- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Klinisk forsøg NCT07353801
Oral Mini Pulse Dexamethason i Pædiatrisk Vitiligo
Effektiviteten og sikkerheden af oral mini-puls dexamethason ved aktiv ikke-segmental vitiligo inden for den pædiatriske aldersgruppe
Studieoversigt
Status
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Baggrund: Vitiligo er en autoimmun depigmenterende hudlidelse. Børnevitiligo (CV), defineret som vitiligo, der begynder før 12-års alderen, er almindelig og kan afvige fra post CV med hensyn til epidemiologi, klinisk billede, komorbiditeter og behandlingsmuligheder. Oral mini-puls (OMP) kortikosteroider er blevet brugt med succes hos både voksne og børn med aktiv vitiligo. Pulsede doseringsskemaer muliggør opnåelse af det terapeutiske udbytte samt bedre patientoverholdelse, mens bivirkningerne af daglige steroider minimeres. Dens specifikke indvirkning på lineær vækst i den pædiatriske population kræver dog yderligere evaluering. Formålet med nuværende undersøgelse er at evaluere effektiviteten og sikkerheden af OMP dexamethason hos pædiatriske patienter med aktiv ikke-segmenteret vitiligo med særligt fokus på lineær vækst.
Metodologi: Mandlige og kvindelige patienter med aktiv vitiligo defineret som patienter med Vitiligo sygdomsaktivitetsscore (VIDA) +3 og +4 patienter med ikke-segmenteret vitiligo mellem 4-9 år vil blive inkluderet i undersøgelsen. Baseline evaluering vil omfatte Vitiligo tegn på aktivitetsscore (VSAS) og Vitiligo område scoring indeks (VASI) scores, rutinemæssige laboratorieundersøgelser, HBA1c, cortisol am, ACTH am, blodtryk. Vægt og højde vil blive målt og plottet på WHO z-score vækstkort. Almindelig røntgen af venstre hånd og håndled for knoglealder vil også blive udført. Patienter vil modtage OMP dexamethason i en dosis på 0,1 mg/kg/dag to på hinanden følgende dage om ugen i 3 måneder. Topikal behandling inklusive topikal betamethason creme til kropslæsioner og tacrolimus 0,1% creme til ansigtslæsioner samt puva sol / excimer laser vil være tilladt under undersøgelsen. Patienter vil blive overvåget månedligt for at evaluere respons og bivirkninger. Ved afslutningen af behandlingsperioden (3 måneder) vil følgende parametre blive evalueret VSAS og VASI scores, vægt og højde plottet på WHO z-score vækstkort. Laboratorieundersøgelser inklusive HBA1c, cortisol am og ACTH vil blive udført en uge efter behandlingsstop. 3 måneder efter behandlingsstop vil patienter blive overvåget for recidiv, vægt og højde vil blive målt og plottet på WHO z-score vækstkort og knoglealder vil blive evalueret ved almindelig røntgen af venstre hånd og håndled.
Undersøgelsestype
Tilmelding (Anslået)
Fase
- Fase 4
Kontakter og lokationer
Studiesteder
-
-
-
Cairo, Egypten
- Dermatology Outpatient Clinic, Kasr al Ainy Teaching Hospital, Cairo University
-
-
Deltagelseskriterier
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
- Barn
Tager imod sunde frivillige
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Aktiv (VIDA +3 & +4) ikke-segmental vitiligo
- Alder mellem 4-9 år
- Drenge og piger
- Børn med højdemålinger inden for percentilområdet 5-95% af normale værdier for deres alder.
Eksklusionskriterier:
- Segmental vitiligo.
- Stabil vitiligo.
- Historie med endokrine lidelser (væksthormonmangel, thyroideasygdomme)
- Vækstforstyrrelser (Turners syndrom, Klinefelters syndrom)
- Systemiske sygdomme, der sandsynligvis påvirker væksten (IBD, kronisk nyresvigt)
Studieplan
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: OMP dexamethason 2 på hinanden følgende dage om ugen i en dosis på 0,1 mg/kg/dag i 3 måneder
|
patienterne vil modtage oral mini-puls dexamethasone 2 faste på hinanden følgende dage om ugen i en dosis på 0,1 mg/kg/dag i en periode på 3 måneder
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Effektiviteten af dexamethason ved pædiatrisk aktiv ikke-segmental vitiligo
Tidsramme: 3 måneder
|
Vitiligo tegn på aktivitetsscore (VSAS) vil blive evalueret og sammenlignet med baselineværdier.
Dette scoringssystem spænder fra (0-15).
Nul betyder fuldstændig fravær af kliniske tegn på aktivitet.
Et fald i scoren ved afslutningen af studiet sammenlignet med baselineværdier betragtes som en forbedring (bedre udfald).
|
3 måneder
|
|
Effekten af lægemidlet på knoglealder
Tidsramme: 6 måneder
|
En almindelig røntgen af venstre hånd og håndled vil blive udført 3 måneder efter behandlingen er stoppet og sammenlignet med baseline-røntgenbilledet.
|
6 måneder
|
|
Effekten af lægemidlet på lineær vækst
Tidsramme: 6 måneder
|
Patienternes højde vil blive målt ved baseline, ved slutningen af behandlingsperioden og 3 måneder efter behandlingens ophør.
Højdemålinger vil blive udført ved hjælp af en stadiometer og omhyggeligt aflæst til nærmeste 0,1 cm, hvorefter højden vil blive plottet på WHO's z-score vækstkurver.
|
6 måneder
|
|
Effekten af lægemidlet på vægtøgning
Tidsramme: 6 måneder
|
Vægten måles ved udgangspunktet, ved afslutningen af behandlingsperioden og 3 måneder efter ophør af lægemidlet.
Vægten måles ved hjælp af en digital vægt og registreres til nærmeste 0,1 kg, hvorefter målingerne plottes på WHO z-score vækstkurver.
|
6 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Effekten af lægemidlet på HBA1C
Tidsramme: 3 måneder
|
HBA1c vil blive målt ved behandlingsperiodens afslutning og sammenlignet med baselineværdier.
|
3 måneder
|
|
Forekomsten af binyreundertrykkelse
Tidsramme: 3 måneder
|
Cortisol am og ACTH am vil blive målt ved behandlingsperiodens afslutning og sammenlignet med baselineværdierne
|
3 måneder
|
|
Forekomsten af patientrapporterede bivirkninger ved brug af corticosteroid
Tidsramme: 3 måneder
|
patienterne vil blive fulgt op månedligt i løbet af deres behandlingsperiode, forældre og patienter vil blive udspurgt om udseendet af nogen af følgende symptomer kvalme, opkastning, epigastrisk smerte, halsbrand, øget appetit, vægtøgning og søvnforstyrrelser.
|
3 måneder
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Sponsor
Publikationer og nyttige links
Generelle publikationer
- Nicolaidou E, Mastraftsi S, Tzanetakou V, Rigopoulos D. Childhood Vitiligo. Am J Clin Dermatol. 2019 Aug;20(4):515-526. doi: 10.1007/s40257-019-00430-0.
- Lobato-Berezo A, March-Rodriguez A, Grimalt R, Rodriguez-Lomba E, Seto-Torrent N, Pujol RM, Ruiz-Villaverde R. Mini pulse corticosteroid therapy with oral dexamethasone for moderate to severe alopecia areata: A multicentric study. Dermatol Ther. 2022 Nov;35(11):e15806. doi: 10.1111/dth.15806. Epub 2022 Sep 16.
- Sinha P, Sood A, Mukherjee B, Sinha A, Baveja S, Pathania V. Study to evaluate effect of oral mini pulse corticosteroid therapy for unstable vitiligo on hypothalamic pituitary adrenal axis suppression. Med J Armed Forces India. 2024 Dec;80(Suppl 1):S66-S72. doi: 10.1016/j.mjafi.2022.08.010. Epub 2022 Oct 22.
- Majid I, Masood Q, Hassan I, Khan D, Chisti M. Childhood vitiligo: response to methylprednisolone oral minipulse therapy and topical fluticasone combination. Indian J Dermatol. 2009;54(2):124-7. doi: 10.4103/0019-5154.53185.
- Radakovic-Fijan S, Furnsinn-Friedl AM, Honigsmann H, Tanew A. Oral dexamethasone pulse treatment for vitiligo. J Am Acad Dermatol. 2001 May;44(5):814-7. doi: 10.1067/mjd.2001.113475.
- Kanwar AJ, Mahajan R, Parsad D. Low-dose oral mini-pulse dexamethasone therapy in progressive unstable vitiligo. J Cutan Med Surg. 2013 Jul-Aug;17(4):259-68. doi: 10.2310/7750.2013.12053.
- Kanwar AJ, Dhar S, Dawn G. Oral minipulse therapy in vitiligo. Dermatology. 1995;190(3):251-2. doi: 10.1159/000246705. No abstract available.
- Pasricha JS, Khaitan BK. Oral mini-pulse therapy with betamethasone in vitiligo patients having extensive or fast-spreading disease. Int J Dermatol. 1993 Oct;32(10):753-7. doi: 10.1111/j.1365-4362.1993.tb02754.x.
- El Ghazaly, G. M., Albalat, W. M. and El Ghareeb, M. I. (2021) 'Use of oral mini pulse dexamethasone in vitiligo patients: Review article', Egyptian Journal of Hospital Medicine, 85(2), pp. 3909-3911. doi: 10.21608/ejhm.2021.205395.
Datoer for undersøgelser
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
Primær færdiggørelse (Anslået)
Studieafslutning (Anslået)
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
Først opslået (Faktiske)
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
Sidst verificeret
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- OMPpedvitiligo
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
IPD-planbeskrivelse
IPD-delingstidsramme
IPD-deling Understøttende informationstype
- STUDY_PROTOCOL
- SAP
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .
Kliniske forsøg med Vitiligo
-
Kasr El Aini HospitalAktiv, ikke rekrutterendeVitiligo VulgarisEgypten
-
Novartis PharmaceuticalsRekrutteringIkke-segmental vitiligoAustralien, Forenede Stater, Kina, Japan, Canada
-
Centre Hospitalier Universitaire de NiceIkke rekrutterer endnu
-
Hudson BiotechRekrutteringIkke-segmentel vitiligo | Nonsegmenteret Vitiligo (Stabil)Kina
-
Eli Lilly and CompanyRekrutteringVitiligo | Ikke-segmental vitiligo (NSV)Forenede Stater, Polen, Belgien, Kina, Canada
-
PfizerAktiv, ikke rekrutterendeStabil ikke-segmental vitiligo | Aktiv ikke-segmental vitiligoForenede Stater, Spanien, Kina, Puerto Rico, Australien, Canada, Ungarn, Det Forenede Kongerige, Taiwan, Japan, Slovakiet, Bulgarien, Tyskland, Belgien, Mexico, Italien, Polen, Tyrkiet (Türkiye)
-
PfizerAfsluttetStabil ikke-segmental vitiligo | Aktiv ikke-segmental vitiligoForenede Stater, Spanien, Australien, Kina, Tyskland, Canada, Japan, Italien, Det Forenede Kongerige, Sydafrika, Mexico, Bulgarien, Sydkorea, Tyrkiet (Türkiye), Polen
-
Sohag UniversityIkke rekrutterer endnuVitiligo - Makulær depigmentering
-
Jiangsu HengRui Medicine Co., Ltd.RekrutteringIkke-segmental vitiligoKina
-
Elixiron Immunotherapeutics (Hong Kong) Ltd.RekrutteringIkke-segmental vitiligoTaiwan, Forenede Stater
Kliniske forsøg med Dexamethason (0,1 mg/kg)
-
Johns Hopkins All Children's HospitalIkke rekrutterer endnuAstma (diagnose)Forenede Stater
-
Gangnam Severance HospitalAfsluttet
-
Aileron Therapeutics, Inc.AfsluttetVæksthormonmangelForenede Stater
-
Green Cross CorporationAfsluttetMucopolysaccharidosis IIKorea, Republikken
-
Women's College HospitalAfsluttetTræthed | Postoperativ smerte | Postoperativ kvalme og opkastningCanada
-
Keymed Biosciences Co.LtdIkke rekrutterer endnuSystemisk lupus erythematosus
-
GlaxoSmithKlineAfsluttetMuskeldystrofierFrankrig, Forenede Stater
-
Healthgen Biotechnology Corp.RekrutteringEmfysem sekundært til medfødt AATDForenede Stater
-
Hoag Memorial Hospital PresbyterianDa Zen Theranostics IncTilmelding efter invitationKræft i bugspytkirtlen | Metastatisk bugspytkirteladenokarcinomForenede Stater
-
Crucell Holland BVNational Institute of Allergy and Infectious Diseases (NIAID)Afsluttet