Evaluación de la Calidad de Vida en Pacientes con Sobrecarga Crónica de Hierro Debida a Hemoglobinopatías en Grecia. (FEROUSA)
Evaluación de la Calidad de Vida en Pacientes con Sobrecarga Crónica de Hierro Debida a Hemoglobinopatías en Grecia, que Reciben Tratamiento con Deferasirox, según la Práctica Clínica Estándar.
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Descripción detallada
La evaluación de la calidad de vida relacionada con la salud (CVRS) en pacientes talasémicos con sobrecarga de hierro ofrece un enfoque integral de la enfermedad y conduce a una mejor comunicación entre médicos y pacientes. Este estudio clínico prospectivo, no intervencionista y observacional tiene como objetivo evaluar la CVRS, la adherencia al tratamiento con deferasirox y la efectividad del tratamiento, así como la satisfacción y seguridad de los pacientes con deferasirox.
Todos los participantes completarán un conjunto de cuestionarios y escalas para la calidad de vida, la adherencia al tratamiento y la satisfacción con el tratamiento para la sobrecarga de hierro. Se registrarán las características demográficas y clínicas para definir subgrupos de pacientes según el protocolo del estudio.
Tipo de estudio
Inscripción (Estimado)
Contactos y Ubicaciones
Estudio Contacto
- Nombre: Alexandros Ginis, MD
- Número de teléfono: +302111865734
- Correo electrónico: a.ginis@elpen.gr
Copia de seguridad de contactos de estudio
- Nombre: Polyanthi Papanastasiou, BSc, MSc
- Número de teléfono: +302111865777
- Correo electrónico: p.papanastasiou@elpen.gr
Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
Método de muestreo
Población de estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
1. Pacientes adultos (≥ 18 años). 2. Pacientes con beta-talasemia mayor con sobrecarga de hierro debido a transfusiones sanguíneas frecuentes (≥7 ml/kg/mes de concentrado de hematíes).
3. Pacientes con sobrecarga de hierro crónica debido a transfusiones sanguíneas si la terapia con deferoxamina está contraindicada o es insuficiente en los siguientes grupos de pacientes:
- pacientes adultos con beta-talasemia mayor con sobrecarga de hierro debido a transfusiones sanguíneas poco frecuentes (<7 ml/kg/mes de concentrado de hematíes).
pacientes adultos con otros tipos de anemia.
4. Pacientes con síndromes de talasemia no dependientes de transfusión con sobrecarga de hierro crónica que requieren terapia quelante cuando la terapia con deferoxamina está contraindicada o es insuficiente.
5. Pacientes que recibían deferasirox antes de su inclusión en el estudio (90, 180, 360, 900 mg) y que en el momento de su inclusión requieren tratamiento con deferasirox de al menos 900 mg, como parte del tratamiento de la sobrecarga de hierro crónica y de acuerdo con la Ficha Técnica.
6. Consentimiento y cumplimiento de los participantes con los tratamientos y procedimientos del estudio.
7. Pacientes para los que se dispone de datos de los últimos seis meses desde la fecha de inclusión (historial médico, medicación concomitante) para determinar los puntos finales.
Criterios de exclusión:
1. Pacientes menores de 18 años. 2. Pacientes con síndromes mielodisplásicos. 3. Pacientes con una contraindicación para tomar deferasirox 90, 180, 360, 900 mg según la Ficha Técnica del medicamento.
4. Pacientes que reciben o se espera que reciban otro agente quelante (por ejemplo, deferoxamina, deferiprona) además de deferasirox, durante el estudio.
5. Pacientes con antecedentes de enfermedad mental, abuso de sustancias, en un grado que pueda impedir su participación en el estudio.
6. Los pacientes están participando en otro protocolo de investigación.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Evaluación de la calidad de vida relacionada con la salud en pacientes con sobrecarga de hierro crónica
Periodo de tiempo: Puntuación del cuestionario Short-Form 36-item Health Survey (SF-36v2) al inicio, a los 6 y a los 12 meses y el cambio desde el inicio y entre los 6 y los 12 meses
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Puntuación del cuestionario Short-Form 36-item Health Survey (SF-36v2)
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Puntuación del cuestionario Short-Form 36-item Health Survey (SF-36v2) al inicio, a los 6 y a los 12 meses y el cambio desde el inicio y entre los 6 y los 12 meses
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Colaboradores e Investigadores
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Colaboradores
Investigadores
- Director de estudio: Alexandros Ginis, MD, Elpen Pharmaceutical Co. Inc.
Publicaciones y enlaces útiles
Publicaciones Generales
- Arian M, Mirmohammadkhani M, Ghorbani R, Soleimani M. Health-related quality of life (HRQoL) in beta-thalassemia major (beta-TM) patients assessed by 36-item short form health survey (SF-36): a meta-analysis. Qual Life Res. 2019 Feb;28(2):321-334. doi: 10.1007/s11136-018-1986-1. Epub 2018 Sep 7.
- Kattamis A, Aydinok Y, Taher A. Optimising management of deferasirox therapy for patients with transfusion-dependent thalassaemia and lower-risk myelodysplastic syndromes. Eur J Haematol. 2018 Sep;101(3):272-282. doi: 10.1111/ejh.13111. Epub 2018 Jul 27.
- Voskaridou E, Kattamis A, Fragodimitri C, Kourakli A, Chalkia P, Diamantidis M, Vlachaki E, Drosou M, Lafioniatis S, Maragkos K, Petropoulou F, Eftihiadis E, Economou M, Klironomos E, Koutsouka F, Nestora K, Tzoumari I, Papageorgiou O, Basileiadi A, Lafiatis I, Dimitriadou E, Kalpaka A, Kalkana C, Xanthopoulidis G, Adamopoulos I, Kaiafas P, Mpitzioni A, Goula A, Kontonis I, Alepi C, Anastasiadis A, Papadopoulou M, Maili P, Dionisopoulou D, Tsirka A, Makis A, Kostaridou S, Politou M, Papassotiriou I; Greek Haemoglobinopathies Study Group. National registry of hemoglobinopathies in Greece: updated demographics, current trends in affected births, and causes of mortality. Ann Hematol. 2019 Jan;98(1):55-66. doi: 10.1007/s00277-018-3493-4. Epub 2018 Sep 8.
- Tartaglione I, Origa R, Kattamis A, Pfeilstocker M, Gunes S, Crowe S, Fagan N, Vincenzi B, Ruffo GB. Two-year long safety and efficacy of deferasirox film-coated tablets in patients with thalassemia or lower/intermediate risk MDS: phase 3 results from a subset of patients previously treated with deferasirox in the ECLIPSE study. Exp Hematol Oncol. 2020 Aug 10;9:20. doi: 10.1186/s40164-020-00174-2. eCollection 2020.
- Goulas V, Kouraklis-Symeonidis A, Manousou K, Lazaris V, Pairas G, Katsaouni P, Verigou E, Labropoulou V, Pesli V, Kaiafas P, Papageorgiou U, Symeonidis A. A multicenter cross-sectional study of the quality of life and iron chelation treatment satisfaction of patients with transfusion-dependent beta-thalassemia, in routine care settings in Western Greece. Qual Life Res. 2021 Feb;30(2):467-477. doi: 10.1007/s11136-020-02634-y. Epub 2020 Sep 13.
- Lai YR, Cappellini MD, Aydinok Y, Porter J, Karakas Z, Viprakasit V, Siritanaratkul N, Kattamis A, Liu R, Izquierdo M, Lasher J, Govindaraju S, Taher A. An open-label, multicenter, efficacy, and safety study of deferasirox in iron-overloaded patients with non-transfusion-dependent thalassemia (THETIS): 5-year results. Am J Hematol. 2022 Aug;97(8):E281-E284. doi: 10.1002/ajh.26592. Epub 2022 May 27. No abstract available.
- Klonizakis P, Klaassen R, Sousos N, Liakos A, Tsapas A, Vlachaki E. Evaluation of the Greek TranQol: a novel questionnaire for measuring quality of life in transfusion-dependent thalassemia patients. Ann Hematol. 2017 Nov;96(11):1937-1944. doi: 10.1007/s00277-017-3122-7. Epub 2017 Sep 7.
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Estimado)
Finalización primaria (Estimado)
Finalización del estudio (Estimado)
Fechas de registro del estudio
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Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades metabólicas
- Enfermedades hematológicas
- Anemia Hemolítica Congénita
- Anemia Hemolítica
- Anemia
- Hemoglobinopatías
- Trastornos del metabolismo del hierro
- Enfermedades y anomalías congénitas, hereditarias y neonatales
- Enfermedades Nutricionales y Metabólicas
- Enfermedades hemic y linfáticas
- Talasemia
- Sobrecarga de hierro
Otros números de identificación del estudio
- 2025-DEF-EL-256
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
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Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
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