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Manejo de la Esteatorrea en Niños y Adultos Jóvenes con Síndrome de Alagille Después del Trasplante Hepático

28 de agosto de 2026 actualizado por: Digestive Care, Inc.

Un ensayo clínico de retirada del tratamiento de Fase 2 de un suplemento de enzimas pancreáticas con recubrimiento entérico y amortiguado con bicarbonato para el manejo de la esteatorrea en niños y adultos jóvenes con síndrome de Alagille después del trasplante hepático

El objetivo de este ensayo clínico es determinar si PERTZYE® funciona para tratar la esteatorrea en niños y adultos con síndrome de Alagille (ALGS) tras un trasplante de hígado. También se estudiará la seguridad de PERTZYE®. Las principales preguntas que pretende responder son:

  • ¿Mejora PERTZYE la absorción de grasas dietéticas?
  • ¿Mejora PERTZYE la frecuencia y consistencia de las heces?
  • ¿Mejora PERTZYE los signos y síntomas abdominales?
  • ¿Qué problemas médicos presentan los participantes al tomar PERTZYE? Los investigadores compararán los resultados cuando los participantes estén tomando y dejen de tomar PERTZYE.

Durante el estudio, los participantes:

  • Consumirán una dieta rica en grasas
  • Tomarán PERTZYE todos los días con las comidas y tentempiés durante un máximo de 4 semanas
  • Recibirán revisiones programadas por teléfono o vídeo por parte del personal clínico
  • Llevarán un diario de sus síntomas y la dosificación de PERTZYE
  • Recogerán muestras de heces para pruebas de laboratorio

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

De observación

Inscripción (Estimado)

30

Fase

  • No aplica

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Reclutamiento
        • Children's Hospital Colorado - Research Institute
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Jacob Mark, MD
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10016
        • Aún no reclutando
        • Hassenfeld Children's Hospital at NYU Langone
        • Investigador principal:
          • Dana Goldner, MD
        • Contacto:
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
        • Aún no reclutando
        • Research Institute at Nationwide Children's Hospital
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Alvin (Jay) Freeman, MD
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
        • Aún no reclutando
        • Oregon Health & Science University
        • Investigador principal:
          • Henry Lin, MD
        • Contacto:
          • Research Coordinator
          • Número de teléfono: 503-494-1078
          • Correo electrónico: royde@ohsu.edu
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
        • Reclutamiento
        • Vanderbilt University Medical Center
        • Contacto:
        • Investigador principal:
          • Saeed Mohammed, MD
    • Texas
      • El Paso, Texas, Estados Unidos, 79936
        • Reclutamiento
        • Pediatric GI of El Paso
        • Investigador principal:
          • Eduardo Rosas-Blum, MD
        • Contacto:
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
        • Aún no reclutando
        • Seattle Children's Hospital - Research Institute
        • Investigador principal:
          • Evelyn Hsu, MD
        • Contacto:

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño
  • Adulto

Acepta Voluntarios Saludables

No

Método de muestreo

Muestra de probabilidad

Población de estudio

Male and female participants ages 7-50 years inclusive with a confirmed diagnosis of ALGS status post OLT due to ALGS complications.

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Participantes masculinos y femeninos de 7 a 50 años inclusive.
  • Diagnóstico confirmado de ALGS.
  • Estado posterior a trasplante hepático ortotópico (OLT) debido a complicaciones de ALGS.
  • Se permite la participación de pacientes actualmente tratados con productos de enzimas pancreáticas (PEP), siempre que suspendan los PEP durante 5 días antes de iniciar las recolecciones de heces de 72 horas. Los participantes deben suspender los PEP durante todo el período del estudio hasta su finalización.
  • Aceptar seguir una dieta alta en grasas al menos 2 días antes y durante las recolecciones de heces de 72 horas, y controlar el consumo dietético mediante un diario de alimentación.
  • Presencia de esteatorrea confirmada por un coeficiente de absorción de grasas (CFA) basal ≤ 90%.
  • Disponer de un cuidador constante durante la duración del estudio, si corresponde para la inscripción de un niño.
  • Capacidad para dar consentimiento informado por escrito y asentimiento (si es apropiado para la edad).

Criterios de exclusión:

  • Alteración quirúrgica de la circulación enterohepática (por ejemplo, derivación biliar).
  • Dietas altas en aceite de triglicéridos de cadena media (MCT).
  • Uso de ácidos biliares, inhibidores de la captación de ácidos biliares, resinas fijadoras de lípidos, sustitutos sintéticos de grasas (por ejemplo, Olestra) y pomadas para la dermatitis del pañal (nota: se permiten antagonistas H2 e inhibidores de la bomba de protones [IBP] si se mantiene un régimen estable y constante durante toda la duración del estudio).
  • Antecedentes o presencia de otras enfermedades hepáticas concomitantes, como rechazo de trasplante hepático con colestasis, infección por virus de la hepatitis B o C, VIH, colangitis esclerosante primaria (CEP), enfermedad hepática alcohólica, hepatitis autoinmune, enfermedad del hígado graso asociada a factores metabólicos (MASLD)/esteatohepatitis no alcohólica (EHNA) o rechazo crónico significativo del aloinjerto.
  • Embarazo actual o lactancia.
  • Cánceres, excepto carcinoma in situ o cánceres tratados al menos 5 años antes del cribado sin evidencia de recurrencia.
  • Participación en un ensayo clínico y recepción de un producto en investigación en los últimos 30 días.
  • Uso de antidiarreicos, antiespasmódicos y/o laxantes catárticos. Cambio en laxantes osmóticos en los últimos 3 meses.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

Cohortes e Intervenciones

Grupo / Cohorte
Intervención / Tratamiento
Todos los participantes
Prueba de diagnóstico: Grasa fecal
coeficiente de absorción de grasas

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Absorción de grasas dietéticas
Periodo de tiempo: Al finalizar el período de recolección de heces de 72 horas
La absorción de grasa dietética se mide calculando el porcentaje de absorción de grasa (0-100%). Un mayor porcentaje de absorción de grasa indica una buena absorción de grasa.
Al finalizar el período de recolección de heces de 72 horas

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Digestive Care, Inc.

Colaboradores

Alagille Syndrome Alliance

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

3 de agosto de 2026

Finalización primaria (Estimado)

1 de agosto de 2027

Finalización del estudio (Estimado)

1 de agosto de 2028

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

8 de enero de 2026

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

9 de enero de 2026

Publicado por primera vez (Actual)

13 de enero de 2026

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

1 de septiembre de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

28 de agosto de 2026

Última verificación

1 de agosto de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • 102824-001

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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