Undersøgelse af effektiviteten og sikkerheden af Ofatumumab hos patienter med tilbagevendende multipel sklerose (RMS) og dets indvirkning på serum neurofilament let kæde (sNfL) niveauer

Multipel sklerose (MS) er en immunmedieret sygdom, der primært er karakteriseret ved inflammatoriske demyeliniserende læsioner i centralnervesystemet (CNS), hvor det hvide stof hovedsageligt er påvirket. Dens etiologi forbliver uklar og kan være forbundet med forskellige faktorer såsom genetik, miljø og virale infektioner. Patologisk præsenterer MS sig som multiple demyeliniserende læsioner i CNS, som kan være ledsaget af skade på nerveceller og deres axoner. Læsioner på MRI viser karakteristiske distributioner, morfologier og signalintensiteter. MS debuttypisk hos unge voksne og er mere almindelig hos kvinder. Hyppige symptomer omfatter synsnedsættelse, diplopi, lemfølesforstyrrelser, lemmotoriske handicap, ataksi og blære- eller rektumdysfunktion. Da MS kan føre til varierende grader af neurologiske underskud, og gentagne tilbagefald resulterer i handicapprogression, påvirker det patienternes normale liv og arbejde, hvilket udgør en betydelig byrde for enkeltpersoner, familier og samfundet. Betydelig fremskridt er blevet gjort i MS-behandling i de seneste år, med midler som teriflunomid, fingolimod, siponimod og dimethylfumarat, der er blevet godkendt til markedsføring i Kina.

I de to samtidigt udførte aktivkomparatorstudier, ASCLEPIOS I og II, der involverede patienter med relapserende multipel sklerose, var den årlige tilbagefaldsrate signifikant lavere i ofatumumabgruppen sammenlignet med teriflunomidgruppen. Ofatumumab var også overlegen i forhold til teriflunomid i at undertrykke MRI-læsionsaktivitet. Selvom de nævnte studier har bekræftet den kliniske effektivitet af ofatumumab i behandling af MS, mangler der data fra kinesiske populationer. Dens kliniske effektivitet, sikkerhed og optimale behandlingstidspunkt kræver yderligere støtte fra virkelighedsbaserede beviser.

At udforske flere indikatorer for at forudsige MS-sygdomsaktivitet og progression er afgørende for at identificere højrisikopatienter, vurdere prognose og evaluere behandlingsrespons. Neurofilament lys kæde (NfL) er en specifik biomarkør for neuroaxonale skader, frigivet i cerebrospinalvæsken (CSF) og serum efter axonale skader. Serum- og CSF-NfL-koncentrationer er stærkt korrelerede. Adskillige studier i de seneste år har vist, at høje sNfL-niveauer er forbundet med aktive T2-læsioner og tilbagefald samt hjernevolumentab. sNfL kan ikke kun overvåge sygdomsaktivitet og behandlingsrespons på gruppeniveau hos MS-patienter, men også forudsige sygdomsforløb, hvilket gør det til en værdifuld biomarkør for at forudsige MS-tilbagefald og handicapprogression. Det hjælper med at identificere patienter med højere risiko for fremtidig sygdomsaktivitet og assisterer i klinisk beslutningstagning. Tidligere data fra ASCLEPIOS I og II demonstrerede, at ofatumumab signifikant reducerede sNfL-koncentrationer ved den første vurdering (måned 3) og ved alle efterfølgende besøg hos patienter med RMS. Dog har eksisterende studier ikke inkluderet data fra kinesiske populationer. Dette studie sigter mod at adressere dette datagab for denne specifikke population.