 kg/m².
  • 4. Down-szindróma klinikai diagnózisa (teljes trizómia 21 vagy transzlokációk), amelyet kromoszómaelemzéssel (kariotipizálással) dokumentáltak.
  • 5. Önállóan mozgósíthatónak kell lennie, és elegendő látással és hallással kell rendelkeznie a vizsgálati értékelésekben való részvételhez.
  • 6. IQ >35-70 a Leiter-3 mérése alapján.
    Azok, akiknek IQ-ja >35 és <40 között van, megfelelő kognitív és viselkedési képességekkel kell rendelkezzenek a fővizsgáló véleménye szerint.
  • 7. WISC-V nyelvi teszt VCI pontszáma >4, mentális kor alapján (IQ-n keresztül becsülve).
  • 8. Legtöbbször meg kell értenie, és ki kell tudnia fejezni, ha nem érti annyira, hogy elfogadja a vizsgálati eljárásokat.
    Nem használhat más kommunikációs formákat, jeleket, szimbólumtáblákat vagy eszközöket elsődleges kommunikációs módjaként.
  • 9. Rendelkeznie kell szülővel vagy más megbízható gondozóval, aki vállalja, hogy elkíséri a résztvevőt minden klinikai látogatásra, információt szolgáltat a résztvevőről a protokoll előírásai szerint, és biztosítja a gyógyszeres kezelési ütemterv és protokollkövetelmények betartását.
  • 10. A szülő vagy gondozónak állandónak és megbízhatónak kell lennie, és elegendő kapcsolatban kell lennie a résztvevővel ahhoz, hogy részletes ismerete legyen a résztvevő adaptív működéséről, hogy pontosan tudjon válaszolni a neuropszichológus által az értékelések során feltett kérdésekre.

  • 11. Az életjelek, EKG és biztonsági laboratóriumi paramétereknek nem lehetnek klinikailag releváns rendellenességei a vizsgáló véleménye szerint, kivéve:

    • Stabil 1-es vagy 2-es típusú cukorbetegséget, feltéve, hogy a résztvevőt rendszeresen monitorozzák a vizsgálat előtt és alatt a megfelelő glükózkontroll biztosítása érdekében.
    • Kezeléssel kontrollált hipotireózis, amelynek következtében a résztvevő eutiroid és T4 stabil (77-155 nmol/L tartományban) legalább 6 héttel a randomizálás előtt.
      Az TSH ingadozása maximum 10 mIU/L-ig megengedett.
  • 12. a. A résztvevő beleegyezése és a jogilag felhatalmazott képviselő(k) hozzájárulása a résztvevő nevében, vagy b.
    A résztvevő hozzájárulása olyan helyzetekben, ahol a résztvevő hozzájárulást, nem pedig beleegyezést tud nyújtani.
  • 13. A résztvevő gondozójának tájékoztatott hozzájárulása a gondozói kötelezettségek vállalásához ebben a vizsgálatban.

Kizárási kritériumok:

  • 1. Terhes vagy szoptató nő.
    Down-szindróma
  • 2. Mozaik Down-szindróma vagy Down-szindróma regressziós zavara (DSRD).
    Orvosi előélet és klinikai állapot
  • 3. Aktív vagy klinikailag releváns állapotok, amelyek a vizsgáló véleménye szerint befolyásolhatják a vizsgálati gyógyszer felszívódását, eloszlását vagy anyagcseréjét (pl. gyulladásos bélbetegség, gyomor- vagy nyombélfekély vagy súlyos laktóz intolerancia); kontrollált cöliákia megengedett.
  • 4. Klinikailag releváns obstruktív tüdőbetegség vagy kezeletlen asztma.
    A szűrés előtt legalább 6 héten keresztül kezeléssel (inhalációs vagy orális) jól kontrollált betegek bevonhatók, ha a vizsgáló biztonságosnak ítéli.
  • 5. Ismert súlyos obstruktív alvási apnoe, vagy ha a vizsgáló úgy véli, hogy a személyt obstruktív alvási apnoe diagnózisára/kezelésére kellene utalni.
  • 6. Friss (≤1 év) vagy folyamatban lévő hematológiai vagy onkológiai rendellenességek (enyhe vérszegénység megengedett).
  • 7. Infantilis görcsök/rángások/epilepszia, súlyos fejsérülés vagy központi idegrendszeri fertőzések (pl. agyhártyagyulladás) előzményei, kivéve a 8 évnél régebbi, izolált lázas görcsök eseményeit.
  • 8. Klinikailag releváns instabil gastrointestinalis, vese-, máj-, endokrin (beleértve a metabolikus szindrómát) vagy kardiovaszkuláris rendszerbetegség a vizsgáló véleménye szerint.
  • 9. Bármely uralkodó pszichiátriai zavar, amelyet a DSM-5 segítségével diagnosztizáltak, és amely dominálja a személy általános klinikai állapotát a Down-szindróma mellett.
    Ha a szűréses értékelés (NPI-Q) során pszichiátriai betegség diagnózisával összhangban álló tüneteket észlelnek, és uralkodónak minősítik, a vizsgáló pszichiátriai értékelést kérhet.
    Ha szükséges, egy konzulens pszichiáter lesz felelős a végső diagnózisért, mivel ez nem a vizsgáló felelőssége.
  • 10. Résztvevők szekunder pszichiátriai zavarokkal, beleértve a magatartászavarokat, figyelemhiányos hiperaktivitási zavart, depressziós zavarokat, szorongásos zavarokat és másokat, amelyek: 1) a vizsgáló értékelése szerint dominálják az általános klinikai állapotot; és/vagy 2) nem stabilizáltak orvosi vagy viselkedési kezelésekkel, a stabilizált kezelés definíciója szerint stabil terápiás rendszer és adag a randomizálás előtti 3 hónapban; és/vagy 3) a farmakológiai kezelés típusa a tiltott gyógyszerek listáján szerepel.
  • 11. Korai demencia tünetei, amelyeket az NTG-EDSD igazolt.
  • 12. Szabályszerű használatból eredő zavar, ahogyan azt a DSM-5 definiálja.
  • 13. Pozitív vizeletvizsgálat alkoholra és drogokra a szűréskor és az első adagolás előtt.
  • 14. Jelenlegi epilepszia diagnózis.
  • 15. Szándékos önsértés vagy öngyilkossági kísérletek előzményei, amelyeket öngyilkos gondolatok váltottak ki.
    Öngyilkossági gondolatok a szűrés előtti 12 hónapban, még akkor is, ha nem volt öngyilkossági kísérlet vagy szándékos önsértés.
    Értékelés 3 különböző kérdéssel az öngyilkossági viselkedésről, öngyilkossági gondolatokról és bármilyen önsértő cselekedetről.
  • 16. Ismert túlérzékenység az AEF0217-re vagy fruktóz intolerancia.
  • 17. Klinikailag jelentős betegség, például aktív fertőzések, a randomizálástól számított 2 héten belül, a vizsgáló véleménye szerint.
  • 18. Bármely jelenlegi életveszélyes betegség.
  • 19. Bármely további klinikailag jelentős egyidejű betegség, állapot vagy szűrési eredmény, amely a vizsgáló véleménye szerint veszélyeztetheti a résztvevő biztonságát, zavarhatja a vizsgálat lebonyolítását és kapcsolódó eljárásait, vagy befolyásolhatja a vizsgálati eredmények értelmezését.
  • 20. 1. generációs neuroleptikumok kezelése jelenleg vagy a randomizálástól számított 3 hónapon belül, és benzodiazepinek jelenleg vagy a kiinduló értékelések előtti 4 héten belül.
  • 21. EGCG-t tartalmazó termékek (pl. TEAVIGO, Mega Green Tea Capsules Life Extension vagy Font-UP Grand Fontaine Laboratories) fogyasztása jelenleg vagy a kiinduló értékelések előtti utolsó 4 hétben.
  • 22. Gyógyszerek kezelése vagy nagyon rendszeres gyümölcsfogyasztás (pl. pomelo/grépfrút) vagy természetes gyógymódok (pl. orbáncfű készítmények), amelyekről ismert, hogy erősen vagy mérsékelten indukálják vagy gátolják a CYP3A4/5 P450 izoenzimeket.
  • 23. Vizsgálati gyógyászati termék, beleértve az AEF0217-et, beadása a randomizálástól számított utolsó 3 hónapon belül.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Négyszeres

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: AEF0217 0,1 mg
1 tasak AEF0217 100µg + 1 tasak Placebo
Drog: AEF0217 100 µg
Granulátum tasak
Más nevek:
  • 3β-benziloxi-17α-metil-pregn-5-én-20-on
Drog: Placebo
csomagolású illeszkedő placebo granulátum
Kísérleti: AEF0217 0,2 mg
2 tasak AEF0217 100µg
Drog: AEF0217 100 µg
Granulátum tasak
Más nevek:
  • 3β-benziloxi-17α-metil-pregn-5-én-20-on
Kísérleti: AEF0217 0,6 mg
2 zacskó AEF0217 300µg
Drog: AEF0217 300 µg
granulátum zacskója
Más nevek:
  • 3β-benziloxi-17α-metil-pregn-5-én-20-on
Placebo Comparator: Placebo
2 tasak placebo
Drog: Placebo
csomagolású illeszkedő placebo granulátum

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A VABS-3 9 aldomainjának normalizált pontszámainak változása a kiindulási értékhez képest a 24. héten (a kezelés végén)
Időkeret: Alapvonal és 24. hét
A nyers pontszámokat 100-ra normalizálják. A VABS-3 magasabb pontszámai jobb adaptív működést jeleznek.
Alapvonal és 24. hét

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A NIH-ToolBox for Intellectual Deficiencies folyadék kogníciós kompozit változásérzékeny pontszámának változásai a kiindulástól a 24. héten (kezelés végén)
Időkeret: Alapvonal és 24. hét
A magasabb NIH-TCB pontszám az ID esetében jobb teljesítményt jelez
Alapvonal és 24. hét
A NIH-TB ID mérési pontján a folyadék-kogníció mérésére használt Flanker gátló kontroll és figyelem teszt egyéni változékonyságú pontszámainak alapértékhez viszonyított változásai a 24. héten (kezelés végén).
Időkeret: Kiinduló érték és 24. hét
A magasabb pontszám jobb teljesítményt jelez
Kiinduló érték és 24. hét
A NIH-TB folyadék kogníció mérésére használt Kép Sorozat Memória teszt egyéni változásérzékeny pontszámainak alapvonalhoz viszonyított változása az ID-nél a 24. héten (kezelés vége).
Időkeret: Kiindulási és 24. héten
A magasabb pontszám jobb teljesítményt jelez
Kiindulási és 24. héten
Az NIH-TB folyékony kogníció mérésére használt Lista Rendezési Munkamemória-teszt egyéni változékonysági pontszámainak változása a kiindulási értékhez képest az ID esetében a 24. héten (kezelés végén).
Időkeret: Kiindulási állapot és 24. hét
Magasabb pontszámok jobb teljesítményt jelentenek
Kiindulási állapot és 24. hét
Az NIH-TB folyadék kogníció mérésére használt Dimenzióváltó Kártya Rendezés teszt egyéni változékonyság érzékeny pontszámainak változása a kiinduláshoz képest az ID-nél a 24. héten (kezelés vége).
Időkeret: Kiindulási és 24. hét
A magasabb pontszám jobb teljesítményt jelez
Kiindulási és 24. hét
A NIH-TB folyékony kogníció mérésére használt Mintaösszehasonlítás Folyamatsebesség teszt egyéni változékonyság érzékeny pontszámának változása a kiindulási értékhez képest az ID-nél a 24. héten (a kezelés végén).
Időkeret: Alapvonal és 24. hét
A magasabb pontszám jobb teljesítményt jelent
Alapvonal és 24. hét
A WISC-V verbális értelmi indexének szűrési értékeiből származó változások, amelyeket a 24. héten (a kezelés végén) használtak kiindulópontként.
Időkeret: Alapvonal és 24. hét
A magasabb VCI-pontszám jobb kristályosodott kogníciót jelez
Alapvonal és 24. hét
A szűrési értékekből származó változások, amelyeket a WISC-V szókincsteszt kiindulási értékeként használtak a 24. héten (kezelés vége).
Időkeret: Alapvonal és 24. hét
Magasabb pontszám jobb teljesítményt jelez
Alapvonal és 24. hét
A szűrési értékekből a WISC-V "Hasonlóságok" tesztjének 24. héten (kezelés végén) mért kiindulási értékekhez képest bekövetkezett változások.
Időkeret: Kiindulási állapot és 24. hét
A magasabb pontszám jobb teljesítményt jelez
Kiindulási állapot és 24. hét
A Peds-QL Általános Pontskálájának teljes pontszámának változása a kiindulási értékhez képest a 24. héten (a kezelés végén)
Időkeret: Kiindulási állapot és 24. hét
A magasabb pontszámok jobb egészséggel összefüggő életminőséget jeleznek
Kiindulási állapot és 24. hét
A Peds-QL kognitív működési skálájának összpontszámának változása a kiindulási értékhez képest a 24. héten (a kezelés végén)
Időkeret: Alapvonal és 24. hét
Magasabb pontszám jobb egészséggel összefüggő életminőséget jelez
Alapvonal és 24. hét
A Peds-QL Családi Hatás skálájának összpontszámának változása a kiindulási értékhez képest a 24. héten (kezelés vége)
Időkeret: Alapvonal és 24. hét
A magasabb pontszám jobb egészséggel összefüggő életminőséget jelez
Alapvonal és 24. hét
Az alapvonalhoz képest bekövetkezett változások a Peds-QL Pszichoszociális Egészség összefoglaló pontszámában a 24. héten (a kezelés végén)
Időkeret: Kezdeti állapot és a 24. hét
A magasabb pontszám jobb egészséggel összefüggő életminőséget jelez
Kezdeti állapot és a 24. hét
Az alapvonalhoz képest bekövetkezett változások a Peds-QL fizikai egészségi összefoglaló pontszámában a 24. héten (kezelés végén)
Időkeret: Alapvonal és a 24. hét
A magasabb pontszám jobb egészségügyi életminőséget jelez
Alapvonal és a 24. hét
Az alapvonalhoz képest történt változások a szülői HRQL összefoglaló pontszámában a Peds-QL kérdőívben a 24. héten (a kezelés végén)
Időkeret: Alapvonal és 24. hét
A magasabb pontszám jobb egészséggel összefüggő életminőséget jelez
Alapvonal és 24. hét
A Peds-QL családi működés összefoglaló pontszámának változása a kiindulási értékhez képest a 24. héten (kezelés végén)
Időkeret: Alapvonal és 24. hét
Magasabb pontszám jobb egészséggel összefüggő életminőséget jelez
Alapvonal és 24. hét
A Generic Core Scale-t alkotó tartományok egyes átlagos skálapontszámainak változása a kiinduláshoz képest a 24. héten (a kezelés végén)
Időkeret: Alapvonal és 24. hét
Az átlagos skálapontszámokat normalizálás után 100-ra elemezzük. A magasabb pontszám jobb egészséghez kapcsolódó életminőséget jelez
Alapvonal és 24. hét
Az Impact Family Questionnaire domainjeit alkotó egyes átlagos skálapontszámok változása a kiindulási értékekhez képest a 24. héten (kezelés végén)
Időkeret: Alapvonal és 24. hét
A 100-ra normalizált átlagos skálapontszámok kerülnek elemzésre. Magasabb pontszámok jobb egészséggel összefüggő életminőséget jeleznek
Alapvonal és 24. hét
A PSQI alvás-hatékonysági pontszámának változása a kiindulási értékhez képest a 24. héten (kezelés végén)
Időkeret: Alapvonal és 24. hét
Az alacsonyabb pontszám jobb alvásminőséget jelez
Alapvonal és 24. hét
A kezelés közben jelentkező mellékhatást bejelentő résztvevők száma.
Időkeret: Az 1. naptól a 24. hétig vagy a 32. hétig
Csoportonként bemutatva; A vizsgálat vége a 24. hét, ha a résztvevő a nyílt címkézésű hosszabbítási vizsgálatba lép, vagy a 32. hét (a követés vége), ha nem.
Az 1. naptól a 24. hétig vagy a 32. hétig
A résztvevők százalékos aránya, akiknél mellékhatás jelentkezett
Időkeret: Az 1. naptól a 24. vagy a 32. hétig
Kezelési csoport szerint bemutatva; a vizsgálat végét a 24. hét határozza meg, ha a résztvevő a nyílt címkéjű folytatási vizsgálatba lép, vagy a 32. hét (követés vége), ha nem.
Az 1. naptól a 24. vagy a 32. hétig
Bejelentett események száma (AEs és TEAEs)
Időkeret: Az 1. naptól a 24. hétig vagy a 32. hétig
Kezelési csoport szerint bemutatva; A vizsgálat vége a 24. hét, ha a résztvevő belép a nyílt címkés kiterjesztési vizsgálatba, vagy a 32. hét (követés vége), ha nem.
Az 1. naptól a 24. hétig vagy a 32. hétig
A kezeléssel kapcsolatos és nem kapcsolatos TEAE-k előfordulása
Időkeret: Az 1. naptól a vizsgálat végéig, a 24. héten vagy a 32. héten
Kezelési csoportok szerint összehasonlítva; a vizsgálat vége a 24. hét, ha a résztvevő a nyílt címkéjű kiterjesztett vizsgálatba lép, vagy a 32. hét (követés vége), ha nem.
Az 1. naptól a vizsgálat végéig, a 24. héten vagy a 32. héten
Kapcsolódó vagy nem kapcsolódó kezeléshez köthető komoly mellékhatások előfordulása
Időkeret: Az 1. naptól a 24. hétig vagy a 32. hétig
Kezelési csoport szerint bemutatva; a vizsgálat vége a 24. hét, ha a résztvevő belép a nyílt címkés kiterjesztett vizsgálatba, vagy a 32. hét (követés vége), ha nem.
Az 1. naptól a 24. hétig vagy a 32. hétig
Vitalitásjelzők: Szisztolés vérnyomás
Időkeret: Alapvonal és a 4. héten, a 12. héten, a 24. héten, a 32. héten
A szisztolés vérnyomás változása (mmHg) a vizsgálati időszak alatt
Alapvonal és a 4. héten, a 12. héten, a 24. héten, a 32. héten
Életjelek: Diasztolés vérnyomás
Időkeret: Alapvonal és a 4., 12., 24., 32. héten
A diastolés vérnyomás (Hgmm) változása a vizsgálati időszak alatt
Alapvonal és a 4., 12., 24., 32. héten
Életfunkciók : Pulzus
Időkeret: Alapvonal és a 4. héten, a 12. héten, a 24. héten, a 32. héten
A szívritmus változása (ü/perc) a vizsgálati időszak alatt
Alapvonal és a 4. héten, a 12. héten, a 24. héten, a 32. héten
12 vezetéses elektrokardiogram (EKG) vizsgálat
Időkeret: Alapvonal és a 4. héten, a 12. héten, a 24. héten, a 32. héten
A 12-csatornás elektrokardiogram (EKG) paramétereinek változása a PR, QRS, QT, QTcF és RR intervallumokban a vizsgálati időszak alatt
Alapvonal és a 4. héten, a 12. héten, a 24. héten, a 32. héten
A 24. héten az Alapvonalhoz képest bekövetkezett változások az Anxiety, Depression, and Mood Scale (ADAMS) összpontszámában
Időkeret: Kiindulási állapot és a 24. héten

