Implementação da Identificação e Diagnóstico Precoce Padronizados para Amiloidose por Transtirretina (ATTR) em Populações de Alto Risco
Um Estudo de Intervenção Prospectivo e Multicêntrico para Avaliar o Impacto da Implementação da Identificação e Diagnóstico Precoce Padronizados de Amiloidose por Transtirretina (ATTR) na População de Alto Risco para ATTR
Este estudo multicêntrico, prospetivo, de braço único e intervencional irá recrutar cerca de 4.000 doentes adultos com alto risco de amiloidose ATTR em aproximadamente 50 centros na China. Os doentes elegíveis têm idade ≥60 anos e apresentam insuficiência cardíaca sintomática documentada com fração de ejeção ventricular esquerda ≥40% e hipertrofia ventricular esquerda. Os critérios de exclusão incluem etiologias conhecidas de doenças miocárdicas, anomalias na cadeia leve livre do soro ou na eletroforese de imunofixação sérica, enfarte agudo do miocárdio nos 6 meses anteriores ao rastreio e incapacidade de realizar 99mTc-PYP. Os doentes passarão por um processo de diagnóstico de 14 semanas.
A intervenção do estudo envolve formação de conhecimento, formação operacional e verificação pós-formação entre os investigadores. A formação de conhecimento para os investigadores do departamento de cardiologia abrangerá conhecimentos específicos da doença, vias de diagnóstico padrão e genética; a formação para os investigadores dos departamentos de ecocardiografia (ECHO) e medicina nuclear focar-se-á em conhecimentos sobre a doença, procedimentos operacionais padronizados (POPs) e relatórios de parâmetros de imagem. A formação operacional inclui formação prática em POPs e interpretação de imagens para os investigadores de ECHO e medicina nuclear. A verificação pós-formação avaliará a conformidade ao nível do centro. Será organizada formação adicional se a auditoria de qualidade estiver fora do alvo.
O endpoint primário é a proporção de doentes diagnosticados com amiloidose ATTR em populações de alto risco. Os endpoints secundários incluem a proporção de doentes com amiloidose ATTRwt, concordância entre investigadores locais e revisores centrais nas leituras de ECHO e 99mTc-PYP, e distribuição genotípica. Todas as análises serão descritivas, sem hipóteses pré-planeadas. Os fatores de risco associados à amiloidose ATTR diagnosticada por 99mTc-PYP serão analisados através de modelos de regressão logística.
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Tipo de estudo
Inscrição (Estimado)
Estágio
- Não aplicável
Contactos e Locais
Locais de estudo
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Beijing, China, 100142
- Research Site
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Beijing, China, 100034
- Research Site
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Beijing, China, 100037
- Research Site
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Beijing, China, 100029
- Research Site
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Beijing, China, 100191
- Research Site
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Changlexi, China, 710032
- Research Site
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Changsha, China, 410011
- Research Site
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Changsha, China, 410008
- Research Site
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Changsha, China, 410000
- Research Site
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Chengdu, China, 610041
- Research Site
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Chengdu, China, 610072
- Research Site
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Chongqing, China, 400030
- Research Site
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Chongqing, China, 400016
- Research Site
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Dalian, China, 116011
- Research Site
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Fuzhou, China, 350005
- Research Site
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Fuzhou, China, 350001
- Research Site
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Guangdong Province, China, 510060
- Research Site
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Guangzhou, China, 510100
- Research Site
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Guangzhou, China, 510515
- Research Site
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Guiyang, China, 550044
- Research Site
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Hangzhou, China, 310009
- Research Site
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Harbin, China, 150001
- Research Site
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Hefei, China, 230001
- Research Site
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Hefei, China, 230022
- Research Site
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Jinan, China, 250012
- Research Site
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Jinan, China, 250021
- Research Site
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Nanchang, China, 330006
- Research Site
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Nanjing, China, 210029
- Research Site
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Nanjing, China, 210006
- Research Site
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Nanning, China, 530000
- Research Site
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Qingdao, China, 266003
- Research Site
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Shanghai, China, 200032
- Research Site
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Shanghai, China, 200080
- Research Site
-
Shanghai, China
- Research Site
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Shanghai, China, 200040
- Research Site
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Shenyang, China, 110001
- Research Site
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Shijiazhuang, China, 050001
- Research Site
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Shijiazhuang, China, 50051
- Research Site
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Suzhou, China, 215006
- Research Site
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Taiyuan, China, 030001
- Research Site
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Wenzhou, China, 325000
- Research Site
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Wuhan, China, 430030
- Research Site
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Wuhan, China, 430060
- Research Site
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Wuhan, China, 430071
- Research Site
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Wuhan, China, CN-430022
- Research Site
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Xi'an, China, 710061
- Research Site
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Xiamen, China, 361003
- Research Site
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Zhengzhou, China, 450000
- Research Site
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Descrição
Critérios de Inclusão:
- Idade ≥ 60 anos, no momento da assinatura do consentimento informado (CIF).
- Diagnóstico documentado de insuficiência cardíaca sintomática (classe NYHA I-III) na inscrição, e diagnóstico atual ou histórico médico de IC
- NT-proBNP (N-terminal pro-B-type natriuretic peptide) elevado documentado > 300 pg/mL na inscrição.
- FEVE (Fração de Ejeção do Ventrículo Esquerdo) documentada ≤40% na inscrição.
- Hipertrofia Ventricular Esquerda documentada definida como espessura da parede em diástole de ≥12 mm (IVS ou PWT) no Ecocardiograma Transtorácico (TTE) na inscrição.
- Pacientes dispostos e capazes de cumprir todas as visitas programadas, exames laboratoriais e outros procedimentos do estudo.
- Dispostos e capazes de realizar cintigrafia com 99mTc-PYP.
- Capazes de assinar o CIF conforme descrito no Apêndice A, o que inclui a conformidade com os requisitos e restrições listados no CIF e neste protocolo.
Critérios de Exclusão:
- Etiologia conhecida de doença miocárdica: diagnóstico confirmado de amiloidose (por exemplo, amiloidose A, amiloidose primária [de cadeias leves]), uma cardiomiopatia infiltrativa não amilóide (ou seja, sarcoidose cardíaca, hemocromatose), distrofias musculares, cardiomiopatia com causas reversíveis, doença cardíaca hipertensiva, feocromocitoma, cardiomiopatia hipertrófica obstrutiva com etiologia genética conhecida, ou constrição pericárdica conhecida, etc. Estes diagnósticos de doença miocárdica podem ser posteriormente validados pelo Investigador no Rastreio se o diagnóstico anterior for considerado suspeito.
- Anomalias conhecidas nas cadeias leves livres séricas (sFLC), eletroforese de imunofixação sérica (sIFE) ou eletroforese de imunofixação urinária (uIFE).
- Histórico clínico prévio de Cirurgia de Revascularização do Miocárdio (CABG) ou doença coronária obstrutiva multi-vascular (>50% de estenose em >2 artérias coronárias epicárdicas).
- Enfarte Agudo do Miocárdio (EAM) nos 6 meses anteriores ao Rastreio.
- Incapacidade de realizar o exame com 99mTc-PYP, tal como:
1) Reação de hipersensibilidade a 99mTc previamente documentada; 2) Insuficiência renal grave (TFGe <30 mL/min/1,73m²); 3) Mielossupressão grave (leucócitos <3,5×10⁹/L ou plaquetas <80×10⁹/L). 6. Outra condição médica ou psiquiátrica, incluindo ideação/comportamento suicida ativo recente (no último ano) ou anomalia laboratorial que possa aumentar o risco de participação no estudo ou, a critério do investigador, tornar o paciente inadequado para o estudo.
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Triagem
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Outro: um braço sem grupo de controlo
Este é um estudo intervencional, multicêntrico, prospetivo e de braço único para avaliar o impacto da implementação da identificação e diagnóstico precoces padronizados da ATTR na população de alto risco para ATTR.
Este estudo irá recrutar aproximadamente 4.000 doentes adultos chineses com alto risco para ATTR, provenientes de cerca de 50 centros na China.
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Os métodos de intervenção incluem o protocolo padronizado de identificação e diagnóstico precoce da ATTR, bem como a auditoria de qualidade. O protocolo padronizado de identificação e diagnóstico precoce da ATTR envolve formação de conhecimentos, formação operacional e verificação. |
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Prazo |
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Proporção de doentes diagnosticados com ATTR na população de alto risco.
Prazo: Semana 14
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Semana 14
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Estimado)
Conclusão do estudo (Estimado)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Outros números de identificação do estudo
- D8455L00002
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
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