- ICH GCP
- Registro degli studi clinici negli Stati Uniti
- Sperimentazione clinica NCT07353801
Dexametasone in Mini Impulso Orale nella Vitiligine Pediatrica
L'Efficacia e la Sicurezza del Mini-pulsante Orale di Desametasone nella Vitiligine Non Segmentale Attiva nel Gruppo di Età Pediatrica
Panoramica dello studio
Stato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Background: Il vitiligine è un disturbo cutaneo autoimmune di depigmentazione. Il Vitiligine Infantile (CV), definito come vitiligine che inizia prima dei 12 anni, è comune e può differire dal vitiligine post-infantile in termini di epidemiologia, quadro clinico, comorbilità e opzioni di trattamento. I corticosteroidi orali a mini-pulsazione (OMP) sono stati utilizzati con successo sia negli adulti che nei bambini con vitiligine attiva. I regimi a pulsazione consentono di raggiungere l'esito terapeutico e una migliore aderenza del paziente, minimizzando gli effetti avversi degli steroidi giornalieri. Tuttavia, il suo impatto specifico sulla crescita lineare nella popolazione pediatrica richiede ulteriori valutazioni. L'obiettivo dello studio attuale è valutare l'efficacia e la sicurezza del desametasone OMP nei pazienti pediatrici con vitiligine non segmentale attiva, con particolare attenzione alla crescita lineare.
Methodology: Saranno inclusi nello studio pazienti di sesso maschile e femminile con vitiligine attiva, definita come pazienti con punteggio di attività della malattia del vitiligine (VIDA) +3 e +4, con vitiligine non segmentale di età compresa tra 4 e 9 anni. La valutazione basale includerà i punteggi del punteggio dei segni di attività del vitiligine (VSAS) e dell'indice di valutazione dell'area del vitiligine (VASI), esami di laboratorio di routine, HBA1c, cortisolo mattutino, ACTH mattutino, pressione sanguigna. Peso e altezza saranno misurati e tracciati sui grafici di crescita z-score dell'OMS. Sarà eseguita anche una radiografia semplice della mano e del polso sinistro per l'età ossea. I pazienti riceveranno desametasone OMP alla dose di 0,1 mg/kg/giorno per due giorni consecutivi alla settimana per 3 mesi. Durante lo studio sarà consentito il trattamento topico, inclusa la crema di betametasone topica per le lesioni corporee e la crema di tacrolimus allo 0,1% per le lesioni del viso, nonché la puva sol/laser eccimero. I pazienti saranno monitorati mensilmente per valutare la risposta e gli effetti collaterali. Alla fine del periodo di trattamento (3 mesi) saranno valutati i seguenti parametri: punteggi VSAS e VASI, peso e altezza tracciati sui grafici di crescita z-score dell'OMS. Gli esami di laboratorio, inclusi HBA1c, cortisolo mattutino e ACTH, saranno eseguiti una settimana dopo l'interruzione del trattamento. Tre mesi dopo l'interruzione del trattamento, i pazienti saranno monitorati per la recidiva, peso e altezza saranno misurati e tracciati sui grafici di crescita z-score dell'OMS, e l'età ossea sarà valutata mediante radiografia semplice della mano e del polso sinistro.
Tipo di studio
Iscrizione (Stimato)
Fase
- Fase 4
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
-
-
-
Cairo, Egitto
- Dermatology Outpatient Clinic, Kasr al Ainy Teaching Hospital, Cairo University
-
-
Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Bambino
Accetta volontari sani
Descrizione
Criteri di inclusione:
- Vitiligine non segmentale attiva (VIDA +3 e +4)
- Età compresa tra 4 e 9 anni
- Maschi e femmine
- Bambini con misurazioni dell'altezza comprese nel percentile tra il 5% e il 95% dei valori normali per la loro età.
Criteri di esclusione:
- Vitiligine segmentale.
- Vitiligine stabile.
- Storia di disturbi endocrini (deficit dell'ormone della crescita, disturbi della tiroide)
- Disturbi della crescita (sindrome di Turner, sindrome di Klinefelter)
- Malattie sistemiche che potrebbero influenzare la crescita (IBD, insufficienza renale cronica)
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Sperimentale: OMP desametasone 2 giorni consecutivi alla settimana alla dose di 0,1 mg/kg/giorno per 3 mesi
|
i pazienti riceveranno il minipulse orale di desametasone per 2 giorni consecutivi fissi alla settimana alla dose di 0,1 mg/kg/giorno per un periodo di 3 mesi
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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L'efficacia del desametasone nella vitiligine attiva non segmentale pediatrica
Lasso di tempo: 3 mesi
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Il punteggio dei segni di attività della vitiligine (VSAS) verrà valutato e confrontato con i valori basali.
Questo sistema di punteggio varia tra (0-15).
Zero indica la completa assenza di segni clinici di attività.
Una diminuzione del punteggio alla fine dello studio rispetto ai valori basali è considerata un miglioramento (esito migliore).
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3 mesi
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L'effetto del farmaco sull'età ossea
Lasso di tempo: 6 mesi
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La radiografia semplice della mano e del polso sinistro verrà eseguita 3 mesi dopo l'interruzione del farmaco e confrontata con la radiografia basale.
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6 mesi
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L'effetto del farmaco sulla crescita lineare
Lasso di tempo: 6 mesi
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L'altezza dei pazienti sarà misurata al basale, alla fine del periodo di trattamento e 3 mesi dopo l'interruzione del trattamento.
Le misurazioni dell'altezza saranno effettuate utilizzando uno stadiometro e lette accuratamente al decimo di centimetro più vicino, quindi l'altezza sarà tracciata sui grafici di crescita z-score dell'OMS.
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6 mesi
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L'effetto del farmaco sull'aumento di peso
Lasso di tempo: 6 mesi
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Il peso sarà misurato al basale, alla fine del periodo di trattamento e 3 mesi dopo l'interruzione del farmaco.
Il peso sarà misurato utilizzando una bilancia digitale e sarà registrato con una precisione di 0,1 kg; le misurazioni saranno quindi riportate sui grafici di crescita con punteggio z dell'OMS.
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6 mesi
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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L'effetto del farmaco sull'HBA1C
Lasso di tempo: 3 mesi
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L'HbA1c sarà misurata alla fine del periodo di trattamento e confrontata con i valori basali.
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3 mesi
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L'incidenza di soppressione surrenalica
Lasso di tempo: 3 mesi
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Il cortisolo mattutino e l'ACTH mattutino saranno misurati al termine del periodo di trattamento e confrontati con i valori basali
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3 mesi
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Incidenza degli effetti collaterali dei corticosteroidi segnalati dai pazienti
Lasso di tempo: 3 mesi
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i pazienti saranno seguiti mensilmente durante il periodo di trattamento, i genitori e i pazienti saranno interrogati sulla comparsa di uno qualsiasi dei seguenti sintomi: nausea, vomito, dolore epigastrico, bruciore di stomaco, aumento dell'appetito, aumento di peso e disturbi del sonno.
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3 mesi
|
Collaboratori e investigatori
Sponsor
Pubblicazioni e link utili
Pubblicazioni generali
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- Sinha P, Sood A, Mukherjee B, Sinha A, Baveja S, Pathania V. Study to evaluate effect of oral mini pulse corticosteroid therapy for unstable vitiligo on hypothalamic pituitary adrenal axis suppression. Med J Armed Forces India. 2024 Dec;80(Suppl 1):S66-S72. doi: 10.1016/j.mjafi.2022.08.010. Epub 2022 Oct 22.
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- Kanwar AJ, Dhar S, Dawn G. Oral minipulse therapy in vitiligo. Dermatology. 1995;190(3):251-2. doi: 10.1159/000246705. No abstract available.
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- El Ghazaly, G. M., Albalat, W. M. and El Ghareeb, M. I. (2021) 'Use of oral mini pulse dexamethasone in vitiligo patients: Review article', Egyptian Journal of Hospital Medicine, 85(2), pp. 3909-3911. doi: 10.21608/ejhm.2021.205395.
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