Ofatumumabin tehon ja turvallisuuden tutkiminen potilailla, joilla on toistuva multippeliskleroosi (RMS), ja sen vaikutus seerumin neurofilamenttikevytketjun (sNfL) tasoihin

MS-tauti (multiple sclerosis) on immuunivälitteinen sairaus, jolle on ominaista pääasiassa tulehdukselliset demyelinisoivat muutokset keskushermostossa, joissa valkea aine on ensisijaisesti vaikutuksen alainen. Sen etiologia on edelleen epäselvä ja saattaa liittyä erilaisiin tekijöihin, kuten perimään, ympäristöön ja virustartuntoihin. Patologisesti MS ilmenee useina demyelinisoivina muutoksina keskushermostossa, joihin voi liittyä hermosolujen ja niiden aksonien vaurioita. MRI:ssä muutokset näyttävät tyypillisiltä jakautumiltaan, muodoiltaan ja signaalivoimakkuuksiltaan. MS alkaa tyypillisesti nuorilla aikuisilla ja on yleisempi naisilla. Usein esiintyviä oireita ovat näön heikkeneminen, kaksoiskuvat, raajojen tuntohäiriöt, raajojen liikehäiriöt, ataksia sekä virtsarakon tai peräsuolen toimintahäiriöt. Koska MS voi johtaa eriasteisiin hermostollisesti aiheutuviin vajauksiin ja toistuvat relapsit johtavat vammautumisen etenemiseen, se vaikuttaa potilaiden normaaliin elämään ja työhön, aiheuttaen merkittävän taakan yksilöille, perheille ja yhteiskunnalle. MS:n hoidossa on tehty huomattavaa edistystä viime vuosina, ja aineet kuten teriflunomidi, fingolimodi, siponimodi ja dimetyylifumaraatti on hyväksytty markkinoille Kiinassa.

Kahdessa samanaikaisesti suoritetussa aktiivisen vertailijan kokeessa, ASCLEPIOS I ja II, jotka koskivat relapsoivan MS-taudin potilaita, vuotuinen relapsiprosentti oli merkitsevästi alhaisempi ofatumumabi-ryhmässä verrattuna teriflunomidi-ryhmään. Ofatumumabi oli myös teriflunomidia parempi MRI-muutosten aktiivisuuden hillitsemisessä. Vaikka edellä mainitut tutkimukset ovat vahvistaneet ofatumumabin kliinisen tehon MS:n hoidossa, kiinalaisista väestöistä saatuja tietoja puuttuu. Sen kliininen tehokkuus, turvallisuus ja optimaalinen hoitoaika vaativat lisätukea reaalimaailman todisteista.

Useampien indikaattoreiden tutkiminen MS-taudin aktiivisuuden ja etenemisen ennustamiseksi on ratkaisevan tärkeää korkean riskin potilaiden tunnistamiseksi, ennusteen arvioimiseksi ja hoidon vastauksen arvioimiseksi. Neurofilamenttien kevyt ketju (NfL) on neuroaksonaalisen vaurion spesifinen biomarkkeri, joka vapautuu aksonivaurion jälkeen selkäydinnesteeseen (CSF) ja seerumiin. Seerumin ja CSF:n NfL-pitoisuudet korreloivat vahvasti keskenään. Lukuisat tutkimukset viime vuosina ovat osoittaneet, että korkeat sNfL-tasot liittyvät aktiivisiin T2-muutoksiin ja relapseihin sekä aivovolyymin menetykseen. sNfL voi paitsi seurata MS-potilaiden ryhmätasolla sairauden aktiivisuutta ja hoidon vastausta, myös ennustaa sairauden kulkua, mikä tekee siitä arvokkaan biomarkkerin MS-relapsien ja vammautumisen etenemisen ennustamisessa. Se auttaa tunnistamaan potilaita, joilla on korkeampi riski tulevaan sairauden aktiivisuuteen, ja avustaa kliinisessä päätöksenteossa. Aiemmat tiedot ASCLEPIOS I:stä ja II:sta osoittivat, että ofatumumabi vähensi merkitsevästi sNfL-pitoisuuksia ensimmäisessä arvioinnissa (kuukausi 3) ja kaikilla myöhemmillä käynneillä RMS-potilailla. Kuitenkaan olemassa olevat tutkimukset eivät ole sisältäneet tietoja kiinalaisista väestöistä. Tämän tutkimuksen tavoitteena on täyttää tämä tietoaukko tälle erityiselle väestölle.