Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A steatorrhea kezelése Alagille-szindrómás gyermekeknél és fiatal felnőtteknél májátültetés után

2026. augusztus 28. frissítette: Digestive Care, Inc.

Egy 2. fázisú, kezelésmegszakításos klinikai vizsgálat egy bikarbonát-pufferelt, enterikus bevonatú pancreász enzim kiegészítőről a steatorrhoea kezelésére Alagille-szindrómás gyermekeknél és fiatal felnőtteknél májátültetés után

A klinikai vizsgálat célja annak megállapítása, hogy a PERTZYE® hatásos-e a steatorrhea kezelésében Alagille-szindrómás (ALGS) májátültetés utáni gyermekeknél és felnőtteknél. A PERTZYE® biztonságosságáról is tudást szereznek. A fő kérdések, amelyekre választ szeretnének kapni:

  • Javítja-e a PERTZYE a táplálkozási zsírok felszívódását?
  • Javítja-e a PERTZYE a széklet gyakoriságát és állagát?
  • Javítja-e a PERTZYE a hasi jeleket és tüneteket?
  • Milyen orvosi problémák merülnek fel a résztvevőknél a PERTZYE szedése során? A kutatók összehasonlítják az eredményeket, amikor a résztvevők szedik és abbahagyják a PERTZYE szedését.

A vizsgálat során a résztvevők:

  • Magas zsírtartalmú diétát fognak követni
  • Naponta szednek PERTZYE-t étkezések és nassolnivalók mellett akár 4 hétig
  • Ütemezett ellenőrzéseken vesznek részt telefonon vagy videón keresztül a klinikai személyzettel
  • Naplót vezetnek tüneteikről és a PERTZYE adagolásáról
  • Székletet gyűjtenek laboratóriumi vizsgálatokhoz

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Megfigyelő

Beiratkozás (Becsült)

30

Fázis

  • Nem alkalmazható

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Egyesült Államok, 80045
        • Toborzás
        • Children's Hospital Colorado - Research Institute
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Jacob Mark, MD
    • New York
      • New York, New York, Egyesült Államok, 10016
        • Még nincs toborzás
        • Hassenfeld Children's Hospital at NYU Langone
        • Kutatásvezető:
          • Dana Goldner, MD
        • Kapcsolatba lépni:
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Egyesült Államok, 43205
        • Még nincs toborzás
        • Research Institute at Nationwide Children's Hospital
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Alvin (Jay) Freeman, MD
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Egyesült Államok, 97239
        • Még nincs toborzás
        • Oregon Health & Science University
        • Kutatásvezető:
          • Henry Lin, MD
        • Kapcsolatba lépni:
          • Research Coordinator
          • Telefonszám: 503-494-1078
          • E-mail: royde@ohsu.edu
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Egyesült Államok, 37232
        • Toborzás
        • Vanderbilt University Medical Center
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Saeed Mohammed, MD
    • Texas
      • El Paso, Texas, Egyesült Államok, 79936
        • Toborzás
        • Pediatric GI of El Paso
        • Kutatásvezető:
          • Eduardo Rosas-Blum, MD
        • Kapcsolatba lépni:
    • Washington
      • Seattle, Washington, Egyesült Államok, 98105
        • Még nincs toborzás
        • Seattle Children's Hospital - Research Institute
        • Kutatásvezető:
          • Evelyn Hsu, MD
        • Kapcsolatba lépni:

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • Gyermek
  • Felnőtt

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Mintavételi módszer

Valószínűségi minta

Tanulmányi populáció

Male and female participants ages 7-50 years inclusive with a confirmed diagnosis of ALGS status post OLT due to ALGS complications.

Leírás

Bevonási kritériumok:

  • 7-50 éves (beleértve a határokat is) férfi és női résztvevők.
  • ALGS megerősített diagnózisa.
  • ALGS-szövődmények miatt OLT-t követő állapot.
  • A jelenleg pankreatikus enzimkészítményekkel (PEP) kezelt résztvevők bevonhatók, feltéve, hogy a PEP-eket 5 nappal a 72 órás székletgyűjtés megkezdése előtt abbahagyják. A résztvevőknek a teljes vizsgálati időszak alatt, a befejezésig, le kell állítaniuk a PEP-ek használatát.
  • Hajlandóság a magas zsírtartalmú étrend betartására legalább 2 nappal a 72 órás székletgyűjtés előtt és az alatt, valamint az étrendi fogyasztás nyomon követésére étkezési napló használatával.
  • Zsírbefogódás jelenléte, amelyet a kiindulási CFA ≤ 90% erősít meg.
  • Konzisztens gondozó jelenléte a vizsgálati időszak alatt, ha a gyermek bevonása esetén alkalmazható.
  • Írásbeli tájékoztatott hozzájárulás és beleegyezés (ha az életkor megfelelő) megadására képes.

Kizárási kritériumok:

  • Az enterohepatikus keringés sebészi megzavarása (pl. epeelterelés).
  • Közepes láncú triglicerid (MCT) olajban gazdag étrend.
  • Epesavak, epesav-felvétel gátlók, lipidkötő gyanták, szintetikus zsírcserék (pl. Olestra) és pelenkakiütés kenőcsök használata (megjegyzendő, hogy a H2-antagonisták és protonpumpa-gátlók [PPI] megengedettek, ha a vizsgálati időszak alatt stabil és következetes sémában szedik őket).
  • Egyéb egyidejű májbetegségek előzménye vagy jelenléte, mint pl. májátültetés-utáni elutasodás cholestasissal, hepatitis B vagy C vírusfertőzés, HIV, primer szklerozáló cholangitis (PSC), alkoholos májbetegség, autoimmun hepatitis, metabolikus eredetű zsírmájbetegség (MASLD)/nem alkoholos steatohepatitis (NASH) vagy jelentős krónikus allograft elutasodás.
  • Jelenleg terhes vagy szoptató.
  • Rákos megbetegedések, kivéve in situ carcinoma vagy legalább 5 évvel a szűrés előtt kezelt rákok, ismétlődés nélkül.
  • Klinikai vizsgálatban való részvétel és vizsgálati készítmény szedése az elmúlt 30 napban.
  • Hashavás csillapító, görcsoldó és/vagy hashajtó hashajtószerek használata. Oszmotikus hashajtók változása az elmúlt 3 hónapban.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

Kohorszok és beavatkozások

Csoport / Kohorsz
Beavatkozás / kezelés
Minden résztvevő
Diagnosztikai vizsgálat: Székletzsír
a zsírfelszívódás együtthatója

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Zsirok felszivodasa a taplalekbol
Időkeret: A 72 órás székletgyűjtési időszak befejezésekor
A táplálékból származó zsírok felszívódását a zsírfelszívódás százalékos arányának (0-100%) kiszámításával mérik.
A magasabb zsírfelszívódási százalék jó zsírfelszívódást jelez.
A 72 órás székletgyűjtési időszak befejezésekor

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Digestive Care, Inc.

Együttműködők

Alagille Syndrome Alliance

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2026. augusztus 3.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2027. augusztus 1.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2028. augusztus 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2026. január 8.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2026. január 9.

Első közzététel (Tényleges)

2026. január 13.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2026. szeptember 1.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2026. augusztus 28.

Utolsó ellenőrzés

2026. augusztus 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • 102824-001

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel