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AEF0217 em Participantes com Síndrome de Down

3 de abril de 2026 atualizado por: Aelis Farma

Um Estudo Aleatorizado, Duplamente-cego, Controlado por Placebo, de Grupos Paralelos, Multicêntrico, de Fase 2b para Avaliar a Eficácia, Segurança e Tolerabilidade do AEF0217 durante 24 Semanas em Adultos e Adolescentes Mais Velhos com Síndrome de Down.

O objetivo deste ensaio clínico é identificar se o AEF0217 mostra uma melhoria nos comportamentos adaptativos (atividades da vida diária) em adultos e adolescentes mais velhos com Síndrome de Down. Também irá aprender sobre a segurança do AEF0217.

As principais questões que pretende responder são:

  • O AEF0217 melhora as atividades da vida diária dos participantes após ser administrado diariamente durante 24 semanas?
  • O AEF0217 melhora a função cognitiva fluida (capacidades cognitivas que não dependem de conhecimento prévio) e a cristalizada (conhecimento adquirido através da cultura, incluindo capacidade verbal e conhecimento social), a qualidade de vida e o sono dos participantes após ser administrado diariamente durante 24 semanas?
  • Que problemas médicos os participantes têm ao tomar AEF0217?

Os investigadores irão comparar 3 doses de AEF0217 com um placebo (uma substância semelhante que não contém medicamento) para ver se o AEF0217 melhora os comportamentos adaptativos em pessoas com Síndrome de Down.

Os participantes irão:

  • Tomar AEF0217 ou um placebo todos os dias durante 24 semanas
  • Visitar a clínica 6 vezes com o seu cuidador para exames, realizando testes num tablet e respondendo a questionários.
  • Ser contactados por telefone em casa 5 vezes para verificar que estão bem.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Este ensaio é um ensaio de fase 2B, randomizado, duplamente cego, controlado por placebo, de grupos paralelos e multicêntrico.

Aproximadamente 188 participantes serão recrutados em centros clínicos em Espanha, França e Itália.

Após a visita do Dia 1 (linha de base) ao local e a visita do Dia 2 por telefone/vídeo, o ensaio incluirá 3 visitas ao local durante o período de tratamento, ou seja, no final das Semanas 4, 12 e 24, e haverá uma visita de seguimento 8 semanas após o fim do tratamento (na Semana 32). Visitas telefónicas adicionais (por chamada telefónica ou vídeo) serão realizadas no final das Semanas 1, 2, 8 e 18.

Os participantes que completarem 24 semanas de tratamento serão convidados a entrar num ensaio de extensão de etiqueta aberta de 12 meses (OLE) quando este for aprovado e, se assim o escolherem, continuarão diretamente para o ensaio de extensão. Os participantes que não escolherem entrar no ensaio de extensão entrarão no período de seguimento. Os participantes que completarem o ensaio, antes do início do ensaio de extensão, poderão entrar quando este começar.

As avaliações de segurança serão realizadas em cada visita ao centro clínico e incluirão colheita de sangue para química clínica, hematologia e determinação das concentrações de AEF0217 e endocanabinoides nas Semanas 12 e 24. Além disso, serão recolhidas amostras de urina.

As avaliações de eficácia serão realizadas durante o tratamento no final da Semana 4 (comportamentos adaptativos, cognição e eficiência do sono), Semana 12 (comportamentos adaptativos, cognição, qualidade de vida, eficiência do sono e avaliação funcional do clínico), Semana 24 (comportamentos adaptativos, cognição, qualidade de vida, avaliação funcional do clínico e sono) e Semana 32 no final do período de seguimento (comportamentos adaptativos, cognição, eficiência do sono e avaliação funcional do clínico) apenas para os participantes que entrarem no período de seguimento.

A duração total do ensaio para um participante individual será de até 36 semanas.

Será constituído um comité de monitorização de dados de segurança independente (IDMC, do patrocinador e dos centros de investigação) encarregado de realizar uma análise intercalar de segurança independente, no mínimo, após 40 participantes (no mínimo) terem sido tratados durante 12 semanas. A composição (incluindo médicos com experiência em síndrome de Down e farmacologistas clínicos), papel e responsabilidades do IDMC serão definidos num estatuto específico antes do início do ensaio. O IDMC fará recomendações relacionadas com quaisquer potenciais problemas/sinais de segurança ao Comité Diretor do ensaio (ou seja, o investigador coordenador, o investigador principal do local e médico responsável em cada local e representantes do patrocinador).

O ensaio será conduzido de acordo com a Declaração de Helsínquia e as Boas Práticas Clínicas da ICH.

Antes de iniciar o ensaio, o protocolo do ensaio clínico, a informação escrita do participante e os formulários de consentimento informado, o brochura do investigador, o material de recrutamento e qualquer outra informação para os participantes e cuidadores serão submetidos e aprovados pelos comités de ética centrais e autoridades nacionais de saúde, conforme aplicável.

Análise Estatística Principal:

Para o endpoint primário, a análise descritiva incluirá: 1. Os escores brutos dos 9 subdomínios do VABS 3; 2. Os escores brutos dos 9 subdomínios padronizados para 100; e 3. A mudança da linha de base para a Semana 24. Estas variáveis serão apresentadas por tratamento, dose e visita (linha de base e 24 semanas).

Um MMRM será utilizado para avaliar o endpoint primário. O modelo conterá como variável dependente a mudança da linha de base para a Semana 24 dos escores brutos dos 9 subdomínios do VABS 3 padronizados para 100 e como fatores:

  1. Tratamento (placebo, AEF0217)
  2. Dose (0 [placebo], 0.1, 0.2, 0.6 mg AEF0217) aninhada ao tratamento
  3. Subdomínios: recetivo, expressivo, escrito, pessoal, comunitário, doméstico, relações interpessoais, brincadeira e tempo livre, habilidades de coping
  4. Nível de comprometimento na linha de base
  5. Interações do tratamento com subdomínio e/ou nível de comprometimento na linha de base.
  6. Interações da dose com subdomínio e/ou nível de comprometimento na linha de base

O modelo utilizará um método de máxima verosimilhança restrita (REML) e será utilizada uma matriz de covariância não estruturada. Se o modelo não for estimável, será utilizada uma estrutura de simetria composta. O endpoint primário será alcançado se houver um efeito principal estatisticamente significativo (p<0.05) do tratamento ou dose ou quaisquer interações significativas (p<0.05) entre tratamento ou dose e subdomínio e/ou os fatores anteriores com o comprometimento na linha de base.

Para os outros endpoints de eficácia (secundários e exploratórios) e endpoints farmacodinâmicos, será utilizado o mesmo modelo com as adaptações apropriadas, conforme descrito no SAP.

Endpoints de segurança: TEAEs serão relatados em listagens de dados individuais e tabelas de frequência. Com base nos termos relatados, os TEAEs serão codificados e tabulados por SOC e PT do MedDRA. As AEs serão classificadas com base na gravidade (leve, moderada, grave) e causalidade (relacionada ou não relacionada) e desfecho.

Serão fornecidas estatísticas sumárias de sinais vitais, ECG e parâmetros laboratoriais de segurança (com sinalização de valores fora dos intervalos normais e considerados clinicamente significativos).

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

188

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Locais de estudo

  • Espanha
      • Barcelona, Espanha, 08003
        • Recrutamento
        • Integrative Pharmacology and Systems Neurosciences, Hospital del Mar Research Institute
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Rafael DE LA TORRE FORNELL, PhD, PharmD
        • Subinvestigador:
          • Ana ALDEA PERONA, MD
      • Madrid, Espanha, 28006
        • Ainda não está recrutando
        • Servicio de Medicina Interna, Hospital Universitario De La Princesa
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Diego REAL DE ASUA, MD
  • França
      • Bordeaux, França, 33000
        • Ainda não está recrutando
        • CHU de Bordeaux
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Emilie ROQUAND WAGNER, MD
      • Lyon, França, 69500
        • Ainda não está recrutando
        • Genetics department, Hospices Civils de Lyon
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Damien SANLAVILLE, MD
      • Montpellier, França, 34295
        • Recrutamento
        • Service Génétique Médicale, CHU de Montpellier
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Marjolaine WILLEMS, MD
      • Paris, França, 75725
        • Recrutamento
        • Genetics department, Institut Jérôme Lejeune
        • Contato:
        • Contato:
          • Número de telefone: +33156586300
        • Investigador principal:
          • Pierre Yves MAILLARD, MD
      • Saint-Etienne, França, 42270
        • Recrutamento
        • Service de Génétique, Chromosomique et Moléculaire, Chu de Saint Etienne
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Renaud TOURAINE, MD
  • Itália
      • Bologna, Itália, 40139
        • Recrutamento
        • IRCCS Istituto Delle Scienze Neurologiche, Azienda Unita Sanitaria Locale Di Bologna
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Luisa SAMBATI, MD
        • Subinvestigador:
          • Gian Luca PIRAZZOLI, MD
      • Roma, Itália, 00168
        • Recrutamento
        • Centro di Medicina dell'Invecchiamento, Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Angelo CARFI, MD
      • Troina, Itália, 94018
        • Recrutamento
        • UOR of Neurofarmacology and Translational Neurosciences, Associazione Oasi Maria S.S.Onlus
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Filipo CARACI, MD

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Filho
  • Adulto

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critérios de Inclusão:

  • 1. Homens e mulheres. Para homens: Ao longo do ensaio e até ao final do ensaio, os participantes masculinos devem abster-se de doar esperma e, se sexualmente ativos, utilizar métodos contracetivos de dupla barreira (ou seja, preservativo masculino e espermicida), ou a parceira deve utilizar os mesmos métodos contracetivos altamente eficazes que as participantes femininas do ensaio.

Para mulheres: As participantes femininas com potencial de engravidar, definido como ter um ciclo menstrual confirmado antes da inscrição, devem utilizar contraceção altamente eficaz ao longo do ensaio e até 3 meses após a última dose da intervenção do ensaio, ser sexualmente abstinentes ou ter um parceiro vasectomizado.

  • 2. Idade ≥16 a ≤32 anos.
  • 3. IMC ≥18,0 e ≤35 kg/m².
  • 4. Diagnóstico clínico de síndrome de Down (trissomia 21 completa ou translocações) documentado por análise cromossómica (cariotipagem).
  • 5. Deve ser independentemente móvel e ter visão e audição suficientes para participar nas avaliações do ensaio.
  • 6. QI >35-70 medido com Leiter-3. Indivíduos com QI de >35 a <40 devem ter capacidades cognitivas e comportamentais adequadas de acordo com o julgamento do investigador principal.
  • 7. VCI do teste de linguagem WISC-V com pontuação >4, com base na idade mental (estimada através do QI).
  • 8. Deve conseguir compreender a maior parte do tempo e expressar se não compreende na medida em que possa aceitar os procedimentos do ensaio. Não deve utilizar outras formas de comunicação, sinais, quadros de símbolos ou dispositivos como sua forma primária de comunicação.
  • 9. Deve ter um progenitor ou outro cuidador confiável que concorde em acompanhar o participante a todas as visitas à clínica, fornecer informações sobre o participante conforme exigido pelo protocolo e garantir o cumprimento do horário da medicação e dos requisitos do protocolo.
  • 10. O progenitor ou cuidador deve ser um informante constante e confiável com contacto suficiente com o participante para ter conhecimento detalhado do funcionamento adaptativo do participante, de forma a poder responder com precisão às perguntas feitas por um neuropsicólogo nas avaliações.

  • 11. Os sinais vitais, ECG e parâmetros laboratoriais de segurança3 devem estar sem anomalias clinicamente relevantes de acordo com o julgamento do investigador, exceto:

    • Diabetes tipo 1 ou 2 estável, desde que o participante seja monitorizado regularmente antes e durante o ensaio para garantir um controlo adequado da glicose.
    • Hipotireoidismo controlado por tratamento, de modo que o participante esteja eutireóideo e com T4 estável (intervalo 77-155 nmol/L) durante pelo menos 6 semanas antes da randomização. São permitidas flutuações no TSH até um máximo de 10 mIU/L.
  • 12. a. Assentimento do participante e consentimento do(s) representante(s) legalmente autorizado(s) em nome do participante ou b. Consentimento do participante em situações em que o consentimento, em vez do assentimento, possa ser fornecido pelo participante.
  • 13. Consentimento informado do cuidador do participante para assumir as obrigações do cuidador neste ensaio.

Critérios de Exclusão:

  • 1. Mulher grávida ou a amamentar. Síndrome de Down
  • 2. Síndrome de Down em mosaico ou Transtorno de Regressão da Síndrome de Down (TRSD). Histórico médico e estado clínico
  • 3. Condições ativas ou clinicamente relevantes que possam, a critério do investigador, afetar a absorção, distribuição ou metabolismo da medicação do ensaio (por exemplo, doença inflamatória intestinal, úlceras gástricas ou duodenais ou intolerância grave à lactose); doença celíaca controlada é permitida.
  • 4. Doença pulmonar obstrutiva clinicamente relevante ou asma não tratada. Pacientes bem controlados por tratamento (inalação ou oral) durante pelo menos 6 semanas antes do rastreio podem ser incluídos se considerados seguros pelo investigador.
  • 5. Apneia obstrutiva do sono grave conhecida ou se o investigador considerar que a pessoa deve ser encaminhada para diagnóstico/tratamento de apneia obstrutiva do sono.
  • 6. Distúrbios hematológicos ou oncológicos recentes (≤1 ano) ou em curso (anemia ligeira é permitida).
  • 7. Histórico de espasmos infantis/convulsões/epilepsia, trauma craniano grave ou infeções do sistema nervoso central (por exemplo, meningite), exceto eventos isolados de convulsões febris há mais de 8 anos.
  • 8. Doença gastrointestinal, renal, hepática, endócrina (incluindo síndrome metabólica) ou cardiovascular clinicamente relevante e instável, de acordo com o julgamento do investigador.
  • 9. Qualquer transtorno psiquiátrico prevalente diagnosticado usando o DSM-5 que domine a condição clínica geral da pessoa fora da síndrome de Down. Se sintomas consistentes com um diagnóstico de doença psiquiátrica forem detetados durante a avaliação de rastreio (NPI-Q) e considerados dominantes, o investigador pode solicitar uma avaliação psiquiátrica. Se necessário, um psiquiatra consultor será responsável pelo diagnóstico final, uma vez que esta não é responsabilidade do investigador.
  • 10. Participantes com transtornos psiquiátricos secundários, incluindo transtornos de conduta, transtorno de défice de atenção e hiperatividade, transtornos depressivos, transtornos de ansiedade e outros que: 1) dominem a condição clínica geral de acordo com a avaliação do investigador; e/ou 2) não estejam estabilizados por tratamentos médicos ou comportamentais, sendo um tratamento estabilizado definido como um regime terapêutico e dose estáveis durante os 3 meses anteriores à randomização; e/ou 3) o tipo de tratamento farmacológico esteja na lista de medicamentos proibidos.
  • 11. Sintomas de demência precoce confirmados pelo NTG-EDSD.
  • 12. Transtorno por uso de substâncias conforme definido pelo DSM-5.
  • 13. Teste de urina positivo para álcool e drogas de abuso no rastreio e antes da primeira dose.
  • 14. Diagnóstico atual de epilepsia.
  • 15. Histórico de automutilação intencional ou tentativas de suicídio provocadas por pensamentos suicidas. Ideação suicida nos 12 meses anteriores ao rastreio, mesmo que não tenha havido tentativa de suicídio ou automutilação intencional. Avaliado usando 3 questões distintas sobre comportamento suicida, ideação suicida e quaisquer ações de automutilação.
  • 16. Hipersensibilidade conhecida ao AEF0217 ou intolerância à frutose.
  • 17. Doença clinicamente significativa, como infeções ativas, dentro de 2 semanas antes da randomização, de acordo com o julgamento do investigador.
  • 18. Qualquer doença atual com risco de vida.
  • 19. Qualquer doença concomitante clinicamente significativa adicional, condição ou resultado de rastreio que, na opinião do investigador, possa colocar em perigo a segurança do participante, interferir com a condução do ensaio e procedimentos relacionados ou influenciar a forma como os resultados do ensaio são interpretados.
  • 20. Tratamento com fármacos neurolépticos de 1ª geração atualmente ou dentro de 3 meses antes da randomização e benzodiazepinas atualmente ou nas 4 semanas anteriores às avaliações basais.
  • 21. Ingestão de produtos contendo EGCG (por exemplo, TEAVIGO, Mega Green Tea Capsules Life Extension ou Font-UP Grand Fontaine Laboratories) atualmente ou durante as últimas 4 semanas antes das avaliações basais.
  • 22. Tratamento com medicamentos ou consumo muito regular de frutas (ou seja, toranja/pomelo) ou remédios naturais (ou seja, preparações de hipericão) conhecidos por induzir ou inibir fortemente ou moderadamente as isoenzimas CYP3A4/5 P450.
  • 23. Administração de um produto medicinal em investigação, incluindo AEF0217, dentro dos últimos 3 meses antes da randomização.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: AEF0217 0,1 mg
1 saqueta de AEF0217 100µg + 1 saqueta de Placebo
Medicamento: AEF0217 100 µg
Saqueta de grânulos
Outros nomes:
  • 3β-benziloxi-17α-metil-pregn-5-en-20-ona
Medicamento: Placebo
saqueta de grânulos de placebo correspondentes
Experimental: AEF0217 0,2 mg
2 saquetas de AEF0217 100µg
Medicamento: AEF0217 100 µg
Saqueta de grânulos
Outros nomes:
  • 3β-benziloxi-17α-metil-pregn-5-en-20-ona
Experimental: AEF0217 0,6 mg
2 saquetas de AEF0217 300µg
Medicamento: AEF0217 300 µg
sachê de grânulos
Outros nomes:
  • 3β-benziloxi-17α-metil-pregn-5-en-20-ona
Comparador de Placebo: Placebo
2 saquetas de placebo
Medicamento: Placebo
saqueta de grânulos de placebo correspondentes

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alteração em relação à linha de base das pontuações normalizadas dos 9 subdomínios do VABS-3 na semana 24 (fim do tratamento)
Prazo: Linha de Base e Semana 24
As pontuações brutas serão normalizadas para 100.
Pontuações mais elevadas no VABS-3 indicam um melhor funcionamento adaptativo.
Linha de Base e Semana 24

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alterações em relação ao valor basal na pontuação de mudança sensível composta de cognição fluida do NIH-ToolBox para Deficiências Intelectuais na Semana 24 (fim do tratamento)
Prazo: Baseline e Semana 24
Pontuações mais altas no NIH-TCB para ID indicam um melhor desempenho
Baseline e Semana 24
Alterações em relação à linha de base nas pontuações sensíveis à mudança individual do teste de controlo inibitório e atenção Flanker utilizado para medir a cognição fluida no NIH-TB para ID na semana 24 (fim do tratamento).
Prazo: Linha de Base e Semana 24
Pontuações mais altas indicam um melhor desempenho
Linha de Base e Semana 24
Alterações em relação à linha de base nas pontuações de mudança individual sensíveis do teste de Memória de Sequência de Imagens, utilizado para medir a cognição fluida no NIH-TB para ID na semana 24 (Fim do tratamento).
Prazo: Linha de Base e Semana 24
Pontuações mais elevadas indicam um melhor desempenho
Linha de Base e Semana 24
Alterações relativamente à linha de base nas pontuações sensíveis de mudança individual do teste de Memória de Trabalho de Ordenação de Listas, utilizado para medir a cognição fluida no NIH-TB para ID na semana 24 (Fim do tratamento).
Prazo: Linha de Base e Semana 24
Pontuações mais altas indicam um melhor desempenho
Linha de Base e Semana 24
Alterações em relação à linha de base nas pontuações individuais de mudança sensível do teste Dimensional Change Card Sort utilizado para medir a cognição fluida no NIH-TB para DI na semana 24 (fim do tratamento).
Prazo: Baseline e Semana 24
Pontuações mais elevadas indicam um melhor desempenho
Baseline e Semana 24
Alterações em relação à linha de base nas pontuações individuais de mudança sensível do teste de velocidade de processamento de comparação de padrões, utilizado para medir a cognição fluida no NIH-TB para DI na semana 24 (fim do tratamento).
Prazo: Linha de Base e Semana 24
Pontuações mais altas indicam um melhor desempenho
Linha de Base e Semana 24
Alterações em relação aos valores de rastreio utilizados como linha de base do Índice de Compreensão Verbal do WISC-V na Semana 24 (fim do tratamento).
Prazo: Linha de base e Semana 24
Pontuações mais altas no VCI indicam melhor cognição cristalizada
Linha de base e Semana 24
Alterações em relação aos valores de triagem utilizados como linha de base do teste de Vocabulário do WISC-V na Semana 24 (fim do tratamento).
Prazo: Linha de Base e Semana 24
Pontuações mais elevadas indicam um melhor desempenho
Linha de Base e Semana 24
Alterações relativamente aos valores de rastreio utilizados como linha de base do teste "Similaridades" do WISC-V na Semana 24 (final do tratamento).
Prazo: Linha de base e Semana 24
Pontuações mais altas indicam um melhor desempenho
Linha de base e Semana 24
Alterações em relação à linha de base da pontuação total da Escala de Pontuação Genérica do Peds-QL na semana 24 (fim do tratamento)
Prazo: Baseline e semana 24
Pontuações mais altas indicam uma melhor qualidade de vida relacionada com a saúde
Baseline e semana 24
Alterações em relação à linha de base da pontuação total da escala de funcionamento cognitivo do Peds-QL na Semana 24 (fim do tratamento)
Prazo: Linha de base e semana 24
Pontuações mais elevadas indicam melhor qualidade de vida relacionada com a saúde
Linha de base e semana 24
Alterações em relação ao valor basal da pontuação total da escala de Impacto Familiar do Peds-QL na Semana 24 (fim do tratamento)
Prazo: Linha de base e semana 24
Pontuações mais altas indicam uma melhor qualidade de vida relacionada com a saúde
Linha de base e semana 24
Alterações em relação à linha de base do score sumário de Saúde Psicossocial do Peds-QL na semana 24 (fim do tratamento)
Prazo: Baseline e semana 24
Pontuações mais elevadas indicam uma melhor qualidade de vida relacionada com a saúde
Baseline e semana 24
Alterações em relação ao valor basal do escore resumido de Saúde Física do Peds-QL na semana 24 (fim do tratamento)
Prazo: Baseline e Semana 24
Pontuações mais altas indicam uma melhor qualidade de vida relacionada com a saúde
Baseline e Semana 24
Alterações em relação à linha de base do score sumário de HRQL dos pais do Peds-QL na semana 24 (fim do tratamento)
Prazo: Linha de base e semana 24
Pontuações mais altas indicam uma melhor qualidade de vida relacionada com a saúde
Linha de base e semana 24
Alterações em relação à linha de base da pontuação resumida do funcionamento familiar do Peds-QL na semana 24 (fim do tratamento)
Prazo: Baseline e semana 24
Pontuações mais altas indicam uma melhor qualidade de vida relacionada com a saúde
Baseline e semana 24
Alterações em relação à linha de base de cada pontuação média das escalas dos domínios que compõem a Escala Genérica Central na Semana 24 (fim do tratamento)
Prazo: Linha de base e semana 24
Os escores médios da escala serão analisados após normalização para 100. Escores mais elevados indicam melhor qualidade de vida relacionada à saúde.
Linha de base e semana 24
Alterações em relação à linha de base de cada pontuação média das escalas dos domínios que compõem o Questionário de Impacto Familiar na Semana 24 (fim do tratamento)
Prazo: Linha de base e semana 24
As pontuações médias das escalas serão analisadas após normalização para 100. Pontuações mais altas indicam melhor qualidade de vida relacionada com a saúde
Linha de base e semana 24
Alterações em relação ao valor basal do índice de eficiência do sono do PSQI na Semana 24 (fim do tratamento)
Prazo: Linha de base e semana 24
Pontuações mais baixas indicam uma melhor qualidade de sono
Linha de base e semana 24
Número de participantes que reportaram um Evento Adverso Emergente do Tratamento.
Prazo: Do Dia 1 à Semana 24 ou Semana 32
Apresentado por grupo de tratamento; O final do ensaio é definido como a semana 24 se o participante entrar no ensaio de extensão de etiqueta aberta ou a semana 32 (final do acompanhamento) se não entrar.
Do Dia 1 à Semana 24 ou Semana 32
Percentagem de participantes com um Evento Adverso
Prazo: Do dia 1 à semana 24 ou semana 32
Apresentado por grupo de tratamento; O fim do ensaio é definido como a semana 24 se o participante entrar no ensaio de extensão de etiqueta aberta ou a semana 32 (fim do seguimento) se não.
Do dia 1 à semana 24 ou semana 32
Número de eventos reportados (AEs e TEAEs)
Prazo: Do Dia 1 à semana 24 ou semana 32
Apresentado por grupo de tratamento; O final do ensaio é definido como a semana 24 se o participante entrar no ensaio de extensão em aberto ou a semana 32 (final do acompanhamento) se não entrar.
Do Dia 1 à semana 24 ou semana 32
Incidência de TEAEs relacionados e não relacionados com o tratamento
Prazo: Do Dia 1 até ao fim do ensaio na semana 24 ou na semana 32
Comparado por grupo de tratamento; O final do ensaio é definido como a semana 24 se o participante entrar no ensaio de extensão em aberto ou a semana 32 (final do acompanhamento) se não entrar.
Do Dia 1 até ao fim do ensaio na semana 24 ou na semana 32
Incidência de EAGs Emergentes de Tratamento relacionadas ou não
Prazo: Do Dia 1 à semana 24 ou semana 32
Apresentado por grupo de tratamento; O final do ensaio é definido como a semana 24 se o participante entrar no ensaio de extensão em aberto ou a semana 32 (fim do acompanhamento) se não entrar.
Do Dia 1 à semana 24 ou semana 32
Sinais Vitais: Pressão Arterial Sistólica
Prazo: Baseline e na semana 4, semana 12, semana 24, semana 32
Alterações na Pressão Arterial Sistólica (mmHg) durante o período de estudo
Baseline e na semana 4, semana 12, semana 24, semana 32
Sinais Vitais : Pressão Arterial Diastólica
Prazo: Linha de base e na semana 4, semana 12, semana 24, semana 32
Alterações na Pressão Arterial Diastólica (mmHg) durante o período de estudo
Linha de base e na semana 4, semana 12, semana 24, semana 32
Sinais Vitais: Frequência Cardíaca
Prazo: Linha de base e na semana 4, semana 12, semana 24, semana 32
Alterações na Frequência Cardíaca (bpm) durante o período do estudo
Linha de base e na semana 4, semana 12, semana 24, semana 32
Teste de Electrocardiograma de 12 Derivações
Prazo: Linha de base e na semana 4, semana 12, semana 24, semana 32
Alterações nos parâmetros do eletrocardiograma (ECG) de 12 derivações nos intervalos PR, QRS, QT, QTcF e RR durante o período do estudo
Linha de base e na semana 4, semana 12, semana 24, semana 32
Alterações em relação à linha de base na pontuação total da Escala de Ansiedade, Depressão e Humor (ADAMS) na semana 24
Prazo: Linha de base e na semana 24

O questionário ADAMS mede ansiedade, depressão e humor. Será apresentado por grupo de tratamento.

A escala varia de 0 a 87, em que pontuações mais elevadas indicam sintomatologia mais grave.
Linha de base e na semana 24
Alterações em relação ao valor basal na pontuação total da Escala de Ansiedade, Depressão e Humor (ADAMS) na semana 32.
Prazo: Baseline e na semana 32
O questionário ADAMS mede ansiedade, depressão e humor. Será apresentado por grupo de tratamento. A escala vai de 0 a 87, em que pontuações mais elevadas indicam sintomatologia mais grave.
Baseline e na semana 32
Alterações desde o início até ao final do ensaio na pontuação da subescala de comportamento maníaco/hiperativo da Escala de Ansiedade, Depressão e Humor (ADAMS) no final do ensaio.
Prazo: Baseline e na semana 24 ou na semana 32

O fim do ensaio é definido como a semana 24 se o participante entrar no ensaio de extensão em aberto ou a semana 32 (fim do acompanhamento) se não entrar.

A escala é de 0 a 15, em que pontuações mais altas indicam uma sintomatologia mais grave.
Baseline e na semana 24 ou na semana 32
Alterações em relação à linha de base na pontuação da subescala de comportamento compulsivo da Escala de Ansiedade, Depressão e Humor (ADAMS) no final do ensaio.
Prazo: Baseline e na semana 24 ou na semana 32

O fim do ensaio é definido como a semana 24 se o participante entrar no ensaio de extensão de etiqueta aberta ou a semana 32 (fim do seguimento) se não o fizer.

A gama é de 0 a 9, em que pontuações mais elevadas indicam sintomatologia mais grave.
Baseline e na semana 24 ou na semana 32
Alterações em relação à linha de base nas pontuações da subescala de ansiedade geral da escala de Ansiedade, Depressão e Humor (ADAMS) até ao final do ensaio.
Prazo: Linha de base e na semana 24 ou na semana 32

O fim do ensaio é definido como a semana 24 se o participante entrar no ensaio de extensão de etiqueta aberta ou a semana 32 (fim do seguimento) se não entrar.

A escala vai de 0 a 21, sendo que pontuações mais elevadas indicam sintomatologia mais grave.
Linha de base e na semana 24 ou na semana 32
Alterações em relação à linha de base nas pontuações da subescala de humor deprimido da Escala de Ansiedade, Depressão e Humor (ADAMS) até ao final do ensaio.
Prazo: Baseline e na semana 24 ou na semana 32

- O fim do ensaio é definido como a semana 24 se o participante entrar no ensaio de extensão em aberto ou a semana 32 (fim do seguimento) se não entrar.

A escala vai de 0 a 21, em que pontuações mais elevadas indicam sintomatologia mais grave.
Baseline e na semana 24 ou na semana 32
Alterações em relação à linha de base nas pontuações da subescala de evitação social da Escala de Ansiedade, Depressão e Humor (ADAMS) até ao final do ensaio.
Prazo: Linha de base e na semana 24 ou na semana 32

O fim do ensaio é definido como a semana 24 se o participante entrar no ensaio de extensão de etiqueta aberta ou a semana 32 (fim do seguimento) se não entrar.

A escala é de 0 a 21, em que pontuações mais elevadas indicam sintomatologia mais grave.
Linha de base e na semana 24 ou na semana 32

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Aelis Farma

Colaboradores

European Commission
Hospital del Mar Research Institute (IMIM)
BioClever 2005 S.L.
Eurofins ADME, S.L.
Pharmalex

Investigadores

  • Cadeira de estudo: Pier Vincenzo PIAZZA, MD, PhD, Aelis Farma
  • Investigador principal: Rafael DE LA TORRE FORNELL, PharmD, PhD, Hospital del Mar Research Institute

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

22 de dezembro de 2025

Conclusão Primária (Estimado)

31 de dezembro de 2027

Conclusão do estudo (Estimado)

31 de dezembro de 2027

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

20 de novembro de 2025

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

6 de janeiro de 2026

Primeira postagem (Real)

12 de janeiro de 2026

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

8 de abril de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

3 de abril de 2026

Última verificação

1 de abril de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • AEF0217-201
  • 2025-521013-10-00 (Ctis)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

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