Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

CRISPR-toimituksella annettu anti-BCMA Car-T -hoito uusiutuneeseen tai lääkkeille vastustuskykyiseen monisoluiseen myeloomaan

tiistai 9. kesäkuuta 2026 päivittänyt: Thomas Martin, MD

Fas 1b -kliininen tutkimus CRISPR:llä toimitettavista anti-BCMA-kimeeristen antigeenireseptorien T-soluista relapsoituneen tai refraktaarisen moninkertaisen myeloman hoidossa

Tämä vaiheen Ib koe testaa klusteroituina säännöllisin välein sijoitettujen lyhyiden palindromisten toistojen (CRISPR) avulla toimitettujen anti-B-solun kypsymisantigeeni (BCMA) kimeeristen antigeenireseptorien (CAR) T-solujen (1XX BCMA CAR-T-solut) turvallisuutta, sivuvaikutuksia ja parasta annosta moninkertaisen myelooman potilailla, joilla sairaus on palannut parantumisjakson jälkeen (relapsoitunut) tai ei ole reagoinut aiempaan hoitoon (refraktoarinen). Anti-BCMA CAR-T-soluhoidossa potilaan T-solut (eräs immuunijärjestelmän solutyyppi) muunnetaan laboratoriossa siten, että ne hyökkäävät syöpäsoluja vastaan. T-solut otetaan potilaan verestä. Sitten erityisen reseptorin geeni, joka sitoutuu tiettyyn proteiiniin, kuten BCMA:han, potilaan syöpäsoluissa, lisätään T-soluihin laboratoriossa työkalulla nimeltä klusteroituna säännöllisin välein sijoitettujen lyhyiden palindromisten toistojen (CRISPR)-Cas9. Erikoisreseptoria kutsutaan CAR:ksi. Suuria määriä CAR-T-soluja kasvatetaan laboratoriossa ja annetaan potilaalle infuusiona tiettyjen syöpien hoitoon. Kemoterapian antaminen ennen CAR-T-soluja voi vähentää lymfosyyttien (eräs valkosolutyyppi) määrää veressä ja voi auttaa 1XX BCMA CAR-T-soluja taistelemaan syöpäsoluja vastaan. 1XX BCMA CAR-T-soluhoidolla saattaa olla turvallinen, siedettävä ja/tai tehokas relapsoituneen tai refraktoarisen moninkertaisen myelooman (RRMM) potilaiden hoidossa.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Keskeytetty

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

PÄÄTARKOITUKSET:

Annoksen nosto:

I. Arvioida BCMA-kohdistuvien kimeeristen antigeenireseptori T-solujen (CAR-T) turvallisuutta ja toksisuutta relapsoituneen tai refraktaarisen monikloonisen myeloman (RRMM) osallistujille.

II. Määrittää anti-BCMA CAR-T-solujen maksimi siedetty annos (MTD).

Annoksen laajennus:

III. Määrittää, lisääkö BCMA-kohdistuvan vaatimukset täyttävän CAR T-solutuotteen antaminen RRMM-osallistujille kokonaisvasteprosenttia (ORR) verrattuna historiallisiin tietoihin ei-CAR-lääkkeistä kansainvälisten myelomatyöryhmän (IMWG) vastekriteerien mukaisesti.

IV. Määrittää, alentaaako BCMA-kohdistuvan vaatimukset täyttävän CAR T-solutuotteen antaminen RRMM-osallistujille toisen asteen tai sitä vakavampien neurologisten tapahtumien määrän alle 10 % RRMM:ssä.

SEKUNDAARISET TARKOITUKSET:

Annoksen laajennus:

I. Kuvata BCMA-kohdistuvan vaatimukset täyttävän CAR T-solutuotteen tehoa RRMM-osallistujilla.

II. Arvioida anti-BCMA CAR T-solujen valmistuksen toteutettavuutta paikallisesti ja riittävän määrän vektori-positiivisia T-soluja tuottamisen kykyä.

III. Arvioida BCMA-kohdistuvan vaatimukset täyttävän CAR T-solutuotteen turvallisuutta ja toksisuutta RRMM-osallistujille.

TUTKIVAT TARKOITUKSET:

I. Määrittää CAR-T-pysyvyyden aste ja vaikutus anti-BCMA CAR T-solujen infuusion jälkeen kliinisiin lopputulemiin ja turvallisuuteen.

II. Kuvata terheysliittyvän elämänlaadun (HRQoL) muutoksia käyttäen Euroopan syövän tutkimuksen ja hoidon organisaation elämänlaatukyselyä C30 (EORTC-QLQ-C30).

III. Kuvata BCMA-kohdistavien CAR T-solujen tehoa relapsoituneen tai refraktaarisen BCMA+ RRMM:n osallistujilla, joita hoidettiin tuotteella, joka ei täyttänyt yhtä tai useampaa ennalta määriteltyä vapautuskriteeriä (vaatimuksia täyttämättömän tuotteen kohortti).

TOIMINTAKAAVA:

Kummankin kohortin osallistujat käyvät läpi leukafereesin, saavat lymfodepletoivaa kemoterapiaa ja sitten yhden BCMA CAR-T-hoidon infuusion. Tutkimushoidon päätyttyä osallistujia seurataan 30, 60 ja 90 päivän, 6 ja 12 kuukauden sekä sen jälkeen vuosittain jopa 15 vuoden ajan.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

30

Vaihe

  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • California
      • San Francisco, California, Yhdysvallat, 94143
        • University of California, San Francisco

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Osallistumiskriteerit:

  1. Osallistuja allekirjoittaa vapaaehtoisesti tietoon perustuvan suostumuksen.
  2. Ikä ≥18 vuotta.
  3. Eastern Cooperative Oncology Group (ECOG) toimintakykyaste 0 tai 1.
  4. Diagnosoitu moninkertainen myeloomi (IMWG-kriteerien mukaisesti), joka on relapsoitunut tai refraktoitu, ja potilaalla on saanut vähintään 3 aiempaa hoitoriviä, mukaan lukien proteasomi-inhibiittori, immunomodulaattorihoidon ja anti-CD38-vasta-ainehoidon.
  5. Osallistujat ovat saattaneet saada BCMA-kohdennettua hoitoa ja viimeisestä BCMA-hoidosta on oltava vähintään 6 kuukautta.
  6. Osallistujilla on oltava dokumentoitu todiste taudin etenemisestä viimeisen hoitorivin 12 kuukauden kuluessa, tai heidän on oltava refraktoituneita/ei-vastaavia viimeisimpään hoitoriviinsä.

  7. Osallistujilla on oltava mitattava sairaus, joka määritellään vähintään yhden alla olevan kriteerin perusteella:

    • Seerumin M-proteiini suurempi tai yhtä suuri kuin 0,5 grammaa desilitraa kohden (g/dL).
    • Virtsan M-proteiini suurempi tai yhtä suuri kuin 200 milligrammaa 24 tunnin aikana (mg/24 h).
    • Seerumin vapaa kevytketju (FLC) -analyysi: kohdistunut FLC-taso ≥ 100 milligrammaa litraa kohden (mg/L).

  8. Riittävä elintoiminto, joka määritellään seuraavasti:

    • Riittävä luuydintoiminto afereesia ja lymfodepletoivaa kemoterapiaa varten.
    • Hgb >8 g/dl (verensiirrot sallittuja).
    • Verihiutaleet >50 000/mikrolitra (μL) (ilman verihiutaleensiirtoa 7 päivän kuluessa afereesista, mutta siirto sallitaan ennen lymfodepletoivaa kemoterapiaa).
    • Absoluuttinen neutrofiilien määrä (ANC) > 1000/μL ilman kasvutekijätukea (filgrastimi 7 päivän kuluessa tai pegfilgrastimi 14 päivän kuluessa afereesista, mutta kasvutekijä sallitaan ennen lymfodepletoivaa kemoterapiaa). Potilaille, joilla on todiste Duffy-nullista, ANC >750/μL on sallittu.
    • Absoluuttinen lymfosyyttien määrä (ALC) >300/μL.
    • Alaniiniaminotransferaasi/aspartaattiaminotransferaasi (ALT/AST) < 3 × laitoksen yläraja (ULN) ja kokonaisbilirubiini < 1,5 milligrammaa desilitraa kohden (mg/dl) × laitoksen ULN, paitsi Gilbertin oireyhtymän tapauksessa.
    • Seerumin kreatiniinin puhdistus (CrCl) ≥ 30 millilitraa minuutissa (ml/min) Cockcroft-Gault-kaavan mukaan tai mitattuna 24 tunnin virtsankeräyksellä.
    • Riittävä sydämen toiminta, joka määritellään vasemman kammion ejektiofraktion (LVEF) > 40 % ekokardiogrammilla tai MUGA-tutkimuksella, ja riittävä keuhkotoiminta (mitattuna huoneilman pulssioksimetrialla ≥ 92 %).
  9. Lastensynnyttämiskykyisillä naisilla on oltava negatiivinen seerumin tai virtsan raskaustesti JA heidän on suostuttava käyttämään erittäin tehokkaita ehkäisykeinoja 1 vuoden ajan viimeisen anti-BCMA CAR-T-solusyötön jälkeen.
  10. Miehillä, joilla on lastensynnyttämiskykyisiä kumppaneita, on suostuttava käyttämään tehokasta esteellistä ehkäisymenetelmää 6 kuukauden ajan CAR-T-hoidon jälkeen.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Autologinen siirto 12 viikon kuluessa suunnitellusta CAR-T-solusyötöstä.

  2. Aiempi antikasvainhoito ennen afereesia seuraavasti:

    • Kokeellinen hoito 14 päivän kuluessa tai vähintään 5 puoliintumisaikaa.
    • Monoklonaalinen vasta-ainehoito 21 päivän kuluessa.
    • Sytotoksinen hoito 14 päivän kuluessa.
    • Proteasomi-inhibiittorihoidot 14 päivän kuluessa.
    • Immunomodulaattorihoidot 14 päivän kuluessa.
    • Sädehoito 14 päivän kuluessa – paitsi jos sädehoito kattaa <5 % luuytimestä – lepoaikaa ei tarvita.
  3. Edellisen antikasvainhoidon myrkyllisyyden on hävitettävä perustasoille tai asteeseen 1 tai vähemmän, paitsi kaljuus, ääreishermostovaurio ja perusveritautien myrkyllisyys, jotka muuten täyttävät osallistumiskriteerit.
  4. Aktiivinen CNS-moninkertainen myeloomi, plasmasolusyöpä, primäärinen AL-amyloidoosi tai POEMS-oireyhtymä.
  5. Aktiivinen muu syöpä, paitsi ei-melanooma ihosyöpä, karsinooma in situ (esim. kohdunkaula, rakko tai rinta). Kaikki täysin hoidetut tai indolentit, kliinisesti merkityksettömät syövät voidaan käsitellä tutkimusryhmässä kelpoisuuden määrittämiseksi.
  6. HIV-seropositiivisuus.
  7. Serologinen tila kuvastaa aktiivista hepatiitti B- tai C-tartuntaa. Osallistujilla, jotka ovat positiivisia hepatiitti B-ydin vasta-aineelle, hepatiitti B-pinta-antigeenille (HBsAg) tai hepatiitti C-vasta-aineelle, on oltava negatiivinen PCR-testi ennen osallistumista. (PCR-positiiviset osallistujat suljetaan pois.)
  8. Osallistujat, joilla on hallitsematon rinnakkaissairaus, mukaan lukien, mutta ei rajoittuen, meneillään oleva tai aktiivinen infektio, oireileva sydämen vajaatoiminta, epävakaa rintakipu, hallitsematon sydämen rytmihäiriö, keuhkojen poikkeavuudet tai mielenterveyden häiriöt/sosiaaliset tilanteet, jotka rajoittaisivat tutkimusvaatimusten noudattamista.

  9. Raskaana olevat tai imettävät naiset suljetaan pois tästä tutkimuksesta, koska CAR-T-soluhoidon voi olla yhteydessä teratogeenisiin tai aborttiin johtaviin vaikutuksiin. Koska imeväisillä on tuntematon, mutta mahdollinen riski haittatapahtumille äidin CAR-T-soluhoidon vuoksi, imetys tulisi lopettaa. Nämä mahdolliset riskit voivat koskea myös muita tässä tutkimuksessa käytettyjä aineita.

    HUOM: Lastensynnyttämiskykyisillä naisilla on oltava negatiivinen seerumin tai virtsan raskaustesti.

  10. Osallistujat, joilla on tällä hetkellä oireileva keskushermoston (CNS) patologia, kuten epilepsia, kouristushäiriöt, pareesi, afasia, hallitsematon cerebrovaskulaarinen sairaus, vakavat aivovammat, dementia ja Parkinsonin tauti TAI kohtaus tai aivohalvaus 6 kuukauden kuluessa.
  11. Autoimmuunisairauden (esim. reumaattinen niveltulehdus, systeeminen lupus erythematosus) historia, joka on vaatinut immunosuppressiivista lääkitystä 6 kuukauden kuluessa.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Dose Escalation Starting Dose: 10 × 10^6 CAR + T cells/ infusion
Osallistujille suoritetaan leukafereesi, minkä jälkeen heille annetaan lymfodepletoivaa kemoterapiaa fludarabiinin IV-annoksella 30 minuutin aikana ja syklofosfamidin IV-annoksella 60 minuutin aikana päivinä -5, -4 ja -3. Osallistujille annetaan myös 10 × 10^6 BCMA CAR-T-soluja/infuusio 5-30 minuutin aikana päivänä 1, mikäli tauti ei ole edennyt tai ei esiinny liiallisia haittavaikutuksia. Lisäksi osallistujille suoritetaan PET/CT tai MRI seulontatutkimuksessa sekä virtsan ja verinäytteiden keräys, luuytimen biopsia tai aspiraatio koko tutkimuksen ajan.
Lääke: Fludarabiini
Koska IV
Muut nimet:
  • Fluradosa
Menettely: Luuydinbiopsia
Suorita biopsia
Muut nimet:
  • Biopsia
Menettely: Leukafereesi
Läpikäy leukafereesi
Lääke: Syklo­fosfa­miidi
Annettava suonensisäisesti (IV)
Muut nimet:
  • Cytoxan
  • Sykloblastiini
  • Fosfaseron
  • Genoxal
Biologinen: B-solun kyseistä antigeenia (BCMA) kohdistavat kimeeriset antigeenireseptori T-solut (CAR-T)
Annettuna suonensisäisesti (IV)
Muut nimet:
  • CAR-T-infusio
Käyttäytyminen: Elämänlaatukyselyt (QoL)
Apustutkimukset
Biologinen: Biologiset näytteet
Käy läpi veri-, seerumi- ja virtsanäytteenotto
Muut nimet:
  • Näytekokoelma
Menettely: Radiografinen kuvantaminen
Läpikäy radiografinen kuvantaminen
Muut nimet:
  • MRI
  • PET/CT
  • Magneettiresonanssikuvaus (MRI)
  • Positroniemissiotomografia (PET)/tietokonetomografia (CT)
Kokeellinen: Annoksen nostaminen: Suunniteltu annos: 30 × 10^6 CAR + T -solua / infuusio
Aloitustoimen turvallisuusprofiilista riippuen osallistujille suoritetaan leukafereesi, minkä jälkeen heille annetaan lymfodepletoivaa kemoterapiaa fludarabiinia IV:nä 30 minuutin ajan ja syklofosfamidia IV:nä 60 minuutin ajan päivinä -5, -4 ja -3. Osallistujille annetaan myös 30 × 10^6 BCMA CAR-T-soluja/infuusio 5–30 minuutin ajan päivänä 1, mikäli tauti ei etene eikä havaittu myrkyllisyys ole liian suuri. Lisäksi osallistujille suoritetaan PET/CT tai MRI seulonnassa sekä virtsa- ja verinäytteen keräys, luuytimen biopsia tai aspiraatio koko tutkimuksen ajan.
Lääke: Fludarabiini
Koska IV
Muut nimet:
  • Fluradosa
Menettely: Luuydinbiopsia
Suorita biopsia
Muut nimet:
  • Biopsia
Menettely: Leukafereesi
Läpikäy leukafereesi
Lääke: Syklo­fosfa­miidi
Annettava suonensisäisesti (IV)
Muut nimet:
  • Cytoxan
  • Sykloblastiini
  • Fosfaseron
  • Genoxal
Biologinen: B-solun kyseistä antigeenia (BCMA) kohdistavat kimeeriset antigeenireseptori T-solut (CAR-T)
Annettuna suonensisäisesti (IV)
Muut nimet:
  • CAR-T-infusio
Käyttäytyminen: Elämänlaatukyselyt (QoL)
Apustutkimukset
Biologinen: Biologiset näytteet
Käy läpi veri-, seerumi- ja virtsanäytteenotto
Muut nimet:
  • Näytekokoelma
Menettely: Radiografinen kuvantaminen
Läpikäy radiografinen kuvantaminen
Muut nimet:
  • MRI
  • PET/CT
  • Magneettiresonanssikuvaus (MRI)
  • Positroniemissiotomografia (PET)/tietokonetomografia (CT)
Kokeellinen: Laajennus: BCMA-kohde-CAR-T-solujen maksimi sietodose
Osallistujille tehdään leukafereesi, jonka jälkeen he saavat lymfodepletoivaa kemoterapiaa fludarabiinia 30 minuutin ajan ja syklofosfamidia 60 minuutin ajan suonensisäisesti päivinä -5, -4 ja -3. Osallistujat saavat myös dose escalation -vaiheessa määritetyn BCMA CAR-T-solujen/infuusion MTD-annoksen 5-30 minuutin aikana päivänä 1, mikäli tauti ei etene eikä haittavaikutukset ole kohtuuttomia. Lisäksi osallistujille tehdään PET/CT- tai MRI-tutkimukset seulontavaiheessa, sekä virtsa- ja verinäytteenottoja, luuydinnäytteenottoja tai aspiraatioita koko tutkimuksen ajan.
Lääke: Fludarabiini
Koska IV
Muut nimet:
  • Fluradosa
Menettely: Luuydinbiopsia
Suorita biopsia
Muut nimet:
  • Biopsia
Menettely: Leukafereesi
Läpikäy leukafereesi
Lääke: Syklo­fosfa­miidi
Annettava suonensisäisesti (IV)
Muut nimet:
  • Cytoxan
  • Sykloblastiini
  • Fosfaseron
  • Genoxal
Biologinen: B-solun kyseistä antigeenia (BCMA) kohdistavat kimeeriset antigeenireseptori T-solut (CAR-T)
Annettuna suonensisäisesti (IV)
Muut nimet:
  • CAR-T-infusio
Käyttäytyminen: Elämänlaatukyselyt (QoL)
Apustutkimukset
Biologinen: Biologiset näytteet
Käy läpi veri-, seerumi- ja virtsanäytteenotto
Muut nimet:
  • Näytekokoelma
Menettely: Radiografinen kuvantaminen
Läpikäy radiografinen kuvantaminen
Muut nimet:
  • MRI
  • PET/CT
  • Magneettiresonanssikuvaus (MRI)
  • Positroniemissiotomografia (PET)/tietokonetomografia (CT)

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Osallistujien osuus, joilla on hoitoon liittyviä haittatapahtumia
Aikaikkuna: Enintään 12 kuukautta CAR-T-infusion jälkeen
Osallistujien osuus, joilla esiintyy CAR-T-hoidon aiheuttamia haittatapahtumia RRMM:ssä, jotka on luokiteltu National Cancer Institute Common Terminology Criteria for Adverse Events (NCI CTCAE versio 5.0) -kriteereillä, uudistetulla Cytokine Release Syndrome (CRS) -luokituskriteereillä (CRS-luokitusta varten) sekä American Society for Transplantation and Cell Transplantation (ASTCT) Immune effector cell-associated neurotoxicity syndrome (ICANS) Consensus Grading for Adults -kriteereillä (neurotoksisuusluokitusta varten).
Enintään 12 kuukautta CAR-T-infusion jälkeen
Osallistujien osuus, joilla ilmenee annosrajoittavaa myrkyllisyyttä (DLT) (Annoksen nosto)
Aikaikkuna: Enintään 30 päivää
DLT:n arvioitava analyysijoukko sisältää kaikki osallistujat tutkimuksen annoksenmääritysosuudessa, jotka ovat saaneet kohdeannoksia anti-BCMA CAR-T-solutuotetta ja jotka ovat joko kokeneet DLT:n tai joita on seurattu koko DLT:n arviointiajan. Annosrajoittavien myrkyllisyysvaikutusten koehavaintokausi päättyy päivänä 30 (noin 4 viikkoa CAR-T-solujen infuusion jälkeen).
Enintään 30 päivää
Maksimihyväksyttävä annos (MTD) (Annostelun tehostaminen)
Aikaikkuna: Jopa 28 päivää
DLT-arvioitava analyysijoukko sisältää kaikki osallistujat tutkimuksen annoksenmääritysosassa, jotka ovat saaneet anti-BCMA CAR-T-solutuotteen kohdeannoksia ja jotka joko ovat kohdanneet DLT:n tai joita on seurattu koko DLT-arviointijakson ajan (28 päivän sisällä BCMA-kohdistettujen CAR-T-solujen infuusion jälkeen). Suurin sietokykyinen annos (MTD) määritellään sellaisena annostasolla, joka on välittömästi alempana kuin taso, jossa ≥ 2/6 osallistujasta kohdataan DLT.
Jopa 28 päivää
Paras kokonaisvastausprosentti (BORR) (Annoksen laajennus + MTD-annoksen nousukohortti)
Aikaikkuna: Jopa 12 kuukautta CAR-T-infuusion jälkeen
ORR määritellään osallistujien osuutena, joilla on tiukka täydellinen vaste (sCR), täydellinen vaste (CR), erittäin hyvä osittainen vaste (VGPR) tai osittainen vaste (PR) International Myeloma Working Group (IMWG) -kriteerien mukaisesti parhaana kokonaisvasteena koko väestössä. ORR raportoidaan osuutena 90 %:n binomiaalisella luottamusvälillä laajennuskohortille, mukaan lukien potilaat MTD:ssä annosnousukohorteissa.
Jopa 12 kuukautta CAR-T-infuusion jälkeen
Osallistujien osuus, joilla esiintyy vakavia neurologisia tapahtumia (annoksen laajennus)
Aikaikkuna: Tutkimushoidon aloittamisesta CAR-T-infusion jälkeiseen 12 kuukauteen, yhteensä noin 13 kuukautta
Vakavien neurologisten tapahtumien esiintyvyys, joka määritellään tasoksi 2 tai korkeammaksi, raportoidaan osuutena kunkin ryhmän kokonaisosallistujamäärästä.
Tutkimushoidon aloittamisesta CAR-T-infusion jälkeiseen 12 kuukauteen, yhteensä noin 13 kuukautta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Kokonaistilannevaste (ORR) – Pitkäaikainen
Aikaikkuna: Enintään 15 vuotta
Tutkimushoidon aloittamisesta sairauden etenemiseen tai mihin tahansa syyhyn kuolemaan asti mitattu kokonaistaukoaste (ORR) raportoidaan osallistujien osuutena, joilla on tiukka täydellinen vaste (sCR), täydellinen vaste (CR), erittäin hyvä osittainen vaste (VGPR) tai osittainen vaste (PR) kansainvälisten myeloma-työryhmän (IMWG) kriteerien mukaisesti. Kokonaistaukoaste (ORR) raportoidaan osuutena 90 %:n binomiaalisella luottamusvälillä kullekin kohortille.
Enintään 15 vuotta
Vastauksen mediaanikesto (DoR) - Vastauksen alku
Aikaikkuna: Enintään 15 vuotta
Vastaajien mittaaman vasteen mediaanikesto, dokumentoidusta vasteen alusta (sCR, CR, PR tai VGPR) (IMWG-kriteerien mukaisesti) aina etenemiseen tai mihin tahansa syyhyn kuolemaan asti sekä 95 %:n luottamusvälit.
Enintään 15 vuotta
Mediaani etenevyydestä vapaa selviytyminen tutkimukseen osallistumisesta (PFS-SE)
Aikaikkuna: enintään 15 vuotta
Progression-vapaa selviytyminen (PFS) määritellään ajankohtana tutkimukseen osallistumisesta moninkertaisen myelooman etenemiseen tai kuolemaan mihin tahansa syyhyn. Puuttuvien tietojen tapauksessa datan sensurointi voidaan määritellä viimeisenä päivämääränä, jolloin etenemistila arvioitiin riittävästi, tai ensimmäisenä päivämääränä, jolloin suoritettiin suunnittelematon uusi anti-MM-hoito, ja sitä analysoidaan Kaplan-Meier -menetelmällä laajennuskohortille, mukaan lukien annoksenkohotus-kohortin MTD-annoksella olevat osallistujat.
enintään 15 vuotta
Mediaani DoR - Ensimmäinen dokumentoitu vaste
Aikaikkuna: enintään 15 vuotta
Vastaajille mitatun vasteen mediaanikesto määritellään ajaksi ensimmäisestä vastauksesta monenluumasyövän (MM) etenemiseen tai kuolemaan mistä tahansa syystä.
enintään 15 vuotta
Mediaani kokonaisselviytyminen (OS)
Aikaikkuna: enintään 15 vuotta
Keskimääräinen kokonaiselossaolo määritellään ajanjaksona tutkimushoidosta kuolemaan asti ja sitä analysoidaan Kaplan-Meier -menetelmällä laajennuskohortissa, mukaan lukien annosvaiheen kohortissa MTD:llä olevat osallistujat.
enintään 15 vuotta
MRD (-) - ja kestävä MRD (-) -asteet
Aikaikkuna: Jopa 15 vuotta
Osallistujien määrät, jotka määritetään MRD-negatiivisiksi (MRD-) tai MRD-positiivisiksi (MRD+), ilmoitetaan osallistujien prosenttiosuutena.
Jopa 15 vuotta
Osallistujien osuus, jotka tuottivat riittävät määrät infuusiolle tarkoitettua tuotetta
Aikaikkuna: BCMA CAR T-solujen valmistuksen aloittamisesta infuusion loppuun, enintään 1 kuukausi
Arvioidakseen BCMA-CAR-T-solujen valmistamisen paikallista toteutettavuutta ja riittävän määrän vektori-positiivisten T-solujen tuottamisen mahdollisuutta, raportoidaan niiden osallistujien osuus, joille BCMA-CAR-T-soluterapia on valmistettu ja joka täyttää ennalta määritellyt vapautuskriteerit.
BCMA CAR T-solujen valmistuksen aloittamisesta infuusion loppuun, enintään 1 kuukausi
Osallistujien osuus, jotka suorittavat Car-T-infuusiohoitotutkimuksen
Aikaikkuna: BCMA CAR T-solujen valmistuksen aloittamisesta infuusion loppuun saakka, Enintään 1 kuukausi
Arvioida paikallisen anti-BCMA CAR T-solujen valmistamisen toteutettavuutta ja vektoripositiivisten T-solujen riittävien määrien tuottamista, raportoidaan niiden osallistujien osuus, jotka onnistuneesti suorittivat BCMA CAR T-soluterapian valmistuksen ja täyttivät ennalta määritellyt vapautuskriteerit.
BCMA CAR T-solujen valmistuksen aloittamisesta infuusion loppuun saakka, Enintään 1 kuukausi
Osallistujien osuus, joilla on hoitoon liittyviä haittatapahtumia - pitkäaikainen
Aikaikkuna: Enintään 15 vuotta
Osallistujien osuus, joilla esiintyi CAR-T-hoidon aiheuttamia haittatapahtumia RRMM:ssä, luokiteltuna National Cancer Institute Common Terminology Criteria for Adverse Events (NCI CTCAE versio 5.0) -kriteereillä, uudistetuilla CRS-luokituskriteereillä (CRS-luokitukselle) ja ASTCT ICANS-konsensusluokituksella aikuisille (neurotoksisuuden luokitukselle). Aikavälillä BCMA CAR T-solutuotannon aloituksesta pitkäaikaiseen seurantaan päättymiseen.
Enintään 15 vuotta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Thomas Martin, MD

Tutkijat

  • Päätutkija: Anupama Kumar, MD, University of California, San Francisco

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Lauantai 28. helmikuuta 2026

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Torstai 25. toukokuuta 2028

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Maanantai 25. toukokuuta 2043

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 5. tammikuuta 2026

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 5. tammikuuta 2026

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Keskiviikko 14. tammikuuta 2026

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Torstai 11. kesäkuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Tiistai 9. kesäkuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. kesäkuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 25707
  • NCI-2025-08425 (Rekisterin tunniste: NCI Clinical Trials Reporting Program (CTRP))

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa