Implementación de la Identificación y Diagnóstico Precoz Estandarizados para la Amiloidosis por Transtirretina (ATTR) en Poblaciones de Alto Riesgo
Un estudio prospectivo, multicéntrico e intervencionista para evaluar el impacto de la implementación de la identificación y el diagnóstico precoz estandarizado de amiloidosis por transtiretina (ATTR) en la población de alto riesgo de ATTR
Este estudio multicéntrico, prospectivo, de un solo brazo e intervencional reclutará aproximadamente 4.000 pacientes adultos con alto riesgo de amiloidosis por ATTR en alrededor de 50 centros de China. Los pacientes elegibles tienen ≥60 años y presentan insuficiencia cardíaca sintomática documentada con fracción de eyección del ventrículo izquierdo ≥40% e hipertrofia del ventrículo izquierdo. Los criterios de exclusión incluyen etiologías conocidas de enfermedades miocárdicas, anomalías en la cadena ligera libre sérica o en la electroforesis de inmunofijación sérica, infarto agudo de miocardio en los 6 meses previos al cribado e incapacidad para someterse a 99mTc-PYP. Los pacientes seguirán un proceso diagnóstico de 14 semanas.
La intervención del estudio incluye formación en conocimientos, formación en operaciones y verificación posterior a la formación entre los investigadores. La formación en conocimientos para los investigadores del departamento de cardiología cubrirá conocimientos específicos de la enfermedad, vías diagnósticas estándar y genética; la formación para investigadores de los departamentos de ecocardiografía (ECO) y medicina nuclear se centrará en conocimientos sobre la enfermedad, procedimientos operativos estandarizados (POE) y notificación de parámetros de imagen. La formación en operaciones incluye formación práctica en POE e interpretación de imágenes para investigadores de ECO y medicina nuclear. La verificación posterior a la formación evaluará el cumplimiento a nivel de centro. Se organizará formación adicional si la auditoría de calidad no alcanza el objetivo.
El criterio de valoración principal es la proporción de pacientes diagnosticados con amiloidosis por ATTR en poblaciones de alto riesgo. Los criterios de valoración secundarios incluyen la proporción de pacientes con amiloidosis por ATTRwt, la concordancia entre investigadores locales y revisores centrales en las lecturas de ECO y 99mTc-PYP, y la distribución genotípica. Todos los análisis serán descriptivos sin hipótesis preplanificadas. Los factores de riesgo asociados con la amiloidosis por ATTR diagnosticada mediante 99mTc-PYP se analizarán mediante modelos de regresión logística.
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Inscripción (Estimado)
Fase
- No aplica
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Beijing, Porcelana, 100142
- Research Site
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Beijing, Porcelana, 100034
- Research Site
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Beijing, Porcelana, 100037
- Research Site
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Beijing, Porcelana, 100029
- Research Site
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Beijing, Porcelana, 100191
- Research Site
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Changlexi, Porcelana, 710032
- Research Site
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Changsha, Porcelana, 410011
- Research Site
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Changsha, Porcelana, 410008
- Research Site
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Changsha, Porcelana, 410000
- Research Site
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Chengdu, Porcelana, 610041
- Research Site
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Chengdu, Porcelana, 610072
- Research Site
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Chongqing, Porcelana, 400030
- Research Site
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Chongqing, Porcelana, 400016
- Research Site
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Dalian, Porcelana, 116011
- Research Site
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Fuzhou, Porcelana, 350005
- Research Site
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Fuzhou, Porcelana, 350001
- Research Site
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Guangdong Province, Porcelana, 510060
- Research Site
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Guangzhou, Porcelana, 510100
- Research Site
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Guangzhou, Porcelana, 510515
- Research Site
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Guiyang, Porcelana, 550044
- Research Site
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Hangzhou, Porcelana, 310009
- Research Site
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Harbin, Porcelana, 150001
- Research Site
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Hefei, Porcelana, 230001
- Research Site
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Hefei, Porcelana, 230022
- Research Site
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Jinan, Porcelana, 250012
- Research Site
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Jinan, Porcelana, 250021
- Research Site
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Nanchang, Porcelana, 330006
- Research Site
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Nanjing, Porcelana, 210029
- Research Site
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Nanjing, Porcelana, 210006
- Research Site
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Nanning, Porcelana, 530000
- Research Site
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Qingdao, Porcelana, 266003
- Research Site
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Shanghai, Porcelana, 200032
- Research Site
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Shanghai, Porcelana, 200080
- Research Site
-
Shanghai, Porcelana
- Research Site
-
Shanghai, Porcelana, 200040
- Research Site
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Shenyang, Porcelana, 110001
- Research Site
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Shijiazhuang, Porcelana, 050001
- Research Site
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Shijiazhuang, Porcelana, 50051
- Research Site
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Suzhou, Porcelana, 215006
- Research Site
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Taiyuan, Porcelana, 030001
- Research Site
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Wenzhou, Porcelana, 325000
- Research Site
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Wuhan, Porcelana, 430030
- Research Site
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Wuhan, Porcelana, 430060
- Research Site
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Wuhan, Porcelana, 430071
- Research Site
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Wuhan, Porcelana, CN-430022
- Research Site
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Xi'an, Porcelana, 710061
- Research Site
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Xiamen, Porcelana, 361003
- Research Site
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Zhengzhou, Porcelana, 450000
- Research Site
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
Descripción
Criterios de inclusión:
- Edad ≥ 60 años, en el momento de firmar el consentimiento informado (CIF).
- Diagnóstico documentado de insuficiencia cardíaca sintomática (clase NYHA I-III) en el momento de la inscripción, y diagnóstico actual o antecedentes médicos de IC.
- Documentación de péptido natriurético cerebral N-terminal pro-B (NT-proBNP) elevado > 300 pg/mL en el momento de la inscripción.
- Documentación de FEVI ≤40% en el momento de la inscripción.
- Documentación de hipertrofia ventricular izquierda (HVI) definida como grosor de la pared en diástole ≥12 mm (tabique interventricular o pared posterior) en ecocardiograma transtorácico (ETT) en el momento de la inscripción.
- Pacientes dispuestos y capaces de cumplir con todas las visitas programadas, pruebas de laboratorio y otros procedimientos del estudio.
- Dispuestos y capaces de someterse a gammagrafía con 99mTc-PYP.
- Capaces de firmar el CIF según se describe en el Apéndice A, lo que incluye cumplir con los requisitos y restricciones enumerados en el CIF y en este protocolo.
Criterios de exclusión:
- Etiología conocida de enfermedad miocárdica: diagnóstico confirmado de amiloidosis (por ejemplo, amiloidosis A, amiloidosis primaria [de cadenas ligeras]), una miocardiopatía infiltrativa no amiloide (es decir, sarcoidosis cardíaca, hemocromatosis), distrofias musculares, miocardiopatía con causas reversibles, enfermedad cardíaca hipertensiva, feocromocitoma, miocardiopatía hipertrófica obstructiva con etiología genética conocida, o constricción pericárdica conocida, etc. Estos diagnósticos de enfermedad miocárdica podrán ser validados adicionalmente por el Investigador durante el Cribado si el diagnóstico previo se considera sospechoso.
- Anomalías conocidas en las cadenas ligeras libres séricas (sFLC), electroforesis de inmunofijación sérica (sIFE) o electroforesis de inmunofijación urinaria (uIFE).
- Antecedentes clínicos previos de cirugía de revascularización coronaria (CABG) o enfermedad coronaria obstructiva multivaso (>50% de estenosis en >2 arterias coronarias epicárdicas).
- Infarto agudo de miocardio (IAM) dentro de los 6 meses anteriores al Cribado.
- Incapacidad para someterse al examen con 99mTc-PYP, como:
1) Reacción de hipersensibilidad previamente documentada al 99mTc; 2) Insuficiencia renal grave (TFGe <30 mL/min/1.73m²); 3) Mielosupresión grave (leucocitos <3.5×10⁹/L o plaquetas <80×10⁹/L). 6. Otras afecciones médicas o psiquiátricas, incluida ideación/comportamiento suicida activo reciente (dentro del último año) o anomalías de laboratorio que puedan aumentar el riesgo de participación en el estudio o que, a juicio del investigador, hagan que el paciente no sea apropiado para el estudio.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Poner en pantalla
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Otro: un solo brazo sin grupo de control
Este es un estudio de intervención multicéntrico, prospectivo y de un solo brazo para evaluar el impacto de la implementación de la identificación y el diagnóstico tempranos estandarizados de ATTR en la población de alto riesgo de ATTR.
Este estudio incluirá aproximadamente 4,000 pacientes chinos adultos con alto riesgo de ATTR de alrededor de 50 centros en China.
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Los métodos de intervención incluyen un protocolo estandarizado de identificación temprana y diagnóstico de ATTR, así como una auditoría de calidad. El protocolo estandarizado de identificación temprana y diagnóstico de ATTR implica formación en conocimientos, formación en operaciones y verificación. |
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Proporción de pacientes diagnosticados con ATTR en población de alto riesgo.
Periodo de tiempo: Semana 14
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Semana 14
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Estimado)
Finalización del estudio (Estimado)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Otros números de identificación del estudio
- D8455L00002
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
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