Az ADAMS kérdőív az aggódást, depressziót és hangulatot méri. Kezelési csoportonként kerül bemutatásra.

A tartomány 0-tól 87-ig terjed, ahol a magasabb pontszámok súlyosabb tünetekre utalnak.
Kiindulási állapot és a 24. héten
A 32. héten a szorongás, depresszió és hangulat skála (ADAMS) összpontszámának változása a kiindulási értékhez képest.
Időkeret: Alapvonal és a 32. héten
Az ADAMS kérdőív a szorongást, depressziót és hangulatot méri. Kezelési csoportonként kerül bemutatásra. A tartomány 0-tól 87-ig terjed, ahol a magasabb pontszámok súlyosabb tünetekre utalnak.
Alapvonal és a 32. héten
Az alapvizsgálat és a vizsgálat végén bekövetkezett változások az Anxiety, Depression, and Mood Scale (ADAMS) mániás/hiperaktív viselkedés alskála pontszámában a vizsgálat végén.
Időkeret: Alapvonal és a 24. héten vagy a 32. héten

A vizsgálat vége a 24. hét, ha a résztvevő belép a nyílt címkéjű kiterjesztett vizsgálatba, vagy a 32. hét (követés vége), ha nem.

A tartomány 0 és 15 között van, ahol a magasabb pontszámok súlyosabb tüneteket jeleznek.
Alapvonal és a 24. héten vagy a 32. héten
A kísérlet végén az Alapvonalhoz képest bekövetkezett változások az Anxiety, Depression and Mood Scale (ADAMS) kényszeres viselkedés alszekciójának pontszámában.
Időkeret: Kiindulási érték, valamint a 24. héten vagy a 32. héten

A vizsgálat vége a 24. hét, ha a résztvevő belép a nyílt címkéjű kiterjesztett vizsgálatba, vagy a 32. hét (követés vége), ha nem.

A tartomány 0-tól 9-ig terjed, ahol a magasabb pontszámok súlyosabb tünetekre utalnak.
Kiindulási érték, valamint a 24. héten vagy a 32. héten
A kiindulási értékektől való változások az Anxiety, Depression and Mood scale (ADAMS) általános szorongás alskála pontszámaiban a vizsgálat végéig.
Időkeret: Alapvonal és a 24. héten vagy a 32. héten

A vizsgálat vége a 24. héten van meghatározva, ha a résztvevő belép a nyílt címkés kiterjesztett vizsgálatba, vagy a 32. héten (követés vége), ha nem.

A tartomány 0-tól 21-ig terjed, ahol a magasabb pontszámok súlyosabb tünetanyagra utalnak.
Alapvonal és a 24. héten vagy a 32. héten
Az alaphangtól való változások az Anxiety, Depression and Mood scale (ADAMS) depresszív hangulat alskála pontszámaiban a vizsgálat végéig.
Időkeret: Alapvonal és a 24. héten vagy a 32. héten

- A vizsgálat vége a 24. hét, ha a résztvevő belép a nyílt címkéjű kiterjesztéses vizsgálatba, vagy a 32. hét (követés vége), ha nem.

A tartomány 0 és 21 között van, ahol a magasabb pontszámok súlyosabb tüneteket jeleznek.
Alapvonal és a 24. héten vagy a 32. héten
Az Alapvonalhoz képest bekövetkezett változások a Szorongás, Depresszió és Hangulatskála (ADAMS) társas elkerülés alszkálájának pontszámaiban a vizsgálat végéig.
Időkeret: Alapvonal és a 24. héten vagy a 32. héten

A vizsgálat vége a 24. héten van meghatározva, ha a résztvevő belép a nyílt címkéjű kiterjesztett vizsgálatba, vagy a 32. héten (követés vége), ha nem.

A tartomány 0-tól 21-ig terjed, ahol a magasabb pontszámok a súlyosabb tünetekre utalnak.
Alapvonal és a 24. héten vagy a 32. héten

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Aelis Farma

Együttműködők

European Commission
Hospital del Mar Research Institute (IMIM)
BioClever 2005 S.L.
Eurofins ADME, S.L.
Pharmalex

Nyomozók

  • Tanulmányi szék: Pier Vincenzo PIAZZA, MD, PhD, Aelis Farma
  • Kutatásvezető: Rafael DE LA TORRE FORNELL, PharmD, PhD, Hospital del Mar Research Institute

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2025. december 22.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2027. december 31.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2027. december 31.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2025. november 20.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2026. január 6.

Első közzététel (Tényleges)

2026. január 12.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2026. április 8.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2026. április 3.

Utolsó ellenőrzés

2026. április 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • AEF0217-201
  • 2025-521013-10-00 (Ctis)

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel