Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

AEF0217 hos deltakere med Downs syndrom

3. april 2026 oppdatert av: Aelis Farma

En randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert, parallellgruppe, multicentrisk, fase 2b-studie for å vurdere effekt, sikkerhet og tolerabilitet av AEF0217 i 24 uker hos voksne og eldre ungdommer med Downs syndrom.

Målet med denne kliniske studien er å identifisere om AEF0217 viser en forbedring i adaptive atferder (daglige livsaktiviteter) hos voksne og eldre ungdommer med Downs syndrom. Det vil også lære om sikkerheten til AEF0217.

Hovedspørsmålene den tar sikte på å besvare er:

  • Forbedrer AEF0217 deltakerenes daglige livsaktiviteter etter å ha blitt administrert daglig i 24 uker?
  • Forbedrer AEF0217 flytende kognitiv funksjon (kognitive evner som ikke avhenger av tidligere kunnskap) og den krystalliserte (kunnskap tilegnet gjennom ens kultur, inkludert verbal evne og sosial kunnskap), livskvaliteten og søvnen til deltakerne etter å ha blitt administrert daglig i 24 uker?
  • Hvilke medisinske problemer har deltakerne når de tar AEF0217?

Forskere vil sammenligne 3 doser av AEF0217 med et placebo (et liknende stoff som ikke inneholder legemiddel) for å se om AEF0217 forbedrer adaptive atferder hos personer med Downs syndrom.

Deltakerne vil:

  • Ta AEF0217 eller et placebo hver dag i 24 uker
  • Besøke klinikken 6 ganger med sin omsorgsperson for kontroller, utføre tester på en nettbrett og svare på spørreskjemaer.
  • Blitt ringt hjemme 5 ganger for å sjekke at de har det bra.

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Denne studien er en randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert, parallellgruppe, multicenter, fase 2B-studie.

Omtrent 188 deltakere vil bli inkludert på kliniske sentre i Spania, Frankrike og Italia.

Etter besøket på dag 1 (utgangspunkt) på stedet og besøket på dag 2 via telefon/video, vil studien inkludere 3 besøk på stedet i løpet av behandlingsperioden, dvs. ved slutten av uke 4, 12 og 24, og det vil være et oppfølgingsbesøk 8 uker etter behandlingens slutt (i uke 32). Ytterligere telefonbesøk (via telefon eller videosamtale) vil bli utført ved slutten av uke 1, 2, 8 og 18.

Deltakere som fullfører 24 uker med behandling vil bli invitert til å delta i en åpen 12-måneders forlengelsesstudie (OLE) når den er godkjent, og hvis de velger det, vil de fortsette direkte inn i forlengelsesstudien. Deltakerne som ikke velger å delta i forlengelsesstudien vil gå inn i oppfølgingsperioden. Deltakerne som fullfører studien, før forlengelsesstudien starter, kan delta når den starter.

Sikkerhetsvurderinger vil bli utført ved hvert besøk på det kliniske stedet og inkluderer blodprøvetaking for klinisk kjemi, hematologi og bestemmelse av AEF0217 og endocannabinoider konsentrasjoner ved uke 12 og 24. I tillegg vil urinprøver bli samlet inn.

Effektvurderinger vil bli utført under behandling ved slutten av uke 4 (tilpasningsatferd, kognisjon og søvneffektivitet), uke 12 (tilpasningsatferd, kognisjon, livskvalitet, søvneffektivitet og klinikerfunksjonsvurdering), uke 24 (tilpasningsatferd, kognisjon, livskvalitet, klinikerfunksjonsvurdering og søvn) og uke 32 ved slutten av oppfølgingsperioden (tilpasningsatferd, kognisjon, søvneffektivitet og klinikerfunksjonsvurdering) kun for deltakerne som går inn i oppfølgingsperioden.

Den totale varigheten av studien for en individuell deltaker vil være opptil 36 uker.

Et uavhengig (fra sponsor og undersøkelsessentre) sikkerhetsdatakontrollutvalg (IDMC) vil bli opprettet med ansvar for å utføre en uavhengig mellomliggende sikkerhetsanalyse etter at minst 40 deltakere (som et minimum) har blitt behandlet i 12 uker. Medlemskapet (inkludert leger med erfaring med Downs syndrom og kliniske farmakologer), rollen og ansvaret til IDMC vil bli definert i en spesifikk charter før studien starter. IDMC vil gi anbefalinger relatert til eventuelle potensielle sikkerhetsproblemer/signaler til studiens styringsutvalg (dvs. koordinerende forsker, hovedstedets forsker og ansvarlig lege på hvert sted og sponsorrepresentanter).

Studien vil bli gjennomført i henhold til Helsinkideklarasjonen og ICH Good Clinical Practice.

Før studien starter, vil klinisk studieprotokollen, den skriftlige deltakerinformasjonen og samtykkeskjemaene, forskerens brosjyre, rekrutteringsmaterialet og annen informasjon for deltakere og omsorgspersoner bli sendt til og godkjent av sentrale etiske komiteer og nasjonale helsemyndigheter, der aktuelt.

Hoved statistisk analyse:

For primærendepunktet vil deskriptiv analyse inkludere: 1. Råskårene til de 9 underdomene av VABS 3; 2. Råskårene til de 9 underdomene standardisert til 100; og 3. Endring fra utgangspunkt til uke 24. Disse variablene vil bli presentert etter behandling, dose og besøk (utgangspunkt og 24 uker).

En MMRM vil bli brukt til å evaluere primærendepunktet. Modellen vil inneholde som avhengig variabel endringen fra utgangspunkt til uke 24 av råskårene til de 9 underdomene av VABS 3 standardisert til 100 og som faktorer:

  1. Behandling (placebo, AEF0217)
  2. Dose (0 [placebo], 0.1, 0.2, 0.6 mg AEF0217) innenfor behandling
  3. Underdomener: reseptiv, ekspressiv, skriftlig, personlig, samfunn, hjemme, mellommenneskelige relasjoner, lek og fritid, mestringsevner
  4. Nivå av funksjonsnedsettelse ved utgangspunkt
  5. Behandlingsinteraksjoner med underdomene og/eller nivå av funksjonsnedsettelse ved utgangspunkt.
  6. Doseinteraksjoner med underdomene og/eller nivå av funksjonsnedsettelse ved utgangspunkt

Modellen vil bruke en begrenset maksimumssannsynlighetsmetode (REML), og en ustrukturert kovariansmatrise vil bli brukt. Hvis modellen ikke kan estimeres, vil en sammensatt symmetristruktur bli brukt i stedet. Primærendepunktet vil bli nådd hvis det er en statistisk signifikant (p<0.05) hovedeffekt av behandling eller dose eller noen signifikante (p<0.05) interaksjoner mellom behandling eller dose og underdomene og/eller de tidligere faktorene med funksjonsnedsettelsen ved utgangspunkt.

For de andre effektendepunktene (sekundære og utforskende) og farmakodynamiske endepunkter vil den samme modellen med passende tilpasninger bli brukt som vil bli beskrevet i SAP.

Sikkerhetsendepunkter: TEAEs vil bli rapportert i individuelle datalister og frekvenstabeller. Basert på rapporterte termer, vil TEAEs bli kodet og tabulert etter MedDRA SOC og PT. Bivirkninger vil bli klassifisert basert på alvorlighetsgrad (mild, moderat, alvorlig) og årsakssammenheng (relatert eller ikke relatert) og utfall.

Oppsummeringsstatistikk for vitale tegn, EKG og sikkerhetslaboratorieparametere (med flagging av verdier utenfor normale områder og ansett som klinisk signifikante) vil bli gitt.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Antatt)

188

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Frankrike
      • Bordeaux, Frankrike, 33000
        • Har ikke rekruttert ennå
        • CHU de BORDEAUX
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Emilie ROQUAND WAGNER, MD
      • Lyon, Frankrike, 69500
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Genetics department, Hospices Civils de Lyon
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Damien SANLAVILLE, MD
      • Montpellier, Frankrike, 34295
        • Rekruttering
        • Service Génétique Médicale, CHU de Montpellier
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Marjolaine WILLEMS, MD
      • Paris, Frankrike, 75725
        • Rekruttering
        • Genetics department, Institut Jérôme Lejeune
        • Ta kontakt med:
        • Ta kontakt med:
          • Telefonnummer: +33156586300
        • Hovedetterforsker:
          • Pierre Yves MAILLARD, MD
      • Saint-Etienne, Frankrike, 42270
        • Rekruttering
        • Service de Génétique, Chromosomique et Moléculaire, Chu de Saint Etienne
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Renaud TOURAINE, MD
  • Italia
      • Bologna, Italia, 40139
        • Rekruttering
        • IRCCS Istituto Delle Scienze Neurologiche, Azienda Unita Sanitaria Locale Di Bologna
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Luisa SAMBATI, MD
        • Underetterforsker:
          • Gian Luca PIRAZZOLI, MD
      • Roma, Italia, 00168
        • Rekruttering
        • Centro di Medicina dell'Invecchiamento, Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Angelo CARFI, MD
      • Troina, Italia, 94018
        • Rekruttering
        • UOR of Neurofarmacology and Translational Neurosciences, Associazione Oasi Maria S.S.Onlus
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Filipo CARACI, MD
  • Spania
      • Barcelona, Spania, 08003
        • Rekruttering
        • Integrative Pharmacology and Systems Neurosciences, Hospital del Mar Research Institute
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Rafael DE LA TORRE FORNELL, PhD, PharmD
        • Underetterforsker:
          • Ana ALDEA PERONA, MD
      • Madrid, Spania, 28006
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Servicio de Medicina Interna, Hospital Universitario De La Princesa
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Diego REAL DE ASUA, MD

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • 1. Menn og kvinner.
    For menn: Gjennom hele forsøket og frem til forsøkets slutt, bør mannlige deltakere avstå fra å donere sæd og, hvis de er seksuelt aktive, bruke doble barrieremidler for prevensjon (dvs. kondom for menn og spermiedrepende midler), eller den kvinnelige partneren må bruke de samme svært effektive prevensjonsmetodene som kvinnelige forsøksdeltakere.

For kvinner: Kvinnelige deltakere med barnepotensial, definert som å ha en menstruasjonssyklus som er bekreftet før inkludering, må bruke svært effektiv prevensjon gjennom hele forsøket og inntil 3 måneder etter siste dose av forsøksintervensjonen, være seksuelt avholdende, eller ha en partner som er vasektomert.

  • 2. Alder ≥16 til ≤32 år.
  • 3. BMI ≥18,0 og ≤35 kg/m².
  • 4. Klinisk diagnose av Downs syndrom (full trisomi 21 eller translokasjoner) dokumentert ved kromosomanalyse (karyotyping).
  • 5. Må være selvstendig mobil og ha tilstrekkelig syn og hørsel til å delta i forsøksvurderingene.
  • 6. IQ >35-70 målt med Leiter-3.
    Personer med IQ fra >35 til <40 må ha tilstrekkelige kognitive og atferdsmessige evner i henhold til hovedforskerens vurdering.
  • 7. VCI fra WISC-V språktest score >4, basert på mental alder (estimert via IQ).
  • 8. Må kunne forstå mesteparten av tiden og uttrykke hvis han/hun ikke forstår i den grad at han/hun kan akseptere forsøksprosedyrene.
    Må ikke bruke andre former for kommunikasjon, tegn, symbolsystemer eller enheter som sin primære kommunikasjonsform.
  • 9. Må ha en forelder eller annen pålitelig omsorgsperson som samtykker i å følge deltakeren til alle klinikkbesøk, gi informasjon om deltakeren i henhold til protokollen, og sikre overholdelse av medikasjonsplanen og protokollkravene.
  • 10. Forelderen eller omsorgspersonen må være en konsekvent og pålitelig informant med tilstrekkelig kontakt med deltakeren til å ha detaljert kunnskap om deltakerens adaptive fungering for å kunne besvare nøyaktig spørsmålene som stilles av en nevropsykolog under vurderingene.

  • 11. Vitalparametere, EKG og sikkerhetslaboratorieparametere må være uten klinisk relevante avvik i henhold til forskerens vurdering, unntatt:

    • Stabil type 1 eller 2 diabetes forutsatt at deltakeren overvåkes regelmessig før og under forsøket for å sikre tilstrekkelig glukosekontroll.
    • Hypothyreose kontrollert med behandling slik at deltakeren er euthyroid og T4 stabil (område 77-155 nmol/L) i minst 6 uker før randomisering.
      Svingninger i TSH opp til maksimalt 10 mIU/L er tillatt.
  • 12. a. Samtykke fra deltakeren og samtykke fra lovlig autorisert(e) representant(er) på vegne av deltakeren eller b.
    Samtykke fra deltakeren i situasjoner der deltakeren kan gi samtykke i stedet for assent.
  • 13. Informert samtykke fra deltakerens omsorgsperson om å påta seg omsorgspersonens plikter i dette forsøket.

Eksklusjonskriterier:

  • 1. Gravid eller ammende kvinne.
    Downs syndrom
  • 2. Mosaikk Downs syndrom eller Downs Syndrom Regresjonsforstyrrelse (DSRD).
    Medisinsk historie og klinisk status
  • 3. Aktive eller klinisk relevante tilstander som etter forskerens skjønn kan påvirke absorpsjon, distribusjon eller metabolisme av forsøksmedisinen (f.eks. inflammatorisk tarmsykdom, mage- eller tolvfingertarmssår eller alvorlig laktoseintoleranse); kontrollert cøliaki er tillatt.
  • 4. Klinisk relevant obstruktiv lungesykdom eller astma som er ubehandlet.
    Pasienter godt kontrollert med behandling (inhalasjon eller oral) i minst 6 uker før screening kan inkluderes hvis det anses som trygt av forskeren.
  • 5. Kjent alvorlig obstruktiv søvnapné eller hvis forskeren mener at personen bør henvises for diagnose/behandling av obstruktiv søvnapné.
  • 6. Nylig (≤1 år) eller pågående hematologiske eller onkologiske lidelser (mild anemi er tillatt).
  • 7. Historie med infantile spasmer/kramper/epilepsi, alvorlig hodetraume eller sentralnervesysteminfeksjoner (f.eks. meningitt), unntatt isolerte hendelser med febrile kramper for mer enn 8 år siden.
  • 8. Klinisk relevant ustabil gastrointestinal, nyre-, lever-, endokrin (inkludert metabolsk syndrom), eller kardiovaskulær systemlidelse i henhold til forskerens skjønn.
  • 9. Enhver rådende psykisk lidelse diagnostisert ved bruk av DSM-5 som dominerer en persons generelle kliniske tilstand utenom Downs syndrom.
    Hvis symptomer som stemmer overens med en diagnose av psykisk sykdom oppdages under screeningvurderingen (NPI-Q) og anses som dominerende, kan forskeren be om en psykiatrisk vurdering.
    Ved behov vil en konsulterende psykiater være ansvarlig for den endelige diagnosen, da dette ikke er forskerens ansvar.
  • 10. Deltakere med sekundære psykiske lidelser inkludert atferdsforstyrrelser, oppmerksomhetsunderskudd hyperaktivitetsforstyrrelse, depressive lidelser, angstlidelser og andre som: 1) dominerer den generelle kliniske tilstanden i henhold til forskerens vurdering; og/eller 2) ikke er stabilisert med medisinsk eller atferdsmessig behandling, der stabilisert behandling er definert som en stabil terapeutisk regi og dose i de 3 månedene før randomisering; og/eller 3) typen farmakologisk behandling er på listen over forbudte legemidler.
  • 11. Symptomer på tidlig demens bekreftet av NTG-EDSD.
  • 12. Substansbrukslidelse som definert av DSM-5.
  • 13. Positiv urinprøve for alkohol og rusmidler ved screening og før første dosering.
  • 14. Nåværende diagnose av epilepsi.
  • 15.
    En historie med bevisst selvskading eller selvmordsforsøk utløst av suicidal tanker.
    Suicidal ideasjon i de 12 månedene før screening, selv om det ikke var noe selvmordsforsøk eller bevisst selvskading.
    Vurdert ved bruk av 3 distinkte spørsmål om suicidal atferd, suicidal ideasjon og eventuelle selvskadende handlinger.
  • 16. Kjent overfølsomhet for AEF0217 eller fruktoseintoleranse.
  • 17. Klinisk signifikant sykdom, som aktive infeksjoner, innen 2 uker før randomisering, i henhold til forskerens skjønn.
  • 18. Enhver nåværende livstruende sykdom.
  • 19.
    Enhver ytterligere klinisk signifikant samtidig sykdom, tilstand eller screeningsresultat som etter forskerens mening kan utsette deltakerens sikkerhet for fare, forstyrre forsøksgjennomføringen og relaterte prosedyrer, eller påvirke hvordan forsøksresultatene tolkes.
  • 20. Behandling med 1. generasjons nevroleptika nå eller innen 3 måneder før randomisering og benzodiazepiner nå eller i de 4 ukene før basislinjevurderingene.
  • 21. Inntak av produkter som inneholder EGCG (f.eks. TEAVIGO, Mega Green Tea Capsules Life Extension, eller Font-UP Grand Fontaine Laboratories) nå eller i løpet av de siste 4 ukene før basislinjevurderingene.
  • 22. Behandling med legemidler eller svært regelmessig inntak av frukt (dvs. pomelo/grapefrukt) eller naturmidler (f.eks. hyperikum-preparater) kjent for sterkt eller moderat å indusere eller hemme CYP3A4/5 P450 isoensymer.
  • 23. Administrering av et undersøkt legemiddel, inkludert AEF0217, innen de siste 3 månedene før randomisering.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: AEF0217 0,1 mg
1 pose AEF0217 100µg + 1 pose Placebo
Legemiddel: AEF0217 100 µg
Pose med granulat
Andre navn:
  • 3β-benzyloksy-17a-metyl-pregn-5-en-20-on
Legemiddel: Placebo
sachet med matchende placebo-granuler
Eksperimentell: AEF0217 0,2 mg
2 poser AEF0217 100µg
Legemiddel: AEF0217 100 µg
Pose med granulat
Andre navn:
  • 3β-benzyloksy-17a-metyl-pregn-5-en-20-on
Eksperimentell: AEF0217 0,6 mg
2 poser AEF0217 300µg
Legemiddel: AEF0217 300 µg
pose med granulat
Andre navn:
  • 3β-benzyloksy-17a-metyl-pregn-5-en-20-on
Placebo komparator: Placebo
2 pakninger med placebo
Legemiddel: Placebo
sachet med matchende placebo-granuler

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endring fra utgangspunkt for de normaliserte skårene i de 9 underområdene av VABS-3 ved uke 24 (behandlingsslutt)
Tidsramme: Utgangspunkt og uke 24
Råpoeng vil bli normalisert til 100. Høyere poeng på VABS-3 indikerer bedre tilpasningsevne.
Utgangspunkt og uke 24

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Endringer fra utgangspunkt i den væskekognisjon-sammensatte endringsfølsomme poengsummen for NIH-ToolBox for intellektuelle mangler ved uke 24 (behandlingsslutt)
Tidsramme: Utgangspunkt og uke 24
Høyere poengsum på NIH-TCB for ID indikerer bedre ytelse
Utgangspunkt og uke 24
Endringer fra utgangspunkt i de individuelle endringsfølsomme poengsummene for Flanker-hemmende kontroll & oppmerksomhetstesten brukt til å måle flytende kognisjon i NIH-TB for ID ved uke 24 (behandlingsslutt).
Tidsramme: Utgangspunkt og uke 24
Høyere skår indikerer bedre ytelse
Utgangspunkt og uke 24
Endringer fra baseline i de individuelle endringsfølsomme poengsummene på Picture Sequence Memory-testen som brukes for å måle flytende kognisjon i NIH-TB for ID ved uke 24 (Behandlingens slutt).
Tidsramme: Utgangspunkt og uke 24
Høyere poengsummer indikerer bedre ytelse
Utgangspunkt og uke 24
Endringer fra utgangspunkt i de individuelle endringsfølsomme skårene på List Sorting Working Memory-testen som brukes til å måle fluid kognisjon i NIH-TB for ID ved uke 24 (behandlingsslutt).
Tidsramme: Utgangspunkt og uke 24
Høyere poengsummer indikerer bedre ytelse
Utgangspunkt og uke 24
Endringer fra baseline i de individuelle endringsfølsomme skårene fra Dimensional Change Card Sort-testen som brukes til å måle fluid kognisjon i NIH-TB for ID ved uke 24 (Behandlingsslutt).
Tidsramme: Baseline og uke 24
Høyere poengsummer indikerer bedre ytelse
Baseline og uke 24
Endringer fra baseline i de individuelle endringsfølsomme poengsummene for Pattern Comparison Process Speed-testen som brukes til å måle fluid kognisjon i NIH-TB for ID ved uke 24 (behandlingsslutt).
Tidsramme: Utgangspunkt og uke 24
Høyere poengsummer indikerer bedre ytelse
Utgangspunkt og uke 24
Endringer fra screeningverdier brukt som utgangspunkt for Verbal comprehensive Index av WISC-V ved uke 24 (behandlingsslutt).
Tidsramme: Utgangspunkt og uke 24
Høyere score på VCI indikerer bedre krystallisert kognisjon
Utgangspunkt og uke 24
Endringer fra screeningverdiene som ble brukt som utgangspunkt for Vokabularprøven i WISC-V ved uke 24 (behandlingsslutt).
Tidsramme: Baseline og uke 24
Høyere poengsummer indikerer bedre prestasjon
Baseline og uke 24
Endringer fra screeningverdier brukt som utgangspunkt for "Likheter"-testen i WISC-V ved uke 24 (behandlingsslutt).
Tidsramme: Utgangspunkt og uke 24
Høyere poengsummer indikerer bedre ytelse
Utgangspunkt og uke 24
Endringer fra utgangspunkt i totalsummen av Generic Score Scale for Peds-QL ved uke 24 (behandlingsslutt)
Tidsramme: Utgangspunkt og uke 24
Høyere poengsummer indikerer bedre helserelatert livskvalitet
Utgangspunkt og uke 24
Endringer fra baseline i totalsummen på den kognitive funksjonsskalaen i Peds-QL ved uke 24 (behandlingsslutt)
Tidsramme: Utgangspunkt og uke 24
Høyere poengsummer indikerer bedre helserelatert livskvalitet
Utgangspunkt og uke 24
Endringer fra utgangspunkt for totalskåren på Family Impact-skalaen i Peds-QL ved uke 24 (behandlingsslutt)
Tidsramme: Baseline og uke 24
Høyere poengsummer indikerer bedre helserelatert livskvalitet
Baseline og uke 24
Endringer fra baseline for den psykososiale helse-sammendragsskåren i Peds-QL ved uke 24 (behandlingsslutt)
Tidsramme: Baseline og uke 24
Høyere poengsummer indikerer bedre helserelatert livskvalitet
Baseline og uke 24
Endringer fra utgangspunktet for den fysiske helse-sammendragsskåren i Peds-QL ved uke 24 (behandlingsslutt)
Tidsramme: Utgangspunkt og uke 24
Høyere skår indikerer bedre helserelatert livskvalitet
Utgangspunkt og uke 24
Endringer fra baseline for foreldrenes HRQL-sammendragsscore i Peds-QL ved uke 24 (behandlingsslutt)
Tidsramme: Utgangspunkt og uke 24
Høyere poengsummer indikerer bedre helserelatert livskvalitet
Utgangspunkt og uke 24
Endringer fra baseline i sammendragsskåren for familiefunksjon i Peds-QL ved uke 24 (behandlingens slutt)
Tidsramme: Utgangspunkt og uke 24
Høyere poengsummer indikerer bedre helserelatert livskvalitet
Utgangspunkt og uke 24
Endringer fra utgangspunktet for hver gjennomsnittlig skåre på domenene som utgjør Generic Core Scale ved uke 24 (behandlingens slutt)
Tidsramme: Utgangspunkt og uke 24
Middelskalaer vil bli analysert etter normalisering til 100. Høyere skår indikerer bedre helserelatert livskvalitet
Utgangspunkt og uke 24
Endringer fra baseline for hvert gjennomsnittlig skåre på domenene som utgjør Impact Family Questionnaire ved uke 24 (behandlingsslutt)
Tidsramme: Utgangspunkt og uke 24
Gjennomsnittlige skårer vil bli analysert etter normalisering til 100. Høyere skårer indikerer bedre helserelatert livskvalitet
Utgangspunkt og uke 24
Endringer fra baseline for søvneffektivitetsresultatet på PSQI ved uke 24 (behandlingsslutt)
Tidsramme: Utgangspunkt og uke 24
Lavere skår indikerer bedre søvnkvalitet
Utgangspunkt og uke 24
Antall deltakere som rapporterte en behandlingsrelatert bivirkning.
Tidsramme: Fra dag 1 til uke 24 eller uke 32
Presentert etter behandlingsgruppe; Slutt på forsøk er definert som uke 24 hvis deltakeren går inn i åpen etikett-forlengelsesforsøket eller uke 32 (slutt på oppfølging) hvis ikke.
Fra dag 1 til uke 24 eller uke 32
Prosentandel av deltakere med en bivirkning
Tidsramme: Fra dag 1 til uke 24 eller uke 32
Presentert etter behandlingsgruppe ; Slutt på studien er definert som uke 24 hvis deltakeren går inn i den åpne merkeutvidelsesstudien, eller uke 32 (slutt på oppfølging) hvis ikke.
Fra dag 1 til uke 24 eller uke 32
Antall rapporterte hendelser (AEs og TEAEs)
Tidsramme: Fra dag 1 til uke 24 eller uke 32
Presentert etter behandlingsgruppe ; Slutt på prøven defineres som uke 24 hvis deltakeren går inn i den åpne utvidelsesprøven, eller uke 32 (slutt på oppfølging) hvis ikke.
Fra dag 1 til uke 24 eller uke 32
Forekomst av behandlingsrelaterte og ikke-relaterte TEAEs
Tidsramme: Fra dag 1 til slutten av forsøket i uke 24 eller i uke 32
Sammenlignet etter behandlingsgruppe; slutten av forsøket er definert som uke 24 hvis deltakeren går inn i det åpne merket forlengelsesforsøket eller uke 32 (slutten av oppfølgingen) hvis ikke.
Fra dag 1 til slutten av forsøket i uke 24 eller i uke 32
Forekomst av relaterte eller ikke relaterte behandlingsrelaterte alvorlige bivirkninger
Tidsramme: Fra dag 1 til uke 24 eller uke 32
Presentert etter behandlingsgruppe ; Slutten av forsøket er definert som uke 24 hvis deltakeren går inn i den åpne merkeforsøksforlengelsen, eller uke 32 (slutten av oppfølgingen) hvis ikke.
Fra dag 1 til uke 24 eller uke 32
Vitalitetsmål: Systolisk blodtrykk
Tidsramme: Baseline og ved uke 4, uke 12, uke 24, uke 32
Endringer i systolisk blodtrykk (mmHg) over studieperioden
Baseline og ved uke 4, uke 12, uke 24, uke 32
Vitalitetsmål: Diastolisk blodtrykk
Tidsramme: Baseline og uke 4, uke 12, uke 24, uke 32
Endringer i diastolisk BT (mmHg) i løpet av studieperioden
Baseline og uke 4, uke 12, uke 24, uke 32
Vitalfunksjoner: Hjertefrekvens
Tidsramme: Baseline og uke 4, uke 12, uke 24, uke 32
Endringer i hjertefrekvens (slag per minutt) i løpet av studieperioden
Baseline og uke 4, uke 12, uke 24, uke 32
12-leders elektrokardiogramtest
Tidsramme: Baseline og ved uke 4, uke 12, uke 24, uke 32
Endringer i 12-leders elektrokardiogram (EKG)-parametere for PR, QRS, QT, QTcF og RR-intervaller gjennom studieperioden
Baseline og ved uke 4, uke 12, uke 24, uke 32
Endringer fra baseline i totalsummen av Angst, depresjon og humør-skalaen (ADAMS) ved uke 24
Tidsramme: Utgangspunkt og i uke 24

ADAMS-spørreskjemaet måler angst, depresjon og humør. Det vil bli presentert etter behandlingsgruppe.

Skalaen går fra 0 til 87, hvor høyere skår indikerer mer alvorlig symptomatologi.
Utgangspunkt og i uke 24
Endringer fra utgangspunktet i totalsummen for Angst, Depresjon og Humør-skalaen (ADAMS) ved uke 32.
Tidsramme: Baseline og ved uke 32
ADAMS-spørreskjemaet måler angst, depresjon og humør. Vil bli presentert etter behandlingsgruppe. Skalaen er fra 0 til 87, der høyere poengsummer indikerer mer alvorlig symptomatologi.
Baseline og ved uke 32
Endringer fra utgangspunktet til slutten av forsøket i poengsummen for den maniske/hyperaktive atferdsunderskalaen på Angst, Depresjon og Humør-skalaen (ADAMS) ved forsøkets slutt.
Tidsramme: Baseline og ved uke 24 eller ved uke 32

Slutten av studien er definert som uke 24 hvis deltakeren går inn i den åpne etikett-utvidelsesstudien, eller uke 32 (slutten av oppfølgingen) hvis ikke.

Spekteret er 0 til 15 der høyere poengsummer indikerer mer alvorlig symptomatologi.
Baseline og ved uke 24 eller ved uke 32
Endringer fra baseline i poengsummen for tvangspreget atferd subskalaen til Anxiety, Depression and Mood Scale (ADAMS) ved slutten av forsøket.
Tidsramme: Utgangspunkt og uke 24 eller uke 32

Studiens slutt er definert som uke 24 hvis deltakeren går inn i den åpne etikettforlengelsesstudien, eller uke 32 (oppfølgingsslutt) hvis ikke.

Skalaen er fra 0 til 9, hvor høyere poengsummer indikerer mer alvorlig symptomatologi.
Utgangspunkt og uke 24 eller uke 32
Endringer fra utgangspunkt i skårene på den generelle angst-underdelen av Angst, Depresjon og Humør-skalaen (ADAMS) til slutten av studien.
Tidsramme: Baseline og ved uke 24 eller ved uke 32

Slutten av studien er definert som uke 24 hvis deltakeren går inn i den åpne merkeforlengelsesstudien, eller uke 32 (slutten av oppfølgingen) hvis ikke.

Området er 0 til 21, hvor høyere poengsummer indikerer alvorligere symptomatologi.
Baseline og ved uke 24 eller ved uke 32
Endringer fra utgangspunkt i skårene på depresjonsstemning-under-skalaen på Angst, depresjon og stemningsskalaen (ADAMS) til slutten av studien.
Tidsramme: Baseline og ved uke 24 eller ved uke 32

- Slutt på studien er definert som uke 24 hvis deltakeren går inn i den åpne utvidelsesstudien, eller uke 32 (slutt på oppfølgingen) hvis ikke.

Området er 0 til 21 hvor høyere poengsummer indikerer mer alvorlig symptomatologi.
Baseline og ved uke 24 eller ved uke 32
Endringer fra baseline i skårene på sosial unngåelsesunderskalaen til Angst, depresjon og humørskalaen (ADAMS) til slutten av studien.
Tidsramme: Baseline og uke 24 eller uke 32

Slutten av studien er definert som uke 24 hvis deltakeren går inn i den åpne etikett-forlengelsesstudien, eller uke 32 (slutten av oppfølgingen) hvis ikke.

Skalaen går fra 0 til 21, hvor høyere poengsummer indikerer alvorligere symptomatologi.
Baseline og uke 24 eller uke 32

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Aelis Farma

Samarbeidspartnere

European Commission
Hospital del Mar Research Institute (IMIM)
BioClever 2005 S.L.
Eurofins ADME, S.L.
Pharmalex

Etterforskere

  • Studiestol: Pier Vincenzo PIAZZA, MD, PhD, Aelis Farma
  • Hovedetterforsker: Rafael DE LA TORRE FORNELL, PharmD, PhD, Hospital del Mar Research Institute

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

22. desember 2025

Primær fullføring (Antatt)

31. desember 2027

Studiet fullført (Antatt)

31. desember 2027

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

20. november 2025

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

6. januar 2026

Først lagt ut (Faktiske)

12. januar 2026

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

8. april 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

3. april 2026

Sist bekreftet

1. april 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • AEF0217-201
  • 2025-521013-10-00 (Ctis)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere