Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

AEF0217 u uczestników z zespołem Downa

3 kwietnia 2026 zaktualizowane przez: Aelis Farma

Randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo, równoległe, wieloośrodkowe badanie fazy 2b mające na celu ocenę skuteczności, bezpieczeństwa i tolerancji AEF0217 przez 24 tygodnie u dorosłych i starszych nastolatków z zespołem Downa.

Celem tego badania klinicznego jest określenie, czy AEF0217 wykazuje poprawę w zachowaniach adaptacyjnych (codziennych czynnościach życiowych) u dorosłych i starszych nastolatków z zespołem Downa. Pozwoli ono również poznać bezpieczeństwo stosowania AEF0217.

Główne pytania, na które ma odpowiedzieć, to:

  • Czy AEF0217 poprawia codzienne czynności życiowe uczestników po codziennym podawaniu przez 24 tygodnie?
  • Czy AEF0217 poprawia płynną funkcję poznawczą (zdolności poznawcze niezależne od wcześniejszej wiedzy) i funkcję skrystalizowaną (wiedza zdobyta w ramach własnej kultury, w tym zdolności werbalne i wiedza społeczna), jakość życia i snu uczestników po codziennym podawaniu przez 24 tygodnie?
  • Jakie problemy medyczne występują u uczestników przyjmujących AEF0217?

Badacze porównają 3 dawki AEF0217 z placebo (substancją podobną, która nie zawiera leku), aby sprawdzić, czy AEF0217 poprawia zachowania adaptacyjne u osób z zespołem Downa.

Uczestnicy będą:

  • Przyjmować AEF0217 lub placebo codziennie przez 24 tygodnie
  • Odwiedzać klinikę 6 razy z opiekunem na kontrole, wykonując testy na tablecie i wypełniając kwestionariusze.
  • Otrzymywać 5 telefonów do domu, aby sprawdzić, czy czują się dobrze.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

To badanie jest randomizowanym, podwójnie ślepym, kontrolowanym placebo, równoległym, wieloośrodkowym badaniem fazy 2B.

Około 188 uczestników zostanie zrekrutowanych w ośrodkach klinicznych w Hiszpanii, Francji i Włoszech.

Po wizycie w ośrodku w Dniu 1 (wyjściowej) i wizycie telefonicznej/wideo w Dniu 2, badanie będzie obejmować 3 wizyty w ośrodku w okresie leczenia, tj. pod koniec tygodni 4, 12 i 24, oraz wizytę kontrolną 8 tygodni po zakończeniu leczenia (w tygodniu 32). Dodatkowe wizyty telefoniczne (poprzez telefon lub wideorozmowę) będą przeprowadzane pod koniec tygodni 1, 2, 8 i 18.

Uczestnicy, którzy ukończą 24 tygodnie leczenia, zostaną zaproszeni do udziału w otwartym, 12-miesięcznym badaniu przedłużającym (OLE), gdy zostanie ono zatwierdzone, i jeśli zdecydują się na to, przejdą bezpośrednio do badania przedłużającego. Uczestnicy, którzy nie zdecydują się na udział w badaniu przedłużającym, przejdą do okresu obserwacji. Uczestnicy, którzy ukończą badanie przed rozpoczęciem badania przedłużającego, mogą do niego przystąpić po jego rozpoczęciu.

Oceny bezpieczeństwa będą przeprowadzane podczas każdej wizyty w ośrodku klinicznym i obejmować będą pobieranie krwi do badań kliniczno-chemicznych, hematologicznych oraz oznaczanie stężeń AEF0217 i endokannabinoidów w tygodniach 12 i 24. Dodatkowo będą zbierane próbki moczu.

Oceny skuteczności będą przeprowadzane podczas leczenia pod koniec tygodnia 4 (zachowania adaptacyjne, funkcje poznawcze i efektywność snu), tygodnia 12 (zachowania adaptacyjne, funkcje poznawcze, jakość życia, efektywność snu i ocena funkcjonalna przez klinicystę), tygodnia 24 (zachowania adaptacyjne, funkcje poznawcze, jakość życia, ocena funkcjonalna przez klinicystę i sen) oraz tygodnia 32 pod koniec okresu obserwacji (zachowania adaptacyjne, funkcje poznawcze, efektywność snu i ocena funkcjonalna przez klinicystę) tylko dla uczestników, którzy przejdą do okresu obserwacji.

Całkowity czas trwania badania dla pojedynczego uczestnika wyniesie do 36 tygodni.

Zostanie powołany niezależny (od sponsora i ośrodków badawczych) komitet monitorujący dane bezpieczeństwa (IDMC), odpowiedzialny za przeprowadzenie niezależnej analizy bezpieczeństwa w trakcie badania, co najmniej po 12 tygodniach leczenia u co najmniej 40 uczestników. Skład (w tym lekarze z doświadczeniem w zespole Downa i kliniczni farmakolodzy), rola i obowiązki IDMC zostaną określone w odrębnym regulaminie przed rozpoczęciem badania. IDMC będzie przedstawiać zalecenia dotyczące wszelkich potencjalnych problemów/sygnałów bezpieczeństwa Komitetowi Sterującemu badania (tj. koordynującemu badaczowi, głównemu badaczowi w ośrodku i odpowiedzialnemu lekarzowi w każdym ośrodku oraz przedstawicielom sponsora).

Badanie będzie prowadzone zgodnie z Deklaracją Helsińską i Dobrą Praktyką Kliniczną ICH.

Przed rozpoczęciem badania protokół badania klinicznego, pisemna informacja dla uczestników i formularze świadomej zgody, broszura badacza, materiały rekrutacyjne oraz wszelkie inne informacje dla uczestników i opiekunów zostaną przedłożone i zatwierdzone przez centralne komisje etyczne oraz krajowe władze zdrowotne, zgodnie z obowiązującymi przepisami.

Główne analizy statystyczne:

Dla punktu końcowego pierwszorzędowego analiza opisowa będzie obejmować: 1. Surowe wyniki 9 poddomen VABS 3; 2. Surowe wyniki 9 poddomen znormalizowane do 100; oraz 3. Zmianę od wartości wyjściowej do tygodnia 24. Te zmienne będą prezentowane według leczenia, dawki i wizyty (wartość wyjściowa i 24 tygodnie).

Do oceny punktu końcowego pierwszorzędowego zostanie użyty model mieszany dla powtarzanych pomiarów (MMRM). Model będzie zawierał jako zmienną zależną zmianę od wartości wyjściowej do tygodnia 24 surowych wyników 9 poddomen VABS 3 znormalizowanych do 100, a jako czynniki:

  1. Leczenie (placebo, AEF0217)
  2. Dawka (0 [placebo], 0,1, 0,2, 0,6 mg AEF0217) zagnieżdżona w leczeniu
  3. Poddomeny: rozumienie, ekspresja, pisanie, osobiste, społeczne, domowe, relacje interpersonalne, zabawa i czas wolny, umiejętności radzenia sobie
  4. Poziom upośledzenia w punkcie wyjściowym
  5. Interakcje leczenia z poddomeną i/lub poziomem upośledzenia w punkcie wyjściowym.
  6. Interakcje dawki z poddomeną i/lub poziomem upośledzenia w punkcie wyjściowym

Model będzie używał metody ograniczonej maksymalnej wiarygodności (REML), a zostanie zastosowana nieustrukturyzowana macierz kowariancji. Jeśli model nie będzie możliwy do oszacowania, zamiast tego zostanie użyta struktura symetrii złożonej. Punkt końcowy pierwszorzędowy zostanie uznany za osiągnięty, jeśli wystąpi statystycznie istotny (p<0,05) główny efekt leczenia lub dawki lub jakiekolwiek istotne (p<0,05) interakcje między leczeniem lub dawką a poddomeną i/lub wcześniejszymi czynnikami z upośledzeniem w punkcie wyjściowym.

Dla innych punktów końcowych skuteczności (drugorzędowych i eksploracyjnych) oraz punktów końcowych farmakodynamicznych zostanie użyty ten sam model z odpowiednimi adaptacjami, zgodnie z opisem w planie analizy statystycznej (SAP).

Punkty końcowe bezpieczeństwa: Zdarzenia niepożądane występujące podczas leczenia (TEAE) będą raportowane w indywidualnych zestawieniach danych i tabelach częstości. Na podstawie zgłoszonych terminów, TEAE będą kodowane i tabelaryzowane według grup systemowo-organowych (SOC) i preferowanych terminów (PT) MedDRA. Zdarzenia niepożądane będą klasyfikowane na podstawie ciężkości (łagodne, umiarkowane, ciężkie), związku przyczynowego (związane lub niezwiązane) i wyniku.

Zostaną przedstawione statystyki podsumowujące dla parametrów życiowych, EKG oraz laboratoryjnych parametrów bezpieczeństwa (z zaznaczeniem wartości poza zakresami referencyjnymi i uznanych za istotne klinicznie).

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

188

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Francja
      • Bordeaux, Francja, 33000
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • CHU de Bordeaux
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Emilie ROQUAND WAGNER, MD
      • Lyon, Francja, 69500
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Genetics department, Hospices Civils de Lyon
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Damien SANLAVILLE, MD
      • Montpellier, Francja, 34295
        • Rekrutacyjny
        • Service Génétique Médicale, CHU de Montpellier
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Marjolaine WILLEMS, MD
      • Paris, Francja, 75725
        • Rekrutacyjny
        • Genetics department, Institut Jérôme Lejeune
        • Kontakt:
        • Kontakt:
          • Numer telefonu: +33156586300
        • Główny śledczy:
          • Pierre Yves MAILLARD, MD
      • Saint-Etienne, Francja, 42270
        • Rekrutacyjny
        • Service de Génétique, Chromosomique et Moléculaire, Chu de Saint Etienne
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Renaud TOURAINE, MD
  • Hiszpania
      • Barcelona, Hiszpania, 08003
        • Rekrutacyjny
        • Integrative Pharmacology and Systems Neurosciences, Hospital del Mar Research Institute
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Rafael DE LA TORRE FORNELL, PhD, PharmD
        • Pod-śledczy:
          • Ana ALDEA PERONA, MD
      • Madrid, Hiszpania, 28006
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Servicio de Medicina Interna, Hospital Universitario De La Princesa
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Diego REAL DE ASUA, MD
  • Włochy
      • Bologna, Włochy, 40139
        • Rekrutacyjny
        • IRCCS Istituto Delle Scienze Neurologiche, Azienda Unita Sanitaria Locale Di Bologna
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Luisa SAMBATI, MD
        • Pod-śledczy:
          • Gian Luca PIRAZZOLI, MD
      • Roma, Włochy, 00168
        • Rekrutacyjny
        • Centro di Medicina dell'Invecchiamento, Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Angelo CARFI, MD
      • Troina, Włochy, 94018
        • Rekrutacyjny
        • UOR of Neurofarmacology and Translational Neurosciences, Associazione Oasi Maria S.S.Onlus
        • Kontakt:
        • Główny śledczy:
          • Filipo CARACI, MD

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria włączenia:

  • 1. Mężczyźni i kobiety. Dla mężczyzn: Przez cały czas trwania badania i do jego zakończenia mężczyźni powinni powstrzymać się od oddawania nasienia i, jeśli są aktywni seksualnie, stosować podwójne barierowe metody antykoncepcji (tj. prezerwatywy dla mężczyzn i środki plemnikobójcze), lub partnerka musi stosować te same wysoce skuteczne metody antykoncepcji co uczestniczki badania.

Dla kobiet: Uczestniczki w wieku rozrodczym, zdefiniowane jako mające potwierdzony cykl menstruacyjny przed rekrutacją, muszą stosować wysoce skuteczną antykoncepcję przez cały czas trwania badania i do 3 miesięcy po ostatniej dawce interwencji badawczej, być wstrzemięźliwe seksualnie lub mieć partnera z wykonaną wazektomią.

  • 2. Wiek ≥16 do ≤32 lat.
  • 3. BMI ≥18,0 i ≤35 kg/m².
  • 4. Rozpoznanie kliniczne zespołu Downa (pełna trisomia 21 lub translokacje) udokumentowane analizą chromosomową (kariotypowanie).
  • 5. Musi być samodzielnie mobilny i mieć wystarczający wzrok i słuch, aby uczestniczyć w ocenach badania.
  • 6. IQ >35-70 mierzone testem Leiter-3. Osoby z IQ od >35 do <40 muszą mieć odpowiednie zdolności poznawcze i behawioralne według oceny głównego badacza.
  • 7. Wynik testu językowego VCI WISC-V >4, na podstawie wieku umysłowego (oszacowanego za pomocą IQ).
  • 8. Musi być w stanie rozumieć przez większość czasu i wyrazić, jeśli nie rozumie, w stopniu umożliwiającym akceptację procedur badania. Nie może używać innych form komunikacji, znaków, tablic symboli lub urządzeń jako głównej formy komunikacji.
  • 9. Musi mieć rodzica lub innego wiarygodnego opiekuna, który zgadza się towarzyszyć uczestnikowi we wszystkich wizytach klinicznych, dostarczać informacje o uczestniku zgodnie z wymaganiami protokołu oraz zapewniać przestrzeganie harmonogramu leczenia i wymagań protokołu.
  • 10. Rodzic lub opiekun musi być stałym i wiarygodnym informantem mającym wystarczający kontakt z uczestnikiem, aby posiadać szczegółową wiedzę o funkcjonowaniu adaptacyjnym uczestnika i móc dokładnie odpowiedzieć na pytania zadawane przez neuropsychologa podczas ocen.

  • 11. Parametry życiowe, EKG i laboratoryjne3 muszą być bez istotnych klinicznie nieprawidłowości według oceny badacza, z wyjątkiem:

    • Stabilnej cukrzycy typu 1 lub 2, pod warunkiem że uczestnik jest regularnie monitorowany przed i podczas badania w celu zapewnienia odpowiedniej kontroli glikemii.
    • Niedoczynności tarczycy kontrolowanej leczeniem, tak aby uczestnik był eutyreotyczny, a T4 stabilne (zakres 77-155 nmol/L) przez co najmniej 6 tygodni przed randomizacją. Dopuszczalne są wahania TSH do maksymalnie 10 mIU/L.
  • 12. a. Zgoda uczestnika i zgoda prawnie upoważnionego przedstawiciela(-i) w imieniu uczestnika lub b. Zgoda uczestnika w sytuacjach, gdy uczestnik może udzielić zgody zamiast zgody.
  • 13. Świadoma zgoda opiekuna uczestnika na podjęcie obowiązków opiekuna w tym badaniu.

Kryteria wykluczenia:

  • 1. Kobiety w ciąży lub karmiące piersią. Zespół Downa
  • 2. Mozaikowy zespół Downa lub Zaburzenie Regresji Zespołu Downa (DSRD). Historia medyczna i stan kliniczny
  • 3. Aktywne lub istotne klinicznie schorzenia, które według oceny badacza mogą wpływać na wchłanianie, dystrybucję lub metabolizm leku badawczego (np. choroba zapalna jelit, wrzody żołądka lub dwunastnicy lub ciężka nietolerancja laktozy); dopuszczalna jest kontrolowana celiakia.
  • 4. Istotna klinicznie obturacyjna choroba płuc lub nieleczona astma. Pacjenci dobrze kontrolowani leczeniem (inhalacyjnym lub doustnym) przez co najmniej 6 tygodni przed badaniem przesiewowym mogą zostać włączeni, jeśli badacz uzna to za bezpieczne.
  • 5. Znany ciężki obturacyjny bezdech senny lub jeśli badacz uważa, że osoba powinna zostać skierowana na diagnozę/leczenie obturacyjnego bezdechu sennego.
  • 6. Niedawne (≤1 rok) lub trwające zaburzenia hematologiczne lub onkologiczne (dopuszczalna jest łagodna anemia).
  • 7. Historia skurczów niemowlęcych/drgawek/padaczki, ciężkiego urazu głowy lub infekcji ośrodkowego układu nerwowego (np. zapalenie opon mózgowych), z wyjątkiem izolowanych przypadków drgawek gorączkowych ponad 8 lat temu.
  • 8. Istotna klinicznie niestabilna choroba przewodu pokarmowego, nerek, wątroby, układu endokrynnego (w tym zespół metaboliczny) lub układu sercowo-naczyniowego według oceny badacza.
  • 9. Jakiekolwiek przeważające zaburzenie psychiczne zdiagnozowane za pomocą DSM-5, które dominuje w ogólnym stanie klinicznym osoby poza zespołem Downa. Jeśli podczas oceny przesiewowej (NPI-Q) wykryte zostaną objawy zgodne z diagnozą choroby psychicznej i uznane za dominujące, badacz może zlecić ocenę psychiatryczną. W razie potrzeby, konsultant psychiatra będzie odpowiedzialny za ostateczną diagnozę, ponieważ nie jest to odpowiedzialność badacza.
  • 10. Uczestnicy z wtórnymi zaburzeniami psychicznymi, w tym zaburzeniami zachowania, zespołem nadpobudliwości psychoruchowej z deficytem uwagi, zaburzeniami depresyjnymi, zaburzeniami lękowymi i innymi, które: 1) dominują w ogólnym stanie klinicznym według oceny badacza; i/lub 2) nie są ustabilizowane leczeniem medycznym lub behawioralnym, przy czym ustabilizowane leczenie definiuje się jako stabilny schemat terapeutyczny i dawkę przez 3 miesiące przed randomizacją; i/lub 3) rodzaj leczenia farmakologicznego znajduje się na liście zabronionych leków.
  • 11. Objawy wczesnej demencji potwierdzone przez NTG-EDSD.
  • 12. Zaburzenie używania substancji zgodnie z definicją DSM-5.
  • 13. Pozytywny wynik testu moczu na obecność alkoholu i narkotyków podczas badania przesiewowego i przed pierwszą dawką.
  • 14. Obecne rozpoznanie padaczki.
  • 15. Historia celowego samookaleczenia lub prób samobójczych wywołanych myślami samobójczymi. Myśli samobójcze w ciągu 12 miesięcy przed badaniem przesiewowym, nawet jeśli nie było próby samobójczej lub celowego samookaleczenia. Oceniane za pomocą 3 odrębnych pytań dotyczących zachowań samobójczych, myśli samobójczych i jakichkolwiek działań samookaleczających.
  • 16. Znana nadwrażliwość na AEF0217 lub nietolerancja fruktozy.
  • 17. Istotna klinicznie choroba, taka jak aktywne infekcje, w ciągu 2 tygodni przed randomizacją, według oceny badacza.
  • 18. Jakakolwiek obecna choroba zagrażająca życiu.
  • 19. Jakiekolwiek dodatkowe istotne klinicznie choroby współistniejące, schorzenia lub wyniki badania przesiewowego, które według opinii badacza mogą zagrozić bezpieczeństwu uczestnika, zakłócić przebieg badania i związane z nim procedury lub wpłynąć na interpretację wyników badania.
  • 20. Leczenie lekami neuroleptycznymi I generacji obecnie lub w ciągu 3 miesięcy przed randomizacją oraz benzodiazepinami obecnie lub w ciągu 4 tygodni przed ocenami wyjściowymi.
  • 21. Spożycie produktów zawierających EGCG (np. TEAVIGO, Mega Green Tea Capsules Life Extension lub Font-UP Grand Fontaine Laboratories) obecnie lub w ciągu ostatnich 4 tygodni przed ocenami wyjściowymi.
  • 22. Leczenie lekami lub bardzo regularne spożywanie owoców (tj. pomelo/grejpfrut) lub naturalnych środków (tj. preparatów z dziurawca) znanych z silnego lub umiarkowanego indukowania lub hamowania izoenzymów CYP3A4/5 P450.
  • 23. Podanie badanego produktu leczniczego, w tym AEF0217, w ciągu ostatnich 3 miesięcy przed randomizacją.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: AEF0217 0,1 mg
1 saszetka AEF0217 100µg + 1 saszetka Placebo
Lek: AEF0217 100 μg
Saszetka z granulatem
Inne nazwy:
  • 3β-benzyloksy-17α-metylo-pregn-5-en-20-on
Lek: Placebo
saszetka z pasującymi granulatami placebo
Eksperymentalny: AEF0217 0,2 mg
2 saszetki AEF0217 100µg
Lek: AEF0217 100 μg
Saszetka z granulatem
Inne nazwy:
  • 3β-benzyloksy-17α-metylo-pregn-5-en-20-on
Eksperymentalny: AEF0217 0,6 mg
2 saszetki AEF0217 300µg
Lek: AEF0217 300 µg
saszetka granulek
Inne nazwy:
  • 3β-benzyloksy-17α-metylo-pregn-5-en-20-on
Komparator placebo: Placebo
2 saszetki placebo
Lek: Placebo
saszetka z pasującymi granulatami placebo

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej znormalizowanych wyników 9 poddomen VABS-3 w 24. tygodniu (koniec leczenia)
Ramy czasowe: Linia bazowa i 24. tydzień
Wyniki surowe zostaną znormalizowane do 100. Wyższe wyniki w skali VABS-3 wskazują na lepsze funkcjonowanie adaptacyjne.
Linia bazowa i 24. tydzień

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiany względem wartości wyjściowej w skali złożonej wrażliwej na zmiany płynnej kognicji NIH-ToolBox dla niedoborów intelektualnych w tygodniu 24 (koniec leczenia)
Ramy czasowe: Linia bazowa i Tydzień 24
Wyższe wyniki w skali NIH-TCB dla ID wskazują na lepsze osiągnięcia
Linia bazowa i Tydzień 24
Zmiany w stosunku do wartości wyjściowej w poszczególnych wrażliwych na zmiany wynikach testu Flanker inhibitory control & attention test, używanego do pomiaru płynnej inteligencji w NIH-TB dla ID w 24. tygodniu (koniec leczenia).
Ramy czasowe: Linia bazowa i 24. tydzień
Wyższe wyniki wskazują na lepszą wydajność
Linia bazowa i 24. tydzień
Zmiany w porównaniu z wartościami wyjściowymi w indywidualnych wynikach wrażliwych na zmiany w teście pamięci sekwencji obrazków, wykorzystywanym do pomiaru płynnej inteligencji w NIH-TB dla ID w 24. tygodniu (koniec leczenia).
Ramy czasowe: Wartości wyjściowe i 24. tydzień
Wyższe wyniki wskazują na lepsze osiągnięcia
Wartości wyjściowe i 24. tydzień
Zmiany od wartości wyjściowych w indywidualnych czułych wynikach zmiany testu List Sorting Working Memory stosowanego do pomiaru płynnej kognicji w NIH-TB dla ID w tygodniu 24 (koniec leczenia).
Ramy czasowe: Linia bazowa i 24. tydzień
Wyższe wyniki wskazują na lepszą wydajność
Linia bazowa i 24. tydzień
Zmiany od wartości wyjściowych w indywidualnych czułych wynikach zmiany testu Dimensional Change Card Sort stosowanego do pomiaru płynnej inteligencji w NIH-TB dla ID w 24. tygodniu (koniec leczenia).
Ramy czasowe: Linia bazowa i tydzień 24
Wyższe wyniki wskazują na lepsze osiągnięcia
Linia bazowa i tydzień 24
Zmiany od wartości wyjściowych w indywidualnych czułych wynikach zmiany testu szybkości procesu porównywania wzorców używanego do pomiaru płynnej kognicji w NIH-TB dla ID w 24. tygodniu (koniec leczenia).
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy i tydzień 24
Wyższe wyniki wskazują na lepsze osiągnięcia
Punkt wyjściowy i tydzień 24
Zmiany w stosunku do wartości z badania przesiewowego wykorzystanych jako punkt wyjścia dla wskaźnika rozumienia werbalnego WISC-V w 24. tygodniu (koniec leczenia).
Ramy czasowe: Linia bazowa i tydzień 24
Wyższe wyniki w VCI wskazują na lepszą skrystalizowaną funkcję poznawczą
Linia bazowa i tydzień 24
Zmiany wartości w stosunku do badań przesiewowych, użytych jako wartości wyjściowe dla testu słownictwa WISC-V w 24. tygodniu (koniec leczenia).
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy i 24. tydzień
Wyższe wyniki wskazują na lepszą wydajność
Punkt wyjściowy i 24. tydzień
Zmiany względem wartości wyjściowych z badania wstępnego („podobieństwa”) w teście WISC-V w 24. tygodniu (koniec leczenia).
Ramy czasowe: Linia wyjściowa i 24. tydzień
Wyższe wyniki wskazują na lepszą wydajność
Linia wyjściowa i 24. tydzień
Zmiany w stosunku do wartości wyjściowej całkowitego wyniku Ogólnej Skali Punktowej Peds-QL w tygodniu 24 (koniec leczenia)
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy i 24. tydzień
Wyższe wyniki wskazują na lepszą jakość życia związaną ze zdrowiem
Punkt wyjściowy i 24. tydzień
Zmiany względem wartości wyjściowej całkowitego wyniku skali funkcjonowania poznawczego Peds-QL w 24. tygodniu (koniec leczenia)
Ramy czasowe: Linia bazowa i tydzień 24
Wyższe wyniki wskazują na lepszą jakość życia związaną ze zdrowiem
Linia bazowa i tydzień 24
Zmiany względem wartości wyjściowej całkowitego wyniku Skali Wpływu na Rodzinę Peds-QL w 24. tygodniu (koniec leczenia)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i 24. tydzień
Wyższe wyniki wskazują na lepszą jakość życia związaną ze zdrowiem
Wartość wyjściowa i 24. tydzień
Zmiany względem wartości wyjściowej w ogólnym wyniku Zdrowia Psychospołecznego kwestionariusza Peds-QL w 24. tygodniu (koniec leczenia)
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy i 24 tydzień
Wyższe wyniki wskazują na lepszą jakość życia związaną ze zdrowiem
Punkt wyjściowy i 24 tydzień
Zmiany od wartości początkowej dla podsumowania stanu zdrowia fizycznego w skali Peds-QL w 24. tygodniu (zakończenie leczenia)
Ramy czasowe: Wartości wyjściowe i 24. tydzień
Wyższe wyniki wskazują na lepszą jakość życia związaną ze zdrowiem
Wartości wyjściowe i 24. tydzień
Zmiana w stosunku do wartości wyjściowej sumarycznego wyniku HRQL rodziców w Peds-QL w tygodniu 24 (koniec leczenia)
Ramy czasowe: Linia podstawowa i tydzień 24
Wyższe wyniki wskazują na lepszą jakość życia związaną ze zdrowiem
Linia podstawowa i tydzień 24
Zmiany od wartości wyjściowej skali ogólnej funkcjonowania rodziny kwestionariusza Peds-QL w tygodniu 24 (zakończenie leczenia)
Ramy czasowe: Linia wyjściowa i tydzień 24
Wyższe wyniki wskazują na lepszą jakość życia związaną ze zdrowiem
Linia wyjściowa i tydzień 24
Zmiany w porównaniu z wartościami wyjściowymi średnich wyników w skalach domen składających się na Ogólną Skalę Podstawową w 24. tygodniu (koniec leczenia)
Ramy czasowe: Wartości wyjściowe i 24. tydzień
Średnie wyniki skali będą analizowane po normalizacji do 100. Wyższe wyniki wskazują na lepszą jakość życia związaną ze zdrowiem.
Wartości wyjściowe i 24. tydzień
Zmiany w stosunku do wartości wyjściowych każdej średniej oceny skali domen tworzących Kwestionariusz Wpływu na Rodzinę w tygodniu 24 (koniec leczenia)
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa i tydzień 24
Średnie wyniki skali zostaną przeanalizowane po normalizacji do 100. Wyższe wyniki wskazują na lepszą jakość życia związaną ze zdrowiem.
Wartość wyjściowa i tydzień 24
Zmiana względem wartości początkowej wskaźnika wydajności snu PSQI w 24. tygodniu (koniec leczenia)
Ramy czasowe: Punkt wyjściowy i tydzień 24
Niższe wyniki wskazują na lepszą jakość snu
Punkt wyjściowy i tydzień 24
Liczba uczestników zgłaszających zdarzenie niepożądane związane z leczeniem.
Ramy czasowe: Od dnia 1 do tygodnia 24 lub tygodnia 32
Przedstawiono według grupy leczonej; koniec badania definiuje się jako tydzień 24, jeśli uczestnik wejdzie do badania z otwartą etykietą lub tydzień 32 (koniec obserwacji), jeśli nie.
Od dnia 1 do tygodnia 24 lub tygodnia 32
Odsetek uczestników z niepożądanym zdarzeniem
Ramy czasowe: Od dnia 1 do tygodnia 24 lub tygodnia 32
Przedstawiono według grupy leczenia; Koniec badania definiuje się jako tydzień 24, jeśli uczestnik rozpoczyna badanie przedłużone w otwartym nadzorze, lub tydzień 32 (koniec obserwacji), jeśli nie.
Od dnia 1 do tygodnia 24 lub tygodnia 32
Liczba zgłoszonych zdarzeń (AEs i TEAEs)
Ramy czasowe: Od dnia 1 do tygodnia 24 lub tygodnia 32
Przedstawiono według grupy leczonej ; Koniec badania definiuje się jako tydzień 24, jeśli uczestnik przechodzi do badania z otwartą etykietą, lub tydzień 32 (koniec obserwacji), jeśli nie przechodzi.
Od dnia 1 do tygodnia 24 lub tygodnia 32
Częstość występowania TEAE związanych z leczeniem i niezwiązanych z leczeniem
Ramy czasowe: Od dnia 1 do końca badania w tygodniu 24 lub w tygodniu 32
Porównano według grupy leczonej; Koniec badania definiuje się jako tydzień 24, jeśli uczestnik przystępuje do otwartego badania przedłużającego, lub tydzień 32 (koniec obserwacji), jeśli nie.
Od dnia 1 do końca badania w tygodniu 24 lub w tygodniu 32
Częstość występowania związanych lub niezwiązanych poważnych niepożądanych zdarzeń leczniczych
Ramy czasowe: Od dnia 1 do tygodnia 24 lub tygodnia 32
Przedstawiono według grupy leczonej; Koniec badania definiuje się jako tydzień 24, jeśli uczestnik wejdzie do badania z otwartą etykietą, lub tydzień 32 (koniec obserwacji), jeśli nie.
Od dnia 1 do tygodnia 24 lub tygodnia 32
Vital Signs: Systolic Blood Pressure
Ramy czasowe: Linia bazowa oraz w tygodniu 4, tygodniu 12, tygodniu 24, tygodniu 32
Zmiany skurczowego ciśnienia krwi (mmHg) w okresie badania
Linia bazowa oraz w tygodniu 4, tygodniu 12, tygodniu 24, tygodniu 32
Vital Signs : Diastolic Blood Pressure
Ramy czasowe: W punkcie wyjściowym oraz w 4., 12., 24. i 32. tygodniu
Zmiany ciśnienia rozkurczowego (mm Hg) w trakcie badania
W punkcie wyjściowym oraz w 4., 12., 24. i 32. tygodniu
Parametry życiowe: Tętno
Ramy czasowe: Linia wyjściowa oraz w tygodniu 4, tygodniu 12, tygodniu 24, tygodniu 32
Zmiany częstości akcji serca (uderzeń na minutę) w okresie badania
Linia wyjściowa oraz w tygodniu 4, tygodniu 12, tygodniu 24, tygodniu 32
Test elektrokardiograficzny z 12 odprowadzeniami
Ramy czasowe: Wyjściowo oraz w tygodniu 4, tygodniu 12, tygodniu 24, tygodniu 32
Zmiany parametrów 12-odprowadzeniowego elektrokardiogramu (EKG) w odstępach PR, QRS, QT, QTcF i RR w okresie badania
Wyjściowo oraz w tygodniu 4, tygodniu 12, tygodniu 24, tygodniu 32
Zmiany w stosunku do wartości wyjściowej w całkowitym wyniku Skali Lęku, Depresji i Nastroju (ADAMS) w 24. tygodniu
Ramy czasowe: Linia podstawowa i w 24 tygodniu

Kwestionariusz ADAMS mierzy lęk, depresję i nastrój. Będzie przedstawiany według grup leczenia.

Zakres wynosi od 0 do 87, gdzie wyższe wyniki wskazują na bardziej nasilone objawy.
Linia podstawowa i w 24 tygodniu
Zmiany względem wartości wyjściowej w całkowitym wyniku Skali Lęku, Depresji i Nastroju (ADAMS) w 32. tygodniu.
Ramy czasowe: Linia bazowa i w 32. tygodniu
Kwestionariusz ADAMS mierzy niepokój, depresję i nastrój. Zostanie przedstawiony według grupy leczenia. Skala wynosi od 0 do 87, gdzie wyższe wyniki wskazują na bardziej nasilone objawy.
Linia bazowa i w 32. tygodniu
Zmiany od wartości wyjściowej do końca badania w punkcie podskali maniakalnego/hiperaktywnego zachowania Skali Lęku, Depresji i Nastroju (ADAMS) na koniec badania.
Ramy czasowe: Wartości wyjściowe oraz w 24. lub 32. tygodniu

Koniec badania definiuje się jako 24 tydzień, jeśli uczestnik rozpoczyna badanie otwarte, lub jako 32 tydzień (koniec obserwacji), jeśli nie.

Zakres wynosi od 0 do 15, przy czym wyższe wyniki wskazują na cięższe objawy.
Wartości wyjściowe oraz w 24. lub 32. tygodniu
Zmiany od wartości wyjściowej w skali zachowań kompulsyjnych podskali Skali Lęku, Depresji i Nastroju (ADAMS) na koniec badania.
Ramy czasowe: W punkcie wyjściowym i w tygodniu 24 lub w tygodniu 32

Koniec badania definiuje się jako tydzień 24, jeśli uczestnik przechodzi do badania otwartego przedłużonego, lub tydzień 32 (koniec obserwacji), jeśli nie.

Zakres wynosi od 0 do 9, gdzie wyższe wyniki wskazują na cięższe objawy.
W punkcie wyjściowym i w tygodniu 24 lub w tygodniu 32
Zmiany od wartości wyjściowej w wynikach podskali ogólnego lęku Skali Lęku, Depresji i Nastroju (ADAMS) do końca badania.
Ramy czasowe: Linia bazowa oraz w tygodniu 24 lub w tygodniu 32

Koniec badania definiuje się jako tydzień 24, jeśli uczestnik przystępuje do badania otwartego, lub tydzień 32 (koniec obserwacji), jeśli nie.

Zakres wynosi od 0 do 21, przy czym wyższe wyniki wskazują na bardziej nasilone objawy.
Linia bazowa oraz w tygodniu 24 lub w tygodniu 32
Zmiany od wartości wyjściowej w wynikach podskali obniżonego nastroju Skali Lęku, Depresji i Nastroju (ADAMS) do końca badania.
Ramy czasowe: Linia podstawowa oraz w 24. lub w 32. tygodniu

- Koniec badania definiuje się jako tydzień 24, jeśli uczestnik wejdzie do badania z otwartą etykietą, lub tydzień 32 (koniec obserwacji), jeśli nie.

Zakres wynosi od 0 do 21, gdzie wyższe wyniki wskazują na cięższe objawy.
Linia podstawowa oraz w 24. lub w 32. tygodniu
Zmiany od wartości wyjściowej w wynikach podskali unikania społecznego Skali Lęku, Depresji i Nastroju (ADAMS) do końca badania.
Ramy czasowe: Wyjściowo oraz w 24. lub 32. tygodniu

Koniec badania definiuje się jako tydzień 24, jeśli uczestnik przechodzi do badania otwartego rozszerzenia, lub tydzień 32 (koniec obserwacji), jeśli nie.

Zakres wynosi od 0 do 21, gdzie wyższe wyniki wskazują na bardziej nasilone objawy.
Wyjściowo oraz w 24. lub 32. tygodniu

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Aelis Farma

Współpracownicy

European Commission
Hospital del Mar Research Institute (IMIM)
BioClever 2005 S.L.
Eurofins ADME, S.L.
Pharmalex

Śledczy

  • Krzesło do nauki: Pier Vincenzo PIAZZA, MD, PhD, Aelis Farma
  • Główny śledczy: Rafael DE LA TORRE FORNELL, PharmD, PhD, Hospital del Mar Research Institute

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

22 grudnia 2025

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

31 grudnia 2027

Ukończenie studiów (Szacowany)

31 grudnia 2027

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

20 listopada 2025

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

6 stycznia 2026

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

12 stycznia 2026

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

8 kwietnia 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

3 kwietnia 2026

Ostatnia weryfikacja

1 kwietnia 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • AEF0217-201
  • 2025-521013-10-00 (Ctis)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na AEF0217 100 μg

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Chile

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj