Implementazione dell'Identificazione Precoce e della Diagnosi Standardizzata per l'Amiloidosi da Transtiretina (ATTR) nelle Popolazioni ad Alto Rischio
Uno Studio Prospettico, Multicentrico, di Intervento per Valutare l'Impatto dell'Implementazione dell'Identificazione e Diagnosi Precoce Standardizzata dell'Amiloidosi da Transtiretina (ATTR) nella Popolazione ad Alto Rischio ATTR
Questo studio multicentrico, prospettico, a braccio singolo e interventistico arruolerà circa 4.000 pazienti adulti ad alto rischio di amiloidosi ATTR provenienti da circa 50 centri in Cina. I pazienti eleggibili hanno un'età ≥60 anni e presentano insufficienza cardiaca sintomatica documentata con frazione di eiezione ventricolare sinistra ≥40% e ipertrofia ventricolare sinistra (LVH). I criteri di esclusione includono eziologie note di malattie miocardiche, anomalie della catena leggera libera sierica o dell'elettroforesi di immunofissazione sierica, infarto miocardico acuto entro 6 mesi prima dello screening e incapacità di sottoporsi alla scintigrafia con 99mTc-PYP. I pazienti seguiranno un processo diagnostico di 14 settimane.
L'intervento dello studio coinvolge formazione teorica, formazione pratica e verifica post-formazione tra gli investigatori. La formazione teorica per gli investigatori del reparto di cardiologia (CV) coprirà conoscenze specifiche della malattia, percorsi diagnostici standard e genetica; la formazione per gli investigatori nei reparti di ecocardiologia (ECHO) e medicina nucleare si concentrerà sulla conoscenza della malattia, procedure operative standardizzate (SOP) e report dei parametri di imaging. La formazione pratica include addestramento pratico nelle SOP e nell'interpretazione delle immagini per gli investigatori di ecocardiologia e medicina nucleare. La verifica post-formazione valuterà la conformità a livello di centro. Sarà organizzata formazione aggiuntiva se l'audit di qualità risulta fuori target.
L'endpoint primario è la proporzione di pazienti diagnosticati con amiloidosi ATTR nelle popolazioni ad alto rischio. Gli endpoint secondari includono la proporzione di pazienti con amiloidosi ATTRwt, la concordanza tra investigatori locali e revisori centrali nelle letture ECHO e 99mTc-PYP, e la distribuzione dei genotipi. Tutte le analisi saranno descrittive senza ipotesi pre-pianificate. I fattori di rischio associati all'amiloidosi ATTR diagnosticata con 99mTc-PYP saranno analizzati tramite modelli di regressione logistica.
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Iscrizione (Stimato)
Fase
- Non applicabile
Contatti e Sedi
Contatto studio
- Nome: AstraZeneca Clinical Study Information Center
- Numero di telefono: 1-877-240-9479
- Email: information.center@astrazeneca.com
Luoghi di studio
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Fuzhou, Cina, 350005
- Non ancora reclutamento
- Research Site
-
Jinan, Cina, 250012
- Non ancora reclutamento
- Research Site
-
Shanghai, Cina, 200032
- Reclutamento
- Research Site
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Adulto
- Adulto più anziano
Accetta volontari sani
Descrizione
Criteri di inclusione:
- Età ≥ 60 anni al momento della firma del consenso informato (ICF).
- Diagnosi documentata di insufficienza cardiaca sintomatica (classe NYHA I-III) al momento dell'arruolamento e diagnosi attuale o anamnesi di IC.
- Elevazione documentata del peptide natriuretico cerebrale N-terminale (NT-proBNP) > 300 pg/mL al momento dell'arruolamento.
- FEVS documentata ≤40% al momento dell'arruolamento.
- IVS documentata definita come spessore di parete telediastolica ≥12 mm (IVS o PWT) all'ecocardiogramma transtoracico (TTE) al momento dell'arruolamento.
- Pazienti disposti e in grado di rispettare tutte le visite programmate, gli esami di laboratorio e le altre procedure dello studio.
- Disposti e in grado di sottoporsi a scintigrafia con 99mTc-PYP.
- In grado di fornire un ICF firmato come descritto nell'Appendice A, che include l'adesione ai requisiti e alle restrizioni elencati nell'ICF e in questo protocollo.
Criteri di esclusione:
- Eziologia nota di malattia miocardica: diagnosi confermata di amiloidosi (es. amiloidosi A, amiloidosi primaria [da catene leggere]), cardiomiopatia infiltrativa non amiloide (es. sarcoidosi cardiaca, emocromatosi), distrofie muscolari, cardiomiopatia con cause reversibili, cardiopatia ipertensiva, feocromocitoma, cardiomiopatia ipertrofica ostruttiva con eziologia genetica nota, o costrizione pericardica nota, ecc. Queste diagnosi di malattia miocardica potranno essere ulteriormente validate dallo Sperimentatore allo Screening se la diagnosi precedente è considerata sospetta.
- Anomalie note delle catene leggere libere sieriche (sFLC), dell'immunofissazione sierica (sIFE) o dell'immunofissazione urinaria (uIFE).
- Anamnesi clinica precedente di bypass aortocoronarico (CABG) o malattia coronarica ostruttiva multi-vasale (>50% di stenosi di >2 arterie coronarie epicardiche).
- Infarto miocardico acuto (IMA) entro 6 mesi prima dello Screening.
- Impossibilità di sottoporsi all'esame con 99mTc-PYP, come:
1) Reazione di ipersensibilità precedentemente documentata al 99mTc; 2) Insufficienza renale grave (eGFR <30 mL/min/1.73m²); 3) Mielosoppressione grave (leucociti <3.5×10⁹/L o piastrine <80×10⁹/L). 6. Altra condizione medica o psichiatrica, inclusa ideazione/comportamento suicidario attivo recente (entro l'ultimo anno) o anomalia di laboratorio che possa aumentare il rischio di partecipazione allo studio o che, a giudizio dello sperimentatore, renda il paziente non idoneo allo studio.
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Selezione
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Altro: un braccio senza gruppo di controllo
Questo è uno studio interventistico multicentrico, prospettico, a braccio singolo per valutare l'impatto dell'implementazione dell'identificazione e diagnosi precoce standardizzata dell'ATTR nella popolazione ad alto rischio di ATTR.
Questo studio arruolerà circa 4.000 pazienti cinesi adulti ad alto rischio di ATTR da circa 50 siti in Cina.
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I metodi di intervento includono un protocollo standardizzato per l'identificazione e la diagnosi precoce dell'ATTR, nonché un audit di qualità. Il protocollo standardizzato per l'identificazione e la diagnosi precoce dell'ATTR prevede formazione teorica, formazione pratica e verifica. |
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
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Proporzione di pazienti diagnosticati con ATTR nella popolazione ad alto rischio.
Lasso di tempo: Settimana 14
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Settimana 14
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Collaboratori e investigatori
Sponsor
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
Completamento primario (Stimato)
Completamento dello studio (Stimato)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Effettivo)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Altri numeri di identificazione dello studio
- D8455L00002
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
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Prove cliniche su ATTR-CM
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University of EdinburghBritish Heart Foundation; Netherlands Heart Foundation; Deutsches Zentrum für Herz-Kreislauf-Forschung...Reclutamento
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