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AEF0217 bei Teilnehmern mit Down-Syndrom

3. April 2026 aktualisiert von: Aelis Farma

Eine randomisierte, doppelblinde, Placebo-kontrollierte, parallele Gruppen, multizentrische, Phase-2b-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit, Sicherheit und Verträglichkeit von AEF0217 über 24 Wochen bei Erwachsenen und älteren Jugendlichen mit Down-Syndrom.

Das Ziel dieser klinischen Studie ist es, festzustellen, ob AEF0217 eine Verbesserung der adaptiven Verhaltensweisen (Aktivitäten des täglichen Lebens) bei Erwachsenen und älteren Jugendlichen mit Down-Syndrom zeigt. Es wird auch die Sicherheit von AEF0217 untersucht.

Die Hauptfragen, die beantwortet werden sollen, sind:

  • Verbessert AEF0217 die Aktivitäten des täglichen Lebens der Teilnehmer nach täglicher Einnahme über 24 Wochen?
  • Verbessert AEF0217 die fluide kognitive Funktion (kognitive Fähigkeiten, die nicht von Vorwissen abhängen) und die kristallisierte kognitive Funktion (durch Kultur erworbene Kenntnisse, einschließlich verbaler Fähigkeiten und sozialen Wissens), die Lebensqualität und den Schlaf der Teilnehmer nach täglicher Einnahme über 24 Wochen?
  • Welche medizinischen Probleme haben Teilnehmer bei der Einnahme von AEF0217?

Die Forscher werden 3 Dosierungen von AEF0217 mit einem Placebo (einer ähnlich aussehenden Substanz ohne Wirkstoff) vergleichen, um zu sehen, ob AEF0217 adaptive Verhaltensweisen bei Menschen mit Down-Syndrom verbessert.

Die Teilnehmer werden:

  • Täglich für 24 Wochen AEF0217 oder ein Placebo einnehmen
  • Sechsmal mit ihrem Betreuer die Klinik für Untersuchungen besuchen, Tests auf einem Tablet durchführen und Fragebögen beantworten.
  • Fünfmal zu Hause telefonisch kontaktiert werden, um sicherzustellen, dass es ihnen gut geht.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Diese Studie ist eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte, parallele Gruppen-, multizentrische Phase-2B-Studie.

Ungefähr 188 Teilnehmer werden in klinischen Zentren in Spanien, Frankreich und Italien eingeschrieben.

Nach dem Besuch am Tag 1 (Baseline) vor Ort und dem Besuch am Tag 2 per Telefon/Video umfasst die Studie 3 Besuche vor Ort während der Behandlungsphase, d.h. am Ende der Wochen 4, 12 und 24, und es wird ein Nachbeobachtungsbesuch 8 Wochen nach Behandlungsende (in Woche 32) geben. Zusätzliche Telefonbesuche (per Telefon oder Videoanruf) werden am Ende der Wochen 1, 2, 8 und 18 durchgeführt.

Teilnehmer, die 24 Wochen Behandlung abgeschlossen haben, werden eingeladen, an einer Open-Label-12-Monats-Verlängerungsstudie (OLE) teilzunehmen, sobald diese genehmigt ist, und können, falls sie sich dafür entscheiden, direkt in die Verlängerungsstudie übergehen. Die Teilnehmer, die sich nicht für die Verlängerungsstudie entscheiden, gehen in die Nachbeobachtungsphase über. Teilnehmer, die die Studie vor Beginn der Verlängerungsstudie abschließen, können bei deren Beginn eintreten.

Sicherheitsbewertungen werden bei jedem Besuch im klinischen Zentrum durchgeführt und umfassen Blutentnahmen für klinische Chemie, Hämatologie und Bestimmung von AEF0217- und Endocannabinoid-Konzentrationen in den Wochen 12 und 24. Zusätzlich werden Urinproben gesammelt.

Wirksamkeitsbewertungen werden während der Behandlung am Ende von Woche 4 (adaptives Verhalten, Kognition und Schlafeffizienz), Woche 12 (adaptives Verhalten, Kognition, Lebensqualität, Schlafeffizienz und klinische Funktionsbewertung), Woche 24 (adaptives Verhalten, Kognition, Lebensqualität, klinische Funktionsbewertung und Schlaf) und Woche 32 am Ende der Nachbeobachtungsphase (adaptives Verhalten, Kognition, Schlafeffizienz und klinische Funktionsbewertung) nur für die Teilnehmer durchgeführt, die in die Nachbeobachtungsphase eintreten.

Die Gesamtdauer der Studie für einen einzelnen Teilnehmer beträgt bis zu 36 Wochen.

Ein unabhängiger (vom Sponsor und den Prüfzentren) Sicherheitsdatenüberwachungsausschuss (IDMC) wird eingerichtet, der für die Durchführung einer unabhängigen Zwischenanalyse der Sicherheit verantwortlich ist, mindestens nachdem 40 Teilnehmer (mindestens) 12 Wochen behandelt wurden. Die Zusammensetzung (einschließlich Ärzten mit Erfahrung mit Down-Syndrom und klinischen Pharmakologen), Rolle und Verantwortlichkeiten des IDMC werden in einer spezifischen Charta vor Studienbeginn definiert. Der IDMC wird Empfehlungen zu potenziellen Sicherheitsproblemen/Signalen an den Lenkungsausschuss der Studie (d.h. den koordinierenden Prüfarzt, den Hauptprüfarzt und verantwortlichen Arzt an jedem Standort und Sponsorvertreter) geben.

Die Studie wird gemäß der Deklaration von Helsinki und ICH Guter Klinischer Praxis durchgeführt.

Vor Beginn der Studie werden das klinische Studienprotokoll, die schriftlichen Teilnehmerinformationen und Einwilligungserklärungen, die Prüferbroschüre, das Rekrutierungsmaterial und alle anderen Informationen für Teilnehmer und Betreuer den zentralen Ethikkommissionen und nationalen Gesundheitsbehörden vorgelegt und von diesen genehmigt, soweit zutreffend.

Hauptstatistische Analyse:

Für den primären Endpunkt umfasst die deskriptive Analyse: 1. Die Rohwerte der 9 Subdomänen des VABS 3; 2. Die auf 100 standardisierten Rohwerte der 9 Subdomänen; und 3. Die Veränderung von Baseline zu Woche 24. Diese Variablen werden nach Behandlung, Dosis und Besuch (Baseline und 24 Wochen) dargestellt.

Ein MMRM wird verwendet, um den primären Endpunkt zu bewerten. Das Modell enthält als abhängige Variable die Veränderung von Baseline zu Woche 24 der auf 100 standardisierten Rohwerte der 9 Subdomänen des VABS 3 und als Faktoren:

  1. Behandlung (Placebo, AEF0217)
  2. Dosis (0 [Placebo], 0.1, 0.2, 0.6 mg AEF0217) verschachtelt in Behandlung
  3. Subdomänen: rezeptiv, expressiv, schriftlich, persönlich, Gemeinschaft, häuslich, zwischenmenschliche Beziehungen, Spiel und Freizeit, Bewältigungsfähigkeiten
  4. Beeinträchtigungsgrad bei Baseline
  5. Behandlungsinteraktionen mit Subdomäne und/oder Beeinträchtigungsgrad bei Baseline
  6. Dosisinteraktionen mit Subdomäne und/oder Beeinträchtigungsgrad bei Baseline

Das Modell verwendet eine eingeschränkte Maximum-Likelihood-Methode (REML), und eine unstrukturierte Kovarianzmatrix wird verwendet. Wenn das Modell nicht schätzbar ist, wird stattdessen eine zusammengesetzte Symmetriestruktur verwendet. Der primäre Endpunkt wird erreicht, wenn es einen statistisch signifikanten (p<0.05) Haupteinfluss der Behandlung oder Dosis oder signifikante (p<0.05) Interaktionen zwischen Behandlung oder Dosis und Subdomäne und/oder den vorherigen Faktoren mit der Beeinträchtigung bei Baseline gibt.

Für die anderen Wirksamkeitsendpunkte (sekundär und explorativ) und pharmakodynamischen Endpunkte wird dasselbe Modell mit entsprechenden Anpassungen verwendet, wie im SAP beschrieben wird.

Sicherheitsendpunkte: TEAEs werden in individuellen Datenlisten und Häufigkeitstabellen berichtet. Basierend auf berichteten Begriffen werden TEAEs nach MedDRA SOC und PT kodiert und tabelliert. AEs werden basierend auf Schweregrad (leicht, mittel, schwer) und Kausalität (verwandt oder nicht verwandt) und Ergebnis klassifiziert.

Zusammenfassende Statistiken von Vitalzeichen, EKG und Sicherheitslaborparametern (mit Kennzeichnung von Werten außerhalb der Normalbereiche und als klinisch signifikant erachtet) werden bereitgestellt.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

188

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • Frankreich
      • Bordeaux, Frankreich, 33000
        • Noch keine Rekrutierung
        • CHU de Bordeaux
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Emilie ROQUAND WAGNER, MD
      • Lyon, Frankreich, 69500
        • Noch keine Rekrutierung
        • Genetics department, Hospices Civils de Lyon
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Damien SANLAVILLE, MD
      • Montpellier, Frankreich, 34295
        • Rekrutierung
        • Service Génétique Médicale, CHU de Montpellier
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Marjolaine WILLEMS, MD
      • Paris, Frankreich, 75725
        • Rekrutierung
        • Genetics department, Institut Jérôme Lejeune
        • Kontakt:
        • Kontakt:
          • Telefonnummer: +33156586300
        • Hauptermittler:
          • Pierre Yves MAILLARD, MD
      • Saint-Etienne, Frankreich, 42270
        • Rekrutierung
        • Service de Génétique, Chromosomique et Moléculaire, Chu de Saint Etienne
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Renaud TOURAINE, MD
  • Italien
      • Bologna, Italien, 40139
        • Rekrutierung
        • IRCCS Istituto Delle Scienze Neurologiche, Azienda Unita Sanitaria Locale Di Bologna
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Luisa SAMBATI, MD
        • Unterermittler:
          • Gian Luca PIRAZZOLI, MD
      • Roma, Italien, 00168
        • Rekrutierung
        • Centro di Medicina dell'Invecchiamento, Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Angelo CARFI, MD
      • Troina, Italien, 94018
        • Rekrutierung
        • UOR of Neurofarmacology and Translational Neurosciences, Associazione Oasi Maria S.S.Onlus
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Filipo CARACI, MD
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08003
        • Rekrutierung
        • Integrative Pharmacology and Systems Neurosciences, Hospital del Mar Research Institute
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Rafael DE LA TORRE FORNELL, PhD, PharmD
        • Unterermittler:
          • Ana ALDEA PERONA, MD
      • Madrid, Spanien, 28006
        • Noch keine Rekrutierung
        • Servicio de Medicina Interna, Hospital Universitario De La Princesa
        • Kontakt:
        • Hauptermittler:
          • Diego REAL DE ASUA, MD

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind
  • Erwachsene

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • 1. Männlich und weiblich. Für Männer: Während der gesamten Studie und bis zum Ende der Studie sollten männliche Teilnehmer auf die Spende von Sperma verzichten und, wenn sie sexuell aktiv sind, doppelte Barrieremethoden zur Empfängnisverhütung anwenden (d. h. männliche Kondome und Spermizid), oder die weibliche Partnerin muss dieselben hochwirksamen Verhütungsmethoden wie weibliche Studienteilnehmerinnen verwenden.

Für Frauen: Weibliche Teilnehmerinnen mit gebärfähigem Potenzial, definiert als Vorhandensein eines Menstruationszyklus, der vor der Einschreibung bestätigt wird, müssen während der gesamten Studie und bis zu 3 Monate nach der letzten Dosis der Studienintervention hochwirksame Verhütungsmittel verwenden, sexuell enthaltsam sein oder einen vasektomierten Partner haben.

  • 2. Alter ≥16 bis ≤32 Jahre.
  • 3. BMI ≥18,0 und ≤35 kg/m².
  • 4. Klinische Diagnose eines Down-Syndroms (vollständige Trisomie 21 oder Translokationen), dokumentiert durch Chromosomenanalyse (Karyotypisierung).
  • 5. Muss selbstständig mobil sein und über ausreichend Seh- und Hörvermögen verfügen, um an den Studienbewertungen teilzunehmen.
  • 6. IQ >35-70 gemessen mit Leiter-3. Personen mit einem IQ von >35 bis <40 müssen nach Einschätzung des Hauptprüfers über angemessene kognitive und verhaltensbezogene Fähigkeiten verfügen.
  • 7. VCI des WISC-V-Sprachtests >4, basierend auf dem mentalen Alter (geschätzt über IQ).
  • 8. Muss die meiste Zeit verstehen können und ausdrücken können, wenn er/sie nicht versteht, in dem Maße, dass er/sie die Studienverfahren akzeptieren kann. Darf keine anderen Kommunikationsformen, Zeichen, Symboltafeln oder Geräte als primäre Kommunikationsform verwenden.
  • 9. Muss einen Elternteil oder eine andere zuverlässige Betreuungsperson haben, die zustimmt, den Teilnehmer zu allen Klinikbesuchen zu begleiten, erforderliche Informationen über den Teilnehmer gemäß Protokoll bereitzustellen und die Einhaltung des Medikationsplans und der Protokollanforderungen sicherzustellen.
  • 10. Der Elternteil oder die Betreuungsperson muss ein konstanter und zuverlässiger Informant mit ausreichend Kontakt zum Teilnehmer sein, um detaillierte Kenntnisse über die adaptive Funktionsfähigkeit des Teilnehmers zu haben, um die Fragen eines Neuropsychologen bei den Bewertungen genau beantworten zu können.

  • 11. Vitalparameter, EKG und Sicherheitslaborparameter dürfen nach Einschätzung des Prüfers keine klinisch relevanten Abweichungen aufweisen, außer:

    • Stabiler Typ-1- oder Typ-2-Diabetes, vorausgesetzt der Teilnehmer wird regelmäßig vor und während der Studie überwacht, um eine angemessene Glukosekontrolle sicherzustellen.
    • Hypothyreose, die durch Behandlung kontrolliert wird, sodass der Teilnehmer euthyreot und T4 stabil (Bereich 77-155 nmol/L) für mindestens 6 Wochen vor der Randomisierung ist. Schwankungen des TSH bis zu maximal 10 mIU/L sind zulässig.
  • 12. a. Einwilligung des Teilnehmers und Zustimmung des gesetzlich bevollmächtigten Vertreters(s) im Namen des Teilnehmers oder b. Zustimmung des Teilnehmers in Situationen, in denen der Teilnehmer eher zustimmen als einwilligen kann.
  • 13. Informierte Einwilligung der Betreuungsperson des Teilnehmers, die Verpflichtungen der Betreuungsperson in dieser Studie zu übernehmen.

Ausschlusskriterien:

  • 1. Schwangere oder stillende Frau. Down-Syndrom
  • 2. Mosaik-Down-Syndrom oder Down-Syndrom-Regressionsstörung (DSRD). Krankengeschichte und klinischer Status
  • 3. Aktive oder klinisch relevante Zustände, die nach Einschätzung des Prüfers die Absorption, Verteilung oder den Metabolismus der Studienmedikation beeinflussen könnten (z. B. entzündliche Darmerkrankung, Magen- oder Zwölffingerdarmgeschwüre oder schwere Laktoseintoleranz); kontrollierte Zöliakie ist erlaubt.
  • 4. Klinisch relevante obstruktive Lungenerkrankung oder unbehandeltes Asthma. Patienten, die mindestens 6 Wochen vor dem Screening gut durch Behandlung (Inhalation oder oral) kontrolliert sind, können eingeschlossen werden, wenn der Prüfer dies für sicher hält.
  • 5. Bekannte schwere obstruktive Schlafapnoe oder wenn der Prüfer der Meinung ist, dass die Person zur Diagnose/Behandlung einer obstruktiven Schlafapnoe überwiesen werden sollte.
  • 6. Kürzliche (≤1 Jahr) oder laufende hämatologische oder onkologische Störungen (leichte Anämie ist erlaubt).
  • 7. Vorgeschichte von infantilen Spasmen/Krämpfen/Epilepsie, schwerem Schädel-Hirn-Trauma oder ZNS-Infektionen (z. B. Meningitis), außer isolierten Fällen von Fieberkrämpfen vor mehr als 8 Jahren.
  • 8. Klinisch relevante instabile gastrointestinale, renale, hepatische, endokrine (einschließlich metabolisches Syndrom) oder kardiovaskuläre Systemerkrankungen nach Einschätzung des Prüfers.
  • 9. Jede vorherrschende psychiatrische Störung, diagnostiziert mit dem DSM-5, die den gesamten klinischen Zustand einer Person außerhalb des Down-Syndroms dominiert. Wenn während der Screening-Bewertung (NPI-Q) Symptome festgestellt werden, die mit einer psychiatrischen Erkrankung vereinbar sind und als dominierend angesehen werden, kann der Prüfer eine psychiatrische Evaluation anfordern. Bei Bedarf ist ein beratender Psychiater für die endgültige Diagnose verantwortlich, da dies nicht in der Verantwortung des Prüfers liegt.
  • 10. Teilnehmer mit sekundären psychiatrischen Störungen einschließlich Verhaltensstörungen, Aufmerksamkeitsdefizit-Hyperaktivitätsstörung, depressiven Störungen, Angststörungen und anderen, die: 1) nach Einschätzung des Prüfers den gesamten klinischen Zustand dominieren; und/oder 2) nicht durch medizinische oder verhaltensbezogene Behandlungen stabilisiert sind, wobei eine stabilisierte Behandlung als stabiles Therapieregime und Dosis für die 3 Monate vor der Randomisierung definiert ist; und/oder 3) die Art der pharmakologischen Behandlung auf der Liste der verbotenen Medikamente steht.
  • 11. Symptome einer frühen Demenz, bestätigt durch den NTG-EDSD.
  • 12. Substanzgebrauchsstörung gemäß Definition des DSM-5.
  • 13. Positiver Urintest auf Alkohol und Drogenmissbrauch beim Screening und vor der ersten Dosis.
  • 14. Aktuelle Diagnose von Epilepsie.
  • 15. Vorgeschichte von absichtlicher Selbstverletzung oder Selbstmordversuchen ausgelöst durch Selbstmordgedanken. Selbstmordgedanken in den 12 Monaten vor dem Screening, auch wenn kein Selbstmordversuch oder absichtliche Selbstverletzung vorlag. Bewertet mit 3 verschiedenen Fragen zu selbstmörderischem Verhalten, Selbstmordgedanken und jeglichen selbstverletzenden Handlungen.
  • 16. Bekannte Überempfindlichkeit gegen AEF0217 oder Fruktoseintoleranz.
  • 17. Klinisch signifikante Erkrankung, wie aktive Infektionen, innerhalb von 2 Wochen vor der Randomisierung nach Einschätzung des Prüfers.
  • 18. Jede derzeit lebensbedrohliche Erkrankung.
  • 19. Jede zusätzliche klinisch signifikante Begleiterkrankung, -zustand oder Screening-Ergebnis, die nach Meinung des Prüfers die Sicherheit des Teilnehmers gefährden, die Durchführung der Studie und verwandter Verfahren beeinträchtigen oder die Interpretation der Studienergebnisse beeinflussen könnte.
  • 20. Behandlung mit Neuroleptika der 1. Generation derzeit oder innerhalb von 3 Monaten vor der Randomisierung und Benzodiazepinen derzeit oder in den 4 Wochen vor den Baseline-Bewertungen.
  • 21. Einnahme von Produkten, die EGCG enthalten (z. B. TEAVIGO, Mega Green Tea Capsules Life Extension oder Font-UP Grand Fontaine Laboratories) derzeit oder während der letzten 4 Wochen vor den Baseline-Bewertungen.
  • 22. Behandlung mit Medikamenten oder sehr regelmäßiger Konsum von Früchten (d. h. Pampelmuse/Grapefruit) oder Naturheilmitteln (d. h. Johanniskrautpräparaten), die bekannt dafür sind, CYP3A4/5-P450-Isoenzyme stark oder mäßig zu induzieren oder zu hemmen.
  • 23. Verabreichung eines Prüfpräparats, einschließlich AEF0217, innerhalb der letzten 3 Monate vor der Randomisierung.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: AEF0217 0,1 mg
1 Beutel AEF0217 100µg + 1 Beutel Placebo
Arzneimittel: AEF0217 100 µg
Beutel mit Granulat
Andere Namen:
  • 3β-Benzyloxy-17α-methyl-pregn-5-en-20-on
Arzneimittel: Placebo
Sachet mit passenden Placebo-Granulat
Experimental: AEF0217 0,2 mg
2 Beutel AEF0217 100µg
Arzneimittel: AEF0217 100 µg
Beutel mit Granulat
Andere Namen:
  • 3β-Benzyloxy-17α-methyl-pregn-5-en-20-on
Experimental: AEF0217 0,6 mg
2 Beutel AEF0217 300µg
Arzneimittel: AEF0217 300 µg
Sachet mit Granulat
Andere Namen:
  • 3β-Benzyloxy-17α-methyl-pregn-5-en-20-on
Placebo-Komparator: Placebo
2 Beutel Placebo
Arzneimittel: Placebo
Sachet mit passenden Placebo-Granulat

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung gegenüber Baseline der normalisierten Werte der 9 Subdomänen der VABS-3 in Woche 24 (Behandlungsende)
Zeitfenster: Baseline und Woche 24
Rohwerte werden auf 100 normalisiert. Höhere Werte auf der VABS-3 deuten auf eine bessere adaptive Funktionsfähigkeit hin.
Baseline und Woche 24

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderungen vom Ausgangswert im NIH-ToolBox-Flüssigkeitskognitions-Kompositwert für intellektuelle Defizite bei Woche 24 (Behandlungsende)
Zeitfenster: Baseline und Woche 24
Höhere Werte im NIH-TCB für ID weisen auf eine bessere Leistung hin
Baseline und Woche 24
Veränderungen gegenüber dem Ausgangswert in den individuellen veränderungssensitiven Punktzahlen des Flanker-Inhibitionskontroll- & Aufmerksamkeitstests, der zur Messung der fluiden Kognition im NIH-TB für ID in Woche 24 (Behandlungsende) verwendet wird.
Zeitfenster: Baseline und Woche 24
Höhere Punktzahlen weisen auf eine bessere Leistung hin
Baseline und Woche 24
Veränderungen gegenüber dem Ausgangswert bei den einzelnen Veränderungs-sensitiven Scores des Picture Sequence Memory-Tests zur Messung der fluiden Kognition im NIH-TB für ID in Woche 24 (Ende der Behandlung).
Zeitfenster: Baseline und Woche 24
Höhere Werte weisen auf eine bessere Leistung hin
Baseline und Woche 24
Veränderungen gegenüber dem Ausgangswert bei den einzelnen veränderungssensitiven Punktwerten des List Sorting Working Memory-Tests, der zur Messung der fluiden Kognition im NIH-TB für ID in Woche 24 (Behandlungsende) verwendet wird.
Zeitfenster: Ausgangswert und Woche 24
Höhere Werte weisen auf eine bessere Leistung hin
Ausgangswert und Woche 24
Veränderungen gegenüber dem Ausgangswert in den individuellen Veränderungs-sensitiven Scores des Dimensional Change Card Sort-Tests zur Messung der fluiden Kognition im NIH-TB für ID in Woche 24 (Behandlungsende).
Zeitfenster: Baseline und Woche 24
Höhere Werte deuten auf eine bessere Leistung hin
Baseline und Woche 24
Veränderungen gegenüber dem Ausgangswert in den individuellen Veränderungssensitiven Scores des Pattern Comparison Process Speed Tests, der zur Messung der fluiden Kognition im NIH-TB für ID in Woche 24 (Ende der Behandlung) verwendet wird.
Zeitfenster: Baseline und Woche 24
Höhere Punktzahlen weisen auf eine bessere Leistung hin
Baseline und Woche 24
Änderungen der Screening-Werte, die als Basislinie für den Verbalen Verständnisindex der WISC-V in Woche 24 (Behandlungsende) verwendet wurden.
Zeitfenster: Baseline und Woche 24
Höhere Werte auf dem VCI weisen auf eine bessere kristallisierte Kognition hin
Baseline und Woche 24
Änderungen gegenüber den Screening-Werten, die als Baseline des Wortschatztests des WISC-V in Woche 24 (Ende der Behandlung) verwendet wurden.
Zeitfenster: Baseline und Woche 24
Höhere Punktzahlen zeigen eine bessere Leistung an
Baseline und Woche 24
Veränderungen von den Screening-Werten, die als Basislinie für den "Similarities"-Test des WISC-V in Woche 24 (Ende der Behandlung) verwendet wurden.
Zeitfenster: Baseline und Woche 24
Höhere Werte weisen auf eine bessere Leistung hin
Baseline und Woche 24
Veränderungen vom Ausgangswert des Gesamtscores der Generic Score Scale des Peds-QL in Woche 24 (Behandlungsende)
Zeitfenster: Baseline und Woche 24
Höhere Werte weisen auf eine bessere gesundheitsbezogene Lebensqualität hin
Baseline und Woche 24
Änderungen gegenüber dem Ausgangswert t des Gesamtscores der kognitiven Funktionsskala des Peds-QL in Woche 24 (Behandlungsende)
Zeitfenster: Baseline und Woche 24
Höhere Werte zeigen eine bessere gesundheitsbezogene Lebensqualität an
Baseline und Woche 24
Veränderungen gegenüber dem Ausgangswert des Gesamtscores der Family-Impact-Skala des Peds-QL in Woche 24 (Behandlungsende)
Zeitfenster: Baseline und Woche 24
Höhere Werte weisen auf eine bessere gesundheitsbezogene Lebensqualität hin
Baseline und Woche 24
Veränderungen vom Ausgangswert des Psychosozialen Gesundheits-Gesamtscores des Peds-QL in Woche 24 (Behandlungsende)
Zeitfenster: Baseline und Woche 24
Höhere Werte deuten auf eine bessere gesundheitsbezogene Lebensqualität hin
Baseline und Woche 24
Veränderungen vom Ausgangswert des Physical Health Summary Scores des Peds-QL in Woche 24 (Behandlungsende)
Zeitfenster: Baseline und Woche 24
Höhere Werte weisen auf eine bessere gesundheitsbezogene Lebensqualität hin
Baseline und Woche 24
Veränderungen vom Ausgangswert des Eltern-HRQL-Gesamtscores des Peds-QL in Woche 24 (Behandlungsende)
Zeitfenster: Baseline und Woche 24
Höhere Werte weisen auf eine bessere gesundheitsbezogene Lebensqualität hin
Baseline und Woche 24
Veränderungen gegenüber dem Ausgangswert des Familienfunktions-Gesamtscores des Peds-QL in Woche 24 (Ende der Behandlung)
Zeitfenster: Baseline und Woche 24
Höhere Werte weisen auf eine bessere gesundheitsbezogene Lebensqualität hin
Baseline und Woche 24
Veränderungen vom Ausgangswert für jede mittlere Skalenbewertung der Domänen der Generic Core Scale in Woche 24 (Behandlungsende)
Zeitfenster: Baseline und Woche 24
Mittlere Skalenwerte werden nach Normalisierung auf 100 analysiert. Höhere Werte weisen auf eine bessere gesundheitsbezogene Lebensqualität hin
Baseline und Woche 24
Veränderungen gegenüber dem Ausgangswert der durchschnittlichen Skalenwerte der Domänen des Impact Family Questionnaire in Woche 24 (Behandlungsende)
Zeitfenster: Baseline und Woche 24
Mittlere Skalenwerte werden nach Normalisierung auf 100 analysiert. Höhere Werte weisen auf eine bessere gesundheitsbezogene Lebensqualität hin.
Baseline und Woche 24
Veränderungen gegenüber dem Ausgangswert des Schlafeffizienzwerts des PSQI in Woche 24 (Ende der Behandlung)
Zeitfenster: Ausgangswert und Woche 24
Niedrigere Werte deuten auf eine bessere Schlafqualität hin
Ausgangswert und Woche 24
Anzahl der Teilnehmer, die ein behandlungsbedingtes unerwünschtes Ereignis meldeten.
Zeitfenster: Von Tag 1 bis Woche 24 oder Woche 32
Dargestellt nach Behandlungsgruppe; Das Ende der Studie ist definiert als Woche 24, wenn der Teilnehmer in die Open-Label-Verlängerungsstudie eintritt, oder Woche 32 (Ende der Nachbeobachtung), wenn nicht.
Von Tag 1 bis Woche 24 oder Woche 32
Prozentsatz der Teilnehmer mit einem unerwünschten Ereignis
Zeitfenster: Von Tag 1 bis Woche 24 oder Woche 32
Nach Behandlungsgruppen dargestellt; Das Studienende ist definiert als Woche 24, wenn der Teilnehmer in die Open-Label-Verlängerungsstudie eintritt, oder als Woche 32 (Ende der Nachbeobachtung), wenn nicht.
Von Tag 1 bis Woche 24 oder Woche 32
Anzahl gemeldeter Ereignisse (AEs und TEAEs)
Zeitfenster: Von Tag 1 bis Woche 24 oder Woche 32
Dargestellt nach Behandlungsgruppe; Das Studienende ist definiert als Woche 24, wenn der Teilnehmer in die Open-Label-Verlängerungsstudie eintritt, oder Woche 32 (Ende der Nachbeobachtung), wenn nicht.
Von Tag 1 bis Woche 24 oder Woche 32
Inzidenz behandlungsbezogener und nicht bezogener TEAEs
Zeitfenster: Vom Tag 1 bis zum Ende der Studie in Woche 24 oder in Woche 32
Verglichen nach Behandlungsgruppe; Das Studienende ist definiert als Woche 24, wenn der Teilnehmer in die Open-Label-Verlängerungsstudie eintritt, oder Woche 32 (Ende der Nachbeobachtung), wenn nicht.
Vom Tag 1 bis zum Ende der Studie in Woche 24 oder in Woche 32
Inzidenz verwandter oder nicht verwandter behandlungsbedingter schwerwiegender unerwünschter Ereignisse (SAEs)
Zeitfenster: Von Tag 1 bis Woche 24 oder Woche 32
Dargestellt nach Behandlungsgruppe; Das Ende der Studie ist definiert als Woche 24, wenn der Teilnehmer in die offene Verlängerungsstudie eintritt, oder Woche 32 (Ende der Nachbeobachtung), wenn nicht.
Von Tag 1 bis Woche 24 oder Woche 32
Vitalzeichen: Systolischer Blutdruck
Zeitfenster: Baseline sowie nach Woche 4, Woche 12, Woche 24, Woche 32
Veränderungen des systolischen Blutdrucks (mmHg) während der Studiendauer
Baseline sowie nach Woche 4, Woche 12, Woche 24, Woche 32
Vitalzeichen : Diastolischer Blutdruck
Zeitfenster: Ausgangswert und in Woche 4, Woche 12, Woche 24, Woche 32
Veränderungen des diastolischen Blutdrucks (mmHg) während der Studiendauer
Ausgangswert und in Woche 4, Woche 12, Woche 24, Woche 32
Vitalzeichen: Herzfrequenz
Zeitfenster: Baseline und in Woche 4, Woche 12, Woche 24, Woche 32
Veränderungen der Herzfrequenz (bpm) während der Studiendauer
Baseline und in Woche 4, Woche 12, Woche 24, Woche 32
12-Kanal-Elektrokardiogramm-Test
Zeitfenster: Baseline und in Woche 4, Woche 12, Woche 24, Woche 32
Veränderungen der Parameter im 12-Kanal-Elektrokardiogramm (EKG) in PR-, QRS-, QT-, QTcF- und RR-Intervallen während des Studienzeitraums
Baseline und in Woche 4, Woche 12, Woche 24, Woche 32
Veränderungen gegenüber dem Ausgangswert im Gesamtscore der Angst-, Depressions- und Stimmungsskala (ADAMS) in Woche 24
Zeitfenster: Baseline und Woche 24

Der ADAMS-Fragebogen misst Angst, Depression und Stimmung. Er wird nach Behandlungsgruppe dargestellt.

Der Bereich liegt zwischen 0 und 87, wobei höhere Werte auf schwerwiegendere Symptomatik hindeuten.
Baseline und Woche 24
Veränderungen vom Ausgangswert in der Gesamtpunktzahl der Angst-, Depressions- und Stimmungsskala (ADAMS) in Woche 32.
Zeitfenster: Baseline und in Woche 32
Der ADAMS-Fragebogen misst Angst, Depression und Stimmung.
Wird nach Behandlungsgruppen dargestellt.
Der Bereich liegt zwischen 0 und 87, wobei höhere Werte auf schwerwiegendere Symptomatologie hindeuten.
Baseline und in Woche 32
Veränderungen vom Ausgangswert bis zum Ende der Studie in der Punktzahl der manisch/hyperaktiven Verhaltensteilskala der Anxiety, Depression, and Mood Scale (ADAMS) am Ende der Studie.
Zeitfenster: Baseline und in Woche 24 oder in Woche 32

Das Ende der Studie wird definiert als Woche 24, wenn der Teilnehmer in die offene Verlängerungsstudie eintritt, oder als Woche 32 (Ende der Nachbeobachtung), wenn nicht.

Der Bereich reicht von 0 bis 15, wobei höhere Werte auf schwerwiegendere Symptomatik hindeuten.
Baseline und in Woche 24 oder in Woche 32
Veränderungen gegenüber dem Ausgangswert bei der Punktzahl der Zwangshandlungs-Unterkala der Angst-, Depressions- und Stimmungsskala (ADAMS) am Ende der Studie.
Zeitfenster: Baseline und in Woche 24 oder in Woche 32

Das Ende der Studie ist definiert als Woche 24, wenn der Teilnehmer in die Open-Label-Verlängerungsstudie eintritt, oder Woche 32 (Ende der Nachbeobachtung), wenn nicht.

Der Bereich liegt zwischen 0 und 9, wobei höhere Werte auf eine schwerere Symptomatik hinweisen.
Baseline und in Woche 24 oder in Woche 32
Veränderungen vom Ausgangswert in den Punktwerten der allgemeinen Angst-Unterkala der Angst-, Depressions- und Stimmungsskala (ADAMS) bis zum Studienende.
Zeitfenster: Ausgangswert und nach Woche 24 oder nach Woche 32

Das Ende der Studie wird definiert als Woche 24, wenn der Teilnehmer in die Open-Label-Extension-Studie eintritt, oder als Woche 32 (Ende der Nachbeobachtung), wenn nicht.

Der Bereich liegt zwischen 0 und 21, wobei höhere Werte auf schwerwiegendere Symptomatik hinweisen.
Ausgangswert und nach Woche 24 oder nach Woche 32
Änderungen der Werte der Unterkala für depressive Stimmung der Anxiety, Depression and Mood Scale (ADAMS) vom Ausgangswert bis zum Studienende.
Zeitfenster: Baseline und in Woche 24 oder in Woche 32

- Das Ende der Studie ist definiert als Woche 24, wenn der Teilnehmer in die Open-Label-Verlängerungsstudie eintritt, oder als Woche 32 (Ende der Nachbeobachtung), wenn nicht.

Der Bereich liegt zwischen 0 und 21, wobei höhere Werte auf schwerwiegendere Symptomatik hinweisen.
Baseline und in Woche 24 oder in Woche 32
Veränderungen vom Ausgangswert in den Punktwerten der Subskala für soziale Vermeidung der Angst-, Depressions- und Stimmungsskala (ADAMS) bis zum Ende der Studie.
Zeitfenster: Ausgangswert und nach Woche 24 oder nach Woche 32

Das Ende der Studie wird definiert als Woche 24, wenn der Teilnehmer in die Open-Label-Extension-Studie eintritt, oder als Woche 32 (Ende der Nachbeobachtung), wenn nicht.

Der Bereich liegt zwischen 0 und 21, wobei höhere Werte auf eine schwerere Symptomatologie hinweisen.
Ausgangswert und nach Woche 24 oder nach Woche 32

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Aelis Farma

Mitarbeiter

European Commission
Hospital del Mar Research Institute (IMIM)
BioClever 2005 S.L.
Eurofins ADME, S.L.
Pharmalex

Ermittler

  • Studienstuhl: Pier Vincenzo PIAZZA, MD, PhD, Aelis Farma
  • Hauptermittler: Rafael DE LA TORRE FORNELL, PharmD, PhD, Hospital del Mar Research Institute

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

22. Dezember 2025

Primärer Abschluss (Geschätzt)

31. Dezember 2027

Studienabschluss (Geschätzt)

31. Dezember 2027

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

20. November 2025

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

6. Januar 2026

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

12. Januar 2026

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

8. April 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

3. April 2026

Zuletzt verifiziert

1. April 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • AEF0217-201
  • 2025-521013-10-00 (Ctis)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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