Изучение эффективности и безопасности офатумумаба у пациентов с ремиттирующим рассеянным склерозом (РРС) и его влияние на уровни нейрофиламентного легкого цепи в сыворотке крови (sNfL)

Рассеянный склероз (РС) — это иммуноопосредованное заболевание, характеризующееся в первую очередь воспалительными демиелинизирующими поражениями в центральной нервной системе (ЦНС), причем преимущественно поражается белое вещество. Его этиология остается неясной и может быть связана с различными факторами, такими как генетика, окружающая среда и вирусные инфекции. Патоморфологически РС проявляется множественными демиелинизирующими поражениями в ЦНС, которые могут сопровождаться повреждением нервных клеток и их аксонов. Поражения на МРТ показывают характерное распределение, морфологию и интенсивность сигнала. РС обычно дебютирует у молодых взрослых и чаще встречается у женщин. Частыми симптомами являются снижение зрения, диплопия, сенсорные нарушения в конечностях, двигательные нарушения в конечностях, атаксия, а также дисфункция мочевого пузыря или прямой кишки. Поскольку РС может приводить к различной степени неврологического дефицита, а повторные рецидивы приводят к прогрессированию инвалидности, это влияет на нормальную жизнь и работу пациентов, создавая значительное бремя для человека, семьи и общества. В последние годы в лечении РС был достигнут значительный прогресс, и такие препараты, как терифлуномид, финголимод, сипонимод и диметилфумарат, были одобрены для продажи в Китае.

В двух параллельно проводимых активных сравнительных исследованиях ASCLEPIOS I и II с участием пациентов с ремиттирующим рассеянным склерозом годовой показатель рецидивов был значительно ниже в группе офатумумаба по сравнению с группой терифлуномида. Офатумумаб также превосходил терифлуномид в подавлении активности МРТ-поражений. Хотя вышеупомянутые исследования подтвердили клиническую эффективность офатумумаба в лечении РС, данные по китайским популяциям отсутствуют. Его клиническая эффективность, безопасность и оптимальное время лечения требуют дальнейшего подтверждения реальными данными.

Изучение большего количества показателей для прогнозирования активности и прогрессирования заболевания РС имеет решающее значение для выявления пациентов высокого риска, оценки прогноза и оценки ответа на лечение. Легкая цепь нейрофиламента (NfL) является специфическим биомаркером нейроаксонального повреждения, высвобождаемым в спинномозговую жидкость (СМЖ) и сыворотку после аксонального повреждения. Концентрации NfL в сыворотке и СМЖ тесно коррелируют. Многочисленные исследования последних лет показали, что высокие уровни sNfL связаны с активными T2-поражениями и рецидивами, а также с потерей объема мозга. sNfL может не только отслеживать активность заболевания и ответ на лечение на групповом уровне у пациентов с РС, но и прогнозировать течение заболевания, что делает его ценным биомаркером для прогнозирования рецидивов РС и прогрессирования инвалидности. Это помогает выявить пациентов с более высоким риском будущей активности заболевания и способствует принятию клинических решений. Предыдущие данные исследований ASCLEPIOS I и II показали, что офатумумаб значительно снижал концентрации sNfL при первой оценке (месяц 3) и при всех последующих визитах у пациентов с РРС. Однако существующие исследования не включали данные по китайским популяциям. Данное исследование направлено на восполнение этого пробела в данных для этой конкретной популяции.