- ICH GCP
- Yhdysvaltain kliinisten tutkimusten rekisteri
- Kliininen tutkimus NCT07353801
Suun kautta annettava minipulsidi deksametasoni lapsilla vitiligon hoidossa
Suun kautta annosteltavan minipulssi-deksametasonin teho ja turvallisuus aktiivisessa ei-segmentaalisessa vitiligossa lapsi-ikäisillä potilailla
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Tausta: Vitiligo on autoimmuunisairaus, joka aiheuttaa ihon pigmentin katoamista. Lapsuusiän vitiligo (CV), joka määritellään vitilogoksi, joka alkaa ennen 12-vuotiaaksi täyttämistä, on yleinen ja voi poiketa myöhemmän iän vitilogosta epidemiologian, kliinisen kuvan, komorbiditeettien ja hoitovaihtoehtojen suhteen. Suun kautta annettua mini-pulssi (OMP) kortikosteroidihoidosta on saatu hyviä tuloksia sekä aikuisilla että lapsilla, joilla on aktiivinen vitiligo. Pulssiregimein voidaan saavuttaa terapeuttinen tavoite sekä parempi potilaan sitoutuminen samalla kun päivittäisten steroidien haittavaikutukset minimoidaan. Sen erityinen vaikutus lineaariseen kasvuun lasten väestössä vaatii kuitenkin lisäarviointia. Tämän tutkimuksen tavoitteena on arvioida OMP-deksametasonin tehoa ja turvallisuutta lasten potilailla, joilla on aktiivinen ei-segmentaalinen vitiligo, erityisesti keskittyen lineaariseen kasvuun.
Metodologia: Tutkimukseen otetaan mukaan miehiä ja naisia, joilla on aktiivinen vitiligo, määriteltynä potilaina, joilla on vitilogon aktiivisuuspistemäärä (VIDA) +3 ja +4, ja joilla on ei-segmentaalinen vitiligo, ikä 4-9 vuotta. Perustason arviointiin kuuluu vitilogon aktiivisuuden merkkien pistemäärä (VSAS) ja vitilogon alueen pistemääräindeksi (VASI), rutiinilaboratoriotutkimukset, HBA1c, aamukortisoli, aamu-ACTH, verenpaine. Paino ja pituus mitataan ja piirretään WHO:n z-pistemäärän kasvukaavioille. Myös vasemman käden ja ranteen luun iän määrittämiseksi tehdään tavallinen röntgenkuvaus. Potilaat saavat OMP-deksametasonia annoksella 0,1 mg/kg/päivä kaksi peräkkäistä päivää viikossa kolmen kuukauden ajan. Paikallishoito, mukaan lukien paikallinen betametasonivoide kehon vaurioihin ja takrolimuusi 0,1% voide kasvojen vaurioihin sekä puva sol/excimer-laser, sallitaan tutkimuksen aikana. Potilaita seurataan kuukausittain vastemuutosten ja sivuvaikutusten arvioimiseksi. Hoidon päätyttyä (3 kuukautta) arvioidaan seuraavat parametrit: VSAS- ja VASI-pistemäärät, paino ja pituus piirrettyinä WHO:n z-pistemäärän kasvukaavioille. Laboratoriotutkimukset, mukaan lukien HBA1c, aamukortisoli ja ACTH, tehdään viikon kuluttua hoidon lopettamisesta. Kolme kuukautta hoidon lopettamisen jälkeen potilaita seurataan uusiutumisen varalta, paino ja pituus mitataan ja piirretään WHO:n z-pistemäärän kasvukaavioille, ja luun ikä arvioidaan vasemman käden ja ranteen tavallisella röntgenkuvauksella.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Vaihe
- Vaihe 4
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
-
Cairo, Egypti
- Dermatology Outpatient Clinic, Kasr al Ainy Teaching Hospital, Cairo University
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Aktiivinen (VIDA +3 & +4) ei-segmentaalinen vitiligo
- Ikä 4-9 vuotta
- Pojat ja tytöt
- Lapset, joiden pituus on ikäänsä nähden normaalin arvon 5-95 prosenttipisteiden välillä.
Poissulkemiskriteerit:
- Segmentaalinen vitiligo.
- Stabiili vitiligo.
- Endokriinisten sairauksien anamneesi (kasvuhormonivaje, kilpirauhassairaudet)
- Kasvuhäiriöt (Turnerin oireyhtymä, Klinefelterin oireyhtymä)
- Systeemiset sairaudet, jotka todennäköisesti vaikuttavat kasvuun (IBD, krooninen munuaisten vajaatoiminta)
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: OMP deksametasoni 2 peräkkäistä päivää viikossa annoksella 0,1 mg/kg/päivä 3 kuukauden ajan
|
potilaat saavat suun kautta annettavan minipulse-deksametasoni 2 kiinteää peräkkäistä päivää viikossa annoksella 0,1 mg/kg/päivä 3 kuukauden ajan
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Dekasometasonin teho lapsilla aktiivisessa ei-segmentaalisessa vitiligossa
Aikaikkuna: 3 kuukautta
|
Vitiligon aktiivisuuden merkkien pisteytys (VSAS) arvioidaan ja verrataan lähtöarvoihin.
Tämä pisteytysjärjestelmä vaihtelee välillä (0-15).
Nolla tarkoittaa täydellistä aktiivisuuden kliinisten merkkien puuttumista.
Pisteytyksen lasku tutkimuksen lopussa verrattuna lähtöarvoihin katsotaan parantumiseksi (parempi lopputulos).
|
3 kuukautta
|
|
Lääkkeen vaikutus luuikään
Aikaikkuna: 6 kuukautta
|
Tavallinen röntgenkuva vasemmasta kädestä ja ranteesta tehdään 3 kuukautta lääkkeen lopettamisen jälkeen ja verrataan lähtötason röntgenkuvaan.
|
6 kuukautta
|
|
Lääkkeen vaikutus lineaariseen kasvuun
Aikaikkuna: 6 kuukautta
|
Potilaiden pituus mitataan alussa, hoidon päätyttyä sekä 3 kuukautta hoidon lopettamisen jälkeen.
Pituus mitataan stadiometrillä ja luetaan tarkasti lähimpään 0,1 cm:n, minkä jälkeen pituus merkitään WHO:n z-score -kasvukaavioille.
|
6 kuukautta
|
|
Lääkkeen vaikutus painonnousuun
Aikaikkuna: 6 kuukautta
|
Painoa mitataan lähtötilanteessa, hoidonjakson lopussa ja 3 kuukautta lääkkeen lopettamisen jälkeen.
Painoa mitataan digitaalisella vaa'alla ja se kirjataan 0,1 kg:n tarkkuudella, minkä jälkeen mittaukset piirretään WHO:n z-pistekasvukäyrille. |
6 kuukautta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Lääkkeen vaikutus HBA1C:hen
Aikaikkuna: 3 kuukautta
|
HBA1c mitataan hoidonjakson lopussa ja verrataan lähtöarvoihin.
|
3 kuukautta
|
|
Lisämunuaisen toiminnan vajaatoiminnan esiintyvyys
Aikaikkuna: 3 kuukautta
|
Kortisoli am ja ACTH am mitataan hoidonjakson lopussa ja verrataan niitä lähtöarvoihin
|
3 kuukautta
|
|
Potilaan raportoimien kortikosteroidien sivuvaikutusten esiintyvyys
Aikaikkuna: 3 kuukautta
|
Potilaita seurataan kuukausittain hoitojakson aikana, ja vanhemmilta sekä potilailta kysellään seuraavien oireiden esiintymisestä: pahoinvointi, oksentelu, vatsakipu, närästys, lisääntynyt ruokahalu, painonnousu ja unihäiriöt.
|
3 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Yleiset julkaisut
- Nicolaidou E, Mastraftsi S, Tzanetakou V, Rigopoulos D. Childhood Vitiligo. Am J Clin Dermatol. 2019 Aug;20(4):515-526. doi: 10.1007/s40257-019-00430-0.
- Lobato-Berezo A, March-Rodriguez A, Grimalt R, Rodriguez-Lomba E, Seto-Torrent N, Pujol RM, Ruiz-Villaverde R. Mini pulse corticosteroid therapy with oral dexamethasone for moderate to severe alopecia areata: A multicentric study. Dermatol Ther. 2022 Nov;35(11):e15806. doi: 10.1111/dth.15806. Epub 2022 Sep 16.
- Sinha P, Sood A, Mukherjee B, Sinha A, Baveja S, Pathania V. Study to evaluate effect of oral mini pulse corticosteroid therapy for unstable vitiligo on hypothalamic pituitary adrenal axis suppression. Med J Armed Forces India. 2024 Dec;80(Suppl 1):S66-S72. doi: 10.1016/j.mjafi.2022.08.010. Epub 2022 Oct 22.
- Majid I, Masood Q, Hassan I, Khan D, Chisti M. Childhood vitiligo: response to methylprednisolone oral minipulse therapy and topical fluticasone combination. Indian J Dermatol. 2009;54(2):124-7. doi: 10.4103/0019-5154.53185.
- Radakovic-Fijan S, Furnsinn-Friedl AM, Honigsmann H, Tanew A. Oral dexamethasone pulse treatment for vitiligo. J Am Acad Dermatol. 2001 May;44(5):814-7. doi: 10.1067/mjd.2001.113475.
- Kanwar AJ, Mahajan R, Parsad D. Low-dose oral mini-pulse dexamethasone therapy in progressive unstable vitiligo. J Cutan Med Surg. 2013 Jul-Aug;17(4):259-68. doi: 10.2310/7750.2013.12053.
- Kanwar AJ, Dhar S, Dawn G. Oral minipulse therapy in vitiligo. Dermatology. 1995;190(3):251-2. doi: 10.1159/000246705. No abstract available.
- Pasricha JS, Khaitan BK. Oral mini-pulse therapy with betamethasone in vitiligo patients having extensive or fast-spreading disease. Int J Dermatol. 1993 Oct;32(10):753-7. doi: 10.1111/j.1365-4362.1993.tb02754.x.
- El Ghazaly, G. M., Albalat, W. M. and El Ghareeb, M. I. (2021) 'Use of oral mini pulse dexamethasone in vitiligo patients: Review article', Egyptian Journal of Hospital Medicine, 85(2), pp. 3909-3911. doi: 10.21608/ejhm.2021.205395.
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- OMPpedvitiligo
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
IPD-suunnitelman kuvaus
IPD-jaon aikakehys
IPD-jakamista tukeva tietotyyppi
- STUDY_PROTOCOL
- MAHLA
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .