Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

AEF0217 u účastníků s Downovým syndromem

3. dubna 2026 aktualizováno: Aelis Farma

Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, paralelní skupinová, multicentrická klinická studie fáze 2b, která hodnotí účinnost, bezpečnost a snášenlivost přípravku AEF0217 po dobu 24 týdnů u dospělých a starších adolescentů s Downovým syndromem.

Cílem této klinické studie je zjistit, zda AEF0217 vykazuje zlepšení adaptivního chování (každodenních životních aktivit) u dospělých a starších dospívajících s Downovým syndromem. Také se dozví o bezpečnosti přípravku AEF0217.

Hlavní otázky, na které se snaží odpovědět, jsou:

  • Zlepšuje AEF0217 každodenní životní aktivity účastníků po podávání denně po dobu 24 týdnů?
  • Zlepšuje AEF0217 fluidní kognitivní funkci (kognitivní schopnosti, které nezávisí na předchozích znalostech) a krystalizovanou kognitivní funkci (znalosti získané prostřednictvím vlastní kultury, včetně verbálních schopností a sociálních znalostí), kvalitu života a spánek účastníků po podávání denně po dobu 24 týdnů?
  • Jaké zdravotní problémy mají účastníci při užívání AEF0217?

Výzkumníci porovnají 3 dávky AEF0217 s placebem (látkou podobného vzhledu, která neobsahuje žádný lék), aby zjistili, zda AEF0217 zlepšuje adaptivní chování u lidí s Downovým syndromem.

Účastníci budou:

  • Užívat AEF0217 nebo placebo každý den po dobu 24 týdnů
  • Navštívit kliniku 6krát se svým pečovatelem na kontroly, provádět testy na tabletu a vyplňovat dotazníky.
  • Být telefonicky kontaktováni doma 5krát, aby se ověřilo, že jsou v pořádku.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Tato studie je randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, paralelně skupinová, multicentrická studie fáze 2B.

Přibližně 188 účastníků bude zařazeno v klinických centrech ve Španělsku, Francii a Itálii.

Po návštěvě v den 1 (výchozí) na místě a návštěvě v den 2 telefonicky/videohovorem bude studie zahrnovat 3 návštěvy na místě během léčebného období, tj. na konci 4., 12. a 24. týdne, a bude následovat kontrolní návštěva 8 týdnů po ukončení léčby (ve 32. týdnu). Další telefonické návštěvy (telefonicky nebo videohovorem) budou provedeny na konci 1., 2., 8. a 18. týdne.

Účastníci, kteří dokončí 24 týdnů léčby, budou pozváni k účasti v otevřené 12měsíční prodloužené studii (OLE), jakmile bude schválena, a pokud se tak rozhodnou, budou pokračovat přímo do prodloužené studie. Účastníci, kteří se nerozhodnou vstoupit do prodloužené studie, vstoupí do sledovacího období. Účastníci, kteří dokončí studii před začátkem prodloužené studie, mohou vstoupit, když začne.

Hodnocení bezpečnosti bude provedeno při každé návštěvě klinického pracoviště a bude zahrnovat odběr krve pro klinickou chemii, hematologii a stanovení koncentrací AEF0217 a endokanabinoidů ve 12. a 24. týdnu. Kromě toho budou odebrány vzorky moči.

Hodnocení účinnosti bude provedeno během léčby na konci 4. týdne (adaptivní chování, kognice a účinnost spánku), 12. týdne (adaptivní chování, kognice, kvalita života, účinnost spánku a funkční hodnocení klinikem), 24. týdne (adaptivní chování, kognice, kvalita života, funkční hodnocení klinikem a spánek) a 32. týdne na konci sledovacího období (adaptivní chování, kognice, účinnost spánku a funkční hodnocení klinikem) pouze pro účastníky, kteří vstoupí do sledovacího období.

Celková doba trvání studie pro jednotlivého účastníka bude až 36 týdnů.

Bude zřízen nezávislý (od zadavatele a výzkumných center) výbor pro monitorování bezpečnostních dat (IDMC), který bude odpovědný za provedení nezávislé průběžné analýzy bezpečnosti minimálně poté, co bude minimálně 40 účastníků léčeno po dobu 12 týdnů. Složení (včetně lékařů se zkušenostmi s Downovým syndromem a klinických farmakologů), role a odpovědnosti IDMC budou definovány v konkrétní chartě před začátkem studie. IDMC bude poskytovat doporučení týkající se případných bezpečnostních problémů/signálů řídicímu výboru studie (tj. koordinujícímu vyšetřovateli, hlavnímu vyšetřovateli na místě a odpovědnému lékaři na každém místě a zástupcům zadavatele).

Studie bude provedena v souladu s Helsinskou deklarací a ICH Dobrou klinickou praxí.

Před zahájením studie bude protokol klinické studie, písemné informace pro účastníky a formuláře informovaného souhlasu, brožura pro vyšetřovatele, náborový materiál a jakékoli další informace pro účastníky a pečovatele předloženy a schváleny centrálními etickými komisemi a národními zdravotními úřady, pokud je to vhodné.

Hlavní statistická analýza:

Pro primární cíl bude popisná analýza zahrnovat: 1. Surové skóre 9 subdomén VABS 3; 2. Surové skóre 9 subdomén standardizované na 100; a 3. Změnu od výchozí hodnoty do 24. týdne. Tyto proměnné budou prezentovány podle léčby, dávky a návštěvy (výchozí a 24 týdnů).

Pro vyhodnocení primárního cíle bude použit MMRM. Model bude obsahovat jako závislou proměnnou změnu od výchozí hodnoty do 24. týdne surových skóre 9 subdomén VABS 3 standardizovaných na 100 a jako faktory:

  1. Léčba (placebo, AEF0217)
  2. Dávka (0 [placebo], 0.1, 0.2, 0.6 mg AEF0217) vnořená do léčby
  3. Subdomény: receptivní, expresivní, písemná, osobní, komunitní, domácí, mezilidské vztahy, hra a volný čas, dovednosti zvládání
  4. Stupeň postižení na začátku
  5. Interakce léčby s subdoménou a/nebo stupněm postižení na začátku.
  6. Interakce dávky s subdoménou a/nebo stupněm postižení na začátku

Model bude používat metodu omezené maximální věrohodnosti (REML) a bude použita nestrukturovaná kovarianční matice. Pokud model nebude odhadnutelný, bude místo toho použita struktura složené symetrie. Primární cíl bude dosažen, pokud bude statisticky významný (p<0.05) hlavní účinek léčby nebo dávky nebo jakékoli významné (p<0.05) interakce mezi léčbou nebo dávkou a subdoménou a/nebo předchozími faktory s postižením na začátku.

Pro ostatní cíle účinnosti (sekundární a průzkumné) a farmakodynamické cíle bude použit stejný model s odpovídajícími úpravami, jak bude popsáno v SAP.

Bezpečnostní cíle: TEAE budou hlášeny v jednotlivých výpisech dat a frekvenčních tabulkách. Na základě hlášených termínů budou TEAE kódovány a tabelovány podle MedDRA SOC a PT. AE budou klasifikovány na základě závažnosti (mírné, střední, závažné) a příčinné souvislosti (související nebo nesouvisející) a výsledku.

Budou poskytnuty souhrnné statistiky vitálních funkcí, EKG a bezpečnostních laboratorních parametrů (s označením hodnot mimo normální rozsahy a považovaných za klinicky významné).

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

188

Fáze

  • Fáze 2

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Francie
      • Bordeaux, Francie, 33000
        • Zatím nenabíráme
        • CHU de Bordeaux
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Emilie ROQUAND WAGNER, MD
      • Lyon, Francie, 69500
        • Zatím nenabíráme
        • Genetics department, Hospices Civils de Lyon
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Damien SANLAVILLE, MD
      • Montpellier, Francie, 34295
        • Nábor
        • Service Génétique Médicale, CHU de Montpellier
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Marjolaine WILLEMS, MD
      • Paris, Francie, 75725
        • Nábor
        • Genetics department, Institut Jérôme Lejeune
        • Kontakt:
        • Kontakt:
          • Telefonní číslo: +33156586300
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Pierre Yves MAILLARD, MD
      • Saint-Etienne, Francie, 42270
        • Nábor
        • Service de Génétique, Chromosomique et Moléculaire, Chu de Saint Etienne
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Renaud TOURAINE, MD
  • Itálie
      • Bologna, Itálie, 40139
        • Nábor
        • IRCCS Istituto Delle Scienze Neurologiche, Azienda Unita Sanitaria Locale Di Bologna
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Luisa SAMBATI, MD
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Gian Luca PIRAZZOLI, MD
      • Roma, Itálie, 00168
        • Nábor
        • Centro di Medicina dell'Invecchiamento, Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Angelo CARFI, MD
      • Troina, Itálie, 94018
        • Nábor
        • UOR of Neurofarmacology and Translational Neurosciences, Associazione Oasi Maria S.S.Onlus
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Filipo CARACI, MD
  • Španělsko
      • Barcelona, Španělsko, 08003
        • Nábor
        • Integrative Pharmacology and Systems Neurosciences, Hospital del Mar Research Institute
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Rafael DE LA TORRE FORNELL, PhD, PharmD
        • Dílčí vyšetřovatel:
          • Ana ALDEA PERONA, MD
      • Madrid, Španělsko, 28006
        • Zatím nenabíráme
        • Servicio de Medicina Interna, Hospital Universitario De La Princesa
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Diego REAL DE ASUA, MD

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě
  • Dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria zařazení:

  • 1. Muži a ženy. Pro muže: Po celou dobu studie a až do konce studie by se mužští účastníci měli zdržet darování spermatu a pokud jsou sexuálně aktivní, používat dvojitou bariérovou antikoncepci (tj. mužské kondomy a spermicid), nebo musí partnerka používat stejné vysoce účinné antikoncepční metody jako ženské účastnice studie.

Pro ženy: Ženské účastnice ve fertilním věku, definované jako ty, které mají menstruační cyklus potvrzený před zařazením, musí po celou dobu studie a až 3 měsíce po poslední dávce studijní intervence používat vysoce účinnou antikoncepci, být sexuálně abstinentní nebo mít partnera s vasektomií.

  • 2. Věk ≥16 až ≤32 let.
  • 3. BMI ≥18,0 a ≤35 kg/m².
  • 4. Klinická diagnóza Downova syndromu (úplná trizomie 21 nebo translokace) doložená chromozomální analýzou (karyotypizací).
  • 5. Musí být samostatně pohybliví a mít dostatečný zrak a sluch pro účast na hodnoceních v rámci studie.
  • 6. IQ >35-70 měřeno Leiter-3. Jedinci s IQ od >35 do <40 musí mít podle posouzení hlavního vyšetřovatele adekvátní kognitivní a behaviorální schopnosti.
  • 7. VCI skóre jazykového testu WISC-V >4 na základě mentálního věku (odhadnuto pomocí IQ).
  • 8. Musí být schopni většinu času rozumět a vyjádřit, pokud nerozumí, do té míry, že mohou přijmout studijní postupy. Nesmí používat jiné formy komunikace, znaky, symbolické tabulky nebo zařízení jako svůj primární způsob komunikace.
  • 9. Musí mít rodiče nebo jiného spolehlivého pečovatele, který souhlasí s doprovodem účastníka na všechny návštěvy kliniky, poskytne informace o účastníkovi podle požadavků protokolu a zajistí dodržování harmonogramu podávání léků a požadavků protokolu.
  • 10. Rodič nebo pečovatel musí být stálým a spolehlivým informátorem s dostatečným kontaktem s účastníkem, aby měl podrobné znalosti o adaptivním fungování účastníka a byl schopen přesně odpovědět na otázky položené neuropsychologem při hodnoceních.

  • 11. Vitální funkce, EKG a parametry bezpečnostních laboratorních vyšetření nesmí vykazovat klinicky relevantní abnormality podle posouzení vyšetřovatele, s výjimkou:

    • Stabilního diabetu 1. nebo 2. typu za předpokladu, že je účastník před a během studie pravidelně monitorován, aby bylo zajištěno adekvátní řízení hladiny glukózy.
    • Hypotyreózy kontrolované léčbou tak, aby byl účastník euthyroidní a T4 stabilní (rozmezí 77-155 nmol/l) po dobu alespoň 6 týdnů před randomizací. Jsou povoleny fluktuace TSH až do maximálně 10 mIU/l.
  • 12. a. Souhlas účastníka a souhlas zákonného zástupce/zástupců jménem účastníka nebo b. Souhlas účastníka v situacích, kdy může účastník poskytnout souhlas spíše než souhlas.
  • 13. Informovaný souhlas pečovatele účastníka s převzetím povinností pečovatele v této studii.

Kritéria vyloučení:

  • 1. Těhotné nebo kojící ženy. Downův syndrom
  • 2. Mozaikový Downův syndrom nebo Downův syndrom regresní porucha (DSRD). Anamnéza a klinický stav
  • 3. Aktivní nebo klinicky relevantní stavy, které by podle posouzení vyšetřovatele mohly ovlivnit absorpci, distribuci nebo metabolismus studijního léčiva (např. zánětlivé onemocnění střev, žaludeční nebo duodenální vředy nebo těžká intolerance laktózy); kontrolovaná celiakie je povolena.
  • 4. Klinicky relevantní obstrukční plicní onemocnění nebo neléčené astma. Pacienti dobře kontrolovaní léčbou (inhalací nebo perorálně) po dobu alespoň 6 týdnů před screeningem mohou být zařazeni, pokud to vyšetřovatel považuje za bezpečné.
  • 5. Známá těžká obstrukční spánková apnoe nebo pokud vyšetřovatel usoudí, že by měla být osoba odeslána k diagnostice/léčbě obstrukční spánkové apnoe.
  • 6. Nedávné (≤1 rok) nebo probíhající hematologické nebo onkologické poruchy (povolena je mírná anémie).
  • 7. Anamnéza infantilních spasmů/křečí/epilepsie, těžkého poranění hlavy nebo infekcí centrálního nervového systému (např. meningitida), s výjimkou izolovaných epizod febrilních křečí před více než 8 lety.
  • 8. Klinicky relevantní nestabilní onemocnění gastrointestinálního, renálního, jaterního, endokrinního (včetně metabolického syndromu) nebo kardiovaskulárního systému podle posouzení vyšetřovatele.
  • 9. Jakákoli převládající psychiatrická porucha diagnostikovaná pomocí DSM-5, která dominuje celkovému klinickému stavu osoby mimo Downův syndrom. Pokud jsou během screeningového hodnocení (NPI-Q) zjištěny příznaky odpovídající diagnóze psychiatrického onemocnění a jsou považovány za dominantní, může vyšetřovatel požádat o psychiatrické vyšetření. V případě potřeby bude konzultant psychiatr odpovědný za konečnou diagnózu, protože to není odpovědností vyšetřovatele.
  • 10. Účastníci se sekundárními psychiatrickými poruchami včetně poruch chování, poruchy pozornosti s hyperaktivitou, depresivních poruch, úzkostných poruch a dalších, které: 1) dominují celkovému klinickému stavu podle posouzení vyšetřovatele; a/nebo 2) nejsou stabilizovány lékařskou nebo behaviorální léčbou, přičemž stabilizovaná léčba je definována jako stabilní terapeutický režim a dávka po dobu 3 měsíců před randomizací; a/nebo 3) typ farmakologické léčby je na seznamu zakázaných léků.
  • 11. Příznaky časné demence potvrzené NTG-EDSD.
  • 12. Porucha užívání návykových látek definovaná DSM-5.
  • 13. Pozitivní test moči na alkohol a drogy na screeningu a před prvním podáním dávky.
  • 14. Současná diagnóza epilepsie.
  • 15. Anamnéza úmyslného sebepoškozování nebo pokusů o sebevraždu vyvolaných sebevražednými myšlenkami. Sebevražedné myšlenky v 12 měsících před screeningem, i když nedošlo k pokusu o sebevraždu nebo úmyslnému sebepoškozování. Hodnoceno pomocí 3 samostatných otázek o sebevražedném chování, sebevražedných myšlenkách a jakýchkoli sebepoškozujících akcích.
  • 16. Známá přecitlivělost na AEF0217 nebo intolerance fruktózy.
  • 17. Klinicky významné onemocnění, jako jsou aktivní infekce, do 2 týdnů před randomizací podle posouzení vyšetřovatele.
  • 18. Jakékoli současné život ohrožující onemocnění.
  • 19. Jakékoli další klinicky významné průvodní onemocnění, stav nebo screeningový výsledek, které by podle názoru vyšetřovatele mohly ohrozit bezpečnost účastníka, narušit průběh studie a související postupy nebo ovlivnit interpretaci výsledků studie.
  • 20. Léčba neuroleptiky první generace v současnosti nebo do 3 měsíců před randomizací a benzodiazepiny v současnosti nebo do 4 týdnů před základním hodnocením.
  • 21. Příjem produktů obsahujících EGCG (např. TEAVIGO, Mega Green Tea Capsules Life Extension nebo Font-UP Grand Fontaine Laboratories) v současnosti nebo během posledních 4 týdnů před základním hodnocením.
  • 22. Léčba léky nebo velmi pravidelná konzumace ovoce (tj. pomela/grapefruitu) nebo přírodních prostředků (tj. preparátů z třezalky) známých jako silné nebo střední induktory nebo inhibitory CYP3A4/5 P450 izoenzymů.
  • 23. Podání studijního léčivého přípravku, včetně AEF0217, během posledních 3 měsíců před randomizací.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: AEF0217 0,1 mg
1 sáček přípravku AEF0217 100µg + 1 sáček placeba
Lék: AEF0217 100 µg
Sáček granulí
Ostatní jména:
  • 3p-benzyloxy-17a-methyl-pregn-5-en-20-on
Lék: Placebo
sáček odpovídajících placebových granulí
Experimentální: AEF0217 0,2 mg
2 sáčky přípravku AEF0217 100µg
Lék: AEF0217 100 µg
Sáček granulí
Ostatní jména:
  • 3p-benzyloxy-17a-methyl-pregn-5-en-20-on
Experimentální: AEF0217 0,6 mg
2 sáčky AEF0217 300µg
Lék: AEF0217 300 µg
sáček granulí
Ostatní jména:
  • 3p-benzyloxy-17a-methyl-pregn-5-en-20-on
Komparátor placeba: Placebo
2 sáčky placeba
Lék: Placebo
sáček odpovídajících placebových granulí

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna od výchozí hodnoty normalizovaných skóre 9 subdomén VABS-3 v týdnu 24 (konec léčby)
Časové okno: Výchozí stav a 24. týden
Surové skóre bude normalizováno na 100. Vyšší skóre na VABS-3 znamená lepší adaptivní fungování.
Výchozí stav a 24. týden

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změny od výchozí hodnoty v složeném skóre změny citlivém na tekutou kognici NIH-ToolBoxu pro intelektuální deficity v týdnu 24 (konec léčby)
Časové okno: Výchozí hodnoty a 24. týden
Vyšší skóre na NIH-TCB pro ID znamená lepší výkon
Výchozí hodnoty a 24. týden
Změny oproti výchozí hodnotě v jednotlivých skóre citlivých na změnu testu Flanker inhibitory control & attention test používaného k měření fluidní kognice v NIH-TB pro ID v 24. týdnu (konec léčby).
Časové okno: Baseline a týden 24
Vyšší skóre znamená lepší výkon
Baseline a týden 24
Změny od výchozí hodnoty v individuálních změnových skóre testu Paměti obrázkové sekvence používaného k měření fluidní kognice v NIH-TB pro ID v týdnu 24 (konec léčby).
Časové okno: Výchozí hodnota a 24. týden
Vyšší skóre znamená lepší výkon
Výchozí hodnota a 24. týden
Změny od výchozí hodnoty v jednotlivých změnových citlivých skóre testu List Sorting Working Memory používaného k měření fluidní kognice v NIH-TB pro ID v týdnu 24 (konec léčby).
Časové okno: Výchozí hodnota a 24. týden
Vyšší skóre znamená lepší výkon
Výchozí hodnota a 24. týden
Změny od výchozí hodnoty v jednotlivých citlivých skóre změn testu Dimensional Change Card Sort, používaného k měření fluidní kognice v NIH-TB pro ID ve 24. týdnu (konec léčby).
Časové okno: Výchozí stav a 24. týden
Vyšší skóre znamená lepší výkon
Výchozí stav a 24. týden
Změny od výchozího stavu v individuálních skóre citlivých na změnu testu rychlosti zpracování porovnávání vzorů, používaného k měření fluidní kognice v NIH-TB pro ID v týdnu 24 (konec léčby).
Časové okno: Výchozí hodnoty a 24. týden
Vyšší skóre znamená lepší výkon
Výchozí hodnoty a 24. týden
Změny oproti screeningovým hodnotám použitým jako výchozí hodnoty pro Slovní porozumění indexu WISC-V ve 24. týdnu (konec léčby).
Časové okno: Výchozí hodnota a 24. týden
Vyšší skóre na VCI indikuje lepší krystalizovanou kognici
Výchozí hodnota a 24. týden
Změny oproti hodnotám ze screeningu použité jako výchozí hodnoty v testu slovní zásoby WISC-V v 24. týdnu (konec léčby).
Časové okno: Výchozí stav a 24. týden
Vyšší skóre znamená lepší výkon
Výchozí stav a 24. týden
Změny oproti hodnotám ze screeningu použité jako výchozí hodnoty testu „Podobnosti“ z WISC-V v týdnu 24 (konec léčby).
Časové okno: Výchozí stav a 24. týden
Vyšší skóre znamená lepší výkon
Výchozí stav a 24. týden
Změny oproti výchozí hodnotě celkového skóre Generic Score Scale škály Peds-QL v týdnu 24 (ukončení léčby)
Časové okno: Výchozí hodnota a 24. týden
Vyšší skóre znamená lepší kvalitu života související se zdravím
Výchozí hodnota a 24. týden
Změny od výchozí hodnoty celkového skóre škály kognitivního fungování Peds-QL v týdnu 24 (konec léčby)
Časové okno: Výchozí hodnota a 24. týden
Vyšší skóre znamená lepší kvalitu života související se zdravím
Výchozí hodnota a 24. týden
Změny od výchozí hodnoty celkového skóre škály Dopad na rodinu v Peds-QL ve 24. týdnu (konec léčby)
Časové okno: Výchozí stav a 24. týden
Vyšší skóre znamená lepší kvalitu života související se zdravím
Výchozí stav a 24. týden
Změny od výchozí hodnoty souhrnného skóre Psychosociálního zdraví dotazníku Peds-QL v týdnu 24 (konec léčby)
Časové okno: Výchozí hodnoty a 24. týden
Vyšší skóre znamená lepší kvalitu života související se zdravím
Výchozí hodnoty a 24. týden
Změny od výchozí hodnoty v souhrnném skóre fyzického zdraví dotazníku Peds-QL v týdnu 24 (konec léčby)
Časové okno: Výchozí stav a 24. týden
Vyšší skóre znamená lepší kvalitu života související se zdravím
Výchozí stav a 24. týden
Změny od výchozí hodnoty souhrnného skóre HRQL rodičovského dotazníku Peds-QL v týdnu 24 (konec léčby)
Časové okno: Výchozí stav a 24. týden
Vyšší skóre ukazuje lepší kvalitu života související se zdravím
Výchozí stav a 24. týden
Změny od výchozí hodnoty shrnujícího skóre rodinného fungování dotazníku Peds-QL v týdnu 24 (konec léčby)
Časové okno: Baseline a týden 24
Vyšší skóre znamená lepší kvalitu života související se zdravím
Baseline a týden 24
Změny od výchozí hodnoty každého průměrného skóre škály domén tvořících Generic Core Scale v týdnu 24 (konec léčby)
Časové okno: Výchozí hodnoty a 24. týden
Střední hodnoty škály budou analyzovány po normalizaci na 100. Vyšší skóre indikují lepší kvalitu života související se zdravím
Výchozí hodnoty a 24. týden
Změny od výchozí hodnoty v průměrných skórech škál jednotlivých domén dotazníku Impact Family Questionnaire v 24. týdnu (ukončení léčby)
Časové okno: Výchozí hodnoty a 24. týden
Průměrné skóre škály bude analyzováno po normalizaci na 100.
Vyšší skóre indikuje lepší kvalitu života spojenou se zdravím
Výchozí hodnoty a 24. týden
Změny od výchozí hodnoty skóre účinnosti spánku v PSQI v 24. týdnu (konec léčby)
Časové okno: Výchozí hodnota a 24. týden
Nižší skóre znamená lepší kvalitu spánku
Výchozí hodnota a 24. týden
Počet účastníků hlásících nežádoucí účinek související s léčbou.
Časové okno: Od dne 1 do týdne 24 nebo týdne 32
Uvedeno podle léčebné skupiny; Konec studie je definován jako týden 24, pokud účastník vstoupí do otevřené prodloužené studie, nebo týden 32 (konec sledování), pokud ne.
Od dne 1 do týdne 24 nebo týdne 32
Procento účastníků s nežádoucím účinkem
Časové okno: Od 1. dne do 24. týdne nebo 32. týdne
Prezentováno podle léčebné skupiny; Konec studie je definován jako 24. týden, pokud účastník vstoupí do otevřeného prodloužení studie, nebo jako 32. týden (konec sledování), pokud ne.
Od 1. dne do 24. týdne nebo 32. týdne
Počet hlášených událostí (NEs a TEAEs)
Časové okno: Od 1. dne do 24. týdne nebo 32. týdne
Uvedeno podle léčebné skupiny; Konec studie je definován jako 24. týden, pokud účastník vstoupí do otevřené prodloužené studie, nebo 32. týden (konec sledování), pokud ne.
Od 1. dne do 24. týdne nebo 32. týdne
Výskyt léčbou souvisejících a nesouvisejících TEAEs
Časové okno: Od 1. dne do konce studie ve 24. týdnu nebo ve 32. týdnu
Porovnáno podle léčebné skupiny; konec studie je definován jako 24. týden, pokud účastník vstoupí do studie otevřeného pokračování, nebo 32. týden (konec sledování), pokud ne.
Od 1. dne do konce studie ve 24. týdnu nebo ve 32. týdnu
Výskyt souvisejících nebo nesouvisejících závažných nežádoucích příhod souvisejících s léčbou
Časové okno: Od 1. dne do 24. týdne nebo 32. týdne
Prezentováno podle léčebné skupiny; Konec studie je definován jako 24. týden, pokud účastník vstoupí do otevřeného rozšíření studie, nebo jako 32. týden (konec sledování), pokud ne.
Od 1. dne do 24. týdne nebo 32. týdne
Vitální známky: Systolický krevní tlak
Časové okno: Na začátku a ve 4. týdnu, 12. týdnu, 24. týdnu, 32. týdnu
Změny systolického krevního tlaku (mmHg) v průběhu studie
Na začátku a ve 4. týdnu, 12. týdnu, 24. týdnu, 32. týdnu
Vitalní znaky : Diastolický krevní tlak
Časové okno: Na začátku a ve 4. týdnu, 12. týdnu, 24. týdnu, 32. týdnu
Změny diastolického krevního tlaku (mmHg) během studie
Na začátku a ve 4. týdnu, 12. týdnu, 24. týdnu, 32. týdnu
Vitální funkce: Srdeční frekvence
Časové okno: Výchozí hodnota a ve 4. týdnu, 12. týdnu, 24. týdnu, 32. týdnu
Změny srdeční frekvence (bpm) během studie
Výchozí hodnota a ve 4. týdnu, 12. týdnu, 24. týdnu, 32. týdnu
12-svodové elektrokardiografické vyšetření
Časové okno: Výchozí stav a v týdnu 4, týdnu 12, týdnu 24, týdnu 32
Změny parametrů 12svodového elektrokardiogramu (EKG) v intervalech PR, QRS, QT, QTcF a RR během studie
Výchozí stav a v týdnu 4, týdnu 12, týdnu 24, týdnu 32
Změny oproti výchozí hodnotě v celkovém skóre škály úzkosti, deprese a nálady (ADAMS) ve 24. týdnu
Časové okno: Výchozí hodnoty a v týdnu 24

Dotazník ADAMS měří úzkost, depresi a náladu. Bude prezentován podle léčebné skupiny.

Rozsah je 0 až 87, přičemž vyšší skóre naznačují závažnější symptomatologii.
Výchozí hodnoty a v týdnu 24
Změny oproti výchozí hodnotě v celkovém skóre škály úzkosti, deprese a nálady (ADAMS) v 32. týdnu.
Časové okno: Výchozí stav a ve 32. týdnu
Dotazník ADAMS měří úzkost, depresi a náladu.
Bude prezentován podle léčebné skupiny.
Rozsah je 0 až 87, přičemž vyšší skóre naznačuje závažnější symptomatologii.
Výchozí stav a ve 32. týdnu
Změny od výchozí hodnoty do konce studie ve skóre manické/hyperaktivní chování subškály Anxiety, Depression, and Mood Scale (ADAMS) na konci studie.
Časové okno: Výchozí hodnoty a v týdnu 24 nebo v týdnu 32

Konec studie je definován jako 24. týden, pokud účastník vstoupí do otevřeného prodlouženého pokusu, nebo jako 32. týden (konec sledování), pokud ne.

Rozsah je 0 až 15, přičemž vyšší skóre ukazuje na závažnější symptomatologii.
Výchozí hodnoty a v týdnu 24 nebo v týdnu 32
Změny oproti výchozímu stavu ve skóre subškály nutkavého chování škály úzkosti, deprese a nálady (ADAMS) na konci studie.
Časové okno: Výchozí hodnoty a ve 24. týdnu nebo ve 32. týdnu

Konec studie je definován jako 24. týden, pokud účastník vstoupí do otevřeného rozšíření studie, nebo jako 32. týden (konec sledování), pokud ne.

Rozsah je 0 až 9, přičemž vyšší skóre indikuje závažnější symptomatologii.
Výchozí hodnoty a ve 24. týdnu nebo ve 32. týdnu
Změny od výchozí hodnoty ve skóre podškály obecné úzkosti škály úzkosti, deprese a nálady (ADAMS) do konce studie.
Časové okno: Výchozí stav a ve 24. týdnu nebo ve 32. týdnu

Konec studie je definován jako 24. týden, pokud účastník vstoupí do otevřeného rozšíření studie, nebo jako 32. týden (konec sledování), pokud ne.

Rozsah je 0 až 21, přičemž vyšší skóre ukazuje na závažnější symptomatologii.
Výchozí stav a ve 24. týdnu nebo ve 32. týdnu
Změny od výchozí hodnoty ve skóre subškály depresivní nálady škály úzkosti, deprese a nálady (ADAMS) do konce studie.
Časové okno: Výchozí stav a ve 24. týdnu nebo ve 32. týdnu

- Konec studie je definován jako 24. týden, pokud účastník vstoupí do otevřeného prodloužení studie, nebo jako 32. týden (konec sledování), pokud ne.

Rozsah je 0 až 21, přičemž vyšší skóre indikuje závažnější symptomatologii.
Výchozí stav a ve 24. týdnu nebo ve 32. týdnu
Změny oproti výchozí hodnotě ve skóre subškály sociálního vyhýbání se Škály úzkosti, deprese a nálady (ADAMS) do konce studie.
Časové okno: Výchozí stav a v týdnu 24 nebo v týdnu 32

Konec studie je definován jako 24. týden, pokud účastník vstoupí do studie s otevřenou etiketou, nebo jako 32. týden (konec sledování), pokud ne.

Rozsah je 0 až 21, přičemž vyšší skóre naznačuje závažnější symptomatologii.
Výchozí stav a v týdnu 24 nebo v týdnu 32

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Aelis Farma

Spolupracovníci

European Commission
Hospital del Mar Research Institute (IMIM)
BioClever 2005 S.L.
Eurofins ADME, S.L.
Pharmalex

Vyšetřovatelé

  • Studijní židle: Pier Vincenzo PIAZZA, MD, PhD, Aelis Farma
  • Vrchní vyšetřovatel: Rafael DE LA TORRE FORNELL, PharmD, PhD, Hospital del Mar Research Institute

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

22. prosince 2025

Primární dokončení (Odhadovaný)

31. prosince 2027

Dokončení studie (Odhadovaný)

31. prosince 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

20. listopadu 2025

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

6. ledna 2026

První zveřejněno (Aktuální)

12. ledna 2026

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

8. dubna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

3. dubna 2026

Naposledy ověřeno

1. dubna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • AEF0217-201
  • 2025-521013-10-00 (Ctis)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Downův syndrom (Trisomie 21)

Klinické studie na AEF0217 100 µg

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Czech Republic

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit