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AEF0217 in Partecipanti con Sindrome di Down

3 aprile 2026 aggiornato da: Aelis Farma

Uno studio randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, a gruppi paralleli, multicentrico, di fase 2b, per valutare l'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità di AEF0217 per 24 settimane in adulti e adolescenti più anziani con sindrome di Down.

L'obiettivo di questo studio clinico è determinare se AEF0217 mostra un miglioramento nei comportamenti adattivi (attività della vita quotidiana) in adulti e adolescenti più grandi con sindrome di Down. Apprenderà anche informazioni sulla sicurezza di AEF0217.

Le principali domande a cui mira a rispondere sono:

  • AEF0217 migliora le attività della vita quotidiana dei partecipanti dopo essere stato somministrato quotidianamente per 24 settimane?
  • AEF0217 migliora la funzione cognitiva fluida (abilità cognitive che non dipendono da conoscenze pregresse) e quella cristallizzata (conoscenza acquisita attraverso la propria cultura, inclusa l'abilità verbale e la conoscenza sociale), la qualità della vita e il sonno dei partecipanti dopo essere stato somministrato quotidianamente per 24 settimane?
  • Quali problemi medici hanno i partecipanti quando assumono AEF0217?

I ricercatori confronteranno 3 dosi di AEF0217 con un placebo (una sostanza simile che non contiene farmaci) per vedere se AEF0217 migliora i comportamenti adattivi nelle persone con sindrome di Down.

I partecipanti:

  • Assumeranno AEF0217 o un placebo ogni giorno per 24 settimane
  • Visiteranno la clinica 6 volte con il loro caregiver per controlli, eseguendo test su un tablet e rispondendo a questionari.
  • Saranno chiamati per telefono a casa 5 volte per verificare che stiano bene.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo studio è uno studio randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, a gruppi paralleli, multicentrico, di Fase 2B.

Saranno arruolati circa 188 partecipanti presso centri clinici in Spagna, Francia e Italia.

Dopo la visita del Giorno 1 (baseline) in sede e la visita del Giorno 2 per telefono/video, lo studio includerà 3 visite in sede durante il periodo di trattamento, ovvero alla fine delle Settimane 4, 12 e 24, e ci sarà una visita di follow-up 8 settimane dopo la fine del trattamento (nella Settimana 32). Visite telefoniche aggiuntive (tramite telefono o videochiamata) saranno effettuate alla fine delle Settimane 1, 2, 8 e 18.

I partecipanti che completano 24 settimane di trattamento saranno invitati a entrare in uno studio di estensione in aperto di 12 mesi (OLE) quando sarà approvato e, se sceglieranno di farlo, continueranno direttamente nello studio di estensione. I partecipanti che non scelgono di entrare nello studio di estensione entreranno nel periodo di follow-up. I partecipanti che completano lo studio, prima che inizi lo studio di estensione, potranno entrarvi quando inizierà.

Le valutazioni di sicurezza saranno effettuate ad ogni visita al centro clinico e includeranno prelievi di sangue per chimica clinica, ematologia e determinazione delle concentrazioni di AEF0217 ed endocannabinoidi alle Settimane 12 e 24. Inoltre, saranno raccolti campioni di urina.

Le valutazioni di efficacia saranno effettuate durante il trattamento alla fine della Settimana 4 (comportamenti adattativi, cognizione ed efficienza del sonno), Settimana 12 (comportamenti adattativi, cognizione, qualità della vita, efficienza del sonno e valutazione funzionale del clinico), Settimana 24 (comportamenti adattativi, cognizione, qualità della vita, valutazione funzionale del clinico e sonno) e Settimana 32 alla fine del periodo di follow-up (comportamenti adattativi, cognizione, efficienza del sonno e valutazione funzionale del clinico) solo per i partecipanti che entrano nel periodo di follow-up.

La durata totale dello studio per un singolo partecipante sarà fino a 36 settimane.

Sarà istituito un comitato di monitoraggio dei dati di sicurezza indipendente (IDMC) (dal promotore e dai centri di ricerca) incaricato di eseguire un'analisi di sicurezza interinale indipendente almeno dopo che 40 partecipanti (almeno) siano stati trattati per 12 settimane. La composizione (inclusi medici con esperienza nella sindrome di Down e farmacologi clinici), il ruolo e le responsabilità dell'IDMC saranno definiti in uno specifico statuto prima dell'inizio dello studio. L'IDMC fornirà raccomandazioni relative a eventuali problemi/segnali di sicurezza potenziali al Comitato Direttivo dello studio (ovvero, l'investigatore coordinatore, l'investigatore principale del sito e il medico responsabile in ciascun sito e i rappresentanti del promotore).

Lo studio sarà condotto in conformità con la Dichiarazione di Helsinki e le Buone Pratiche Cliniche ICH.

Prima di avviare lo studio, il protocollo dello studio clinico, le informazioni scritte per i partecipanti e i moduli di consenso informato, la brochure dello sperimentatore, il materiale di reclutamento e qualsiasi altra informazione per i partecipanti e i caregiver saranno sottoposti e approvati dai comitati etici centrali e dalle autorità sanitarie nazionali, ove applicabile.

Analisi Statistica Principale:

Per l'endpoint primario, l'analisi descrittiva includerà: 1. I punteggi grezzi dei 9 sottodomini del VABS 3; 2. I punteggi grezzi dei 9 sottodomini standardizzati a 100; e 3. La variazione dalla baseline alla Settimana 24. Queste variabili saranno presentate per trattamento, dose e visita (baseline e 24 settimane).

Sarà utilizzato un MMRM per valutare l'endpoint primario. Il modello conterrà come variabile dipendente la variazione dalla baseline alla Settimana 24 dei punteggi grezzi dei 9 sottodomini del VABS 3 standardizzati a 100 e come fattori:

  1. Trattamento (placebo, AEF0217)
  2. Dose (0 [placebo], 0.1, 0.2, 0.6 mg di AEF0217) annidata al trattamento
  3. Sottodomini: ricettivo, espressivo, scritto, personale, comunitario, domestico, relazioni interpersonali, gioco e tempo libero, capacità di coping
  4. Livello di compromissione alla baseline
  5. Interazioni del trattamento con il sottodominio e/o il livello di compromissione alla baseline
  6. Interazioni della dose con il sottodominio e/o il livello di compromissione alla baseline

Il modello utilizzerà un metodo di massima verosimiglianza ristretta (REML) e sarà utilizzata una matrice di covarianza non strutturata. Se il modello non è stimabile, verrà utilizzata invece una struttura di simmetria composta. L'endpoint primario sarà raggiunto se c'è un effetto principale statisticamente significativo (p<0.05) del trattamento o della dose o qualsiasi interazione significativa (p<0.05) tra trattamento o dose e sottodominio e/o i precedenti fattori con la compromissione alla baseline.

Per gli altri endpoint di efficacia (secondari ed esplorativi) e gli endpoint farmacodinamici, sarà utilizzato lo stesso modello con gli adattamenti appropriati, come descritto nel SAP.

Endpoint di sicurezza: i TEAE saranno riportati in elenchi di dati individuali e tabelle di frequenza. Sulla base dei termini riportati, i TEAE saranno codificati e tabulati per SOC e PT MedDRA. Gli AE saranno classificati in base alla gravità (lieve, moderata, grave) e alla causalità (correlati o non correlati) e all'esito.

Saranno fornite statistiche di sintesi dei segni vitali, dell'ECG e dei parametri di laboratorio di sicurezza (con segnalazione dei valori al di fuori degli intervalli normali e considerati clinicamente significativi).

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

188

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Francia
      • Bordeaux, Francia, 33000
        • Non ancora reclutamento
        • CHU de Bordeaux
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Emilie ROQUAND WAGNER, MD
      • Lyon, Francia, 69500
        • Non ancora reclutamento
        • Genetics department, Hospices Civils de Lyon
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Damien SANLAVILLE, MD
      • Montpellier, Francia, 34295
        • Reclutamento
        • Service Génétique Médicale, CHU de Montpellier
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Marjolaine WILLEMS, MD
      • Paris, Francia, 75725
        • Reclutamento
        • Genetics department, Institut Jérôme Lejeune
        • Contatto:
        • Contatto:
          • Numero di telefono: +33156586300
        • Investigatore principale:
          • Pierre Yves MAILLARD, MD
      • Saint-Etienne, Francia, 42270
        • Reclutamento
        • Service de Génétique, Chromosomique et Moléculaire, Chu de Saint Etienne
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Renaud TOURAINE, MD
  • Italia
      • Bologna, Italia, 40139
        • Reclutamento
        • IRCCS Istituto Delle Scienze Neurologiche, Azienda Unita Sanitaria Locale Di Bologna
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Luisa SAMBATI, MD
        • Sub-investigatore:
          • Gian Luca PIRAZZOLI, MD
      • Roma, Italia, 00168
        • Reclutamento
        • Centro di Medicina dell'Invecchiamento, Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Angelo CARFI, MD
      • Troina, Italia, 94018
        • Reclutamento
        • UOR of Neurofarmacology and Translational Neurosciences, Associazione Oasi Maria S.S.Onlus
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Filipo CARACI, MD
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna, 08003
        • Reclutamento
        • Integrative Pharmacology and Systems Neurosciences, Hospital del Mar Research Institute
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Rafael DE LA TORRE FORNELL, PhD, PharmD
        • Sub-investigatore:
          • Ana ALDEA PERONA, MD
      • Madrid, Spagna, 28006
        • Non ancora reclutamento
        • Servicio de Medicina Interna, Hospital Universitario De La Princesa
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Diego REAL DE ASUA, MD

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione:

  • 1. Maschi e femmine. Per i maschi: Durante tutta la durata della sperimentazione e fino alla fine della stessa, i partecipanti di sesso maschile devono astenersi dalla donazione di sperma e, se sessualmente attivi, utilizzare metodi contraccettivi a doppia barriera (cioè, preservativo maschile e spermicida), oppure la partner femminile deve utilizzare gli stessi metodi contraccettivi altamente efficaci delle partecipanti femminili alla sperimentazione.

Per le femmine: Le partecipanti di sesso femminile in età fertile, definite come aventi un ciclo mestruale confermato prima dell'arruolamento, devono utilizzare una contraccezione altamente efficace per tutta la durata della sperimentazione e fino a 3 mesi dopo l'ultima dose dell'intervento sperimentale, essere sessualmente astinenti o avere un partner vasectomizzato.

  • 2. Età ≥16 a ≤32 anni.
  • 3. BMI ≥18,0 e ≤35 kg/m².
  • 4. Diagnosi clinica di sindrome di Down (trisomia 21 completa o traslocazioni) documentata da analisi cromosomica (cariotipo).
  • 5. Deve essere autonomamente mobile e avere sufficiente vista e udito per partecipare alle valutazioni della sperimentazione.
  • 6. QI >35-70 misurato con Leiter-3. Gli individui con QI da >35 a <40 devono avere adeguate capacità cognitive e comportamentali secondo il giudizio dello sperimentatore principale.
  • 7. Punteggio VCI del test linguistico WISC-V >4, basato sull'età mentale (stimata tramite QI).
  • 8. Deve essere in grado di comprendere la maggior parte del tempo e di esprimere se non comprende nella misura in cui può accettare le procedure della sperimentazione. Non deve utilizzare altre forme di comunicazione, segni, tabelle di simboli o dispositivi come sua forma primaria di comunicazione.
  • 9. Deve avere un genitore o un altro caregiver affidabile che accetti di accompagnare il partecipante a tutte le visite cliniche, fornire informazioni sul partecipante come richiesto dal protocollo e garantire il rispetto del programma di somministrazione dei farmaci e dei requisiti del protocollo.
  • 10. Il genitore o il caregiver deve essere un informatore costante e affidabile con sufficiente contatto con il partecipante per avere una conoscenza dettagliata del funzionamento adattivo del partecipante per poter rispondere accuratamente alle domande poste da un neuropsicologo durante le valutazioni.

  • 11. I parametri dei segni vitali, dell'ECG e del laboratorio di sicurezza3 devono essere senza anomalie clinicamente rilevanti secondo il giudizio dello sperimentatore, eccetto per:

    • Diabete di tipo 1 o 2 stabile a condizione che il partecipante sia monitorato regolarmente prima e durante la sperimentazione per garantire un adeguato controllo glicemico.
    • Ipotiroidismo controllato dal trattamento in modo che il partecipante sia eutiroideo e il T4 stabile (intervallo 77-155 nmol/L) per almeno 6 settimane prima della randomizzazione. Sono consentite fluttuazioni del TSH fino a un massimo di 10 mUI/L.
  • 12. a. Assenso del partecipante e consenso del rappresentante legale autorizzato/i per conto del partecipante oppure b. Consenso del partecipante in situazioni in cui il partecipante può fornire il consenso anziché l'assenso.
  • 13. Consenso informato del caregiver del partecipante ad assumere gli obblighi del caregiver in questa sperimentazione.

Criteri di esclusione:

  • 1. Femmina in gravidanza o in allattamento. Sindrome di Down
  • 2. Sindrome di Down a mosaico o Disturbo di Regressione della Sindrome di Down (DSRD). Anamnesi e stato clinico
  • 3. Condizioni attive o clinicamente rilevanti che potrebbero, secondo il giudizio dello sperimentatore, influenzare l'assorbimento, la distribuzione o il metabolismo del farmaco sperimentale (ad esempio, malattia infiammatoria intestinale, ulcere gastriche o duodenali o grave intolleranza al lattosio); è consentita la celiachia controllata.
  • 4. Malattia polmonare ostruttiva clinicamente rilevante o asma non trattato. I pazienti ben controllati dal trattamento (inalatorio o orale) per almeno 6 settimane prima dello screening possono essere inclusi se ritenuti sicuri dallo sperimentatore.
  • 5. Apnea ostruttiva del sonno nota grave o se lo sperimentatore ritiene che la persona debba essere indirizzata per una diagnosi/trattamento dell'apnea ostruttiva del sonno.
  • 6. Disturbi ematologici o oncologici recenti (≤1 anno) o in corso (è consentita una lieve anemia).
  • 7. Storia di spasmi infantili/convulsioni/epilessia, trauma cranico grave o infezioni del sistema nervoso centrale (ad esempio, meningite), tranne per eventi isolati di convulsioni febbrili più di 8 anni fa.
  • 8. Malattia clinicamente rilevante instabile del sistema gastrointestinale, renale, epatico, endocrino (inclusa la sindrome metabolica) o cardiovascolare secondo il giudizio dello sperimentatore.
  • 9. Qualsiasi disturbo psichiatrico prevalente diagnosticato utilizzando il DSM-5 che domini la condizione clinica complessiva di una persona al di fuori della sindrome di Down. Se durante la valutazione dello screening (NPI-Q) vengono rilevati sintomi coerenti con una diagnosi di malattia psichiatrica e considerati dominanti, lo sperimentatore può richiedere una valutazione psichiatrica. Se necessario, uno psichiatra consulente sarà responsabile della diagnosi finale, poiché questa non è responsabilità dello sperimentatore.
  • 10. Partecipanti con disturbi psichiatrici secondari inclusi disturbi della condotta, disturbo da deficit di attenzione/iperattività, disturbi depressivi, disturbi d'ansia e altri che: 1) dominano la condizione clinica complessiva secondo la valutazione dello sperimentatore; e/o 2) non sono stabilizzati da trattamenti medici o comportamentali, un trattamento stabilizzato essendo definito come un regime terapeutico e una dose stabili per i 3 mesi precedenti la randomizzazione; e/o 3) il tipo di trattamento farmacologico è nell'elenco dei farmaci vietati.
  • 11. Sintomi di demenza precoce confermati dal NTG-EDSD.
  • 12. Disturbo da uso di sostanze come definito dal DSM-5.
  • 13. Test delle urine positivo per alcol e droghe d'abuso allo screening e prima della prima somministrazione.
  • 14. Diagnosi attuale di epilessia.
  • 15. Una storia di autolesionismo intenzionale o tentativi di suicidio provocati da pensieri suicidi. Ideazione suicidaria nei 12 mesi prima dello screening, anche se non vi è stato tentativo di suicidio o autolesionismo intenzionale. Valutato utilizzando 3 distinte domande sul comportamento suicidario, l'ideazione suicidaria e qualsiasi azione autolesionista.
  • 16. Ipersensibilità nota ad AEF0217 o intolleranza al fruttosio.
  • 17. Malattia clinicamente significativa, come infezioni attive, entro 2 settimane prima della randomizzazione, secondo il giudizio dello sperimentatore.
  • 18. Qualsiasi malattia attuale pericolosa per la vita.
  • 19. Qualsiasi ulteriore malattia concomitante, condizione o risultato dello screening clinicamente significativo che, a giudizio dello sperimentatore, potrebbe mettere in pericolo la sicurezza del partecipante, interferire con la conduzione della sperimentazione e le procedure correlate o influenzare l'interpretazione dei risultati della sperimentazione.
  • 20. Trattamento con farmaci neurolettici di prima generazione attualmente o entro 3 mesi prima della randomizzazione e benzodiazepine attualmente o nelle 4 settimane precedenti le valutazioni basali.
  • 21. Assunzione di prodotti contenenti EGCG (ad esempio, TEAVIGO, Mega Green Tea Capsules Life Extension o Font-UP Grand Fontaine Laboratories) attualmente o durante le ultime 4 settimane prima delle valutazioni basali.
  • 22. Trattamento con farmaci o consumo molto regolare di frutti (cioè, pompelmo) o rimedi naturali (cioè, preparati di iperico) noti per indurre o inibire fortemente o moderatamente gli isoenzimi CYP3A4/5 P450.
  • 23. Somministrazione di un prodotto medicinale sperimentale, incluso AEF0217, entro gli ultimi 3 mesi prima della randomizzazione.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: AEF0217 0,1 mg
1 bustina di AEF0217 100µg + 1 bustina di Placebo
Droga: AEF0217 100 µg
Bustina di granuli
Altri nomi:
  • 3β-benzilossi-17α-metil-pregn-5-en-20-one
Droga: Placebo
bustina di placebo granuli corrispondente
Sperimentale: AEF0217 0,2 mg
2 bustine di AEF0217 100µg
Droga: AEF0217 100 µg
Bustina di granuli
Altri nomi:
  • 3β-benzilossi-17α-metil-pregn-5-en-20-one
Sperimentale: AEF0217 0,6 mg
2 bustine di AEF0217 300µg
Droga: AEF0217 300 µg
bustina di granuli
Altri nomi:
  • 3β-benzilossi-17α-metil-pregn-5-en-20-one
Comparatore placebo: Placebo
2 bustine di placebo
Droga: Placebo
bustina di placebo granuli corrispondente

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione rispetto al basale dei punteggi normalizzati dei 9 sottodomini del VABS-3 alla settimana 24 (fine del trattamento)
Lasso di tempo: Baseline e Settimana 24
I punteggi grezzi saranno normalizzati a 100. Punteggi più alti sul VABS-3 indicano un funzionamento adattivo migliore.
Baseline e Settimana 24

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazioni rispetto al basale nel punteggio di cambiamento sensibile composito della cognizione fluida del NIH-ToolBox per le carenze intellettive alla Settimana 24 (fine del trattamento)
Lasso di tempo: Baseline e Settimana 24
Punteggi più alti sul NIH-TCB per l'ID indicano una migliore performance
Baseline e Settimana 24
Variazioni rispetto al basale nei punteggi sensibili al cambiamento individuale del test di controllo inibitorio e attenzione Flanker utilizzato per misurare la cognizione fluida nell'NIH-TB per ID alla settimana 24 (Fine del trattamento).
Lasso di tempo: Baseline e Settimana 24
Punteggi più alti indicano una migliore prestazione
Baseline e Settimana 24
Cambiamenti rispetto al basale nei punteggi sensibili al cambiamento individuale del test Picture Sequence Memory utilizzato per misurare la cognizione fluida nell'NIH-TB per ID alla settimana 24 (fine del trattamento).
Lasso di tempo: Baseline e Settimana 24
Punteggi più alti indicano una migliore prestazione
Baseline e Settimana 24
Cambiamenti rispetto al basale nei punteggi individuali sensibili al cambiamento del test List Sorting Working Memory utilizzato per misurare la cognizione fluida nel NIH-TB per ID alla settimana 24 (fine del trattamento).
Lasso di tempo: Baseline e Settimana 24
Punteggi più alti indicano una migliore prestazione
Baseline e Settimana 24
Variazioni rispetto al basale nei punteggi sensibili al cambiamento individuale del test Dimensional Change Card Sort utilizzato per misurare la cognizione fluida nel NIH-TB per ID alla settimana 24 (Fine del trattamento).
Lasso di tempo: Baseline e Settimana 24
Punteggi più alti indicano una migliore performance
Baseline e Settimana 24
Variazioni rispetto al basale nei punteggi sensibili al cambiamento individuale del test Pattern Comparison Process Speed utilizzato per misurare la cognizione fluida nel NIH-TB per ID alla settimana 24 (Fine del trattamento).
Lasso di tempo: Baseline e Settimana 24
Punteggi più alti indicano una migliore prestazione
Baseline e Settimana 24
Variazioni rispetto ai valori di screening utilizzati come baseline dell'Indice di Comprensione Verbale del WISC-V alla Settimana 24 (fine del trattamento).
Lasso di tempo: Baseline e Settimana 24
Punteggi più alti sul VCI indicano una migliore cognizione cristallizzata
Baseline e Settimana 24
Variazioni rispetto ai valori dello screening utilizzati come baseline del test di vocabolario del WISC-V alla Settimana 24 (fine del trattamento).
Lasso di tempo: Baseline e Settimana 24
Punteggi più alti indicano una migliore prestazione
Baseline e Settimana 24
Cambiamenti rispetto ai valori dello screening utilizzati come baseline del test "Similarità" del WISC-V alla Settimana 24 (fine del trattamento).
Lasso di tempo: Baseline e Settimana 24
Punteggi più alti indicano una migliore performance
Baseline e Settimana 24
Variazioni rispetto al basale del punteggio totale della Generic Score Scale del Peds-QL alla settimana 24 (fine del trattamento)
Lasso di tempo: Baseline e settimana 24
Punteggi più alti indicano una migliore qualità della vita correlata alla salute
Baseline e settimana 24
Variazioni rispetto al basale del punteggio totale della scala del funzionamento cognitivo del Peds-QL alla Settimana 24 (fine del trattamento)
Lasso di tempo: Baseline e settimana 24
Punteggi più alti indicano una migliore qualità della vita correlata alla salute
Baseline e settimana 24
Variazioni rispetto al basale del punteggio totale della scala di Impatto Familiare del Peds-QL alla Settimana 24 (fine del trattamento)
Lasso di tempo: Baseline e settimana 24
Punteggi più alti indicano una migliore qualità della vita correlata alla salute
Baseline e settimana 24
Variazioni rispetto al basale del punteggio riassuntivo della Salute Psicosociale del Peds-QL alla settimana 24 (fine del trattamento)
Lasso di tempo: Baseline e settimana 24
Punteggi più alti indicano una migliore qualità di vita correlata alla salute
Baseline e settimana 24
Cambiamenti rispetto al basale del punteggio di riepilogo della Salute Fisica del Peds-QL alla settimana 24 (fine del trattamento)
Lasso di tempo: Baseline e Settimana 24
Punteggi più alti indicano una migliore qualità della vita correlata alla salute
Baseline e Settimana 24
Variazioni rispetto al basale del punteggio riassuntivo HRQL dei genitori del Peds-QL alla settimana 24 (fine del trattamento)
Lasso di tempo: Baseline e settimana 24
Punteggi più alti indicano una migliore qualità della vita correlata alla salute
Baseline e settimana 24
Variazioni rispetto al basale del punteggio riassuntivo del Funzionamento Familiare del Peds-QL alla settimana 24 (fine del trattamento)
Lasso di tempo: Baseline e settimana 24
Punteggi più alti indicano una migliore qualità della vita correlata alla salute
Baseline e settimana 24
Cambiamenti rispetto al basale di ciascun punteggio medio di scala dei domini che compongono la Scala Generica di Base alla Settimana 24 (fine del trattamento)
Lasso di tempo: Baseline e settimana 24
I punteggi medi della scala saranno analizzati dopo la normalizzazione a 100. Punteggi più alti indicano una migliore qualità della vita correlata alla salute.
Baseline e settimana 24
Variazioni rispetto al basale di ciascun punteggio medio di scala dei domini che compongono il Questionario sull'Impatto Familiare alla Settimana 24 (fine del trattamento)
Lasso di tempo: Baseline e settimana 24
I punteggi medi della scala saranno analizzati dopo la normalizzazione a 100. Punteggi più alti indicano una migliore qualità della vita correlata alla salute.
Baseline e settimana 24
Variazioni rispetto al basale del punteggio di efficienza del sonno del PSQI alla settimana 24 (fine del trattamento)
Lasso di tempo: Baseline e settimana 24
Punteggi più bassi indicano una migliore qualità del sonno
Baseline e settimana 24
Numero di partecipanti che hanno riportato un evento avverso emerso durante il trattamento.
Lasso di tempo: Dal Giorno 1 alla Settimana 24 o alla Settimana 32
Presentato per gruppo di trattamento; la fine della sperimentazione è definita come la settimana 24 se il partecipante entra nella sperimentazione in estensione in aperto o la settimana 32 (fine del follow-up) in caso contrario.
Dal Giorno 1 alla Settimana 24 o alla Settimana 32
Percentuale di partecipanti con un evento avverso
Lasso di tempo: Dal Giorno 1 alla settimana 24 o alla settimana 32
Presentato per gruppo di trattamento ; La fine della sperimentazione è definita come la settimana 24 se il partecipante entra nella sperimentazione in aperto o la settimana 32 (fine del follow-up) in caso contrario.
Dal Giorno 1 alla settimana 24 o alla settimana 32
Numero di eventi segnalati (AE e TEAE)
Lasso di tempo: Dal Giorno 1 alla settimana 24 o alla settimana 32
Presentato per gruppo di trattamento; La fine della sperimentazione è definita come la settimana 24 se il partecipante entra nella sperimentazione in estensione in aperto, o la settimana 32 (fine del follow-up) in caso contrario.
Dal Giorno 1 alla settimana 24 o alla settimana 32
Incidenza di TEAE correlati e non correlati al trattamento
Lasso di tempo: Dal giorno 1 alla fine della sperimentazione alla settimana 24 o alla settimana 32
Confrontato per gruppo di trattamento ; La fine della sperimentazione è definita come la settimana 24 se il partecipante entra nella sperimentazione in aperto o la settimana 32 (fine del follow-up) in caso contrario.
Dal giorno 1 alla fine della sperimentazione alla settimana 24 o alla settimana 32
Incidenza di SAE emergenti correlati o non correlati al trattamento
Lasso di tempo: Dal Giorno 1 alla settimana 24 o alla settimana 32
Presentato per gruppo di trattamento; la fine dello studio è definita come la settimana 24 se il partecipante entra nella fase di estensione in aperto o la settimana 32 (fine del follow-up) in caso contrario.
Dal Giorno 1 alla settimana 24 o alla settimana 32
Segni Vitali: Pressione Sistolica
Lasso di tempo: Baseline e alla settimana 4, settimana 12, settimana 24, settimana 32
Variazioni della Pressione Sistolica (mmHg) durante il periodo di studio
Baseline e alla settimana 4, settimana 12, settimana 24, settimana 32
Segni Vitali : Pressione Sanguigna Diastolica
Lasso di tempo: Baseline e alla settimana 4, settimana 12, settimana 24, settimana 32
Variazioni della Pressione Diastolica (mmHg) durante il periodo di studio
Baseline e alla settimana 4, settimana 12, settimana 24, settimana 32
Segni Vitali : Frequenza Cardiaca
Lasso di tempo: Baseline e alla settimana 4, settimana 12, settimana 24, settimana 32
Variazioni della frequenza cardiaca (bpm) durante il periodo di studio
Baseline e alla settimana 4, settimana 12, settimana 24, settimana 32
Test dell'elettrocardiogramma a 12 derivazioni
Lasso di tempo: Baseline e alla settimana 4, settimana 12, settimana 24, settimana 32
Variazioni dei parametri dell'elettrocardiogramma (ECG) a 12 derivazioni negli intervalli PR, QRS, QT, QTcF e RR durante il periodo di studio
Baseline e alla settimana 4, settimana 12, settimana 24, settimana 32
Variazioni rispetto al basale del punteggio totale della Scala per Ansia, Depressione e Umore (ADAMS) alla settimana 24
Lasso di tempo: Baseline e alla settimana 24

Il questionario ADAMS misura ansia, depressione e umore. Sarà presentato per gruppo di trattamento.

L'intervallo va da 0 a 87, dove punteggi più alti indicano una sintomatologia più grave.
Baseline e alla settimana 24
Cambiamenti rispetto al basale nel punteggio totale della Scala di Ansia, Depressione e Umore (ADAMS) alla settimana 32.
Lasso di tempo: Baseline e alla settimana 32
Il questionario ADAMS misura ansia, depressione e umore. Sarà presentato per gruppo di trattamento. La scala va da 0 a 87, dove punteggi più alti indicano una sintomatologia più severa.
Baseline e alla settimana 32
Variazioni dal basale alla fine della sperimentazione nel punteggio della sottoscala del comportamento maniacale/iperattivo della Scala di Ansia, Depressione e Umore (ADAMS) alla fine della sperimentazione.
Lasso di tempo: Baseline e alla settimana 24 o alla settimana 32

La fine dello studio è definita come la settimana 24 se il partecipante entra nella fase di estensione in aperto, oppure la settimana 32 (fine del follow-up) in caso contrario.

L'intervallo va da 0 a 15, dove punteggi più alti indicano una sintomatologia più grave.
Baseline e alla settimana 24 o alla settimana 32
Variazioni rispetto al basale nel punteggio della sottoscala del comportamento compulsivo della Scala di Ansia, Depressione e Umore (ADAMS) al termine dello studio.
Lasso di tempo: Baseline e alla settimana 24 o alla settimana 32

La fine della sperimentazione è definita come la settimana 24 se il partecipante entra nella sperimentazione in aperto o la settimana 32 (fine del follow-up) in caso contrario.

L'intervallo è da 0 a 9, dove punteggi più alti indicano una sintomatologia più grave.
Baseline e alla settimana 24 o alla settimana 32
Variazioni rispetto al basale nei punteggi della sottoscala dell'ansia generale della scala Anxiety, Depression and Mood (ADAMS) fino alla fine dello studio.
Lasso di tempo: Baseline e alla settimana 24 o alla settimana 32

La fine dello studio è definita come la settimana 24 se il partecipante entra nel trial di estensione in aperto oppure la settimana 32 (fine del follow-up) in caso contrario.

L'intervallo è da 0 a 21, dove punteggi più alti indicano una sintomatologia più grave.
Baseline e alla settimana 24 o alla settimana 32
Cambiamenti rispetto al basale nei punteggi della sottoscala dell'umore depresso della scala Ansia, Depressione e Umore (ADAMS) fino alla fine della sperimentazione.
Lasso di tempo: Baseline e alla settimana 24 o alla settimana 32

- La fine dello studio è definita come la settimana 24 se il partecipante entra nella fase di estensione in aperto, oppure la settimana 32 (fine del follow-up) in caso contrario.

L'intervallo è da 0 a 21, dove punteggi più alti indicano una sintomatologia più grave.
Baseline e alla settimana 24 o alla settimana 32
Variazioni rispetto al basale nei punteggi della sottoscala dell'evitamento sociale dell'Anxiety, Depression and Mood Scale (ADAMS) fino alla fine dello studio.
Lasso di tempo: Baseline e alla settimana 24 o alla settimana 32

La fine della sperimentazione è definita come la settimana 24 se il partecipante entra nella sperimentazione in aperto o la settimana 32 (fine del follow-up) in caso contrario.

L'intervallo va da 0 a 21, dove punteggi più alti indicano una sintomatologia più grave.
Baseline e alla settimana 24 o alla settimana 32

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Aelis Farma

Collaboratori

European Commission
Hospital del Mar Research Institute (IMIM)
BioClever 2005 S.L.
Eurofins ADME, S.L.
Pharmalex

Investigatori

  • Cattedra di studio: Pier Vincenzo PIAZZA, MD, PhD, Aelis Farma
  • Investigatore principale: Rafael DE LA TORRE FORNELL, PharmD, PhD, Hospital del Mar Research Institute

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

22 dicembre 2025

Completamento primario (Stimato)

31 dicembre 2027

Completamento dello studio (Stimato)

31 dicembre 2027

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

20 novembre 2025

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

6 gennaio 2026

Primo Inserito (Effettivo)

12 gennaio 2026

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

8 aprile 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

3 aprile 2026

Ultimo verificato

1 aprile 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • AEF0217-201
  • 2025-521013-10-00 (Ctis)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

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