- ICH GCP
- Registre américain des essais cliniques
- Essai clinique NCT07353801
Dexaméthasone en mini-pulse orale dans le vitiligo pédiatrique
L'efficacité et l'innocuité de la dexaméthasone en mini-pulse oral dans le vitiligo non segmentaire actif chez la population pédiatrique
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Contexte : Le vitiligo est une maladie cutanée dépigmentante auto-immune. Le vitiligo de l'enfance (CV), défini comme un vitiligo débutant avant l'âge de 12 ans, est fréquent et peut différer du vitiligo post-CV en termes d'épidémiologie, de tableau clinique, de comorbidités et d'options thérapeutiques. Les corticostéroïdes en mini-pulse orale (OMP) ont été utilisés avec succès chez les adultes et les enfants atteints de vitiligo actif. Les schémas pulsés permettent d'atteindre l'objectif thérapeutique ainsi qu'une meilleure observance du patient tout en minimisant les effets indésirables des stéroïdes quotidiens. Cependant, son impact spécifique sur la croissance linéaire dans la population pédiatrique nécessite une évaluation plus approfondie. L'objectif de la présente étude est d'évaluer l'efficacité et la sécurité de la dexaméthasone en OMP chez les patients pédiatriques atteints de vitiligo non segmentaire actif, avec un accent particulier sur la croissance linéaire.
Méthodologie : Les patients de sexe masculin et féminin atteints de vitiligo actif, définis comme des patients avec un score d'activité de la maladie du vitiligo (VIDA) de +3 et +4, âgés de 4 à 9 ans et présentant un vitiligo non segmentaire, seront inclus dans l'étude. L'évaluation initiale inclura les scores du score d'activité des signes de vitiligo (VSAS) et de l'indice de surface du vitiligo (VASI), les examens de laboratoire de routine, l'HbA1c, le cortisol matinal, l'ACTH matinale, la tension artérielle. Le poids et la taille seront mesurés et reportés sur les courbes de croissance en scores z de l'OMS. Une radiographie simple de la main gauche et du poignet pour l'âge osseux sera également réalisée. Les patients recevront de la dexaméthasone en OMP à la dose de 0,1 mg/kg/jour deux jours consécutifs par semaine pendant 3 mois. Les traitements topiques, y compris la crème de bétaméthasone pour les lésions corporelles et la crème de tacrolimus à 0,1 % pour les lésions faciales, ainsi que la puva sol / le laser excimer, seront autorisés pendant l'étude. Les patients seront surveillés mensuellement pour évaluer la réponse et les effets secondaires. À la fin de la période de traitement (3 mois), les paramètres suivants seront évalués : les scores VSAS et VASI, le poids et la taille reportés sur les courbes de croissance en scores z de l'OMS. Les examens de laboratoire, y compris l'HbA1c, le cortisol matinal et l'ACTH, seront effectués une semaine après l'arrêt du traitement. Trois mois après l'arrêt du traitement, les patients seront surveillés pour une récidive, le poids et la taille seront mesurés et reportés sur les courbes de croissance en scores z de l'OMS, et l'âge osseux sera évalué par radiographie simple de la main gauche et du poignet.
Type d'étude
Inscription (Réel)
Phase
- Phase 4
Contacts et emplacements
Lieux d'étude
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Cairo, Egypte
- Dermatology Outpatient Clinic, Kasr al Ainy Teaching Hospital, Cairo University
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Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Enfant
Accepte les volontaires sains
La description
Critères d'inclusion :
- Vitiligo non segmentaire actif (VIDA +3 & +4)
- Âge compris entre 4 et 9 ans
- Garçons et filles
- Enfants dont les mesures de taille se situent dans la fourchette de percentiles 5-95 % des valeurs normales pour leur âge.
Critères d'exclusion :
- Vitiligo segmentaire.
- Vitiligo stable.
- Antécédents de troubles endocriniens (déficit en hormone de croissance, troubles thyroïdiens)
- Troubles de la croissance (syndrome de Turner, syndrome de Klinefelter)
- Maladies systémiques susceptibles d'affecter la croissance (MICI, insuffisance rénale chronique)
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: Dexaméthasone OMP 2 jours consécutifs par semaine à la dose de 0,1 mg/kg/jour pendant 3 mois
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les patients recevront de la dexaméthasone en mini-pulse orale 2 jours consécutifs fixes par semaine à une dose de 0,1 mg/kg/jour pendant une période de 3 mois
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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L'efficacité de la dexaméthasone dans le vitiligo actif non segmentaire pédiatrique
Délai: 3 mois
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Le score d'activité du vitiligo (VSAS) sera évalué et comparé aux valeurs de référence.
Ce système de notation varie entre (0-15).
Zéro signifie l'absence complète de signes cliniques d'activité.
Une diminution du score à la fin de l'étude par rapport aux valeurs de référence est considérée comme une amélioration (meilleur résultat).
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3 mois
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L'effet du médicament sur l'âge osseux
Délai: 6 mois
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Une radiographie simple de la main et du poignet gauche sera réalisée 3 mois après l'arrêt du médicament et comparée à la radiographie de référence.
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6 mois
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L'effet du médicament sur la croissance linéaire
Délai: 6 mois
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La taille des patients sera mesurée au départ, à la fin de la période de traitement et 3 mois après l'arrêt du traitement.
Les mesures de taille seront effectuées à l'aide d'un stadiomètre et lues attentivement au 0,1 cm près, puis la taille sera reportée sur les courbes de croissance en z-score de l'OMS.
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6 mois
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L'effet du médicament sur la prise de poids
Délai: 6 mois
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Le poids sera mesuré au départ, à la fin de la période de traitement et 3 mois après l'arrêt du médicament.
Le poids sera mesuré à l'aide d'une balance numérique et sera enregistré au 0,1 kg près, puis les mesures seront reportées sur les courbes de croissance des scores z de l'OMS.
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6 mois
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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L'effet du médicament sur l'HBA1C
Délai: 3 mois
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Le taux d'HbA1c sera mesuré à la fin de la période de traitement et comparé aux valeurs de référence.
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3 mois
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L'incidence de la suppression surrénale
Délai: 3 mois
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Le cortisol matinal et l'ACTH matinale seront mesurés à la fin de la période de traitement et comparés aux valeurs de référence
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3 mois
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Incidence des effets secondaires des corticostéroïdes rapportés par les patients
Délai: 3 mois
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les patients seront suivis mensuellement pendant leur période de traitement, les parents et les patients seront interrogés sur l'apparition de l'un des symptômes suivants : nausées, vomissements, douleurs épigastriques, brûlures d'estomac, augmentation de l'appétit, prise de poids et troubles du sommeil.
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3 mois
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Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Publications et liens utiles
Publications générales
- Nicolaidou E, Mastraftsi S, Tzanetakou V, Rigopoulos D. Childhood Vitiligo. Am J Clin Dermatol. 2019 Aug;20(4):515-526. doi: 10.1007/s40257-019-00430-0.
- Lobato-Berezo A, March-Rodriguez A, Grimalt R, Rodriguez-Lomba E, Seto-Torrent N, Pujol RM, Ruiz-Villaverde R. Mini pulse corticosteroid therapy with oral dexamethasone for moderate to severe alopecia areata: A multicentric study. Dermatol Ther. 2022 Nov;35(11):e15806. doi: 10.1111/dth.15806. Epub 2022 Sep 16.
- Sinha P, Sood A, Mukherjee B, Sinha A, Baveja S, Pathania V. Study to evaluate effect of oral mini pulse corticosteroid therapy for unstable vitiligo on hypothalamic pituitary adrenal axis suppression. Med J Armed Forces India. 2024 Dec;80(Suppl 1):S66-S72. doi: 10.1016/j.mjafi.2022.08.010. Epub 2022 Oct 22.
- Majid I, Masood Q, Hassan I, Khan D, Chisti M. Childhood vitiligo: response to methylprednisolone oral minipulse therapy and topical fluticasone combination. Indian J Dermatol. 2009;54(2):124-7. doi: 10.4103/0019-5154.53185.
- Radakovic-Fijan S, Furnsinn-Friedl AM, Honigsmann H, Tanew A. Oral dexamethasone pulse treatment for vitiligo. J Am Acad Dermatol. 2001 May;44(5):814-7. doi: 10.1067/mjd.2001.113475.
- Kanwar AJ, Mahajan R, Parsad D. Low-dose oral mini-pulse dexamethasone therapy in progressive unstable vitiligo. J Cutan Med Surg. 2013 Jul-Aug;17(4):259-68. doi: 10.2310/7750.2013.12053.
- Kanwar AJ, Dhar S, Dawn G. Oral minipulse therapy in vitiligo. Dermatology. 1995;190(3):251-2. doi: 10.1159/000246705. No abstract available.
- Pasricha JS, Khaitan BK. Oral mini-pulse therapy with betamethasone in vitiligo patients having extensive or fast-spreading disease. Int J Dermatol. 1993 Oct;32(10):753-7. doi: 10.1111/j.1365-4362.1993.tb02754.x.
- El Ghazaly, G. M., Albalat, W. M. and El Ghareeb, M. I. (2021) 'Use of oral mini pulse dexamethasone in vitiligo patients: Review article', Egyptian Journal of Hospital Medicine, 85(2), pp. 3909-3911. doi: 10.21608/ejhm.2021.205395.
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Achèvement primaire (Réel)
Achèvement de l'étude (Réel)
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