Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Hantering av Steatorré hos Barn och Unga Vuxna med Alagilles Syndrom Efter Levertransplantation

28 augusti 2026 uppdaterad av: Digestive Care, Inc.

En fas 2 klinisk studie om behandlingsupphörande med ett bikarbonatbuffrat, enteriskt belagt pankreasenzymtillskott för hantering av steatorré hos barn och unga vuxna med Alagilles syndrom efter levertransplantation

Syftet med denna kliniska studie är att ta reda på om PERTZYE® fungerar för att behandla steatorré hos barn och vuxna med Alagille syndrom (ALGS) efter levertransplantation. Det kommer också att undersöka säkerheten hos PERTZYE®. De huvudsakliga frågor som studien försöker besvara är:

  • Förbättrar PERTZYE absorptionen av kostfett?
  • Förbättrar PERTZYE stolfrekvens och konsistens?
  • Förbättrar PERTZYE buktecken och symptom?
  • Vilka medicinska problem upplever deltagarna när de tar PERTZYE? Forskarna kommer att jämföra resultaten när deltagarna tar och slutar ta PERTZYE.

Under studien kommer deltagarna att:

  • Äta en fetrik kost
  • Ta PERTZYE varje dag vid måltider och mellanmål i upp till 4 veckor
  • Ha schemalagda kontroller via telefon eller video av klinisk personal
  • Föra en dagbok över sina symptom och PERTZYE-dosering
  • Samla in avföring för laboratorietester

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Observationell

Inskrivning (Beräknad)

30

Fas

  • Inte tillämpbar

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Förenta staterna, 80045
        • Rekrytering
        • Children's Hospital Colorado - Research Institute
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Jacob Mark, MD
    • New York
      • New York, New York, Förenta staterna, 10016
        • Har inte rekryterat ännu
        • Hassenfeld Children's Hospital at NYU Langone
        • Huvudutredare:
          • Dana Goldner, MD
        • Kontakt:
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Förenta staterna, 43205
        • Har inte rekryterat ännu
        • Research Institute at Nationwide Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Alvin (Jay) Freeman, MD
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Förenta staterna, 97239
        • Har inte rekryterat ännu
        • Oregon Health & Science University
        • Huvudutredare:
          • Henry Lin, MD
        • Kontakt:
          • Research Coordinator
          • Telefonnummer: 503-494-1078
          • E-post: royde@ohsu.edu
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Förenta staterna, 37232
        • Rekrytering
        • Vanderbilt University Medical Center
        • Kontakt:
        • Huvudutredare:
          • Saeed Mohammed, MD
    • Texas
      • El Paso, Texas, Förenta staterna, 79936
        • Rekrytering
        • Pediatric GI of El Paso
        • Huvudutredare:
          • Eduardo Rosas-Blum, MD
        • Kontakt:
    • Washington
      • Seattle, Washington, Förenta staterna, 98105
        • Har inte rekryterat ännu
        • Seattle Children's Hospital - Research Institute
        • Huvudutredare:
          • Evelyn Hsu, MD
        • Kontakt:

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

  • Barn
  • Vuxen

Tar emot friska volontärer

Nej

Testmetod

Sannolikhetsprov

Studera befolkning

Male and female participants ages 7-50 years inclusive with a confirmed diagnosis of ALGS status post OLT due to ALGS complications.

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  • Män och kvinnor i åldrarna 7–50 år inklusive.
  • Bekräftad diagnos av ALGS.
  • Status efter OLT på grund av ALGS-komplikationer.
  • Deltagare som för närvarande behandlas med pankreasenzymprodukter (PEP) tillåts under förutsättning att PEP avbryts i 5 dagar före start av 72-timmars avföringssamlingarna. Deltagare måste avbryta PEP under hela studieperioden tills studien är slutförd.
  • Samtycker till att följa en fetthaltig kost minst 2 dagar före och under 72-timmars avföringssamlingarna samt övervaka kostintaget genom att använda en kostdagbok.
  • Närvaro av steatorré bekräftad av baslinje CFA ≤ 90 %.
  • Ha en konsekvent vårdgivare under studieperioden om det är tillämpligt för inkludering av ett barn.
  • Kapabel att ge skriftligt informerat samtycke och medgivande (om åldern är lämplig).

Exklusionskriterier:

  • Kirurgisk störning av den enterohepatiska cirkulationen (t.ex. gallavledning).
  • Kost rik på medelkedetriglycerid (MCT)-olja.
  • Användning av gallsyror, gallsyreupptagshämmare, lipidbindande hartser, syntetiska fettsubstitut (t.ex. Olestra) och salvor för blöjeksem (observera att H2-antagonister och protonpumpshämmare [PPI] är tillåtna om de används i en stabil och konsekvent regimen under hela studieperioden).
  • Historia eller närvaro av andra samtidiga leversjukdomar såsom levertransplantatavstötning med kolestas, hepatit B- eller C-virusinfektion, HIV, primär skleroserande kolangit (PSC), alkoholrelaterad leversjukdom, autoimmun hepatit, metabolt associerad fettleversjukdom (MASLD)/icke-alkoholisk steatohepatit (NASH) eller signifikant kronisk allograftavstötning.
  • För närvarande gravid eller ammande.
  • Cancer utom in situ-carcinom eller cancer som behandlades minst 5 år före screening utan tecken på återfall.
  • Deltagande i en klinisk prövning och mottagit ett undersökningspreparat inom de senaste 30 dagarna.
  • Användning av antidiarrémedel, antispasmotika och/eller laxativ. Förändring av osmotiska laxativ inom de senaste 3 månaderna.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

Kohorter och interventioner

Grupp / Kohort
Intervention / Behandling
Alla deltagare
Diagnostiskt test: Fekalt fett
fettabsorptionskoefficient

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Fettabsorption i kosten
Tidsram: Vid slutet av 72-timmarsinsamlingsperioden för avföring
Dietärt fettupptag mäts genom att beräkna procentandelen fettabsorption (0–100 %). Högre procentandel fettabsorption indikerar bra fettabsorption.
Vid slutet av 72-timmarsinsamlingsperioden för avföring

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Digestive Care, Inc.

Samarbetspartners

Alagille Syndrome Alliance

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

3 augusti 2026

Primärt slutförande (Beräknad)

1 augusti 2027

Avslutad studie (Beräknad)

1 augusti 2028

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

8 januari 2026

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

9 januari 2026

Första postat (Faktisk)

13 januari 2026

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

1 september 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

28 augusti 2026

Senast verifierad

1 augusti 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • 102824-001

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Nej

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera