- ICH GCP
- USA klinikai vizsgálatok nyilvántartása
- Klinikai vizsgálat NCT07353801
Szájon át adott mini-pulzus Dexamethason gyermekkori vitiligo kezelésében
A szájön át adott mini-pulse dexamethason hatékonysága és biztonságossága aktív nem szegmentális vitiligóban a gyermekkori korcsoportban
A tanulmány áttekintése
Részletes leírás
Háttér: A vitiligo egy autoimmun pigmenthiányos bőrbetegség. A gyermekkori vitiligo (CV), amelyet a 12. életév előtt kezdődő vitiligóként definiálnak, gyakori, és különbözhet a poszt CV-től az epidemiológia, a klinikai kép, a társbetegségek és a kezelési lehetőségek szempontjából. Az orális mini pulzus (OMP) kortikoszteroidokat sikeresen alkalmaztak mind felnőtteknél, mind gyermekeknél aktív vitiligóval. A pulzusos kezelési rendszerek lehetővé teszik a terápiás eredmény elérését, valamint a jobb betegmegfelelőséget, miközben minimalizálják a napi szteroidok mellékhatásait, azonban specifikus hatását a lineáris növekedésre a gyermekpopulációban további értékelést igényel. A jelenlegi tanulmány célja az OMP dexametazon hatékonyságának és biztonságosságának értékelése aktív nem szegmentális vitiligóval rendelkező gyermekbetegeknél, különös tekintettel a lineáris növekedésre.
Metodológia: A tanulmányba aktív vitiligóval rendelkező férfi és női betegeket fogunk bevonni, amelyet a Vitiligo betegségaktivitás pontszám (VIDA) +3 és +4 betegekként definiálunk, nem szegmentális vitiligóval, 4-9 év között. Az alapértékelés magában foglalja a Vitiligo aktivitási jelek pontszámát (VSAS) és a Vitiligo területi pontszám indexet (VASI), rutin laborvizsgálatokat, HBA1c-t, reggeli kortizolt, reggeli ACTH-t, vérnyomást. A súlyt és magasságot megmérik és az ENSZ z-pontszám növekedési diagramokra ábrázolják. A bal kéz és csukló sima röntgenfelvételét is elvégzik a csontkor meghatározásához. A betegek OMP dexametazont kapnak 0,1 mg/kg/nap dózisban, hetente két egymást követő napon, 3 hónapig. A topikus kezelés, beleértve a testi elváltozásokra alkalmazott topikus betametazon krémet és az arc elváltozásokra alkalmazott takrolimusz 0,1%-os krémet, valamint a puva sol/excimer lézert, megengedett lesz a tanulmány során. A betegeket havonta monitorozzák a válasz és a mellékhatások értékelése érdekében. A kezelési időszak végén (3 hónap) a következő paramétereket értékeljük: VSAS és VASI pontszámok, súly és magasság az ENSZ z-pontszám növekedési diagramokon ábrázolva. A laborvizsgálatok, beleértve a HBA1c-t, a reggeli kortizolt és az ACTH-t, a kezelés leállítása után egy héttel történnek. A kezelés leállítása után 3 hónappal a betegeket visszaesésre monitorozzák, a súlyt és magasságot megmérik és az ENSZ z-pontszám növekedési diagramokra ábrázolják, és a csontkort a bal kéz és csukló sima röntgenfelvételével értékelik.
Tanulmány típusa
Beiratkozás (Tényleges)
Fázis
- 4. fázis
Kapcsolatok és helyek
Tanulmányi helyek
-
-
-
Cairo, Egyiptom
- Dermatology Outpatient Clinic, Kasr al Ainy Teaching Hospital, Cairo University
-
-
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
- Gyermek
Egészséges önkénteseket fogad
Leírás
Bevonási kritériumok:
- Aktív (VIDA +3 és +4) nem szegmentális vitiligo
- Életkor 4-9 év között
- Fiúk és lányok
- Azok a gyermekek, akiknél a magasságmérés az életkorukra jellemző normál értékek 5-95%-os percentilis tartományába esik.
Kizárási kritériumok:
- Szegmentális vitiligo.
- Stabil vitiligo.
- Endokrin rendellenességek előzményei (növekedési hormonghiány, pajzsmirigybetegségek)
- Növekedési rendellenességek (Turner-szindróma, Klinefelter-szindróma)
- Olyan szisztémás betegségek, amelyek valószínűleg befolyásolják a növekedést (gyulladásos bélbetegség, krónikus veseelégtelenség)
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: N/A
- Beavatkozó modell: Egyetlen csoportos hozzárendelés
- Maszkolás: Nincs (Open Label)
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: OMP dexametazon hetente 2 egymást követő napon, 0,1 mg/kg/nap dózisban, 3 hónapig
|
a betegek 3 hónapig hetente 2 egymást követő napon 0,1 mg/kg/nap dózisban orális mini pulzus dexamethasont kapnak
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A dexametazon hatékonysága gyermekkori aktív nem szegmentális vitiligóban
Időkeret: 3 hónap
|
A vitiligo aktivitási jelek pontszámát (VSAS) értékeljük és összehasonlítjuk a kiindulási értékekkel.
Ez a pontozási rendszer (0-15) között mozog.
A nulla a klinikai aktivitási jelek teljes hiányát jelenti.
A pontszám csökkenése a tanulmány végén a kiindulási értékekhez képest javulásnak (jobb kimenetelnek) számít.
|
3 hónap
|
|
A gyógyszer hatása a csontkorra
Időkeret: 6 hónap
|
A bal kéz és csukló egyszerű röntgenfelvételét a gyógyszer elhagyását követő 3 hónapban végezzük el, és összehasonlítjuk az alapvonal röntgenfelvétellel.
|
6 hónap
|
|
A gyógyszer hatása a lineáris növekedésre
Időkeret: 6 hónap
|
A betegek magasságát a kezdeti állapotban, a kezelési időszak végén és a kezelés leállítása után 3 hónappal mérik.
A magasságméréseket sztadiométerrel végezzük, és gondosan leolvassuk a legközelebbi 0,1 cm-re, majd a magasságot a WHO z-pontszám növekedési diagramjain ábrázoljuk.
|
6 hónap
|
|
A gyógyszer hatása a súlygyarapodásra
Időkeret: 6 hónap
|
A testsúlyt a kezdeti időpontban, a kezelési időszak végén és a gyógyszer szedésének leállítását követő 3 hónapban mérik.
A testsúlyt digitális mérleg segítségével mérik, és 0,1 kg pontossággal rögzítik, majd a méréseket WHO z-pontszám növekedési diagramokra ábrázolják.
|
6 hónap
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
A gyógyszer hatása a HBA1C-re
Időkeret: 3 hónap
|
A HBA1c értéket a kezelési időszak végén mérik, és összehasonlítják a kiindulási értékekkel.
|
3 hónap
|
|
A mellékvese-gátlás előfordulása
Időkeret: 3 hónap
|
A kortizol reggeli és az ACTH reggeli értékeket a kezelési időszak végén mérik és összehasonlítják a kiindulási értékekkel
|
3 hónap
|
|
A betegek által bejelentett kortikoszteroid mellékhatások előfordulása
Időkeret: 3 hónap
|
a betegeket havonta követik nyomon a kezelési időszak alatt, a szülőket és a betegeket megkérdezik a következő tünetek bármelyikének megjelenéséről: hányinger, hányás, epigasztriális fájdalom, gyomorégés, étvágyfokozódás, súlygyarapodás és alvászavar.
|
3 hónap
|
Együttműködők és nyomozók
Szponzor
Publikációk és hasznos linkek
Általános kiadványok
- Nicolaidou E, Mastraftsi S, Tzanetakou V, Rigopoulos D. Childhood Vitiligo. Am J Clin Dermatol. 2019 Aug;20(4):515-526. doi: 10.1007/s40257-019-00430-0.
- Lobato-Berezo A, March-Rodriguez A, Grimalt R, Rodriguez-Lomba E, Seto-Torrent N, Pujol RM, Ruiz-Villaverde R. Mini pulse corticosteroid therapy with oral dexamethasone for moderate to severe alopecia areata: A multicentric study. Dermatol Ther. 2022 Nov;35(11):e15806. doi: 10.1111/dth.15806. Epub 2022 Sep 16.
- Sinha P, Sood A, Mukherjee B, Sinha A, Baveja S, Pathania V. Study to evaluate effect of oral mini pulse corticosteroid therapy for unstable vitiligo on hypothalamic pituitary adrenal axis suppression. Med J Armed Forces India. 2024 Dec;80(Suppl 1):S66-S72. doi: 10.1016/j.mjafi.2022.08.010. Epub 2022 Oct 22.
- Majid I, Masood Q, Hassan I, Khan D, Chisti M. Childhood vitiligo: response to methylprednisolone oral minipulse therapy and topical fluticasone combination. Indian J Dermatol. 2009;54(2):124-7. doi: 10.4103/0019-5154.53185.
- Radakovic-Fijan S, Furnsinn-Friedl AM, Honigsmann H, Tanew A. Oral dexamethasone pulse treatment for vitiligo. J Am Acad Dermatol. 2001 May;44(5):814-7. doi: 10.1067/mjd.2001.113475.
- Kanwar AJ, Mahajan R, Parsad D. Low-dose oral mini-pulse dexamethasone therapy in progressive unstable vitiligo. J Cutan Med Surg. 2013 Jul-Aug;17(4):259-68. doi: 10.2310/7750.2013.12053.
- Kanwar AJ, Dhar S, Dawn G. Oral minipulse therapy in vitiligo. Dermatology. 1995;190(3):251-2. doi: 10.1159/000246705. No abstract available.
- Pasricha JS, Khaitan BK. Oral mini-pulse therapy with betamethasone in vitiligo patients having extensive or fast-spreading disease. Int J Dermatol. 1993 Oct;32(10):753-7. doi: 10.1111/j.1365-4362.1993.tb02754.x.
- El Ghazaly, G. M., Albalat, W. M. and El Ghareeb, M. I. (2021) 'Use of oral mini pulse dexamethasone in vitiligo patients: Review article', Egyptian Journal of Hospital Medicine, 85(2), pp. 3909-3911. doi: 10.21608/ejhm.2021.205395.
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
Elsődleges befejezés (Tényleges)
A tanulmány befejezése (Tényleges)
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (Tényleges)
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
Kulcsszavak
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- OMPpedvitiligo
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
IPD terv leírása
IPD megosztási időkeret
Az IPD megosztását támogató információ típusa
- STUDY_PROTOCOL
- NEDV
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .