Doustny mini puls deksametazonu w pediatrycznej bielactwie

Tło: Bielactwo jest autoimmunologicznym zaburzeniem skóry prowadzącym do odbarwień. Bielactwo dziecięce (CV), definiowane jako bielactwo rozpoczynające się przed 12. rokiem życia, jest powszechne i może różnić się od bielactwa u osób dorosłych pod względem epidemiologii, obrazu klinicznego, chorób współistniejących oraz opcji leczenia. Kortykosteroidy w schemacie mini-pulsu doustnego (OMP) były z powodzeniem stosowane zarówno u dorosłych, jak i u dzieci z aktywnym bielactwem. Schematy pulsacyjne umożliwiają osiągnięcie efektu terapeutycznego oraz lepszą współpracę pacjenta, przy jednoczesnym minimalizowaniu działań niepożądanych związanych z codziennym stosowaniem steroidów. Jednakże, jego specyficzny wpływ na wzrost liniowy w populacji pediatrycznej wymaga dalszej oceny. Celem niniejszego badania jest ocena skuteczności i bezpieczeństwa deksametazonu w schemacie OMP u pacjentów pediatrycznych z aktywnym bielactwem niesegmentalnym, ze szczególnym uwzględnieniem wzrostu liniowego.

Metodologia: Do badania zostaną włączeni pacjenci płci męskiej i żeńskiej z aktywnym bielactwem, zdefiniowanym jako pacjenci z wynikiem aktywności choroby bielactwa (VIDA) +3 i +4, z bielactwem niesegmentalnym w wieku 4-9 lat. Ocena wyjściowa będzie obejmować wskaźnik aktywności zmian bielaczych (VSAS) i wskaźnik powierzchni zajętej bielactwem (VASI), rutynowe badania laboratoryjne, HbA1c, kortyzol rano, ACTH rano, ciśnienie krwi. Masa i wysokość ciała będą mierzone i nanoszone na siatki centylowe WHO (z-score). Wykonane zostanie również zdjęcie rentgenowskie lewej ręki i nadgarstka w celu oceny wieku kostnego. Pacjenci otrzymają deksametazon w schemacie OMP w dawce 0,1 mg/kg/dzień przez dwa kolejne dni w tygodniu przez 3 miesiące. W trakcie badania dozwolone będzie leczenie miejscowe, w tym krem z betametazonem na zmiany na ciele oraz krem z takrolimusem 0,1% na zmiany na twarzy, a także terapia PUVA-sol/excimer laser. Pacjenci będą monitorowani co miesiąc w celu oceny odpowiedzi i działań niepożądanych. Pod koniec okresu leczenia (3 miesiące) zostaną ocenione następujące parametry: wyniki VSAS i VASI, masa i wysokość ciała naniesione na siatki centylowe WHO (z-score). Badania laboratoryjne, w tym HbA1c, kortyzol rano i ACTH, zostaną wykonane tydzień po zakończeniu leczenia. Trzy miesiące po zakończeniu leczenia pacjenci będą monitorowani pod kątem nawrotu, zmierzona i naniesiona na siatki centylowe WHO (z-score) zostanie masa i wysokość ciała, a wiek kostny zostanie oceniony na podstawie zdjęcia rentgenowskiego lewej ręki i nadgarstka.