Az Ofatumumab hatékonyságának és biztonságosságának vizsgálata relabáló sclerosis multiplexben (RMS) szenvedő betegekben, valamint annak hatása a szérum neurofilament könnyű lánc (sNfL) szintjére

A sclerosis multiplex (SM) egy immunmediált betegség, amelyet elsősorban a központi idegrendszer (KNS) gyulladásos demyelinizációs elváltozásai jellemeznek, ahol főként a fehérállomány érintett. Etiológiája továbbra is tisztázatlan, és különböző tényezőkkel lehet összefüggésben, mint például genetika, környezet és vírusfertőzések. Patológiailag az SM a KNS több demyelinizációs elváltozásaként jelentkezik, amelyeket idegsejtek és axonjaik károsodása kísérhet. Az MRI-n látható elváltozások jellegzetes eloszlást, morfológiát és jelintenzitást mutatnak. Az SM jellemzően fiatal felnőttekben kezdődik és gyakoribb a nőknél. Gyakori tünetek közé tartozik a látáscsökkenés, kettős látás, végtagi érzészavarok, végtagi mozgászavarok, ataxia, valamint hólyag- vagy végbélfunkció-zavar. Mivel az SM különböző mértékű neurológiai deficithez vezethet, és az ismétlődő relapszusok rokkantságprogressziót eredményeznek, ez befolyásolja a betegek normális életét és munkáját, jelentős terhet ró az egyénekre, családokra és társadalomra. Az SM kezelésében jelentős előrelépés történt az elmúlt években, olyan szerek, mint a teriflunomid, fingolimod, siponimod és dimetil-fumarát már engedélyezték forgalomba Kínában.

A két egyidejűleg végzett aktív-komparátor vizsgálatban, az ASCLEPIOS I és II-ben, amelyek relabáló sclerosis multiplexes betegeket vonultatnak be, az éves relapszusráta szignifikánsan alacsonyabb volt az ofatumumab csoportban a teriflunomid csoporthoz képest. Az ofatumumab szintén felülmúlta a teriflunomidot az MRI elváltozási aktivitás gátlásában. Bár az említett vizsgálatok megerősítették az ofatumumab klinikai hatékonyságát az SM kezelésében, kínai populációk adatai hiányoznak. Klinikai hatékonysága, biztonságossága és optimális kezelési időzítése további támogatást igényel a valós világ bizonyítékaitól.

Fontos, hogy több mutatót fedezzünk fel az SM betegségaktivitás és progresszió előrejelzésére, hogy azonosíthassuk a magas kockázatú betegeket, értékelhessük a prognózist és felmérhessük a kezelési választ. A neurofilamentum könnyű lánc (NfL) egy specifikus biomarker a neuroaxonális károsodásra, amely az axonális sérülés után kerül a cerebrospinális folyadékba (CSF) és a szerumba. A szerum és CSF NfL koncentrációk erősen korrelálnak. Számos tanulmány az elmúlt években kimutatta, hogy a magas sNfL szintek összefüggnek az aktív T2 elváltozásokkal és relapszusokkal, valamint az agytérfogat-csökkenéssel. Az sNfL nemcsak csoportszinten monitorozhatja a betegségaktivitást és kezelési választ az SM betegeknél, hanem előre jelezheti a betegséglefolyást, így értékes biomarker az SM relapszusok és rokkantságprogresszió előrejelzésére. Segít azonosítani a jövőbeli betegségaktivitás magasabb kockázatával rendelkező betegeket és segít a klinikai döntéshozatalban. Korábbi adatok az ASCLEPIOS I és II-ből kimutatták, hogy az ofatumumab szignifikánsan csökkentette az sNfL koncentrációkat az első értékeléskor (3. hónap) és minden későbbi kontrollvizsgálatnál RMS betegeknél. Azonban a meglévő tanulmányok nem tartalmaznak adatokat kínai populációkból. Ez a tanulmány ezt az adathiányt kívánja pótolni ezen specifikus populáció esetében.