Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Steatorrean hoito Alagillen oireyhtymästä kärsivillä lapsilla ja nuorilla aikuisilla maksansiirron jälkeen

perjantai 28. elokuuta 2026 päivittänyt: Digestive Care, Inc.

Vaiheen 2 hoitoa keskeyttävä kliininen tutkimus hiilihappobufferoidusta, enterokotatusta haimatoimintaa täydentävästä entsyymilisästä steatorrean hoidossa lapsilla ja nuorilla aikuisilla, joilla on Alagillen oireyhtymä maksansiirron jälkeen

Tämän kliinisen tutkimuksen tavoitteena on selvittää, toimivatko PERTZYE®-valmisteet steatorrean hoidossa lapsilla ja aikuisilla, joilla on Alagillen oireyhtymä (ALGS) maksansiirron jälkeen. Tutkimuksessa selvitetään myös PERTZYE®-valmisteiden turvallisuus. Tutkimuksen pääkysymyksiä ovat:

  • Parantaako PERTZYE ravinnon rasvojen imeytymistä?
  • Parantaako PERTZYE ulostamistiheyttä ja -koostumusta?
  • Parantaako PERTZYE vatsan oireita ja merkkejä?
  • Minkälaisia terveysongelmia osallistujilla on PERTZYE:n käytön aikana? Tutkijat vertaavat tuloksia, kun osallistujat käyttävät ja lopettavat PERTZYE:n käytön.

Tutkimuksen aikana osallistujat:

  • Noudattavat runsasrasvaista ruokavaliota
  • Käyttävät PERTZYE:tä päivittäin aterioiden ja välipalojen yhteydessä jopa 4 viikon ajan
  • Osallistuvat kliinisen henkilökunnan suorittamiin suunniteltuihin tarkastuksiin puhelimitse tai videon välityksellä
  • Pitävät päiväkirjaa oireistaan ja PERTZYE-annostuksistaan
  • Keräävät ulosteen laboratoriotutkimuksia varten

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Havainnollistava

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

30

Vaihe

  • Ei sovellettavissa

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Yhdysvallat, 80045
        • Rekrytointi
        • Children's Hospital Colorado - Research Institute
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Jacob Mark, MD
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10016
        • Ei vielä rekrytointia
        • Hassenfeld Children's Hospital at NYU Langone
        • Päätutkija:
          • Dana Goldner, MD
        • Ottaa yhteyttä:
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43205
        • Ei vielä rekrytointia
        • Research Institute at Nationwide Children's Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Alvin (Jay) Freeman, MD
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97239
        • Ei vielä rekrytointia
        • Oregon Health & Science University
        • Päätutkija:
          • Henry Lin, MD
        • Ottaa yhteyttä:
          • Research Coordinator
          • Puhelinnumero: 503-494-1078
          • Sähköposti: royde@ohsu.edu
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37232
        • Rekrytointi
        • Vanderbilt University Medical Center
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Saeed Mohammed, MD
    • Texas
      • El Paso, Texas, Yhdysvallat, 79936
        • Rekrytointi
        • Pediatric GI of El Paso
        • Päätutkija:
          • Eduardo Rosas-Blum, MD
        • Ottaa yhteyttä:
    • Washington
      • Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98105
        • Ei vielä rekrytointia
        • Seattle Children's Hospital - Research Institute
        • Päätutkija:
          • Evelyn Hsu, MD
        • Ottaa yhteyttä:

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi
  • Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Näytteenottomenetelmä

Todennäköisyysnäyte

Tutkimusväestö

Male and female participants ages 7-50 years inclusive with a confirmed diagnosis of ALGS status post OLT due to ALGS complications.

Kuvaus

Osallistumiskriteerit:

  • Mies- ja naisosallistujat iältään 7–50 vuotta mukaan lukien.
  • Vahvistettu ALGS-diagnoosi.
  • Tilanne OLT:n jälkeen ALGS-komplikaatioiden vuoksi.
  • Osallistujat, joita hoidetaan tällä hetkellä haimatoimintaa tukeavilla valmisteilla (PEP), voivat osallistua edellyttäen, että PEP-hoidosta luovutaan 5 päivää ennen 72 tunnin ulostenkeräyksen alkua. Osallistujien on lopetettava PEP-hoidon käyttö koko tutkimusjakson ajan, kunnes tutkimus on valmis.
  • Suostuminen noudattamaan korkean rasvapitoista ruokavaliota vähintään 2 päivää ennen ja 72 tunnin ulostenkeräyksen aikana sekä ruokavalion seuranta ruokapäiväkirjan avulla.
  • Steatorrean esiintyminen, vahvistettu perustason CFA ≤ 90 %.
  • Jatkuva huoltaja tutkimuksen keston ajan, mikäli lapsen osallistuminen on kyseessä.
  • Kykene antamaan kirjallisen tietoon perustuvan suostumuksen ja myötävaikutuksen (ikä huomioiden).

Poissulkemiskriteerit:

  • Kirurginen häiriö enterohepaattisessa kiertokulussa (esim. sappiviemäriohitus).
  • Keskiketjuisten triglyseridien (MCT) öljyn runsaasti sisältävät ruokavaliot.
  • Sappihappojen, sappihappojen ottoon vaikuttavien estäjien, rasvoja sitovien hartsojen, synteettisten rasvankorvikkeiden (esim. Olestra) ja vaippaiho-voiteiden käyttö (huomaa, että H2-antagonistit ja protonipumpun estäjät [PPI] ovat sallittuja, jos niitä käytetään vakaan ja yhtenäisenä hoidon aikana koko tutkimuksen keston).
  • Muu maksasairauksien historia tai esiintyminen, kuten maksansiirron hyljintä koolestaasin kanssa, hepatiitti B- tai C-virusinfektio, HIV, primaarinen sklerosoiva kolangiitti (PSC), alkoholiperäinen maksasairaus, autoimmuunihepatiitti, metaboliseen oireyhtymään liittyvä rasvamaksa (MASLD)/alkoholittoman steatohepatiitin (NASH) tai merkittävä krooninen siirrännäishyljintä.
  • Nykyinen raskaus tai imetys.
  • Syköpäsairaudet, lukuun ottamatta paikallaan olevaa karsinoomaa tai syöpää, jota on hoidettu vähintään 5 vuotta ennen seulontaa ilman uusiutumisen merkkejä.
  • Osallistuminen kliiniseen tutkimukseen ja tutkittavan tuotteen saanti viimeisten 30 päivän aikana.
  • Ripuli-, lihaskouristus- ja/tai ulostuslääkkeiden käyttö. Osmoottisten ulostuslääkkeiden muutos viimeisten 3 kuukauden aikana.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

Kohortit ja interventiot

Ryhmä/Kohortti
Interventio / Hoito
Kaikki osallistujat
Diagnostinen testi: Ulnan rasva
rasvanabsorption kerroin

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Ravintorasvan imeytyminen
Aikaikkuna: 72 tunnin ulostenäytteenkeräysjakson päätyttyä
Ruokavalion rasvan imeytyminen mitataan laskemalla rasvan imeytymisen prosenttiosuus (0-100 %). Suurempi rasvan imeytymisen prosenttiosuus osoittaa hyvää rasvan imeytymistä.
72 tunnin ulostenäytteenkeräysjakson päätyttyä

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Digestive Care, Inc.

Yhteistyökumppanit

Alagille Syndrome Alliance

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 3. elokuuta 2026

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Sunnuntai 1. elokuuta 2027

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Tiistai 1. elokuuta 2028

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 8. tammikuuta 2026

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 9. tammikuuta 2026

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Tiistai 13. tammikuuta 2026

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 1. syyskuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 28. elokuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. elokuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 102824-001

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Ei

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa