Avaliação da Qualidade de Vida em Pacientes com Sobrecarga Crónica de Ferro Devido a Hemoglobinopatias na Grécia. (FEROUSA)
Avaliação da Qualidade de Vida em Pacientes com Sobrecarga Crónica de Ferro Devido a Hemoglobinopatias na Grécia, em Tratamento com Deferasirox, com Base na Prática Clínica Padrão.
Visão geral do estudo
Status
Condições
Descrição detalhada
A avaliação da qualidade de vida relacionada com a saúde (QVRS) em doentes talassémicos com sobrecarga de ferro oferece uma abordagem holística da doença e conduz a uma melhor comunicação entre médicos e doentes. Este estudo clínico prospetivo, não intervencionista e observacional tem como objetivo avaliar a QVRS, a adesão ao tratamento com deferasirox e a eficácia do tratamento, bem como a satisfação e a segurança dos doentes com o deferasirox.
Todos os participantes preencherão um conjunto de questionários e escalas para QV, adesão ao tratamento e satisfação com o tratamento para sobrecarga de ferro. As características demográficas e clínicas serão registadas para definir subgrupos de doentes com base no protocolo do estudo.
Tipo de estudo
Inscrição (Estimado)
Contactos e Locais
Contato de estudo
- Nome: Alexandros Ginis, MD
- Número de telefone: +302111865734
- E-mail: a.ginis@elpen.gr
Estude backup de contato
- Nome: Polyanthi Papanastasiou, BSc, MSc
- Número de telefone: +302111865777
- E-mail: p.papanastasiou@elpen.gr
Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Adulto
- Adulto mais velho
Aceita Voluntários Saudáveis
Método de amostragem
População do estudo
Descrição
Critérios de Inclusão:
1. Pacientes adultos (≥ 18 anos). 2. Pacientes com beta-talassemia major com sobrecarga de ferro devido a transfusões frequentes de sangue (≥7 ml/kg/mês de concentrado de hemácias).
3. Pacientes com sobrecarga crónica de ferro devido a transfusões de sangue se a terapia com deferoxamina for contraindicada ou insuficiente nos seguintes grupos de pacientes:
- pacientes adultos com beta-talassemia major com sobrecarga de ferro devido a transfusões infrequentes (<7 ml/kg/mês de concentrado de hemácias).
pacientes adultos com outros tipos de anemia.
4. Pacientes com síndromes de talassemia não dependentes de transfusão com sobrecarga crónica de ferro que necessitem de terapia quelante quando a terapia com deferoxamina for contraindicada ou insuficiente.
5. Pacientes que estavam a receber deferasirox antes da sua inclusão no estudo (90, 180, 360, 900 mg) e na sua inclusão requerem tratamento com deferasirox de pelo menos 900 mg, como parte do tratamento da sobrecarga crónica de ferro e de acordo com o RCM.
6. Consentimento e adesão dos participantes aos tratamentos e procedimentos do estudo.
7. Pacientes para os quais estão disponíveis dados dos últimos seis meses a partir da data de inclusão (historial médico, medicação concomitante) para determinar os endpoints.
Critérios de Exclusão:
1. Pacientes com menos de 18 anos. 2. Pacientes com síndromes mielodisplásicas. 3. Pacientes com contraindicação para tomar deferasirox 90, 180, 360, 900 mg de acordo com o RCM do medicamento.
4. Pacientes que recebem ou espera-se que recebam outro agente quelante (por exemplo, deferoxamina, deferiprona) além de deferasirox, durante o estudo.
5. Pacientes com historial de doença mental, abuso de substâncias, a um grau que possa impedir a sua participação no estudo.
6. Pacientes que estão a participar noutro protocolo de investigação.
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Avaliação da qualidade de vida relacionada com a saúde em doentes com sobrecarga crónica de ferro
Prazo: Pontuação do questionário Short-Form 36-item Health Survey (SF-36v2) na linha de base, aos 6 e aos 12 meses e a alteração desde a linha de base e entre os 6 e 12 meses
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Pontuação do questionário Short-Form 36-item Health Survey (SF-36v2)
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Pontuação do questionário Short-Form 36-item Health Survey (SF-36v2) na linha de base, aos 6 e aos 12 meses e a alteração desde a linha de base e entre os 6 e 12 meses
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Diretor de estudo: Alexandros Ginis, MD, Elpen Pharmaceutical Co. Inc.
Publicações e links úteis
Publicações Gerais
- Arian M, Mirmohammadkhani M, Ghorbani R, Soleimani M. Health-related quality of life (HRQoL) in beta-thalassemia major (beta-TM) patients assessed by 36-item short form health survey (SF-36): a meta-analysis. Qual Life Res. 2019 Feb;28(2):321-334. doi: 10.1007/s11136-018-1986-1. Epub 2018 Sep 7.
- Kattamis A, Aydinok Y, Taher A. Optimising management of deferasirox therapy for patients with transfusion-dependent thalassaemia and lower-risk myelodysplastic syndromes. Eur J Haematol. 2018 Sep;101(3):272-282. doi: 10.1111/ejh.13111. Epub 2018 Jul 27.
- Voskaridou E, Kattamis A, Fragodimitri C, Kourakli A, Chalkia P, Diamantidis M, Vlachaki E, Drosou M, Lafioniatis S, Maragkos K, Petropoulou F, Eftihiadis E, Economou M, Klironomos E, Koutsouka F, Nestora K, Tzoumari I, Papageorgiou O, Basileiadi A, Lafiatis I, Dimitriadou E, Kalpaka A, Kalkana C, Xanthopoulidis G, Adamopoulos I, Kaiafas P, Mpitzioni A, Goula A, Kontonis I, Alepi C, Anastasiadis A, Papadopoulou M, Maili P, Dionisopoulou D, Tsirka A, Makis A, Kostaridou S, Politou M, Papassotiriou I; Greek Haemoglobinopathies Study Group. National registry of hemoglobinopathies in Greece: updated demographics, current trends in affected births, and causes of mortality. Ann Hematol. 2019 Jan;98(1):55-66. doi: 10.1007/s00277-018-3493-4. Epub 2018 Sep 8.
- Tartaglione I, Origa R, Kattamis A, Pfeilstocker M, Gunes S, Crowe S, Fagan N, Vincenzi B, Ruffo GB. Two-year long safety and efficacy of deferasirox film-coated tablets in patients with thalassemia or lower/intermediate risk MDS: phase 3 results from a subset of patients previously treated with deferasirox in the ECLIPSE study. Exp Hematol Oncol. 2020 Aug 10;9:20. doi: 10.1186/s40164-020-00174-2. eCollection 2020.
- Goulas V, Kouraklis-Symeonidis A, Manousou K, Lazaris V, Pairas G, Katsaouni P, Verigou E, Labropoulou V, Pesli V, Kaiafas P, Papageorgiou U, Symeonidis A. A multicenter cross-sectional study of the quality of life and iron chelation treatment satisfaction of patients with transfusion-dependent beta-thalassemia, in routine care settings in Western Greece. Qual Life Res. 2021 Feb;30(2):467-477. doi: 10.1007/s11136-020-02634-y. Epub 2020 Sep 13.
- Lai YR, Cappellini MD, Aydinok Y, Porter J, Karakas Z, Viprakasit V, Siritanaratkul N, Kattamis A, Liu R, Izquierdo M, Lasher J, Govindaraju S, Taher A. An open-label, multicenter, efficacy, and safety study of deferasirox in iron-overloaded patients with non-transfusion-dependent thalassemia (THETIS): 5-year results. Am J Hematol. 2022 Aug;97(8):E281-E284. doi: 10.1002/ajh.26592. Epub 2022 May 27. No abstract available.
- Klonizakis P, Klaassen R, Sousos N, Liakos A, Tsapas A, Vlachaki E. Evaluation of the Greek TranQol: a novel questionnaire for measuring quality of life in transfusion-dependent thalassemia patients. Ann Hematol. 2017 Nov;96(11):1937-1944. doi: 10.1007/s00277-017-3122-7. Epub 2017 Sep 7.
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Estimado)
Conclusão Primária (Estimado)
Conclusão do estudo (Estimado)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças Metabólicas
- Doenças Hematológicas
- Anemia Hemolítica Congênita
- Anemia Hemolítica
- Anemia
- Hemoglobinopatias
- Distúrbios do Metabolismo do Ferro
- Doenças e Anormalidades Congênitas, Hereditárias e Neonatais
- Doenças Nutricionais e Metabólicas
- Doenças hemic e linfáticas
- Talassemia
- Sobrecarga de ferro
Outros números de identificação do estudo
- 2025-DEF-EL-256
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
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