ANAKINRA PIKA-AIKAISEN LAPSEN MYOKARDIIKAN HODOSSA (ANAPEM)
maanantai 19. tammikuuta 2026 päivittänyt: Assistance Publique - Hôpitaux de Paris
ANAKINRA PEDIAATRISEN ÄÄRIMMÄISEN MYKARDIIITIN HOIDOSSA
Kaksoissokkotutkimus, jonka tavoitteena on verrata Anakinran tehokkuutta lumelääkkeeseen, lisäten standardihoitoon, sydänlihastoiminnan palautumisessa 3 päivän kuluttua hoidon aloittamisesta, lapsilla, jotka on otettu tehohoitoon akuutin sydänlihastulehduksen vuoksi.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Ei vielä rekrytointia
Ehdot
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Inflamasomin aktivoitumista tunnistetaan yhä enemmän akuutin myokardiitin patogeneesissä. Oletamme, että estämällä inflamasomia anakinralla häiritsemme sydänlihastulehduksen ja fibroosin keskeistä mekanismia, mikä mahdollistaa sydänlihasfunktion palautumisen verrattuna pelkästään vakiintuneeseen hoitoon. Teho-osastolla akuutin myokardiitin vuoksi sairaalahoitoon otettavat lapset (ikä ≥ 3 kuukautta - < 18 vuotta), joiden vasemman kammion ejektiofraktio on alentunut alle 50 % ja troponini T noussut (>1,5x normaaliarvo), satunnaistetaan saamaan joko ihonalaista anakinraa tai lumelääkettä vakiintuneen hoidon ohella. Ensisijainen päätepiste: Echokardiografialla 3 päivän kuluttua hoidon aloittamisesta mitattu osuus lapsista, joiden vasemman kammion ejektiofraktio on palautunut (LVEF ≥ 50 %).
Toissijaiset päätepisteet:
Echokardiografialla 7 ja 28 päivän kuluttua hoidon aloittamisesta mitattu osuus lapsista, joiden vasemman kammion ejektiofraktio on palautunut (LVEF ≥ 50 %). Potilaat, jotka kuolevat tai saavat sydänsiirron ensimmäisten 7 ja 28 päivän aikana hoidon aloittamisen jälkeen, katsotaan epäonnistumisiksi (eli LVEF < 50 %). Potilaat, jotka edelleen tarvitsevat ECMO-hoitoa 7 ja 28 päivän kuluttua hoidon aloittamisesta, katsotaan myös epäonnistumisiksi (eli LVEF < 50 %).
- Aika normaalin vasemman kammion ejektiofraktion (LVEF ≥ 50 %) palautumiseen ensimmäisten 3 päivän aikana hoidon aloittamisen jälkeen
- Osuus lapsista, jotka tarvitsevat ECMO-hoitoa ensimmäisten 3 päivän aikana hoidon aloittamisen jälkeen
- Osuus lapsista, jotka saavat sydänsiirron 6 kuukauden kuluessa hoidon aloittamisesta
- Aika minkä tahansa syyn kuolemaan 6 kuukauden kuluessa hoidon aloittamisesta
- Aika sydänperäiseen kuolemaan 6 kuukauden kuluessa hoidon aloittamisesta
- Osuus lapsista, joilla on lääkeaineeseen liittyviä haittavaikutuksia (ylialtistusreaktio, neutropenia, lääkeaineesta johtuva maksaentsyymien nousu…)
- a- NT-proBNP sisällyttämishetkellä sekä 24, 48 ja 72 tunnin kuluttua hoidon aloittamisesta - Troponini T sisällyttämishetkellä sekä 24, 48 ja 72 tunnin kuluttua hoidon aloittamisesta - Osuus lapsista, joilla on kammiotakykardiaa EKG:ssä arvioituina sisällyttämishetkellä sekä 24, 48 ja 72 tunnin kuluttua hoidon aloittamisesta - b - NT-proBNP 7 päivän kuluttua hoidon aloittamisesta - Troponini T 7 päivän kuluttua hoidon aloittamisesta - Osuus lapsista, joilla on kammiotakykardiaa EKG:ssä arvioituina 7 päivän kuluttua hoidon aloittamisesta - Osuus lapsista, joilla on fibroosia sydän-MRI:ssä muokattujen Lake Louisen kriteerien mukaan 6 kuukauden kuluttua hoidon aloittamisesta - Osuus lapsista, joilla on dilatoiva kardiomyopatia sydänechokardiografiassa (vasemman kammion loppudiastolinen halkaisija ≥ 2 SD heikentyneellä systolisella funktiolla <50 %) 3 ja 6 kuukauden kuluttua hoidon aloittamisesta - Osuus lapsista, joilla on kammioarytmiaa 6 kuukauden kuluttua hoidon aloittamisesta.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
110
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskeluyhteys
- Nimi: Ramy CHARBEL, Study Principal Investigator
- Puhelinnumero: 01 45 21 32 05
- Sähköposti: ramy.charbel@aphp.fr
Opiskelupaikat
-
-
France
-
Le Kremlin-Bicêtre, France, Ranska, 94275
- Bicêtre Hospital - APHP, Pediatric intensive care unit
-
Ottaa yhteyttä:
- Ramy CHARBEL, Study Principal Investigator
- Puhelinnumero: 01 45 21 32 05
- Sähköposti: ramy.charbel@aphp.fr
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Ottamiskriteerit:
- Lapset ≥ 3 kuukaudesta < 18 vuoden ikään
- Teho-osastolla (ICU) sairaalahoidossa olevat akuutista myokardiitista, joka määritellään: - alentuneella vasemman kammion ejektiofraktiolla alle 50 % ja - troponini T:n nousulla (>1,5x normaaliarvo), Laillisen edustajan ja potilaan allekirjoittama tietoon perustuva suostumus lainsäädännön mukaisesti.
Poissulkemiskriteerit:
- Alle 5 kg painavat lapset
- Tunnettu etukardiomyopatia tai leikattu sydänsairaus
- Neutropenia (< 1,5 × 10^9 /L).
- Tunnettu yliherkkyys anakinralle tai sen aineosille (vedetön sitruunahappo, natriumkloridi, disodium EDTA dihydraatti, polysorbaatti 80, E. coli-peräiset proteiinit)
- Elävän rokotteen antaminen 4 viikkoa ennen mukaanottamista
- Hepatitti B -tartunta, määritelty positiivisena HBsAg:na ja/tai havaittavissa olevana HBV-DNA:na (PCR). Potilaat, joilla on kohonnut tuberkuloosin (TB) tartuntariski
Äskettäinen tuberkuloositartunta tai aktiivinen TB
- Läheinen kontaktipotilaaseen, jolla on TB
- Potilaat, jotka ovat saapuneet alle 3 kuukautta sitten maasta, jossa on korkea TB:n esiintyvyys
- Rintakehän röntgenkuvaus, joka viittaa TB:hen
- Potilaat, joilla on selkeä samanaikainen bakteeri-infektio
- Potilaat, joita on aiemmin hoidettu toisella bioterapialla
- Potilaat, joilla on minkä tahansa tyyppinen immunipuutos tai syöpä
- Anti-TNF-α viimeisten 14 päivän aikana
- Pahanlaatuinen kasvain tai pahanlaatuisen kasvaimen historia tai mikä tahansa komorbiditeetti, joka rajoittaa eloonjäämistä tai olosuhteet, jotka ennustavat tutkimuksen loppuunsaattamisen kyvyttömyyttä Meneillään oleva tai äskettäinen minkä tahansa muun lääkkeen käyttö Tunnetut sytokromi P450:n estäjät/indusoijat
- Raskaus tai imetys
- Ei kuuluvuutta sosiaaliturvaan
- Nykyinen osallistuminen toiseen kliiniseen tutkimukseen
- Laillisen edustajan (ja potilaan, kun sovellettavissa) kyvyttömyys ymmärtää kansallista kieltä (ranska)
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Anakinra
Anakinra, KINERET, injektioruiskutukseen valmisteltu liuos esitäytetyssä ruiskussa.
Kliinisen tutkimuksen annostelu: 4 mg/kg (enintään 100 mg) kerran vuorokaudessa ihonalaisesti 7 päivän ajan.
|
Potilaat randomisoidaan saamaan Anakinraa 4 mg/kg (enintään 100 mg) kerran päivässä ihonalaisesti 7 päivän ajan
|
|
Placebo Comparator: Placebo
Anakinra-placebo, 0,9% NaCl-liuos Annostelu kliinisessä tutkimuksessa: 4 mg/kg (enintään 100 mg) kerran päivässä ihonalaisesti 7 päivän ajan.
|
Potilaat randomisoidaan saamaan Anakinraa 4 mg/kg (enintään 100 mg) kerran päivässä ihonalaisesti 7 päivän ajan
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Osuus lapsista, joilla vasemman kammion ejektiofraktio on palautunut ≥ 50 % 3 päivän kuluttua hoidon aloittamisesta, mitattuna ekokardiografialla.
Aikaikkuna: 3 päivää
|
Päätavoite: Verrata Anakinran ja lumelääkkeen tehoa standardihoidon päällä sydänlihaksen toiminnan palauttamisessa 3 päivän kuluttua hoidon aloittamisesta akuuttia sydänlihastulehdusta sairastavilla lasten tehohoidossa.
Ensisijainen päätepiste: Lasten osuus, jolla on toipunut vasemman kammion poiskuljetusosuus (LVEF ≥ 50%) määritettynä ultraäänitutkimuksella 3 päivän kuluttua hoidon aloittamisesta.
Potilaat, jotka kuolevat 3 ensimmäisen päivän aikana hoidon aloittamisen jälkeen tai potilaat, jotka tarvitsevat vielä ECMO:ta 3 päivän kuluttua hoidon aloittamisesta, katsotaan epäonnistumiseksi.
|
3 päivää
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Osuus lapsista, joilla on toipunut vasemman kammion ejektiofraktio ≥ 50% mitattuna ekokardiografialla 7 ja 28 päivän kuluttua hoidon aloittamisesta. Potilaat, jotka kuolevat tai saavat sydämen siirron 7 ja 28 päivän kuluessa hoidon aloittamisesta
Aikaikkuna: 7 ja 28 päivää
|
7 ja 28 päivää
|
|
Aika normaalin vasemman kammion poiskurttosuhteen (LVEF ≥ 50%) palautumiseen hoitojen aloittamisen jälkeen kolmen ensimmäisen päivän aikana
Aikaikkuna: 3 päivää
|
3 päivää
|
|
Osuus lapsista, jotka tarvitsevat ECMO:ta 3 ensimmäisen päivän aikana hoidon aloittamisen jälkeen
Aikaikkuna: 3 päivää
|
3 päivää
|
|
Osuus lapsista, jotka käyvät läpi sydämen siirron 6 kuukauden kuluessa hoidon aloittamisesta
Aikaikkuna: 6 kuukautta
|
6 kuukautta
|
|
Aika kaikkien kuolemien tapauksiin 6 kuukauden kuluessa hoidon aloittamisesta
Aikaikkuna: 6 kuukautta
|
6 kuukautta
|
|
Aika sydän- ja verisuonisairauksiin liittyvään kuolemaan 6 kuukauden kuluessa hoidon aloittamisesta
Aikaikkuna: 6 kuukautta
|
6 kuukautta
|
|
Lasten osuus, joilla on lääkkeestä johtuvia sivuvaikutuksia (ylitarkkuus, neutropenia, lääkkeestä johtuva maksaentsyymien kohonnut taso…)
Aikaikkuna: 6 kuukautta
|
6 kuukautta
|
|
hoitoa seuranneen TroponinT:n arvot aloituksen yhteydessä sekä 24 tunnin, 48 tunnin ja 72 tunnin kuluttua hoidon aloittamisesta - lasten osuus, joilla todetaan kammiotakykardia EKG-tutkimuksella aloituksen yhteydessä sekä 24 tunnin, 48 tunnin ja 72 tunnin kuluttua hoidon aloittamisesta
Aikaikkuna: 24, 48, 72 tuntia
|
24, 48, 72 tuntia
|
|
NTproBNP 7 päivän kohdalla, Troponiini T 7 päivän kohdalla, EKG:lla arvioitujen lasten osuus, joilla on kammiotakykardia 7 päivän kohdalla, Sydän-MRI:lla arvioitujen lasten osuus, joilla on fibroosi 6 kuukauden kohdalla, Lasten osuus, joilla on laajentunut kardiomyopatia, kammioarytmian kanssa
Aikaikkuna: 7 päivää - 3 ja 6 kuukautta
|
7 päivää - 3 ja 6 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Arvioitu)
Sunnuntai 1. helmikuuta 2026
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Lauantai 1. joulukuuta 2029
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Lauantai 1. joulukuuta 2029
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Maanantai 19. tammikuuta 2026
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 19. tammikuuta 2026
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Keskiviikko 28. tammikuuta 2026
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Keskiviikko 28. tammikuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 19. tammikuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Keskiviikko 1. lokakuuta 2025
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Sydän-ja verisuonitaudit
- Patologiset prosessit
- Sydänsairaudet
- Kardiomyopatiat
- Patologiset tilat, merkit ja oireet
- Sydänlihastulehdus
- Tulehdus
- Peptidit
- Aminohapot, peptidit ja proteiinit
- Proteiinit
- Biologiset tekijät
- Solunväliset signalointipeptidit ja proteiinit
- Sytokiinit
- Interleukiini 1 -reseptoriantagonistiproteiini
Muut tutkimustunnusnumerot
- APHP230825
- 2025-521478-32-00 (Ctis)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .