Esta página foi traduzida automaticamente e a precisão da tradução não é garantida. Por favor, consulte o versão em inglês para um texto fonte.

Gestão da Esteatorreia em Crianças e Jovens Adultos com Síndrome de Alagille Após Transplante Hepático

28 de agosto de 2026 atualizado por: Digestive Care, Inc.

Um Ensaio Clínico de Fase 2 com Suspensão do Tratamento de um Suplemento Enzimático Pancreático com Revestimento Entérico e Tamponado com Bicarbonato para o Tratamento da Esteatorreia em Crianças e Jovens Adultos com Síndrome de Alagille Após Transplante Hepático

O objetivo deste ensaio clínico é saber se o PERTZYE® funciona para tratar a esteatorreia em crianças e adultos com Síndrome de Alagille (ALGS) após transplante hepático. Também será estudada a segurança do PERTZYE®. As principais questões que pretende responder são:

  • O PERTZYE melhora a absorção de gordura alimentar?
  • O PERTZYE melhora a frequência e consistência das fezes?
  • O PERTZYE melhora os sinais e sintomas abdominais?
  • Quais problemas médicos os participantes têm ao tomar PERTZYE? Os investigadores compararão os resultados quando os participantes estão a tomar e a parar de tomar PERTZYE.

Durante o estudo, os participantes irão:

  • Consumir uma dieta rica em gordura
  • Tomar PERTZYE todos os dias com refeições e lanches durante até 4 semanas
  • Realizar consultas de acompanhamento agendadas por telefone ou vídeo com a equipa clínica
  • Manter um diário dos seus sintomas e dosagem de PERTZYE
  • Recolher fezes para testes laboratoriais

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Observacional

Inscrição (Estimado)

30

Estágio

  • Não aplicável

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
        • Recrutamento
        • Children's Hospital Colorado - Research Institute
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Jacob Mark, MD
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10016
        • Ainda não está recrutando
        • Hassenfeld Children's Hospital at NYU Langone
        • Investigador principal:
          • Dana Goldner, MD
        • Contato:
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43205
        • Ainda não está recrutando
        • Research Institute at Nationwide Children's Hospital
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Alvin (Jay) Freeman, MD
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
        • Ainda não está recrutando
        • Oregon Health & Science University
        • Investigador principal:
          • Henry Lin, MD
        • Contato:
          • Research Coordinator
          • Número de telefone: 503-494-1078
          • E-mail: royde@ohsu.edu
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
        • Recrutamento
        • Vanderbilt University Medical Center
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Saeed Mohammed, MD
    • Texas
      • El Paso, Texas, Estados Unidos, 79936
        • Recrutamento
        • Pediatric GI of El Paso
        • Investigador principal:
          • Eduardo Rosas-Blum, MD
        • Contato:
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98105
        • Ainda não está recrutando
        • Seattle Children's Hospital - Research Institute
        • Investigador principal:
          • Evelyn Hsu, MD
        • Contato:

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Filho
  • Adulto

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Método de amostragem

Amostra de Probabilidade

População do estudo

Male and female participants ages 7-50 years inclusive with a confirmed diagnosis of ALGS status post OLT due to ALGS complications.

Descrição

Critérios de Inclusão:

  • Participantes masculinos e femininos com idades compreendidas entre os 7 e os 50 anos, inclusive.
  • Diagnóstico confirmado de ALGS.
  • Estado pós-OLT devido a complicações de ALGS.
  • Participantes atualmente tratados com produtos de enzimas pancreáticas (PEPs) são permitidos, desde que suspendam os PEPs durante 5 dias antes de iniciar as recolhas de fezes de 72 horas. Os participantes devem suspender os PEPs durante todo o período do estudo até à sua conclusão.
  • Concordar em aderir a uma dieta rica em gordura pelo menos 2 dias antes e durante as recolhas de fezes de 72 horas e monitorizar o consumo alimentar através de um diário alimentar.
  • Presença de esteatorreia confirmada por CFA basal ≤ 90%.
  • Ter um cuidador consistente durante a duração do estudo, se aplicável para inscrição de uma criança.
  • Capaz de dar consentimento informado por escrito e assentimento (se apropriado para a idade).

Critérios de Exclusão:

  • Interrupção cirúrgica da circulação entero-hepática (por exemplo, desvio biliar).
  • Dietas ricas em óleo de triglicerídeos de cadeia média (MCT).
  • Uso de ácidos biliares, inibidores da captação de ácidos biliares, resinas ligadoras de lípidos, substitutos sintéticos de gordura (por exemplo, Olestra) e pomadas para assaduras (note que os antagonistas H2 e os inibidores da bomba de protões [IBPs] são permitidos se estiverem num regime estável e consistente durante toda a duração do estudo).
  • História ou presença de outras doenças hepáticas concomitantes, como rejeição de transplante hepático com colestase, infeção por vírus da hepatite B ou C, VIH, colangite esclerosante primária (PSC), doença hepática alcoólica, hepatite autoimune, doença hepática gordurosa metabólica (MASLD)/esteato-hepatite não alcoólica (NASH) ou rejeição crónica significativa do aloenxerto.
  • Atualmente grávida ou a amamentar.
  • Cancros, exceto carcinoma in situ ou cancros tratados pelo menos 5 anos antes do rastreio sem evidência de recorrência.
  • Participação num ensaio clínico e receção de um produto investigacional nos últimos 30 dias.
  • Uso de antidiarreicos, antiespasmódicos e/ou laxantes catárticos. Alteração de laxantes osmóticos nos últimos 3 meses.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

Coortes e Intervenções

Grupo / Coorte
Intervenção / Tratamento
Todos os participantes
Teste de diagnostico: Gordura Fecal
coeficiente de absorção de gordura

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Absorção de gordura dietética
Prazo: Após a conclusão do período de coleta de fezes de 72 horas
A absorção de gordura dietética é medida calculando a percentagem de absorção de gordura (0-100%). Uma percentagem mais elevada de absorção de gordura indica uma boa absorção de gordura.
Após a conclusão do período de coleta de fezes de 72 horas

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Digestive Care, Inc.

Colaboradores

Alagille Syndrome Alliance

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

3 de agosto de 2026

Conclusão Primária (Estimado)

1 de agosto de 2027

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de agosto de 2028

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

8 de janeiro de 2026

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

9 de janeiro de 2026

Primeira postagem (Real)

13 de janeiro de 2026

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

1 de setembro de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

28 de agosto de 2026

Última verificação

1 de agosto de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • 102824-001

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

Se inscrever