- ICH GCP
- US Clinical Trials Registry
- Klinisk utprøving NCT07353801
Oral Mini Pulse Dexamethasone i Pediatrisk Vitiligo
Effekt og sikkerhet av oral mini-puls dexamethasone ved aktiv ikke-segmental vitiligo i barnealdergruppen
Studieoversikt
Detaljert beskrivelse
Bakgrunn: Vitiligo er en autoimmun depigmenterende hudlidelse. Barnevitiligo (CV), definert som vitiligo som begynner før 12 års alder, er vanlig og kan avvike fra post-CV når det gjelder epidemiologi, klinisk bilde, komorbiditeter og behandlingsalternativer. Oral mini-puls (OMP) kortikosteroider har blitt brukt med suksess både hos voksne og barn med aktiv vitiligo. Pulserende doseringsregimer muliggjør oppnåelse av terapeutisk resultat samt bedre pasientoverholdelse samtidig som bivirkningene av daglige steroider minimeres. Imidlertid krever den spesifikke påvirkningen på lineær vekst i pediatrisk populasjon ytterligere evaluering. Målet med denne studien er å evaluere effektiviteten og sikkerheten til OMP deksametason hos pediatriske pasienter med aktiv ikke-segmental vitiligo med spesielt fokus på lineær vekst.
Metodikk: Mannlige og kvinnelige pasienter med aktiv vitiligo definert som pasienter med Vitiligo sykdomsaktivitetskarakter (VIDA) +3 og +4 pasienter med ikke-segmental vitiligo mellom 4-9 år vil bli inkludert i studien. Utgangspunktsevaluering vil inkludere Vitiligo tegn på aktivitetskarakter (VSAS) og Vitiligo areal scoringsindeks (VASI) score, rutinemessige laboratorieundersøkelser, HBA1c, kortisol am, ACTH am, blodtrykk. Vekt og høyde vil bli målt og plottet på WHO z-score vekstkurver. Vanlig røntgen av venstre hånd og håndledd for skjelettalder vil også bli utført. Pasienter vil motta OMP deksametason i en dose på 0,1 mg/kg/dag to påfølgende dager per uke i 3 måneder. Topisk behandling inkludert topisk betamethason krem for kroppslasjoner og takrolimus 0,1% krem for ansiktslasjoner samt puva sol / eksimerlaser vil være tillatt under studien. Pasienter vil bli overvåket månedlig for å evaluere respons og bivirkninger. Ved slutten av behandlingsperioden (3 måneder) vil følgende parametere bli evaluert: VSAS og VASI score, vekt og høyde plottet på WHO z-score vekstkurver. Laboratorieundersøkelser inkludert HBA1c, kortisol am og ACTH vil bli utført en uke etter behandlingsstopp. 3 måneder etter behandlingsstopp vil pasienter bli overvåket for tilbakefall, vekt og høyde vil bli målt og plottet på WHO z-score vekstkurver og skjelettalder vil bli evaluert ved vanlig røntgen av venstre hånd og håndledd.
Studietype
Registrering (Faktiske)
Fase
- Fase 4
Kontakter og plasseringer
Studiesteder
-
-
-
Cairo, Egypt
- Dermatology Outpatient Clinic, Kasr al Ainy Teaching Hospital, Cairo University
-
-
Deltakelseskriterier
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Barn
Tar imot friske frivillige
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Aktiv (VIDA +3 & +4) ikke-segmental vitiligo
- Alder mellom 4-9 år
- Gutter og jenter
- Barn med høyde målinger innenfor persentilområdet 5-95% av normale verdier for deres alder.
Eksklusjonskriterier:
- Segmental vitiligo.
- Stabil vitiligo.
- Historie med endokrine lidelser (voksthormonmangel, skjoldbruskkirtelproblemer)
- Vekstforstyrrelser (Turners syndrom, Klinefelters syndrom)
- Systemiske sykdommer som sannsynligvis vil påvirke vekst (IBD, kronisk nyresvikt)
Studieplan
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: OMP deksametason 2 påfølgende dager per uke i en dose på 0,1 mg/kg/dag i 3 måneder
|
pasienter vil motta oral mini-puls dexamethasone 2 faste påfølgende dager per uke i en dose på 0,1 mg/kg/dag i en periode på 3 måneder
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Effekten av dexamethasone ved aktiv ikke-segmental vitiligo hos barn
Tidsramme: 3 måneder
|
Vitiligo tegn på aktivitetsscore (VSAS) vil bli evaluert og sammenlignet med utgangsverdier.
Dette scoringssystemet varierer mellom (0-15).
Null betyr fullstendig fravær av kliniske tegn på aktivitet.
En reduksjon i scoren ved slutten av studien sammenlignet med utgangsverdiene regnes som en forbedring (bedre utfall).
|
3 måneder
|
|
Effekten av legemiddelet på beinalder
Tidsramme: 6 måneder
|
Enkel røntgen av venstre hånd og håndledd vil bli utført 3 måneder etter stans av medikamentet og sammenlignet med basislinje-røntgen.
|
6 måneder
|
|
Effekten av legemiddelet på lineær vekst
Tidsramme: 6 måneder
|
Pasientenes høyde vil bli målt ved baseline, ved slutten av behandlingsperioden og 3 måneder etter behandlingsstopp.
Høydemålingene vil bli utført ved hjelp av en stadiometer og nøye avlest til nærmeste 0,1 cm, deretter vil høyden bli plottet på WHOs z-score vekstkurver.
|
6 måneder
|
|
Effekten av legemiddelet på vektøkning
Tidsramme: 6 måneder
|
Vekten vil bli målt ved utgangspunktet, ved slutten av behandlingsperioden og 3 måneder etter opphør av medikamentet.
Vekten vil bli målt ved hjelp av en digital vekt og vil bli registrert til nærmeste 0,1 kg, deretter vil målingene bli plottet på WHOs z-score vekstkurver.
|
6 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Effekten av legemiddelet på HBA1C
Tidsramme: 3 måneder
|
HBA1c vil bli målt ved slutten av behandlingsperioden og sammenlignet med utgangsverdiene.
|
3 måneder
|
|
Forekomsten av binyresuppresjon
Tidsramme: 3 måneder
|
Kortisol am og ACTH am vil bli målt ved slutten av behandlingsperioden og sammenlignet med utgangsverdiene
|
3 måneder
|
|
Forekomst av pasientrapporterte bivirkninger av kortikosteroider
Tidsramme: 3 måneder
|
pasientene vil bli fulgt opp månedlig under behandlingsperioden, foreldre og pasienter vil bli spurt om forekomsten av noen av følgende symptomer kvalme, oppkast, epigastrisk smerte, halsbrann, økt appetitt, vektøkning og søvnforstyrrelser.
|
3 måneder
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Sponsor
Publikasjoner og nyttige lenker
Generelle publikasjoner
- Nicolaidou E, Mastraftsi S, Tzanetakou V, Rigopoulos D. Childhood Vitiligo. Am J Clin Dermatol. 2019 Aug;20(4):515-526. doi: 10.1007/s40257-019-00430-0.
- Lobato-Berezo A, March-Rodriguez A, Grimalt R, Rodriguez-Lomba E, Seto-Torrent N, Pujol RM, Ruiz-Villaverde R. Mini pulse corticosteroid therapy with oral dexamethasone for moderate to severe alopecia areata: A multicentric study. Dermatol Ther. 2022 Nov;35(11):e15806. doi: 10.1111/dth.15806. Epub 2022 Sep 16.
- Sinha P, Sood A, Mukherjee B, Sinha A, Baveja S, Pathania V. Study to evaluate effect of oral mini pulse corticosteroid therapy for unstable vitiligo on hypothalamic pituitary adrenal axis suppression. Med J Armed Forces India. 2024 Dec;80(Suppl 1):S66-S72. doi: 10.1016/j.mjafi.2022.08.010. Epub 2022 Oct 22.
- Majid I, Masood Q, Hassan I, Khan D, Chisti M. Childhood vitiligo: response to methylprednisolone oral minipulse therapy and topical fluticasone combination. Indian J Dermatol. 2009;54(2):124-7. doi: 10.4103/0019-5154.53185.
- Radakovic-Fijan S, Furnsinn-Friedl AM, Honigsmann H, Tanew A. Oral dexamethasone pulse treatment for vitiligo. J Am Acad Dermatol. 2001 May;44(5):814-7. doi: 10.1067/mjd.2001.113475.
- Kanwar AJ, Mahajan R, Parsad D. Low-dose oral mini-pulse dexamethasone therapy in progressive unstable vitiligo. J Cutan Med Surg. 2013 Jul-Aug;17(4):259-68. doi: 10.2310/7750.2013.12053.
- Kanwar AJ, Dhar S, Dawn G. Oral minipulse therapy in vitiligo. Dermatology. 1995;190(3):251-2. doi: 10.1159/000246705. No abstract available.
- Pasricha JS, Khaitan BK. Oral mini-pulse therapy with betamethasone in vitiligo patients having extensive or fast-spreading disease. Int J Dermatol. 1993 Oct;32(10):753-7. doi: 10.1111/j.1365-4362.1993.tb02754.x.
- El Ghazaly, G. M., Albalat, W. M. and El Ghareeb, M. I. (2021) 'Use of oral mini pulse dexamethasone in vitiligo patients: Review article', Egyptian Journal of Hospital Medicine, 85(2), pp. 3909-3911. doi: 10.21608/ejhm.2021.205395.
Studierekorddatoer
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
Primær fullføring (Faktiske)
Studiet fullført (Faktiske)
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
Først lagt ut (Faktiske)
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
Sist bekreftet
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- OMPpedvitiligo
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
IPD-planbeskrivelse
IPD-delingstidsramme
IPD-deling Støtteinformasjonstype
- STUDY_PROTOCOL
- SEVJE
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .