Kreikassa hemoglobinopatiaan liittyvän kroonisen raudan ylikuormituksen aiheuttaman elämänlaadun arviointi potilailla. (FEROUSA)
Elämänlaadun arviointi kroonisen rautakuormituksen potilailla, jotka kärsivät hemoglobiinipatioista Kreikassa ja saavat hoitoa deferasiroksilla standardin kliinisen käytännön mukaisesti.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Yksityiskohtainen kuvaus
Terveyteen liittyvän elämänlaadun (HRQoL) arviointi raudan ylikuormitusta sairastavilla talassemiapotilailla tarjoaa kokonaisvaltaisen lähestymistavan tautiin ja johtaa parempaan kommunikaatioon lääkäreiden ja potilaiden välillä. Tämä prospektiivinen, ei-interventiivinen, observatiivinen kliininen tutkimus pyrkii arvioimaan HRQoL:n, deferasiroksihoidon noudattamista ja hoidon tehokkuutta sekä potilaiden tyytyväisyyttä ja turvallisuutta deferasiroksilla.
Kaikki osallistujat täyttävät sarjan kyselylomakkeita ja asteikkoja elämänlaadun, hoidon noudattamisen ja raudan ylikuormitushoidon tyytyväisyyden osalta. Demografiset ja kliiniset ominaisuudet tallennetaan potilasalaryhmien määrittämiseksi tutkimusprotokollan mukaisesti.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
Yhteystiedot ja paikat
Opiskeluyhteys
- Nimi: Alexandros Ginis, MD
- Puhelinnumero: +302111865734
- Sähköposti: a.ginis@elpen.gr
Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi
- Nimi: Polyanthi Papanastasiou, BSc, MSc
- Puhelinnumero: +302111865777
- Sähköposti: p.papanastasiou@elpen.gr
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Näytteenottomenetelmä
Tutkimusväestö
Kuvaus
Sisällytyskriteerit:
1. Aikuispotilaat (≥ 18 vuotta). 2. Potilaat, joilla on suuri beetatalassemia ja rautakuormitus useiden verensiirtojen vuoksi (≥7 ml/kg/kuukausi punasolujen konsentraattia).
3. Potilaat, joilla on krooninen rautakuormitus verensiirtojen vuoksi, jos deferoksamiinihoidosta on kontraindikaatio tai se on riittämätön seuraavissa potilasryhmissä:
- aikuispotilaat, joilla on suuri beetatalassemia ja rautakuormitus harvinaisten verensiirtojen vuoksi (<7 ml/kg/kuukausi punasolujen konsentraattia).
aikuispotilaat, joilla on muita anemiatyyppejä.
4. Potilaat, joilla on ei-verensiirrosta riippuvaisia talassemiaoireyhtymiä ja krooninen rautakuormitus, joka vaatii kelointihoidon, kun deferoksamiinihoidosta on kontraindikaatio tai se on riittämätön.
5. Potilaat, jotka saivat deferasiroksia ennen tutkimukseen osallistumistaan (90, 180, 360, 900 mg) ja joilla tutkimukseen osallistuessa vaaditaan vähintään 900 mg deferasiroksia osana kroonisen rautakuormituksen hoitoa ja SPC:n mukaisesti.
6. Osallistujien suostumus ja yhteensopivuus tutkimuksen hoitojen ja menettelyjen kanssa.
7. Potilaat, joilta on saatavilla tiedot viimeiseltä kuudelta kuukaudelta sisällytyspäivästä (sairaushistoria, samanaikaiset lääkkeet) päätepisteiden määrittämiseksi.
Poissulkemiskriteerit:
1. Alle 18-vuotiaat potilaat. 2. Potilaat, joilla on myelodysplastinen oireyhtymä. 3. Potilaat, joilla on kontraindikaatio deferasiroksi 90, 180, 360, 900 mg:n käytölle lääkkeen SmPC:n mukaisesti.
4. Potilaat, jotka saavat tai odotetaan saavan toista kelointiainetta (esim. deferoksamiinia, deferipronia) deferasiroksin lisäksi tutkimuksen aikana.
5. Potilaat, joilla on mielenterveyshäiriöiden tai päihderiippuvuuden historia, joka voi estää heidän osallistumisensa tutkimukseen.
6. Potilaat osallistuvat toiseen tutkimusprotokollaan.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Kroonisen rautakuormituksen potilaiden terveyteen liittyvän elämänlaadun arviointi
Aikaikkuna: Short-Form 36-item Health Survey (SF-36v2) -kyselyn pistemäärä alkuperäisessä mittauksessa, 6 ja 12 kuukauden kohdalla sekä muutos alkuperäisestä mittauksesta sekä 6 ja 12 kuukauden kohdalla
|
Lyhyen 36-kysymyksen terveyskyselyn (SF-36v2) pisteet
|
Short-Form 36-item Health Survey (SF-36v2) -kyselyn pistemäärä alkuperäisessä mittauksessa, 6 ja 12 kuukauden kohdalla sekä muutos alkuperäisestä mittauksesta sekä 6 ja 12 kuukauden kohdalla
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Tutkijat
- Opintojohtaja: Alexandros Ginis, MD, Elpen Pharmaceutical Co. Inc.
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Yleiset julkaisut
- Arian M, Mirmohammadkhani M, Ghorbani R, Soleimani M. Health-related quality of life (HRQoL) in beta-thalassemia major (beta-TM) patients assessed by 36-item short form health survey (SF-36): a meta-analysis. Qual Life Res. 2019 Feb;28(2):321-334. doi: 10.1007/s11136-018-1986-1. Epub 2018 Sep 7.
- Kattamis A, Aydinok Y, Taher A. Optimising management of deferasirox therapy for patients with transfusion-dependent thalassaemia and lower-risk myelodysplastic syndromes. Eur J Haematol. 2018 Sep;101(3):272-282. doi: 10.1111/ejh.13111. Epub 2018 Jul 27.
- Voskaridou E, Kattamis A, Fragodimitri C, Kourakli A, Chalkia P, Diamantidis M, Vlachaki E, Drosou M, Lafioniatis S, Maragkos K, Petropoulou F, Eftihiadis E, Economou M, Klironomos E, Koutsouka F, Nestora K, Tzoumari I, Papageorgiou O, Basileiadi A, Lafiatis I, Dimitriadou E, Kalpaka A, Kalkana C, Xanthopoulidis G, Adamopoulos I, Kaiafas P, Mpitzioni A, Goula A, Kontonis I, Alepi C, Anastasiadis A, Papadopoulou M, Maili P, Dionisopoulou D, Tsirka A, Makis A, Kostaridou S, Politou M, Papassotiriou I; Greek Haemoglobinopathies Study Group. National registry of hemoglobinopathies in Greece: updated demographics, current trends in affected births, and causes of mortality. Ann Hematol. 2019 Jan;98(1):55-66. doi: 10.1007/s00277-018-3493-4. Epub 2018 Sep 8.
- Tartaglione I, Origa R, Kattamis A, Pfeilstocker M, Gunes S, Crowe S, Fagan N, Vincenzi B, Ruffo GB. Two-year long safety and efficacy of deferasirox film-coated tablets in patients with thalassemia or lower/intermediate risk MDS: phase 3 results from a subset of patients previously treated with deferasirox in the ECLIPSE study. Exp Hematol Oncol. 2020 Aug 10;9:20. doi: 10.1186/s40164-020-00174-2. eCollection 2020.
- Goulas V, Kouraklis-Symeonidis A, Manousou K, Lazaris V, Pairas G, Katsaouni P, Verigou E, Labropoulou V, Pesli V, Kaiafas P, Papageorgiou U, Symeonidis A. A multicenter cross-sectional study of the quality of life and iron chelation treatment satisfaction of patients with transfusion-dependent beta-thalassemia, in routine care settings in Western Greece. Qual Life Res. 2021 Feb;30(2):467-477. doi: 10.1007/s11136-020-02634-y. Epub 2020 Sep 13.
- Lai YR, Cappellini MD, Aydinok Y, Porter J, Karakas Z, Viprakasit V, Siritanaratkul N, Kattamis A, Liu R, Izquierdo M, Lasher J, Govindaraju S, Taher A. An open-label, multicenter, efficacy, and safety study of deferasirox in iron-overloaded patients with non-transfusion-dependent thalassemia (THETIS): 5-year results. Am J Hematol. 2022 Aug;97(8):E281-E284. doi: 10.1002/ajh.26592. Epub 2022 May 27. No abstract available.
- Klonizakis P, Klaassen R, Sousos N, Liakos A, Tsapas A, Vlachaki E. Evaluation of the Greek TranQol: a novel questionnaire for measuring quality of life in transfusion-dependent thalassemia patients. Ann Hematol. 2017 Nov;96(11):1937-1944. doi: 10.1007/s00277-017-3122-7. Epub 2017 Sep 7.
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Arvioitu)
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Metaboliset sairaudet
- Hematologiset sairaudet
- Anemia, hemolyyttinen, synnynnäinen
- Anemia, hemolyyttinen
- Anemia
- Hemoglobinopatiat
- Rautaaineenvaihduntahäiriöt
- Synnynnäiset, perinnölliset ja vastasyntyneiden sairaudet ja poikkeavuudet
- Ravitsemukselliset ja aineenvaihduntataudit
- Hemic- ja imusuutteet
- Talassemia
- Raudan ylikuormitus
Muut tutkimustunnusnumerot
- 2025-DEF-EL-256
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .