Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

AEF0217 hos deltagere med Downs syndrom

3. april 2026 opdateret af: Aelis Farma

Et randomiseret, dobbeltblindt, placebo-kontrolleret, parallel gruppe, multicentret, fase 2b-forsøg til vurdering af effektiviteten, sikkerheden og tolerabiliteten af AEF0217 i 24 uger hos voksne og ældre unge med Downs syndrom.

Formålet med denne kliniske undersøgelse er at afgøre, om AEF0217 viser en forbedring i adaptive adfærdsmønstre (daglige livsaktiviteter) hos voksne og ældre unge med Downs syndrom. Det vil også undersøge sikkerheden af AEF0217.

De vigtigste spørgsmål, den sigter mod at besvare, er:

  • Forbedrer AEF0217 deltagernes daglige livsaktiviteter efter daglig administration i 24 uger?
  • Forbedrer AEF0217 flydende kognitiv funktion (kognitive evner, der ikke afhænger af tidligere viden) og den krystalliserede kognitive funktion (viden erhvervet gennem ens kultur, herunder verbal evne og social viden), livskvaliteten og søvnen hos deltagerne efter daglig administration i 24 uger?
  • Hvilke medicinske problemer oplever deltagerne, når de tager AEF0217?

Forskerne vil sammenligne 3 doser af AEF0217 med et placebo (et lignende stof, der ikke indeholder medicin) for at se, om AEF0217 forbedrer adaptive adfærdsmønstre hos personer med Downs syndrom.

Deltagerne vil:

  • Tage AEF0217 eller et placebo hver dag i 24 uger
  • Besøge klinikken 6 gange sammen med deres omsorgsperson til tjek, udføre test på en tablet og besvare spørgeskemaer.
  • Blive ringet op derhjemme 5 gange for at kontrollere, at de har det godt.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette forsøg er et randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret, parallelgruppet, multicentret, fase 2B-forsøg.

Cirka 188 deltagere vil blive indskrevet på kliniske centre i Spanien, Frankrig og Italien.

Efter besøget på dag 1 (baseline) på klinikken og dag 2-besøget via telefon/video, vil forsøget omfatte 3 besøg på klinikken i løbet af behandlingsperioden, dvs. ved afslutningen af uge 4, 12 og 24, og der vil være et opfølgende besøg 8 uger efter behandlingens afslutning (i uge 32). Yderligere telefonbesøg (via telefon eller videopkald) vil blive udført ved afslutningen af uge 1, 2, 8 og 18.

Deltagere, der gennemfører 24 ugers behandling, vil blive inviteret til at deltage i et åbent mærket 12-måneders forlængelsesforsøg (OLE), når det er godkendt, og hvis de vælger at gøre det, vil de fortsætte direkte ind i forlængelsesforsøget. Deltagerne, der ikke vælger at deltage i forlængelsesforsøget, vil gå ind i opfølgningen. Deltagerne, der gennemfører forsøget, før forlængelsesforsøget starter, kan deltage, når det starter.

Sikkerhedsvurderinger vil blive udført ved hvert besøg på det kliniske sted og inkluderer blodprøver til klinisk kemi, hæmatologi og bestemmelse af AEF0217- og endocannabinoidernes koncentrationer i uge 12 og 24. Derudover vil urinprøver blive indsamlet.

Effektivitetsvurderinger vil blive udført under behandlingen ved afslutningen af uge 4 (adaptiv adfærd, kognition og søvneffektivitet), uge 12 (adaptiv adfærd, kognition, livskvalitet, søvneffektivitet og klinikerfunktionsvurdering), uge 24 (adaptiv adfærd, kognition, livskvalitet, klinikerfunktionsvurdering og søvn) og uge 32 ved afslutningen af opfølgningsperioden (adaptiv adfærd, kognition, søvneffektivitet og klinikerfunktionsvurdering) kun for de deltagere, der går ind i opfølgningsperioden.

Den samlede varighed af forsøget for en individuel deltager vil være op til 36 uger.

En uafhængig (fra sponsor og undersøgelsescentre) sikkerhedsdatakontrolkomité (IDMC) vil blive oprettet med ansvar for at udføre en uafhængig mellemliggende sikkerhedsanalyse minimum efter 40 deltagere (minimum) er blevet behandlet i 12 uger. Medlemskabet (inklusive læger med erfaring med Downs syndrom og kliniske farmakologer), rolle og ansvar for IDMC vil blive defineret i et specifikt charter før forsøgets start. IDMC vil give anbefalinger relateret til eventuelle potentielle sikkerhedsproblemer/signaler til forsøgets styringsudvalg (dvs. koordinerende undersøger, hovedundersøger og ansvarlig læge på hvert sted og sponsorrepræsentanter).

Forsøget vil blive gennemført i overensstemmelse med Helsinkideklarationen og ICH God Klinisk Praksis.

Før forsøgets igangsættelse vil klinisk forsøgsprotokol, den skriftlige deltagerinformation og informeret samtykkeformularer, undersøgerens broschure, rekrutteringsmateriale og enhver anden information til deltagerne og omsorgspersonerne blive indsendt til og godkendt af centrale etiske komitéer og nationale sundhedsmyndigheder, efter behov.

Hovedstatistisk analyse:

For det primære slutpunkt vil deskriptiv analyse inkludere: 1. Råscorene for de 9 subdomæner af VABS 3; 2. Råscorene for de 9 subdomæner standardiseret til 100; og 3. Ændring fra baseline til uge 24. Disse variable vil blive præsenteret efter behandling, dosis og besøg (baseline og 24 uger).

En MMRM vil blive brugt til at evaluere det primære slutpunkt. Modellen vil indeholde som afhængig variabel ændringen fra baseline til uge 24 af råscorene for de 9 subdomæner af VABS 3 standardiseret til 100 og som faktorer:

  1. Behandling (placebo, AEF0217)
  2. Dosis (0 [placebo], 0,1, 0,2, 0,6 mg AEF0217) indlejret i behandling
  3. Subdomæner: receptiv, ekspressiv, skriftlig, personlig, fællesskab, hjemme, interpersonlige relationer, leg og fritid, håndteringsfærdigheder
  4. Niveau af funktionsnedsættelse ved baseline
  5. Behandlingsinteraktioner med subdomæne og/eller niveau af funktionsnedsættelse ved baseline
  6. Dosisinteraktioner med subdomæne og/eller niveau af funktionsnedsættelse ved baseline

Modellen vil bruge en restriktiv maksimal sandsynlighed (REML) metode, og en ustruktureret kovariansmatrix vil blive brugt. Hvis modellen ikke kan estimeres, vil en sammensat symmetristruktur blive brugt i stedet. Det primære slutpunkt vil blive nået, hvis der er en statistisk signifikant (p<0,05) hovedeffekt af behandling eller dosis eller nogen signifikant (p<0,05) interaktion mellem behandling eller dosis og subdomæne og/eller de tidligere faktorer med funktionsnedsættelsen ved baseline.

For de andre effektivitetsendepunkter (sekundære og eksplorative) og farmakodynamiske slutpunkter vil den samme model med passende tilpasninger blive brugt, som vil blive beskrevet i SAP.

Sikkerhedsslutpunkter: TEAE'er vil blive rapporteret i individuelle datalister og frekvenstabeller. Baseret på rapporterede termer vil TEAE'er blive kodet i og tabuleret efter MedDRA SOC og PT. Bivirkninger vil blive klassificeret baseret på alvorlighed (mild, moderat, svær) og årsagssammenhæng (relateret eller ikke relateret) og udfald.

Resuméstatistik for vitale tegn, EKG og sikkerhedslaboratorieparametre (med markering af værdier uden for normale intervaller og betragtet som klinisk signifikante) vil blive leveret.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

188

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Frankrig
      • Bordeaux, Frankrig, 33000
        • Ikke rekrutterer endnu
        • CHU de Bordeaux
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Emilie ROQUAND WAGNER, MD
      • Lyon, Frankrig, 69500
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Genetics department, Hospices Civils de Lyon
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Damien SANLAVILLE, MD
      • Montpellier, Frankrig, 34295
        • Rekruttering
        • Service Génétique Médicale, CHU de Montpellier
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Marjolaine WILLEMS, MD
      • Paris, Frankrig, 75725
        • Rekruttering
        • Genetics department, Institut Jérôme Lejeune
        • Kontakt:
        • Kontakt:
          • Telefonnummer: +33156586300
        • Ledende efterforsker:
          • Pierre Yves MAILLARD, MD
      • Saint-Etienne, Frankrig, 42270
        • Rekruttering
        • Service de Génétique, Chromosomique et Moléculaire, Chu de Saint Etienne
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Renaud TOURAINE, MD
  • Italien
      • Bologna, Italien, 40139
        • Rekruttering
        • IRCCS Istituto Delle Scienze Neurologiche, Azienda Unita Sanitaria Locale Di Bologna
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Luisa SAMBATI, MD
        • Underforsker:
          • Gian Luca PIRAZZOLI, MD
      • Roma, Italien, 00168
        • Rekruttering
        • Centro di Medicina dell'Invecchiamento, Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Angelo CARFI, MD
      • Troina, Italien, 94018
        • Rekruttering
        • UOR of Neurofarmacology and Translational Neurosciences, Associazione Oasi Maria S.S.Onlus
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Filipo CARACI, MD
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien, 08003
        • Rekruttering
        • Integrative Pharmacology and Systems Neurosciences, Hospital del Mar Research Institute
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Rafael DE LA TORRE FORNELL, PhD, PharmD
        • Underforsker:
          • Ana ALDEA PERONA, MD
      • Madrid, Spanien, 28006
        • Ikke rekrutterer endnu
        • Servicio de Medicina Interna, Hospital Universitario De La Princesa
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Diego REAL DE ASUA, MD

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • 1. Mænd og kvinder. For mænd: Gennem hele forsøget og indtil forsøgets afslutning skal mandlige deltagere afholde sig fra at donere sæd og, hvis seksuelt aktive, anvende dobbelt-barriere præventionsmetoder (dvs. kondomer for mænd og sæddræbende midler), eller den kvindelige partner skal anvende de samme højeffektive præventionsmetoder som kvindelige forsøgsdeltagere.

For kvinder: Kvindelige deltagere med barnalderpotentiale, defineret som at have en menstruationscyklus, der er bekræftet før indmelding, skal anvende højeffektiv prævention gennem hele forsøget og indtil 3 måneder efter sidste dosis af forsøgsinterventionen, være seksuelt afholdende eller have en vasektomeret partner.

  • 2. Alder ≥16 til ≤32 år.
  • 3. BMI ≥18,0 og ≤35 kg/m².
  • 4. Klinisk diagnose af Downs syndrom (fuld trisomi 21 eller translocationer) dokumenteret ved kromosomanalyse (karyotypering).
  • 5. Skal være selvstændigt mobil og have tilstrækkelig syn og hørelse til at deltage i forsøgets evalueringer.
  • 6. IQ >35-70 målt med Leiter-3. Personer med IQ fra >35 til <40 skal have tilstrækkelige kognitive og adfærdsmæssige evner ifølge hovedundersøgerens skøn.
  • 7. VCI fra WISC-V sprogtest score >4, baseret på mental alder (estimeret via IQ).
  • 8. Skal være i stand til at forstå det meste af tiden og til at udtrykke, hvis han/hun ikke forstår, i det omfang at han/hun kan acceptere forsøgsprocedurerne. Må ikke bruge andre kommunikationsformer, tegn, symbolsystemer eller enheder som sin primære kommunikationsform.
  • 9. Skal have en forælder eller anden pålidelig omsorgsperson, der accepterer at ledsage deltageren til alle klinikbesøg, give information om deltageren som krævet af protokollen og sikre overholdelse af medicinske planer og protokolkrav.
  • 10. Forælderen eller omsorgspersonen skal være en konstant og pålidelig informant med tilstrækkelig kontakt til deltageren til at have detaljeret viden om deltagerens adaptive funktionsevner for at kunne besvare spørgsmålene præcist fra en neuropsykolog ved vurderingerne.

  • 11. Vitalparametre, EKG og sikkerhedslaboratorieparametre skal være uden klinisk relevante abnormiteter ifølge undersøgerens skøn, undtagen for:

    • Stabil type 1 eller 2 diabetes, forudsat at deltageren overvåges regelmæssigt før og under forsøget for at sikre tilstrækkelig glukosekontrol.
    • Hypothyreose kontrolleret med behandling, så deltageren er euthyroid og T4 stabil (område 77-155 nmol/L) i mindst 6 uger før randomisering. Svingninger i TSH op til maksimalt 10 mIU/L er tilladt.
  • 12. a. Samtykke fra deltageren og samtykke fra den lovligt autoriserede repræsentant(er) på vegne af deltageren eller b. Samtykke fra deltageren i situationer, hvor samtykke snarere end samtykke kan gives af deltageren.
  • 13. Informeret samtykke fra deltagerens omsorgsperson til at påtage sig omsorgspersonens forpligtelser i dette forsøg.

Eksklusionskriterier:

  • 1. Gravid eller ammende kvinde. Downs syndrom
  • 2. Mosaik Downs syndrom eller Downs Syndrom Regressionsforstyrrelse (DSRD). Medicinsk historie og klinisk status
  • 3. Aktive eller klinisk relevante tilstande, der efter undersøgerens skøn kan påvirke absorption, distribution eller metabolismen af forsøgsmedicinen (f.eks. inflammatorisk tarmsygdom, mavesår eller tolvfingertarmsår eller svær laktoseintolerans); kontrolleret cøliaki er tilladt.
  • 4. Klinisk relevant obstruktiv lungesygdom eller astma, der er ubehandlet. Patienter velkontrollerede med behandling (inhalation eller oral) i mindst 6 uger før screening kan inkluderes, hvis det anses for sikkert af undersøgeren.
  • 5. Kendt svær obstruktiv søvnapnø eller hvis undersøgeren mener, at personen bør henvises til diagnosticering/behandling af obstruktiv søvnapnø.
  • 6. Seneste (≤1 år) eller igangværende hæmatologiske eller onkologiske lidelser (mild anæmi er tilladt).
  • 7. Historie med infantile spasmer/kramper/epilepsi, svær hovedtraume eller centralnervesysteminfektioner (f.eks. meningitis), undtagen isolerede tilfælde af feberkramper for mere end 8 år siden.
  • 8. Klinisk relevant ustabil gastrointestinal, nyre-, lever-, endokrin (inklusive metabolisk syndrom) eller kardiovaskulær systemsygdom ifølge undersøgerens skøn.
  • 9. Enhver fremherskende psykisk lidelse diagnosticeret ved hjælp af DSM-5, der dominerer en persons overordnede kliniske tilstand ud over Downs syndrom. Hvis symptomer i overensstemmelse med en diagnose af psykisk sygdom påvises under screeningsvurderingen (NPI-Q) og betragtes som dominerende, kan undersøgeren anmode om en psykiatrisk evaluering. Hvis nødvendigt, vil en konsulterende psykiater være ansvarlig for den endelige diagnose, da dette ikke er undersøgerens ansvar.
  • 10. Deltagere med sekundære psykiske lidelser inklusive adfærdsforstyrrelser, opmærksomhedsunderskud/hyperaktivitetssyndrom, depressive lidelser, angstlidelser og andre, der: 1) dominerer den overordnede kliniske tilstand ifølge undersøgerens vurdering; og/eller 2) ikke er stabiliserede med medicinsk eller adfærdsmæssig behandling, en stabiliseret behandling defineret som et stabilt behandlingsregime og dosis i de 3 måneder før randomisering; og/eller 3) typen af farmakologisk behandling er på listen over forbudte lægemidler.
  • 11. Symptomer på tidlig demens bekræftet af NTG-EDSD.
  • 12. Substansbrugsforstyrrelse som defineret af DSM-5.
  • 13. Positiv urinprøve for alkohol og misbrugsstoffer ved screening og før første dosering.
  • 14. Nuværende diagnose af epilepsi.
  • 15. En historie med forsætlig selvskade eller selvmordsforsøg fremkaldt af selvmordstanker. Selvmordstanker i de 12 måneder før screening, selvom der ikke var noget selvmordsforsøg eller forsætlig selvskade. Vurderet ved hjælp af 3 forskellige spørgsmål om selvmordsadfærd, selvmordstanker og enhver selvskadende handling.
  • 16. Kendt overfølsomhed over for AEF0217 eller fruktoseintolerans.
  • 17. Klinisk signifikant sygdom, såsom aktive infektioner, inden for 2 uger før randomisering, ifølge undersøgerens skøn.
  • 18. Enhver nuværende livstruende sygdom.
  • 19. Enhver yderligere klinisk signifikant ledsagende sygdom, tilstand eller screeningsresultat, der efter undersøgerens mening kan udsætte deltagerens sikkerhed for fare, forstyrre forsøgets gennemførelse og relaterede procedurer eller påvirke, hvordan forsøgsresultaterne fortolkes.
  • 20. Behandling med 1. generations neuroleptika i øjeblikket eller inden for 3 måneder før randomisering og benzodiazepiner i øjeblikket eller i de 4 uger før baselinevurderinger.
  • 21. Indtagelse af produkter indeholdende EGCG (f.eks. TEAVIGO, Mega Green Tea Capsules Life Extension eller Font-UP Grand Fontaine Laboratories) i øjeblikket eller i løbet af de sidste 4 uger før baselinevurderingerne.
  • 22. Behandling med lægemidler eller meget regelmæssigt forbrug af frugter (dvs. pomelo/grapefrugt) eller naturmidler (dvs. hypericum-præparater) kendt for at stærkt eller moderat inducerer eller hæmmer CYP3A4/5 P450 isoenzyner.
  • 23. Administration af et undersøgelseslægemiddel, inklusive AEF0217, inden for de sidste 3 måneder før randomisering.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: AEF0217 0,1 mg
1 pose AEF0217 100µg + 1 pose Placebo
Medicin: AEF0217 100 µg
Pose med granuler
Andre navne:
  • 3β-benzyloxy-17a-methyl-pregn-5-en-20-on
Medicin: Placebo
sæt med matchende placebo-granulat
Eksperimentel: AEF0217 0,2 mg
2 poser AEF0217 100µg
Medicin: AEF0217 100 µg
Pose med granuler
Andre navne:
  • 3β-benzyloxy-17a-methyl-pregn-5-en-20-on
Eksperimentel: AEF0217 0,6 mg
2 poser AEF0217 300µg
Medicin: AEF0217 300 µg
sæt med granuler
Andre navne:
  • 3β-benzyloxy-17a-methyl-pregn-5-en-20-on
Placebo komparator: Placebo
2 poser med placebo
Medicin: Placebo
sæt med matchende placebo-granulat

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring fra baseline for de normaliserede scores af de 9 underdomæner i VABS-3 i uge 24 (behandlingens afslutning)
Tidsramme: Baseline og uge 24
Råscore vil blive normaliseret til 100. Højere score på VABS-3 indikerer bedre adaptiv funktionsevne.
Baseline og uge 24

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændringer fra baseline i NIH-ToolBox for intellektuelle svækkelsers væskekognitionssammensatte ændrings-sensitivscore ved uge 24 (behandlingsafslutning)
Tidsramme: Baseline og uge 24
Højere scoringer på NIH-TCB for ID indikerer bedre præstation
Baseline og uge 24
Ændringer fra baseline i de individuelle ændringsfølsomme scorer for Flanker inhibitory control & attention test, der bruges til at måle fluid cognition i NIH-TB for ID i uge 24 (Behandlingens afslutning).
Tidsramme: Baseline og uge 24
Højere scores indikerer bedre præstation
Baseline og uge 24
Ændringer fra baseline i de individuelle ændringsfølsomme scores for Picture Sequence Memory-testen, der bruges til at måle fluid kognition i NIH-TB for ID ved uge 24 (behandlingens afslutning).
Tidsramme: Baseline og uge 24
Højere score indikerer bedre præstation
Baseline og uge 24
Ændringer fra baseline i de individuelle ændringsfølsomme scores fra List Sorting Working Memory-testen, der bruges til at måle fluid kognition i NIH-TB for ID i uge 24 (Behandlingsafslutning).
Tidsramme: Baseline og uge 24
Højere score indikerer bedre præstation
Baseline og uge 24
Ændringer fra baseline i de individuelle ændrings-følsomme scores for Dimensional Change Card Sort-testen, der bruges til at måle flydende kognition i NIH-TB for ID i uge 24 (behandlingens afslutning).
Tidsramme: Baseline og uge 24
Højere score indikerer bedre præstation
Baseline og uge 24
Ændringer fra baseline i de individuelle ændringsfølsomme scores fra Pattern Comparison Process Speed-testen, som anvendes til at måle flydende kognition i NIH-TB for ID i uge 24 (behandlingens afslutning).
Tidsramme: Baseline og uge 24
Højere scorer indikerer bedre præstation
Baseline og uge 24
Ændringer fra screeningsværdier brugt som baseline for Verbal comprehensive Index i WISC-V ved uge 24 (behandlingsafslutning).
Tidsramme: Baseline og uge 24
Højere score på VCI indikerer bedre krystalliseret kognition
Baseline og uge 24
Ændringer fra screeningsværdier brugt som baseline for Vokabulartesten fra WISC-V ved uge 24 (behandlingsafslutning).
Tidsramme: Baseline og uge 24
Højere score angiver bedre præstation
Baseline og uge 24
Ændringer fra screeningsværdierne brugt som udgangspunkt for "Ligheder"-testen i WISC-V i uge 24 (behandlingens afslutning).
Tidsramme: Baseline og uge 24
Højere score indikerer bedre præstation
Baseline og uge 24
Ændringer fra baseline for totalscore på Generic Score Scale i Peds-QL ved uge 24 (behandlingsafslutning)
Tidsramme: Baseline og uge 24
Højere score indikerer bedre sundhedsrelateret livskvalitet
Baseline og uge 24
Ændringer fra baseline for den samlede score på kognitiv funktionsskalaen i Peds-QL ved uge 24 (behandlingsafslutning)
Tidsramme: Baseline og uge 24
Højere score indikerer bedre helbredsrelateret livskvalitet
Baseline og uge 24
Ændringer fra baseline i den samlede score på Family Impact-skalaen i Peds-QL ved uge 24 (behandlingens afslutning)
Tidsramme: Baseline og uge 24
Højere scorer indikerer bedre helbredsrelateret livskvalitet
Baseline og uge 24
Ændringer fra baseline for den psykosociale helbredsopsummeringsscore for Peds-QL ved uge 24 (behandlingens afslutning)
Tidsramme: Baseline og uge 24
Højere score indikerer en bedre sundhedsrelateret livskvalitet
Baseline og uge 24
Ændringer fra baseline for fysisk helbred-sammenfatningsscore for Peds-QL ved uge 24 (behandlingsafslutning)
Tidsramme: Baseline og uge 24
Højere score indikerer bedre sundhedsrelateret livskvalitet
Baseline og uge 24
Ændringer fra baseline for forældrenes HRQL-sammenfattende score for Peds-QL i uge 24 (behandlingens afslutning)
Tidsramme: Baseline og uge 24
Højere score indikerer bedre sundhedsrelateret livskvalitet
Baseline og uge 24
Ændringer fra baseline for Family Functioning-sammenfatningsscore for Peds-QL i uge 24 (behandlingens afslutning)
Tidsramme: Baseline og uge 24
Højere score indikerer bedre sundhedsrelateret livskvalitet
Baseline og uge 24
Ændringer fra baseline for hvert gennemsnitligt skalascore for domænerne, der udgør Generic Core Scale ved uge 24 (behandlingens afslutning)
Tidsramme: Baseline og uge 24
Gennemsnitlige skala-score vil blive analyseret efter normalisering til 100. Højere scorer indikerer bedre helbredsrelateret livskvalitet
Baseline og uge 24
Ændringer fra baseline for hvert gennemsnitligt skalascore for de domæner, der udgør Impact Family Questionnaire ved uge 24 (behandlingens afslutning)
Tidsramme: Baseline og uge 24
Middelskala-scorer analyseres efter normalisering til 100. Højere scorer indikerer bedre sundhedsrelateret livskvalitet
Baseline og uge 24
Ændringer fra baseline for søvneffektivitets-scoret i PSQI i uge 24 (behandlingens afslutning)
Tidsramme: Baseline og uge 24
Lavere scoringer indikerer bedre søvnkvalitet
Baseline og uge 24
Antal deltagere, der rapporterede en behandlingsrelateret bivirkning.
Tidsramme: Fra dag 1 til uge 24 eller uge 32
Præsenteret efter behandlingsgruppe; Afslutning af forsøget er defineret som uge 24, hvis deltageren indtræder i det åbne etiket-forlængelsesforsøg, eller uge 32 (afslutning af opfølgning), hvis ikke.
Fra dag 1 til uge 24 eller uge 32
Procentdel af deltagere med en bivirkning
Tidsramme: Fra dag 1 til uge 24 eller uge 32
Præsenteret efter behandlingsgruppe; Slutningen af forsøget er defineret som uge 24, hvis deltageren går ind i det åbne label-udvidelsesforsøg, eller uge 32 (slutningen af opfølgningen), hvis ikke.
Fra dag 1 til uge 24 eller uge 32
Antal rapporterede hændelser (AEs og TEAEs)
Tidsramme: Fra dag 1 til uge 24 eller uge 32
Præsenteret efter behandlingsgruppe; slutningen af forsøget defineres som uge 24, hvis deltageren går ind i den åbne forlængelsesforsøg, eller uge 32 (slutningen af opfølgningen), hvis ikke.
Fra dag 1 til uge 24 eller uge 32
Forekomst af behandlingsrelaterede og ikke-relaterede TEAE'er
Tidsramme: Fra dag 1 til afslutningen af forsøget i uge 24 eller i uge 32
Sammenlignet efter behandlingsgruppe; slutningen af forsøget defineres som uge 24, hvis deltageren går ind i det åbne label forlængelsesforsøg, eller uge 32 (slutningen af opfølgningen), hvis ikke.
Fra dag 1 til afslutningen af forsøget i uge 24 eller i uge 32
Forekomst af relaterede eller ikke-relaterede behandlingsfremkaldte SAE'er
Tidsramme: Fra dag 1 til uge 24 eller uge 32
Præsenteret efter behandlingsgruppe ; Slutningen af forsøget defineres som uge 24, hvis deltageren indgår i forsøget med åbent etiketforlængelse, eller uge 32 (slutningen af opfølgningen), hvis ikke.
Fra dag 1 til uge 24 eller uge 32
Vitaltegn: Systolisk blodtryk
Tidsramme: Baseline og ved uge 4, uge 12, uge 24, uge 32
Ændringer i systolisk blodtryk (mmHg) over undersøgelsesperioden
Baseline og ved uge 4, uge 12, uge 24, uge 32
Vitaltegn: Diastolisk blodtryk
Tidsramme: Baseline og ved uge 4, uge 12, uge 24, uge 32
Ændringer i diastolisk blodtryk (mmHg) i løbet af undersøgelsesperioden
Baseline og ved uge 4, uge 12, uge 24, uge 32
Vitaltegn : Hjertefrekvens
Tidsramme: Baseline og ved uge 4, uge 12, uge 24, uge 32
Ændringer i hjertefrekvens (bpm) i løbet af undersøgelsesperioden
Baseline og ved uge 4, uge 12, uge 24, uge 32
12-leders ElektroKardiogram test
Tidsramme: Baseline og ved uge 4, uge 12, uge 24, uge 32
Ændringer i 12-aflednings elektrokardiogram (EKG) parametre for PR, QRS, QT, QTcF og RR intervaller over studieperioden
Baseline og ved uge 4, uge 12, uge 24, uge 32
Ændringer fra baseline i den samlede score på Anxiety, Depression, and Mood Scale (ADAMS) i uge 24
Tidsramme: Baseline og i uge 24

ADAMS-spørgeskemaet måler angst, depression og humør. Det vil blive præsenteret efter behandlingsgruppe.

Intervallet er 0 til 87, hvor højere score indikerer mere alvorlig symptomatologi.
Baseline og i uge 24
Ændringer fra baseline i totalsummen for Angst, Depression og Humør Skalaen (ADAMS) ved uge 32.
Tidsramme: Baseline og i uge 32
ADAMS-spørgeskemaet måler angst, depression og humør. Vil blive præsenteret efter behandlingsgruppe. Intervallet er 0 til 87, hvor højere score indikerer mere alvorlig symptomatologi.
Baseline og i uge 32
Ændringer fra baseline til afslutningen af forsøget i scoren for den maniske/hyperaktive adfærds subskala på Anxiety, Depression, and Mood Scale (ADAMS) ved forsøgets afslutning.
Tidsramme: Baseline og ved uge 24 eller ved uge 32

Afprøvningens afslutning defineres som uge 24, hvis deltageren går ind i forsøgets åbne etiket-forlængelse, eller uge 32 (opfølgningens afslutning), hvis ikke.

Intervallet er 0 til 15, hvor højere score indikerer mere alvorlige symptomer.
Baseline og ved uge 24 eller ved uge 32
Ændringer fra baseline i scoren for tvangshandlinger-subskalaen på Anxiety, Depression and Mood Scale (ADAMS) ved forsøgets afslutning.
Tidsramme: Baseline og uge 24 eller uge 32

Afslutning af forsøget defineres som uge 24, hvis deltageren påbegynder forsøget med åbent label-udvidelse, eller uge 32 (opfølgningens afslutning), hvis ikke.

Intervallet er 0 til 9, hvor højere score indikerer mere alvorlig symptomatologi.
Baseline og uge 24 eller uge 32
Ændringer fra baseline i scorerne for den generelle angst subskala på Angst, Depression og Stemningsskalaen (ADAMS) til afslutningen af forsøget.
Tidsramme: Baseline og ved uge 24 eller ved uge 32

Afprøvningens afslutning defineres som uge 24, hvis deltageren indtræder i det åbne label-forlængelsesforsøg, eller uge 32 (opfølgningens afslutning), hvis ikke.

Intervallet er 0 til 21, hvor højere score indikerer mere alvorlig symptomatologi.
Baseline og ved uge 24 eller ved uge 32
Ændringer fra baseline i scorerne på underkalaen for deprimeret stemning på Anxiety, Depression and Mood-skalaen (ADAMS) til slutningen af forsøget.
Tidsramme: Baseline og ved uge 24 eller ved uge 32

- Afslutningen af forsøget defineres som uge 24, hvis deltageren går ind i det åbne label-forlængelsesforsøg, eller uge 32 (opfølgningens afslutning), hvis ikke.

Intervallet er 0 til 21, hvor højere scores indikerer mere alvorlig symptomatologi.
Baseline og ved uge 24 eller ved uge 32
Ændringer fra baseline i scorene på den sociale undgåelsessubskala i Anxiety, Depression and Mood Scale (ADAMS) til slutningen af forsøget.
Tidsramme: Baseline og i uge 24 eller i uge 32

Slutningen af forsøget er defineret som uge 24, hvis deltageren går ind i det åbne label forlængelsesforsøg, eller uge 32 (slutningen af opfølgningen), hvis ikke.

Intervallet er 0 til 21, hvor højere score indikerer mere alvorlig symptomatologi.
Baseline og i uge 24 eller i uge 32

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Aelis Farma

Samarbejdspartnere

European Commission
Hospital del Mar Research Institute (IMIM)
BioClever 2005 S.L.
Eurofins ADME, S.L.
Pharmalex

Efterforskere

  • Studiestol: Pier Vincenzo PIAZZA, MD, PhD, Aelis Farma
  • Ledende efterforsker: Rafael DE LA TORRE FORNELL, PharmD, PhD, Hospital del Mar Research Institute

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

22. december 2025

Primær færdiggørelse (Anslået)

31. december 2027

Studieafslutning (Anslået)

31. december 2027

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

20. november 2025

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

6. januar 2026

Først opslået (Faktiske)

12. januar 2026

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

8. april 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

3. april 2026

Sidst verificeret

1. april 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • AEF0217-201
  • 2025-521013-10-00 (Ctis)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Downs syndrom (trisomi 21)

Kliniske forsøg med AEF0217 100 µg

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Rwanda

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner