Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Behandeling van steatorroe bij kinderen en jongvolwassenen met het syndroom van Alagille na levertransplantatie

28 augustus 2026 bijgewerkt door: Digestive Care, Inc.

Een fase 2 klinische terugtrekkingsstudie van een bicarbonaat-gebufferde, enterisch-gcoate pancreasenzymsupplement voor de behandeling van steatorroe bij kinderen en jongvolwassenen met Alagille-syndroom na levertransplantatie

Het doel van deze klinische studie is om te onderzoeken of PERTZYE® werkt voor de behandeling van steatorroe bij kinderen en volwassenen met Alagille-syndroom (ALGS) na een levertransplantatie. Het zal ook de veiligheid van PERTZYE® onderzoeken. De belangrijkste vragen die het probeert te beantwoorden zijn:

  • Verbetert PERTZYE de opname van voedingsvet?
  • Verbetert PERTZYE de stoelgangfrequentie en consistentie?
  • Verbetert PERTZYE de abdominale tekenen en symptomen?
  • Welke medische problemen hebben deelnemers bij het gebruik van PERTZYE? Onderzoekers zullen de resultaten vergelijken wanneer deelnemers PERTZYE gebruiken en stoppen met het gebruik.

Tijdens de studie zullen deelnemers:

  • Een vetrijk dieet consumeren
  • Elke dag PERTZYE innemen bij maaltijden en snacks gedurende maximaal 4 weken
  • Geplande controles per telefoon of video door klinisch personeel ondergaan
  • Een dagboek bijhouden van hun symptomen en PERTZYE-dosering
  • Ontlasting verzamelen voor laboratoriumtesten

Studie Overzicht

Toestand

Werving

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Geschat)

30

Fase

  • Niet toepasbaar

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
        • Werving
        • Children's Hospital Colorado - Research Institute
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Jacob Mark, MD
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10016
        • Nog niet aan het werven
        • Hassenfeld Children's Hospital at NYU Langone
        • Hoofdonderzoeker:
          • Dana Goldner, MD
        • Contact:
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Verenigde Staten, 43205
        • Nog niet aan het werven
        • Research Institute at Nationwide Children's Hospital
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Alvin (Jay) Freeman, MD
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Verenigde Staten, 97239
        • Nog niet aan het werven
        • Oregon Health & Science University
        • Hoofdonderzoeker:
          • Henry Lin, MD
        • Contact:
          • Research Coordinator
          • Telefoonnummer: 503-494-1078
          • E-mail: royde@ohsu.edu
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Verenigde Staten, 37232
        • Werving
        • Vanderbilt University Medical Center
        • Contact:
        • Hoofdonderzoeker:
          • Saeed Mohammed, MD
    • Texas
      • El Paso, Texas, Verenigde Staten, 79936
        • Werving
        • Pediatric GI of El Paso
        • Hoofdonderzoeker:
          • Eduardo Rosas-Blum, MD
        • Contact:
    • Washington
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98105
        • Nog niet aan het werven
        • Seattle Children's Hospital - Research Institute
        • Hoofdonderzoeker:
          • Evelyn Hsu, MD
        • Contact:

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Bemonsteringsmethode

Kanssteekproef

Studie Bevolking

Male and female participants ages 7-50 years inclusive with a confirmed diagnosis of ALGS status post OLT due to ALGS complications.

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Mannelijke en vrouwelijke deelnemers van 7-50 jaar inclusief.
  • Bevestigde diagnose van ALGS.
  • Status na OLT vanwege ALGS-complicaties.
  • Deelnemers die momenteel worden behandeld met pancreasenzymproducten (PEP's) zijn toegestaan mits zij 5 dagen voor aanvang van de 72-uurs ontlastingsverzameling stoppen met PEP's. Deelnemers moeten gedurende de gehele studieperiode stoppen met PEP's tot voltooiing.
  • Akkoord gaan met een vetrijk dieet minstens 2 dagen voor en tijdens de 72-uurs ontlastingsverzameling en voedingsinname monitoren via een voedingsdagboek.
  • Aanwezigheid van steatorroe bevestigd door baseline CFA ≤ 90%.
  • Beschikken over een vaste verzorger gedurende de studie indien van toepassing voor inschrijving van een kind.
  • In staat om schriftelijke geïnformeerde toestemming en instemming (indien leeftijdsgeschikt) te geven.

Exclusiecriteria:

  • Chirurgische verstoring van de enterohepatische circulatie (bijv. galwegomleiding).
  • Diëten rijk aan middellange-keten triglyceride (MCT)-olie.
  • Gebruik van galzuren, galzuuropnameremmers, lipidebindende harsen, synthetische vetvervangers (bijv. Olestra) en luieruitslagzalf (opmerking: H2-antagonisten en protonpompremmers [PPI's] zijn toegestaan indien gedurende de hele studie op een stabiel en consistent regime).
  • Geschiedenis of aanwezigheid van andere gelijktijdige leverziekten zoals levertransplantatie-afstoting met cholestase, hepatitis B- of C-virusinfectie, HIV, primaire scleroserende cholangitis (PSC), alcoholische leverziekte, auto-immuunhepatitis, metabool geassocieerde vette leverziekte (MASLD)/niet-alcoholische steatohepatitis (NASH) of significante chronische allograft-afstoting.
  • Momenteel zwanger of borstvoeding gevend.
  • Kankers behalve in situ-carcinoom of kankers die minstens 5 jaar voor screening zijn behandeld zonder bewijs van terugkeer.
  • Deelname aan een klinische studie en ontvangst van een onderzoeksproduct binnen de laatste 30 dagen.
  • Gebruik van anti-diarreemiddelen, anti-spasmodica en/of laxerende laxeermiddelen. Verandering in osmotische laxantia in de afgelopen 3 maanden.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
Interventie / Behandeling
Alle deelnemers
Diagnostische toets: Fecaal vet
coëfficiënt van vetabsorptie

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Opname van voedingsvetten
Tijdsspanne: Na voltooiing van de 72-uurs ontlastingsverzamelperiode
Die opname van vet uit de voeding wordt gemeten door het percentage vetopname (0-100%) te berekenen. Een hoger percentage vetopname duidt op een goede vetopname.
Na voltooiing van de 72-uurs ontlastingsverzamelperiode

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Digestive Care, Inc.

Medewerkers

Alagille Syndrome Alliance

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

3 augustus 2026

Primaire voltooiing (Geschat)

1 augustus 2027

Studie voltooiing (Geschat)

1 augustus 2028

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

8 januari 2026

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

9 januari 2026

Eerst geplaatst (Werkelijk)

13 januari 2026

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

1 september 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

28 augustus 2026

Laatst geverifieerd

1 augustus 2026

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 102824-001

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren