Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Behandling av steatoré hos barn og unge voksne med Alagilles syndrom etter levertransplantasjon

28. august 2026 oppdatert av: Digestive Care, Inc.

En fase 2 klinisk studie med behandlingsstans av et bikarbonatbuffret, enterisk beskyttet pankreasenzymtilskudd for håndtering av steatoré hos barn og unge voksne med Alagille-syndrom etter levertransplantasjon

Målet med denne kliniske studien er å lære om PERTZYE® virker for å behandle steatorré hos barn og voksne med Alagille syndrom (ALGS) etter levertransplantasjon. Den vil også undersøke sikkerheten til PERTZYE®. Hovedspørsmålene den tar sikte på å besvare er:

  • Forbedrer PERTZYE fettabsorpsjon fra kosten?
  • Forbedrer PERTZYE avføringsfrekvens og konsistens?
  • Forbedrer PERTZYE bukens tegn og symptomer?
  • Hvilke medisinske problemer har deltakerne når de tar PERTZYE? Forskere vil sammenligne resultatene når deltakerne tar og slutter å ta PERTZYE.

Under studien vil deltakerne:

  • Innta en fettholdig diett
  • Ta PERTZYE hver dag sammen med måltider og mellommåltider i opptil 4 uker
  • Ha planlagte oppfølgingssamtaler via telefon eller video med klinisk personale
  • Føre en dagbok over sine symptomer og PERTZYE-dosering
  • Samle avføring for laboratorietesting

Studieoversikt

Status

Rekruttering

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Observasjonsmessig

Registrering (Antatt)

30

Fase

  • Ikke aktuelt

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Forente stater
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
        • Rekruttering
        • Children's Hospital Colorado - Research Institute
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Jacob Mark, MD
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10016
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Hassenfeld Children's Hospital at NYU Langone
        • Hovedetterforsker:
          • Dana Goldner, MD
        • Ta kontakt med:
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Forente stater, 43205
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Research Institute at Nationwide Children's Hospital
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Alvin (Jay) Freeman, MD
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forente stater, 97239
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Oregon Health & Science University
        • Hovedetterforsker:
          • Henry Lin, MD
        • Ta kontakt med:
          • Research Coordinator
          • Telefonnummer: 503-494-1078
          • E-post: royde@ohsu.edu
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forente stater, 37232
        • Rekruttering
        • Vanderbilt University Medical Center
        • Ta kontakt med:
        • Hovedetterforsker:
          • Saeed Mohammed, MD
    • Texas
      • El Paso, Texas, Forente stater, 79936
        • Rekruttering
        • Pediatric GI of El Paso
        • Hovedetterforsker:
          • Eduardo Rosas-Blum, MD
        • Ta kontakt med:
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater, 98105
        • Har ikke rekruttert ennå
        • Seattle Children's Hospital - Research Institute
        • Hovedetterforsker:
          • Evelyn Hsu, MD
        • Ta kontakt med:

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Prøvetakingsmetode

Sannsynlighetsprøve

Studiepopulasjon

Male and female participants ages 7-50 years inclusive with a confirmed diagnosis of ALGS status post OLT due to ALGS complications.

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Mannlige og kvinnelige deltakere i alderen 7–50 år inklusive.
  • Bekreftet diagnose av ALGS.
  • Status etter OLT på grunn av ALGS-komplikasjoner.
  • Deltakere som for tiden behandles med pankreasenzymprodukter (PEP) kan delta forutsatt at PEP avsluttes 5 dager før starten av 72-timers avføringsinnsamlingene. Deltakerne må avslutte PEP for hele studieperioden til fullføring.
  • Samtykke til å følge en fettrik diett minst 2 dager før og under 72-timers avføringsinnsamlingene og overvåke kostholdet gjennom bruk av en kostholdsdagbok.
  • Tilstedeværelse av steatoré bekreftet av baselinje CFA ≤ 90 %.
  • Ha en konsekvent omsorgsperson for studieperioden hvis aktuelt for inkludering av et barn.
  • I stand til å gi skriftlig informert samtykke og samtykke (dersom aldersmessig passende).

Eksklusjonskriterier:

  • Kirurgisk forstyrrelse av den enterohepatiske sirkulasjonen (f.eks. galledrenasje).
  • Kosthold rikt på mellomkjede triglycerid (MKT)-olje.
  • Bruk av gallesyre, gallesyreopptakshemmere, lipidbindende harpikser, syntetiske fett-erstatninger (f.eks. Olestra) og bleiesalver (merk at H2-antagonister og protonpumpehemmere [PPI] er tillatt hvis de brukes i et stabilt og konsekvent regime gjennom hele studieperioden).
  • Historikk eller tilstedeværelse av andre samtidige leversykdommer som levertransplantatavstøtning med kolestase, hepatitt B- eller C-virusinfeksjon, HIV, primær skleroserende kolangitt (PSC), alkoholrelatert leversykdom, autoimmun hepatitt, metabolsk assosiert fettleversykdom (MASLD)/ikke-alkoholisk steatohepatitt (NASH) eller betydelig kronisk transplantatavstøtning.
  • For tiden gravid eller ammende.
  • Kreft unntatt in situ-karsinom eller kreft behandlet minst 5 år før screening uten tegn til tilbakefall.
  • Deltakelse i en klinisk studie og mottatt et undersøkelsesprodukt innen de siste 30 dagene.
  • Bruk av antidiareika, antispasmodika og/eller katartiske avføringsmidler. Endring i osmotiske avføringsmidler innen de siste 3 månedene.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

Kohorter og intervensjoner

Gruppe / Kohort
Intervensjon / Behandling
Alle deltakere
Diagnostisk test: Fett i avføringen
fettabsorpsjonskoeffisient

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Absorpsjon av fett i kosten
Tidsramme: Ved fullføring av 72-timers avføringsoppsamlingsperioden
Fettabsorpsjon fra kosten måles ved å beregne prosentandelen av fettabsorpsjon (0-100%). Høyere prosentandel fettabsorpsjon indikerer god fettabsorpsjon.
Ved fullføring av 72-timers avføringsoppsamlingsperioden

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Digestive Care, Inc.

Samarbeidspartnere

Alagille Syndrome Alliance

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

3. august 2026

Primær fullføring (Antatt)

1. august 2027

Studiet fullført (Antatt)

1. august 2028

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

8. januar 2026

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

9. januar 2026

Først lagt ut (Faktiske)

13. januar 2026

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

1. september 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

28. august 2026

Sist bekreftet

1. august 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 102824-001

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Nei

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere