Mise en œuvre d'une identification et d'un diagnostic précoces standardisés pour l'amylose à transthyrétine (ATTR) dans les populations à haut risque
Étude d'intervention prospective et multicentrique pour évaluer l'impact de la mise en œuvre de l'identification et du diagnostic précoces standardisés de l'amylose à transthyrétine (ATTR) dans la population à haut risque d'ATTR
Cette étude multicentrique, prospective, à bras unique et interventionnelle recrutera environ 4 000 patients adultes à haut risque d'amylose ATTR dans environ 50 sites en Chine. Les patients éligibles sont âgés de ≥60 ans et présentent une insuffisance cardiaque symptomatique documentée avec une fraction d'éjection ventriculaire gauche ≥40% et une hypertrophie ventriculaire gauche. Les critères d'exclusion comprennent les étiologies connues des maladies myocardiques, les anomalies des chaînes légères libres sériques ou de l'électrophorèse d'immunofixation sérique, un infarctus du myocarde aigu dans les 6 mois précédant le dépistage, et l'incapacité de subir un examen au 99mTc-PYP. Les patients suivront un processus diagnostique de 14 semaines.
L'intervention de l'étude implique une formation théorique, une formation pratique et une vérification post-formation parmi les investigateurs. La formation théorique pour les investigateurs des services de cardiologie couvrira les connaissances spécifiques à la maladie, les parcours diagnostiques standard et la génétique ; la formation pour les investigateurs des services d'échocardiographie (ECHO) et de médecine nucléaire se concentrera sur les connaissances de la maladie, les procédures opératoires standardisées (SOP), et la déclaration des paramètres d'imagerie. La formation pratique comprend une formation pratique aux SOP et à l'interprétation des images pour les investigateurs en échocardiographie et en médecine nucléaire. La vérification post-formation évaluera la conformité au niveau du site. Une formation supplémentaire sera organisée si l'audit de qualité n'atteint pas l'objectif.
Le critère d'évaluation principal est la proportion de patients diagnostiqués avec une amylose ATTR dans les populations à haut risque. Les critères d'évaluation secondaires comprennent la proportion de patients avec une amylose ATTRwt, la concordance entre les investigateurs locaux et les examinateurs centraux dans les lectures ECHO et 99mTc-PYP, et la distribution des génotypes. Toutes les analyses seront descriptives sans hypothèses pré-planifiées. Les facteurs de risque associés à l'amylose ATTR diagnostiquée par 99mTc-PYP seront analysés via des modèles de régression logistique.
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Inscription (Estimé)
Phase
- N'est pas applicable
Contacts et emplacements
Lieux d'étude
-
-
-
Beijing, Chine, 100142
- Research Site
-
Beijing, Chine, 100034
- Research Site
-
Beijing, Chine, 100037
- Research Site
-
Beijing, Chine, 100029
- Research Site
-
Beijing, Chine, 100191
- Research Site
-
Changlexi, Chine, 710032
- Research Site
-
Changsha, Chine, 410011
- Research Site
-
Changsha, Chine, 410008
- Research Site
-
Changsha, Chine, 410000
- Research Site
-
Chengdu, Chine, 610041
- Research Site
-
Chengdu, Chine, 610072
- Research Site
-
Chongqing, Chine, 400030
- Research Site
-
Chongqing, Chine, 400016
- Research Site
-
Dalian, Chine, 116011
- Research Site
-
Fuzhou, Chine, 350005
- Research Site
-
Fuzhou, Chine, 350001
- Research Site
-
Guangdong Province, Chine, 510060
- Research Site
-
Guangzhou, Chine, 510100
- Research Site
-
Guangzhou, Chine, 510515
- Research Site
-
Guiyang, Chine, 550044
- Research Site
-
Hangzhou, Chine, 310009
- Research Site
-
Harbin, Chine, 150001
- Research Site
-
Hefei, Chine, 230001
- Research Site
-
Hefei, Chine, 230022
- Research Site
-
Jinan, Chine, 250012
- Research Site
-
Jinan, Chine, 250021
- Research Site
-
Nanchang, Chine, 330006
- Research Site
-
Nanjing, Chine, 210029
- Research Site
-
Nanjing, Chine, 210006
- Research Site
-
Nanning, Chine, 530000
- Research Site
-
Qingdao, Chine, 266003
- Research Site
-
Shanghai, Chine, 200032
- Research Site
-
Shanghai, Chine, 200080
- Research Site
-
Shanghai, Chine
- Research Site
-
Shanghai, Chine, 200040
- Research Site
-
Shenyang, Chine, 110001
- Research Site
-
Shijiazhuang, Chine, 050001
- Research Site
-
Shijiazhuang, Chine, 50051
- Research Site
-
Suzhou, Chine, 215006
- Research Site
-
Taiyuan, Chine, 030001
- Research Site
-
Wenzhou, Chine, 325000
- Research Site
-
Wuhan, Chine, 430030
- Research Site
-
Wuhan, Chine, 430060
- Research Site
-
Wuhan, Chine, 430071
- Research Site
-
Wuhan, Chine, CN-430022
- Research Site
-
Xi'an, Chine, 710061
- Research Site
-
Xiamen, Chine, 361003
- Research Site
-
Zhengzhou, Chine, 450000
- Research Site
-
-
Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Adulte
- Adulte plus âgé
Accepte les volontaires sains
La description
Critères d'inclusion :
- Âge ≥ 60 ans au moment de la signature du consentement éclairé (ICF).
- Diagnostic documenté d'insuffisance cardiaque symptomatique (classe NYHA I-III) à l'inclusion, et diagnostic actuel ou antécédents médicaux d'insuffisance cardiaque.
- NT-proBNP (propeptide natriurétique de type B N-terminal) élevé documenté > 300 pg/mL à l'inclusion.
- Fraction d'éjection ventriculaire gauche (FEVG) documentée ≤ 40 % à l'inclusion.
- Hypertrophie ventriculaire gauche (HVG) documentée définie comme une épaisseur pariétale télédiastolique ≥ 12 mm (septum interventriculaire ou paroi postérieure) à l'échocardiographie transthoracique (ETT) à l'inclusion.
- Patients disposés et capables de respecter toutes les visites programmées, les tests de laboratoire et les autres procédures de l'étude.
- Disposés et capables de subir une scintigraphie au 99mTc-PYP.
- Capables de donner un consentement éclairé signé comme décrit dans l'Annexe A, ce qui inclut le respect des exigences et restrictions énumérées dans l'ICF et dans ce protocole.
Critères d'exclusion :
- Étiologie connue de maladie myocardique : diagnostic confirmé d'amylose (par ex., amylose de type A, amylose primaire [à chaînes légères]), cardiomyopathie infiltrative non amyloïde (par ex., sarcoïdose cardiaque, hémochromatose), dystrophies musculaires, cardiomyopathie à causes réversibles, cardiopathie hypertensive, phéochromocytome, cardiomyopathie hypertrophique obstructive avec étiologie génétique connue, ou constriction péricardique connue, etc. Ces diagnostics de maladie myocardique pourront être validés ultérieurement par l'investigateur au dépistage si le diagnostic antérieur est considéré comme suspect.
- Anomalies connues des chaînes légères libres sériques (sFLC), de l'électrophorèse des protéines sériques avec immunofixation (sIFE) ou de l'électrophorèse des protéines urinaires avec immunofixation (uIFE).
- Antécédents cliniques de pontage aorto-coronarien (PAC) ou de maladie coronarienne obstructive multi-tronculaire (sténose > 50 % de plus de 2 artères coronaires épicardiques).
- Infarctus aigu du myocarde (IAM) dans les 6 mois précédant le dépistage.
- Incapacité à subir un examen au 99mTc-PYP, par exemple :
1) Réaction d'hypersensibilité documentée antérieurement au 99mTc ; 2) Insuffisance rénale sévère (DFGe < 30 mL/min/1,73 m²) ; 3) Myélosuppression sévère (leucocytes < 3,5 × 10⁹/L ou plaquettes < 80 × 10⁹/L). 6. Autre condition médicale ou psychiatrique, y compris des idées/comportements suicidaires actifs récents (au cours de l'année écoulée) ou une anomalie de laboratoire pouvant augmenter le risque de participation à l'étude ou, selon le jugement de l'investigateur, rendre le patient inapproprié pour l'étude.
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Dépistage
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
|---|---|
|
Autre: un bras sans groupe témoin
Il s'agit d'une étude interventionnelle, prospective, monocentrique et à un seul bras, visant à évaluer l'impact de la mise en œuvre d'une identification et d'un diagnostic précoces standardisés de l'ATTR dans la population à haut risque d'ATTR.
Cette étude inclura environ 4 000 patients chinois adultes à haut risque d'ATTR, recrutés dans environ 50 sites en Chine.
|
Les méthodes d'intervention comprennent un protocole standardisé d'identification et de diagnostic précoce de l'ATTR, ainsi qu'un audit qualité. Le protocole standardisé d'identification et de diagnostic précoce de l'ATTR implique une formation théorique, une formation pratique et une vérification. |
Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Délai |
|---|---|
|
Proportion de patients diagnostiqués avec l'ATTR dans la population à haut risque.
Délai: Semaine 14
|
Semaine 14
|
Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
Achèvement primaire (Estimé)
Achèvement de l'étude (Estimé)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Réel)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Autres numéros d'identification d'étude
- D8455L00002
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .