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Prise en charge de la stéatorrhée chez les enfants et les jeunes adultes atteints du syndrome d'Alagille après transplantation hépatique

28 août 2026 mis à jour par: Digestive Care, Inc.

Un essai clinique de phase 2 avec arrêt du traitement d'un supplément d'enzymes pancréatiques à enrobage entérique tamponné au bicarbonate pour la gestion de la stéatorrhée chez les enfants et les jeunes adultes atteints du syndrome d'Alagille après une transplantation hépatique

L'objectif de cet essai clinique est de déterminer si PERTZYE® fonctionne pour traiter la stéatorrhée chez les enfants et les adultes atteints du syndrome d'Alagille (ALGS) après une transplantation hépatique. Il permettra également d'évaluer la sécurité de PERTZYE®. Les principales questions auxquelles il vise à répondre sont :

  • PERTZYE améliore-t-il l'absorption des graisses alimentaires ?
  • PERTZYE améliore-t-il la fréquence et la consistance des selles ?
  • PERTZYE améliore-t-il les signes et symptômes abdominaux ?
  • Quels problèmes médicaux les participants rencontrent-ils lorsqu'ils prennent PERTZYE ? Les chercheurs compareront les résultats lorsque les participants prendront et arrêteront de prendre PERTZYE.

Pendant l'étude, les participants devront :

  • Consommer un régime riche en graisses
  • Prendre PERTZYE tous les jours avec les repas et les collations pendant jusqu'à 4 semaines
  • Avoir des visites de contrôle programmées par téléphone ou vidéo par le personnel clinique
  • Tenir un journal de leurs symptômes et de la posologie de PERTZYE
  • Collecter des selles pour des tests de laboratoire

Aperçu de l'étude

Statut

Recrutement

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Estimé)

30

Phase

  • N'est pas applicable

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, États-Unis, 80045
        • Recrutement
        • Children's Hospital Colorado - Research Institute
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Jacob Mark, MD
    • New York
      • New York, New York, États-Unis, 10016
        • Pas encore de recrutement
        • Hassenfeld Children's Hospital at NYU Langone
        • Chercheur principal:
          • Dana Goldner, MD
        • Contact:
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, États-Unis, 43205
        • Pas encore de recrutement
        • Research Institute at Nationwide Children's Hospital
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Alvin (Jay) Freeman, MD
    • Oregon
      • Portland, Oregon, États-Unis, 97239
        • Pas encore de recrutement
        • Oregon Health & Science University
        • Chercheur principal:
          • Henry Lin, MD
        • Contact:
          • Research Coordinator
          • Numéro de téléphone: 503-494-1078
          • E-mail: royde@ohsu.edu
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, États-Unis, 37232
        • Recrutement
        • Vanderbilt University Medical Center
        • Contact:
        • Chercheur principal:
          • Saeed Mohammed, MD
    • Texas
      • El Paso, Texas, États-Unis, 79936
        • Recrutement
        • Pediatric GI of El Paso
        • Chercheur principal:
          • Eduardo Rosas-Blum, MD
        • Contact:
    • Washington
      • Seattle, Washington, États-Unis, 98105
        • Pas encore de recrutement
        • Seattle Children's Hospital - Research Institute
        • Chercheur principal:
          • Evelyn Hsu, MD
        • Contact:

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

  • Enfant
  • Adulte

Accepte les volontaires sains

Non

Méthode d'échantillonnage

Échantillon de probabilité

Population étudiée

Male and female participants ages 7-50 years inclusive with a confirmed diagnosis of ALGS status post OLT due to ALGS complications.

La description

Critères d'inclusion :

  • Participants hommes et femmes âgés de 7 à 50 ans inclus.
  • Diagnostic confirmé d'ALGS.
  • Statut post-OLT dû à des complications de l'ALGS.
  • Les participants actuellement traités par des produits enzymatiques pancréatiques (PEP) sont autorisés sous réserve de l'arrêt des PEP 5 jours avant le début des collectes de selles de 72 heures. Les participants doivent arrêter les PEP pendant toute la durée de l'étude jusqu'à son achèvement.
  • Accepter de suivre un régime riche en graisses au moins 2 jours avant et pendant les collectes de selles de 72 heures et surveiller la consommation alimentaire par l'utilisation d'un journal alimentaire.
  • Présence de stéatorrhée confirmée par un CFA de base ≤ 90 %.
  • Avoir un aidant constant pendant la durée de l'étude si applicable pour l'inclusion d'un enfant.
  • Capable de donner un consentement éclairé écrit et un assentiment (selon l'âge approprié).

Critères d'exclusion :

  • Perturbation chirurgicale de la circulation entérohépatique (par exemple, dérivation biliaire).
  • Régimes riches en huile à triglycérides à chaîne moyenne (MCT).
  • Utilisation d'acides biliaires, d'inhibiteurs de la capture des acides biliaires, de résines liant les lipides, de substituts de graisses synthétiques (par exemple Olestra) et de pommades pour l'érythème fessier (noter que les antagonistes H2 et les inhibiteurs de la pompe à protons [IPP] sont autorisés s'ils sont pris selon un régime stable et constant tout au long de l'étude).
  • Antécédents ou présence d'autres maladies hépatiques concomitantes telles que le rejet de greffe hépatique avec cholestase, infection par le virus de l'hépatite B ou C, VIH, cholangite sclérosante primitive (CSP), maladie hépatique alcoolique, hépatite auto-immune, maladie hépatique métabolique associée à la stéatose (MASLD)/stéatohépatite non alcoolique (NASH) ou rejet chronique significatif de l'allogreffe.
  • Actuellement enceinte ou allaitante.
  • Cancers à l'exception du carcinome in situ ou des cancers traités au moins 5 ans avant le dépistage sans preuve de récidive.
  • Participation à un essai clinique et réception d'un produit expérimental au cours des 30 derniers jours.
  • Utilisation d'anti-diarrhéiques, d'anti-spasmodiques et/ou de laxatifs cathartiques. Changement de laxatifs osmotiques au cours des 3 derniers mois.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

Cohortes et interventions

Groupe / Cohorte
Intervention / Traitement
Tous les participants
Test diagnostique: Graisse fécale
coefficient d'absorption des graisses

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Absorption des graisses alimentaires
Délai: À la fin de la période de collecte des selles de 72 heures
L'absorption des graisses alimentaires est mesurée en calculant le pourcentage d'absorption des graisses (0-100 %). Un pourcentage élevé d'absorption des graisses indique une bonne absorption des graisses.
À la fin de la période de collecte des selles de 72 heures

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Digestive Care, Inc.

Collaborateurs

Alagille Syndrome Alliance

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

3 août 2026

Achèvement primaire (Estimé)

1 août 2027

Achèvement de l'étude (Estimé)

1 août 2028

Dates d'inscription aux études

Première soumission

8 janvier 2026

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

9 janvier 2026

Première publication (Réel)

13 janvier 2026

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

1 septembre 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

28 août 2026

Dernière vérification

1 août 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 102824-001

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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