Valutazione della Qualità della Vita nei Pazienti con Sovraccarico Cronico di Ferro Causato da Emoglobinopatie in Grecia. (FEROUSA)
Valutazione della Qualità della Vita nei Pazienti con Sovraccarico Cronico di Ferro a Causa di Emoglobinopatie in Grecia, in Trattamento con Deferasirox, Basata sulla Pratica Clinica Standard.
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Descrizione dettagliata
La valutazione della qualità della vita correlata alla salute (HRQoL) nei pazienti talassemici con sovraccarico di ferro offre un approccio olistico alla malattia e porta a una migliore comunicazione tra medici e pazienti. Questo studio clinico prospettico, non interventistico, osservazionale mira a valutare l'HRQoL, l'aderenza al trattamento con deferasirox e l'efficacia del trattamento, nonché la soddisfazione e la sicurezza dei pazienti con deferasirox.
Tutti i partecipanti completeranno una serie di questionari e scale per la QoL, l'aderenza al trattamento e la soddisfazione del trattamento per il sovraccarico di ferro. Le caratteristiche demografiche e cliniche saranno registrate per definire sottogruppi di pazienti in base al protocollo dello studio.
Tipo di studio
Iscrizione (Stimato)
Contatti e Sedi
Contatto studio
- Nome: Alexandros Ginis, MD
- Numero di telefono: +302111865734
- Email: a.ginis@elpen.gr
Backup dei contatti dello studio
- Nome: Polyanthi Papanastasiou, BSc, MSc
- Numero di telefono: +302111865777
- Email: p.papanastasiou@elpen.gr
Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Adulto
- Adulto più anziano
Accetta volontari sani
Metodo di campionamento
Popolazione di studio
Descrizione
Criteri di inclusione:
1. Pazienti adulti (≥ 18 anni). 2. Pazienti con beta-talassemia major con sovraccarico di ferro dovuto a frequenti trasfusioni di sangue (≥7 ml/kg/mese di globuli rossi concentrati).
3. Pazienti con sovraccarico di ferro cronico dovuto a trasfusioni di sangue se la terapia con deferoxamina è controindicata o insufficiente nei seguenti gruppi di pazienti:
- pazienti adulti con beta-talassemia major con sovraccarico di ferro dovuto a trasfusioni di sangue poco frequenti (<7 ml/kg/mese di globuli rossi concentrati).
pazienti adulti con altri tipi di anemia.
4. Pazienti con sindromi talassemiche non dipendenti da trasfusione con sovraccarico di ferro cronico che richiedono terapia chelante quando la terapia con deferoxamina è controindicata o insufficiente.
5. Pazienti che assumevano deferasirox prima della loro inclusione nello studio (90, 180, 360, 900 mg) e alla loro inclusione richiedono trattamento con deferasirox almeno 900 mg, come parte del trattamento del sovraccarico di ferro cronico e secondo la scheda tecnica.
6. Consenso e compliance dei partecipanti ai trattamenti e alle procedure dello studio.
7. Pazienti per i quali sono disponibili dati degli ultimi sei mesi dalla data di inclusione (anamnesi, farmaci concomitanti) per determinare gli endpoint.
Criteri di esclusione:
1. Pazienti di età inferiore a 18 anni. 2. Pazienti con sindromi mielodisplastiche. 3. Pazienti con una controindicazione all'assunzione di deferasirox 90, 180, 360, 900 mg secondo la scheda tecnica del farmaco.
4. Pazienti che ricevono o prevedono di ricevere un altro agente chelante (ad es. deferoxamina, deferiprone) oltre al deferasirox, durante lo studio.
5. Pazienti con anamnesi di malattia mentale, abuso di sostanze, a un grado che può impedire la loro partecipazione allo studio.
6. I pazienti partecipano a un altro protocollo di ricerca.
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Valutazione della qualità di vita correlata alla salute nei pazienti con sovraccarico cronico di ferro
Lasso di tempo: Punteggio del questionario Short-Form 36-item Health Survey (SF-36v2) al basale, a 6 e a 12 mesi e la variazione dal basale e tra i 6 e i 12 mesi
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Punteggio del questionario Short-Form 36-item Health Survey (SF-36v2)
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Punteggio del questionario Short-Form 36-item Health Survey (SF-36v2) al basale, a 6 e a 12 mesi e la variazione dal basale e tra i 6 e i 12 mesi
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Collaboratori e investigatori
Sponsor
Collaboratori
Investigatori
- Direttore dello studio: Alexandros Ginis, MD, Elpen Pharmaceutical Co. Inc.
Pubblicazioni e link utili
Pubblicazioni generali
- Arian M, Mirmohammadkhani M, Ghorbani R, Soleimani M. Health-related quality of life (HRQoL) in beta-thalassemia major (beta-TM) patients assessed by 36-item short form health survey (SF-36): a meta-analysis. Qual Life Res. 2019 Feb;28(2):321-334. doi: 10.1007/s11136-018-1986-1. Epub 2018 Sep 7.
- Kattamis A, Aydinok Y, Taher A. Optimising management of deferasirox therapy for patients with transfusion-dependent thalassaemia and lower-risk myelodysplastic syndromes. Eur J Haematol. 2018 Sep;101(3):272-282. doi: 10.1111/ejh.13111. Epub 2018 Jul 27.
- Voskaridou E, Kattamis A, Fragodimitri C, Kourakli A, Chalkia P, Diamantidis M, Vlachaki E, Drosou M, Lafioniatis S, Maragkos K, Petropoulou F, Eftihiadis E, Economou M, Klironomos E, Koutsouka F, Nestora K, Tzoumari I, Papageorgiou O, Basileiadi A, Lafiatis I, Dimitriadou E, Kalpaka A, Kalkana C, Xanthopoulidis G, Adamopoulos I, Kaiafas P, Mpitzioni A, Goula A, Kontonis I, Alepi C, Anastasiadis A, Papadopoulou M, Maili P, Dionisopoulou D, Tsirka A, Makis A, Kostaridou S, Politou M, Papassotiriou I; Greek Haemoglobinopathies Study Group. National registry of hemoglobinopathies in Greece: updated demographics, current trends in affected births, and causes of mortality. Ann Hematol. 2019 Jan;98(1):55-66. doi: 10.1007/s00277-018-3493-4. Epub 2018 Sep 8.
- Tartaglione I, Origa R, Kattamis A, Pfeilstocker M, Gunes S, Crowe S, Fagan N, Vincenzi B, Ruffo GB. Two-year long safety and efficacy of deferasirox film-coated tablets in patients with thalassemia or lower/intermediate risk MDS: phase 3 results from a subset of patients previously treated with deferasirox in the ECLIPSE study. Exp Hematol Oncol. 2020 Aug 10;9:20. doi: 10.1186/s40164-020-00174-2. eCollection 2020.
- Goulas V, Kouraklis-Symeonidis A, Manousou K, Lazaris V, Pairas G, Katsaouni P, Verigou E, Labropoulou V, Pesli V, Kaiafas P, Papageorgiou U, Symeonidis A. A multicenter cross-sectional study of the quality of life and iron chelation treatment satisfaction of patients with transfusion-dependent beta-thalassemia, in routine care settings in Western Greece. Qual Life Res. 2021 Feb;30(2):467-477. doi: 10.1007/s11136-020-02634-y. Epub 2020 Sep 13.
- Lai YR, Cappellini MD, Aydinok Y, Porter J, Karakas Z, Viprakasit V, Siritanaratkul N, Kattamis A, Liu R, Izquierdo M, Lasher J, Govindaraju S, Taher A. An open-label, multicenter, efficacy, and safety study of deferasirox in iron-overloaded patients with non-transfusion-dependent thalassemia (THETIS): 5-year results. Am J Hematol. 2022 Aug;97(8):E281-E284. doi: 10.1002/ajh.26592. Epub 2022 May 27. No abstract available.
- Klonizakis P, Klaassen R, Sousos N, Liakos A, Tsapas A, Vlachaki E. Evaluation of the Greek TranQol: a novel questionnaire for measuring quality of life in transfusion-dependent thalassemia patients. Ann Hematol. 2017 Nov;96(11):1937-1944. doi: 10.1007/s00277-017-3122-7. Epub 2017 Sep 7.
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Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie genetiche, congenite
- Malattie metaboliche
- Malattie ematologiche
- Anemia, emolitica, congenita
- Anemia, emolitico
- Anemia
- Emoglobinopatie
- Disturbi del metabolismo del ferro
- Malattie e anomalie congenite, ereditarie e neonatali
- Malattie nutrizionali e metaboliche
- Malattie emiche e linfatiche
- Talassemia
- Sovraccarico di ferro
Altri numeri di identificazione dello studio
- 2025-DEF-EL-256
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