Ocena jakości życia pacjentów z przewlekłym przeciążeniem żelazem spowodowanym hemoglobinopatiami w Grecji. (FEROUSA)
Ocena jakości życia pacjentów z przewlekłym przeciążeniem żelazem spowodowanym hemoglobinopatiami w Grecji, którzy są leczeni deferazyroksem, w oparciu o standardową praktykę kliniczną.
Przegląd badań
Status
Warunki
Szczegółowy opis
Ocena jakości życia związanej ze zdrowiem (HRQoL) u pacjentów z talasemią i przeciążeniem żelazem oferuje holistyczne podejście do choroby i prowadzi do lepszej komunikacji między lekarzami a pacjentami. To prospektywne, nieinterwencyjne, obserwacyjne badanie kliniczne ma na celu ocenę HRQoL, przestrzegania leczenia deferazyroksem i skuteczności leczenia, a także zadowolenia i bezpieczeństwa pacjentów z deferazyroksem.
Wszyscy uczestnicy wypełnią zestaw kwestionariuszy i skal dotyczących jakości życia, przestrzegania leczenia i zadowolenia z leczenia przeciążenia żelazem. Dane demograficzne i cechy kliniczne zostaną zarejestrowane w celu zdefiniowania podgrup pacjentów zgodnie z protokołem badania.
Typ studiów
Zapisy (Szacowany)
Kontakty i lokalizacje
Kontakt w sprawie studiów
- Nazwa: Alexandros Ginis, MD
- Numer telefonu: +302111865734
- E-mail: a.ginis@elpen.gr
Kopia zapasowa kontaktu do badania
- Nazwa: Polyanthi Papanastasiou, BSc, MSc
- Numer telefonu: +302111865777
- E-mail: p.papanastasiou@elpen.gr
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dorosły
- Starszy dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Metoda próbkowania
Badana populacja
Opis
Kryteria włączenia:
1. Pacjenci dorośli (≥ 18 lat). 2. Pacjenci z ciężką beta-talasemią z przeciążeniem żelazem spowodowanym częstymi transfuzjami krwi (≥7 ml/kg/miesiąc koncentratu krwinek czerwonych).
3. Pacjenci z przewlekłym przeciążeniem żelazem spowodowanym transfuzjami krwi, gdy terapia deferoksaminą jest przeciwwskazana lub niewystarczająca w następujących grupach pacjentów:
- pacjenci dorośli z ciężką beta-talasemią z przeciążeniem żelazem spowodowanym rzadkimi transfuzjami krwi (<7 ml/kg/miesiąc koncentratu krwinek czerwonych).
pacjenci dorośli z innymi typami niedokrwistości.
4. Pacjenci z zespołami talasemii niezależnymi od transfuzji z przewlekłym przeciążeniem żelazem wymagającymi terapii chelatującej, gdy terapia deferoksaminą jest przeciwwskazana lub niewystarczająca.
5. Pacjenci, którzy otrzymywali deferazyroks przed włączeniem do badania (90, 180, 360, 900 mg) i w momencie włączenia wymagają leczenia deferazyroksem w dawce co najmniej 900 mg, w ramach leczenia przewlekłego przeciążenia żelazem i zgodnie z ChPL.
6. Zgoda i współpraca uczestników z leczeniem i procedurami badania.
7. Pacjenci, dla których dostępne są dane z ostatnich sześciu miesięcy od daty włączenia (historia choroby, leczenie towarzyszące) w celu określenia punktów końcowych.
Kryteria wyłączenia:
1. Pacjenci poniżej 18 roku życia. 2. Pacjenci z zespołami mielodysplastycznymi. 3. Pacjenci z przeciwwskazaniem do przyjmowania deferazyroksu 90, 180, 360, 900 mg zgodnie z ChPL leku.
4. Pacjenci otrzymujący lub spodziewający się otrzymania innego środka chelatującego (np. deferoksaminy, deferipronu) oprócz deferazyroksu, podczas badania.
5. Pacjenci z historią choroby psychicznej, nadużywania substancji, w stopniu, który może uniemożliwić ich udział w badaniu.
6. Pacjenci uczestniczący w innym protokole badawczym.
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Ocena jakości życia związanej ze zdrowiem u pacjentów z przewlekłym przeciążeniem żelazem
Ramy czasowe: Wynik kwestionariusza Short-Form 36-item Health Survey (SF-36v2) na początku badania, po 6 i 12 miesiącach oraz zmiana od wartości początkowej i między wynikami po 6 i 12 miesiącach
|
Wynik kwestionariusza Short-Form 36-item Health Survey (SF-36v2)
|
Wynik kwestionariusza Short-Form 36-item Health Survey (SF-36v2) na początku badania, po 6 i 12 miesiącach oraz zmiana od wartości początkowej i między wynikami po 6 i 12 miesiącach
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Współpracownicy
Śledczy
- Dyrektor Studium: Alexandros Ginis, MD, Elpen Pharmaceutical Co. Inc.
Publikacje i pomocne linki
Publikacje ogólne
- Arian M, Mirmohammadkhani M, Ghorbani R, Soleimani M. Health-related quality of life (HRQoL) in beta-thalassemia major (beta-TM) patients assessed by 36-item short form health survey (SF-36): a meta-analysis. Qual Life Res. 2019 Feb;28(2):321-334. doi: 10.1007/s11136-018-1986-1. Epub 2018 Sep 7.
- Kattamis A, Aydinok Y, Taher A. Optimising management of deferasirox therapy for patients with transfusion-dependent thalassaemia and lower-risk myelodysplastic syndromes. Eur J Haematol. 2018 Sep;101(3):272-282. doi: 10.1111/ejh.13111. Epub 2018 Jul 27.
- Voskaridou E, Kattamis A, Fragodimitri C, Kourakli A, Chalkia P, Diamantidis M, Vlachaki E, Drosou M, Lafioniatis S, Maragkos K, Petropoulou F, Eftihiadis E, Economou M, Klironomos E, Koutsouka F, Nestora K, Tzoumari I, Papageorgiou O, Basileiadi A, Lafiatis I, Dimitriadou E, Kalpaka A, Kalkana C, Xanthopoulidis G, Adamopoulos I, Kaiafas P, Mpitzioni A, Goula A, Kontonis I, Alepi C, Anastasiadis A, Papadopoulou M, Maili P, Dionisopoulou D, Tsirka A, Makis A, Kostaridou S, Politou M, Papassotiriou I; Greek Haemoglobinopathies Study Group. National registry of hemoglobinopathies in Greece: updated demographics, current trends in affected births, and causes of mortality. Ann Hematol. 2019 Jan;98(1):55-66. doi: 10.1007/s00277-018-3493-4. Epub 2018 Sep 8.
- Tartaglione I, Origa R, Kattamis A, Pfeilstocker M, Gunes S, Crowe S, Fagan N, Vincenzi B, Ruffo GB. Two-year long safety and efficacy of deferasirox film-coated tablets in patients with thalassemia or lower/intermediate risk MDS: phase 3 results from a subset of patients previously treated with deferasirox in the ECLIPSE study. Exp Hematol Oncol. 2020 Aug 10;9:20. doi: 10.1186/s40164-020-00174-2. eCollection 2020.
- Goulas V, Kouraklis-Symeonidis A, Manousou K, Lazaris V, Pairas G, Katsaouni P, Verigou E, Labropoulou V, Pesli V, Kaiafas P, Papageorgiou U, Symeonidis A. A multicenter cross-sectional study of the quality of life and iron chelation treatment satisfaction of patients with transfusion-dependent beta-thalassemia, in routine care settings in Western Greece. Qual Life Res. 2021 Feb;30(2):467-477. doi: 10.1007/s11136-020-02634-y. Epub 2020 Sep 13.
- Lai YR, Cappellini MD, Aydinok Y, Porter J, Karakas Z, Viprakasit V, Siritanaratkul N, Kattamis A, Liu R, Izquierdo M, Lasher J, Govindaraju S, Taher A. An open-label, multicenter, efficacy, and safety study of deferasirox in iron-overloaded patients with non-transfusion-dependent thalassemia (THETIS): 5-year results. Am J Hematol. 2022 Aug;97(8):E281-E284. doi: 10.1002/ajh.26592. Epub 2022 May 27. No abstract available.
- Klonizakis P, Klaassen R, Sousos N, Liakos A, Tsapas A, Vlachaki E. Evaluation of the Greek TranQol: a novel questionnaire for measuring quality of life in transfusion-dependent thalassemia patients. Ann Hematol. 2017 Nov;96(11):1937-1944. doi: 10.1007/s00277-017-3122-7. Epub 2017 Sep 7.
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Szacowany)
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
Ukończenie studiów (Szacowany)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
- Choroby genetyczne, wrodzone
- Choroby metaboliczne
- Choroby hematologiczne
- Anemia, hemolityczna, wrodzona
- Anemia, hemoliza
- Niedokrwistość
- Hemoglobinopatie
- Zaburzenia metabolizmu żelaza
- Wrodzone, dziedziczne i noworodkowe choroby i nieprawidłowości
- Choroby żywieniowe i metaboliczne
- Choroby hemowe i limfatyczne
- Talasemia
- Przeciążenie żelazem
Inne numery identyfikacyjne badania
- 2025-DEF-EL-256
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .