Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

AEF0217 hos deltagare med Downs syndrom

3 april 2026 uppdaterad av: Aelis Farma

En randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad, parallellgrupps, multicentrisk, fas 2b-studie för att bedöma effekt, säkerhet och tolerabilitet hos AEF0217 under 24 veckor hos vuxna och äldre tonåringar med Downs syndrom.

Målet med denna kliniska studie är att identifiera om AEF0217 visar en förbättring av adaptiva beteenden (vardagslivsaktiviteter) hos vuxna och äldre tonåringar med Downs syndrom. Det kommer också att lära sig om säkerheten hos AEF0217.

De huvudsakliga frågorna den syftar till att besvara är:

  • Förbättrar AEF0217 deltagarnas vardagslivsaktiviteter efter att ha administrerats dagligen i 24 veckor?
  • Förbättrar AEF0217 fluid kognitiv funktion (kognitiva förmågor som inte beror på tidigare kunskap) och den kristalliserade (kunskap förvärvad genom ens kultur, inklusive verbal förmåga och social kunskap), livskvaliteten och sömnen hos deltagarna efter att ha administrerats dagligen i 24 veckor?
  • Vilka medicinska problem har deltagarna när de tar AEF0217?

Forskare kommer att jämföra 3 doser av AEF0217 med en placebo (ett liknande ämne som inte innehåller något läkemedel) för att se om AEF0217 förbättrar adaptiva beteenden hos personer med Downs syndrom.

Deltagarna kommer att:

  • Ta AEF0217 eller en placebo varje dag i 24 veckor
  • Besöka kliniken 6 gånger med sin vårdgivare för kontroller, utföra tester på en surfplatta och besvara frågeformulär.
  • Bli uppringda per telefon hemma 5 gånger för att kontrollera att de mår bra.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljerad beskrivning

Denna studie är en randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad, parallellgrupps, multicentrisk fas 2B-studie.

Ungefär 188 deltagare kommer att rekryteras på kliniska centra i Spanien, Frankrike och Italien.

Efter dag 1-besöket (baslinje) på platsen och dag 2-besöket via telefon/video kommer studien att innehålla 3 besök på platsen under behandlingsperioden, dvs. i slutet av vecka 4, 12 och 24, och det kommer att finnas ett uppföljningsbesök 8 veckor efter behandlingens slut (i vecka 32). Ytterligare telefonbesök (via telefonsamtal eller videosamtal) kommer att utföras i slutet av vecka 1, 2, 8 och 18.

Deltagare som fullföljer 24 veckors behandling kommer att erbjudas att delta i en öppen 12-månaders förlängningsstudie (OLE) när den godkänns och, om de väljer att göra det, kommer direkt att fortsätta in i förlängningsstudien. Deltagare som inte väljer att delta i förlängningsstudien kommer att gå in i uppföljningsperioden. Deltagare som fullföljer studien, innan förlängningsstudien startar, kan delta när den startar.

Säkerhetsutvärderingar kommer att utföras vid varje besök på den kliniska platsen och inkluderar blodprovtagning för klinisk kemi, hematologi och bestämning av AEF0217- och endocannabinoiderkoncentrationer vid vecka 12 och 24. Dessutom kommer urinprover att samlas in.

Effektutvärderingar kommer att utföras under behandlingen i slutet av vecka 4 (adaptiva beteenden, kognition och sömn effektivitet), vecka 12 (adaptiva beteenden, kognition, livskvalitet, sömneffektivitet och klinikers funktionsbedömning), vecka 24 (adaptiva beteenden, kognition, livskvalitet, klinikers funktionsbedömning och sömn) och vecka 32 i slutet av uppföljningsperioden (adaptiva beteenden, kognition, sömneffektivitet och klinikers funktionsbedömning) endast för deltagare som går in i uppföljningsperioden.

Den totala studielängden för en enskild deltagare kommer att vara upp till 36 veckor.

En oberoende (från sponsor och undersökningscentra) säkerhetsdataövervakningskommitté (IDMC) kommer att inrättas med ansvar för att utföra en oberoende interim-säkerhetsanalys minst efter att 40 deltagare (minst) har behandlats i 12 veckor. IDMC:s sammansättning (inklusive läkare med erfarenhet av Downs syndrom och kliniska farmakologer), roll och ansvarsområden kommer att definieras i en specifik stadga innan studien startar. IDMC kommer att ge rekommendationer relaterade till eventuella potentiella säkerhetsfrågor/signaler till studiens styrkommitté (dvs. samordnande huvudprövningsläkare, huvudprövningsläkare och ansvarig läkare på varje plats samt sponsorrepresentanter)

Studien kommer att genomföras i enlighet med Helsingforsdeklarationen och ICH Good Clinical Practice.

Innan studien initieras kommer klinisk prövningsprotokoll, skriftlig deltagarinformation och informerat samtycke, forskningshandbok, rekryteringsmaterial och annan information för deltagare och vårdgivare att lämnas in och godkännas av centrala etikkommittéer och nationella hälsomyndigheter, i tillämpliga fall.

Huvudsaklig statistisk analys:

För den primära slutpunkten kommer deskriptiv analys att inkludera: 1. De råa poängen för de 9 subdomänerna i VABS 3; 2. De råa poängen för de 9 subdomänerna standardiserade till 100; och 3. Förändring från baslinje till vecka 24. Dessa variabler kommer att presenteras per behandling, dos och besök (baslinje och 24 veckor).

En MMRM kommer att användas för att utvärdera den primära slutpunkten. Modellen kommer att innehålla som beroende variabel förändringen från baslinje till vecka 24 av de råa poängen för de 9 subdomänerna i VABS 3 standardiserade till 100 och som faktorer:

  1. Behandling (placebo, AEF0217)
  2. Dos (0 [placebo], 0.1, 0.2, 0.6 mg AEF0217) kapslad till behandling
  3. Subdomäner: receptiv, expressiv, skriftlig, personlig, samhällelig, hushålls-, interpersonella relationer, lek och fritid, copingfärdigheter
  4. Grad av funktionsnedsättning vid baslinje
  5. Behandlingsinteraktioner med subdomän och/eller grad av funktionsnedsättning vid baslinje
  6. Dosinteraktioner med subdomän och/eller grad av funktionsnedsättning vid baslinje

Modellen kommer att använda en begränsad maximal likelihood (REML)-metod, och en ostrukturerad kovariansmatris kommer att användas. Om modellen inte är skattningsbar kommer en compound symmetry-struktur att användas istället. Den primära slutpunkten kommer att uppnås om det finns en statistiskt signifikant (p<0.05) huvudeffekt av behandling eller dos eller någon signifikant (p<0.05) interaktion mellan behandling eller dos och subdomän och/eller de tidigare faktorerna med funktionsnedsättningen vid baslinje.

För andra effektutfall (sekundära och explorativa) och farmakodynamiska utfall kommer samma modell med lämpliga anpassningar att användas som kommer att beskrivas i SAP.

Säkerhetsutfall: TEAEs kommer att rapporteras i individuella datalistor och frekvenstabeller. Baserat på rapporterade termer kommer TEAEs att kodas och tabelleras efter MedDRA SOC och PT. AEs kommer att klassificeras baserat på svårighetsgrad (mild, måttlig, svår) och orsakssamband (relaterad eller ej relaterad) och utfall.

Sammanfattningsstatistik för vitalparametrar, EKG och säkerhetslaboratorieparametrar (med flaggning av värden utanför normalområden och som anses kliniskt signifikanta) kommer att tillhandahållas.

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

188

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studieorter

  • Frankrike
      • Bordeaux, Frankrike, 33000
        • Har inte rekryterat ännu
        • CHU de Bordeaux
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Emilie ROQUAND WAGNER, MD
      • Lyon, Frankrike, 69500
        • Har inte rekryterat ännu
        • Genetics department, Hospices Civils de Lyon
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Damien SANLAVILLE, MD
      • Montpellier, Frankrike, 34295
        • Rekrytering
        • Service Génétique Médicale, CHU de Montpellier
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Marjolaine WILLEMS, MD
      • Paris, Frankrike, 75725
        • Rekrytering
        • Genetics department, Institut Jérôme Lejeune
        • Kontakt:
        • Kontakt:
          • Telefonnummer: +33156586300
        • Huvudutredare:
          • Pierre Yves MAILLARD, MD
      • Saint-Etienne, Frankrike, 42270
        • Rekrytering
        • Service de Génétique, Chromosomique et Moléculaire, Chu de Saint Etienne
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Renaud TOURAINE, MD
  • Italien
      • Bologna, Italien, 40139
        • Rekrytering
        • IRCCS Istituto Delle Scienze Neurologiche, Azienda Unita Sanitaria Locale Di Bologna
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Luisa SAMBATI, MD
        • Underutredare:
          • Gian Luca PIRAZZOLI, MD
      • Roma, Italien, 00168
        • Rekrytering
        • Centro di Medicina dell'Invecchiamento, Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Angelo CARFI, MD
      • Troina, Italien, 94018
        • Rekrytering
        • UOR of Neurofarmacology and Translational Neurosciences, Associazione Oasi Maria S.S.Onlus
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Filipo CARACI, MD
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08003
        • Rekrytering
        • Integrative Pharmacology and Systems Neurosciences, Hospital del Mar Research Institute
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Rafael DE LA TORRE FORNELL, PhD, PharmD
        • Underutredare:
          • Ana ALDEA PERONA, MD
      • Madrid, Spanien, 28006
        • Har inte rekryterat ännu
        • Servicio de Medicina Interna, Hospital Universitario De La Princesa
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Diego REAL DE ASUA, MD

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Barn
  • Vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • 1. Män och kvinnor. För män: Under hela försöket och fram till slutet av försöket ska manliga deltagare avstå från att donera sperma och, om de är sexuellt aktiva, använda dubbla barriärpreventivmetoder (dvs. kondom för män och spermiedödande medel), eller så måste den kvinnliga partnern använda samma mycket effektiva preventivmetoder som kvinnliga försöksdeltagare.

För kvinnor: Kvinnliga deltagare i fertil ålder, definierat som att ha en menstruationscykel som bekräftats före inkludering, måste använda mycket effektiv preventivmedel under hela försöket och fram till 3 månader efter den sista dosen av försökspreparatet, vara sexuellt avhållsamma eller ha en vasektomerad partner.

  • 2. Ålder ≥16 till ≤32 år.
  • 3. BMI ≥18,0 och ≤35 kg/m².
  • 4. Klinisk diagnos av Downs syndrom (full trisomi 21 eller translocationer) dokumenterad genom kromosomanalys (karyotypning).
  • 5. Måste vara självständigt rörlig och ha tillräcklig syn och hörsel för att delta i försökets utvärderingar.
  • 6. IQ >35–70 mätt med Leiter-3. Individer med IQ från >35 till <40 måste ha tillräckliga kognitiva och beteendemässiga förmågor enligt huvudundersökarens bedömning.
  • 7. VCI på WISC-V språktestpoäng >4, baserat på mental ålder (uppskattad via IQ).
  • 8. Måste kunna förstå för det mesta och uttrycka om han/hon inte förstår i den utsträckning att han/hon kan acceptera försöksprocedurerna. Får inte använda andra former av kommunikation, tecken, symboltavlor eller enheter som sin primära form av kommunikation.
  • 9. Måste ha en förälder eller annan pålitlig vårdgivare som samtycker till att följa med deltagaren till alla klinikbesök, tillhandahålla information om deltagaren enligt protokollets krav och säkerställa följsamhet med läkemedelsschemat och protokollkraven.
  • 10. Föräldern eller vårdgivaren måste vara en konstant och pålitlig informatör med tillräcklig kontakt med deltagaren för att ha detaljerad kunskap om deltagarens adaptiva funktion för att kunna besvara frågorna som ställs av en neuropsykolog vid utvärderingarna korrekt.

  • 11. Vitalparametrar, EKG och säkerhetslaboratorieparametrar måste vara utan kliniskt relevanta avvikelser enligt undersökarens bedömning, förutom:

    • Stabil typ 1- eller 2-diabetes förutsatt att deltagaren övervakas regelbundet före och under försöket för att säkerställa adekvat glukoskontroll.
    • Hypotyreos kontrollerad med behandling så att deltagaren är euthyroid och T4 stabil (intervall 77–155 nmol/L) under minst 6 veckor före randomisering. Fluktuationer i TSH upp till maximalt 10 mIE/L är tillåtna.
  • 12. a. Samtycke från deltagaren och samtycke från den lagligt behöriga representanten/företrädarna på deltagarens vägnar eller b. Samtycke från deltagaren i situationer där samtycke snarare än samtycke kan ges av deltagaren.
  • 13. Informerat samtycke från deltagarens vårdgivare att ta på sig vårdgivarens skyldigheter i detta försök.

Exklusionskriterier:

  • 1. Gravida eller ammande kvinnor. Downs syndrom
  • 2. Mosaik Downs syndrom eller Downs syndrom regressionssjukdom (DSRD). Medicinsk historia och kliniskt status
  • 3. Aktiva eller kliniskt relevanta tillstånd som enligt undersökarens bedömning kan påverka absorption, distribution eller metabolism av försöksläkemedlet (t.ex. inflammatorisk tarmsjukdom, mag- eller duodenalsår eller svår laktosintolerans); kontrollerad celiaki är tillåten.
  • 4. Kliniskt relevant obstruktiv lungsjukdom eller astma som är obehandlad. Patienter välkontrollerade med behandling (inhalation eller oral) under minst 6 veckor före screening kan inkluderas om det anses säkert av undersökaren.
  • 5. Känd svår obstruktiv sömnapné eller om undersökaren anser att personen ska remitteras för diagnos/behandling av obstruktiv sömnapné.
  • 6. Senaste (≤1 år) eller pågående hematologiska eller onkologiska störningar (mild anemi är tillåten).
  • 7. Tidigare historia av infantila spasmer/kramper/epilepsi, svår huvudtrauma eller centralnervösa infektioner (t.ex. meningit), förutom isolerade händelser av febrila kramper för mer än 8 år sedan.
  • 8. Kliniskt relevant instabil gastrointestinal, renal, hepatisk, endokrin (inklusive metabolt syndrom) eller kardiovaskulär systemsjukdom enligt undersökarens bedömning.
  • 9. Alla rådande psykiatriska störningar diagnostiserade med DSM-5 som dominerar en persons övergripande kliniska tillstånd utöver Downs syndrom. Om symptom som överensstämmer med en diagnos av psykiatrisk sjukdom upptäcks under screeningsutvärderingen (NPI-Q) och bedöms som dominerande, kan undersökaren begära en psykiatrisk utvärdering. Om nödvändigt kommer en konsultpsykiater att vara ansvarig för den slutliga diagnosen, eftersom detta inte är undersökarens ansvar.
  • 10. Deltagare med sekundära psykiatriska störningar inklusive beteendestörningar, uppmärksamhetsstörning med hyperaktivitet, depressiva störningar, ångeststörningar och andra som: 1) dominerar det övergripande kliniska tillståndet enligt undersökarens bedömning; och/eller 2) inte är stabiliserade med medicinsk eller beteendeterapi, en stabiliserad behandling definieras som ett stabilt terapeutiskt schema och dos under de 3 månaderna före randomisering; och/eller 3) typen av farmakologisk behandling finns på listan över förbjudna läkemedel.
  • 11. Symptom på tidig demens bekräftade av NTG-EDSD.
  • 12. Substansbruksstörning enligt definitionen i DSM-5.
  • 13. Positiv urinprov för alkohol och missbruksdroger vid screening och före första doseringen.
  • 14. Nuvarande diagnos av epilepsi.
  • 15. En historia av avsiktlig självskada eller självmordsförsök orsakade av självmordstankar. Självmordstankar under de 12 månaderna före screening, även om det inte fanns något självmordsförsök eller avsiktlig självskada. Bedöms med 3 distinkta frågor om självmordsbeteende, självmordstankar och eventuella självskadehandlingar.
  • 16. Känd överkänslighet mot AEF0217 eller fruktosintolerans.
  • 17. Kliniskt signifikant sjukdom, såsom aktiva infektioner, inom 2 veckor före randomisering, enligt undersökarens bedömning.
  • 18. Alla nuvarande livshotande sjukdomar.
  • 19. Alla ytterligare kliniskt signifikanta samtidiga sjukdomar, tillstånd eller screeningsresultat som enligt undersökarens åsikt kan äventyra deltagarens säkerhet, störa försökets genomförande och relaterade procedurer eller påverka hur försöksresultaten tolkas.
  • 20. Behandling med 1:a generationens neuroleptika för närvarande eller inom 3 månader före randomisering och bensodiazepiner för närvarande eller under de 4 veckorna före baslinjeutvärderingarna.
  • 21. Intag av produkter innehållande EGCG (t.ex. TEAVIGO, Mega Green Tea Capsules Life Extension eller Font-UP Grand Fontaine Laboratories) för närvarande eller under de senaste 4 veckorna före baslinjeutvärderingarna.
  • 22. Behandling med läkemedel eller mycket regelbundet konsumtion av frukter (dvs. pomelo/grapefrukt) eller naturläkemedel (dvs. hyperikumpreparat) som är kända för att starkt eller måttligt inducera eller inhibera CYP3A4/5 P450-isoenzymer.
  • 23. Administrering av ett undersökningsläkemedel, inklusive AEF0217, inom de senaste 3 månaderna före randomisering.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: AEF0217 0,1 mg
1 påse AEF0217 100µg + 1 påse Placebo
Läkemedel: AEF0217 100 µg
Sachet av granulat
Andra namn:
  • 3p-bensyloxi-17a-metyl-pregn-5-en-20-on
Läkemedel: Placebo
påse med matchande placebogranulat
Experimentell: AEF0217 0,2 mg
2 påsar av AEF0217 100µg
Läkemedel: AEF0217 100 µg
Sachet av granulat
Andra namn:
  • 3p-bensyloxi-17a-metyl-pregn-5-en-20-on
Experimentell: AEF0217 0,6 mg
2 påsar av AEF0217 300µg
Läkemedel: AEF0217 300 µg
påse med granulat
Andra namn:
  • 3p-bensyloxi-17a-metyl-pregn-5-en-20-on
Placebo-jämförare: Placebo
2 påsar placebo
Läkemedel: Placebo
påse med matchande placebogranulat

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändring från baslinjen för de normaliserade poängen av de 9 underdomänerna i VABS-3 vid vecka 24 (behandlingsslut)
Tidsram: Baslinje och vecka 24
Råpoäng kommer att normaliseras till 100. Högre poäng på VABS-3 indikerar bättre adaptiv funktion.
Baslinje och vecka 24

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förändringar från baslinjen i den flytande kognitionskompositen förändringskänsliga poängen av NIH-ToolBox för intellektuella brister vid vecka 24 (behandlingens slut)
Tidsram: Baslinje och vecka 24
Högre poäng på NIH-TCB för ID indikerar bättre prestation
Baslinje och vecka 24
Förändringar från baslinjen i de individuella förändringskänsliga poängen på Flanker-inhibitorisk kontroll- och uppmärksamhetstestet som används för att mäta fluid kognition i NIH-TB för ID vid vecka 24 (behandlingens slut).
Tidsram: Baslinje och vecka 24
Högre poäng indikerar bättre prestanda
Baslinje och vecka 24
Förändringar från baslinjen i de individuella förändringskänsliga poängen för Picture Sequence Memory-testet som används för att mäta fluid kognition i NIH-TB för ID vid vecka 24 (behandlingens slut).
Tidsram: Baseline och vecka 24
Högre poäng indikerar bättre prestanda
Baseline och vecka 24
Förändringar från baslinjen i de individuella förändringskänsliga poängen för List Sorting Working Memory-testet som används för att mäta fluid kognition i NIH-TB för ID vid vecka 24 (behandlingens slut).
Tidsram: Baseline och vecka 24
Högre poäng indikerar bättre prestanda
Baseline och vecka 24
Förändringar från baslinjen i de individuella förändringskänsliga poängen på Dimensional Change Card Sort-testet som används för att mäta fluid kognition i NIH-TB för ID vid vecka 24 (behandlingens slut).
Tidsram: Baseline och vecka 24
Högre poäng indikerar bättre prestanda
Baseline och vecka 24
Förändringar från baslinjen i de individuella förändringskänsliga poängen på Pattern Comparison Process Speed-testet som används för att mäta fluid kognition i NIH-TB för ID vid vecka 24 (behandlingens slut).
Tidsram: Baseline och vecka 24
Högre poäng indikerar bättre prestation
Baseline och vecka 24
Förändringar från screeningsvärden som användes som baslinje för Verbal Comprehensive Index i WISC-V vid vecka 24 (behandlingens slut).
Tidsram: Baslinje och vecka 24
Högre poäng på VCI indikerar bättre kristalliserad kognition
Baslinje och vecka 24
Förändringar från screeningvärden som användes som baslinje för WISC-V:s ordtest vid vecka 24 (behandlingens slut).
Tidsram: Baseline och vecka 24
Högre poäng indikerar bättre prestation
Baseline och vecka 24
Förändringar från screeningvärden som användes som baslinje för "Likheter"-testet i WISC-V vid vecka 24 (behandlingens slut).
Tidsram: Baseline och vecka 24
Högre poäng indikerar bättre prestanda
Baseline och vecka 24
Förändringar från baseline för totalsumman på Generic Score Scale i Peds-QL vid vecka 24 (behandlingens slut)
Tidsram: Baslinje och vecka 24
Högre poäng indikerar bättre hälsorelaterad livskvalitet
Baslinje och vecka 24
Förändringar från baslinjen av totalpoängen på kognitiv funktionsskala i Peds-QL vid vecka 24 (behandlingens slut)
Tidsram: Baseline och vecka 24
Högre poäng indikerar bättre hälsorelaterad livskvalitet
Baseline och vecka 24
Förändringar från baslinjen i den totala poängen för Family Impact-skalan i Peds-QL vid vecka 24 (behandlingens slut)
Tidsram: Baseline och vecka 24
Högre poäng indikerar bättre hälsorelaterad livskvalitet
Baseline och vecka 24
Förändringar från baseline för sammanfattningspoängen för psykosocial hälsa i Peds-QL vid vecka 24 (behandlingens slut)
Tidsram: Baseline och vecka 24
Högre poäng indikerar bättre hälsorelaterad livskvalitet
Baseline och vecka 24
Förändringar från baslinjen för sammanfattningspoängen fysisk hälsa i Peds-QL vid vecka 24 (behandlingens slut)
Tidsram: Baslinje och vecka 24
Högre poäng indikerar bättre hälsorelaterad livskvalitet
Baslinje och vecka 24
Förändringar från baslinjen för föräldrarnas HRQL-sammanfattningspoäng på Peds-QL vid vecka 24 (behandlingens slut)
Tidsram: Baseline och vecka 24
Högre poäng indikerar bättre hälsorelaterad livskvalitet
Baseline och vecka 24
Förändringar från baseline för sammanfattningspoängen för familjefunktion i Peds-QL vid vecka 24 (behandlingens slut)
Tidsram: Baseline och vecka 24
Högre poäng indikerar bättre hälsorelaterad livskvalitet
Baseline och vecka 24
Förändringar från baslinjen för varje genomsnittligt skalpoäng inom domänerna som utgör Generic Core Scale vid vecka 24 (behandlingens slut)
Tidsram: Baseline och vecka 24
Medelvärdena på skalan kommer att analyseras efter normalisering till 100. Högre poäng indikerar bättre hälsorelaterad livskvalitet
Baseline och vecka 24
Förändringar från baseline för varje genomsnittlig skalpoäng inom domänerna som utgör Impact Family Questionnaire vid vecka 24 (behandlingsslut)
Tidsram: Baseline och vecka 24
Medelvärden för skalpoäng kommer att analyseras efter normalisering till 100. Högre poäng indikerar bättre hälsorelaterad livskvalitet
Baseline och vecka 24
Förändringar från baslinjen för sömnens effektivitetspoäng i PSQI vid vecka 24 (behandlingens slut)
Tidsram: Baseline och vecka 24
Lägre poäng indikerar bättre sömnkvalitet
Baseline och vecka 24
Antal deltagare som rapporterar en behandlingsrelaterad biverkning.
Tidsram: Från dag 1 till vecka 24 eller vecka 32
Presenterat efter behandlingsgrupp; Slutet av försöket definieras som vecka 24 om deltagaren går in i det öppna förlängningsförsöket eller vecka 32 (slutet av uppföljningen) om inte.
Från dag 1 till vecka 24 eller vecka 32
Andel deltagare med en biverkning
Tidsram: Från dag 1 till vecka 24 eller vecka 32
Presenterat efter behandlingsgrupp ; Studiens slut definieras som vecka 24 om deltagaren går in i förlängningsstudien med öppen etikett eller vecka 32 (uppföljningens slut) om inte.
Från dag 1 till vecka 24 eller vecka 32
Antal rapporterade händelser (AEs och TEAEs)
Tidsram: Från dag 1 till vecka 24 eller vecka 32
Presenterat efter behandlingsgrupp; Slut på försöket definieras som vecka 24 om deltagaren går in i det öppna förlängningsförsöket eller vecka 32 (slut på uppföljningen) om inte.
Från dag 1 till vecka 24 eller vecka 32
Förekomst av behandlingsrelaterade och icke relaterade TEAE
Tidsram: Från dag 1 till slutet av studien vid vecka 24 eller vid vecka 32
Jämfört per behandlingsgrupp ; Studiens slut definieras som vecka 24 om deltagaren går in i förlängningsstudien med öppen etikett eller vecka 32 (uppföljningens slut) om inte.
Från dag 1 till slutet av studien vid vecka 24 eller vid vecka 32
Förekomst av relaterade eller icke relaterade behandlingsrelaterade allvarliga biverkningar (SAEs)
Tidsram: Från dag 1 till vecka 24 eller vecka 32
Presenterat per behandlingsgrupp; Slutet av försöket definieras som vecka 24 om deltagaren går in i det öppna etikettförlängningsförsöket eller vecka 32 (slutet av uppföljningen) om inte.
Från dag 1 till vecka 24 eller vecka 32
Vitala tecken: Systoliskt blodtryck
Tidsram: Baslinje och vid vecka 4, vecka 12, vecka 24, vecka 32
Förändringar i systoliskt blodtryck (mmHg) under studieperioden
Baslinje och vid vecka 4, vecka 12, vecka 24, vecka 32
Vitala tecken : Diastoliskt blodtryck
Tidsram: Baseline och vid vecka 4, vecka 12, vecka 24, vecka 32
Förändringar i diastoliskt blodtryck (mmHg) under studieperioden
Baseline och vid vecka 4, vecka 12, vecka 24, vecka 32
Vitalparametrar : Hjärtfrekvens
Tidsram: Baseline och vid vecka 4, vecka 12, vecka 24, vecka 32
Förändringar i hjärtfrekvens (bpm) under studieperioden
Baseline och vid vecka 4, vecka 12, vecka 24, vecka 32
12-avlednings elektrokardiogramtest
Tidsram: Baseline och vid vecka 4, vecka 12, vecka 24, vecka 32
Förändringar i 12-avlednings elektrokardiogram (EKG) parametrar för PR, QRS, QT, QTcF och RR-intervaller under studieperioden
Baseline och vid vecka 4, vecka 12, vecka 24, vecka 32
Förändringar från baslinjen i totalsumman på skalan för ångest, depression och humör (ADAMS) vid vecka 24
Tidsram: Baseline och vid vecka 24

ADAMS-frågeformuläret mäter ångest, depression och humör. Kommer att presenteras per behandlingsgrupp.

Skalan är 0 till 87 där högre poäng indikerar mer allvarlig symtomatologi.
Baseline och vid vecka 24
Förändringar från baslinjen i totalsumman av skalan för ångest, depression och humör (ADAMS) vid vecka 32.
Tidsram: Baseline och vid vecka 32
ADAMS-frågeformuläret mäter ångest, depression och humör. Kommer att presenteras per behandlingsgrupp. Skalan är 0 till 87 där högre poäng indikerar mer allvarliga symtom.
Baseline och vid vecka 32
Förändringar från baslinjen till slutet av studien i poängen för manisk/hyperaktiv beteende subskala av Anxiety, Depression, and Mood Scale (ADAMS) vid studiens slut.
Tidsram: Baslinje och vid vecka 24 eller vid vecka 32

Slutet på försöket definieras som vecka 24 om deltagaren går in i öppet märkningsförlängningsförsöket eller vecka 32 (uppföljningens slut) om inte.

Intervallet är 0 till 15 där högre poäng indikerar mer allvarlig symtomatologi.
Baslinje och vid vecka 24 eller vid vecka 32
Förändringar från baslinjen i poängen för tvångsbeteendeskalan inom skalan för ångest, depression och sinnesstämning (ADAMS) vid försökets slut.
Tidsram: Baseline och vid vecka 24 eller vid vecka 32

Studiens slut definieras som vecka 24 om deltagaren går in i förlängningsstudien med öppen etikett, eller vecka 32 (uppföljningens slut) om inte.

Skalan är 0 till 9 där högre poäng indikerar mer allvarlig symtombild.
Baseline och vid vecka 24 eller vid vecka 32
Förändringar från baslinjen i poängen på delskalan för allmän ångest i skalan för ångest, depression och humör (ADAMS) till studiens slut.
Tidsram: Baslinje och vid vecka 24 eller vid vecka 32

Studiens slut definieras som vecka 24 om deltagaren går in i förlängningsstudien med öppen etikett, eller vecka 32 (uppföljningens slut) om inte.

Området är 0 till 21 där högre poäng indikerar mer allvarliga symtom.
Baslinje och vid vecka 24 eller vid vecka 32
Förändringar från baslinjen i poängen för underkategorin deprimerat humör på skalan för ångest, depression och humör (ADAMS) till studiens slut.
Tidsram: Baslinje och vid vecka 24 eller vid vecka 32

- Studiens slut definieras som vecka 24 om deltagaren går med i förlängningsstudien med öppen etikett eller vecka 32 (uppföljningens slut) om inte.

Intervallet är 0 till 21 där högre poäng indikerar svårare symtombild.
Baslinje och vid vecka 24 eller vid vecka 32
Förändringar från baslinjen i poängen för social undvikelsesubskalan på skalan för ångest, depression och humör (ADAMS) till slutet av studien.
Tidsram: Baslinje och vid vecka 24 eller vid vecka 32

Slutet av studien definieras som vecka 24 om deltagaren går in i den öppna förlängningsstudien eller vecka 32 (slutet av uppföljningen) om inte.

Skalan är 0 till 21 där högre poäng indikerar mer allvarlig symtomatologi.
Baslinje och vid vecka 24 eller vid vecka 32

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Aelis Farma

Samarbetspartners

European Commission
Hospital del Mar Research Institute (IMIM)
BioClever 2005 S.L.
Eurofins ADME, S.L.
Pharmalex

Utredare

  • Studiestol: Pier Vincenzo PIAZZA, MD, PhD, Aelis Farma
  • Huvudutredare: Rafael DE LA TORRE FORNELL, PharmD, PhD, Hospital del Mar Research Institute

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

22 december 2025

Primärt slutförande (Beräknad)

31 december 2027

Avslutad studie (Beräknad)

31 december 2027

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

20 november 2025

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

6 januari 2026

Första postat (Faktisk)

12 januari 2026

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

8 april 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

3 april 2026

Senast verifierad

1 april 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • AEF0217-201
  • 2025-521013-10-00 (Ctis)

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera