Standardoidun varhaisen tunnistamisen ja diagnosoinnin käyttöönotto transtyreetiiniamyloidoosille (ATTR) korkean riskin väestöryhmissä
Prospektiivinen, monikeskuksinen interventiotutkimus, jossa arvioidaan standardoidun transtyreetiiniamyloidoosin (ATTR) varhaisen tunnistamisen ja diagnosoinnin käyttöönoton vaikutusta ATTR:n korkean riskin väestössä
Tässä monikeskuksessa, prospektiivisessa, yksihaaraisessa, interventiotutkimuksessa rekrytoidaan noin 4000 aikuista potilasta, joilla on korkea ATTR-amyloidoosin riski, noin 50 tutkimuspaikalta Kiinassa. Kelpoiset potilaat ovat ikäisiä ≥60 vuotta ja heillä on dokumentoitu oireileva sydämen vajaatoiminta, jossa vasemman kammion poiskutkostusosuus on ≥40 % ja LVH. Poissulkemiskriteereihin kuuluvat tunnetut sydänlihassairauksien etiologiat, seerumin vapaiden kevytketjujen poikkeavuudet tai seerumin immunokiinnityselektroforeesi, akuutti sydäninfarkti 6 kuukauden sisällä seulonnasta ja kyvyttömyys suorittaa 99mTc-PYP-tutkimusta. Potilaat käyvät läpi 14 viikon diagnoosiprosessin.
Tutkimuksen interventio sisältää tietokoulutusta, käytännön koulutusta ja koulutuksen jälkeistä varmennusta tutkijoiden keskuudessa. Sydän- ja verisuoniosaston tutkijoiden tietokoulutus kattaa sairauskohtaisen tiedon, standardoidut diagnoosireitit ja genetiikan; kaikokardiografian (ECHO) ja isotooppilääketieteen osastojen tutkijoiden koulutus keskittyy sairaustietoon, standardoituihin toimintamenetelmiin (SOP) ja kuvantamisen parametrien raportointiin. Käytännön koulutus sisältää käytännön harjoittelua SOP:issa ja kuvantulosten tulkinnassa ECHO- ja isotooppilääketieteen tutkijoille. Koulutuksen jälkeinen varmennus arvioi tutkimuspaikkatasolla noudatettavuutta. Lisäkoulutusta järjestetään, jos laadunvalvonta poikkeaa tavoitteesta.
Ensisijainen päätepiste on ATTR-amyloidoosilla diagnosoitujen potilaiden osuus korkean riskin väestöissä. Toissijaiset päätepisteet sisältävät ATTRwt-amyloidoosilla diagnosoitujen potilaiden osuuden, paikallisten tutkijoiden ja keskusarvioijien välistä yhdenmukaisuutta ECHO- ja 99mTc-PYP-lukemissa sekä genotyyppijakauman. Kaikki analyysit ovat kuvailevia ilman ennalta suunniteltuja hypoteeseja. 99mTc-PYP:llä diagnosoituun ATTR-amyloidoosseen liittyviä riskitekijöitä analysoidaan logistisen regression malleilla.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Ehdot
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
Vaihe
- Ei sovellettavissa
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
-
Beijing, Kiina, 100142
- Research Site
-
Beijing, Kiina, 100034
- Research Site
-
Beijing, Kiina, 100037
- Research Site
-
Beijing, Kiina, 100029
- Research Site
-
Beijing, Kiina, 100191
- Research Site
-
Changlexi, Kiina, 710032
- Research Site
-
Changsha, Kiina, 410011
- Research Site
-
Changsha, Kiina, 410008
- Research Site
-
Changsha, Kiina, 410000
- Research Site
-
Chengdu, Kiina, 610041
- Research Site
-
Chengdu, Kiina, 610072
- Research Site
-
Chongqing, Kiina, 400030
- Research Site
-
Chongqing, Kiina, 400016
- Research Site
-
Dalian, Kiina, 116011
- Research Site
-
Fuzhou, Kiina, 350005
- Research Site
-
Fuzhou, Kiina, 350001
- Research Site
-
Guangdong Province, Kiina, 510060
- Research Site
-
Guangzhou, Kiina, 510100
- Research Site
-
Guangzhou, Kiina, 510515
- Research Site
-
Guiyang, Kiina, 550044
- Research Site
-
Hangzhou, Kiina, 310009
- Research Site
-
Harbin, Kiina, 150001
- Research Site
-
Hefei, Kiina, 230001
- Research Site
-
Hefei, Kiina, 230022
- Research Site
-
Jinan, Kiina, 250012
- Research Site
-
Jinan, Kiina, 250021
- Research Site
-
Nanchang, Kiina, 330006
- Research Site
-
Nanjing, Kiina, 210029
- Research Site
-
Nanjing, Kiina, 210006
- Research Site
-
Nanning, Kiina, 530000
- Research Site
-
Qingdao, Kiina, 266003
- Research Site
-
Shanghai, Kiina, 200032
- Research Site
-
Shanghai, Kiina, 200080
- Research Site
-
Shanghai, Kiina
- Research Site
-
Shanghai, Kiina, 200040
- Research Site
-
Shenyang, Kiina, 110001
- Research Site
-
Shijiazhuang, Kiina, 050001
- Research Site
-
Shijiazhuang, Kiina, 50051
- Research Site
-
Suzhou, Kiina, 215006
- Research Site
-
Taiyuan, Kiina, 030001
- Research Site
-
Wenzhou, Kiina, 325000
- Research Site
-
Wuhan, Kiina, 430030
- Research Site
-
Wuhan, Kiina, 430060
- Research Site
-
Wuhan, Kiina, 430071
- Research Site
-
Wuhan, Kiina, CN-430022
- Research Site
-
Xi'an, Kiina, 710061
- Research Site
-
Xiamen, Kiina, 361003
- Research Site
-
Zhengzhou, Kiina, 450000
- Research Site
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Kuvaus
Sisällytyskriteerit:
- Ikä ≥ 60 vuotta tietoisen suostumuksen (ICF) allekirjoitushetkellä.
- Dokumentoitu oireilevan sydämen vajaatoiminnan (NYHA-luokka I-III) diagnoosi rekrytoinnissa ja nykyinen diagnoosi tai lääketieteellinen anamneesi sydämen vajaatoiminnasta.
- Dokumentoitu kohonnut N-terminaalinen pro-B-tyyppinen natriureettinen peptidi (NT-proBNP) > 300 pg/mL rekrytoinnissa.
- Dokumentoitu LVEF ≤40 % rekrytoinnissa.
- Dokumentoitu LVH määriteltynä endodiatolisen seinämän paksuudeksi ≥12 mm (IVS tai PWT) rintakehän kautta tehdyssä echokardiografiassa (TTE) rekrytoinnissa.
- Potilaat, jotka ovat halukkaita ja kykeneviä noudattamaan kaikkia suunniteltuja käyntejä, laboratoriotutkimuksia ja muita tutkimusmenettelyjä.
- Halukas ja kykenevä suorittamaan 99mTc-PYP-skintigrafian.
- Kykenevä antamaan allekirjoitetun ICF:n kuten liitteessä A kuvattu, mikä sisältää ICF:ssä ja tässä pöytäkirjassa lueteltujen vaatimusten ja rajoitusten noudattamisen.
Poissulkemiskriteerit:
- Tunnettu sydänlihasairauden etiologia: Vahvistettu amyloidoosin diagnoosi (esim. amyloidi A amyloidoosi, primaarinen [kevytketju] amyloidoosi), ei-amyloidi-infiltratiivinen kardiomyopatia (eli sydämen sarkoidoosi, hemokromatoosi), lihasdystrofiat, kardiomyopatia palautuvilla syillä, hypertoninen sydänsairaus, feokromosytooma, hypertrofinen obstruktiivinen kardiomyopatia tunnetulla geneettisellä etiologialla tai tunnettu perikardikonstriktio jne. Nämä sydänlihasairauden diagnoosit voidaan tarkentaa tutkijan toimesta seulonnassa, jos aiempi diagnoosi on epäilyttävä.
- Tunnetut seerumin vapaiden kevytketjujen (sFLC), seerumin immunofiksaatioelektroforeesin (sIFE) tai virtsan immunofiksaatioelektroforeesin (uIFE) poikkeamat.
- Aiempi kliininen anamneesi sepelvaltimon ohitusleikkauksesta (CABG) tai monisuonisesta obstruktiivisesta sepelvaltimotaudista (>50 % ahtauma >2 epikardiaalisessa sepelvaltimossa).
- Akuutti sydäninfarkti (AMI) 6 kuukauden kuluessa ennen seulontaa.
- Kykenevätön suorittamaan 99mTc-PYP-tutkimusta, kuten:
1) Aiemmin dokumentoitu yliherkkyysreaktio 99mTc:hen; 2) Vakava munuaisten vajaatoiminta (eGFR <30 mL/min/1.73m²); 3) Vakava myelosuppressio (leukosyytit <3.5×10⁹/L tai trombosyytit <80×10⁹/L). 6. Muu lääketieteellinen tai psykiatrinen tila, mukaan lukien äskettäinen (viimeisen vuoden aikana) aktiivinen itsemurha-ajatus/käyttäytyminen tai laboratoriopoikkeama, joka voi lisätä tutkimukseen osallistumisen riskiä tai tutkijan harkinnan mukaan tehdä potilaasta sopimattoman tutkimukseen.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Seulonta
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Muut: yksi haara ilman vertailuryhmää
Tämä on monikeskuksellinen, prospektiivinen, yksihaarainen interventiotutkimus, jonka tarkoituksena on arvioida standardoitujen ATTR:n varhaisen tunnistamisen ja diagnosoinnin käyttöönoton vaikutusta ATTR:n korkean riskin väestössä.
Tähän tutkimukseen osallistuu noin 4 000 aikuista kiinalaista potilasta, joilla on korkea ATTR-riski, noin 50 tutkimuspaikalta Kiinassa.
|
Interventiomenetelmiin kuuluvat standardoitu ATTR:n varhainen tunnistaminen ja diagnoosiprotokolla sekä laadunvalvonta. Standardoitu ATTR:n varhainen tunnistaminen ja diagnoosiprotokolla sisältää tietokoulutuksen, toimintakoulutuksen ja vahvistamisen. |
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Potilaiden osuus, joilla on diagnosoitu ATTR korkean riskin väestössä.
Aikaikkuna: Viikko 14
|
Viikko 14
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muut tutkimustunnusnumerot
- D8455L00002
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .