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AEF0217 chez les participants atteints du syndrome de Down

3 avril 2026 mis à jour par: Aelis Farma

Un essai randomisé, en double aveugle, contrôlé par placebo, à groupes parallèles, multicentrique, de phase 2b visant à évaluer l'efficacité, la sécurité et la tolérance de l'AEF0217 pendant 24 semaines chez des adultes et des adolescents plus âgés atteints du syndrome de Down.

L'objectif de cet essai clinique est de déterminer si l'AEF0217 montre une amélioration des comportements adaptatifs (activités de la vie quotidienne) chez les adultes et les adolescents plus âgés atteints du syndrome de Down. Il permettra également d'en apprendre davantage sur la sécurité de l'AEF0217.

Les principales questions auxquelles il cherche à répondre sont :

  • L'AEF0217 améliore-t-il les activités de la vie quotidienne des participants après avoir été administré quotidiennement pendant 24 semaines ?
  • L'AEF0217 améliore-t-il la fonction cognitive fluide (capacités cognitives qui ne dépendent pas des connaissances antérieures) et la fonction cognitive cristallisée (connaissances acquises par la culture, y compris les capacités verbales et les connaissances sociales), la qualité de vie et le sommeil des participants après avoir été administré quotidiennement pendant 24 semaines ?
  • Quels problèmes médicaux les participants rencontrent-ils lorsqu'ils prennent l'AEF0217 ?

Les chercheurs compareront 3 doses d'AEF0217 à un placebo (une substance similaire qui ne contient pas de médicament) pour voir si l'AEF0217 améliore les comportements adaptatifs chez les personnes atteintes du syndrome de Down.

Les participants devront :

  • Prendre l'AEF0217 ou un placebo chaque jour pendant 24 semaines
  • Se rendre à la clinique 6 fois avec leur aidant pour des bilans de santé, effectuer des tests sur une tablette et répondre à des questionnaires.
  • Être appelés par téléphone à domicile 5 fois pour vérifier qu'ils vont bien.

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Cet essai est un essai de phase 2B randomisé, en double aveugle, contrôlé par placebo, en groupes parallèles et multicentrique.

Environ 188 participants seront recrutés dans des centres cliniques en Espagne, en France et en Italie.

Après la visite du jour 1 (visite de référence) sur site et la visite du jour 2 par téléphone/vidéo, l'essai comprendra 3 visites sur site pendant la période de traitement, c'est-à-dire à la fin des semaines 4, 12 et 24, et il y aura une visite de suivi 8 semaines après la fin du traitement (à la semaine 32). Des visites téléphoniques supplémentaires (par téléphone ou appel vidéo) seront effectuées à la fin des semaines 1, 2, 8 et 18.

Les participants ayant terminé 24 semaines de traitement seront invités à participer à un essai d'extension en ouvert de 12 mois (OLE) une fois celui-ci approuvé et, s'ils choisissent de le faire, passeront directement dans l'essai d'extension. Les participants qui ne choisissent pas d'entrer dans l'essai d'extension entreront dans la période de suivi. Les participants qui terminent l'essai, avant le début de l'essai d'extension, pourront y entrer lorsqu'il débutera.

Les évaluations de sécurité seront effectuées à chaque visite au centre clinique et comprendront des prélèvements sanguins pour la biochimie clinique, l'hématologie et la détermination des concentrations d'AEF0217 et d'endocannabinoïdes aux semaines 12 et 24. De plus, des échantillons d'urine seront collectés.

Les évaluations d'efficacité seront réalisées pendant le traitement à la fin de la semaine 4 (comportements adaptatifs, cognition et efficacité du sommeil), de la semaine 12 (comportements adaptatifs, cognition, qualité de vie, efficacité du sommeil et évaluation fonctionnelle par le clinicien), de la semaine 24 (comportements adaptatifs, cognition, qualité de vie, évaluation fonctionnelle par le clinicien et sommeil) et de la semaine 32 à la fin de la période de suivi (comportements adaptatifs, cognition, efficacité du sommeil et évaluation fonctionnelle par le clinicien) uniquement pour les participants qui entrent dans la période de suivi.

La durée totale de l'essai pour un participant individuel sera jusqu'à 36 semaines.

Un comité indépendant de surveillance des données de sécurité (IDMC) (indépendant du promoteur et des centres d'investigation) sera mis en place, chargé de réaliser une analyse intermédiaire indépendante de la sécurité au minimum après que 40 participants (au minimum) aient été traités pendant 12 semaines. La composition (y compris des médecins ayant de l'expérience avec le syndrome de Down et des pharmacologues cliniques), le rôle et les responsabilités de l'IDMC seront définis dans une charte spécifique avant le début de l'essai. L'IDMC fera des recommandations concernant tout problème/signal de sécurité potentiel au comité de pilotage de l'essai (c'est-à-dire l'investigateur coordonnateur, l'investigateur principal du site et le médecin responsable dans chaque site, et les représentants du promoteur).

L'essai sera mené conformément à la Déclaration d'Helsinki et aux Bonnes Pratiques Cliniques de l'ICH.

Avant de démarrer l'essai, le protocole de l'essai clinique, les informations écrites pour les participants et les formulaires de consentement éclairé, la brochure de l'investigateur, le matériel de recrutement et toute autre information pour les participants et les aidants seront soumis et approuvés par les comités d'éthique centraux et les autorités sanitaires nationales, le cas échéant.

Analyse statistique principale :

Pour le critère d'évaluation principal, l'analyse descriptive comprendra : 1. Les scores bruts des 9 sous-domaines du VABS 3 ; 2. Les scores bruts des 9 sous-domaines standardisés à 100 ; et 3. Le changement par rapport à la référence jusqu'à la semaine 24. Ces variables seront présentées par traitement, dose et visite (référence et 24 semaines).

Un MMRM sera utilisé pour évaluer le critère d'évaluation principal. Le modèle contiendra comme variable dépendante le changement par rapport à la référence jusqu'à la semaine 24 des scores bruts des 9 sous-domaines du VABS 3 standardisés à 100 et comme facteurs :

  1. Traitement (placebo, AEF0217)
  2. Dose (0 [placebo], 0.1, 0.2, 0.6 mg d'AEF0217) imbriquée dans le traitement
  3. Sous-domaines : réceptif, expressif, écrit, personnel, communautaire, domestique, relations interpersonnelles, jeu et temps libre, compétences d'adaptation
  4. Niveau d'altération à la référence
  5. Interactions du traitement avec le sous-domaine et/ou le niveau d'altération à la référence.
  6. Interactions de la dose avec le sous-domaine et/ou le niveau d'altération à la référence

Le modèle utilisera une méthode du maximum de vraisemblance restreint (REML) et une matrice de covariance non structurée sera utilisée. Si le modèle n'est pas estimable, une structure de symétrie composée sera utilisée à la place. Le critère d'évaluation principal sera atteint s'il y a un effet principal statistiquement significatif (p<0.05) du traitement ou de la dose ou toute interaction significative (p<0.05) entre le traitement ou la dose et le sous-domaine et/ou les facteurs précédents avec l'altération à la référence.

Pour les autres critères d'évaluation d'efficacité (secondaires et exploratoires) et les critères pharmacodynamiques, le même modèle avec les adaptations appropriées sera utilisé, comme décrit dans le SAP.

Critères d'évaluation de sécurité : les TEAEs seront rapportés dans des listings individuels et des tableaux de fréquence. Sur la base des termes rapportés, les TEAEs seront codés et tabulés selon les SOC et PT MedDRA. Les AEs seront classés en fonction de la gravité (légère, modérée, sévère), de la causalité (liée ou non liée) et de l'issue.

Des statistiques récapitulatives des signes vitaux, de l'ECG et des paramètres de laboratoire de sécurité (avec marquage des valeurs en dehors des plages normales et considérées comme cliniquement significatives) seront fournies.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Estimé)

188

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Lieux d'étude

  • Espagne
      • Barcelona, Espagne, 08003
        • Recrutement
        • Integrative Pharmacology and Systems Neurosciences, Hospital del Mar Research Institute
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Rafael DE LA TORRE FORNELL, PhD, PharmD
        • Sous-enquêteur:
          • Ana ALDEA PERONA, MD
      • Madrid, Espagne, 28006
        • Pas encore de recrutement
        • Servicio de Medicina Interna, Hospital Universitario De La Princesa
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Diego REAL DE ASUA, MD
  • France
      • Bordeaux, France, 33000
        • Pas encore de recrutement
        • CHU de Bordeaux
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Emilie ROQUAND WAGNER, MD
      • Lyon, France, 69500
        • Pas encore de recrutement
        • Genetics department, Hospices Civils de Lyon
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Damien SANLAVILLE, MD
      • Montpellier, France, 34295
        • Recrutement
        • Service Génétique Médicale, CHU de Montpellier
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Marjolaine WILLEMS, MD
      • Paris, France, 75725
        • Recrutement
        • Genetics department, Institut Jérôme Lejeune
        • Contact:
        • Contact:
          • Numéro de téléphone: +33156586300
        • Chercheur principal:
          • Pierre Yves MAILLARD, MD
      • Saint-Etienne, France, 42270
        • Recrutement
        • Service de Génétique, Chromosomique et Moléculaire, Chu de Saint Etienne
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Renaud TOURAINE, MD
  • Italie
      • Bologna, Italie, 40139
        • Recrutement
        • IRCCS Istituto Delle Scienze Neurologiche, Azienda Unita Sanitaria Locale Di Bologna
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Luisa SAMBATI, MD
        • Sous-enquêteur:
          • Gian Luca PIRAZZOLI, MD
      • Roma, Italie, 00168
        • Recrutement
        • Centro di Medicina dell'Invecchiamento, Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Angelo CARFI, MD
      • Troina, Italie, 94018
        • Recrutement
        • UOR of Neurofarmacology and Translational Neurosciences, Associazione Oasi Maria S.S.Onlus
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Filipo CARACI, MD

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critères d'inclusion :

  • 1. Hommes et femmes. Pour les hommes : Pendant toute la durée de l'essai et jusqu'à la fin de l'essai, les participants masculins doivent s'abstenir de faire un don de sperme et, s'ils sont sexuellement actifs, utiliser des méthodes contraceptives à double barrière (c'est-à-dire des préservatifs masculins et un spermicide), ou la partenaire féminine doit utiliser les mêmes méthodes contraceptives hautement efficaces que les participantes féminines de l'essai.

Pour les femmes : Les participantes en âge de procréer, définies comme ayant un cycle menstruel confirmé avant l'inclusion, doivent utiliser une contraception hautement efficace pendant toute la durée de l'essai et jusqu'à 3 mois après la dernière dose de l'intervention de l'essai, être sexuellement abstinentes ou avoir un partenaire vasectomisé.

  • 2. Âge ≥16 à ≤32 ans.
  • 3. IMC ≥18,0 et ≤35 kg/m².
  • 4. Diagnostic clinique de syndrome de Down (trisomie 21 complète ou translocations) documenté par une analyse chromosomique (caryotypage).
  • 5. Doit être mobile de manière indépendante et avoir une vision et une audition suffisantes pour participer aux évaluations de l'essai.
  • 6. QI >35-70 mesuré avec Leiter-3. Les individus avec un QI de >35 à <40 doivent avoir des capacités cognitives et comportementales adéquates selon le jugement de l'investigateur principal.
  • 7. Score VCI du test de langage WISC-V >4, basé sur l'âge mental (estimé via le QI).
  • 8. Doit être capable de comprendre la plupart du temps et d'exprimer s'il/elle ne comprend pas, dans la mesure où il/elle peut accepter les procédures de l'essai. Ne doit pas utiliser d'autres formes de communication, de signes, de tableaux de symboles ou d'appareils comme forme principale de communication.
  • 9. Doit avoir un parent ou un autre aidant fiable qui accepte d'accompagner le participant à toutes les visites à la clinique, de fournir des informations sur le participant selon les exigences du protocole, et de garantir le respect du calendrier des médicaments et des exigences du protocole.
  • 10. Le parent ou l'aidant doit être un informateur constant et fiable avec un contact suffisant avec le participant pour avoir une connaissance détaillée du fonctionnement adaptatif du participant, afin de pouvoir répondre avec précision aux questions posées par un neuropsychologue lors des évaluations.

  • 11. Les signes vitaux, l'ECG et les paramètres de laboratoire de sécurité3 doivent être sans anomalies cliniquement pertinentes selon le jugement de l'investigateur, sauf pour :

    • Diabète de type 1 ou 2 stable, à condition que le participant soit surveillé régulièrement avant et pendant l'essai pour garantir un contrôle glycémique adéquat.
    • Hypothyroïdie contrôlée par traitement de sorte que le participant soit euthyroïdien et que la T4 soit stable (plage 77-155 nmol/L) pendant au moins 6 semaines avant la randomisation. Des fluctuations de la TSH jusqu'à un maximum de 10 mUI/L sont autorisées.
  • 12. a. Assentiment du participant et consentement du ou des représentants légaux autorisés au nom du participant ou b. Consentement du participant dans les situations où le participant peut donner un consentement plutôt qu'un assentiment.
  • 13. Consentement éclairé de l'aidant du participant pour assumer les obligations de l'aidant dans cet essai.

Critères d'exclusion :

  • 1. Femme enceinte ou allaitante. Syndrome de Down
  • 2. Syndrome de Down en mosaïque ou trouble de régression du syndrome de Down (DSRD). Antécédents médicaux et état clinique
  • 3. Affections actives ou cliniquement pertinentes qui pourraient, selon le jugement de l'investigateur, affecter l'absorption, la distribution ou le métabolisme du médicament de l'essai (par exemple, maladie inflammatoire de l'intestin, ulcères gastriques ou duodénaux ou intolérance sévère au lactose) ; la maladie cœliaque contrôlée est autorisée.
  • 4. Maladie pulmonaire obstructive cliniquement pertinente ou asthme non traité. Les patients bien contrôlés par traitement (inhalation ou oral) pendant au moins 6 semaines avant le dépistage peuvent être inclus si cela est considéré comme sûr par l'investigateur.
  • 5. Apnée obstructive du sommeil sévère connue ou si l'investigateur pense que la personne devrait être orientée pour un diagnostic/traitement de l'apnée obstructive du sommeil.
  • 6. Troubles hématologiques ou oncologiques récents (≤1 an) ou en cours (une anémie légère est autorisée).
  • 7. Antécédents de spasmes infantiles/convulsions/épilepsie, de traumatisme crânien sévère ou d'infections du système nerveux central (par exemple, méningite), sauf pour des événements isolés de convulsions fébriles il y a plus de 8 ans.
  • 8. Maladie cliniquement pertinente et instable du système gastro-intestinal, rénal, hépatique, endocrinien (y compris le syndrome métabolique) ou cardiovasculaire selon le jugement de l'investigateur.
  • 9. Tout trouble psychiatrique prédominant diagnostiqué à l'aide du DSM-5 qui domine l'état clinique global d'une personne en dehors du syndrome de Down. Si des symptômes compatibles avec un diagnostic de maladie psychiatrique sont détectés lors de l'évaluation de dépistage (NPI-Q) et considérés comme dominants, l'investigateur peut demander une évaluation psychiatrique. Si nécessaire, un psychiatre consultant sera responsable du diagnostic final, car ce n'est pas la responsabilité de l'investigateur.
  • 10. Participants avec des troubles psychiatriques secondaires incluant les troubles des conduites, le trouble déficitaire de l'attention avec hyperactivité, les troubles dépressifs, les troubles anxieux et autres qui : 1) dominent l'état clinique global selon l'évaluation de l'investigateur ; et/ou 2) ne sont pas stabilisés par des traitements médicaux ou comportementaux, un traitement stabilisé étant défini comme un régime thérapeutique et une dose stables pendant les 3 mois précédant la randomisation ; et/ou 3) le type de traitement pharmacologique figure sur la liste des médicaments interdits.
  • 11. Symptômes de démence précoce confirmés par le NTG-EDSD.
  • 12. Trouble lié à l'utilisation de substances tel que défini par le DSM-5.
  • 13. Test urinaire positif pour l'alcool et les drogues illicites au dépistage et avant la première administration.
  • 14. Diagnostic actuel d'épilepsie.
  • 15. Antécédents d'automutilation intentionnelle ou de tentatives de suicide provoquées par des pensées suicidaires. Idéation suicidaire dans les 12 mois avant le dépistage, même s'il n'y a pas eu de tentative de suicide ou d'automutilation intentionnelle. Évalué à l'aide de 3 questions distinctes sur le comportement suicidaire, l'idéation suicidaire et toute action d'automutilation.
  • 16. Hypersensibilité connue à l'AEF0217 ou intolérance au fructose.
  • 17. Maladie cliniquement significative, telle qu'une infection active, dans les 2 semaines précédant la randomisation, selon le jugement de l'investigateur.
  • 18. Toute maladie actuelle mettant la vie en danger.
  • 19. Toute maladie concomitante, condition ou résultat de dépistage cliniquement significatif supplémentaire qui, selon l'opinion de l'investigateur, pourrait mettre en danger la sécurité du participant, interférer avec la conduite de l'essai et les procédures associées, ou influencer l'interprétation des résultats de l'essai.
  • 20. Traitement avec des neuroleptiques de 1ère génération actuellement ou dans les 3 mois précédant la randomisation et des benzodiazépines actuellement ou dans les 4 semaines précédant les évaluations de base.
  • 21. Prise de produits contenant de l'EGCG (par exemple, TEAVIGO, Mega Green Tea Capsules Life Extension ou Font-UP Grand Fontaine Laboratories) actuellement ou pendant les 4 dernières semaines précédant les évaluations de base.
  • 22. Traitement avec des médicaments ou consommation très régulière de fruits (c'est-à-dire pamplemousse/pomelo) ou de remèdes naturels (c'est-à-dire préparations d'hypericum) connus pour induire ou inhiber fortement ou modérément les isoenzymes CYP3A4/5 P450.
  • 23. Administration d'un produit médicinal de recherche, y compris l'AEF0217, dans les 3 derniers mois précédant la randomisation.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: AEF0217 0,1 mg
1 sachet d'AEF0217 100µg + 1 sachet de Placebo
Médicament: AEF0217 100 µg
Sachet de granulés
Autres noms:
  • 3β-benzyloxy-17α-méthyl-pregn-5-en-20-one
Médicament: Placebo
sachet de granules de placebo correspondants
Expérimental: AEF0217 0,2 mg
2 sachets de AEF0217 100µg
Médicament: AEF0217 100 µg
Sachet de granulés
Autres noms:
  • 3β-benzyloxy-17α-méthyl-pregn-5-en-20-one
Expérimental: AEF0217 0,6 mg
2 sachets de AEF0217 300µg
Médicament: AEF0217 300 µg
sachet de granules
Autres noms:
  • 3β-benzyloxy-17α-méthyl-pregn-5-en-20-one
Comparateur placebo: Placebo
2 sachets de placebo
Médicament: Placebo
sachet de granules de placebo correspondants

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changement par rapport au score de base des scores normalisés des 9 sous-domaines du VABS-3 à la semaine 24 (fin du traitement)
Délai: Valeur initiale et Semaine 24
Les scores bruts seront normalisés sur 100. Les scores plus élevés sur le VABS-3 indiquent un meilleur fonctionnement adaptatif.
Valeur initiale et Semaine 24

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Changements par rapport à la valeur de base du score de changement composite de cognition fluide du NIH-ToolBox pour les déficiences intellectuelles à la Semaine 24 (fin du traitement)
Délai: Baseline et Semaine 24
Des scores plus élevés sur le NIH-TCB pour l'ID indiquent une meilleure performance
Baseline et Semaine 24
Changements par rapport à la ligne de base des scores sensibles au changement individuel du test d'inhibition de Flanker et d'attention utilisé pour mesurer la cognition fluide dans le NIH-TB pour ID à la semaine 24 (fin du traitement).
Délai: Ligne de base et semaine 24
Des scores plus élevés indiquent une meilleure performance
Ligne de base et semaine 24
Évolution par rapport à la valeur de base des scores sensibles aux changements individuels du test de mémoire de séquence d'images utilisé pour mesurer la cognition fluide dans le NIH-TB pour ID à la semaine 24 (fin du traitement).
Délai: Base de référence et Semaine 24
Les scores plus élevés indiquent une meilleure performance
Base de référence et Semaine 24
Modifications par rapport aux valeurs de base des scores sensibles au changement individuel du test de mémoire de travail de tri de listes utilisé pour mesurer la cognition fluide dans le NIH-TB pour l'ID à la semaine 24 (fin du traitement).
Délai: Baseline et semaine 24
Des scores plus élevés indiquent une meilleure performance
Baseline et semaine 24
Évolution par rapport au niveau initial des scores sensibles au changement individuel du test de tri de cartes à changement dimensionnel utilisé pour mesurer la cognition fluide dans le NIH-TB pour le DI à la semaine 24 (fin du traitement).
Délai: Baseline et Semaine 24
Les scores plus élevés indiquent une meilleure performance
Baseline et Semaine 24
Changements par rapport à la valeur initiale des scores sensibles au changement individuel du test de vitesse de traitement de comparaison de motifs utilisé pour mesurer la cognition fluide dans le NIH-TB pour le trouble du développement intellectuel à la semaine 24 (fin du traitement).
Délai: Ligne de base et semaine 24
Des scores plus élevés indiquent une meilleure performance
Ligne de base et semaine 24
Changements par rapport aux valeurs de dépistage utilisées comme référence de l'Indice de compréhension verbale de la WISC-V à la Semaine 24 (fin du traitement).
Délai: Ligne de base et semaine 24
Les scores plus élevés sur le VCI indiquent une meilleure cognition cristallisée
Ligne de base et semaine 24
Évolution par rapport aux valeurs du dépistage utilisées comme référence du test de vocabulaire du WISC-V à la semaine 24 (fin du traitement).
Délai: Ligne de base et semaine 24
Les scores plus élevés indiquent une meilleure performance
Ligne de base et semaine 24
Changements par rapport aux valeurs de dépistage utilisées comme référence pour le test de « Similitudes » du WISC-V à la semaine 24 (fin du traitement).
Délai: Valeur de base et Semaine 24
Des scores plus élevés indiquent une meilleure performance
Valeur de base et Semaine 24
Changements par rapport à la ligne de base du score total de l'échelle générique du Peds-QL à la semaine 24 (fin du traitement)
Délai: Valeur de base et semaine 24
Des scores plus élevés indiquent une meilleure qualité de vie liée à la santé
Valeur de base et semaine 24
Changements par rapport au score de base du score total de l'échelle de fonctionnement cognitif du Peds-QL à la semaine 24 (fin du traitement)
Délai: Valeur de référence et semaine 24
Des scores plus élevés indiquent une meilleure qualité de vie liée à la santé
Valeur de référence et semaine 24
Variations par rapport au score de base du score total de l'échelle d'impact familial du Peds-QL à la semaine 24 (fin du traitement)
Délai: Valeur de référence et semaine 24
Des scores plus élevés indiquent une meilleure qualité de vie liée à la santé
Valeur de référence et semaine 24
Changements par rapport au score de base du score résumé de la santé psychosociale du Peds-QL à la semaine 24 (fin du traitement)
Délai: Ligne de base et semaine 24
Des scores plus élevés indiquent une meilleure qualité de vie liée à la santé
Ligne de base et semaine 24
Changements par rapport au score de base du résumé de la santé physique du Peds-QL à la semaine 24 (fin du traitement)
Délai: Base de référence et semaine 24
Des scores plus élevés indiquent une meilleure qualité de vie liée à la santé
Base de référence et semaine 24
Modifications par rapport au score de base du score résumé du HRQL parental du Peds-QL à la semaine 24 (fin du traitement)
Délai: Ligne de base et semaine 24
Des scores plus élevés indiquent une meilleure qualité de vie liée à la santé
Ligne de base et semaine 24
Changements par rapport au score de base du score de synthèse du Fonctionnement Familial du Peds-QL à la semaine 24 (fin du traitement)
Délai: Valeur initiale et semaine 24
Des scores plus élevés indiquent une meilleure qualité de vie liée à la santé
Valeur initiale et semaine 24
Changements par rapport à la valeur de base de chaque score moyen d'échelle des domaines composant l'Échelle Générique de Base à la Semaine 24 (fin du traitement)
Délai: Valeur initiale et semaine 24
Les scores moyens des échelles seront analysés après normalisation à 100. Des scores plus élevés indiquent une meilleure qualité de vie liée à la santé.
Valeur initiale et semaine 24
Modifications par rapport au score initial de chaque score moyen des échelles des domaines composant le Questionnaire Impact Family à la Semaine 24 (fin du traitement)
Délai: Valeur de base et semaine 24
Les scores moyens des échelles seront analysés après normalisation à 100. Les scores plus élevés indiquent une meilleure qualité de vie liée à la santé
Valeur de base et semaine 24
Évolution par rapport à la valeur initiale du score d'efficacité du sommeil du PSQI à la semaine 24 (fin du traitement)
Délai: Valeur de base et semaine 24
Des scores plus bas indiquent une meilleure qualité de sommeil
Valeur de base et semaine 24
Nombre de participants ayant signalé un événement indésirable émergent du traitement.
Délai: Du jour 1 à la semaine 24 ou la semaine 32
Présenté par groupe de traitement ; La fin de l'essai est définie comme la semaine 24 si le participant entre dans l'essai en ouvert ou la semaine 32 (fin du suivi) dans le cas contraire.
Du jour 1 à la semaine 24 ou la semaine 32
Pourcentage de participants ayant présenté un événement indésirable
Délai: Du jour 1 à la semaine 24 ou à la semaine 32
Présenté par groupe de traitement ; La fin de l'essai est définie comme la semaine 24 si le participant entre dans l'essai en ouvert ou la semaine 32 (fin du suivi) dans le cas contraire.
Du jour 1 à la semaine 24 ou à la semaine 32
Nombre d’événements rapportés (AEs et TEAEs)
Délai: Du jour 1 à la semaine 24 ou la semaine 32
Présenté par groupe de traitement ; La fin de l'essai est définie comme la semaine 24 si le participant entre dans l'essai en ouvert ou la semaine 32 (fin du suivi) dans le cas contraire.
Du jour 1 à la semaine 24 ou la semaine 32
Incidence des TEAE liés au traitement et non liés
Délai: Du jour 1 jusqu'à la fin de l'essai à la semaine 24 ou à la semaine 32
Comparé par groupe de traitement ; La fin de l'essai est définie comme la semaine 24 si le participant entre dans l'essai d'extension en ouvert ou la semaine 32 (fin du suivi) sinon.
Du jour 1 jusqu'à la fin de l'essai à la semaine 24 ou à la semaine 32
Incidence des EIGS liés ou non au traitement émergents
Délai: Du jour 1 à la semaine 24 ou la semaine 32
Présenté par groupe de traitement ; La fin de l'essai est définie comme la semaine 24 si le participant entre dans l'essai d'extension en ouvert ou la semaine 32 (fin du suivi) dans le cas contraire.
Du jour 1 à la semaine 24 ou la semaine 32
Signes vitaux : Pression artérielle systolique
Délai: Ligne de base et à la semaine 4, semaine 12, semaine 24, semaine 32
Évolution de la pression artérielle systolique (mmHg) au cours de la période d'étude
Ligne de base et à la semaine 4, semaine 12, semaine 24, semaine 32
Signes vitaux : Pression artérielle diastolique
Délai: Au départ et à la semaine 4, à la semaine 12, à la semaine 24, à la semaine 32
Variations de la pression artérielle diastolique (mmHg) au cours de la période d'étude
Au départ et à la semaine 4, à la semaine 12, à la semaine 24, à la semaine 32
Signes Vitaux : Fréquence Cardiaque
Délai: Au départ et à la semaine 4, à la semaine 12, à la semaine 24, à la semaine 32
Évolution de la fréquence cardiaque (bpm) pendant la période d'étude
Au départ et à la semaine 4, à la semaine 12, à la semaine 24, à la semaine 32
Test d'électrocardiogramme à 12 dérivations
Délai: Au départ et à la semaine 4, à la semaine 12, à la semaine 24, à la semaine 32
Évolution des paramètres de l'électrocardiogramme (ECG) à 12 dérivations pour les intervalles PR, QRS, QT, QTcF et RR au cours de la période d'étude
Au départ et à la semaine 4, à la semaine 12, à la semaine 24, à la semaine 32
Modifications par rapport au score initial du score total de l'échelle d'anxiété, de dépression et d'humeur (ADAMS) à la semaine 24
Délai: Base et à la semaine 24

Le questionnaire ADAMS mesure l'anxiété, la dépression et l'humeur. Il sera présenté par groupe de traitement.

L'échelle va de 0 à 87, les scores plus élevés indiquant une symptomatologie plus sévère.
Base et à la semaine 24
Changements par rapport à la valeur de base du score total de l'échelle d'anxiété, de dépression et d'humeur (ADAMS) à la semaine 32.
Délai: Base de référence et à la semaine 32
Le questionnaire ADAMS mesure l'anxiété, la dépression et l'humeur. Il sera présenté par groupe de traitement. L'échelle va de 0 à 87, les scores plus élevés indiquant une symptomatologie plus sévère.
Base de référence et à la semaine 32
Changements par rapport à la valeur de base jusqu'à la fin de l'essai dans le score de la sous-échelle du comportement maniaque/hyperactif de l'échelle d'anxiété, de dépression et d'humeur (ADAMS) à la fin de l'essai.
Délai: Au départ et à la semaine 24 ou à la semaine 32

La fin de l'essai est définie comme la semaine 24 si le participant entre dans l'essai d'extension en ouvert, ou la semaine 32 (fin du suivi) sinon.

L'échelle va de 0 à 15, les scores plus élevés indiquant une symptomatologie plus sévère.
Au départ et à la semaine 24 ou à la semaine 32
Variations par rapport à la valeur initiale du score de la sous-échelle du comportement compulsif de l'Échelle d'anxiété, de dépression et d'humeur (ADAMS) à la fin de l'essai.
Délai: Ligne de base et à la semaine 24 ou à la semaine 32

La fin de l'essai est définie comme la semaine 24 si le participant entre dans l'essai d'extension en ouvert, ou la semaine 32 (fin du suivi) dans le cas contraire.

L'échelle va de 0 à 9, les scores plus élevés indiquant une symptomatologie plus sévère.
Ligne de base et à la semaine 24 ou à la semaine 32
Évolution par rapport à la valeur initiale des scores de la sous-échelle d'anxiété générale de l'échelle Anxiété, Dépression et Humeur (ADAMS) jusqu'à la fin de l'essai.
Délai: Baseline et à la semaine 24 ou à la semaine 32

La fin de l'essai est définie comme la semaine 24 si le participant entre dans l'essai d'extension en ouvert ou la semaine 32 (fin du suivi) dans le cas contraire.

L'échelle va de 0 à 21, les scores plus élevés indiquant une symptomatologie plus sévère.
Baseline et à la semaine 24 ou à la semaine 32
Évolution par rapport à la valeur initiale des scores de la sous-échelle d'humeur dépressive de l'échelle d'anxiété, de dépression et d'humeur (ADAMS) jusqu'à la fin de l'essai.
Délai: À l’inclusion et à la semaine 24 ou à la semaine 32

- La fin de l'essai est définie comme la semaine 24 si le participant entre dans l'essai d'extension en ouvert ou la semaine 32 (fin du suivi) dans le cas contraire.

L'échelle va de 0 à 21, où des scores plus élevés indiquent une symptomatologie plus sévère.
À l’inclusion et à la semaine 24 ou à la semaine 32
Variations par rapport à la valeur initiale des scores de la sous-échelle d'évitement social de l'échelle d'anxiété, de dépression et d'humeur (ADAMS) jusqu'à la fin de l'essai.
Délai: Au départ et à la semaine 24 ou à la semaine 32

La fin de l'essai est définie comme la semaine 24 si le participant entre dans l'essai d'extension en ouvert, ou la semaine 32 (fin du suivi) dans le cas contraire.

La plage est de 0 à 21, les scores plus élevés indiquant une symptomatologie plus sévère.
Au départ et à la semaine 24 ou à la semaine 32

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Aelis Farma

Collaborateurs

European Commission
Hospital del Mar Research Institute (IMIM)
BioClever 2005 S.L.
Eurofins ADME, S.L.
Pharmalex

Les enquêteurs

  • Chaise d'étude: Pier Vincenzo PIAZZA, MD, PhD, Aelis Farma
  • Chercheur principal: Rafael DE LA TORRE FORNELL, PharmD, PhD, Hospital del Mar Research Institute

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

22 décembre 2025

Achèvement primaire (Estimé)

31 décembre 2027

Achèvement de l'étude (Estimé)

31 décembre 2027

Dates d'inscription aux études

Première soumission

20 novembre 2025

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

6 janvier 2026

Première publication (Réel)

12 janvier 2026

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

8 avril 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

3 avril 2026

Dernière vérification

1 avril 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • AEF0217-201
  • 2025-521013-10-00 (Ctis)

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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