Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

AEF0217 bij deelnemers met het syndroom van Down

3 april 2026 bijgewerkt door: Aelis Farma

Een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebo-gecontroleerde, parallelgroep, multicenter, fase 2b-studie om de werkzaamheid, veiligheid en verdraagbaarheid van AEF0217 gedurende 24 weken te beoordelen bij volwassenen en oudere adolescenten met het syndroom van Down.

Het doel van deze klinische studie is om te bepalen of AEF0217 een verbetering laat zien in adaptief gedrag (dagelijkse levensactiviteiten) bij volwassenen en oudere adolescenten met het syndroom van Down. Het zal ook informatie verzamelen over de veiligheid van AEF0217.

De belangrijkste vragen die het probeert te beantwoorden zijn:

  • Verbeteren de dagelijkse levensactiviteiten van de deelnemers na dagelijkse toediening van AEF0217 gedurende 24 weken?
  • Verbeteren vloeibare cognitieve functie (cognitieve vaardigheden die niet afhankelijk zijn van voorkennis) en gekristalliseerde cognitieve functie (kennis verworven via iemands cultuur, inclusief verbale vaardigheid en sociale kennis), de levenskwaliteit en slaap van de deelnemers na dagelijkse toediening van AEF0217 gedurende 24 weken?
  • Welke medische problemen ervaren deelnemers bij het gebruik van AEF0217?

Onderzoekers zullen 3 doseringen van AEF0217 vergelijken met een placebo (een op een medicijn lijkende stof die geen werkzaam bestanddeel bevat) om te zien of AEF0217 adaptief gedrag verbetert bij mensen met het syndroom van Down.

Deelnemers zullen:

  • Gedurende 24 weken dagelijks AEF0217 of een placebo innemen
  • 6 keer met hun zorgverlener naar de kliniek komen voor controles, tests uitvoeren op een tablet en vragenlijsten invullen.
  • 5 keer telefonisch thuis worden gebeld om te controleren of het goed met hen gaat.

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Deze studie is een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebo-gecontroleerde, parallelgroep, multicenter, fase 2B-studie.

Ongeveer 188 deelnemers zullen worden ingeschreven in klinische centra in Spanje, Frankrijk en Italië.

Na het bezoek op dag 1 (baseline) op de locatie en het bezoek op dag 2 via telefoon/video, omvat de studie 3 bezoeken aan de locatie tijdens de behandelingsperiode, namelijk aan het einde van week 4, 12 en 24, en er zal een follow-upbezoek plaatsvinden 8 weken na het einde van de behandeling (in week 32). Aanvullende telefonische bezoeken (via telefoon of videogesprek) zullen worden uitgevoerd aan het einde van week 1, 2, 8 en 18.

Deelnemers die 24 weken behandeling voltooien, zullen worden uitgenodigd om deel te nemen aan een open-label 12-maanden extensiestudie (OLE) zodra deze is goedgekeurd en, als zij hiervoor kiezen, zullen zij direct doorgaan naar de extensiestudie. De deelnemers die niet kiezen voor de extensiestudie, gaan de follow-upperiode in. Deelnemers die de studie voltooien voordat de extensiestudie start, kunnen instromen wanneer deze start.

Veiligheidsbeoordelingen zullen worden uitgevoerd bij elk bezoek aan de klinische locatie en omvatten bloedafname voor klinische chemie, hematologie en bepaling van AEF0217 en endocannabinoïden concentraties in week 12 en 24. Daarnaast zullen urinemonsters worden verzameld.

Effectiviteitsbeoordelingen zullen tijdens de behandeling worden uitgevoerd aan het einde van week 4 (adaptief gedrag, cognitie en slaapefficiëntie), week 12 (adaptief gedrag, cognitie, kwaliteit van leven, slaapefficiëntie en klinische functionele beoordeling), week 24 (adaptief gedrag, cognitie, kwaliteit van leven, klinische functionele beoordeling en slaap) en week 32 aan het einde van de follow-upperiode (adaptief gedrag, cognitie, slaapefficiëntie en klinische functionele beoordeling) alleen voor de deelnemers die de follow-upperiode ingaan.

De totale duur van de studie voor een individuele deelnemer bedraagt maximaal 36 weken.

Er zal een onafhankelijke (van de sponsor en de onderzoekscentra) veiligheidsdata monitoringcommissie (IDMC) worden opgericht die verantwoordelijk is voor het uitvoeren van een onafhankelijke tussentijdse veiligheidsanalyse minimaal nadat 40 deelnemers (minimaal) gedurende 12 weken zijn behandeld. De samenstelling (inclusief artsen met ervaring met het syndroom van Down en klinische farmacologen), rol en verantwoordelijkheden van de IDMC zullen worden gedefinieerd in een specifiek charter voordat de studie start. De IDMC zal aanbevelingen doen met betrekking tot mogelijke veiligheidsproblemen/signalen aan de stuurgroep van de studie (d.w.z. de coördinerende onderzoeker, de hoofdonderzoeker en verantwoordelijk arts op elke locatie en vertegenwoordigers van de sponsor).

De studie zal worden uitgevoerd in overeenstemming met de Verklaring van Helsinki en ICH Good Clinical Practice.

Voorafgaand aan de start van de studie zullen het klinische studieprotocol, de schriftelijke deelnemersinformatie en toestemmingsformulieren, de onderzoekersbrochure, de wervingsmaterialen en alle andere informatie voor de deelnemers en verzorgers worden voorgelegd aan en goedgekeurd door centrale ethische commissies en nationale gezondheidsautoriteiten, waar van toepassing.

Hoofdstatistische analyse:

Voor het primaire eindpunt omvat de beschrijvende analyse: 1. De ruwe scores van de 9 subdomeinen van de VABS 3; 2. De ruwe scores van de 9 subdomeinen gestandaardiseerd naar 100; en 3. Verandering van baseline tot week 24. Deze variabelen zullen worden gepresenteerd per behandeling, dosis en bezoek (baseline en 24 weken).

Een MMRM zal worden gebruikt om het primaire eindpunt te evalueren. Het model bevat als afhankelijke variabele de verandering van baseline tot week 24 van de ruwe scores van de 9 subdomeinen van de VABS 3 gestandaardiseerd naar 100 en als factoren:

  1. Behandeling (placebo, AEF0217)
  2. Dosis (0 [placebo], 0.1, 0.2, 0.6 mg AEF0217) genest in behandeling
  3. Subdomeinen: receptief, expressief, schriftelijk, persoonlijk, gemeenschap, huishoudelijk, interpersoonlijke relaties, spel en vrije tijd, copingvaardigheden
  4. Mate van beperking bij baseline
  5. Behandelingsinteracties met subdomein en/of mate van beperking bij baseline.
  6. Dosisinteracties met subdomein en/of mate van beperking bij baseline

Het model gebruikt een restricted maximum likelihood (REML) methode, en een ongestructureerde covariantiematrix zal worden gebruikt. Als het model niet schatbaar is, zal in plaats daarvan een compound symmetry structuur worden gebruikt. Het primaire eindpunt wordt bereikt als er een statistisch significant (p<0.05) hoofdeffect van behandeling of dosis of enige significante (p<0.05) interacties tussen behandeling of dosis en subdomein en/of de voorgaande factoren met de beperking bij baseline.

Voor de andere effectiviteitsparameters (secundair en exploratief) en farmacodynamische parameters zal hetzelfde model met de juiste aanpassingen worden gebruikt zoals beschreven in de SAP.

Veiligheidsparameters: TEAEs zullen worden gerapporteerd in individuele datalijsten en frequentietabellen. Op basis van gerapporteerde termen zullen TEAEs worden gecodeerd en getabelleerd volgens MedDRA SOC en PT. AEs zullen worden geclassificeerd op basis van ernst (mild, matig, ernstig) en causaliteit (gerelateerd of niet gerelateerd) en uitkomst.

Samenvattende statistieken van vitale functies, ECG en veiligheidslaboratoriumparameters (met markering van waarden buiten het normale bereik en als klinisch significant beschouwd) zullen worden verstrekt.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Geschat)

188

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

  • Frankrijk
      • Bordeaux, Frankrijk, 33000
        • Nog niet aan het werven
        • CHU de Bordeaux
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Emilie ROQUAND WAGNER, MD
      • Lyon, Frankrijk, 69500
        • Nog niet aan het werven
        • Genetics department, Hospices Civils de Lyon
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Damien SANLAVILLE, MD
      • Montpellier, Frankrijk, 34295
        • Werving
        • Service Génétique Médicale, CHU de Montpellier
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Marjolaine WILLEMS, MD
      • Paris, Frankrijk, 75725
        • Werving
        • Genetics department, Institut Jérôme Lejeune
        • Contact:
        • Contact:
          • Telefoonnummer: +33156586300
        • Hoofdonderzoeker:
          • Pierre Yves MAILLARD, MD
      • Saint-Etienne, Frankrijk, 42270
        • Werving
        • Service de Génétique, Chromosomique et Moléculaire, Chu de Saint Etienne
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Renaud TOURAINE, MD
  • Italië
      • Bologna, Italië, 40139
        • Werving
        • IRCCS Istituto Delle Scienze Neurologiche, Azienda Unita Sanitaria Locale Di Bologna
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Luisa SAMBATI, MD
        • Onderonderzoeker:
          • Gian Luca PIRAZZOLI, MD
      • Roma, Italië, 00168
        • Werving
        • Centro di Medicina dell'Invecchiamento, Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Angelo CARFI, MD
      • Troina, Italië, 94018
        • Werving
        • UOR of Neurofarmacology and Translational Neurosciences, Associazione Oasi Maria S.S.Onlus
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Filipo CARACI, MD
  • Spanje
      • Barcelona, Spanje, 08003
        • Werving
        • Integrative Pharmacology and Systems Neurosciences, Hospital del Mar Research Institute
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Rafael DE LA TORRE FORNELL, PhD, PharmD
        • Onderonderzoeker:
          • Ana ALDEA PERONA, MD
      • Madrid, Spanje, 28006
        • Nog niet aan het werven
        • Servicio de Medicina Interna, Hospital Universitario De La Princesa
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Diego REAL DE ASUA, MD

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • 1. Mannen en vrouwen. Voor mannen: Gedurende de gehele studie en tot het einde van de studie mogen mannelijke deelnemers geen sperma doneren en, als ze seksueel actief zijn, dubbele barrière-anticonceptiemethoden gebruiken (d.w.z. mannelijke condooms en spermadodende middelen), of de vrouwelijke partner moet dezelfde zeer effectieve anticonceptiemethoden gebruiken als vrouwelijke studiedeelnemers.

Voor vrouwen: Vrouwelijke deelnemers met kinderwens, gedefinieerd als het hebben van een menstruatiecyclus die voorafgaand aan inschrijving is bevestigd, moeten gedurende de gehele studie en tot 3 maanden na de laatste dosis van de studie-interventie zeer effectieve anticonceptie gebruiken, seksueel onthoudend zijn, of een gesteriliseerde partner hebben.

  • 2. Leeftijd ≥16 tot ≤32 jaar.
  • 3. BMI ≥18,0 en ≤35 kg/m².
  • 4. Klinische diagnose van het syndroom van Down (volledig trisomie 21 of translocaties) gedocumenteerd door chromosomale analyse (karyotypering).
  • 5. Moet zelfstandig mobiel zijn en voldoende zicht en gehoor hebben om deel te nemen aan de studie-evaluaties.
  • 6. IQ >35-70 gemeten met Leiter-3. Personen met een IQ van >35 tot <40 moeten volgens het oordeel van de hoofdonderzoeker voldoende cognitieve en gedragsmatige vaardigheden hebben.
  • 7. VCI van de WISC-V-taaltestscore >4, gebaseerd op mentale leeftijd (geschat via IQ).
  • 8. Moet het meeste van de tijd kunnen begrijpen en kunnen uitdrukken als hij/zij het niet begrijpt, in die mate dat hij/zij de studiewerkwijzen kan accepteren. Mag geen andere vormen van communicatie, gebaren, symboolborden of apparaten als primaire vorm van communicatie gebruiken.
  • 9. Moet een ouder of andere betrouwbare zorgverlener hebben die ermee instemt de deelnemer naar alle kliniekbezoeken te begeleiden, informatie over de deelnemer te verstrekken zoals vereist door het protocol, en naleving van het medicatieschema en protocolvereisten te waarborgen.
  • 10. De ouder of zorgverlener moet een constante en betrouwbare informant zijn met voldoende contact met de deelnemer om gedetailleerde kennis te hebben van het adaptief functioneren van de deelnemer om nauwkeurig de vragen te kunnen beantwoorden die door een neuropsycholoog worden gesteld tijdens de beoordelingen.

  • 11. Vitale functies, ECG en veiligheidslaboratoriumparameters moeten zonder klinisch relevante afwijkingen zijn volgens het oordeel van de onderzoeker, behalve voor:

    • Stabiele diabetes type 1 of 2 mits de deelnemer regelmatig wordt gecontroleerd voor en tijdens de studie om adequate glucoseregulatie te waarborgen.
    • Hypothyreoïdie gecontroleerd door behandeling zodat de deelnemer euthyreoot is en T4 stabiel (bereik 77-155 nmol/L) gedurende ten minste 6 weken voorafgaand aan randomisatie. Schommelingen in TSH tot een maximum van 10 mIU/L zijn toegestaan.
  • 12. a. Instemming door de deelnemer en toestemming door de wettelijk gemachtigde vertegenwoordiger(s) namens de deelnemer of b. Toestemming door de deelnemer in situaties waar toestemming in plaats van instemming door de deelnemer kan worden gegeven.
  • 13. Geïnformeerde toestemming door de zorgverlener van de deelnemer om de verplichtingen van de zorgverlener in deze studie op zich te nemen.

Exclusiecriteria:

  • 1. Zwangere of zogende vrouw. Syndroom van Down
  • 2. Mozaïek syndroom van Down of Down Syndrome Regression Disorder (DSRD). Medische geschiedenis en klinische status
  • 3. Actieve of klinisch relevante aandoeningen die volgens het oordeel van de onderzoeker de absorptie, distributie of metabolisme van het studiegeneesmiddel kunnen beïnvloeden (bijv. inflammatoire darmziekte, maag- of duodenumzweren of ernstige lactose-intolerantie); gecontroleerde coeliakie is toegestaan.
  • 4. Klinisch relevante obstructieve longziekte of astma die onbehandeld is. Patiënten die goed gecontroleerd zijn door behandeling (inhalatie of oraal) gedurende ten minste 6 weken voorafgaand aan screening kunnen worden geïncludeerd als dit door de onderzoeker als veilig wordt beschouwd.
  • 5. Bekende ernstige obstructieve slaapapneu of als de onderzoeker denkt dat de persoon moet worden doorverwezen voor een diagnose/behandeling van obstructieve slaapapneu.
  • 6. Recente (≤1 jaar) of lopende hematologische of oncologische aandoeningen (milde anemie is toegestaan).
  • 7. Geschiedenis van infantiele spasmen/convulsies/epilepsie, ernstig hoofdletsel of centrale zenuwstelselinfecties (bijv. meningitis), behalve geïsoleerde incidenten van koortsstuipen meer dan 8 jaar geleden.
  • 8. Klinisch relevante instabiele gastro-intestinale, renale, hepatische, endocriene (inclusief metabool syndroom) of cardiovasculaire systeemziekte volgens het oordeel van de onderzoeker.
  • 9. Elke heersende psychiatrische stoornis gediagnosticeerd met behulp van de DSM-5 die de algehele klinische conditie van een persoon buiten het syndroom van Down domineert. Als tijdens de screeningbeoordeling (NPI-Q) symptomen worden gedetecteerd die consistent zijn met een diagnose van psychiatrische ziekte en als dominant worden beschouwd, kan de onderzoeker een psychiatrische evaluatie aanvragen. Indien nodig is een consultant-psychiater verantwoordelijk voor de uiteindelijke diagnose, aangezien dit niet de verantwoordelijkheid van de onderzoeker is.
  • 10. Deelnemers met secundaire psychiatrische stoornissen inclusief gedragsstoornissen, aandachtstekortstoornis met hyperactiviteit, depressieve stoornissen, angststoornissen en andere die: 1) de algehele klinische conditie domineren volgens de beoordeling van de onderzoeker; en/of 2) niet gestabiliseerd zijn door medische of gedragsmatige behandelingen, waarbij een gestabiliseerde behandeling wordt gedefinieerd als een stabiel therapeutisch regime en dosering gedurende de 3 maanden voorafgaand aan randomisatie; en/of 3) het type farmacologische behandeling op de lijst van verboden geneesmiddelen staat.
  • 11. Symptomen van vroege dementie bevestigd door de NTG-EDSD.
  • 12. Middelengebruiksstoornis zoals gedefinieerd door de DSM-5.
  • 13. Positieve urinetest voor alcohol en drugs van misbruik bij screening en voorafgaand aan de eerste dosering.
  • 14. Huidige diagnose van epilepsie.
  • 15. Een geschiedenis van opzettelijke zelfbeschadiging of zelfmoordpogingen veroorzaakt door suïcidale gedachten. Suïcidale ideatie in de 12 maanden voorafgaand aan screening, zelfs als er geen zelfmoordpoging of opzettelijke zelfbeschadiging was. Beoordeeld met behulp van 3 afzonderlijke vragen over suïcidaal gedrag, suïcidale ideatie en enige zelfbeschadigende acties.
  • 16. Bekende overgevoeligheid voor AEF0217 of fructose-intolerantie.
  • 17. Klinisch significante ziekte, zoals actieve infecties, binnen 2 weken voorafgaand aan randomisatie, volgens het oordeel van de onderzoeker.
  • 18. Elke huidige levensbedreigende ziekte.
  • 19. Elke aanvullende klinisch significante bijkomende ziekte, aandoening of screeningsresultaat die volgens de mening van de onderzoeker de veiligheid van de deelnemer in gevaar kan brengen, de uitvoering van de studie en gerelateerde procedures kan verstoren, of de interpretatie van de studieresultaten kan beïnvloeden.
  • 20. Behandeling met 1e generatie neuroleptica momenteel of binnen 3 maanden voorafgaand aan randomisatie en benzodiazepines momenteel of in de 4 weken voorafgaand aan de baselinebeoordelingen.
  • 21. Inname van producten die EGCG bevatten (bijv. TEAVIGO, Mega Green Tea Capsules Life Extension, of Font-UP Grand Fontaine Laboratories) momenteel of tijdens de laatste 4 weken voorafgaand aan de baselinebeoordelingen.
  • 22. Behandeling met medicijnen of zeer regelmatige consumptie van fruit (d.w.z. pomelo/grapefruit) of natuurlijke remedies (d.w.z. preparaten van sint-janskruid) waarvan bekend is dat ze sterk of matig CYP3A4/5 P450-isozymen induceren of remmen.
  • 23. Toediening van een onderzoeksgeneesmiddel, inclusief AEF0217, binnen de laatste 3 maanden voorafgaand aan randomisatie.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: AEF0217 0,1 mg
1 zakje AEF0217 100µg + 1 zakje placebo
Geneesmiddel: AEF0217 100 µg
Zakje met korrels
Andere namen:
  • 3β-benzyloxy-17α-methyl-pregn-5-een-20-on
Geneesmiddel: Placebo
sachet van overeenkomende placebo korrels
Experimenteel: AEF0217 0,2 mg
2 sachets van AEF0217 100µg
Geneesmiddel: AEF0217 100 µg
Zakje met korrels
Andere namen:
  • 3β-benzyloxy-17α-methyl-pregn-5-een-20-on
Experimenteel: AEF0217 0,6 mg
2 zakjes van AEF0217 300µg
Geneesmiddel: AEF0217 300 µg
zakje met korrels
Andere namen:
  • 3β-benzyloxy-17α-methyl-pregn-5-een-20-on
Placebo-vergelijker: Placebo
2 sachets van placebo
Geneesmiddel: Placebo
sachet van overeenkomende placebo korrels

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Verandering vanaf baseline van de genormaliseerde scores van de 9 subdomeinen van de VABS-3 na 24 weken (einde van de behandeling)
Tijdsspanne: Baseline en week 24
Ruwe scores worden genormaliseerd naar 100. Hogere scores op de VABS-3 duiden op beter adaptief functioneren.
Baseline en week 24

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Veranderingen ten opzichte van de uitgangswaarde in de vloeibare cognitie samengestelde verandering gevoelige score van de NIH-ToolBox voor Intellectuele Tekortkomingen bij Week 24 (einde van de behandeling)
Tijdsspanne: Baseline en week 24
Hogere scores op de NIH-TCB voor ID duiden op betere prestaties
Baseline en week 24
Veranderingen vanaf baseline in de individuele veranderinggevoelige scores van de Flanker remmende controle & aandachttest gebruikt om vloeiende cognitie te meten in de NIH-TB voor ID op week 24 (Einde van de behandeling).
Tijdsspanne: Baseline en week 24
Hogere scores duiden op betere prestaties
Baseline en week 24
Veranderingen ten opzichte van de baseline in de individuele verandering-gevoelige scores van de Picture Sequence Memory-test die wordt gebruikt om vloeibare cognitie te meten in de NIH-TB voor ID in week 24 (einde van de behandeling).
Tijdsspanne: Baseline en Week 24
Hogere scores duiden op betere prestaties
Baseline en Week 24
Veranderingen ten opzichte van de baseline in de individuele verandering gevoelige scores van de List Sorting Working Memory test gebruikt om fluïde cognitie te meten in de NIH-TB voor ID op week 24 (Einde van de behandeling).
Tijdsspanne: Baseline en Week 24
Hogere scores duiden op betere prestaties
Baseline en Week 24
Veranderingen ten opzichte van de uitgangswaarde in de individuele veranderingsgevoelige scores van de Dimensional Change Card Sort-test, gebruikt om fluïde cognitie te meten in de NIH-TB voor ID in week 24 (einde van de behandeling).
Tijdsspanne: Baseline en Week 24
Hogere scores wijzen op betere prestaties
Baseline en Week 24
Veranderingen ten opzichte van de uitgangswaarde in de individuele gevoelige veranderingsscores van de Pattern Comparison Process Speed test die wordt gebruikt om de fluïde cognitie te meten in de NIH-TB voor ID in week 24 (einde van de behandeling).
Tijdsspanne: Baseline en week 24
Hogere scores duiden op betere prestaties
Baseline en week 24
Veranderingen ten opzichte van screeningswaarden die als uitgangswaarde zijn gebruikt voor de Verbale Begrip Index van de WISC-V op Week 24 (einde van de behandeling).
Tijdsspanne: Baseline en week 24
Hogere scores op de VCI wijzen op een beter gekristalliseerd cognitief vermogen
Baseline en week 24
Veranderingen ten opzichte van de screeningswaarden die als uitgangswaarde zijn gebruikt voor de Woordenschattest van de WISC-V in week 24 (einde van de behandeling).
Tijdsspanne: Baseline en Week 24
Hogere scores duiden op betere prestaties
Baseline en Week 24
Veranderingen ten opzichte van screeningswaarden gebruikt als uitgangswaarde voor de "Overeenkomsten"-test van de WISC-V op Week 24 (einde van de behandeling).
Tijdsspanne: Baseline en week 24
Hogere scores duiden op betere prestaties
Baseline en week 24
Veranderingen ten opzichte van de uitgangswaarde van de totalscore van de generieke schaal van de Peds-QL na 24 weken (einde van de behandeling)
Tijdsspanne: Baseline en week 24
Hogere scores duiden op een betere gezondheidsgerelateerde levenskwaliteit
Baseline en week 24
Veranderingen ten opzichte van de baseline van de totale score van de cognitief functioneren schaal van de Peds-QL op Week 24 (einde van de behandeling)
Tijdsspanne: Baseline en week 24
Hogere scores duiden op een betere gezondheidsgerelateerde levenskwaliteit
Baseline en week 24
Veranderingen ten opzichte van de baseline van de totale score van de Family Impact-schaal van de Peds-QL in week 24 (einde van de behandeling)
Tijdsspanne: Baseline en week 24
Hogere scores duiden op een betere gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven
Baseline en week 24
Veranderingen ten opzichte van de uitgangswaarde van de samenvattende score voor Psychosociaal Welzijn van de Peds-QL na 24 weken (einde van de behandeling)
Tijdsspanne: Baseline en week 24
Hogere scores duiden op een betere gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven
Baseline en week 24
Veranderingen ten opzichte van de baseline van de samenvattende score voor fysieke gezondheid van de Peds-QL in week 24 (einde van de behandeling)
Tijdsspanne: Baseline en week 24
Hogere scores duiden op een betere gezondheidsgerelateerde levenskwaliteit
Baseline en week 24
Veranderingen ten opzichte van de uitgangswaarde van de samenvattende score van de ouder-HRQL van de Peds-QL in week 24 (einde van de behandeling)
Tijdsspanne: Baseline en week 24
Hogere scores duiden op een betere gezondheidsgerelateerde levenskwaliteit
Baseline en week 24
Veranderingen ten opzichte van de baseline van de samenvattende score van het Gezinsfunctioneren van de Peds-QL na week 24 (einde van de behandeling)
Tijdsspanne: Baseline en week 24
Hogere scores duiden op een betere gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven
Baseline en week 24
Veranderingen ten opzichte van de uitgangswaarde van elke gemiddelde schaalscore van de domeinen die de Generic Core Scale vormen op Week 24 (einde van de behandeling)
Tijdsspanne: Baseline en week 24
Gemiddelde schaalscores worden geanalyseerd na normalisatie naar 100. Hogere scores duiden op een betere gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven.
Baseline en week 24
Veranderingen ten opzichte van de uitgangswaarde van elke gemiddelde schaalscore van de domeinen die de Impact Family Questionnaire vormen op Week 24 (einde van de behandeling)
Tijdsspanne: Baseline en week 24
Gemiddelde schaalscores worden geanalyseerd na normalisatie tot 100. Hogere scores duiden op een betere gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven
Baseline en week 24
Veranderingen ten opzichte van de baseline van de slaapefficiëntiescore van de PSQI bij week 24 (einde van de behandeling)
Tijdsspanne: Baseline en week 24
Lagere scores wijzen op een betere slaapkwaliteit
Baseline en week 24
Aantal deelnemers dat een behandeling-gerelateerde bijwerking meldde.
Tijdsspanne: Van dag 1 tot week 24 of week 32
Gepresenteerd per behandelingsgroep; einde van de studie wordt gedefinieerd als week 24 als de deelnemer deelneemt aan de open-label extensiestudie, of week 32 (einde van de follow-up) indien niet.
Van dag 1 tot week 24 of week 32
Percentage van de deelnemers met een bijwerking
Tijdsspanne: Van dag 1 tot week 24 of week 32
Gepresenteerd per behandelingsgroep; Einde van de studie is gedefinieerd als week 24 als de deelnemer deelneemt aan de open-label verlengingsstudie of week 32 (einde van follow-up) indien niet.
Van dag 1 tot week 24 of week 32
Aantal gerapporteerde gebeurtenissen (AEs en TEAEs)
Tijdsspanne: Van dag 1 tot week 24 of week 32
Weergegeven per behandelingsgroep ; Het einde van de studie wordt gedefinieerd als week 24 als de deelnemer deelneemt aan de open-label extensiestudie of week 32 (einde van de follow-up) als dit niet het geval is.
Van dag 1 tot week 24 of week 32
Incidentie van behandeling-gerelateerde en niet-gerelateerde TEAE's
Tijdsspanne: Van dag 1 tot het einde van de studie op week 24 of op week 32
Vergeleken per behandelingsgroep ; Einde van de studie is gedefinieerd als week 24 als de deelnemer deelneemt aan de open-label extensiestudie of week 32 (einde van de follow-up) indien niet.
Van dag 1 tot het einde van de studie op week 24 of op week 32
Incidentie van gerelateerde of niet-gerelateerde Treatment Emergent SAE's
Tijdsspanne: Van dag 1 tot week 24 of week 32
Weergegeven per behandelingsgroep ; Het einde van de studie wordt gedefinieerd als week 24 als de deelnemer deelneemt aan de open-label extensiestudie of week 32 (einde van de follow-up) als dat niet het geval is.
Van dag 1 tot week 24 of week 32
Vitaal: Systolische Bloeddruk
Tijdsspanne: Baseline en bij week 4, week 12, week 24, week 32
Veranderingen in systolische bloeddruk (mmHg) gedurende de studieperiode
Baseline en bij week 4, week 12, week 24, week 32
Vitaliteitssignalen : Diastolische Bloeddruk
Tijdsspanne: Baseline en op week 4, week 12, week 24, week 32
Veranderingen in diastolische bloeddruk (mmHg) gedurende de studieperiode
Baseline en op week 4, week 12, week 24, week 32
Vitaalfuncties: Hartslag
Tijdsspanne: Baseline en na week 4, week 12, week 24, week 32
Veranderingen in hartslag (bpm) gedurende de studieperiode
Baseline en na week 4, week 12, week 24, week 32
12 Lead ElectroCardiogram test
Tijdsspanne: Baseline en op week 4, week 12, week 24, week 32
Veranderingen in 12-leads elektrocardiogram (ECG) parameters in PR, QRS, QT, QTcF en RR intervallen gedurende de studieperiode
Baseline en op week 4, week 12, week 24, week 32
Veranderingen ten opzichte van de uitgangswaarde in de totaalscore van de Anxiety, Depression, and Mood Scale (ADAMS) bij week 24
Tijdsspanne: Baseline en na 24 weken

De ADAMS-vragenlijst meet angst, depressie en stemming. Deze wordt gepresenteerd per behandelingsgroep.

Het bereik is 0 tot 87 waarbij hogere scores duiden op ernstigere symptomatologie.
Baseline en na 24 weken
Veranderingen ten opzichte van de baseline in de totale score van de Anxiety, Depression, and Mood Scale (ADAMS) na 32 weken.
Tijdsspanne: Baseline en na 32 weken
De ADAMS-vragenlijst meet angst, depressie en stemming. Wordt gepresenteerd per behandelingsgroep. Het bereik is 0 tot 87, waarbij hogere scores wijzen op ernstigere symptomatologie.
Baseline en na 32 weken
Veranderingen van de baseline tot het einde van de studie in de score van de manische/hyperactieve gedragssubschaal van de Anxiety, Depression, and Mood Scale (ADAMS) aan het einde van de studie.
Tijdsspanne: Baseline en op week 24 of op week 32

Einde van de studie wordt gedefinieerd als week 24 als de deelnemer deelneemt aan de open-label extensiestudie of week 32 (einde van de follow-up) indien niet.

Bereik is 0 tot 15 waarbij hogere scores wijzen op ernstigere symptomatologie.
Baseline en op week 24 of op week 32
Veranderingen ten opzichte van de uitgangswaarde in de score van de subschaal voor compulsief gedrag van de Anxiety, Depression and Mood Scale (ADAMS) aan het einde van de proef.
Tijdsspanne: Baseline en bij week 24 of bij week 32

Einde van de studie wordt gedefinieerd als week 24 als de deelnemer deelneemt aan de open-label verlengingstrial of week 32 (einde van de follow-up) indien niet.

Bereik is 0 tot 9 waarbij hogere scores wijzen op ernstigere symptomatologie.
Baseline en bij week 24 of bij week 32
Veranderingen vanaf baseline in de scores van de algemene angst subschaal van de Angst, Depressie en Stemming schaal (ADAMS) tot het einde van de studie.
Tijdsspanne: Baseline en op week 24 of op week 32

Het einde van de studie wordt gedefinieerd als week 24 als de deelnemer deelneemt aan de open-label extensiestudie of week 32 (einde follow-up) indien niet.

Bereik is 0 tot 21 waarbij hogere scores wijzen op ernstigere symptomatologie.
Baseline en op week 24 of op week 32
Veranderingen ten opzichte van de baseline in de scores van de depressieve stemming subschaal van de Anxiety, Depression and Mood scale (ADAMS) tot het einde van de studie.
Tijdsspanne: Baseline en op week 24 of op week 32

- Het einde van de proef wordt gedefinieerd als week 24 als de deelnemer deelneemt aan de open-label verlengingsstudie, of week 32 (einde van de follow-up) als dit niet het geval is.

Het bereik is 0 tot 21, waarbij hogere scores wijzen op ernstigere symptomatologie.
Baseline en op week 24 of op week 32
Veranderingen ten opzichte van de baseline in de scores van de sociale-vermijdingssubschaal van de Angst, Depressie en Stemmingsschaal (ADAMS) tot het einde van de studie.
Tijdsspanne: Baseline en op week 24 of op week 32

Het einde van de studie wordt gedefinieerd als week 24 als de deelnemer deelneemt aan de open-label vervolgstudie of week 32 (einde van de follow-up) indien niet.

Het bereik is 0 tot 21, waarbij hogere scores wijzen op ernstigere symptomatologie.
Baseline en op week 24 of op week 32

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Aelis Farma

Medewerkers

European Commission
Hospital del Mar Research Institute (IMIM)
BioClever 2005 S.L.
Eurofins ADME, S.L.
Pharmalex

Onderzoekers

  • Studie stoel: Pier Vincenzo PIAZZA, MD, PhD, Aelis Farma
  • Hoofdonderzoeker: Rafael DE LA TORRE FORNELL, PharmD, PhD, Hospital del Mar Research Institute

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

22 december 2025

Primaire voltooiing (Geschat)

31 december 2027

Studie voltooiing (Geschat)

31 december 2027

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

20 november 2025

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

6 januari 2026

Eerst geplaatst (Werkelijk)

12 januari 2026

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

8 april 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

3 april 2026

Laatst geverifieerd

1 april 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • AEF0217-201
  • 2025-521013-10-00 (Ctis)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren