Orale Mini Pulse Dexamethason bij Pediatrische Vitiligo
De werkzaamheid en veiligheid van orale mini-puls dexamethason bij actieve niet-segmentale vitiligo binnen de pediatrische leeftijdsgroep
Studie Overzicht
Toestand
Conditie
Interventie / Behandeling
Gedetailleerde beschrijving
Achtergrond: Vitiligo is een auto-immuun depigmenterende huidaandoening. Kindervitiligo (CV), gedefinieerd als Vitiligo die begint voor de leeftijd van 12 jaar, komt vaak voor en kan verschillen van post-CV in termen van epidemiologie, klinisch beeld, comorbiditeiten en behandelingsopties. Orale mini-puls (OMP) corticosteroïden zijn met succes gebruikt bij zowel volwassenen als kinderen met actieve vitiligo. Pulsregimes maken het mogelijk om het therapeutische resultaat te bereiken evenals betere therapietrouw van de patiënt, terwijl de bijwerkingen van dagelijkse steroïden worden geminimaliseerd. Echter, het specifieke effect op de lineaire groei in de pediatrische populatie vereist verdere evaluatie. Het doel van de huidige studie is om de werkzaamheid en veiligheid van OMP dexamethason te evalueren bij pediatrische patiënten met actieve niet-segmentale vitiligo met speciale aandacht voor lineaire groei.
Methodologie: Mannelijke en vrouwelijke patiënten met actieve vitiligo, gedefinieerd als patiënten met Vitiligo ziekteactiviteitsscore (VIDA) +3 en +4 patiënten met niet-segmentale vitiligo tussen 4-9 jaar, zullen worden opgenomen in de studie. Baseline-evaluatie omvat Vitiligo tekenen van activiteitsscore (VSAS) en Vitiligo gebiedsscore-index (VASI) scores, routinematige laboratoriumonderzoeken, HBA1c, cortisol am, ACTH am, bloeddruk. Gewicht en lengte worden gemeten en uitgezet op WHO z-score groeidiagrammen. Een gewone röntgenfoto van de linkerhand en pols voor botleeftijd wordt ook gemaakt. Patiënten krijgen OMP dexamethason in een dosis van 0,1 mg/kg/dag twee opeenvolgende dagen per week gedurende 3 maanden. Topische behandeling inclusief topische betamethasoncrème voor lichaamslaesies en tacrolimus 0,1% crème voor gezichtslaesies evenals puva sol/excimer laser is toegestaan tijdens de studie. Patiënten worden maandelijks gecontroleerd om respons en bijwerkingen te evalueren. Aan het einde van de behandelingsperiode (3 maanden) worden de volgende parameters geëvalueerd: VSAS en VASI scores, gewicht en lengte uitgezet op WHO z-score groeidiagrammen. Laboratoriumonderzoeken inclusief HBA1c, cortisol am en ACTH worden één week na stopzetting van de behandeling uitgevoerd. 3 maanden na stopzetting van de behandeling worden patiënten gecontroleerd op recidief, gewicht en lengte worden gemeten en uitgezet op WHO z-score groeidiagrammen en botleeftijd wordt geëvalueerd door gewone röntgenfoto van linkerhand en pols.
Studietype
Inschrijving (Werkelijk)
Fase
- Fase 4
Contacten en locaties
Studie Locaties
-
-
-
Cairo, Egypte
- Dermatology Outpatient Clinic, Kasr al Ainy Teaching Hospital, Cairo University
-
-
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Kind
Accepteert gezonde vrijwilligers
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Actieve (VIDA +3 & +4) niet-segmentale vitiligo
- Leeftijd tussen 4-9 jaar
- Mannen en vrouwen
- Kinderen met lengtemetingen binnen het percentielbereik 5-95% van normale waarden voor hun leeftijd.
Exclusiecriteria:
- Segmentale vitiligo.
- Stabiele vitiligo.
- Geschiedenis van endocriene stoornissen (groeihormoondeficiëntie, schildklieraandoeningen)
- Groeistoornissen (syndroom van Turner, syndroom van Klinefelter)
- Systemische ziekten die waarschijnlijk de groei beïnvloeden (IBD, chronisch nierfalen)
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: OMP dexamethason 2 opeenvolgende dagen per week in een dosering van 0.1mg/kg/dag gedurende 3 maanden
|
patiënten zullen gedurende een periode van 3 maanden orale mini-puls dexamethason ontvangen, 2 vaste opeenvolgende dagen per week in een dosering van 0,1 mg/kg/dag
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
De effectiviteit van dexamethason bij actieve niet-segmentale vitiligo bij kinderen
Tijdsspanne: 3 maanden
|
De Vitiligo tekenen van activiteit score (VSAS) zal worden geëvalueerd en vergeleken met de uitgangswaarden.
Dit scoringssysteem varieert tussen (0-15).
Nul betekent volledige afwezigheid van klinische tekenen van activiteit.
Een daling van de score aan het einde van het onderzoek in vergelijking met de uitgangswaarden wordt beschouwd als een verbetering (beter resultaat).
|
3 maanden
|
|
Het effect van het geneesmiddel op de botleeftijd
Tijdsspanne: 6 maanden
|
Er wordt een gewone röntgenfoto van de linkerhand en pols gemaakt 3 maanden na het stoppen van het geneesmiddel en vergeleken met de basislijn-röntgenfoto.
|
6 maanden
|
|
Het effect van het geneesmiddel op de lineaire groei
Tijdsspanne: 6 maanden
|
De lengte van patiënten wordt gemeten bij de start, aan het einde van de behandelingsperiode en 3 maanden na het stoppen van de behandeling.
De lengtemetingen worden uitgevoerd met een stadiometer en zorgvuldig afgelezen tot op de dichtstbijzijnde 0,1 cm, waarna de lengte wordt uitgezet op de WHO z-score groeidiagrammen.
|
6 maanden
|
|
Het effect van het geneesmiddel op gewichtstoename
Tijdsspanne: 6 maanden
|
Het gewicht wordt gemeten bij aanvang, aan het einde van de behandelingsperiode en 3 maanden na het stoppen van het medicijn.
Het gewicht wordt gemeten met een digitale weegschaal en wordt genoteerd op 0,1 kg nauwkeurig, waarna de metingen worden uitgezet op WHO z-score groeidiagrammen.
|
6 maanden
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Het effect van het geneesmiddel op HBA1C
Tijdsspanne: 3 maanden
|
HBA1c wordt gemeten aan het einde van de behandelingsperiode en vergeleken met de uitgangswaarden.
|
3 maanden
|
|
De incidentie van bijnieronderdrukking
Tijdsspanne: 3 maanden
|
Cortisol am en ACTH am worden gemeten aan het einde van de behandelingsperiode en vergeleken met de uitgangswaarden
|
3 maanden
|
|
Incidentie van door patiënten gerapporteerde bijwerkingen van corticosteroïden
Tijdsspanne: 3 maanden
|
patiënten zullen maandelijks worden gevolgd tijdens hun behandelingsperiode, ouders en patiënten zullen worden ondervraagd over het optreden van een van de volgende symptomen: misselijkheid, braken, pijn in de bovenbuik, brandend maagzuur, toegenomen eetlust, gewichtstoename en slaapstoornissen.
|
3 maanden
|
Medewerkers en onderzoekers
Sponsor
Publicaties en nuttige links
Algemene publicaties
- Nicolaidou E, Mastraftsi S, Tzanetakou V, Rigopoulos D. Childhood Vitiligo. Am J Clin Dermatol. 2019 Aug;20(4):515-526. doi: 10.1007/s40257-019-00430-0.
- Lobato-Berezo A, March-Rodriguez A, Grimalt R, Rodriguez-Lomba E, Seto-Torrent N, Pujol RM, Ruiz-Villaverde R. Mini pulse corticosteroid therapy with oral dexamethasone for moderate to severe alopecia areata: A multicentric study. Dermatol Ther. 2022 Nov;35(11):e15806. doi: 10.1111/dth.15806. Epub 2022 Sep 16.
- Sinha P, Sood A, Mukherjee B, Sinha A, Baveja S, Pathania V. Study to evaluate effect of oral mini pulse corticosteroid therapy for unstable vitiligo on hypothalamic pituitary adrenal axis suppression. Med J Armed Forces India. 2024 Dec;80(Suppl 1):S66-S72. doi: 10.1016/j.mjafi.2022.08.010. Epub 2022 Oct 22.
- Majid I, Masood Q, Hassan I, Khan D, Chisti M. Childhood vitiligo: response to methylprednisolone oral minipulse therapy and topical fluticasone combination. Indian J Dermatol. 2009;54(2):124-7. doi: 10.4103/0019-5154.53185.
- Radakovic-Fijan S, Furnsinn-Friedl AM, Honigsmann H, Tanew A. Oral dexamethasone pulse treatment for vitiligo. J Am Acad Dermatol. 2001 May;44(5):814-7. doi: 10.1067/mjd.2001.113475.
- Kanwar AJ, Mahajan R, Parsad D. Low-dose oral mini-pulse dexamethasone therapy in progressive unstable vitiligo. J Cutan Med Surg. 2013 Jul-Aug;17(4):259-68. doi: 10.2310/7750.2013.12053.
- Kanwar AJ, Dhar S, Dawn G. Oral minipulse therapy in vitiligo. Dermatology. 1995;190(3):251-2. doi: 10.1159/000246705. No abstract available.
- Pasricha JS, Khaitan BK. Oral mini-pulse therapy with betamethasone in vitiligo patients having extensive or fast-spreading disease. Int J Dermatol. 1993 Oct;32(10):753-7. doi: 10.1111/j.1365-4362.1993.tb02754.x.
- El Ghazaly, G. M., Albalat, W. M. and El Ghareeb, M. I. (2021) 'Use of oral mini pulse dexamethasone in vitiligo patients: Review article', Egyptian Journal of Hospital Medicine, 85(2), pp. 3909-3911. doi: 10.21608/ejhm.2021.205395.
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
Primaire voltooiing (Werkelijk)
Studie voltooiing (Werkelijk)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (Werkelijk)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- OMPpedvitiligo
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
Beschrijving IPD-plan
IPD-tijdsbestek voor delen
IPD delen Ondersteunend informatietype
- LEERPROTOCOOL
- SAP
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .